速递 | 穿越血脑屏障！诺华12亿美元共同推进这类基因疗法

2024-01-02

基因疗法引进/卖出

▎药明康德内容团队编辑Voyager Therapeutics今天宣布与诺华（Novartis）达成高达12亿美元的战略合作和许可协议，将共同推进亨廷顿氏病（HD）和脊髓性肌萎缩症（SMA）的潜在基因疗法。Voyager将向Novartis提供针对特定疾病的专有许可，以使用Voyager的 TRACER衣壳和其他知识产权，Voyager和诺华将合作推进HD的临床前基因治疗候选药物。Voyager的TRACER（Tropism Redirection of AAV by Cell-typ-e-specific Expression of RNA）衣壳发现平台是一个广泛适用、基于RNA的筛选平台，能够在多个物种，包括非人灵长类动物（NHPs）中快速发现具有强大穿透血脑屏障和增强中枢神经系统（CNS）嗜性的AAV衣壳。在临床前研究中，与传统的AAV衣壳以及细胞和组织特异性转导（transduction）相比，TRACER产生的衣壳在CNS中表现出广泛的基因表达，包括表达于传统上难以靶向的大脑区域。此外，在肝脏和背根神经节中未观察到非靶向表达。▲Voyager公司管线与衣壳授权一览（图片来源：Voyager Therapeutics公司官网）根据协议条款，诺华已同意预先向Voyager支付1亿美元的对价。Voyager并有资格获得高达12亿美元的临床前、开发、监管和销售里程碑款项。诺华将在协议期间获得Voyager与SMA相关TRACER衣壳的靶标独家访问权限，并将负责所有的开发和商业化。诺华还将使用Voyager的TRACER衣壳和专有有效载荷，并获得Voyager针对HD的AAV基因治疗的全球权利。Voyager将负责临床前进展，诺华将负责HD项目的所有临床开发和商业化。大家都在看▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Voyager Therapeutics Enters Capsid License Agreement and Strategic Collaboration with Novartis to Advance Novel Gene Therapies. Retrieved January 2, 2024 from https://ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/voyager-therapeutics-enters-capsid-license-agreement-and免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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