和黄医药 Syk抑制剂中国III期研究结果于《柳叶刀·血液病学》发表

2024-06-17

优先审批临床3期申请上市

6月17日，和黄医药公司宣布其研发的索乐匹尼布（HMPL-523）在治疗成人原发性免疫性血小板减少症的中国III期研究结果已发表在国际知名医学期刊《柳叶刀·血液病学》上。同时，在欧洲血液协会2024年年会上，该研究的更多细节和亚组结果也以口头报告和海报展示的形式向全球同行分享。中国国家药监局（NMPA）正式受理索乐匹尼布针对成人原发免疫性血小板减少症的上市申请，并将其列入优先评审。索乐匹尼布是一种开发用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的新型、高选择性靶向口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。索乐匹尼布知识图谱（来源：药渡数据）最新发表在《柳叶刀·血液病学》上的ESLIM-01研究结果，针对188名曾历经至少一线标准治疗的成人原发免疫性血小板减少症患者。结果显示：索乐匹尼布在原发免疫性血小板减少症患者中展现出具有临床意义的快速且持久的持续血小板计数应答，具有可耐受的安全性特征，并改善了患者的生活质量。索乐匹尼布组展现出高达48.4%的持续应答率，远超安慰剂组的零应答。这一优势在多数预设子群体中均得到验证。更令人振奋的是，索乐匹尼布在治疗初期便展现出强劲疗效，0-12周整体应答率达68.3%，0-24周更是提升至70.6%。相比之下，安慰剂组应答率仅为14.5%和16.1%。索乐匹尼布治疗组患者出现应答的平均时间仅为8天，相较于安慰剂组的30天，疗效更为迅速。该研究进一步的事后亚组分析显示，无论既往的治疗线数或者既往TPO/TPO-RA治疗情况（包括TPO/TPO-RA治疗类型或治疗方案的数量）如何，索乐匹尼布在免疫性血小板减少症患者中均带来一致的临床获益。在最新的研究中，我们发现绝大多数参与研究的患者在之前已经历过多轮治疗，平均接受过四次免疫性血小板减少症的治疗。在那些至少接受过四轮治疗的患者群体中，使用索乐匹尼布的患者中有高达47.7%展现出了持续的疗效反应，相比之下，安慰剂组的这一比例为零。此外，大多数患者在过去曾经接受过TPO或TPO-RA类药物的治疗。索乐匹尼布组中有74.6%的患者曾接受过TPO/TPO-RA治疗，并且在这个亚组中，索乐匹尼布的持续疗效反应率为46.8%，而安慰剂组依旧为零。在安全性方面，ESLIM-01研究中索乐匹尼布的表现与之前的临床研究相吻合。在治疗期间，大多数不良事件（TEAE）的严重程度被评为轻度或中度（即1级或2级）。接受索乐匹尼布治疗的患者中有25.4%出现了3级或更高级别的TEAE，而安慰剂组的这一比例为24.2%。索乐匹尼布在显著提升患者的生活质量方面发挥了积极作用，特别是在改善患者的躯体功能以及精力和疲劳状况方面。这些发现进一步证实了索乐匹尼布在治疗免疫性血小板减少症方面的潜力和有效性。目前，和黄医药拥有索乐匹尼布在全球范围内的全部权益。除了免疫性血小板减少症外，索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血 (NCT05535933)和惰性非霍奇金淋巴瘤(NCT03779113)的研究亦在进行中。编者按：作为一款新型高选择性脾酪氨酸激酶抑制剂脾酪氨酸激酶抑制剂，索乐匹尼布为经治的免疫性血小板减少症患者带来快速且持久的血小板计数改善，显著改善患者生活质量，同时保持良好的安全性。展望未来，和黄医药将进一步拓展索乐匹尼布的应用领域，探索其治疗潜力。点击下方“药渡“，关注更多精彩内容免责声明 “药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。微信公众号的推送规则又双叒叕改啦，如果您不点个“在看”或者没设为"星标"，我们可能就消散在茫茫文海之中~点这里，千万不要错过药渡的最新消息哦！

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