“中国关键”——勃林格殷格翰中国创新加速重要支点

2024-05-29

临床研究

“‘以患者为中心’一直是勃林格殷格翰的初心，让全球患者获益而不是只考虑某个国家的患者是勃林格殷格翰长久以来的目标。中国人口占全球人口1/5，这庞大的人口基数决定了不论是哪个疾病领域的患者需求都不容忽视。所以我希望中国患者可以尽早接触到全球创新药物。”这是勃林格殷格翰大中华区研发和医学负责人兼勃林格殷格翰中国炎症免疫治疗领域负责人张维博士眼中“中国关键（China Key）”项目的支点。2018年，中央颁布50号文件，提出临床试验默示许可制度[1]，为海外药企的在华新药研发工作提速扫除了重要障碍。张维博士从中看到了打开境外创新药在华加速上市窗口的机遇，向总部提议将“中国纳入（China IN）”项目升级为“中国关键（China Key）”项目，勃林格殷格翰再次成为领头羊，成为了第一家在中国不分治疗领域进行全球同步早期研究的大型跨国药企。近日，勃林格殷格翰在第16届国际药物信息大会（DIA）中国年会上回顾了2018-2024年在创新药全球同步研发上取得的成果，同时展示了最新的研发管线布局，全方位呈现了其创新实力及研发实力。张维博士也接受了医药魔方的专访，分享了其推动 “中国关键（China Key）”项目从提议到落地再到收获的感受。勃林格殷格翰大中华区研发和医学负责人兼勃林格殷格翰中国炎症免疫治疗领域负责人张维博士掌握主动权，第一个吃螃蟹“究竟何为患者获益？何时获益是最佳时机？”是张维博士担任勃林格殷格翰大中华区研发和医学负责人后思考的第一个问题。很长一段时间，海外药企的全球同步研发策略聚焦点为多国同时加入注册性III期研究。但不同国家加入研究的时间难以保持一致性，产品上市时间也因此依然存在滞后性。2011-2021年NMPA批准的创新药数量和审批时间[2]但若能将患者获益的时间点提前到药品研发过程中，尤其是早期研究阶段，患者便有机会更早获益。于是，张维博士萌生了将中国加入全球同步研发的时间前移的想法，“中国关键（China Key）”项目提案因此诞生。但劝说总部同意其提案并不是一件容易的事情。中国研发团队在早期阶段即加入全球同步研发的优势何在？药品相关专利如何做好保护？……张维博士团队面临的第一个难关便是解决总部提出的诸多质疑。在团队的共同努力之下，勃林格殷格翰总部不仅点头了“中国关键（China Key）”项目，也给予了勃林格殷格翰中国在决策方面的较高自由度，避免冗长的反馈流程拖累药物的开发进度。张维博士进一步解释：“总部授予我们自主安排大中华区研发工作的权利，至于加入哪一个项目，什么时候开始加入项目，决定权都交给我们。”主动权在手意味着张维博士的团队可以根据中国患者的未满足需求开展药物研发工作。“但总体上，勃林格殷格翰中国与总部的研发策略没有不一致的地方，也没有特别需要不一致的地方。‘Disease Map’由总部制定，大部分疾病无非是不同国家的患病率有高低之别。我们会关注并与总部讨论有些疾病在中国的突出现象，比如消化道癌症、胆管癌、肺癌等癌症在中国的发病率非常高。”借着“中国关键（China Key）”项目的执行，张维博士希望中国患者可以提早获得创新疗法带来的益处，也希望中国研究者能够借此机会激发其在药物开发和临床研究上的潜能。“以设计矿泉水产品为例。假如面前摆着一瓶矿泉水，其中的水是什么味道已经决定了，而我们只有喝的权利。但是如果可以从设计瓶子外观起就参与其中，一起决定瓶子里应该有什么样的水，参与者的价值就会有更多地体现。”在“中国关键（China Key）”项目落地后，勃林格殷格翰中国迎来了一个瞩目的项目成果——佩索利单抗皮下注射剂型在中国实现首发（见：勃林格殷格翰张维博士：在加速中前进，打开创新产品率先在中国获批的窗口）。可持续创新，不止着眼于当下作为“中国关键（China Key）”项目的第一个成功案例，佩索利单抗也为后续全球同步研发项目的开展提供了更多的信心。自该项目升级以来，勃林格殷格翰已有多款创新药物在中国进入III期临床或上市阶段。这些药物涵盖心肾代谢、炎症免疫、肿瘤和精神健康等领域，为中国患者提供了更多的潜在治疗选择。张维博士在DIA中国年会上也透露了部分产品接下来的重要节点。针对精神分裂症相关认知障碍的甘氨酸转运体1（GlyT1）抑制剂iclepertin（BI 425809）今年将完成III期研究，如果结果积极，预计明年上半年将在全球同步申报上市；针对肺纤维化的磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂nerandomilast也将完成两项III期研究，其中一项研究的结果将在今年9月份公布，如果结果积极，明年年初也会在全球同步申报上市。值得一提的是，在II期研究中，nerandomilast不仅可以减少患者用力肺活量的下降，还可以维持患者的肺功能，张维博士认为“这是重大突破”。勃林格殷格翰挑选疾病研究领域的基准并非是患者基数而是真正从临床需求出发。张维博士解释道：“每五年规划一次的‘Disease Map’会为勃林格殷格翰指明未来10-15年内或者之后的攻克方向，而不是仅仅着眼于当下。这样的话，将来药物上市之时便可以很好地解决患者的治疗需求。”在执行“中国关键（China Key）”项目期间，勃林格殷格翰对中国市场的重视程度也在日益提高。从2018年到2023年，勃林格殷格翰的全球人用药品收入和研发投入持续上升。随着一系列创新药物的研发和上市，勃林格殷格翰中国市场业绩同样也保持增长。注：左侧为全球人用药品收入，右侧为全球人用药品研发投入。数据来源于勃林格殷格翰历年财报[3]。近六年勃林格殷格翰全球人用药品收入和研发投入（单位：亿欧元）今年4月份公布2023年业绩时，勃林格殷格翰展望“未来12-18个月内，人用药品业务计划启动10项新的II期和III期临床试验，预计到2030年将收获25项获批上市成果”这一愿景[3]。而在中国实现这一目标离不开“中国关键（China Key）”项目的持续推进。总结自2019年“中国关键（China Key）”项目落地以来，勃林格殷格翰已为许多患者创造了提前获益的机会，而这个项目也在逐渐成为勃林格殷格翰的创新内驱力。“勃林格殷格翰一直认为‘创新展现价值’，这个创新不仅仅是在说药物的创新，也是在说每个人做事情的方式方法也可以有所创新。”看到“中国关键（China Key）”项目能够真正为中国患者提高药物可及性，张维博士有感而发。创新是一次没有终点的征途，而勃林格殷格翰在这条路上从未停下。参考资料：[1] 《国家药品监督管理局关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》. 2018.7.[2] Trends and Characteristics of New Drug Approvals in China, 2011–2021. Therapeutic Innovation & Regulatory Science. 2023. 57:343-351.[3] 勃林格殷格翰2023年实现强劲增长，晚期研发管线加速推进.https://www.boehringer-ingelheim.cn/guanyuwomen/bolingeyingehan2023nianshixianqiangjinzengzhangwanqiyanfaguanxianjiasutuijin.Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。