出生15周确诊晚期恶性肿瘤，广谱抗癌药拉罗替尼快速逆转病情

2023-12-07

在出生15周时，Luca被确诊为晚期恶性肿瘤，更糟的是，他是全球第一个有记录的具有 NTRK 融合的中枢神经系统胚胎肿瘤病例，肿瘤在脊髓中扩张蔓延，极其罕见并且难治，医生说他的生命最多只有几个月...幸运的是，一广谱抗癌药成功的控制了病情，如今他已经正常的迈进了幼儿园，开启了崭新的人生。出生15周确诊晚期恶性肿瘤，广谱抗癌药拉罗替尼快速逆转病情刚出生5周时，Luca的父母发现他的左臂无法活动。当地的医院说是埃尔布麻痹症，是因为生产过程出现的手臂神经问题，没什么可担心的，做个手术就能恢复。然而，一场噩梦将至。2020年6月，Luca快4个月大的时候父母带他去做手术，当术前的常规核磁检查结果出来时，Luca的父母感觉自己的世界破碎了，心脏似乎要停止跳动。影像上显示，Luca有一个长约 7厘米的巨大脊髓肿瘤。更糟的是，医生说他的病情是第四阶段，无法手术，他可能只剩下几个月的生命了。为了尽快控制病情，2020年7月，Luca接受了化疗，然而他完全无法耐受，他掉了头发，失去了食欲，体重减轻，很快就病情危重，并出现癫痫发作。随后的影像检查结果显示，他的肿瘤实际上已经向各个方向扩大，几乎没有留下任何血液循环的空间。医生遗憾的对Luca的父母说需要做好最坏的打算，并把卢卡带回家。他们认为Luca 撑不过那个周末。但是Luca的父母并没有放弃，为了找到更多的治疗方案，他们做了全基因组测序。当检测结果出来的那一刻，医生们的眼前一亮，他们知道这个孩子有救了。因为基因检测报告里显示 NTRK 融合阳性，这意味着他能使用一种“治愈系”新药- 拉罗替尼。这款药物自问世以来就引起了巨大的轰动，总是能在存在NTRK融合的患者身上出现奇迹，医生们希望这款药物也能让这个孩子重生。化疗结束后一周，Luca成为威尔士第一个接受拉罗替尼（larotrectinib）治疗的孩子，这是一种相对较新的药物，比他以前的药物效果更好。他每天服用这种药物两次，肿瘤被控制稳定，这意味着目前他能够呆在家里，他没有像以前那样患有严重的疾病，他的头发又长回来了，而且他的体重也恢复了，副作用很少，能够过上相对“正常”的生活。好消息是，经过拉罗替尼的治疗， Luca已经回到了正常的生活，刚刚开始上幼儿园。你现在看着他，不会知道他经历了什么，也不会知道他每天仍在为自己的生命而战。（注：为保护患者隐私，文中均使用化名，病情及治疗经过略有删减，想查看原文献的可以点击文末链接。）横跨24类癌症！“传奇”抗癌药拉罗替尼让近60%患者肿瘤显著缩小或消失故事远远没有结束。现在，像Luca这样的更多儿童可以从这种治疗中受益。 2018年11月，基于儿童和成人实体瘤卓越的临床试验数据，全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi ®（拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼）震撼上市，用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的实体瘤治疗。这在肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑，因为这款药物有效率高达 75% ，当然这个数据还在后续的研究中不断刷新，并且这款药物是不区分肿瘤来源的，也就是说不管是肿瘤出现在什么难治的部位，也不管是不是出现了转移，只要存在NTRK（1/2/3）融合，都可以使用这款药物，临床数据已经证实对 17种实体肿瘤有效，其中常见的肺癌的客观缓解率 75% ，甲状腺癌和纤维肉瘤高达 100% ！原文链接：终于来了！堪称天价的“治愈系”抗癌药拉罗替尼正式在国内开展临床试验！（注：最新数据→看原文）拉罗替尼临床试验中各类癌症的有效率和持续缓解时间 “传奇”抗癌药拉罗替尼已上市，国内多中心启动临床！值得所有中国病友们振奋的是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有 NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！更庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代！目前拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症！除了拉罗替尼，还有多款美国及中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验。以前这些美国研发上市的抗癌新药对于国内的患者来说遥不可及，近两年随着国家的重视，加快了各类抗癌药物研发上市的审批速度，相信这些效果好的抗癌药都会加快在我国上市和纳入医保的步伐，让更多的百姓获益，让我们共同期待吧！参考资料： https://www.survivornet.com/articles/parents-navigate-their-sons-childhood-cancer-journey-after-doctors-originally-told-them-there-was-nothing-to-worry-about/