北海康成罕见病新药新适应症申报上市，并在中国台湾地区获批

2023-10-09

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优先审批孤儿药突破性疗法上市批准临床3期

▎药明康德内容团队报道10月9日，北海康成在研罕见病新药氯马昔巴特口服溶液迎来两项重要进展。一是向中国国家药监局药品审评中心（CDE）申报新适应症上市申请，并获得受理。二是在中国台湾地区获得批准上市，治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒。氯马昔巴特口服溶液（maralixibat，迈芮倍）是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，可阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。根据与Mirum公司的协议，北海康成拥有氯马昔巴特口服溶液在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括胆道闭锁（BA）、ALGS和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）在内的三种罕见肝病以及其他可选择的适应症。此前，氯马昔巴特口服溶液已在中国大陆和香港地区、加拿大、美国、欧盟等地获批上市，用于治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒。此外，该药还获得FDA治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法认定，以及治疗ALGS、PFIC和BA的孤儿药物资格。在中国递交新适应症上市申请公开资料显示，此次为氯马昔巴特口服溶液在中国递交的第二项上市申请。今年9月，氯马昔巴特口服溶液已被CDE纳入优先审评，用于治疗2月龄及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积瘙痒症。根据北海康成发布的2023年半年报，该公司预计于2023年下半年在中国大陆和台湾地区提交该产品用于治疗PFIC的新药申请。截图来源：CDE官网PFIC是一种可导致进行性肝病的罕见遗传性疾病，已在中国被纳入《第一批罕见病目录》。PFIC患者的肝脏分泌胆汁的能力较差，胆汁在肝内积聚会导致肝病，严重的会导致肝衰竭。该病的体征和症状通常始于婴儿期，患者会出现严重的瘙痒、黄疸、生长缓慢或无法生长，以及肝功能的逐渐丧失。目前已鉴定出6种类型的PFIC，均以胆汁流动受损和进展性肝病为特征。此前，氯马昔巴特口服溶液已在治疗PFIC的3期MARCH研究中取得了积极顶线数据。该研究评估了候选药在广泛亚型PFIC患者的疗效，共有93例年龄介于1-17岁的患者入组。结果显示，与接受安慰剂的患者相比，接受了氯马昔巴特口服溶液治疗的所有PFIC亚型的患者，主要与次要终点均获得了高度的统计学意义上的改善。其中主要终点为与基线时相比瘙痒严重程度的改善，而次要终点则是与基线相比的血清胆汁酸水平。在中国台湾地区获批上市根据北海康成新闻稿，氯马昔巴特口服溶液已在中国台湾地区获批上市，用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒。ALGS是一种罕见遗传性疾病，可导致末期肝病甚至死亡。该病的特点是由于胆管缺乏而引起胆汁淤积，并累及肝外器官，例如肾脏、眼睛、骨骼和心血管系统。胆汁淤积性瘙痒是ALGS中最严重的症状之一，会大大降低患者生活质量。此次氯马昔巴特口服溶液的获批基于Mirum公司开展的关键ICONIC研究和RISE婴儿安全性研究的数据，以及多年对ALGS患者数据的收集。ICONIC研究显示，与安慰剂相比，氯马昔巴特口服溶液对于瘙痒症具有统计学及临床意义的减少，血清胆汁酸亦明显减少，两者在数年治疗内均可持久得到改善。RISE研究的中期数据支持该药用于小于12个月婴儿组的适应症。北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示，他们非常高兴迈芮倍在中国大陆和香港获批后六个月内，继续在中国台湾地区获批，这对于改善罕见病患者的生活具有重大的意义。将这一重要疗法引入中国台湾地区不仅践行了公司不断寻求创新突破的承诺，也展现了他们致力于为全球有需要的患者带来先进疗法的决心。随着迈芮倍在中国台湾地区上市，相信阿拉杰里综合征的认知度将得到大幅提高，诊断流程会更加简化并极大改善患者的护理现状。在此，衷心感谢合作伙伴Mirum在这一重要过程中所给予的大力支持。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Oct 9，2023, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731[2]北海康成宣布治疗阿拉杰里综合征（ALGS）胆汁淤积性瘙痒的迈芮倍®在台湾获得批准上市.Retrieved Oct 9，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/mRibmyCYQIUyg2x5SC00Mw[3]北海康成发布截至2023年6月30日止六个月中期业绩公告. Retrieved Sep 4，2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/Qqn7PTZCmxkq2zyBadqWHQ本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。