基因疗法龙头：停止4个研发项目

2024-04-26

基因疗法财报上市批准

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。4月24日，基因疗法龙头BioMarin Pharmaceutical 发布2024一季报：营收6.49亿美元，同比增长9%；归母净利润达0.89亿美元，增长75%；总资产增长7%至68.73亿美元。该公司已有8个商业化产品，其中支柱产品2024Q1营收：Vimizim：1.92亿美元，同比增长2%，是首个Morquio A综合征治疗药物；Naglazyme：1.06亿美元，同比下降14%，用于治疗粘多糖增多症VI；Palynziq：0.76亿美元，同比增长21%，用于治疗苯丙酮尿症成人患者。值得注意的是，于2023年6月获批上市，首个A型血友病基因疗法Roctavian 2024Q1 销售80万美元。而 Roctavian2023年销售额为350万美元。BioMarin对研发管线进行了评估，有3个项目进展迅速，分别是：针对多种生长障碍的 BMN 333、针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关肝病的 BMN 349 和针对杜氏肌营养不良症的反义寡核苷酸疗法 BMN 351。同时，BioMarin表示将停止4个研发项目的投资，分别是：BMN 355：治疗长QT综合征；BMN 365：用于PKP2基因突变引起的心律失常性心肌病的AAV基因疗法，尚未进行人体测试；BMN 331：用于遗传性血管性水肿的基因疗法，处于1/2期研究阶段；BMN 255：治疗肝脏疾病，处于早期研究阶段。受此影响，BioMarin股价大跌10%，目前市值为173.1亿美元。最后，BioMarin 表示，通过停止的4个研究，今年预计节省 5000 万~ 6000 万美元开支，不过公司已将部分资金投入到加速发展的3个项目中。预计 2024 年，公司运营费用将减少 3500 万~ 4000 万美元。关于BioMarinBioMarin成立于1997年，是一家致力于通过基因发现改变生活的全球性生物技术公司。该公司开发并商业化靶向治疗，解决遗传疾病的根本原因。BioMarin强大的研发能力已经为罕见遗传疾病患者带来了多种创新的商业疗法。研发管线参考资料：https://investors.biomarin.com/news/news-details/2024/BioMarin-Reports-Record-Financial-Results-for-the-First-Quarter-2024/default.aspx版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除-END-药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿各位朋友好，觉得本文对您有帮助，请随手点一下下方的在看，以便让你的朋友也能看到哦。

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