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股价下跌超60%,间充质干细胞疗法上市被拒,FDA要求补充试验数据
2023-08-08
·
生物谷
细胞疗法
移植物抗宿主病(GvHD)
是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病,是同种异体造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。
移植物抗宿主病(GvHD)
是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病,是同种异体造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。
GvHD
分为 2 种形式,即急性和慢性,可影响多种器官系统,最常见的受累器官为皮肤、消化道和肝脏。临床上,大多数患者采用糖皮质激素治疗,这是一类类固醇药物,长期使用会导致严重的健康并发症。发生类固醇难治急性 GvHD 的患者可发展为严重的疾病,一年死亡率约为 70%。据估计,每年约有一半的急性 GvHD 患者对类固醇治疗应答不足。
澳大利亚生物技术公司
Mesoblast(NASDAQ: MESO)
就在开发治疗
类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGvHD)
儿童的间充质干细胞疗法
remestemcel-L
。
但 FDA 于近日再次拒绝了批准该疗法的上市申请。受此消息影响,公司股价在盘前交易中下跌超 60%。
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来源: 生物谷
(来源:Google)
首席执行官 Silviu Itescu 在新闻稿中指出,FDA 对该生物技术生产过程的检查“没有发现任何问题”,监管机构也没有对在各种试验中接受
remestemcel-L
的 1300 多名患者提出任何安全问题。
在完整回应函(CRL)中,监管机构要求在重新考虑申请之前提供更多成年患者的数据。为了满足这一要求,
Mesoblast
计划对死亡率最高的高危成年人进行一项对照研究,成人患者占类固醇难治性急性患者的 80%。迄今为止,现有的治疗方法未能显著改善死亡风险最高的成年患者的预后,90 天生存率停滞在 20%-30% 之间。
Mesoblast
于 2019 年 5 月首次尝试获得批准,其提供的临床数据显示治疗反应率和患者存活率很高。
Mesoblast
还在 2020 年 8 月赢得了 FDA 肿瘤药物咨询委员会的大力支持,当时该小组以 9 比 1 的投票赞成批准;然而,FDA 于 2020 年 10 月拒绝了该药物。
同期,
JAK 抑制剂芦可替尼
JAK
抑制剂芦可替尼成功在美国获批用于治疗 12 岁以上类固醇难治 aGVHD 患者,进一步为
remestemcel-L
的上市增加了阻碍。
2023 年 3 月,FDA 接受了
Mesoblast
Mesoblast
重新提交的文件,其中包括至少四年的长期生存结果以及高风险患者的结果数据。在重新提交之前,监管机构还完成了对
Mesoblast
生产设施的许可前检查,没有发现任何问题。
Mesoblast
计划在未来 45 天内与 FDA 举行 A 类会议,以敲定试验细节。Silviu Itescu 透露试验将覆盖多达 40 个美国站点。鉴于参与者对治疗没有反应并且病得很重,因此不会有安慰剂组。
Remestemcel-L
是一种人骨髓来源的间充质干细胞产品。它已在日本、加拿大和新西兰被批准用于儿科治疗
类固醇难治性急性移植物抗宿主病
。
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来源: 生物谷
▲图 |
Mesoblast
管线(来源:公司官网)
Mesoblast
Mesoblast
成立于 2004 年,源自阿德莱德和汉森医学研究所十多年来开发的技术。其先后收购了 Silviu Itescu 创立的 Angioblast Systems Inc,以及美国制药集团
Osiris Therapeutics
的知识产权。前者专门从事心脏干细胞治疗;
GvHD
项目则衍生于后者收购的平台。
此外,
Mesoblast
Mesoblast
还在研究用于
心力衰竭
以及椎间盘退变引起的
慢性腰痛
等的药物。
心脏项目进展不太顺利。2016 年,合作伙伴
Teva
放弃了一项为心脏项目提供资金的交易;2018 年,一项由 159 名患者参与的研究人员主导的治疗
慢性心力衰竭
的 III 期试验未能达到使患者暂时脱离左心室辅助装置的主要终点;在 2020 年一项针对 537 名患者的心脏试验中,也未能达到减少
慢性心力衰竭
患者
心力衰竭
事件的主要终点;
Mesoblast
Mesoblast
现在计划针对 II-III 级和濒临死亡的晚期患者启动两项后续 III 期试验。
截至 3 月底,
Mesoblast
仅有 4880 万美元可用现金储备,另有 4000 万美元通过私募股票筹集。
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机构
Mesoblast Ltd.
Osiris Therapeutics, Inc.
Teva Italia SRL
适应症
移植物抗宿主病
难治性急性移植物抗宿主病
心脏衰竭
[+2]
靶点
JAK
药物
Remestemcel-L (Mesoblast)
磷酸芦可替尼
标准版
¥
16800
元/账号/年
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