This clinical trial tests how well entrectinib works to treat patients less than 3 years of age with NTRK 1/2/3 or ROS1 fused, high grade glioma or other central nervous system (CNS) tumors.

开始日期2025-05-01

申办/合作机构

St. Jude Children's Research Hospital, Inc.

[+1]

NCT06692491

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase II Clinical Study on Precision Treatment of Rare Tumours in China Guided by Patient-Derived Tumor Organoids (PDO) and Next-Generation Sequencing (NGS)

The objective of this Phase II, open-label, multicenter, non-randomised controlled clinical trial is to guide precision treatment for patients with rare tumours based on Patient-Derived Organoids/Next-Generation Sequencing drug screening.

开始日期2025-01-01

申办/合作机构

北京大学深圳医院（北京大学深圳临床医学院）

CTRI/2024/11/076926

/ Not yet recruiting临床4期

A phase IV, open-label, multi-cohort study to evaluate the safety and tolerability of oral Entrectinib in Indian patients with unresectable, locally advanced or metastatic solid tumors harboring specific oncogenic genomic alterations. - NIL

开始日期2024-12-10

申办/合作机构

Roche Products (India) Pvt Ltd.

100 项与恩曲替尼相关的临床结果

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100 项与恩曲替尼相关的转化医学

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100 项与恩曲替尼相关的专利（医药）

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698

项与恩曲替尼相关的文献（医药）

2025-06-01·MODERN PATHOLOGY

Pan-Cancer Molecular Biomarkers: Practical Considerations for the Surgical Pathologist

Review

作者: Jafari, Pari ; Segal, Jeremy ; Tjota, Melissa Yuwono ; Wang, Peng ; Forrest, Megan

Traditional anatomic pathologic classification of cancer is based on tissue of origin and morphologic and immunohistochemical characterization of the malignant cells. With the technological improvements of massively parallel or next-generation sequencing, oncogenic drivers that are shared across different tumor types are increasingly being identified and used as pan-cancer biomarkers. This approach is reflected in the growing list of Food and Drug Administration-approved tumor-agnostic therapies, including pembrolizumab in the setting of microsatellite instability and high tumor mutational burden, larotrectinib and entrectinib for solid tumors with NTRK fusions, and combined dabrafenib-trametinib for BRAF V600E-mutated neoplasms. Several other biomarkers are currently under investigation, including fibroblast growth factor receptor (FGFR), RET, and ROS1 fusions; ERBB2 amplification; and mutations in the AKT1/2/3, NF1, RAS pathway and (mitogen-activated protein kinase (MAPK) pathway. As molecular assays are increasingly incorporated into routine tumor workup, the emergence of additional pan-cancer biomarkers is likely to be a matter more of "when" than "if." In this review, we first explore some of the conceptual and technical considerations at the intersection of surgical and molecular pathology, followed by a brief overview of both established and emerging molecular pan-cancer biomarkers and their diagnostic and clinical applications.

2025-05-03·Future Oncology

Systematic literature review of the epidemiology of neurotrophic tyrosine receptor kinase positive solid tumor sites

Review

作者: Briggs, Jonathon ; Myers, Sky ; Lahiji, Armin ; Gallagher-Colombo, Shannon ; Phalguni, Angaja ; Villacorta, Reginald

AIMS:

This study aimed to expand on existing systematic literature reviews (SLRs) by assessing the prevalence of neurotrophic tyrosine receptor kinase (NTRK) fusion-positive mutations across solid tumors in adult U.S populations. It further evaluated incidence, testing, treatment, mortality, and progression rates by tumor type, extending evidence through 2023.

MATERIALS & METHODS:

A SLR was conducted following Cochrane and PRISMA guidelines, with searches across Ovid Embase, Ovid MEDLINE, and Cochrane Library databases for studies published from 2013 to August 2023. Eligibility criteria included studies on NTRK fusion-positive tumors in patients aged ≥12 years. Data were extracted and assessed using the Newcastle-Ottawa Scale and JBI checklist.

RESULTS:

This SLR identified 160 studies, reporting NTRK fusion prevalence ranging from 0.03% to 0.70% across solid tumors. TRK inhibitors, particularly larotrectinib and entrectinib, were commonly used treatments. Prevalence varied significantly by cancer type, being higher in rarer cancers, such as papillary thyroid carcinoma (up to 21.4%).

CONCLUSIONS:

NTRK fusions are rare, with wide prevalence variability among cancer types. The findings highlight the need for standardized diagnostic methods and larger real-world studies to improve prevalence estimates and assess the impact of NTRK fusions on outcomes, ultimately aiding in the optimization of targeted treatments for affected patients.

2025-05-01·EUROPEAN JOURNAL OF CANCER

Efficacy and safety of entrectinib in children with extracranial solid or central nervous system (CNS) tumours harbouring NTRK or ROS1 fusions

Article

作者: Casanova, Michela ; Wulff, Jade ; Meneses-Lorente, Georgina ; Fox, Elizabeth ; Robinson, Giles W ; Cardenas, Alison ; André, Nicolas ; Gajjar, Amar ; Ryklansky, Carolina ; Desai, Ami V ; Campbell-Hewson, Quentin ; Armstrong, Amy E ; Hutchinson, Katherine E ; Wang, Huanmin ; Wu, Yeming ; Bagchi, Aditi ; Basu, Ellen M ; Ci, Bo ; van Tilburg, Cornelis M ; Devlin, Clare E

BACKGROUND:

Entrectinib, a central nervous system (CNS)-penetrant TRK/ROS1 inhibitor, has demonstrated clinical activity in children with NTRK1/2/3 or ROS1 fusion-positive extracranial solid and CNS tumours. We present integrated data of entrectinib in children with NTRK or ROS1 fusion-positive tumours from the STARTRK-NG, TAPISTRY, and STARTRK-2 trials.

METHODS:

Efficacy analyses were undertaken on TRK/ROS1 inhibitor-naïve patients aged <18 years with metastatic/locally advanced NTRK1/2/3 or ROS1 fusion-positive extracranial solid or CNS tumours who received ≥1 entrectinib dose and had ≥6 months of follow-up from enrolment. Tumour responses were confirmed by blinded independent central review (BICR) per RECIST v1.1/RANO criteria.

PRIMARY ENDPOINT:

BICR-assessed confirmed objective response rate (cORR). Key secondary endpoints: duration of response (DoR); time to response (TtR); safety.

RESULTS:

As of 16 July 2023, out of 91 safety-evaluable patients, 64 (NTRK: n=44; ROS1: n=20) were efficacy evaluable. In the NTRK and ROS1 subgroups, respectively, median age was 4.0 years and 7.5 years; median survival follow-up was 24.2 months and 27.6 months. cORR was 72.7 % (NTRK, 95 % confidence interval [CI]: 57.2-85.0) and 65.0 % (ROS1, 95 % CI: 40.8-84.6). Median DoR was not reached (NTRK, 95 % CI: 25.4-not evaluable [NE]); ROS1, 95 % CI: 16.2-NE); median TtR was 1.9 months in both subgroups. The most frequently reported treatment-related adverse events included weight gain (35.2 %) and anaemia (31.9 %).

CONCLUSION:

Integrated data from three trials confirm entrectinib induces rapid and durable responses in children with NTRK or ROS1 fusion-positive tumours. The increased duration of safety monitoring does not demonstrate new or cumulative toxicity. Registered clinical trials: STARTRK-NG: NCT02650401; TAPISTRY: NCT04589845; STARTRK-2: NCT02568267.

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项与恩曲替尼相关的新闻（医药）

2025-05-08

·今日头条

4月抗癌圈炸了！八款新药在华申报上市，横扫肺癌、血癌等多癌种

2025年4月，抗癌领域喜讯不断，多款极具潜力的抗癌新药及新适应症相继提交上市申请。这预示着国内即将迎来一大批涵盖单抗、双抗、ADC类等多种类型的突破性抗癌新药获批。这些新药一旦上市，将为众多肿瘤患者带来新的希望，助力改写抗癌治疗格局。全球肿瘤医生网小编争分夺秒，为大家汇总了一份“2025年4月在中国申报上市的抗癌新药榜单”，旨在帮助广大癌友坚定战胜癌症的信心！（注：下列信息仅供参考，具体用药方案需遵循医嘱，也可将治疗经历等，提交至全球肿瘤医生网医学部，进行初步评估）。一、2025年4月在中国申报上市的抗癌新药全梳理，抗癌新势力集结 2025年4月抗癌新药速览 ▲数据源自“NMPA”，全球肿瘤医生网医学部整理汇总 01 索托克拉片药品简介 ① 药物名称：索托克拉片（sonrotoclax，BGB-11417）。 ② 研发公司：百济神州。 ③ 治疗靶点：BCL2。 ④ 适应证：成人既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。药物详情索托克拉片（sonrotoclax，BGB-11417）作为百济神州自主研发的新一代BCL2抑制剂，是继重磅药物泽布替尼后，又一款有望重磅上市的血液肿瘤自研创新药。目前该药针对多发性骨髓瘤正在开展临床研究。阅读原文了解详情：【BCL-2抑制剂】新一代靶向药BGB-11417终于启动临床了，现开始招募多发性骨髓瘤患者！ 2025年4月28日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理索托克拉片的新药上市申请，并迅速将其纳入优先审评程序，拟用于既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成年患者的治疗，这一进展无疑为血液肿瘤治疗领域带来新的曙光，也彰显了国产创新药在攻克癌症难题上的强大实力。临床研究数据在2024年美国血液学会年会暨博览会（ASH）上公布的1/1b期临床研究数据惊艳：Sonrotoclax（BGB-11417）与泽布替尼（Brukinsa）联合治疗初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（TN-CLL/SLL）患者时，不仅展现出优异的耐受性，更实现了令人瞩目的深度缓解。具体结果表现为：联合治疗的总客观缓解率（ORR）高达100%！其中，接受160mg剂量组的患者中，完全缓解（CR）人数达9例，占比36%；320mg剂量组中，6例患者达到完全缓解，占比19%。随着治疗时间的推进，所有剂量组的完全缓解率持续攀升，总体中位完全缓解时间为10.1个月（范围：5.4-17.1个月），且两个剂量组在研究期间均未出现病情进展（详见下图）。这一数据为血液肿瘤联合治疗方案提供了极具价值的临床依据，也为患者带来了新的治愈希望。 ▲图源“blood”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 02 Zurletrectinib 药品简介 ① 药物名称：Zurletrectinib（卓乐替尼片，ICP-723）。 ② 研发公司：InnoCare Pharma公司。 ③ 治疗靶点：NTRK。 ④ 适应证：NTRK融合阳性实体瘤（成人及儿童）。药物详情 Zurletrectinib（ICP-723）是我国创新研发的一款“超级”泛TRK抑制剂，不仅能有效抑制TRKA、TRKB、TRKC，还可有效抑制TRKA耐药性突变G595R和G667C等，成功解决第一代TRK抑制剂的耐药难题。该药可用于治疗携带NTRK融合基因的晚期或转移性实体瘤，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等，为使用第一代NTRK抑制剂（如拉罗替尼、恩曲替尼）耐药的患者带来新希望。 2025年4月16日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理了Zurletrectinib的新药上市申请，并将其纳入优先评审，用于（12周岁≤年龄<18周岁）。临床研究数据 2022年ASCO大会上，Zurletrectinib（ICP-723）首次公布I期剂量递增研究（NCT04685226）的临床数据。研究结果令人振奋：在6例NTRK融合患者中，总客观缓解率（ORR）高达66.7%，其中4例患者达到部分缓解（PR）；疾病控制率（DCR）更是实现100%，意味着所有患者的病情均得到有效控制，病灶或稳定或缩小。尤为亮眼的是，1例可测量脑转移患者经治疗后同样达到部分缓解，靶脑病灶从10mm显著缩小至3mm，展现出Zurletrectinib在攻克脑转移难题上的巨大潜力。 03 德曲妥珠单抗药品简介 ① 药物名称：德曲妥珠单抗（Enhertu®、T-DXd、DS-8201、Trastuzumab deruxtecan）。 ② 研发公司：第一三共制药公司/阿斯利康。 ③ 治疗靶点：HER2。 ④ 获批新适应证：HER2阳性实体瘤。药物详情德曲妥珠单抗（Enhertu®、T-DXd、DS-8201）作为全球首款不限癌种适应症的ADC药物，同时也是首个获批用于HER2阳性泛实体瘤的创新疗法，凭借独特的双靶向杀伤机制，可精准摧毁目标肿瘤细胞及邻近癌细胞，有效破解临床“超适应证用药”难题。值得一提的是，它不仅是首个获批治疗HER2低表达转移性乳腺癌的方案，更以开创性的“不限癌种”特性，有望改写ADC药物治疗史。 2025年4月3日，德曲妥珠单抗正式向中国药监局递交新适应症上市申请，用于HER2阳性实体瘤治疗。一旦获批，将彻底打破肺癌、胃癌、乳腺癌等传统癌种界限——无论肿瘤原发于何处，只要携带HER2靶点，患者都将获得“精准制导”的治疗新方案，这无疑是抗癌治疗领域的重大飞跃，为无数患者点亮生命新希望！临床研究数据 2024年ASCO大会公布的II期临床数据堪称惊艳！德曲妥珠单抗（T-DXd）在HER2扩增的进展期实体瘤治疗中展现出非凡实力。研究数据亮眼：由研究者评估的确认客观缓解率（ORR）高达56.5%（95%CI：43.3-69.0），远超5%的预期目标；独立审查的客观缓解率（ORR）更达58.1%（95%CI：44.8-70.5），其中1例患者实现完全缓解（CR）。同时，疾病控制率（DCR）高达90.3%（95%CI：80.1-96.4），这组数据充分彰显了T-DXd在攻克HER2阳性实体瘤上的卓越疗效与巨大潜力。 ▲图源“JCO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 04 瑞普替尼药品简介 ① 药物名称：瑞普替尼（Repotrectinib，TPX-0005）。 ② 研发公司：再鼎医药。 ③ 治疗靶点：NTRK。 ④ 获批新适应证：成人NTRK融合基因阳性实体瘤。药物详情瑞普替尼是新一代ROS1/TRK抑制剂，精准靶向非小细胞肺癌（NSCLC）等晚期实体瘤中的ROS1和NTRK致癌因子。临床中，携带ROS1和NTRK基因融合的实体瘤患者，在接受现有获批靶向治疗后，往往会产生耐药突变。而瑞普替尼凭借独特的分子设计，不仅能够有效对抗耐药问题，还能显著提升包括脑部病灶在内的治疗持久性。早在2024年5月，瑞普替尼便已在我国获批上市，为局部晚期或转移性ROS1阳性NSCLC成人患者带来新的治疗选择。时隔不到一年，2025年4月22日，瑞普替尼再迎新突破——其针对NTRK融合基因阳性实体瘤成人患者的新适应证申报获受理，并被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评程序，有望为更多癌症患者点亮生命曙光。阅读原文了解详情：【急招】肺癌新药-瑞普替尼（TPX-0005），招募ROS1阳性肺癌患者啦！临床研究数据瑞普替尼NTRK阳性实体瘤适应症能够在美国获批，其背后强有力的支撑源于I/II期TRIDENT-1研究的卓越成果。在I期临床试验阶段，瑞普替尼不仅展现出良好的安全性和耐受性，更彰显出令人振奋的抗肿瘤活性。结果显示：在尚未接受过酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的ROS1+非小细胞肺癌（NSCLC）患者群体中，瑞普替尼的确认总体缓解率（cORR）高达惊人的91%；而对于那些已接受过1种化疗方案和1种TKI治疗、病情复杂的ROS1+NSCLC患者，当临床使用剂量达到160mg每日一次（QD）及以上时，确认总体缓解率（cORR）依然达到57%。这些突破性数据充分证明了瑞普替尼在癌症治疗领域的巨大潜力和显著疗效。 05 特瑞普利单抗药品简介 ① 药物名称：特瑞普利单抗（Toripalimab，商品名：拓益®，LOQTORZ）。 ② 研发公司：君实生物。 ③ 治疗靶点：PD-1。 ④ 获批新适应证：不可切除或转移性黑色素瘤的一线治疗。药物详情特瑞普利单抗（Toripalimab，商品名：拓益®，LOQTORZ）作为国内首款获批上市的PD-1单抗，2025年4月25日，获国家药品监督管理局（NMPA）批准（受理号：CXSS2400084/5），新增不可切除或转移性黑色素瘤一线治疗适应证。这一成就不仅让特瑞普利单抗成为首个覆盖晚期黑色素瘤一线免疫治疗的国产PD-1单抗，更填补了国内该领域的治疗空白，为晚期患者开辟了高效的一线免疫治疗新选择！临床研究数据特瑞普利单抗此次新适应证获批的关键依据，来自于2024年CSCO大会首次公布的MELATORCH研究（NCT03430297）数据。这项研究证实，相较于传统化疗药物达卡巴嗪，特瑞普利单抗不仅能显著提升患者生存获益，安全性也表现出色。具体数据令人振奋：经盲态独立中心审查（BICR）评估，特瑞普利单抗组客观缓解率（ORR）达11.0%，高于达卡巴嗪组的8.6%；中位缓解持续时间（DOR）上，特瑞普利单抗组为13.8个月，远超达卡巴嗪组的6.9个月。此外，特瑞普利单抗组中位无进展生存期（PFS）为2.3个月，较达卡巴嗪组的2.1个月有所延长，患者疾病进展或死亡风险降低29.2%；中位总生存期（OS）方面，特瑞普利单抗组达到15.1个月，而达卡巴嗪组仅9.4个月（HR=0.680，95%CI：0.486-0.951），凸显出显著的生存优势。阅读原文了解详情：刚刚！首个国产PD-1单抗，获批晚期黑色素瘤一线治疗，中位OS超15个月 06 依沃西单抗药品简介 ① 药物名称：依沃西单抗（Ivonescimab，AK112）。 ② 研发公司：康方生物。 ③ 治疗靶点：PD-1/VEGF。 ④ 获批新适应证：PD-L1阳性、EGFR及ALK基因突变阴性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。药物详情依沃西单抗（Ivonescimab，AK112）作为我国自主研发的全球首创PD-1/VEGF双特异性抗体新药，凭借"肿瘤免疫+抗血管生成"双靶点协同的创新机制，既能有效阻断PD-1与PD-L1/L2的结合，又能精准抑制VEGF与受体的相互作用，为肺癌治疗开辟了全新选择。 2024年5月24日，依沃西单抗迎来重要里程碑，获国家药品监督管理局（NMPA）批准，联合化疗（培美曲塞+卡铂）用于治疗EGFR突变且经TKI治疗进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC），成为全球首个基于"肿瘤免疫+抗血管生成"机制的双特异性抗体药物。时隔不到一年，2025年4月25日，依沃西单抗新适应症再度获批上市，单药用于PD-L1阳性（肿瘤比例评分TPS≥1%），且EGFR、ALK基因突变阴性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。这一获批标志着依沃西单抗在中国成功拓展至第二个关键适应症，进一步巩固了其在肺癌治疗领域的重要地位。临床研究数据依沃西单抗此次新适应症获批，主要基于国际顶级医学期刊《柳叶刀》发表的一项HARMONi-2 Ⅲ期临床研究（NCT05499390）的突破性数据。结果显示：在针对先前未接受治疗的 PD-L1 阳性非小细胞肺癌患者的治疗中，依沃西单抗（Ivonescimab）展现出远超帕博利珠单抗（pembrolizumab）的卓越疗效。中位PFS分别为11.1个月[Ivonescimab（依沃西单抗）组] vs 5.8个月（pembrolizumab组）。显然，依沃西单抗使患者中位 PFS 显著延长近 5.3 个月，以压倒性优势刷新治疗标准，为肺癌患者带来更持久的疾病控制与生存希望。 ▲图源“Lancet”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 07 纳武利尤单抗药品简介 ① 药物名称：纳武利尤单抗（nivolumab，Opdivo，欧狄沃®）。 ② 研发公司：百时美施贵宝（BMS）。 ③ 治疗靶点：PD-1。 ④ 获批新适应证：无已知EGFR突变或ALK重排的可手术切除的Ⅱ、ⅢA和ⅢB期非小细胞肺癌（NSCLC）。药物详情纳武利尤单抗（nivolumab，商品名：欧狄沃®，Opdivo）作为一款程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体，凭借卓越的临床价值，成为目前国内唯一获批两项可切除非小细胞肺癌（NSCLC）适应证的药物。 2025年4月22日，纳武利尤单抗的新适应证获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人无已知EGFR（表皮生长因子受体）突变或ALK（间变性淋巴瘤激酶）重排的可手术切除的II、IIIA和IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗（联合含铂双药化疗作为新辅助治疗，术后继续以纳武利尤单抗注射液单药辅助治疗）。临床研究数据纳武利尤单抗注射液新适应证在中国获批的核心依据，源自全球III期CheckMate-77T研究（NCT04025879）的突破性数据。研究结果显示：在病理缓解方面，纳武利尤单抗组显著优于化疗组：前者病理完全缓解（pCR）率高达25.3%，而后者仅为4.7%，风险比达6.64（95%CI：3.40～12.97）（详见下图A），意味着纳武利尤单抗组患者实现病理完全缓解的可能性是化疗组的6倍以上。此外，18个月无事件生存率（EFS）中，纳武利尤单抗组为70.2%，而化疗组仅50.0%。这些数据充分证明，纳武利尤单抗在提升患者病理缓解深度与长期生存获益方面展现出卓越优势！ ▲图源“N Engl J Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 08 埃万妥单抗药品简介 ① 药物名称：埃万妥单抗注射液（锐珂®，Rybrevant，amivantamab-vmjw，代号为JNJ6372）。 ② 研发公司：强生旗下杨森制药。 ③ 治疗靶点：EGFR/MET。 ④ 获批新适应证：EGFR19号外显子缺失（EGFR19del）或L858R突变且经EGFR-TKI治疗后进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。药物详情埃万妥单抗注射液（商品名：锐珂®，英文名：Rybrevant，化学名：amivantamab-vmjw，代号JNJ6372）作为全球首款获批上市的EGFR/MET双特异性抗体，精准靶向激活及耐药的EGFR和MET突变与扩增，开启双靶点抗癌新时代。 2025年2月11日，埃万妥单抗在中国迎来首次获批，单药用于EGFR20号外显子插入（EGFR20ins）突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。短短两个月后，2025年4月25日，其新适应症再度获批，通过联合卡铂与培美曲塞，为EGFR19号外显子缺失（EGFR19del）或L858R突变且经EGFR-TKI治疗后进展的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者带来新方案。至此，该药成功覆盖初治与耐药全周期治疗，为经典突变耐药人群带来了新的希望与选择。临床研究数据埃万妥单抗注射液本次新适应症获批，主要基于一项MARIPOSA-2III期临床研究（NCT04988295））的关键数据！研究结果表明：在EGFR突变肺癌治疗领域，联合治疗方案展现出显著优势：埃万妥单抗联合化疗组、埃万妥单抗联合拉泽替尼及化疗组的无进展生存期（PFS）均显著优于单纯化疗组，分别降低52%和56%的疾病进展或死亡风险。盲法独立中心审查数据进一步佐证疗效：三组中位PFS分别为8.3个月（95%CI：6.8-9.1）、6.3个月（95%CI：5.6-8.4）和4.2个月（95%CI：4.0-4.4）。这一成果充分证实，埃万妥单抗双特异性抗体联合治疗方案，能为EGFR突变肺癌患者带来更优的临床获益，为肺癌治疗提供了全新且高效的选择。 ▲图源“ESMO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除二、小编寄语上文所提及的新药/新技术，不过是众多研发热潮中的冰山一角，实际上还有众多在研的抗癌新药/新技术正在如火如荼地进行中，为广大癌症患者带来了新的希望和更有效的治疗选择。我们也期待这些新药能够顺利通过评审，尽快应用于临床实践，让更多的癌症患者有药可医！三、参考资料 [1]Tam C S,et al.Combination treatment with sonrotoclax (BGB-11417), a second-generation BCL2 inhibitor, and zanubrutinib, a Bruton tyrosine kinase (BTK) inhibitor, is well tolerated and achieves deep responses in patients with treatment-naïve chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma (TN-CLL/SLL): data from an ongoing phase 1/2 study[J]. Blood, 2023, 142: 327. https://ashpublications-org.libproxy1.nus.edu.sg/blood/article/142/Supplement%201/327/500039/Combination-Treatment-with-Sonrotoclax-BGB-11417-a [2]Yagisawa M,et al.Trastuzumab Deruxtecan in Advanced Solid Tumors With Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Amplification Identified by Plasma Cell-Free DNA Testing: A Multicenter, Single-Arm, Phase II Basket Trial[J]. Journal of Clinical Oncology, 2024, 42(32): 3817-3825. https://ascopubs-org.libproxy1.nus.edu.sg/doi/10.1200/JCO.23.02626 [3]Doebele R C,et al.TRIDENT-1: A global, multicenter, open-label Phase II study investigating the activity of repotrectinib in advanced solid tumors harboring ROS1 or NTRK1-3 rearrangements[J]. 2020. https://ascopubs-org.libproxy1.nus.edu.sg/doi/10.1200/JCO.2020.38.15_suppl.TPS9637 [4]Xiong A,et al.Ivonescimab versus pembrolizumab for PD-L1-positive non-small cell lung cancer (HARMONi-2): a randomised, double-blind, phase 3 study in China[J]. The Lancet, 2025, 405(10481): 839-849. https://www-thelancet-com.libproxy1.nus.edu.sg/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)02722-3/abstract [5]Cascone,et al."Perioperative nivolumab in resectable lung cancer." New England Journal of Medicine 390.19 (2024): 1756-1769. https://www-nejm-org.libproxy1.nus.edu.sg/doi/full/10.1056/NEJMoa231192 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

优先审批抗体药物偶联物申请上市临床2期

2025-05-06

·汇聚南药

新增4款创新药纳入优先审评！

根据国家药品监督管理局药品审评中心网站公示，4月，多个创新药纳入优先审评品种名单，来自诺诚健华、百济神州、鞍石药业、武田(中国)等。其中诺诚健华纳入优先审评的品种为卓乐替尼片，拟适应症为适用于下列条件的成人和12岁及以上青少年实体瘤患者： -携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)融合基因 -患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及 -无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。资料显示，卓乐替尼是新一代泛TRK抑制剂，其核心优势在于能够有效解决第一代TRK抑制剂(如拉罗替尼、恩曲替尼)的耐药性问题。根据诺诚健华2024年年报披露的关键注册性II期临床试验数据，该药在NTRK融合阳性晚期实体瘤患者中展现出疗效，总缓解率(ORR)达85.5%，且部分患者缓解持续时间超过36个月。此外，卓乐替尼的脑渗透性和颅内活性优于同类药物，对存在脑转移的晚期实体瘤患者具有潜在治疗价值。研究显示，该药对野生型TRK及耐药突变型TRK(如TRKA G595R、TRKA G667C)均表现出强效抑制作用，为耐药患者提供了新的治疗选择。百济神州纳入优先审评的品种为索托克拉片，拟适应症为用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)/ 小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成人患者。资料显示，索托克拉片是百济神州在研的新一代BCL2抑制剂sonrotoclax。sonrotoclax是一种强效且具有特异性的BCL2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的BCL2蛋白。sonrotoclax在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，迄今为止共有超过1300例患者入组了该药物全球研发计划。美国FDA还已经授予该产品快速通道资格，用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL)和华氏巨球蛋白血症(WM)患者。鞍石药业纳入优先审评的品种为苯甲酸安达替尼胶囊(PLB1004胶囊)，拟适应症为用于治疗既往经含铂化疗和/或PD-1/PD-L1免疫治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受，并且经检测确认存在表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的患者。安达替尼是鞍石生物自主研发的新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制剂，具有高选择性，可以透过血脑屏障。非临床药效实验表明该化合物对 EGFR 20 号外显子插入(ex20 ins)突变、HER2 20 号外显子插入(ex20 ins)突变、EGFR 敏感突变、EGFR 耐药突变和 EGFR 罕见突变均有效。据悉，鞍石生物针对该药已启动多个适应症研究，包括非鳞状非小细胞肺癌(临床 III 期)、非小细胞肺癌(临床 II 期)和非小细胞肺癌脑转移(临床 II 期)。武田(中国)纳入优先审评的品种为注射用阿帕达酶α(ADZYNMA)，拟适应症为用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的按需或预防酶替代治疗(ERT)。资料显示，阿帕达酶α(TAK-755)是一款重组ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。通过补充ADAMTS13酶功能，该产品可以有效改善cTTP的急、慢性症状，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症，从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。这款产品曾经获FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格，用于预防和治疗cTTP。目前，该产品已经在美国、欧盟和日本获批上市。 4月多款创新药纳入优先审评，不仅彰显了企业在医药研发领域的创新实力，也反映出我国在加速创新药上市、提升患者用药可及性方面的积极努力。未来，这些创新药获批上市，有望为众多患者带来更有效的治疗方案，推动我国医药产业向更高水平迈进。喜欢我们文章的朋友点个“在看”和“赞”吧，不然微信推送规则改变，有可能每天都会错过我们哦~免责声明“汇聚南药”公众号所转载文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请在留言栏及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。信息来源：制药网往期推荐本平台不对转载文章的观点负责，文章所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示暗示的保证。

优先审批临床2期快速通道临床3期申请上市

2025-05-06

·今日头条

国研泛癌种新药Zurletrectinib纳入优先评审，跻身加速获批快车道

NTRK基因，作为医学史上首个突破癌种界限的“万能靶点”，一经发现便震撼全球——它潜藏在成人与儿童的多种恶性肿瘤中，是驱动癌细胞疯狂肆虐的罪魁祸首，如今已成为全球顶尖科研团队竞相攻克的抗癌“战略高地”！当无数耐药患者在绝望中徘徊时，新一代靶向药物的横空出世，犹如破晓的曙光，为他们点燃重生的希望！如今，中国抗癌科研领域传来重磅喜讯：我国自主研发的“抗癌利剑”——第二代小分子泛TRK抑制剂Zurletrectinib（ICP-723），凭借卓越的临床数据，强势斩获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的优先审评资格！这一加速审批的“绿色通道”，意味着这款创新药正以惊人的速度冲破重重关卡，有望加快惠及患者的进程！ ▲截图源自“OncLive” 一、中国自主研发泛癌种新药——Zurletrectinib，横扫多癌种的超级利器 NTRK融合基因广泛存在于成人和儿童肿瘤中，在涎腺癌、分泌性乳腺癌、婴儿纤维肉瘤等罕见肿瘤中，其融合发生率超90%。据估算，我国每年约有6500例NTRK融合阳性实体瘤新增病例。尽管已上市的拉罗替尼和恩曲替尼凭借卓越疗效，帮助众多患者回归正常生活，但耐药仍是靶向治疗难以回避的挑战。 Zurletrectinib（ICP-723）是我国创新研发的一款“超级”泛TRK抑制剂，与美国同类第二代NTRK抑制剂相比，它不仅能有效抑制TRKA、TRKB、TRKC，还可有效抑制TRKA耐药性突变G595R和G667C等，成功解决第一代TRK抑制剂的耐药难题。该药可用于治疗携带NTRK融合基因的晚期或转移性实体瘤，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等，为使用第一代NTRK抑制剂（如拉罗替尼、恩曲替尼）耐药的患者带来新希望。二、中国原研新药Zurletrectinib数据惊艳，NTRK阳性患者疾病控制率达100%！在2022年ASCO大会上，Zurletrectinib（ICP-723）首次公布I期剂量递增研究（NCT04685226）临床数据，其结果显示，患者病情稳定，肿瘤显著缩小。在该研究中，截至2022年2月11日，共17例患者接受了ICP-723治疗，剂量为1mgQD~8mgQD，其中6名为NTRK融合阳性的患者。 ▲截图源自“ASCO” 结果显示：根据RECIST1.1标准，在6例NTRK融合患者中，总客观缓解率（ORR）达66.7% [其中4例患者达部分缓解（PR）]。疾病控制率（DCR）更是高达100% ，即所有患者病情均得到有效控制，病灶稳定或缩小。且所有部分缓解患者在4周首次评估时即有响应，并在数据截止时持续有效。值得关注的是， 1例可测量脑转移患者经治疗后达部分缓解（PR），靶脑病灶从10mm缩小至3mm。三、小编寄语 Zurletrectinib 作为新一代高效抗癌药物横空出世，不仅为 NTRK 融合阳性患者点亮生命曙光，更标志着人类抗癌征程的重大突破。令人振奋的是，科研领域正掀起抗癌创新浪潮，众多靶向 NTRK 的新药与前沿技术正在加速研发，一场改写癌症治疗格局的变革已蓄势待发！想了解更多实体瘤治疗新药/新技术的患者，可将近期病理报告、基因检测报告等汇总后，提交至全球肿瘤医生网医学部，进行初步评估或了解详细的入排标准。小编也希望，2025年能迎来更多抗癌新药与新技术获批上市的喜讯，助力癌症患者成功战胜病魔，勇敢跨越一个又一个充满希望的十年！四、参考资料 [1[1]Wei X L,et al.Safety, pharmacokinetics (PK), and clinical efficacy of ICP-723, a highly selective next-generation pan-TRK inhibitor, in patients with solid tumor[J]. 2022. https://ascopubs-org.libproxy1.nus.edu.sg/doi/10.1200/JCO.2022.40.16_suppl.3106 [2]https://www.onclive.com/view/zurletrectinib-receives-priority-review-from-nmpa-for-ntrk-gene-fusion-advanced-solid-tumors 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

优先审批临床结果ASCO会议临床2期申请上市

100 项与恩曲替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10926	恩曲替尼	L01XE56	DB11986

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
非小细胞肺癌	韩国	Roche Holding AG	2020-04-21
ROS1阳性非小细胞肺癌	美国	Genentech, Inc.	2019-08-15
NTRK融合阳性实体瘤	日本	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.	2019-06-18

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
脑癌	申请上市	中国	Roche Holding AG	2021-10-29
胶质瘤	临床3期	英国	Hoffmann-La Roche Ltd.	2024-06-01
血液肿瘤	临床3期	英国	Hoffmann-La Roche Ltd.	2024-06-01
淋巴组织增生性疾病	临床3期	英国	Hoffmann-La Roche Ltd.	2024-06-01
黑色素瘤	临床3期	英国	Hoffmann-La Roche Ltd.	2024-06-01
ROS1融合阳性肿瘤	临床3期	英国	Hoffmann-La Roche Ltd.	2024-06-01
中枢神经系统疾病	临床3期	中国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2021-09-30
中枢神经系统疾病	临床3期	巴西	Hoffmann-La Roche, Inc.	2021-09-30
中枢神经系统疾病	临床3期	克罗地亚	Hoffmann-La Roche, Inc.	2021-09-30
中枢神经系统疾病	临床3期	法国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2021-09-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


STARTRK-NG, TAPISTRY, STARTRK-2 (Pubmed \| Eur J Cancer)	N/A	NTRK融合基因阳性的中枢神经系统肿瘤 NTRK \| ROS1	91	Entrectinib	醖淵選襯襯蓋觸壓襯網(選網淵餘衊鏇選窪繭範) = 襯繭廠餘憲壓製繭醖鹽鬱遞鹽鏇夢鏇鹹夢淵齋 (窪糧選獵襯襯襯製夢艱, 57.2 ~ 85.0) 更多	积极	2025-05-01
STARTRK-NG, TAPISTRY, STARTRK-2 (Pubmed \| Eur J Cancer)	N/A	NTRK融合基因阳性的中枢神经系统肿瘤 NTRK \| ROS1	91	Placebo	醖淵選襯襯蓋觸壓襯網(選網淵餘衊鏇選窪繭範) = 蓋鬱顧淵簾願製廠艱鑰鬱遞鹽鏇夢鏇鹹夢淵齋 (窪糧選獵襯襯襯製夢艱, 40.8 ~ 84.6) 更多	积极	2025-05-01
NCT05396859 (ASH2024)	临床1期	难治性急性髓细胞白血病	-	Entrectinib	艱鹽齋鹽網簾築範鏇醖(憲築夢顧繭壓選製鹹範) = 50% had grade 3+ treatment-related AEs, with 5 having grade 3 febrile neutropenia (4 of whom had active disease at time of onset) 醖糧糧鑰顧觸餘鬱餘鹽 (獵選願選憲鑰醖醖構餘 ) 更多	-	2024-12-07
NCT02568267 \| NCT02097810 (STARTRK-2, ESMO2024) 人工标引	N/A	ROS1融合阳性肿瘤一线 ROS1 fusion-positive	198	Entrectinib	選遞願鬱蓋簾網觸艱鏇(鬱繭蓋鏇襯簾繭醖廠餘) = 衊簾顧襯齋夢積獵醖選願艱憲膚齋窪積積顧繭 (餘構選醖願艱繭壓膚夢, 14.9 ~ 33.3) 更多	积极	2024-09-14
NCT02568267 \| NCT02097810 (STARTRK-2, ESMO2024) 人工标引	N/A	ROS1融合阳性肿瘤一线 ROS1 fusion-positive	198	Entrectinib (Baseline CNS mets)	選遞願鬱蓋簾網觸艱鏇(鬱繭蓋鏇襯簾繭醖廠餘) = 獵壓壓遞鏇積簾築觸窪願艱憲膚齋窪積積顧繭 (餘構選醖願艱繭壓膚夢, 11.0 ~ 20.2) 更多	积极	2024-09-14
NCT04226833 (CTgov)	临床1期	肝功能不全	38	entrectinib (Mild)	醖選構築壓顧糧範壓觸(廠製築網醖壓鏇醖顧遞) = 築鬱蓋繭蓋膚顧獵鏇蓋蓋淵顧築淵鬱壓夢構觸 (壓範簾觸淵顧淵齋築觸, 40.6) 更多	-	2024-08-02
NCT04226833 (CTgov)	临床1期	肝功能不全	38	entrectinib (Moderate)	醖選構築壓顧糧範壓觸(廠製築網醖壓鏇醖顧遞) = 憲選衊顧襯夢淵網製製蓋淵顧築淵鬱壓夢構觸 (壓範簾觸淵顧淵齋築觸, 36.7) 更多	-	2024-08-02
NCT03178552 (BFAST, Pubmed) 人工标引	临床2/3期	ROS1阳性非小细胞肺癌一线 ROS1 Positive	54	Entrectinib 600 mg	膚構製鏇獵網艱範憲膚(構醖窪製觸製製襯簾選) = 遞廠鏇構齋壓鑰積積糧積積廠醖夢願選廠鹽鹽 (壓觸壓糧淵構獵艱鑰膚 ) 达到	积极	2024-06-19
NCT02568267 (Pubmed)	临床2期	肉瘤 \| 间变性大细胞淋巴瘤 \| 乳腺癌 ... 更多	-	Entrectinib	艱鹹餘鹽觸鏇醖膚襯衊(鹽鏇獵鬱襯淵網蓋鬱網) = 醖範願鏇網鑰鹹顧醖齋襯簾遞夢網艱選鑰壓鑰 (觸簾窪觸襯獵築構廠齋 )	积极	2024-06-01
NCT02568267 \| NCT02650401 \| NCT04589845 (TAPISTRY, ASCO2024) 人工标引	临床1/2期	中枢神经系统肿瘤 \| ROS1融合阳性肿瘤 \| NTRK融合阳性实体瘤 ROS1 Fusion	91	Entrectinib	艱憲膚顧觸願顧淵繭築(糧鏇網範窪鹹遞顧選鏇) = 鏇蓋淵製願鏇糧壓壓構夢蓋淵製選廠衊鏇選製 (艱襯鹹廠淵範窪廠醖淵, 57.2 ~ 85.0) 更多	积极	2024-05-24
	临床1/2期	中枢神经系统肿瘤 \| ROS1融合阳性肿瘤 \| NTRK融合阳性实体瘤 ROS1 Fusion	91	Entrectinib	艱憲膚顧觸願顧淵繭築(糧鏇網範窪鹹遞顧選鏇) = 鏇鬱選餘餘餘鬱襯膚鹹夢蓋淵製選廠衊鏇選製 (艱襯鹹廠淵範窪廠醖淵, 40.8 ~ 84.6) 更多	积极	2024-05-24
NCT04589832 (###DELETE \| NCT04589832, CTgov)	临床1/2期	葡萄膜黑色素瘤	6	PAC-1+Entrectinib	獵糧鹹艱鏇襯獵簾製蓋 = 鬱網選積糧繭積襯製廠願繭願製醖糧壓蓋鹹鬱 (築壓窪蓋廠鏇鏇願積鑰, 襯築衊獵築窪遞蓋齋選 ~ 齋餘餘鑰網繭衊餘餘選) 更多	-	2023-11-22
NCT02568267 \| NCT02097810 (ESMO2023)	N/A	肉瘤 \| 实体瘤 \| 转移性实体瘤 ... 更多	-	Entrectinib	糧構廠築艱膚顧鹹齋窪(網鏇襯範衊遞醖鹽憲構) = 遞鑰鬱築淵衊遞選獵鬱壓糧遞遞醖鏇醖壓襯鑰 (廠範窪觸獵簾壓築鏇遞, 55.2 ~ 69.2) 更多	-	2023-10-23
ASCO2023	临床1/2期	肿瘤	31	Entrectinib	簾醖鑰壓鹽鑰糧蓋構範(壓淵製壓夢鏇構製壓醖) = 壓膚鏇觸淵觸積壓鏇製遞遞網積鹽醖憲鏇顧構 (壓衊鬱壓餘選廠蓋製顧 ) 更多	积极	2023-05-31