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项与 BRL-101自体造血干祖细胞（上海邦耀生物） 相关的临床试验评价单剂量静脉输注BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的1/2期临床研究
评价BRL-101治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
/ Enrolling by invitationN/A Clinical Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Single Dose Intravenous Infusion of CRISPR/Cas9-edited Autologous CD34 + Hematopoietic Stem/Progenitor Cells (BRL-101) in the Treatment of Severe Sickle Cell Disease
This is a single center, non-randomized, open label, single-dose study in subjects with Sickle Cell Disease (SCD). The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) (BRL-101).
Clinical Study on the Safety and Efficacy of a Single Intravenous Dose of CRISPR/Cas9-Edited Autologous CD34+ Hematopoietic Stem/Progenitor Cells (BRL-101) in the Treatment of Sickle Cell Disease
This is a single center, non-randomized, open label, single-dose study in subjects with Sickle Cell Disease (SCD). The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) (BRL-101).
100 项与 BRL-101自体造血干祖细胞（上海邦耀生物） 相关的临床结果
100 项与 BRL-101自体造血干祖细胞（上海邦耀生物） 相关的转化医学
100 项与 BRL-101自体造血干祖细胞（上海邦耀生物） 相关的专利（医药）
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项与 BRL-101自体造血干祖细胞（上海邦耀生物） 相关的新闻（医药）2025年4月1日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，与华东师范大学李大力、刘明耀、杜冰团队合作于2025年3月31日在国际著名学术期刊Nature Biotechnology上发表了题为Engineering a photoactivatable A-to-I RNA base editor for gene therapy in vivo的文章。报道开发了一种新型光激活RNA腺苷碱基编辑器——名为“PA-rABE”。这项技术如同给基因编辑装上了“光控开关”，仅用蓝光照射即可精准激活编辑功能，实现“指哪打哪”的治疗效果，有望为如血友病等遗传性疾病提供治疗新思路。
Nature Biotechnology发文
新型精准RNA编辑器“PA-rABE”，已展现出临床应用潜力
在基因和细胞治疗领域，基因替代疗法已广泛应用于临床。基因治疗通过修正错误基因或补充功能基因，为许多遗传病和癌症患者带来希望。然而，现有技术往往像“持续工作的机器”，难以在体内精准控制治疗基因的开启时间和作用位置。若基因表达失控，可能导致副作用甚至危险（如过量凝血因子引发血栓）。
近年来，RNA编辑技术崭露头角——它无需改变DNA，只需像“临时修正笔”一样修改RNA上的错误碱基，既能动态调控蛋白质合成，又能避免永久性基因改变的风险。但传统RNA编辑工具存在两大难题：一是编辑酶始终处于“开机”状态，容易误伤其他RNA；二是无法在特定时间、特定位置精确启动编辑。因此，亟需开发出一种调控严谨、更加安全、且具有高度时空特异性的RNA碱基编辑工具。
基于上述背景，研发团队开发了一种光激活RNA腺苷碱基编辑器（PA-rABE），该系统由mini dCas13X和光控Magnets系统驱动的分段ADAR2蛋白组成。在蓝光照射下，光敏蛋白二聚化带动分段ADAR2相互靠近恢复脱氨酶活性，从而实现时空特异性的RNA碱基编辑（图1a）。该研究采用的光控分段脱氨酶策略不仅赋予PA-rABE高度的光依赖性，还极大地降低了ADAR蛋白的转录组脱靶效应，有效地规避了过表达外源ADAR蛋白带来的潜在风险。研究结果表明，PA-rABE能灵敏地响应蓝光，具有高度时空特异性和良好的可逆性，能在小鼠体内高效地编辑内源和外源RNA。通过AAV递送，PA-rABE成功修复了B型血友病小鼠的凝血功能（图1b-d），展示了其在精准基因治疗中的应用潜力。
图. 利用PA-rABE光控治疗B型血友病
杂志编辑团队高度点评：有望实现精准基因治疗
此外值得一提的是，Nature Biotechnology杂志同期配发了Research Briefing推荐了该团队的研究成果。杂志编辑团队高度点评表示：“该研究开发的PA-rABE系统在疾病治疗中具有潜在应用价值，尤其是在需要精细调控基因表达的治疗场景中，该工具有望根据不同疾病阶段或严重程度，实现精准的基因表达调控。”
Research Briefing高度点评
作为论文共同通讯作者，邦耀生物联合创始人&副总裁、华东师范大学李大力教授也表示：“此次研究开发的新型PA-rABE系统在时空特异性基因表达调控方面极具优势，是一种兼具高效率、低脱靶且具有高度时空特异性的RNA编辑技术。尤其是在研究中，我们团队证明了AAV递送的PA-rABE能够改善B型血友病小鼠的凝血缺陷，更进一步验证了其在基因治疗中的潜力。可以说本研究不仅为RNA碱基编辑工具的开发提供了典型范例，还为实现疾病治疗过程中精准且可逆的基因表达调控这一重要目标提供了新的思路和解决方案。”
始终坚持底层技术创新，为多元化产品开发保驾护航
邦耀生物作为一家全球最早进行基因编辑技术研发和应用的企业之一，自成立以来一直坚持技术创新，致力于自主开发国际领先的基因编辑工具，并且持续拓展和完善海内外知识产权布局，建立了高质量、高价值的专利壁垒，目前已获得多项自主知识产权。目前，邦耀生物科学家团队在基因编辑工具开发领域，已经取得很多重磅、突破性进展：
2024年3月，Nature Chemical Biology发文，开发出高精准型胞嘧啶碱基编辑器“haA3A-CBE”；
2023年6月，Nature Biotechnology发文，开发出精准高效的腺嘌呤颠换编辑器“ACBEs”；
2022年11月，Nature Biotechnology发文，开发出高精度新型胞嘧啶碱基编辑系统“Td-CGBE/Td-CBEs”；
2022年10月，Nature Chemical Biology发文，成功开发精准安全的新型腺嘌呤碱基编辑器“ABE9”；
2020年6月，Nature Biotechnology发文，开发一种全新的具有高特异性且安全的双功能碱基编辑器“A＆C-BEmax”；
2020年5月，Nature Cell Biology发文，报道自主研发的hyCBEs系列工具拥有更高的编辑活性和更宽的编辑窗口，对于β血红蛋白病的治疗具有更大的优势。
回顾邦耀生物在基因编辑工具开发和基因治疗领域中的一系列突破性进展，也为邦耀生物的基因治疗产品的技术迭代提供了助力。其中，邦耀生物基于CRISPR/Cas9的基因治疗产品BRL-101治疗地中海贫血已取得了优异的临床效果，目前在全球范围内成功使15例地贫患者摆脱输血依赖，时间最长受试者已治愈超4年。未来，邦耀生物将继续与业界科学家一起努力，不断开发和优化具有自主知识产权的基因编辑系统，解决当下挑战；并仍将以基因编辑技术为核心驱动力，不断克服行业壁垒进行多管线战略布局，加速推进创新药物的转化与落地，为广大患者带来更多元化、更优的治疗选择。
Nature Biotechnology链接：https://www-nature-com.libproxy1.nus.edu.sg/articles/s41587-025-02610-2
Research Briefing链接：https://www-nature-com.libproxy1.nus.edu.sg/articles/s41587-025-02621-z
每年2月的最后一天，是国际罕见病日。
今天是2025年2月28日，第18个“国际罕见病日”。今年的国际宣传主题是“More than you can imagine”（中文：不止罕见），旨在呼吁社会关注罕见病群体多维度的生命价值。
图源：www.rarediseaseday.org
关于“罕见病”
罕见病（Rare Diseases）是一大类发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命，也被称为孤儿病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口数0.65‰～1‰的疾病。目前，世界已知的罕见病有近7000种，约占人类疾病的10%。而在种类繁多的罕见病当中，多数疾病则是由于基因缺陷所导致的，具有遗传性。
2018年，我国发布了《第一批罕见病目录》，共包含了121种罕见病，其中80%为遗传性疾病，其他则是由感染（细菌或病毒）、过敏和环境原因引起，或者是退行性和增生性的；70%的遗传性罕见病始于童年。2023年9月18日，国家卫生健康委等6部门联合制定了《第二批罕见病目录》，此次共纳入86种罕见疾病。加上2018年发布的121种，目前我国共有207种罕见病。罕见病的诊断难、治疗难以及药物可及性低等问题，一直是全球医学领域的重大挑战。尤其国内罕见病诊疗资源稀缺，罕见病诊治难更是众多患者面临的难题。然而，随着科学技术的不断进步，越来越多的企业和机构开始关注这一领域。
“创新疗法”为罕见病患者带来曙光
罕见病主要由基因缺陷导致，以前常用的药物都是一些小分子药，但小分子不能替代基因的功能，因此，近年来基因编辑技术凭借其“精确校正突变位点”的优势，成为了基因治疗罕见病的研究热点。较之于小分子药物、蛋白质替代等传统疗法，基因治疗能够从根本上解决问题，实现根本治愈。作为一家专注于基因和细胞治疗的创新药企，邦耀生物一直致力于通过前沿疗法攻克遗传性罕见病的治疗难题，并且已取得了多个重磅成果与突破性进展。
2023年最新制定的《第二批罕见病目录》中，地中海贫血(重型)被收录，这对地贫患者以及地贫研发市场来说是极大的福音。地中海贫血（简称“地贫”）最早发现于地中海人群，故称为地中海贫血，又称海洋性贫血或珠蛋白生成障碍性贫血，由于珠蛋白基因表达异常而无法形成正常功能的血红蛋白而引发，是一种常染色体阴性遗传病。地贫的常规疗法主要是定期输血、祛铁和造血干细胞移植等，其中造血干细胞移植是当前唯一可以根治β-地中海贫血的方法，但费用昂贵，且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植。近年来，“一次治疗，终身治愈”基因疗法的出现则给患者带来了希望。
早在2020年，邦耀生物便开启了基因治疗输血依赖型β-地中海贫血的临床研究，并基于自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC®)开发了首款基因治疗产品——“BRL-101”。该产品是主要利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。2020年7月，邦耀生物与中南大学湘雅医院合作对外发布世界首例CRISPR基因编辑成功治疗β0/β0型重度地贫临床数据。2022年8月4日，该项临床研究成果在国际顶级学术期刊Nature Medicine上发表；同年8月，BRL-101的临床试验申请（IND）正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。目前，BRL-101已进入2期关键性确证临床试验阶段。根据最新数据显示，BRL-101已在全球范围内成功使15例地贫患者100%摆脱输血依赖，首例患者“脱贫”至今超过4年，达到一次治疗终身治愈的疗效！
2024年首例地贫患儿4周年随访
临床研究者（PI）湘雅医院付斌教授与首例“脱贫”受试者希希（化名，右1）、地贫受试者望望（化名、左1）合影
持续推动罕见病诊疗水平，邦耀生物基因疗法未来可期
与地贫一样，镰刀型细胞贫血病 (简称“镰贫”)同属于一种罕见的单基因遗传病。目前，全球现有镰贫患者超30万人，全球发病率为8/100000，这种病常见于非洲和美洲黑种人。临床表现为慢性溶血性贫血、易感染和再发性疼痛危象引起慢性局部缺血从而导致器官组织损害。由于其传统治疗手段的不足，基因疗法也为镰贫患者开启了希望之门。
近期，邦耀生物基于首款基因治疗产品BRL-101针对镰贫这一新适应症,拓展开发了“BRL-102”，并取得了里程碑进展。2024年12月2日，在邦耀生物与广西医科大学第一附属医院合作针对镰贫开展的一项研究者发起的临床试验（IIT）中，成功完成首例镰贫患者的BRL-102输注治疗并顺利出院，这也是国内首个基因治疗外籍镰贫患者成功的案例。不仅再次验证了邦耀生物基因疗法的安全性和有效性，也意味着邦耀生物在基因治疗遗传性血液疾病领域又一次走在行业领先地位。总之，通过已有的临床数据表明，邦耀生物基因治疗效果显著优于国外已上市产品和国内在研产品，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，有望成为更惠及大众的疗法。
2024年首例外籍镰贫患者顺利出院
首例患者“菲利普”（左7）与广西医科大学第一附属医院主任医师赖永榕（左8）、刘容容（左6），以及邦耀生物临床副总裁王小晨（左9）等医护团队合影
值得一提的是，此前邦耀生物在地贫治疗领域的突出性成果还入选了《中国地贫防治贫血蓝皮书》(2020版)的治疗方法部分，以及《共同富裕下的中国罕见病药物支付》（2022版）报告，并在美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）、欧洲血液学年会（EHA）、美国血液学会年会（ASH）等多个国际学术会议上亮相展示。未来，邦耀生物将继续与临床专家携手，共同推进这项基因疗法的临床转化与落地，期待早日为全球地贫、镰贫患者以及罕见遗传性血液病等患者造福。
2024年，是邦耀生物砥砺前行的一年，也是收获颇丰的一年。
过去的一年里，在投资人、合作伙伴的多方支持下，在全体邦耀人的共同努力下，邦耀生物在管线推进、技术突破、融资发展、国际影响力、企业荣誉等方面取得了多项重磅进展。接下来，一起回顾邦耀生物的2024年，感受那些闪“耀”瞬间。
2024年4月，在邦耀生物与浙江大学医学院附属第一医院血液科和免疫风湿科合作开展的“靶向CD19通用型CAR-T细胞治疗难治性红斑狼疮”临床研究中，成功救治1例红斑狼疮患者。此次临床结果显示，接受邦耀生物UCAR-T细胞输注治疗后，患者身体状况开始出现明显改善，没有出现感染等严重不良反应。患者的脱发、红斑、水肿、尿蛋白、血尿、关节痛明显好转，SLEDAI评分从治疗前的18分降为0分，并逐渐停用了所有激素和免疫抑制剂。
患者“李婷”（化名）在康复后积极参加社会公益活动
BRL-101基因治疗的重度地贫患者成功“脱贫”达4年
2024年7月30日，邦耀生物宣布和中南大学湘雅医院合作的世界首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫患者至今彻底脱离输血依赖，恢复正常人健康生活已达4年。2020年4月，该患者正式接受邦耀生物CRISPR基因疗法（管线代号：BRL-101）治疗；同年6月正式“脱贫”出院，治疗周期仅56天。值得一提的是，2022年8月该项全球首个基于CRISPR基因编辑治疗重度地贫的临床研究成果发表在国际学术期刊Nature Medicine上。
治愈4周年随访，临床研究者（PI）湘雅医院付斌教授与首例“脱贫”受试者希希（化名，右1）、地贫受试者望望（化名、左1）合影
2024年9月27日，邦耀生物宣布基于具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T技术平台开发的靶向CD19非病毒PD1-CAR-T产品（管线代号：“BRL-201”）治疗的首例恶性淋巴瘤患者至今无癌生存已超4年。该患者“孙先生”（化名）已完成最新随访，所有检查项目均无异常，疾病持续得到完全缓解。值得一提的是，BRL-201是全球首个不使用病毒载体的情况下实现基因组在PD1位点定点整合，敲除PD1基因的自体CAR-T细胞产品。相关研究成果已于2022年8月发表在国际顶级学术期刊Nature上，并被评为“2022年中国血液学十大研究进展”和“中国2022年度重要医学进展”。
“孙先生”最新生活照，BRL-201 细胞治疗后无癌生存超4年
中国首例！BRL-102基因治疗外籍镰贫患者获得成功
2024年12月2日，邦耀生物宣布针对镰刀型细胞贫血病（SCD，简称“镰贫”）基因治疗产品（管线代号：BRL-102）在与广西医科大学第一附属医院合作的一项研究者发起的临床试验（IIT）中，成功完成首例患者的输注治疗，已获得中性粒细胞植入和血小板植入，达到标准顺利出院，这也是中国首个基因治疗外籍镰贫患者成功的案例。值得一提的是，该产品是邦耀生物基于首款基因治疗产品BRL-101拓展的新适应症，此次首例患者的成功治疗也再次验证了邦耀生物造血干细胞基因疗法的安全性和有效性，意味着邦耀生物在基因治疗遗传性血液疾病领域又一次走在行业领先地位，将为全球患者带来更可及、有效的治疗方案。
BRL-102基因治疗首例外籍镰贫患者“菲利普”（左7）顺利出院，与广西医科大学第一附属医院主任医师赖永榕（左8）、刘容容（左6），及邦耀生物临床副总裁王小晨（左9）等医护团队合影
2024年11月5日，邦耀生物宣布基于具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T平台开发的名为“靶向CD19非病毒 PD1定点整合 CAR-T 细胞注射液”（管线代号：BRL-203）的临床试验申请（IND）正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。该项IND针对的适应症为“中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）”，这是邦耀生物在治疗自身免疫性疾病领域开发的创新型CAR-T产品，也是世界首个治疗自免疾病并获批IND的非病毒定点整合PD1-CAR-T产品，为自免疾病的治疗提供了多元化的选择。
CDE官网获批截图
邦耀生物联合上海长征医院徐沪济教授团队、华东师范大学刘明耀教授、杜冰教授团队，以及与浙江大学医学院第二附属医院研究人员共同合作开展的新一代异体通用型CAR-T疗法（管线代号：BRL-303）治疗自身免疫疾病的研究成果于2024年7月15日在国际顶级学术期刊Cell上发表。这是国际上首次报道异体通用型CAR-T细胞成功治疗自身免疫疾病，也是顶尖学术期刊Cell首次发表CAR-T细胞治疗自免疾病研究。
Cell发文
（https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1016/j.cell.2024.06.027）
2024年10月，Nature官网发布了一篇头条文章，报道了邦耀生物BRL-303 UCAR-T细胞治疗自身免疫疾病的研究成果。Nature对该项研究成果给予了高度点评和展望：“3名来自中国自免疾病患者的治疗成功，是一个巨大的进步，这代表着CAR-T疗法迈出了大规模生产的关键性的第一步。”
Nature头条文章报道
（https://www-nature-com.libproxy1.nus.edu.sg/articles/d41586-024-03209-4）
邦耀生物BRL-303 UCAR-T细胞治疗自身免疫疾病的研究成果被Nature子刊Nature Reviews Rheumatology（《自然评论风湿病学》）研究亮点（Research Highlights）专栏发表了文章报道。杂志评论认为，通过该项研究的临床数据表明，靶向CD19抗原的异体通用型CAR-T细胞在自免疾病治疗中显示了出色的临床安全性和有效性。
Nat Rev Rheumatol (2024).
（https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/s41584-024-01148-y）
“CAR-T之父”Carl June教授在Cell期刊上发表了一篇评论文章，高度点评了邦耀生物BRL-303 UCAR-T细胞治疗自身免疫疾病的研究成果。Carl June表示，“CAR-T疗法治疗自免疾病是一个很好的选择，邦耀生物这项已有的临床研究结果证明了，通用型CAR-T治疗严重难治性自免疾病具有显著的效果，是一个非常有吸引力也是可行的策略，而对于未来在其他疾病中的应用，这项临床研究结果也表明了通用型CAR-T疗法应用潜力巨大。”
Carl June教授Cell发文高度点评
（https://pubmed-ncbi-nlm-nih-gov.libproxy1.nus.edu.sg/39241743/）
邦耀生物与华东师范大学刘明耀、李大力、王立人团队以及上海交通大学基础医学院曾凡一课题组合作，在国际知名期刊Nature Chemical Biology杂志发表研究论文，报道开发出了三个高精准型的胞嘧啶碱基编辑器——“haA3A-CBE”。
Nature Chemical Biology 发文
（https://www-nature-com.libproxy1.nus.edu.sg/articles/s41589-024-01595-4）
邦耀生物与华东师范大学刘明耀、李大力团队合作在国际著名学术期刊Molecular Cell上发表研究论文，报道开发出了一种全新的基于IscB的超高活性、且体积更小的基因编辑工具，该项研究成果为多元化的基因治疗策略提供了新的工具。
Molecular Cell发文
（https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1016/j.molcel.2024.07.007）
2024年11月22日，邦耀生物宣布完成近2亿元人民币B+轮融资。本轮融资由石药基金领投，贝达基金等机构跟投。获得本轮融资后，邦耀生物将全面推进多管线产品的临床转化与上市进程，并加大力度加速产品管线的全球化研发布局，助力全球生命科学发展，为全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者带去希望。
第27届美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）
2024年5月07日~11日（美东时间），第27届美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）在巴尔的摩成功举办。5月10日下午，邦耀生物CEO郑彪博士出席会议，现场对针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101”的研究成果（摘要号：244）进行了口头报告。值得一提的是，这是邦耀生物连续第二年在ASGCT年会上，以口头报告的形式公布BRL-101产品的最新临床进展数据。
2024年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）
2024年5月31日~6月4日（美东时间），美国临床肿瘤学会年会（ASCO）在芝加哥成功召开。邦耀生物基于具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T平台开发的治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”（管线代号：BRL-201）的研究成果（摘要编号：7031）成功入选此次年会，以壁报展示形式公布其最新临床进展。这是邦耀生物的BRL-201研究成果首次在ASCO会议上公开亮相。
第29届欧洲血液学协会年会（EHA）
2024年6月13日~16日（欧洲中部时间），第29届欧洲血液学协会年会（EHA）在西班牙马德里成功召开。邦耀生物两款“明星产品”即用于治疗输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”（管线代号：BRL-101），与治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”（管线代号：BRL-201）的研究成果成功入选此次大会，于6月14日以壁报展示形式公布最新临床进展。此外，邦耀生物CEO郑彪博士也出席线下会议与国内外专家学者分享与交流细胞与基因治疗领域的最新技术与进展。
第33届欧洲皮肤病与性病学会年会（EADV）
2024年9月25日~28日，第33届欧洲皮肤病与性病学会年会（EADV）在荷兰阿姆斯特丹隆重召开。邦耀生物新一代异体通用型CAR-T细胞治疗系统性红斑狼疮的临床研究成果以Oral口头报告的形式亮相此次大会，展示了其最新临床进展。
荣获第二届灼耀热力榜“灼耀之星企业”称号
荣获2023全球未来产业之星大赛“未来产业风云奖”（项目组）
荣获2024年度“CGT行业之星 · 杰出创新药管线奖”
获评VB100“2024中国创新医药与生物制品榜TOP100”，并入选“2024年VBEF医疗健康产业创新力产品榜”
荣获2024星耀榜“CGT领域年度最具成长性企业”称号
《2023年度中国生物医药企业创新力百强系列榜单》发布，获评 “中国新技术药物企业创新力TOP30”
荣获2024精准医学研究与产业发展大会创新大赛“优胜项目”奖
荣获中国罕见病领域首个奖项——第四届金蜗牛奖“罕见病产业推动奖”
荣获华医榜·2024中国生物医药科技创新价值榜——“最具影响力细胞基因治疗企业TOP10”
获评2024生物制造创新力榜单——“2024生物制造领域新锐企业Top20”
获评“2024中国医药创新种子企业100强”
荣获第四季生物医药明日之星产业大赛“优胜奖”
荣获第五届中国生物医药产业链创新风云榜“年度投资价值奖”
BRL-303 UCAR-T治疗自免研究成果同时获评科技日报社“2024年国际十大科技新闻”和“2024年国内十大科技新闻”
BRL-303 UCAR-T治疗自免研究成果入选“2024年医疗界十大临床突破”
BRL-303 UCAR-T治疗自免研究获评《细胞》（Cell）“2024年度最佳论文”（Best of Cell 2024）
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100 项与 BRL-101自体造血干祖细胞（上海邦耀生物） 相关的药物交易
