This study provides a mechanism for continued administration of ALN-VSP02 therapy to patients with cancer who completed participation in another ALN-VSP02 clinical study. The primary objective of this study is to collect long term safety data.

开始日期2010-07-01

申办/合作机构

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

NCT00882180

/ Completed临床1期

A Multi-Center, Open Label, Phase 1 Dose-Escalation Trial to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Intravenous ALN-VSP02 in Patients With Advanced Solid Tumors With Liver Involvement

The purpose of the study is to determine the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of intravenous ALN-VSP02, an RNAi therapeutic, in patients with advanced solid tumors with liver involvement.

开始日期2009-03-01

申办/合作机构

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 ASC-06 相关的临床结果

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100 项与 ASC-06 相关的转化医学

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100 项与 ASC-06 相关的专利（医药）

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项与 ASC-06 相关的文献（医药）

2017-03-20·Nan fang yi ke da xue xue bao = Journal of Southern Medical University

[An improved method for stereotactic location of the supraoptic nucleus with oblique stereotactic puncture in rats].

Article

作者: Qing-Mei Lei ; Li-Zhi Zhou ; Song-Tao Qi ; Guang-Sen Wu ; Bing-Hui Qiu ; Yuan Zhang ; Yun Bao ; Zhan-Peng Feng

OBJECTIVE:

To establish an improved method for stereotactic location of the supraoptic nucleus in rats.

METHODS:

Twenty-four SD rats were randomly divided into experimental group (12 rats) and control group (12 rats) for oblique (20° to the left) stereotactic puncture (OSP group) and vertical stereotactic puncture (VSP group), respectively, both targeting the supraoptic nucleus (SON). The surgical data and postoperative (within 24) mortality of the rats were compared between the two groups.

RESULTS:

The nucleus locating time was longer in OSP group than in VSP group (59.55∓3.64s vs 27.44∓2.18 s, P=0.000), and the postoperative mortality rate of the rats did not differ significantly between the groups (0 vs 44.4%, P=0.082). In OSP group, compared with VSP group, the procedure was associated with a lowered rupture rate of the superior sagittal sinus (11.1% vs 88.9%, P=0.003), a shortened hemostatic time after craniotomy (52.89∓24.05 s vs 157.445 ime a s, P=0.000) and after puncture (24.33 reas 45 s vs 133.89∓28.81 s, P=0.000), and also a shortened operation time (178.89 on tims vs 362.44 timees, P=0.000).

CONCLUSION:

The improved method for locating supraoptic nucleus in rats is convenient, stable and reproducible, and helps to avoid important blood vessels and specific nuclei according to the needs of different experiments and allows the operators to choose different surgical paths.

2014-10-01·Nanomedicine (London, England)

siRNA Nanoparticles: The Future of RNAi Therapeutics for Oncology?

作者: Chou, Szu-Ting ; Mixson, A James

siRNA clinical trials: state of the art With the emergence of siRNA-based nanomedicine as a powerful therapeutic strategy for cancers, seven of these therapeutics have now advanced to clinical trials. Carriers of siRNA therapeutics include transferrin-modified cyclodextrin (CALAA-01, Arrowhead Research Corporation, CA, USA), in vivo jetPEI (SNS01-T; Sevion Technologies, NJ, USA), cationic liposomes (ALN-VSP02, Alnylam Pharmaceuticals, MA, USA; TKM080301, Tekmira Pharmaceuticals, Burnaby, Canada; Atu027, Silence Therapeutics, London, UK; and DCRMYC, Dicerna Pharmaceuticals, Watertown, MA, USA) and neutral liposomes (siRNA–EphA2–1,2-dioleoyl-sn-glycero3-phosphocholine [DOPC], MD Anderson Cancer Center, TX, USA ). Among those in clinical trials, the cationic lipoplex targeting MYC1a (DCR-MYC) is the only nanoplex that requires the Dicer enzyme in order to obtain functional siRNA. In 2008, the transferrin-modified cyclodextrin polyplex (CALAA-01) was the first siRNA nanoparticle to be approved for cancer clinical trials. In a preclinical mouse study, a single dose of the cyclodextrin nanoplex targeting luciferase mRNA reduced its activity by 80% [1]. More importantly, melanoma patients receiving CALAA-01 in a Phase I clinical trial showed a 50–80% reduction in the RRM2 mRNA compared with mRNA from untreated tumor tissues [2]. Although this study showed promise, the development of CALAA-01 has been delayed and no results have been reported. SNS01-T is a polyethyleneimine (PEI)based (in vivo JetPEI) nanoparticle containing siRNAs targeting EIF5A and decoy plasmids expressing nonhypusinable eIF5A mutants for treatment of multiple myeloma and non-Hodgkin’s B-cell lymphoma [3]. Francis and colleagues have shown that SNS01-T enhances the antitumor efficacy of lenalidomide and bortezomib in a xenograft model [3]. An open-label, Phase I/II doseescalation study that includes 15 patients is currently underway. Sevion technologies, the manufacturer of SNS01-T, has reported no dose-limiting toxicities in four patients at a dose of 0.2 mg/kg of the nanoparticle. Cationic lipid nanoparticles (LNPs) have effectively downregulated oncogenes in malignant hepatomas (CDH16, PLK1, VEGF and MYC1a) and prostate tumors (PKN3) [4]. While LNPs have a circulation half-life that is longer than 18 h [5], most lipoplexes are ultimately internalized by the liver and spleen. Although the accumulation of lipoplexes may lead to tissue toxicity in these organs at higher dosages, they appear to be well-tolerated by humans at defined dosages. In Phase I clinical trials, the maximum tolerated doses were 0.336, 0.75 and 1.25 mg/kg for Atu027, TKM080301 and ALN-VSP02, respectively. As a result, LNPs targeting PKN3 (Atu027) and PLK1 (TKM080301) have been advanced to Phase II trials. Neutral DOPC liposomes have been used to target ovarian cancers (EPHA2, PTK2, and IL8) and melanoma (thrombin receptor) [6]. While siRNA–EphA2–DOPC inhibited tumor growth by approximately siRNA nanoparticles: the future of RNAi therapeutics for oncology?

2013-12-01·Nature medicine1区 · 医学

Kinesin inhibitor marches toward first-in-class pivotal trial

1区 · 医学

作者: Owens, Brian

Array is also looking at a potential biomarker, alpha-1 acidic glycoprotein (AAG), which is often elevated in people with multiple myeloma.AAG is a ′cleanup′ protein in the blood serum that can bind to ARRY-520, rendering it ineffective.In a 32-person trial in which patients with myeloma received ARRY-520 alone, 5 of the 21 participants with low AAG levels showed a reduction in M protein that lasted for more than 8 mo on average, whereas none of the 5 participants with high AAG levels experienced such a favorable response.According to Koch, the findings, which will also be presented at the Dec. ASH meeting, suggest that AAG levels could help indicate who might be a good candidate for the drug. "There are very few mechanisms that show such strong single-agent activity," he says.Array is not the only company that has faith in the KSP pathway.At least two other companies, ArQule and Alnylam Pharmaceuticals, both based in the Boston area, are developing compounds that target KSP.ArQule′s ARQ 621 is being tested in both hematol. and solid tumor cancers, while Alnylam′s ALN-VSP is focused on liver cancer.ALN-VSP is unique among these drugs, as it does not target the KSP protein directly, but uses RNA interference to prevent it from being expressed in the first place.(ARQ 621, like ARRY-520, is a typical small mol. that′s administered i.v.) So far, both have only been tested in phase 1 trials.At first, ARRY-500 will probably be used only in people with myeloma who have failed on other drugs.But Andy Robbins, Array′s senior vice-president of com. and strategy, hopes that KSP inhibitors like ARRY-520 will one day form a frontline therapy, alongside the two entrenched classes of therapies: immunomodulators such as Revlimid (lenalidomide) and proteosome inhibitors such as Kyprolis and Velcade. "We have the potential to be a third backbone treatment," he says.

项与 ASC-06 相关的新闻（医药）

2025-01-06

·同写意

歌礼制药，靠MASH喘了一口气

回望2024年，中国医药产业的前行之路依然布满荆棘。在“A股+港股”的741家医药产业公司中，超过70%公司的股价在2024年出现下跌，圣诺医药、健世科技、创胜集团等几家港股Biotech公司的股价更是跌幅接近九成。寒风瑟瑟之中，歌礼制药却独树一帜，突破困境实现了逆势上扬，赢得了市场的关注与认可。具体来看，今年年初的时候，歌礼制药股价仅为1.46港元，其间股价更是一度跌至0.76港元。然而让人意外的是，在此后4个月中，歌礼制药股价却连续上涨，至12月一度涨至3.22港元的新高，涨幅超120%。在市场情绪并未发生明显变化的情况下，歌礼制药究竟为何股价会出现如此迅速的涨幅呢？这一切还要从歌礼制药失败的过去说起。 1 核心管线大溃败商业化一直都是Biotech迈向Biopharma的重要门槛，一旦跨过这个门槛，便如同开启了新的篇章。当企业有了商业化的产品，也就拥有了创造稳定现金流的能力，为后续研发注入源源不断的动力，并逐步构建起完善的产业链布局，进而实现向综合性生物制药巨头的蜕变。因此，商业化开端是Biotech投资的关键节点。歌礼制药曾经就是这样一家距离全面商业化仅一步之遥的Biotech公司。在2018年以“18A第一股”的头衔在港股IPO上市时，歌礼制药核心产品丙肝药戈诺卫（达诺瑞韦）已经获批上市，并且还有7大在研管线，覆盖病毒性肝炎、脂肪肝、艾滋病、癌症等适应症领域，其中两个处在临床后期阶段。对于当时的歌礼制药而言，它已经有半只脚迈过商业化门槛，朝着 Biopharma 的方向大步迈进，前景可谓一片光明。戈诺卫作为其重磅产品，上市仅仅半年就斩获7000万元的销售收入佳绩，次年更是势如破竹，销售额飙升至1.24亿元，亮眼的成绩让市场对其充满期待。资本市场也对歌礼制药青睐有加，市值曾一度攀升至156.9亿港元。转折点发生在上市后的第二年。戈诺卫虽然是首个国产丙肝靶向药，但彼时丙肝药市场竞争异常激烈，默沙东的艾尔巴韦格拉瑞韦片等三种丙肝进口药物降价85%成功进入医保，而戈诺卫由于需要与干扰素联用，在医保谈判时不得不考虑干扰素价格，导致价格过高而国谈失败。2020年，歌礼制药主动终止了戈诺卫联用治疗方案，但2021年其产品销售收入仅3.3万元。尽管在戈诺卫遭遇危机的时候，歌礼制药的第二款创新药丙肝药物新力莱（拉维达韦片）已经在2020年7月获批上市，并于2021年与戈诺卫一同纳入医保。但此时，丙肝药物市场已经发生了天翻地覆的变化。吉利德推出的丙肝革命性药物索非布韦将丙肝的治愈率从 50%～80%提高至90%以上，以及随后推出的第二、第三代产品Harvoni和Epclusa将丙肝治愈率提高到了几乎100%，彻底颠覆了丙肝的治疗格局。随着越来越多的丙肝病人被治愈，丙肝药物市场也随之萎缩，而错失先发优势的歌礼制药，丙肝药物收入自然十分低迷。图：吉利德丙肝药物营收趋势，来源：锦缎研究院雪上加霜的是，在吉利德的威压下，罗氏也调整了在中国的丙肝药物策略，决定在2022年将丙肝药物派罗欣退出中国市场。作为派罗欣在中国的销售代理，歌礼制药2021年自派罗欣的推广服务收入达到0.71亿元，占当时总营收的90%以上，这也使得歌礼制药丙肝药物市场消失殆尽。失去丙肝药物市场的歌礼制药，推出了第三款产品利托那韦片。作为新冠特效药Paxlovid（Nirmatrelvir+利托那韦）的组成之一，利托那韦片在2023年为歌礼制药贡献了近0.5亿元的收入，占当年总营收的80%以上。可随着新冠疫情结束，利托那韦片也就失去了市场。整个2024年上半年，歌礼制药营收归零，三大核心产品颗粒无收，陷入“无药可卖”的窘境。 2 破釜沉舟式转型尽管歌礼制药遭遇了一场大败局，但8亿港元的市值显然还是太低估了。仅就现金而言，截至2024年中报，歌礼制药现金储备就高达21.17亿元，可以保证未来5年的研发、运营。对于一家手握多款在研管线的Biotech而言，5年时间足以改变一切。歌礼制药当下最紧迫的任务，便是在其众多研发管线中精准挖掘出可以力挽狂澜的重磅产品。在此之前，歌礼制药需要砍掉竞争力疲软、市场前景不明的研发管线项目，将有限的资源和资金集中到核心项目开发上。先是在2023年6月，歌礼制药发布公告，终止治疗肝癌的候选药物ASC06和HIV新药ASC09两款候选药物的开发。其中，ASC06是一种采用RNA干扰递送技术开发的系统性递送治疗药物，是歌礼制药IPO上市时的核心管线之一，但随着RNA干扰递送技术的研究进展，ASC06采用的RNA干扰递送技术已过时，不再具备市场竞争优势。 ASC09则是一种HIV蛋白酶抑制剂候选药物，但治疗相同适应症的替代产品（如HIV融合抑制剂药物）已在中国获批上市，成为治疗HIV 1型感染的主流药物，并相较于蛋白酶抑制剂类表现出更佳的疗效、安全性及耐药性。因此，歌礼制药停止了这两款药物的开发。随后在2024年3月，歌礼制药宣布不再继续开展ASC42治疗PBC临床试验的战略决定，同时也决定不再继续开展ASC42联用治疗MASH和乙肝的临床研究。ASC42是一款法尼醇X受体（FXR）激动剂，II期临床研究结果表明，与目前处于开发和注册阶段的新型PBC候选药物相比，ASC42未显示出竞争优势。一系列的“断舍离”操作之后，歌礼制药全面收缩战略焦点，将几乎全部资源投入到了MASH赛道上。图：歌礼制药代谢性疾病在研管线，来源：公司官网从歌礼制药的在研管线看，目前MASH领域的候选管线主要为ASC40和ASC41。 ASC40（地尼法司他）是一款口服、选择性的脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂，于2024年10月获得了美国FDA授予的突破性疗法认证，用于治疗伴有中度至重度肝纤维化（即F2至F3期纤维化）的非肝硬化MASH患者。 II期临床试验结果显示，ASC40在疾病活动、MASH缓解和肝纤维化方面均实现了具有统计学显著性和临床意义的改善。歌礼制药从Sagimet获得ASC40的大中华区独家授权，计划与Sagimet共同启动MASH的III期临床试验。此外，该药的中、重度寻常性痤疮适应症III期临床研究正在国内开展中。 ASC41是一种每日一次肝脏靶向的小分子药物，是一种潜在的同类最佳THR-β激动剂。II期临床中期数据显示，服用ASC41片12周后，93.3%患者肝脏脂肪含量较基线相对降低30%及以上，其ALT和AST的数据使得ASC41明显区别于目前处于临床或商业化阶段的其他THR-β激动剂，具有一定的全球竞争优势。砍掉多余管线，聚焦MASH领域后，歌礼制药的研发投入并未减少，2024年上半年研发投入1.32亿元，同比增长43.5%，研发人员占比提升至68.9%。破釜沉舟式的转型下，歌礼制药寄希望于快速培育出具有竞争力的核心产品，重塑其在生物医药领域中的地位。 3 道阻且长歌礼制药选择MASH治疗领域，一方面是“山穷水尽”的无奈，另一方面也是因为MASH治疗领域存在极大未被满足的临床需求，而歌礼制药此前在肝病领域拥有丰富的销售经验。根据弗若斯特沙利文报告，全球NASH（现称为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH））患病人数从2016年的3.1亿人上升到2020年的3.5亿，并预计到2030年将达到4.9亿人；其中，2020年中国NASH患病人数达到3870万人，预计到2030年将加速增长至5550万人。图：全球NASH流行病学分析，来源：弗若斯特沙利文尽管MASH市场规模庞大，但由于致病机理尚未完全摸清，过去40多年，科学家们针对MASH的药物研发几乎都以失败告终，庞大的MASH 患者面临无药可治的困境。直到2024年3月，全球首款MASH新药——Resmetirom获FDA批准用于治疗伴有肝纤维化的成人MASH患者，填补了MASH药物的空白，也掀开了MASH这个百亿美元大市场的面纱。上市后的Resmetirom单片定价138.96美元，2024年第二、三季度销售额分别为1400万美元和4800万美元，增势迅猛。根据弗若斯特沙利文预测，随着MASH治疗药物逐步商业化，预计2025年全球和中国的MASH市场规模将分别达到107亿美元、32亿元,并于2030年达到322亿美元、355亿元。不过，歌礼制药虽然布局MASH领域较早，但MASH治疗药物领域也是著名的“研发坟场”，不少MNC都折戟其中。同时，在巨大的市场诱惑面前，国内不少企业也开始争相布局MASH新药，目前进入临床阶段的管线超过20款，除歌礼制药外，还有正大天晴、众生药业、轩竹生物、雅创医药、拓臻生物等。鹿死谁手，犹未可知。此外，歌礼制药与美国制药公司Viking Therapeutics的专利纠纷又为其前景蒙上了一层阴影。后者指控歌礼制药的两款药物ASC41和ASC43F窃取了V2809相关的商业机密，去年10月4日，歌礼制药被美国国际贸易委员会的行政法官认定为违反了《1930年关税法案》第337条，并建议委员会禁止这两款药物进口到美国，为期7年。对此，歌礼制药表示正在审阅初裁结果并与其法律顾问讨论以评估可采取的措施，如要求委员会复审并推翻初裁等，但这意味着歌礼制药相关产品可能难以在美国上市，或者需要付出额外的调解费用。另外值得关注的是，歌礼制药除了重点押注MASH领域，还在近期宣布将进军减肥药领域。旗下ASC30是首款也是唯一一款既可每月一次皮下注射也可每日一次口服用于治疗肥胖症的小分子GLP-1受体（GLP-1R）激动剂，目前正在开展I期临床试验。虽然目前布局GLP-1相对较晚，但ASC30每月一次的注射周期具有潜在的差异化优势。总体来看，歌礼制药股价在2024年出现如此剧烈的波动主要有两方面原因。首先是公司股价确实被低估了，公司市值甚至比账面资金还要少很多；其次是公司转向的MASH和GLP-1管线确实有可取之处，一定程度上提升了企业的竞争力。歌礼制药通过实施果断的转型策略，初步展现出摆脱困境的态势，在一定程度上提升了资本市场对其的信心。然而，投资者也必须清醒地认识到，无论是MASH还是GLP-1，歌礼制药都有很长的路要走，必然要面对诸多严峻的挑战，比如被专利阻击。同写意媒体矩阵，欢迎关注↓↓↓

IPO上市批准

2024-11-25

·思齐俱乐部

不少药企正在经历砍管线、终止在研项目

砍管线是生物医药行业从野蛮式发展到集约化发展的一个特色，当前不少药企正在经历管线的优化。其中上海医药今年以来已经终止了12个管线备受业界关注。据悉，10月初，上海医药终止了5个在研管线，加上之前出清的7个管线，这家市值近七百亿的医药企业，今年以来已经终止了12个管线。公告显示，10月1日上海医药决定终止的管线包括 I020、B006、B007(非霍奇金淋巴瘤适应症)、I008以及BCD-100(宫颈癌适应症)五个研发项目。其中重组人抗PD-1单克隆抗体，拟用于宫颈癌、非小细胞肺癌的治疗的BCD-100项目处于III期临床试验阶段。另外三个处于I期临床试验阶段的是I020、B006和B007项目。业内表示，上海医药砍掉在研管线只是行业的一个缩影。今年以来，还有华东医药、亚虹医药、天坛生物、舒泰神、百济神州等十多家药企先后终止了在研项目。其中，多数管线被叫停的原因是II期临床数据不达预期，也有部分是因为市场的竞争格局发生变化，公司从聚焦资源需求角度出发的决定。如华东医药于8月15日宣布终止口服小分子GLP-1药物TTP273项目的后续研发，该项目已完成临床Ⅱ期研究。亚宝药业在今年初暂停SY-004项目的临床研究开发工作。SY-004适用于II型糖尿病，但临床研究未达良好预期。据悉，该项目2023年12月完成了Ⅱ期临床研究数据的优化和补充分析等工作。 6月14日，歌礼制药也发布公告称，将终止治疗肝癌的候选药物ASC06以及HIV新药ASC09的开发。ASC06的RNA干扰递送技术作为早期技术已经过时，HIV蛋白酶抑制剂ASC09与HIV融合抑制剂等替代品比较失去竞争优势，遂终止这两项在研管线。除了国内药企外，罗氏、赛诺菲、诺华、阿斯利康、艾伯维等国外药企也持续披露今年的管线优化情况。如今年初，罗氏决定终止与HOOKIPA共同开发用于治疗KRAS突变癌症的HB-700项目。据悉，罗氏与HOOKIPA的合作项目HB-700是一种用于治疗KRAS突变肺癌、结直肠癌、胰腺癌和其他癌症的研究性沙粒病毒免疫疗法。而诺华在今年10月已经终止(TERMINATED)SMURF1抑制剂LTP001治疗特发性肺纤维化(IPF)的II期临床试验(NCT05497284)，出于“申办方的决定(Sponsor Decision)”。业内指出，药物“夭折”原因，既包括临床试验结果未达预期、缺乏市场竞争力，也有外部环境变化导致的药品需求下降等。药企研发管线的调整主要还是资源配置和资金聚集的问题，在现在的环境下，企业更趋向于做一些离市场近、收益高、确定性比较强的项目。此外，企业“砍”掉的管线涉及诸多热门领域，创新药热门赛道“内卷”加剧，同样在推动药企找寻新的出口。如今年上海医药终止研发的管线中大部分均为创新药研发中热门的肿瘤用药，涉及肺癌、宫颈癌、乳腺癌等多种疾病。砍管线也是生物医药行业从野蛮式发展到集约化发展的一个特色，未来，在政策的引导和市场竞争加剧的情况下，药企对于管线的管理或更加理性，而且更加谨慎，也会更加看重管线的质量和效率。来源：制药网作者：药机君商务合作 130 6172 3098 zakk.cui@siqibest.com 点击阅读原文了解更多

临床2期临床1期免疫疗法ASCO会议临床终止

2024-09-03

·生物制药小编

上市产品颗粒无收，全力押注MASH管线

近日，歌礼制药（1672.HK）披露了2024年上半年财报，同期亏损约1.30亿。研发费用约1.32亿元，同比增长43.5%。无药可卖歌礼制药有三款上市产品，两款丙肝药物—戈诺卫和新力莱，和一款抗病毒药物—利托那韦，但今年上半年，这三款药物都没有贡献任何销售收入。歌礼制药是国内肝病领域的头部药企，戈诺卫是首个中国本土企业研发的靶向丙型肝炎创新药，2018年在国内获批上市。但是因为药价相对较高未能进入医保，在国内丙肝市场未能占有一席之地。新力莱于2020年获批上市，因其需要和戈诺卫联用，销售成绩也并未比后者好多少。歌礼还获得了罗氏的丙肝药物派罗欣国内独家商业推广权。派罗欣带来的产品推广服务收入一度是歌礼最大的收入来源，但是，2022年罗氏将派罗欣退出中国市场后，歌礼基本彻底在国内丙肝领域。利托那韦是一款抗病毒药物，2021年推出，2023年利托那韦还贡献了约0.494亿元收入，占比超过80%。但是不过随着新冠药物市场的萎缩，今年上半年利托那韦也是基本没有收入，公司未将其在财报中。或是基于竞争力的考虑，或是节省资金集中精力推进MASH项目，去年以来，公司已经砍掉了多条管线，包括肝癌候选药物ASC06、HIV候选药物ASC09，以及FXR激动剂ASC42。全线押注MASH 削减研发管线后，歌礼基本上把所有的希望都押注在MASH赛道。目前，歌礼在MASH领域走在了国内药企的前列，重点推进管线包括THR-β激动剂ASC41和FASN抑制剂ASC40。 ASC41是一种甲状腺激素β受体（THRβ）激动剂，在肝脏中通过CYP3A4代谢形成药理活性代谢物ASC41-A，是国内进展最快的THRβ激动剂，目前处于治疗MASH的临床II期研究阶段。同靶点产品方面，Resmetirom的成功上市充分证明该靶点的NASH治疗潜力，作为国内进展最快的THRβ激动剂，ASC41也是备受期待。今年1月，歌礼报告了ASC41治疗MASH的Ⅱ期临床12周的中期分析结果，数据显示，在服用ASC41片12周后，患者肝脏脂肪含量较基线的相对降幅平均值为68.2%，此外，第12周时，有93.3%的患者肝脏脂肪含量较基线相对降低30%及以上。 ASC40是一款选择性的脂肪酸合成酶（FASN）口服小分子抑制剂，目前处于治疗MASH的临床II期阶段。ASC40治疗MASH患者52周Ⅱ期临床也取得成功，肝穿活检数据达到纤维化改善、MASH改善的两个主要终点目标。 ASC41和ASC40两个都是MASH临床潜力管线，虽然歌礼尚无收入，但好在现金储备充足，截至2024年6月30日，公司持有现金及现金等价物约为21.17亿元，可以与支撑到后续的临床推进，公司预计可以维持到2028年的研发活动及运营。参考出处： https://www.ascletis.com/data/upload/admin/20240830/66d18c744113b.pdf歌礼THR-β激动剂：肝脏脂肪含量降低68.2%歌礼制药：MASH之战，不成功便成仁

临床2期财报

100 项与 ASC-06 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
实体瘤	临床1期	美国	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2010-07-01
恶性腹水	临床1期	西班牙	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2009-03-10
肝癌	临床1期	西班牙	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2009-03-08
晚期恶性实体瘤	临床1期	美国	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2009-03-01
晚期恶性实体瘤	临床1期	西班牙	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	2009-03-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASCO2012	临床1期	肿瘤	37	ALN-VSP02	構窪鹹鹹醖選鬱鹽選餘(衊糧鬱壓築顧餘願簾餘) = 製鹽遞簾鬱餘遞夢壓醖構鹹餘餘築積淵夢齋廠 (顧觸廠簾鬱顧窪構鏇夢 )	-	2012-05-20
ASCO2011	临床1期	肝癌	-	ALN-VSP02	鬱鬱鏇顧壓選獵餘艱鏇(廠鏇糧鹹壓壓廠鏇窪廠) = 鹹願糧淵構觸積繭夢廠觸鏇鹹蓋範遞鹹築糧夢 (淵遞餘選網糧築蓋衊築 ) 更多	-	2011-05-20