Erythropoietin(Stem Cell Therapeutics)

编者按 第66届美国血液学会（ASH）年会将于2024年12月7～10日在美国圣迭戈（San Diego）盛大召开。作为全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一，每年吸引着成千上万名来自世界各地的专家学者，分享最前沿的血液学进展和突破性临床数据。当地时间11月25日，大会官网公布了本次入选的最新重磅摘要（Late-Breaking Abstracts，LBA）共6项，将由研究者于当地时间2024年12月10日上午7:30至9:00，在会议现场Hall B (San Diego Convention Center)进行报告。本刊第一时间整理这6项LBA的核心要点，供大家提前阅览。 01 LBA-1 标题：Tafasitamab Plus Lenalidomide and Rituximab for Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma: Results from a Phase 3 Study (inMIND) 中文标题：坦昔妥单抗联合来那度胺和利妥昔单抗治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤：III期研究（inMIND）结果 汇报人：Laurie H. Sehn（BC癌症中心淋巴瘤中心，加拿大） 研究结论 在来那度胺和利妥昔单抗的基础上加用坦昔妥单抗，显著且有临床意义地改善了无进展生存期（PFS），使复发/难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者的疾病进展、复发或死亡风险降低了57%。尽管总生存期（OS）数据尚不成熟，但观察到了一种有利于塔坦昔妥单抗的趋势。其安全性特征可控，且与预期毒性一致。本研究首次验证了将两种单克隆抗体（抗CD19与抗CD20）联合用于淋巴瘤治疗的有效性。坦昔妥单抗+来那度胺+利妥昔单抗既可在社区环境中使用，也可在学术环境中使用，是R/R FL患者潜在的新标准治疗选择。 02 LBA-2 标题：Identification of Hepatic-like Erythropoietin with Enhanced Activity As a New Cause of Hereditary and Acquired Erythrocytosis 中文标题：识别具有增强活性的肝样促红细胞生成素作为遗传性和获得性红细胞增多症的新原因 汇报人：Betty Gardie[巴黎高等研究实践学院（EPHE），法国] 研究结论 本研究报告了一种名为肝样促红细胞生成素增多症（HEP）的新型继发性红细胞增多症，其特征是产生具有非典型糖基化模式和活性增强的肝样促红细胞生成素（EPO）。这种新型EPO在所有遗传性EPO突变型红细胞增多症患者、与肝病相关的红细胞增多症病例以及新生儿中均有观察到。有趣的是，新生儿体内从更活跃的肝型EPO向肾型EPO的转变，可能解释了生命最初几周内血红蛋白水平显著下降的典型现象。因此，在进行特发性和遗传性红细胞增多症的诊断时，将定量和定性EPO筛查作为生物学检查的一部分是至关重要的。 03 LBA-3 标题：Extended Treatment of Venous Thromboembolism with Reduced- Vs Full-Dose Direct Oral Anticoagulants in Patients at High Risk of Recurrence 中文标题：比较减剂量与全剂量直接口服抗凝药延长治疗高风险复发静脉血栓栓塞症 Francis Couturaud（布雷斯特大学、FCRIN INNOVTE网络，法国） 研究结论 在需要延长抗凝治疗的静脉血栓栓塞症患者中，尚无法证明使用减剂量与全剂量直接抗凝药物在预防静脉血栓栓塞症复发方面的非劣效性。在减剂量组，临床相关出血以及静脉血栓栓塞症复发或临床相关出血的复合终点发生率均低于全剂量组，且这一优势并未因死亡或动脉血栓栓塞事件风险增加而抵消。 04 LBA-4 标题：Andean Enriched NFKB1 Haplotype Reduces Inflammation and Improves Response to Ropeginterferon Alfa-2b in Polycythemia Vera (PV) and Essential Thrombocythemia (ET) 中文标题：富含安第斯特征的NFKB1单倍型可降低真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）患者的炎症水平，并提高对罗培干扰素α-2b的应答率 汇报人：Jihyun Song（亨斯迈癌症研究所，美国） 研究结论 本研究显示，与NFKB1野生型等位基因相比，富含艾马拉族特征的NFKB1 rs230511单倍型可降低真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）患者的炎症、促血栓形成及缺氧诱导因子（HIF）活性。此外，NFKB1 rs230511单倍型还能调节PV和ET患者对罗培干扰素的应答。携带NFKB1 rs230511 T等位基因的患者，其炎症和HIF靶向基因的表达降低，这可能潜在地减少PV和ET患者的炎症和血栓形成风险。携带C/T基因型的患者更有可能实现完全血液学缓解（CHR），这表明这种NFKB1单倍型可能影响罗培干扰素的治疗效果，并可作为评估PV和ET患者治疗应答的潜在生物标志物。这些新的见解对我们理解炎症和促血栓形成过程具有重要意义，并可能为PV和ET的新型疗法提供线索。 05 LBA-5 标题：Outcome of Cerebral Vasculopathy and Cognitive Performances 10 Years Post-Enrollment in the Drepagreffe Trial Comparing Allogeneic Stem Cell Transplantation to Standard-Care in Children with Sickle Cell Anemia and History of Abnormal Cerebral Velocities 中文标题：Drepagreffe试验中接受异体干细胞移植与标准治疗的镰状细胞贫血症伴异常脑血流速度病史患儿的10年脑血管病变情况及认知功能结局比较 汇报人：Françoise Bernaudin（巴黎东部大学，法国） 研究结论 这项首个前瞻性比较试验表明，异体干细胞移植（alloSCT）与标准治疗（SoC）之间的差异在10年后发生了显著变化，其中异体干细胞移植在无症状性脑梗死（SCI)方面提供了更好的一级预防效果，同时改善了患者的社会生活质量、工作记忆和处理速度。 06 LBA-6 标题：Lack of Benefit of Autologous Hematopoietic Cell Transplantation (auto-HCT) in Mantle Cell Lymphoma (MCL) Patients (pts) in First Complete Remission (CR) with Undetectable Minimal Residual Disease (uMRD): Initial Report from the ECOG-ACRIN EA4151 Phase 3 Randomized Trial 中文标题：自体造血干细胞移植（auto-HCT）对首次完全缓解（CR）且无法检测到微小残留病（uMRD）的套细胞淋巴瘤（MCL）患者（pts）无益处：ECOG-ACRIN EA4151 III期随机试验的初步报告 汇报人：Timothy S. Fenske（威斯康星医学院，美国） 研究结论 本次中期分析显示，在高效诱导和维持治疗方案时代，首次完全缓解（CR）且无法检测到微小残留病（uMRD）的套细胞淋巴瘤（MCL）患者并未从巩固性自体造血干细胞移植（auto-HCT）中获益。而诱导治疗后MRD仍为阳性的患者可能从auto-HCT中获益。更长时间的随访对于证实这些发现至关重要。 （来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部） 声 明 凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。