A Comparative Clinical Effectiveness Trial of Rituximab Versus Ravulizumab, Inebilizumab, Satralizumab and Eculizumab To Prevent Relapses in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is a rare autoimmune condition that mainly affects the eyes and spinal cord, causing serious symptoms such as vision loss, paralysis, and severe pain. This trial compares the effectiveness and safety of five medications commonly used to prevent NMOSD relapses: rituximab, ravulizumab, inebilizumab, satralizumab, and eculizumab.
In this study, 160 adults with NMOSD who test positive for a specific antibody (AQP4-IgG) will participate. They will be randomly assigned to receive either rituximab or one of the four other FDA-approved medications. The main goal is to find out which treatment best prevents relapses and has fewer serious side effects. The trial will also measure disability, patient satisfaction, quality of life, and biomarkers that help track disease activity.
Participants will have regular assessments, including medical exams, surveys, and tests for vision, walking ability, and brain function. They will report any side effects or health issues experienced during the study. The trial will last from one to four years for each participant.
This research aims to help patients and doctors make better-informed treatment decisions by providing clear evidence about the best available therapies for NMOSD.

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

The Massachusetts General Hospital

[+1]

NCT06987539

/ Not yet recruiting临床2期

A Phase 2 Open-label Multicenter Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety and Tolerability of Inebilizumab in Children From 2 Years to Less Than 18 Years of Age With Generalized Myasthenia Gravis (gMG)

The primary objectives of this study are to characterize the pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of inebilizumab administered in pediatric participants with gMG, and to assess the safety and tolerability of inebilizumab administered in pediatric participants with gMG.

开始日期2025-08-29

申办/合作机构

Amgen, Inc.

NCT06570798

/ Recruiting临床2期

A Phase 2a, Open Label, Multicenter, Platform Trial to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of Inebilizumab and Blinatumomab in Subjects With Autoimmune Diseases

The main objective is to assess the safety and tolerability of inebilizumab in adult participants with active and refractory systemic lupus erythematosus (SLE) with nephritis (Subprotocol A) and to assess the safety and tolerability of subcutaneous (SC) blinatumomab in adult participants with active and refractory SLE with nephritis (Subprotocol B) and in adult participants with active refractory rheumatoid arthritis (RA) (Subprotocol C).

开始日期2025-07-31

申办/合作机构

Amgen, Inc.

100 项与伊奈利珠单抗相关的临床结果

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100 项与伊奈利珠单抗相关的转化医学

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100 项与伊奈利珠单抗相关的专利（医药）

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项与伊奈利珠单抗相关的文献（医药）

2025-07-01·Neurology-Neuroimmunology & Neuroinflammation

Neutropenia Associated With B Cell–Depleting Therapies in Multiple Sclerosis and Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Article

作者: Waldrop, Greer ; Sisodia, Nikki ; Bove, Riley ; Gelfand, Jeffrey M. ; Pleasure, Samuel ; Zamvil, Scott S. ; Wilson, Michael R. ; Guo, Chu-Yueh ; Poole, Shane

BACKGROUND AND OBJECTIVES:

Neutropenia is described as a rare adverse event associated with B cell-depleting therapy (BCDT) use in patients with multiple sclerosis (MS) and neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). However, little is known about longitudinal clinical outcomes. We estimated the real-world incidence of neutropenia among patients with neuroinflammatory disease treated with BCDT and characterized the clinical course.

METHODS:

We conducted a retrospective cohort study using electronic medical records to estimate the incidence rate of neutropenia in adults with MS/NMOSD from a neuroimmunology clinic in California between January 6, 2006, and November 2, 2015, treated with ocrelizumab, rituximab, ofatumumab, ublituximab, or inebilizumab. Each clinical course (recurrence, time to recovery of absolute neutrophil count [ANC], postneutropenia treatment) of neutropenia was then presented in a case series.

RESULTS:

In this cohort of 1,825 patients (6,009 person-years on BCDT), the largest cohort addressing this question to date, 37 developed neutropenia. The estimated incidence rate of neutropenia was 0.62 (95% CI 0.45-0.85) per 100 person-years. The median time from last infusion of current BCDT was 4 months (interquartile range [IQR] 1-6). The median nadir ANC was 390 (IQR 40-960); the nadir ANC was 0 for 6 patients (16%). All patients ultimately recovered to normal counts, except 2 patients developing fluctuating ANCs for months. Among the 32 patients not receiving filgrastim, the median time to ANC recovery was 11 days (95% CI 7-26). Course severity was asymptomatic/mild in 32% (n = 12) while 54% (n = 20) required hospitalization. A confirmed simultaneous infection or infectious prodrome occurred in 23 (62%). After recovery, 30 patients (81%) continued BCDT and 2 (7%) changed within BCDT class. Neutropenia recurred in 13 patients (35%), including 3 who discontinued BCDT after initial neutropenia. The estimated incidence rate of recurrent neutropenia was 0.22 (95% CI 0.13-0.39) per 100 person-years. The mean (SD) time to recurrence from initial neutropenia was 251 (SD: 355) days.

DISCUSSION:

This study is comprehensive and reflects a large cohort, examining incidence rates of neutropenia with BCDT in MS and NMOSD. Overall, neutropenia was still rare, occurring at a rate of 0.66 per 100 person-years, and infections were associated triggers in some patients. Yet, of relevance to clinicians, neutropenia was not benign: half required hospitalization and 35% experienced recurrence, which is higher than what was reported in clinical trials.

2025-06-19·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

A Phase 3 Trial of Inebilizumab in Generalized Myasthenia Gravis

Article

作者: Leite, M. Isabel ; Rojavin, Mikhail ; Cheng, Sue ; Tang, Fengming ; Nowak, Richard J. ; Benatar, Michael ; Ciafaloni, Emma ; Vissing, John ; Utsugisawa, Kimiaki ; Li, Qing ; Wu, Yanping ; Rampal, Nishi ; Howard, James F.

BACKGROUND:

Autoimmune generalized myasthenia gravis is a disease that manifests with fluctuating muscle weakness. Inebilizumab is a monoclonal antibody that depletes CD19+ B cells, which are central to disease pathogenesis.

METHODS:

In this phase 3, double-blind, randomized, placebo-controlled trial, we enrolled participants with myasthenia gravis who had anti-acetylcholine receptor antibodies or anti-muscle-specific kinase antibodies. Participants were randomly assigned, in a 1:1 ratio, to receive intravenous inebilizumab (300 mg administered on days 1 and 15 for all, and additionally on day 183 for participants who were acetylcholine receptor antibody-positive) or matching placebo for 52 weeks (in participants who were acetylcholine receptor antibody-positive) or 26 weeks (in those who were muscle-specific kinase antibody-positive). Glucocorticoid therapy was tapered, starting at week 4, to a target of 5 mg per day by week 24. The primary end point was the change from baseline in the score on the Myasthenia Gravis Activities of Daily Living scale (MG-ADL; scores range from 0 to 24, with higher scores indicating greater disease activity) at week 26 in the combined acetylcholine receptor antibody-positive and muscle-specific kinase antibody-positive trial populations. A key secondary end point was the change from baseline in the score on the Quantitative Myasthenia Gravis scale (QMG; scores range from 0 to 39, with higher scores indicating greater disease activity) at week 26 in the combined population. Safety was assessed.

RESULTS:

A total of 238 participants underwent randomization (119 per group). Participants who received inebilizumab had a greater reduction in the MG-ADL score than those who received placebo (least-squares mean change, -4.2 vs. -2.2; adjusted difference, -1.9; 95% confidence interval [CI], -2.9 to -1.0; P<0.001) at week 26. Participants who received inebilizumab had a greater reduction in the QMG score than those who received placebo (least-squares mean change, -4.8 vs. -2.3; adjusted difference, -2.5; 95% CI, -3.8 to -1.2; P<0.001). The most common adverse events with inebilizumab were headache, cough, nasopharyngitis, infusion-related reactions, and urinary tract infections. Inebilizumab was not associated with a higher incidence of serious adverse events.

CONCLUSIONS:

In participants with acetylcholine receptor antibody-positive or muscle-specific kinase antibody-positive generalized myasthenia gravis, inebilizumab improved function and reduced disease severity. (Funded by Amgen; MINT ClinicalTrial.gov number, NCT04524273.).

2025-06-01·CNS DRUGS

The Evolution of Anti-CD20 Treatment for Multiple Sclerosis: Optimization of Antibody Characteristics and Function

Review

作者: Greenberg, Benjamin ; Cree, Bruce A C ; Berger, Joseph R

B-cell depletion with CD20-targeted agents is commonly used for treatment of multiple sclerosis (MS), other autoimmune diseases, and certain hematologic malignancies. Initial apparent success with rituximab in MS and neuromyelitis optica spurred development of the anti-CD20 monoclonal antibody (mAb) therapies ocrelizumab, ofatumumab, and ublituximab as well as the anti-CD19 mAb inebilizumab. While each are effective at targeting and depleting B cells, structural differences translate into different mechanisms of action affecting maintenance of B-cell depletion and safety and tolerability. Although the anti-CD20 mAbs differ in degree of human versus mouse sequences as well as target CD20 epitope, these properties do not appear to substantially affect activity or tolerability. In contrast, an antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity (ADCC) versus a complement-dependent cytotoxicity mechanism of action as well as subcutaneous versus intravenous administration may provide improved tolerability. Glycoengineering of the mAbs ublituximab and inebilizumab enhances ADCC and can overcome the reduced responses to mAb-mediated B-cell depletion associated with certain genetic polymorphisms. Other strategies for therapeutic targeting of CD20, including brain shuttle antibodies (e.g., RO7121932), bispecific antibodies, chimeric antigen receptor T-cell therapies, and antibody-drug conjugates, are in active clinical development and may be future treatment approaches in MS and other B-cell-mediated autoimmune diseases.

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项与伊奈利珠单抗相关的新闻（医药）

2025-07-20

·研发客

中年安进，如何安全度过专利悬崖期？

// • 第一核心支柱Prolia将在2025年下半年迎接生物类似药的竞争；• 第二大核心支柱Enbrel增速放缓，2025年Q1销售额同比下降10% ；• 多款产品将在未来5年内陆续面临专利到期；• 今年上半年安进股价上涨16.55%，减重管线的临床数据可圈可点。市值站上1615亿美元（美东时间7月10日），安进挤掉辉瑞，排在了全球制药企业的第九位。作为上世纪80年代成长起来的biotech，安进无疑是相当成功的，过去十年股价涨幅超过220%。而与安进同期的Celgene，因个中原因没能迈过成为pharma的门槛，在2019年被BMS以740亿美元收购；再生元依靠自免明星度普利尤单抗，当前市值591亿美元；一直跑在CNS领域的Biogen市值193亿美元，一贯保持着biotech的身份；即使是吉利德，以目前1390亿美元市值，仍然难与安进比肩。很多biotech渴望成为安进，不过，安进也有自己的危机。以猎人的姿态近期，安进公布了靶向FGFR2b 单抗bemarituzumab的Ⅲ期临床顶线结果。中期分析显示，在不可切除的局部晚期或转移性胃癌或胃食管交界处癌症患者中，与安慰剂+化疗相比，bemarituzumab联合化疗，在总生存期（OS）方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善，达到主要终点。这些患者为FGFR2b过表达且非HER2阳性。再鼎医药参与了这项临床试验。2021年，安进以19亿美元收购Five Prime，从而囊获bemarituzumab。而早在2017年，再鼎已与Five Prime达成了bemarituzumab的授权合作协议。据安进披露，一项关于bemarituzumab联合化疗和nivolumab用于一线胃癌患者的Ⅲ期研究也在进行中，预计2025 年下半年公布数据。对于白手起家的制药公司来说，要么成为猎物，要么成为猎人，安进选择了后者。也正是因为一系列收购动作，让它逐渐走出一条成为pharma的路。1989年，促红细胞生成素Epogen的横空出世，让安进拿到了第一桶金。不久之后，治疗放化疗引起的白细胞减少症Neupogen大放异彩。之后还接连开发了Epogen长效产品Aranesp、Neupogen的长效产品Neulasta，不断巩固其在血液病领域的江湖地位。然而，对安进来说，“红白药”的故事更像一个遥远的救世主，它并没有打算在这个舒适区里待得太久。2002年，安进出手160亿美金，收购了自免药物研发公司Immunex。第一次并购让它拿到了自免产品Enbrel（依那西普），用于治疗类风湿关节炎和强制性脊柱炎。直到现在，Enbrel仍然是安进的第二大核心支柱。安进各产品销售收入占比来源|安进研报此后的20年里，凭借猎人的嗅觉，安进以收购的方式不断扩张管线和产品。通过收购Onyx，拿到了银屑病治疗药物Kyprolis。2024年，该药为安进贡献了15.63亿美元，占整体销售额的4.69%。通过收购Micromet，安进拥有了一款双特异性T细胞衔接器疗法Blincyto。去年，FDA 批准该药用于治疗CD19阳性费城染色体阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者的巩固阶段治疗。而在这之前，Blincyto已获批两项针对白血病的适应症。2024年，该产品销售收入12.16亿美元，占整体3.8%。2025年Q1，Blincyto销售额3.7 亿美元，同比增长52%。2022年，安进以近40亿美元收购 Chemocentryx，获得了全球首款口服给药的选择性补体5a（C5a）受体抑制剂Tavneos。目前，这款产品已经在中国和全球多个国家获批，治疗中性粒细胞胞质抗体相关血管炎。2024年，Tavneos销售额2.83亿美元，占整体的0.88%。2025年Q1，Tavneos卖出9000万美元，同比增长 76%。可能面临的失速从财务状况来看，安进2024年全年总营收334亿美元，同比增长19%。2025年Q1营收81亿美元，同比增长9%。但是，失速的风险已经扑面而来。2024年，Enbrel卖出了33.16亿美元，同比增长14%，占整体销售的10.35%。业绩贡献能力仅次于骨科明星产品Proila。不过，与2022、2023年相比，增长速度在放缓（见上图）。并且，在2025年Q1，Enbrel销售额同比下降 10%，至 5.1 亿美元。尽管安进给出了净售价下降等多个解释，但是，昔日的明星产品正在失速，是不可回避的事实。Enbrel的专利将在2028年到期，并早已过了销售峰值。实际上，安进的多款产品将在未来5年内陆续面临专利到期（见下图）。安进产品专利期限总览来源|安进研报Prolia（地舒单抗）的隐忧更为突出。尽管2025年Q1销售额仍有11亿美元，同比增长了10%。但是安进自己也预判2025年下半年生物类似药的竞争，将会导致Prolia的业绩下滑。2024年，FDA批准了两款生物类似药，来自Sandoz的Jubbonti和Wyost。此外，收购Horizon Therapeutics获得的三款罕见病产品，能否为安进带来业绩助力仍然不明朗。2023年，安进决定以278亿美元收购Horizon。这笔交易惊动了联邦交易委员会（FTC）。FTC认为，这将有可能巩固Horizon旗下的甲状腺眼病药物Tepezza和慢性痛风药物Krystexxa的垄断地位。最终，安进做出了一系列妥协，包括不将旗下任何产品与上述两款产品捆绑销售等等。这一妥协似乎导致了两款产品的销售乏力。2025年Q1，Tepezza仅卖出了3.81亿美元，同比下降10%；Krystexxa的销售额与去年同期持平，为2.36 亿美元。只有治疗视神经脊髓炎谱系疾病的Uplizna表现不俗，2024年的销售额为3.79亿美元，同比增长483%；2025年Q1销售额9100万美元，同比增长14%。长效减重的后起之秀当然，即将面临低空飞行的安进，并不是只有收购一条路。今年上半年，安进股价上涨了16.55%。市值排名第一的礼来仅微涨1.7%，强生股价涨幅为9.8%，诺和诺德甚至跌去了18.55%。显然，资本市场把更多的热情给到了安进的减重管线。在不久前的ADA年会上，安进交出了减重产品MarTide（maridebart cafraglutide）的Ⅱ期临床数据。无2型糖尿病的肥胖患者，52周平均减重约 20%（安慰剂组平均减重为2.6%），同时改善心血管代谢指标。在患有2型糖尿病的肥胖人群中，接受MariTide治疗体重平均减轻了约 17%（安慰剂组平均减重1.4%），并改善了糖化血红蛋白水平。值得留意的是，在第52周时，体重仍未达到平台期，意味着进一步减重的潜力。作为一款每月或更少频次给药的减重治疗药物，MarTide的表现确实可圈可点。不过，MarTide的安全性一直是悬在安进头上的达摩克斯利剑。目前公布的数据显示，该产品因任何不良事件而停药的比例约为11%，因胃肠道相关不良事件而停药的比例低于8%。Ⅱ期数据中提到，在剂量递增组中，胃肠道不良事件而停药的比例最高为7.8%，低于非剂量递增组。而礼来在今年4月公布的SURMOUNT-5研究结果显示，替尔泊肽组因胃肠道不良事件的停药率为2.7%，司美格鲁肽因相同原因停药为5.6%。安进在研管线来源|安进研报严格来说，减重代谢领域并不是安进最熟悉的战场，不过它的决心不容小觑。目前，MarTide针对超重或肥胖成人（伴或不伴 2 型糖尿病）慢性体重管理的Ⅱ期研究第二部分正在进行中，预计数据读出将在 2025 年下半年。针对多个适应症的MARITIME Ⅲ期研究的规划仍在按计划进行，预计2025年全年将启动更多研究。另一款减重管线AMG513的临床试验曾遭遇FDA暂停，不过在解除禁止之后， AMG513的Ⅰ期临床研究正在招募肥胖患者。在心血管领域，安进有一款具有BIC潜力的靶向Lp(a)的siRNA产品olpasiran，可减少肝脏中Lp(a)的合成。目前，安进正在开展一项OCEAN(a)-Outcomes试验，针对患有动脉粥样硬化性心血管疾病且Lp(a)升高患者的Ⅲ期心血管结局研究。预计在2025年下半年/2026年上半年启动一项针对Lp(a)升高且心血管事件高风险患者的Ⅲ期心血管结局研究。其实，安进已经有一款PSCK9抑制剂Repatha，正在开展两项研究：VESELIUS-CV 是一项针对Repatha的Ⅲ期心血管结局研究，正在高心血管风险但无既往心肌梗死或中风的患者中进行，预计在2025 年下半年公布结果。EVOLVE-MI 是一项Ⅳ期研究，评估在急性心肌梗死发生后10天内使用Repatha以降低心血管事件风险的效果。编辑 | 姚嘉yao.jia@PharmaDJ.com总第2505期访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看www.PharmaDJ.com

并购专利到期生物类似药临床3期

2025-06-20

·药事纵横

恒瑞VS翰森，创新战略的同与不同

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。在医保控费持续深化与药品集采常态化的双重压力下，中国医药产业正经历深度结构性调整期。当大多数企业都在思考“如何活下去”时，我们看到，恒瑞和瀚森通过差异化转型成功实现逆势增长。这两家企业在长期实践中，通过持续创新的战略布局和卓越的经营管理能力，以扎实的业绩成果确立了国内创新药行业领先地位，为国内企业转型升级提供了可借鉴的标杆案例。值得注意的是，作为"夫妻店"模式的两家企业，二者在发展战略上呈现出"和而不同"的特点——既存在诸多共性特征，又保持各自独特的差异化路径。接下来，我们将基于他们2024年度的财报数据进行对比分析。1、2024年经营业绩对比（1）收入结构恒瑞医药分行业营业收入总营收占比毛利率医药制造业250.10亿元89.37%85.06%*抗肿瘤145.87亿元52.12%92.57%*代谢和心血管17.48亿元6.25%76.61%*免疫和呼吸系统7.77亿元2.78%83.69%*神经科学42.89亿元15.33%84.76%*造影剂27.49亿元9.82%60.46%*其他业务8.6亿元3.07%56.22%其他业务29.75亿元10.63%96.26%恒瑞医药2024年总营收279.85亿元，同比增长22.63%。主要产品为抗肿瘤药和神经科学药物，两者占据了65%以上的总营收。同时，创新药收入也首次突破50%临界点（50.2%），达138.92亿元，同比增长30.6%。翰森制药分产品营业收入占比抗肿瘤81.22亿元66.20%抗感染14.64亿元11.90%中枢神经系统13.79亿元11.30%代谢及其他疾病领域12.96亿元10.60%翰森制药2024年总营业122.6亿元，同比增长21%。主要产品为抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统。其中，创新药与合作产品销售收入为94.77亿元（占比77.3%），同比增长约38.1%。创新药销售增加及授权葛兰素史克（GSK）的ADC产品out-license/对外许可收入成为拉动业绩上扬的新增长因素。（2）盈利情况企业归母净利润同比增长毛利率恒瑞医药63.37 亿元47.28%85.2%翰森制药43.72亿元33%89.7%（3）研发费用投入对比恒瑞医药：高投入、广覆盖、高产出2024年累计研发投入82.28亿元，较上年同期增长33.79%，研发投入占销售收入的比重达到29.40%。团队建设：在中国、日本、美国、澳大利亚及瑞士拥有14个功能互补的研发中心，全球研发团队达5500余人。创新成果：创建PROTAC、肽类、单克隆抗体、双特异性抗体、多特异性抗体、ADC及放射性配体疗法等一批国际领先的技术平台，已有19款新分子实体药物（1类创新药）和4款其他创新药（2类新药）获批上市，90多个自主创新产品临床开发，约400项临床试验在国内外开展。恒瑞医药建立了一套完整的工具箱，能够开发多种新型疗法下的优质肿瘤药物，基本覆盖全球主要癌症类型：图片来源：恒瑞医药翰森制药：精准投入、高效临床价值转化2024年累计研发投入27.02亿元，研发投入占销售收入的比重达到22%。团队建设：拥有上海、连云港、常州以及美国马里兰州的四个研发中心，全球研发团队达1800余名人。创新成果：拥有PROTAC、siRNA、融合蛋白、ADC、双抗、单抗、纳米制剂和PEG修饰长效药物等9大研发技术平台。推进超60项创新药临床试验，分属40个候选创新药。ADC、GLP-1/GIP双靶点激动剂、TYK2抑制剂等多个创新药项目首次进入Ⅲ期临床，另有抗CD19单抗、KRAS G12C抑制剂、OX2R拮抗剂、P2X3拮抗剂、靶向IL-23p19单抗等重点产品取得关键进展。综上，可以发现两家企业都将创新药作为核心驱动力，同时均实现20%以上营收增长。而两者也有不同，恒瑞的规模效应更为显著，而翰森专注重点领域创新药临床转化，创新药收入占比更高。2、管线布局特征对比（附管线截图）（1）恒瑞医药："上市一批、临床一批、开发一批"的三级创新矩阵图片来源：恒瑞医药特点：产品全面覆盖“抗肿瘤、代谢和心血管疾病、免疫和呼吸系统疾病、神经科学”等具有重大未满足医疗需求和增长潜力的治疗领域。（1）翰森制药：优势领域管线纵深升级翰森制药：现有创新产品线的竞争力产品国内获批顺位竞争优势阿美替尼2(首个国产三代EGFR-TKI)覆盖晚期12线患者，辅助/维持/少见突变等适应症有望2025年获批聚乙二醇洛塞那肽3(首个国产长效GLP-1R激动剂)周度给药氟马替尼3(首个国产二代Bcr-Abl抑制剂)疗效优于伊马替尼，安全性优于其他二代药物艾米替诺福韦2(首个国产抗乙肝核苷酸类似物前药)安全性较好，适合慢性乙肝患者长期用药吗啉硝唑氯化钠3(第二个国产第三代硝基咪唑抗生素)三代抗菌，具有刚需性培莫沙肽1(国内唯一获批的EPO模拟肽)长效药物伊奈利珠单抗1(国内唯一获批的CD19单抗）覆盖罕见病， NMOSD唯一疗法塞利尼索1(国内唯一获批的XPO1抑制剂)后线MM优选，临床指南广泛支持资料来源：瀚森制药，华泰研究图：翰森制药：在研创新药管线资料来源：翰森制药公告，华泰研究特点：重点布局“抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统类疾病、代谢疾病、自身免疫及其他”这5大优势治疗领域。核心五大领域获批的8款创新药获批进度均为国内同类品种前二，且在疗效、安全性、临床使用等方面相较当时的竞品均具备竞争优势，围绕核心品种，对五大优势领域的管线进行纵深升级，重点品种在国内同MoA品种中的研发顺位基本处于前五。如肺癌领域形成以阿美替尼为基石、多种联合疗法全面覆盖非小细胞肺癌患者的1线、2线及2线+治疗方案组合。公司的三代EGFR TKI 阿美替尼是当前肿瘤板块的核心产品，自获批以来市场份额不断上升，是公司创新药增长的核心驱动力。3、对外授权（BD交易情况）（1）恒瑞医药：生态型出海与全球领先制药企业建立可以实现价值增益的合作伙伴关系，对外授权合作起步较早，2023年开始明显加速，且合作方式更加多样化。自2018年以来，公司与全球合作伙伴进行了13笔对外许可交易，涉及16个分子实体，潜在总交易额约为140亿美元，首付款总额约为6亿美元，另获得若干合作伙伴的股权。近两年代表性的对外许可项目企业时间产品金额Merck Healthcare2023年10月PARP1 小分子抑制剂 HRS-1167 、靶向 Claudin 18.2 的抗体药物偶联物(ADC）SHR-A1904首付款1.6 亿欧元， 9000 万欧元的技术转移费和行权费，里程碑付款。以上潜在的付款总额可高达 14 亿欧元Kailera Therapeutics2024年5月LP-1 在研药物 HRS-7535、HRS9531、HRS-4729首付款1亿美元，1000 万美元的近期技术转让，里程碑付款，以及其 19.9%股权IDEAYA Biosciences2024年12月SHR-4849（DLL3 ADC）首付款7500 万美元，高达 9.7亿美元里程碑付款，一位数到两位数百分比的销售提成2.翰森制药：‌肿瘤领域的全球化快速拓展对外授权初见成果，与GSK、默沙东等国际药企建立合作，核心交易聚焦‌肿瘤ADC‌，持续扩大在肿瘤领域的领导地位，通过对外授权实现全球化拓展。今年6月初，翰森制药授予Regeneron在研GLP-1/GIP双受体激动剂HS-20094海外独占许可。近两年代表性的对外许可项目企业时间产品金额GSK2023年10月B7-H3靶向ADC药物HS-20093 首付款1.85亿美元，可高达15.25亿美元里程碑付款，基于产品销售的分级特许权使用费GSK2023年10月B7-H4靶向ADC药物HS-20089/MSD2024年12月GLP-1受体激动剂HS-10535首付款1.12亿美元，可高达19亿美元里程碑付款，基于产品销售的特许权使用费4、新药获批情况恒瑞医药恒瑞医药依然保持行业内获批创新药数量/质量领先地位。截至2024年底，已在中国获批上市19款新分子实体药物（1类创新药）、4款其他创新药（2类新药）。而2025年开始，恒瑞进入创新药产品/适应症商业化获批和收入增长新一轮加速期，进而驱动公司业绩向上拐点出现。未来三年（2025-2027年）预计获批上市创新产品及适应症翰森制药预计将在2025/2026年迎来诸多重大催化，包括阿美替尼的3个新适应症和伊奈利珠单抗2个新适应症的获批、HS-20094和HS-10374两款产品的NDA、及十余个关键/PoC数据读出。图：翰森制药2025-2026年潜在催化剂资料来源：翰森制药，华泰研究5、发展战略恒瑞医药公司主要聚焦在“抗肿瘤、代谢和心血管疾病、免疫和呼吸系统疾病、神经科学”等具有重大未满足医疗需求和增长潜力的治疗领域。从5个方向发力，分别是加速全球拓展，解决全球重大未满足的医疗需求；进一步加强研发能力，开发更多高度差异化的创新药；借助全球标准质量体系，进一步巩固生产能力；进一步强化在国内外市场的商业化能力；引进并留住顶尖人才，推动创新和全球扩张。翰森制药继续聚焦创新药研发与国际化战略，深化抗肿瘤、中枢神经系统、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域布局。核心产品管线开发和国际化步伐加速，实现创新药收入占比进一步提升。持续加强BD合作，推动项目引进与对外授权，优化全球市场布局。同时，面对政策与市场竞争压力，通过差异化产品组合与多渠道商业化策略，巩固市场地位，为长期增长奠定基础。总结在抗肿瘤这一核心赛道，恒瑞和翰森都保持较高的投入产出，同时又通过差异化管线布局实现战略互补。具体来看，恒瑞采取的是"规模化研发+全球生态合作构建"的双轮驱动模式，以规模优势加速扩张；翰森则更专注于"优势领域垂直深耕+创新药品种全球化授权"的精准突破策略，在细分领域建立竞争壁垒。参考资料：恒瑞医药/翰森制药公告华泰证券

抗体药物偶联物财报蛋白降解靶向嵌合体引进/卖出

2025-06-17

·医药观澜

寻找“治愈”曙光：7款新药已获批上市，下一代重症肌无力疗法有望迎来新突破

编者按：刚刚过去的“全球重症肌无力关爱日”再次提醒大家关注这一罕见疾病。重症肌无力（MG）是一种罕见的神经肌肉-自身免疫性疾病，会导致患者虚弱和可能危及生命的肌无力。目前该疾病尚无治愈方法。随着研究进展和产业持续投入，近十年来多款针对重症肌无力的创新药获监管机构批准上市，极大改善了患者的生活。与此同时，全球更多MG新药管线已进入临床阶段，涵盖抗体疗法、siRNA药物、小分子、CAR-T疗法等多种类型，有望在不远的未来迎来新突破。作为全球医药及生命科学行业创新的赋能者，药明康德也持续通过一体化、端到端的CRDMO平台，为全球合作伙伴提供赋能，助力重症肌无力等罕见肌肉疾病新药的开发，为患者带来更多突破性的治疗方案。回顾2025年上半年，重症肌无力疾病领域新药再次迎来多项新进展。5月，强生公司（Johnson & Johnson）宣布，美国FDA已批准其抗体疗法Imaavy（nipocalimab）上市，用于治疗抗AChR、抗MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人与12岁以上儿童患者。这是FDA批准的首个用于治疗该类患者群体的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。这款疗法还被Evaluate列为今年有望上市的10大潜在重磅疗法之一。同月，翰森制药宣布其伊奈利珠单抗（inebilizumab）的新适应症上市申请获得中国NMPA受理，用于治疗全身性重症肌无力成人患者。这是一款靶向CD19 B细胞消耗性抗体，由翰森制药和安进（Amgen）共同开发。该药物的全球关键性3期试验MINT的结果于今年4月发表于《新英格兰医学杂志》。同样是5月，荣昌生物的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药物泰它西普在中国获批新适应症，用于治疗全身性重症肌无力成人患者。该产品可同时靶向B细胞激活因子（又称BLyS）和增殖诱导配体（APRIL），针对致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞。此外，在CAR-T疗法领域，Cartesian Therapeutics于今年4月公布其在研mRNA细胞疗法Descartes-08用于治疗gMG的2b期研究的12个月数据。该研究早前已经取得积极结果，80%的可评估患者维持了临床显著应答达1年。Descartes-08是一款靶向BCMA的在研CAR-T细胞疗法，目前已启动3期临床研究，是MG领域目前研发进度较快的CAR-T细胞疗法，有望成为MG治疗领域首个细胞疗法。从这些进展可以看到，在重症肌无力治疗药物研发领域，2025年正在迎来多元化的新突破。图片来源：123RF过去十年间，至少7款重症肌无力新药获批上市重症肌无力是一种慢性的罕见自身免疫疾病，目前尚无治愈方法。该病的致病机制涉及患者体内的免疫球蛋白G（IgG）抗体，这些抗体会破坏神经与肌肉之间的突触传递，导致肌肉疲劳无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难，严重时甚至危及生命。大约85%的重症肌无力患者属于全身性重症肌无力（gMG）。根据2021年文献数据，gMG的患病率和发病率在全球范围内正在增加，全球患病率估计为每10万人中有2~36例。过去十年间，全球至少有7款重症肌无力新药获批上市，包括FcRn拮抗剂、补体抑制剂和B细胞耗竭剂等，为MG患者带来了更多治疗选择。C5补体抑制剂包括抗体和大环肽类药物，比如阿斯利康的ravulizumab（瑞利珠单抗）、eculizumab（依库珠单抗），以及优时比公司的大环肽类C5补体抑制剂zilucoplan（泽勒普肽）等，这类药物能够减少补体激活介导的神经肌肉接头损伤；FcRn抑制剂类药物以抗体为主，比如开头提到的强生公司的nipocalimab（尼卡利单抗），以及优时比公司的rozanolixizumab（罗泽利昔珠单抗）、Argenx和再鼎医药共同开发的efgartigimod（艾加莫德）等，它们可降低循环IgG抗体水平，从而减少致病抗体的循环，改善MG症状；B细胞耗竭剂类的代表药物为荣昌生物研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白泰它西普，针对致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，减少致病性自身抗体的产生，发挥治疗作用。寻找“治愈”曙光，下一代重症肌无力疗法有望迎来新突破梳理公开资料可知，除了已获批的新药，全球范围内还有数十款新药正在临床阶段探索用于重症肌无力治疗的潜力，未来有望在多个方向取得新突破。在重症肌无力临床管线中，抗体类药物数量较多，包含单抗、双抗，以及一些抗体融合蛋白等，靶点涉及C5、FcRn、CD19/CD20等。例如阿斯利康在研的第三代C5补体抑制剂抗体gefurulimab已经进入3期临床阶段，其分子量小，具更好的渗透性，有望开发成为一款每周一次、由患者自行给药的皮下注射疗法。再如开头提到的抗CD19单抗伊奈利珠单抗，其翰森制药提交的针对重症肌无力的上市申请已获得中国NMPA受理，安进在两个月前也宣布了该产品治疗gMG成年患者的疗效与安全性的最新临床数据：每年两次给药的情况下，其在乙酰胆碱受体自身抗体阳性（AChR+）gMG患者中具有持久的疗效。CAR-T疗法也在临床研究中展现出“治愈”重症肌无力的潜力。CAR-T疗法近年来在自身免疫性疾病领域进展迅速，其可以使患者实现长期无药物缓解，被认为有望对重症肌无力的治疗产生潜在变革作用。在重症肌无力临床管线中，包括了十多款CAR-T疗法。这些在研管线以靶向B细胞或浆细胞为主，主要包括BCMA和CD19。在MG临床研发管线中，也有多款小分子药物。例如诺华在研的补体B因子口服抑制剂iptacopan（伊普可泮）和BTK抑制剂remibrutinib（瑞米布替尼），目前均已进入重症肌无力治疗研究3期临床阶段。再如NMD Pharma在研的氯离子通道（ClC-1）抑制剂NMD670正处于重症肌无力2b期临床阶段，该产品作用机制是针对骨骼肌的非免疫调节。多肽和核酸药物研发管线也有新突破。泽勒普肽（zilucoplan）作为首个获FDA批准用于治疗重症肌无力的每日一次经皮下给药的新型大环肽类C5补体抑制剂，是肽类药物在这一治疗领域的重要突破。除此之外，siRNA疗法cemdisiran联合抗体疗法pozelimab治疗重症肌无力的临床研究已处于3期阶段。前者由Alnylam公司和再生元（Regeneron）联合开发，作为一种靶向C5补体的RNAi疗法，cemdisiran在进入细胞后通过与靶标mRNA结合，从而使mRNA降解，避免功能性蛋白产生。Pozelimab是再生元开发的新一代C5补体抑制剂，此前已获FDA批准用于CD55缺陷型蛋白丢失性肠病。再生元正在开发这一C5抑制剂“抗体+siRNA”组合疗法以治疗包括重症肌无力在内的补体介导的疾病。其中，cemdisiran可以减少C5的产生，pozelimab可以阻断剩余C5的功能，二者共同抑制终端补体活性，有望在较低剂量下达到完全、持续的C5抑制，减少给药频率，并且皮下给药方便临床应用。值得一提的是，cemdisiran使用的GalNAc递送技术，是当下核酸疗法尤其是siRNA递送到肝细胞的主要策略。迄今FDA批准的7款siRNA疗法中，6款均使用了这项技术。也得益于此类递送技术的持续革新，纵览全球，siRNA疗法研发蓬勃发展，在研管线已超过350款。在这一产业新兴的趋势下，围绕GalNAc等复杂分子，药明康德旗下专注于寡核苷酸和多肽及相关化学偶联药物的WuXi TIDES平台已打造了涵盖定制合成、工艺开发及生产的一站式服务平台，更好地满足全球合作伙伴的寡核苷酸及各类化学偶联物的研发需求。公开信息显示，在定制化GalNAc方面，WuXi TIDES团队已经生产过涵盖不同类型、总数超过100款的GalNAc化合物，覆盖不同类型的GalNAc分子；通过优化GalNAc树脂负载工艺，将固相合成的收率提高50%。同时，借助流动化学平台，加速高纯度GalNAc的规模化生产。在疾病的征程上，科学与技术探索的步伐从未停歇。作为创新的赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球健康产业的贡献者，药明康德也将持续以独特的CRDMO业务模式，助力全球合作伙伴开发包括重症肌无力在内的更多疾病领域的创新疗法，持续造福病患！参考资料：[1]Binks, S.N.M., Morse, I.M., Ashraghi, M. et al. Myasthenia gravis in 2025: five new things and four hopes for the future. J Neurol 272, 226 (2025). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1007/s00415-025-12922-7[2]Dresser L., Wlodarski, R., Rezania, K., & Soliven, B. (2021). Myasthenia Gravis: Epidemiology, Pathophysiology and Clinical Manifestations. J Clin Med, 10(11):2235.[3]Bubuioc, A. M., Kudebayeva, A., Turuspekova, S., Lisnic, V., & Leone, M. A. (2021). The epidemiology of myasthenia gravis. Journal of Medicine and Life, 14(1):7-16.版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

细胞疗法上市批准免疫疗法临床3期信使RNA

100 项与伊奈利珠单抗相关的药物交易

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-	伊奈利珠单抗	L01XC	DB12530

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
免疫球蛋白G4相关疾病	美国	Amgen, Inc.	2025-04-03
免疫球蛋白G4相关疾病	美国	Horizon Therapeutics Ireland DAC	2025-04-03
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	欧盟	Amgen Europe BV	2022-04-25
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	冰岛	Amgen Europe BV	2022-04-25
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	列支敦士登	Amgen Europe BV	2022-04-25
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	挪威	Amgen Europe BV	2022-04-25
视神经脊髓炎	美国	Horizon Therapeutics Ireland DAC	2020-06-11

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	申请上市	中国	AstraZeneca Nijmegen BV	2025-05-30
重症肌无力	申请上市	中国	Horizon Therapeutics Ireland DAC	2025-05-30
重症肌无力	申请上市	中国	常州恒邦药业有限公司	2025-05-30
系统性硬皮病	临床3期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2022-07-20
系统性红斑狼疮	临床2期	美国	Amgen, Inc.	2025-07-31
系统性红斑狼疮	临床2期	比利时	Amgen, Inc.	2025-07-31
系统性红斑狼疮	临床2期	法国	Amgen, Inc.	2025-07-31
系统性红斑狼疮	临床2期	德国	Amgen, Inc.	2025-07-31
系统性红斑狼疮	临床2期	意大利	Amgen, Inc.	2025-07-31
系统性红斑狼疮	临床2期	葡萄牙	Amgen, Inc.	2025-07-31

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04540497 (MITIGATE, CTgov)	临床3期	免疫球蛋白G4相关疾病	135	Placebo	窪鬱範獵艱構膚夢鏇壓(鬱鏇齋膚積網獵鏇齋範) = 築願簾製積繭觸鹹窪襯廠鑰築築窪鑰窪鏇顧壓 (鏇廠襯艱衊鏇築淵艱範, 夢範衊製窪廠艱鹹築艱 ~ 網簾網願選積壓鹹鏇遞) 更多	-	2025-06-25
NCT04524273 (MINT, Pubmed \| N Engl J Med)	临床3期	重症肌无力 anti-acetylcholine receptor antibodies \| anti-muscle-specific kinase antibodies	238	Inebilizumab	觸廠衊範鹹醖鬱廠艱鬱(衊顧夢窪觸簾鹽鏇觸蓋): adjusted difference = -1.9 (95% CI, -2.9 ~ -1.0) 更多	积极	2025-06-19
				Placebo
P9-1.008 (AAN2025)	临床3期	视神经脊髓炎 AQP4-IgG positive	42	Inebilizumab	選夢蓋窪醖製獵壓壓膚(淵夢鑰遞餘鹹鬱鏇窪觸) = 0.20±0.69 after 6 months of therapy, significantly improved compared to pre-treatment (0.81±0.68) 選鏇鑰膚膚鏇積範觸襯 (築醖繭壓鏇衊築鏇選製 ) 更多	积极	2025-04-07
NCT04540497 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	免疫球蛋白G4相关疾病	135	UPLIZNA	積淵顧憲網膚糧餘糧鹽(積廠簾鹽窪繭製艱繭繭) = 淵製顧壓繭蓋網簾醖製醖夢夢願築製鹹範憲艱 (製選選淵糧襯鹽餘觸鑰 ) 更多	积极	2025-04-03
				Placebo	積淵顧憲網膚糧餘糧鹽(積廠簾鹽窪繭製艱繭繭) = 蓋淵簾鹽獵齋鬱壓夢範醖夢夢願築製鹹範憲艱 (製選選淵糧襯鹽餘觸鑰 ) 更多
NCT04540497 (MITIGATE, ACR2024 \| Literature) 人工标引	临床3期	免疫球蛋白G4相关疾病	135	Placebo	窪簾窪衊築繭鹹鹽壓醖(衊網衊襯糧淵築醖選艱) = 築築憲糧鹹壓構糧蓋壓顧選網鑰襯壓製構憲製 (獵糧壓夢顧顧製網襯網 ) 更多	积极	2024-11-16
				inebilizumab	窪簾窪衊築繭鹹鹽壓醖(衊網衊襯糧淵築醖選艱) = 構淵繭鹽夢齋構範繭積顧選網鑰襯壓製構憲製 (獵糧壓夢顧顧製網襯網 ) 更多
NCT04524273 (MINT, Company_Website \| NEWS) 人工标引	临床3期	重症肌无力	238	UPLIZNA	鹹構鹽築網構繭簾鏇憲(襯鑰糧遞鬱鏇餘醖選構) = 襯繭範築憲蓋淵遞夢憲獵壓餘築簾膚鬱壓淵膚 (衊鏇憲繭蓋範觸簾獵淵 ) 达到更多	积极	2024-10-15
				Placebo	鹹構鹽築網構繭簾鏇憲(襯鑰糧遞鬱鏇餘醖選構) = 蓋襯鏇構選製窪觸積築獵壓餘築簾膚鬱壓淵膚 (衊鏇憲繭蓋範觸簾獵淵 ) 达到更多
NCT02200770 (N-ÂMomentum, EAN2024)	临床2/3期	视神经脊髓炎	213	Inebilizumab 300mg	鹹淵構範醖鹽齋鏇願築(夢構壓構築鏇製鑰獵鏇) = 50% (3/6) of inebilizumab and 75% (3/4) of placebo participants â‰¥65âyears 積鹹積範淵獵積蓋壓築 (築夢膚鬱獵艱鏇製夢窪 )	积极	2024-06-28
				Placebo
NCT04540497 (MITIGATE, NEWS) 人工标引	临床3期	免疫球蛋白G4相关疾病	-	Uplizna	廠製鑰鏇願齋獵壓鏇鑰(繭淵憲構鑰齋鑰築鏇糧) = 鏇窪襯鹽餘艱餘艱蓋淵網鹽鹹淵遞廠襯膚蓋獵 (簾襯製窪淵壓憲選壓餘 ) 达到	积极	2024-06-06
				Placebo	-
NCT02200770 (N-MOmentum, AAN2024)	临床2/3期	视神经脊髓炎 AQP4+	208	Inebilizumab	艱夢鑰鏇鹽壓積願夢餘(憲糧鹽壓淵積餘廠餘遞): HR = 0.29 (95% CI, 0.17 ~ 0.42)	积极	2024-04-09
				Azathioprine and other immunosuppressants
NCT02200770 (N-MOmentum, AAN2024)	临床2/3期	视神经脊髓炎 IL-17a \| LAP-TGF-β-1 \| CXCL10 ... 更多	211	Inebilizumab	餘夢糧獵構淵衊齋艱淵(願繭選憲觸鏇鹹鑰網願) = 夢願壓膚蓋憲憲憲淵築艱醖夢憲觸簾鹹衊網齋 (蓋齋齋廠鬱憲壓鏇鑰遞 ) 更多	积极	2024-04-09
				Placebo	餘夢糧獵構淵衊齋艱淵(願繭選憲觸鏇鹹鑰網願) = 鹽選網鬱醖鏇壓餘膚選艱醖夢憲觸簾鹹衊網齋 (蓋齋齋廠鬱憲壓鏇鑰遞 ) 更多