A Comparative Clinical Effectiveness Trial of Rituximab Versus Ravulizumab, Inebilizumab, Satralizumab and Eculizumab To Prevent Relapses in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is a rare autoimmune condition that mainly affects the eyes and spinal cord, causing serious symptoms such as vision loss, paralysis, and severe pain. This trial compares the effectiveness and safety of five medications commonly used to prevent NMOSD relapses: rituximab, ravulizumab, inebilizumab, satralizumab, and eculizumab.
In this study, 160 adults with NMOSD who test positive for a specific antibody (AQP4-IgG) will participate. They will be randomly assigned to receive either rituximab or one of the four other FDA-approved medications. The main goal is to find out which treatment best prevents relapses and has fewer serious side effects. The trial will also measure disability, patient satisfaction, quality of life, and biomarkers that help track disease activity.
Participants will have regular assessments, including medical exams, surveys, and tests for vision, walking ability, and brain function. They will report any side effects or health issues experienced during the study. The trial will last from one to four years for each participant.
This research aims to help patients and doctors make better-informed treatment decisions by providing clear evidence about the best available therapies for NMOSD.

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

The Massachusetts General Hospital

[+1]

NCT06987539

/ Not yet recruiting临床2期

A Phase 2 Open-label Multicenter Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety and Tolerability of Inebilizumab in Children From 2 Years to Less Than 18 Years of Age With Generalized Myasthenia Gravis (gMG)

The primary objectives of this study are to characterize the pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of inebilizumab administered in pediatric participants with gMG, and to assess the safety and tolerability of inebilizumab administered in pediatric participants with gMG.

开始日期2025-08-29

申办/合作机构

Amgen, Inc.

NCT06570798

/ Recruiting临床2期

A Phase 2a, Open Label, Multicenter, Platform Trial to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of Inebilizumab and Blinatumomab in Subjects With Autoimmune Diseases

The main objective is to assess the safety and tolerability of inebilizumab in adult participants with active and refractory systemic lupus erythematosus (SLE) with nephritis (Subprotocol A) and to assess the safety and tolerability of subcutaneous (SC) blinatumomab in adult participants with active and refractory SLE with nephritis (Subprotocol B) and in adult participants with active refractory rheumatoid arthritis (RA) (Subprotocol C).

开始日期2025-06-14

申办/合作机构

Amgen, Inc.

100 项与伊奈利珠单抗相关的临床结果

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100 项与伊奈利珠单抗相关的转化医学

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100 项与伊奈利珠单抗相关的专利（医药）

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项与伊奈利珠单抗相关的文献（医药）

2025-07-01·Neurology-Neuroimmunology & Neuroinflammation

Neutropenia Associated With B Cell–Depleting Therapies in Multiple Sclerosis and Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Article

作者: Waldrop, Greer ; Sisodia, Nikki ; Bove, Riley ; Gelfand, Jeffrey M. ; Pleasure, Samuel ; Zamvil, Scott S. ; Wilson, Michael R. ; Guo, Chu-Yueh ; Poole, Shane

BACKGROUND AND OBJECTIVES:

Neutropenia is described as a rare adverse event associated with B cell-depleting therapy (BCDT) use in patients with multiple sclerosis (MS) and neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). However, little is known about longitudinal clinical outcomes. We estimated the real-world incidence of neutropenia among patients with neuroinflammatory disease treated with BCDT and characterized the clinical course.

METHODS:

We conducted a retrospective cohort study using electronic medical records to estimate the incidence rate of neutropenia in adults with MS/NMOSD from a neuroimmunology clinic in California between January 6, 2006, and November 2, 2015, treated with ocrelizumab, rituximab, ofatumumab, ublituximab, or inebilizumab. Each clinical course (recurrence, time to recovery of absolute neutrophil count [ANC], postneutropenia treatment) of neutropenia was then presented in a case series.

RESULTS:

In this cohort of 1,825 patients (6,009 person-years on BCDT), the largest cohort addressing this question to date, 37 developed neutropenia. The estimated incidence rate of neutropenia was 0.62 (95% CI 0.45-0.85) per 100 person-years. The median time from last infusion of current BCDT was 4 months (interquartile range [IQR] 1-6). The median nadir ANC was 390 (IQR 40-960); the nadir ANC was 0 for 6 patients (16%). All patients ultimately recovered to normal counts, except 2 patients developing fluctuating ANCs for months. Among the 32 patients not receiving filgrastim, the median time to ANC recovery was 11 days (95% CI 7-26). Course severity was asymptomatic/mild in 32% (n = 12) while 54% (n = 20) required hospitalization. A confirmed simultaneous infection or infectious prodrome occurred in 23 (62%). After recovery, 30 patients (81%) continued BCDT and 2 (7%) changed within BCDT class. Neutropenia recurred in 13 patients (35%), including 3 who discontinued BCDT after initial neutropenia. The estimated incidence rate of recurrent neutropenia was 0.22 (95% CI 0.13-0.39) per 100 person-years. The mean (SD) time to recurrence from initial neutropenia was 251 (SD: 355) days.

DISCUSSION:

This study is comprehensive and reflects a large cohort, examining incidence rates of neutropenia with BCDT in MS and NMOSD. Overall, neutropenia was still rare, occurring at a rate of 0.66 per 100 person-years, and infections were associated triggers in some patients. Yet, of relevance to clinicians, neutropenia was not benign: half required hospitalization and 35% experienced recurrence, which is higher than what was reported in clinical trials.

2025-06-19·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

A Phase 3 Trial of Inebilizumab in Generalized Myasthenia Gravis

Article

作者: Leite, M. Isabel ; Rojavin, Mikhail ; Cheng, Sue ; Tang, Fengming ; Nowak, Richard J. ; Benatar, Michael ; Ciafaloni, Emma ; Vissing, John ; Utsugisawa, Kimiaki ; Li, Qing ; Wu, Yanping ; Rampal, Nishi ; Howard, James F.

BACKGROUND:

Autoimmune generalized myasthenia gravis is a disease that manifests with fluctuating muscle weakness. Inebilizumab is a monoclonal antibody that depletes CD19+ B cells, which are central to disease pathogenesis.

METHODS:

In this phase 3, double-blind, randomized, placebo-controlled trial, we enrolled participants with myasthenia gravis who had anti-acetylcholine receptor antibodies or anti-muscle-specific kinase antibodies. Participants were randomly assigned, in a 1:1 ratio, to receive intravenous inebilizumab (300 mg administered on days 1 and 15 for all, and additionally on day 183 for participants who were acetylcholine receptor antibody-positive) or matching placebo for 52 weeks (in participants who were acetylcholine receptor antibody-positive) or 26 weeks (in those who were muscle-specific kinase antibody-positive). Glucocorticoid therapy was tapered, starting at week 4, to a target of 5 mg per day by week 24. The primary end point was the change from baseline in the score on the Myasthenia Gravis Activities of Daily Living scale (MG-ADL; scores range from 0 to 24, with higher scores indicating greater disease activity) at week 26 in the combined acetylcholine receptor antibody-positive and muscle-specific kinase antibody-positive trial populations. A key secondary end point was the change from baseline in the score on the Quantitative Myasthenia Gravis scale (QMG; scores range from 0 to 39, with higher scores indicating greater disease activity) at week 26 in the combined population. Safety was assessed.

RESULTS:

A total of 238 participants underwent randomization (119 per group). Participants who received inebilizumab had a greater reduction in the MG-ADL score than those who received placebo (least-squares mean change, -4.2 vs. -2.2; adjusted difference, -1.9; 95% confidence interval [CI], -2.9 to -1.0; P<0.001) at week 26. Participants who received inebilizumab had a greater reduction in the QMG score than those who received placebo (least-squares mean change, -4.8 vs. -2.3; adjusted difference, -2.5; 95% CI, -3.8 to -1.2; P<0.001). The most common adverse events with inebilizumab were headache, cough, nasopharyngitis, infusion-related reactions, and urinary tract infections. Inebilizumab was not associated with a higher incidence of serious adverse events.

CONCLUSIONS:

In participants with acetylcholine receptor antibody-positive or muscle-specific kinase antibody-positive generalized myasthenia gravis, inebilizumab improved function and reduced disease severity. (Funded by Amgen; MINT ClinicalTrial.gov number, NCT04524273.).

2025-06-01·CNS DRUGS

The Evolution of Anti-CD20 Treatment for Multiple Sclerosis: Optimization of Antibody Characteristics and Function

Review

作者: Greenberg, Benjamin ; Cree, Bruce A C ; Berger, Joseph R

B-cell depletion with CD20-targeted agents is commonly used for treatment of multiple sclerosis (MS), other autoimmune diseases, and certain hematologic malignancies. Initial apparent success with rituximab in MS and neuromyelitis optica spurred development of the anti-CD20 monoclonal antibody (mAb) therapies ocrelizumab, ofatumumab, and ublituximab as well as the anti-CD19 mAb inebilizumab. While each are effective at targeting and depleting B cells, structural differences translate into different mechanisms of action affecting maintenance of B-cell depletion and safety and tolerability. Although the anti-CD20 mAbs differ in degree of human versus mouse sequences as well as target CD20 epitope, these properties do not appear to substantially affect activity or tolerability. In contrast, an antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity (ADCC) versus a complement-dependent cytotoxicity mechanism of action as well as subcutaneous versus intravenous administration may provide improved tolerability. Glycoengineering of the mAbs ublituximab and inebilizumab enhances ADCC and can overcome the reduced responses to mAb-mediated B-cell depletion associated with certain genetic polymorphisms. Other strategies for therapeutic targeting of CD20, including brain shuttle antibodies (e.g., RO7121932), bispecific antibodies, chimeric antigen receptor T-cell therapies, and antibody-drug conjugates, are in active clinical development and may be future treatment approaches in MS and other B-cell-mediated autoimmune diseases.

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项与伊奈利珠单抗相关的新闻（医药）

2025-06-20

·药事纵横

恒瑞VS翰森，创新战略的同与不同

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。在医保控费持续深化与药品集采常态化的双重压力下，中国医药产业正经历深度结构性调整期。当大多数企业都在思考“如何活下去”时，我们看到，恒瑞和瀚森通过差异化转型成功实现逆势增长。这两家企业在长期实践中，通过持续创新的战略布局和卓越的经营管理能力，以扎实的业绩成果确立了国内创新药行业领先地位，为国内企业转型升级提供了可借鉴的标杆案例。值得注意的是，作为"夫妻店"模式的两家企业，二者在发展战略上呈现出"和而不同"的特点——既存在诸多共性特征，又保持各自独特的差异化路径。接下来，我们将基于他们2024年度的财报数据进行对比分析。1、2024年经营业绩对比（1）收入结构恒瑞医药分行业营业收入总营收占比毛利率医药制造业250.10亿元89.37%85.06%*抗肿瘤145.87亿元52.12%92.57%*代谢和心血管17.48亿元6.25%76.61%*免疫和呼吸系统7.77亿元2.78%83.69%*神经科学42.89亿元15.33%84.76%*造影剂27.49亿元9.82%60.46%*其他业务8.6亿元3.07%56.22%其他业务29.75亿元10.63%96.26%恒瑞医药2024年总营收279.85亿元，同比增长22.63%。主要产品为抗肿瘤药和神经科学药物，两者占据了65%以上的总营收。同时，创新药收入也首次突破50%临界点（50.2%），达138.92亿元，同比增长30.6%。翰森制药分产品营业收入占比抗肿瘤81.22亿元66.20%抗感染14.64亿元11.90%中枢神经系统13.79亿元11.30%代谢及其他疾病领域12.96亿元10.60%翰森制药2024年总营业122.6亿元，同比增长21%。主要产品为抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统。其中，创新药与合作产品销售收入为94.77亿元（占比77.3%），同比增长约38.1%。创新药销售增加及授权葛兰素史克（GSK）的ADC产品out-license/对外许可收入成为拉动业绩上扬的新增长因素。（2）盈利情况企业归母净利润同比增长毛利率恒瑞医药63.37 亿元47.28%85.2%翰森制药43.72亿元33%89.7%（3）研发费用投入对比恒瑞医药：高投入、广覆盖、高产出2024年累计研发投入82.28亿元，较上年同期增长33.79%，研发投入占销售收入的比重达到29.40%。团队建设：在中国、日本、美国、澳大利亚及瑞士拥有14个功能互补的研发中心，全球研发团队达5500余人。创新成果：创建PROTAC、肽类、单克隆抗体、双特异性抗体、多特异性抗体、ADC及放射性配体疗法等一批国际领先的技术平台，已有19款新分子实体药物（1类创新药）和4款其他创新药（2类新药）获批上市，90多个自主创新产品临床开发，约400项临床试验在国内外开展。恒瑞医药建立了一套完整的工具箱，能够开发多种新型疗法下的优质肿瘤药物，基本覆盖全球主要癌症类型：图片来源：恒瑞医药翰森制药：精准投入、高效临床价值转化2024年累计研发投入27.02亿元，研发投入占销售收入的比重达到22%。团队建设：拥有上海、连云港、常州以及美国马里兰州的四个研发中心，全球研发团队达1800余名人。创新成果：拥有PROTAC、siRNA、融合蛋白、ADC、双抗、单抗、纳米制剂和PEG修饰长效药物等9大研发技术平台。推进超60项创新药临床试验，分属40个候选创新药。ADC、GLP-1/GIP双靶点激动剂、TYK2抑制剂等多个创新药项目首次进入Ⅲ期临床，另有抗CD19单抗、KRAS G12C抑制剂、OX2R拮抗剂、P2X3拮抗剂、靶向IL-23p19单抗等重点产品取得关键进展。综上，可以发现两家企业都将创新药作为核心驱动力，同时均实现20%以上营收增长。而两者也有不同，恒瑞的规模效应更为显著，而翰森专注重点领域创新药临床转化，创新药收入占比更高。2、管线布局特征对比（附管线截图）（1）恒瑞医药："上市一批、临床一批、开发一批"的三级创新矩阵图片来源：恒瑞医药特点：产品全面覆盖“抗肿瘤、代谢和心血管疾病、免疫和呼吸系统疾病、神经科学”等具有重大未满足医疗需求和增长潜力的治疗领域。（1）翰森制药：优势领域管线纵深升级翰森制药：现有创新产品线的竞争力产品国内获批顺位竞争优势阿美替尼2(首个国产三代EGFR-TKI)覆盖晚期12线患者，辅助/维持/少见突变等适应症有望2025年获批聚乙二醇洛塞那肽3(首个国产长效GLP-1R激动剂)周度给药氟马替尼3(首个国产二代Bcr-Abl抑制剂)疗效优于伊马替尼，安全性优于其他二代药物艾米替诺福韦2(首个国产抗乙肝核苷酸类似物前药)安全性较好，适合慢性乙肝患者长期用药吗啉硝唑氯化钠3(第二个国产第三代硝基咪唑抗生素)三代抗菌，具有刚需性培莫沙肽1(国内唯一获批的EPO模拟肽)长效药物伊奈利珠单抗1(国内唯一获批的CD19单抗）覆盖罕见病， NMOSD唯一疗法塞利尼索1(国内唯一获批的XPO1抑制剂)后线MM优选，临床指南广泛支持资料来源：瀚森制药，华泰研究图：翰森制药：在研创新药管线资料来源：翰森制药公告，华泰研究特点：重点布局“抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统类疾病、代谢疾病、自身免疫及其他”这5大优势治疗领域。核心五大领域获批的8款创新药获批进度均为国内同类品种前二，且在疗效、安全性、临床使用等方面相较当时的竞品均具备竞争优势，围绕核心品种，对五大优势领域的管线进行纵深升级，重点品种在国内同MoA品种中的研发顺位基本处于前五。如肺癌领域形成以阿美替尼为基石、多种联合疗法全面覆盖非小细胞肺癌患者的1线、2线及2线+治疗方案组合。公司的三代EGFR TKI 阿美替尼是当前肿瘤板块的核心产品，自获批以来市场份额不断上升，是公司创新药增长的核心驱动力。3、对外授权（BD交易情况）（1）恒瑞医药：生态型出海与全球领先制药企业建立可以实现价值增益的合作伙伴关系，对外授权合作起步较早，2023年开始明显加速，且合作方式更加多样化。自2018年以来，公司与全球合作伙伴进行了13笔对外许可交易，涉及16个分子实体，潜在总交易额约为140亿美元，首付款总额约为6亿美元，另获得若干合作伙伴的股权。近两年代表性的对外许可项目企业时间产品金额Merck Healthcare2023年10月PARP1 小分子抑制剂 HRS-1167 、靶向 Claudin 18.2 的抗体药物偶联物(ADC）SHR-A1904首付款1.6 亿欧元， 9000 万欧元的技术转移费和行权费，里程碑付款。以上潜在的付款总额可高达 14 亿欧元Kailera Therapeutics2024年5月LP-1 在研药物 HRS-7535、HRS9531、HRS-4729首付款1亿美元，1000 万美元的近期技术转让，里程碑付款，以及其 19.9%股权IDEAYA Biosciences2024年12月SHR-4849（DLL3 ADC）首付款7500 万美元，高达 9.7亿美元里程碑付款，一位数到两位数百分比的销售提成2.翰森制药：‌肿瘤领域的全球化快速拓展对外授权初见成果，与GSK、默沙东等国际药企建立合作，核心交易聚焦‌肿瘤ADC‌，持续扩大在肿瘤领域的领导地位，通过对外授权实现全球化拓展。今年6月初，翰森制药授予Regeneron在研GLP-1/GIP双受体激动剂HS-20094海外独占许可。近两年代表性的对外许可项目企业时间产品金额GSK2023年10月B7-H3靶向ADC药物HS-20093 首付款1.85亿美元，可高达15.25亿美元里程碑付款，基于产品销售的分级特许权使用费GSK2023年10月B7-H4靶向ADC药物HS-20089/MSD2024年12月GLP-1受体激动剂HS-10535首付款1.12亿美元，可高达19亿美元里程碑付款，基于产品销售的特许权使用费4、新药获批情况恒瑞医药恒瑞医药依然保持行业内获批创新药数量/质量领先地位。截至2024年底，已在中国获批上市19款新分子实体药物（1类创新药）、4款其他创新药（2类新药）。而2025年开始，恒瑞进入创新药产品/适应症商业化获批和收入增长新一轮加速期，进而驱动公司业绩向上拐点出现。未来三年（2025-2027年）预计获批上市创新产品及适应症翰森制药预计将在2025/2026年迎来诸多重大催化，包括阿美替尼的3个新适应症和伊奈利珠单抗2个新适应症的获批、HS-20094和HS-10374两款产品的NDA、及十余个关键/PoC数据读出。图：翰森制药2025-2026年潜在催化剂资料来源：翰森制药，华泰研究5、发展战略恒瑞医药公司主要聚焦在“抗肿瘤、代谢和心血管疾病、免疫和呼吸系统疾病、神经科学”等具有重大未满足医疗需求和增长潜力的治疗领域。从5个方向发力，分别是加速全球拓展，解决全球重大未满足的医疗需求；进一步加强研发能力，开发更多高度差异化的创新药；借助全球标准质量体系，进一步巩固生产能力；进一步强化在国内外市场的商业化能力；引进并留住顶尖人才，推动创新和全球扩张。翰森制药继续聚焦创新药研发与国际化战略，深化抗肿瘤、中枢神经系统、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域布局。核心产品管线开发和国际化步伐加速，实现创新药收入占比进一步提升。持续加强BD合作，推动项目引进与对外授权，优化全球市场布局。同时，面对政策与市场竞争压力，通过差异化产品组合与多渠道商业化策略，巩固市场地位，为长期增长奠定基础。总结在抗肿瘤这一核心赛道，恒瑞和翰森都保持较高的投入产出，同时又通过差异化管线布局实现战略互补。具体来看，恒瑞采取的是"规模化研发+全球生态合作构建"的双轮驱动模式，以规模优势加速扩张；翰森则更专注于"优势领域垂直深耕+创新药品种全球化授权"的精准突破策略，在细分领域建立竞争壁垒。参考资料：恒瑞医药/翰森制药公告华泰证券

抗体药物偶联物财报蛋白降解靶向嵌合体引进/卖出

2025-06-17

·医药观澜

寻找“治愈”曙光：7款新药已获批上市，下一代重症肌无力疗法有望迎来新突破

编者按：刚刚过去的“全球重症肌无力关爱日”再次提醒大家关注这一罕见疾病。重症肌无力（MG）是一种罕见的神经肌肉-自身免疫性疾病，会导致患者虚弱和可能危及生命的肌无力。目前该疾病尚无治愈方法。随着研究进展和产业持续投入，近十年来多款针对重症肌无力的创新药获监管机构批准上市，极大改善了患者的生活。与此同时，全球更多MG新药管线已进入临床阶段，涵盖抗体疗法、siRNA药物、小分子、CAR-T疗法等多种类型，有望在不远的未来迎来新突破。作为全球医药及生命科学行业创新的赋能者，药明康德也持续通过一体化、端到端的CRDMO平台，为全球合作伙伴提供赋能，助力重症肌无力等罕见肌肉疾病新药的开发，为患者带来更多突破性的治疗方案。回顾2025年上半年，重症肌无力疾病领域新药再次迎来多项新进展。5月，强生公司（Johnson & Johnson）宣布，美国FDA已批准其抗体疗法Imaavy（nipocalimab）上市，用于治疗抗AChR、抗MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人与12岁以上儿童患者。这是FDA批准的首个用于治疗该类患者群体的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。这款疗法还被Evaluate列为今年有望上市的10大潜在重磅疗法之一。同月，翰森制药宣布其伊奈利珠单抗（inebilizumab）的新适应症上市申请获得中国NMPA受理，用于治疗全身性重症肌无力成人患者。这是一款靶向CD19 B细胞消耗性抗体，由翰森制药和安进（Amgen）共同开发。该药物的全球关键性3期试验MINT的结果于今年4月发表于《新英格兰医学杂志》。同样是5月，荣昌生物的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药物泰它西普在中国获批新适应症，用于治疗全身性重症肌无力成人患者。该产品可同时靶向B细胞激活因子（又称BLyS）和增殖诱导配体（APRIL），针对致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞。此外，在CAR-T疗法领域，Cartesian Therapeutics于今年4月公布其在研mRNA细胞疗法Descartes-08用于治疗gMG的2b期研究的12个月数据。该研究早前已经取得积极结果，80%的可评估患者维持了临床显著应答达1年。Descartes-08是一款靶向BCMA的在研CAR-T细胞疗法，目前已启动3期临床研究，是MG领域目前研发进度较快的CAR-T细胞疗法，有望成为MG治疗领域首个细胞疗法。从这些进展可以看到，在重症肌无力治疗药物研发领域，2025年正在迎来多元化的新突破。图片来源：123RF过去十年间，至少7款重症肌无力新药获批上市重症肌无力是一种慢性的罕见自身免疫疾病，目前尚无治愈方法。该病的致病机制涉及患者体内的免疫球蛋白G（IgG）抗体，这些抗体会破坏神经与肌肉之间的突触传递，导致肌肉疲劳无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难，严重时甚至危及生命。大约85%的重症肌无力患者属于全身性重症肌无力（gMG）。根据2021年文献数据，gMG的患病率和发病率在全球范围内正在增加，全球患病率估计为每10万人中有2~36例。过去十年间，全球至少有7款重症肌无力新药获批上市，包括FcRn拮抗剂、补体抑制剂和B细胞耗竭剂等，为MG患者带来了更多治疗选择。C5补体抑制剂包括抗体和大环肽类药物，比如阿斯利康的ravulizumab（瑞利珠单抗）、eculizumab（依库珠单抗），以及优时比公司的大环肽类C5补体抑制剂zilucoplan（泽勒普肽）等，这类药物能够减少补体激活介导的神经肌肉接头损伤；FcRn抑制剂类药物以抗体为主，比如开头提到的强生公司的nipocalimab（尼卡利单抗），以及优时比公司的rozanolixizumab（罗泽利昔珠单抗）、Argenx和再鼎医药共同开发的efgartigimod（艾加莫德）等，它们可降低循环IgG抗体水平，从而减少致病抗体的循环，改善MG症状；B细胞耗竭剂类的代表药物为荣昌生物研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白泰它西普，针对致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，减少致病性自身抗体的产生，发挥治疗作用。寻找“治愈”曙光，下一代重症肌无力疗法有望迎来新突破梳理公开资料可知，除了已获批的新药，全球范围内还有数十款新药正在临床阶段探索用于重症肌无力治疗的潜力，未来有望在多个方向取得新突破。在重症肌无力临床管线中，抗体类药物数量较多，包含单抗、双抗，以及一些抗体融合蛋白等，靶点涉及C5、FcRn、CD19/CD20等。例如阿斯利康在研的第三代C5补体抑制剂抗体gefurulimab已经进入3期临床阶段，其分子量小，具更好的渗透性，有望开发成为一款每周一次、由患者自行给药的皮下注射疗法。再如开头提到的抗CD19单抗伊奈利珠单抗，其翰森制药提交的针对重症肌无力的上市申请已获得中国NMPA受理，安进在两个月前也宣布了该产品治疗gMG成年患者的疗效与安全性的最新临床数据：每年两次给药的情况下，其在乙酰胆碱受体自身抗体阳性（AChR+）gMG患者中具有持久的疗效。CAR-T疗法也在临床研究中展现出“治愈”重症肌无力的潜力。CAR-T疗法近年来在自身免疫性疾病领域进展迅速，其可以使患者实现长期无药物缓解，被认为有望对重症肌无力的治疗产生潜在变革作用。在重症肌无力临床管线中，包括了十多款CAR-T疗法。这些在研管线以靶向B细胞或浆细胞为主，主要包括BCMA和CD19。在MG临床研发管线中，也有多款小分子药物。例如诺华在研的补体B因子口服抑制剂iptacopan（伊普可泮）和BTK抑制剂remibrutinib（瑞米布替尼），目前均已进入重症肌无力治疗研究3期临床阶段。再如NMD Pharma在研的氯离子通道（ClC-1）抑制剂NMD670正处于重症肌无力2b期临床阶段，该产品作用机制是针对骨骼肌的非免疫调节。多肽和核酸药物研发管线也有新突破。泽勒普肽（zilucoplan）作为首个获FDA批准用于治疗重症肌无力的每日一次经皮下给药的新型大环肽类C5补体抑制剂，是肽类药物在这一治疗领域的重要突破。除此之外，siRNA疗法cemdisiran联合抗体疗法pozelimab治疗重症肌无力的临床研究已处于3期阶段。前者由Alnylam公司和再生元（Regeneron）联合开发，作为一种靶向C5补体的RNAi疗法，cemdisiran在进入细胞后通过与靶标mRNA结合，从而使mRNA降解，避免功能性蛋白产生。Pozelimab是再生元开发的新一代C5补体抑制剂，此前已获FDA批准用于CD55缺陷型蛋白丢失性肠病。再生元正在开发这一C5抑制剂“抗体+siRNA”组合疗法以治疗包括重症肌无力在内的补体介导的疾病。其中，cemdisiran可以减少C5的产生，pozelimab可以阻断剩余C5的功能，二者共同抑制终端补体活性，有望在较低剂量下达到完全、持续的C5抑制，减少给药频率，并且皮下给药方便临床应用。值得一提的是，cemdisiran使用的GalNAc递送技术，是当下核酸疗法尤其是siRNA递送到肝细胞的主要策略。迄今FDA批准的7款siRNA疗法中，6款均使用了这项技术。也得益于此类递送技术的持续革新，纵览全球，siRNA疗法研发蓬勃发展，在研管线已超过350款。在这一产业新兴的趋势下，围绕GalNAc等复杂分子，药明康德旗下专注于寡核苷酸和多肽及相关化学偶联药物的WuXi TIDES平台已打造了涵盖定制合成、工艺开发及生产的一站式服务平台，更好地满足全球合作伙伴的寡核苷酸及各类化学偶联物的研发需求。公开信息显示，在定制化GalNAc方面，WuXi TIDES团队已经生产过涵盖不同类型、总数超过100款的GalNAc化合物，覆盖不同类型的GalNAc分子；通过优化GalNAc树脂负载工艺，将固相合成的收率提高50%。同时，借助流动化学平台，加速高纯度GalNAc的规模化生产。在疾病的征程上，科学与技术探索的步伐从未停歇。作为创新的赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球健康产业的贡献者，药明康德也将持续以独特的CRDMO业务模式，助力全球合作伙伴开发包括重症肌无力在内的更多疾病领域的创新疗法，持续造福病患！参考资料：[1]Binks, S.N.M., Morse, I.M., Ashraghi, M. et al. Myasthenia gravis in 2025: five new things and four hopes for the future. J Neurol 272, 226 (2025). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1007/s00415-025-12922-7[2]Dresser L., Wlodarski, R., Rezania, K., & Soliven, B. (2021). Myasthenia Gravis: Epidemiology, Pathophysiology and Clinical Manifestations. J Clin Med, 10(11):2235.[3]Bubuioc, A. M., Kudebayeva, A., Turuspekova, S., Lisnic, V., & Leone, M. A. (2021). The epidemiology of myasthenia gravis. Journal of Medicine and Life, 14(1):7-16.版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

细胞疗法上市批准免疫疗法临床3期信使RNA

2025-06-03

·药学进展

行业动态|翰森制药昕越®第三项上市许可申请获受理，用于治疗全身型重症肌无力成人患者

“点击蓝字关注我们昕越®第三项上市许可申请获受理，用于治疗全身型重症肌无力成人患者PPS 2025年5月30日，翰森制药集团有限公司（以下简称“翰森制药”，03692.HK）宣布，昕越®（伊奈利珠单抗注射液）第三项上市许可申请（BLA）获国家药品监督管理局（NMPA）受理，用于治疗全身型重症肌无力(gMG)成人患者。此次昕越®新适应证上市申请获受理是基于其全球关键性Ⅲ期试验MINT的积极结果。MINT研究结果显示，伊奈利珠单抗在治疗AChR+和MuSK+重症肌无力患者中具有临床意义和统计学显著疗效。相关研究结果已先后发表于《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)[1]，以及2025年美国神经病学会（AAN）年会的最新突破性口头报告环节[2]。MINT研究介绍MINT试验（NCT04524273）是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组Ⅲ期研究，评估伊奈利珠单抗治疗成人gMG的疗效与安全性。试验纳入238例成人gMG患者，包括190例AChR+患者和48例MuSK+患者。其中MuSK+组随访26周，AChR+组随访52周。MINT试验是首个且唯一在方案中纳入皮质类固醇减量设计的生物制剂Ⅲ期研究。入组时接受皮质类固醇治疗的患者自第4周起逐步减量，至第24周时达到泼尼松5mg/天。在26周时研究显示，与安慰剂相比，伊奈利珠单抗治疗组患者的MG-ADL评分下降幅度更大（最小二乘均值分别为-4.2和-2.2，差异-1.9，95% CI: -2.9至-1.0，P<0.001）；在QMG评分方面，伊奈利珠单抗组的下降幅度同样明显优于安慰剂组（最小二乘均值为-4.8和-2.3，差异-2.5，95% CI: -3.8至-1.2，P<0.001）。在AChR+群体中，这一疗效的显著性表现得尤为突出。试验还评估了AChR+组患者第52周时重症肌无力日常活动量表（MG-ADL）评分较基线的变化，伊奈利珠单抗组相较安慰剂组持续显示更优疗效（校正后差异为-2.8，95% CI: -3.9至-1.7）。伊奈利珠单抗组AChR+患者中72.3%实现MG-ADL评分≥3分改善，安慰剂组为45.2%。第52周时，伊奈利珠单抗组定量重症肌无力量表（QMG）评分较基线改善亦优于安慰剂组（校正后差异-4.3，95% CI: -5.9至-2.8）。伊奈利珠单抗组AChR+患者中69.2%实现QMG评分≥3分改善，安慰剂组为41.8%。研究期间未发现新的安全性信号，不良事件（TEAE）特征与获批适应证（NMOSD）已知安全性特征一致，最常见不良事件包括输液相关反应、鼻咽炎及尿路感染。2022年3月，昕越®第一项适应证于中国获批上市，用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗，2023年1月首次被纳入国家医保目录，并于2024年11月成功续约。2025年3月，昕越®第二项BLA获NMPA受理，用于治疗免疫球蛋白G4相关性疾病（IgG4-RD），该适应证已于2025年2月获NMPA纳入优先审评审批程序。关于全身型重症肌无力全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见的、慢性B细胞介导的自身免疫性疾病，影响神经肌肉间的通讯，可导致肌肉无力、呼吸困难、吞咽困难以及言语和视力受损[3, 4]。大约85%的重症肌无力患者患有全身性形式，即gMG[5, 6]。gMG的患病率和发病率在全球范围内正在增加[6]。大约85%的重症肌无力患者可检测到针对乙酰胆碱受体（AChR）的抗体，约7%的患者可检测到针对肌肉特异性激酶（MuSK）的抗体[6]。全球患病率估计为每10万人中有2-36例[8]。该病在年轻女性（20-30岁）和50岁及以上的男性中更为常见[6, 8]。B细胞在gMG的发病机制中起着核心作用。该病被认为主要由病理性CD19+浆母细胞和浆细胞驱动，这些细胞针对神经肌肉接头中的关键蛋白[3, 4]。关于昕越®昕越®（伊奈利珠单抗）是靶向CD19 B细胞消耗性抗体。2019年5月，翰森制药与Viela Bio订立许可协议，获得于中国开发及商业化该产品的独家许可（Viela Bio于2021年被Horizon Therapeutics收购，后者于2023年被安进收购）。伊奈利珠单抗分别于2020年、2021年和2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）和欧洲药品管理局（EMA）上市批准。2022年3月，昕越®获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，适用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。2023年1月，昕越®首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，并于2024年11月成功续约。2025年3月，昕越®的第二项BLA获NMPA受理，用于治疗免疫球蛋白G4相关性疾病(IgG4-RD)。关于翰森制药翰森制药是中国领先的创新驱动型制药企业，以「持续创新，提高人类生命质量」为使命，重点关注抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域。截至目前，公司已上市7款创新药，形成了丰富的产品管线。翰森制药连续多年位居全球制药企业百强、中国医药研发产品线最佳工业企业前3强，是国家重点高新技术企业、国家技术创新示范企业。翰森制药于2019年6月在香港联交所挂牌上市（股票代码：03692.HK）。参考文献：[1]Nowak, RJ, Benatar, M, Ciafaloni, E, et al. A Phase 3 Trial of Inebilizumab in Generalized Myasthenia Gravis. NEW ENGL J MED. 2025; doi: 10.1056/NEJMoa2501561[2]Nowak R, Phase 3 Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial (MINT): Efficacy Data in AChR+ Generalized MG Subpopulation Through Week-52 [Late-breaking oral presentation]. Presented at American Academy of Neurology Annual Meeting (5-9 April 2025).[3]Yi, J. S., Guptill, J. T., Stathopoulos, P., Nowak, R. J., & O'Connor, K. C. (2018). B cells in the pathophysiology of myasthenia gravis. Muscle Nerve, 57(2):172-184.[4]Stathopoulos P., Kumar, A., Nowak, R. J., & O'Connor, K. C. (2017). Autoantibody-producing plasmablasts after B cell depletion identified in muscle-specific kinase myasthenia gravis. JCI Insight, 2(17):e94263.[5]Lazaridis K., & Tzartos, S. J. (2020). Autoantibody Specificities in Myasthenia Gravis; Implications for Improved Diagnostics and Therapeutics. Frontiers in Immunology, 11:212.[6]Dresser L., Wlodarski, R., Rezania, K., & Soliven, B. (2021). Myasthenia Gravis: Epidemiology, Pathophysiology and Clinical Manifestations. J Clin Med, 10(11):2235.[7]Hehir, M. K., & Silvestri, N. J. (2018). Generalized myasthenia gravis: classification, clinical presentation, natural history, and epidemiology. Neurologic Clinics, 36:253-60.[8]Bubuioc, A. M., Kudebayeva, A., Turuspekova, S., Lisnic, V., & Leone, M. A. (2021). The epidemiology of myasthenia gravis. Journal of Medicine and Life, 14(1):7-16.。文章来源：豪森药业美编排版：朱玲欣文章审核：隋艾蓉朱玲欣杨美帆【免责声明】以上内容来源于互联网，不代表本平台立场或观点；如有侵犯作者著作权，请及时与我们联系（Tel：025-83271227，或直接在微信平台留言），我们将及时更正或删除。《药学进展》杂志由教育部主管、中国药科大学主办，中国科技核心期刊（中国科技论文统计源期刊）。刊物以反映药学科研领域的新方法、新成果、新进展、新趋势为宗旨，以综述、评述、行业发展报告为特色，以药学学科进展、技术进展、新药研发各环节技术信息为重点，是一本专注于医药科技前沿与产业动态的专业媒体。《药学进展》注重内容策划、加强组稿约稿、深度挖掘、分析药学信息资源、在药学学科进展、科研思路方法、靶点机制探讨、新药研发报告、临床用药分析、国际医药前沿等方面初具特色；特别是医药信息内容以科学前沿与国家战略需求相合，更加突出前瞻性、权威性、时效性、新颖性、系统性、实战性。根据最新统计数据，刊物篇均下载率连续三年蝉联我国医药期刊榜首，复合影响因子1.216，具有较高的影响力。《药学进展》编委会由国家重大专项化学药总师陈凯先院士担任主编，编委由新药研发技术链政府监管部门、高校科研院所、制药企业、临床医院、CRO、金融资本及知识产权相关机构近两百位极具影响力的专家组成。联系《药学进展》↓↓↓编辑部官网：pps.cpu.edu.cn；邮箱：yxjz@163.com；电话：025-83271227。欢迎投稿、订阅！往期推荐聚焦“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”盛大启幕！院士专家齐聚杭城，绘就生物医药前沿赛道新蓝图“兴药强刊”青年学者论坛暨《药学进展》第二届青年编委会议成功召开“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”路演专场圆满收官！校企合作新旅程已启航我知道你在看哟

临床3期临床结果

100 项与伊奈利珠单抗相关的药物交易

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-	伊奈利珠单抗	L01XC	DB12530

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
免疫球蛋白G4相关疾病	美国	Amgen, Inc.	2025-04-03
免疫球蛋白G4相关疾病	美国	Horizon Therapeutics Ireland DAC	2025-04-03
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	欧盟	Amgen Europe BV	2022-04-25
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	冰岛	Amgen Europe BV	2022-04-25
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	列支敦士登	Amgen Europe BV	2022-04-25
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	挪威	Amgen Europe BV	2022-04-25
视神经脊髓炎	美国	Horizon Therapeutics Ireland DAC	2020-06-11

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	申请上市	中国	AstraZeneca Nijmegen BV	2025-05-30
重症肌无力	申请上市	中国	常州恒邦药业有限公司	2025-05-30
重症肌无力	申请上市	中国	Horizon Therapeutics Ireland DAC	2025-05-30
系统性硬皮病	临床3期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2022-07-20
系统性红斑狼疮	临床2期	美国	Amgen, Inc.	2025-06-14
系统性红斑狼疮	临床2期	比利时	Amgen, Inc.	2025-06-14
系统性红斑狼疮	临床2期	法国	Amgen, Inc.	2025-06-14
系统性红斑狼疮	临床2期	德国	Amgen, Inc.	2025-06-14
系统性红斑狼疮	临床2期	意大利	Amgen, Inc.	2025-06-14
系统性红斑狼疮	临床2期	西班牙	Amgen, Inc.	2025-06-14

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04524273 (MINT, Pubmed \| N Engl J Med)	临床3期	重症肌无力 anti-acetylcholine receptor antibodies \| anti-muscle-specific kinase antibodies	238	Inebilizumab	鑰觸製蓋餘選遞簾顧選(醖蓋艱衊願廠鑰窪鹹壓): adjusted difference = -1.9 (95% CI, -2.9 ~ -1.0) 更多	积极	2025-06-19
				Placebo
P12-8.013 (AAN2025)	N/A	视神经脊髓炎	13	Inebilizumab	醖蓋簾衊遞憲糧顧鑰築(網鑰鑰顧遞網簾顧齋夢) = 艱齋製醖構淵鹽選製鹹獵範觸糧遞壓襯廠製壓 (製夢獵壓齋窪膚構簾製 ) 更多	积极	2025-04-07
				Inebilizumab (Control Group (Immunosuppressant Treatment))	醖蓋簾衊遞憲糧顧鑰築(網鑰鑰顧遞網簾顧齋夢) = 襯蓋鏇鏇窪鏇願廠簾夢獵範觸糧遞壓襯廠製壓 (製夢獵壓齋窪膚構簾製 ) 更多
P9-1.008 (AAN2025)	临床3期	视神经脊髓炎 AQP4-IgG positive	42	Inebilizumab	糧構製網鹹襯網憲鹽築(鏇積膚齋糧襯築繭淵糧) = 0.20±0.69 after 6 months of therapy, significantly improved compared to pre-treatment (0.81±0.68) 觸鏇繭簾艱憲觸窪鏇構 (鏇範窪遞鏇遞壓鏇選憲 ) 更多	积极	2025-04-07
NCT04540497 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	免疫球蛋白G4相关疾病	135	UPLIZNA	餘齋餘醖膚醖選鏇壓糧(繭鬱醖襯築衊憲衊艱簾) = 築壓齋壓餘廠範獵膚窪願鑰淵醖選網糧繭艱積 (範願鹽鹹壓鹹艱網繭繭 ) 更多	积极	2025-04-03
				Placebo	餘齋餘醖膚醖選鏇壓糧(繭鬱醖襯築衊憲衊艱簾) = 觸網鏇艱蓋糧遞鹹鏇選願鑰淵醖選網糧繭艱積 (範願鹽鹹壓鹹艱網繭繭 ) 更多
NCT04540497 (MITIGATE, ACR2024 \| Literature) 人工标引	临床3期	免疫球蛋白G4相关疾病	135	Placebo	糧積壓淵糧艱鑰網顧選(蓋選衊艱鬱壓餘繭鹹蓋) = 築積遞鑰製衊鑰網夢餘獵選顧廠積鏇鬱憲膚膚 (衊膚襯膚範獵選製積齋 ) 更多	积极	2024-11-16
				inebilizumab	糧積壓淵糧艱鑰網顧選(蓋選衊艱鬱壓餘繭鹹蓋) = 醖選觸憲獵積選觸選構獵選顧廠積鏇鬱憲膚膚 (衊膚襯膚範獵選製積齋 ) 更多
NCT04524273 (MINT, Company_Website \| NEWS) 人工标引	临床3期	重症肌无力	238	UPLIZNA	壓鬱壓醖餘鹽簾壓獵簾(繭網積範顧糧艱獵艱選) = 艱蓋繭選艱鬱淵鬱膚窪鏇繭簾廠製鑰築壓築齋 (餘網遞觸鏇願鑰壓顧蓋 ) 达到更多	积极	2024-10-15
				Placebo	壓鬱壓醖餘鹽簾壓獵簾(繭網積範顧糧艱獵艱選) = 範顧憲夢餘衊積選鑰蓋鏇繭簾廠製鑰築壓築齋 (餘網遞觸鏇願鑰壓顧蓋 ) 达到更多
NCT02200770 (N-ÂMomentum, EAN2024)	临床2/3期	视神经脊髓炎	213	Inebilizumab 300mg	齋窪齋艱衊齋壓夢觸壓(糧夢艱鏇廠鹹糧齋製廠) = 50% (3/6) of inebilizumab and 75% (3/4) of placebo participants â‰¥65âyears 範衊淵糧襯繭顧網襯廠 (繭鹹醖選觸糧築構鹹淵 )	积极	2024-06-28
				Placebo
NCT04540497 (MITIGATE, NEWS) 人工标引	临床3期	免疫球蛋白G4相关疾病	-	Uplizna	願醖構衊範淵衊網憲醖(網遞繭積淵遞糧構簾範) = 願鹹衊壓築窪範糧願襯憲淵膚壓夢憲積糧構醖 (齋製廠獵淵積糧憲遞壓 ) 达到	积极	2024-06-06
				Placebo	-
NCT02200770 (N-MOmentum, AAN2024)	临床2/3期	视神经脊髓炎 IL-17a \| LAP-TGF-β-1 \| CXCL10 ... 更多	211	Inebilizumab	網構衊壓窪鬱繭窪網鑰(鹹鏇獵鹹壓積積齋鹹鹹) = 構糧窪鏇齋衊艱餘憲願構衊鑰鏇簾觸積繭夢齋 (範淵顧艱製鑰築淵觸繭 ) 更多	积极	2024-04-09
				Placebo	網構衊壓窪鬱繭窪網鑰(鹹鏇獵鹹壓積積齋鹹鹹) = 廠網築憲繭鹽積獵觸顧構衊鑰鏇簾觸積繭夢齋 (範淵顧艱製鑰築淵觸繭 ) 更多
NCT02200770 (N-MOmentum, AAN2024)	临床2/3期	视神经脊髓炎 AQP4+	208	Inebilizumab	簾積範繭夢顧鏇鏇鬱遞(範願構襯顧壓窪鏇鬱窪): HR = 0.29 (95% CI, 0.17 ~ 0.42)	积极	2024-04-09
				Azathioprine and other immunosuppressants