A Parallel-group Treatment, Phase 2a, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Umbrella Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Frexalimab, SAR442970, and Rilzabrutinib in Participants Aged 16 to 75 Years With Primary Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS) or Minimal Change Disease (MCD)

This is a parallel, Phase 2a, double-blind, 6-arm study for the treatment of primary focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) or primary minimal change disease (MCD).
The purpose of this study is to measure the change in proteinuria and its impact on the rates of remission of nephrotic syndrome with frexalimab, SAR442970, or rilzabrutinib compared with placebo in participants with primary FSGS or primary MCD aged 16 to 75 years.
Study details for each participant include:
The study duration will be up to 76 weeks. The treatment duration will be 24 weeks. There will be up to 18 visits.

开始日期2024-12-19

申办/合作机构

Sanofi

NCT06342700

/ Completed临床1期

A Randomized, Open-label, Single-dose, 4-period, 4--sequence, Crossover Phase I Relative Bioavailability Study Comparing Crystalline Formulation Tablet Versus Reference Amorphous Formulation Tablet of Rilzabrutinib (SAR444671) in Fasted and Fed Conditions in Healthy Male and Female Participants

This is a cross-over, Phase 1, 4-arm study. The purpose of this study is to measure the relative bioavailability and food effect of crystalline formulation rilzabrutinib and amorphous formulation rilzabrutinib in healthy male and female participants aged 18 to 55 years of age.
The total study duration per participant is expected to be up to 36 days, including:
Screening: up to 4 weeks
Treatment periods: once successfully screened, enrolled participants will be randomized to 1 of 4 treatment sequences with 4 single dose treatment periods.
Washout: One day washout is planned after each treatment period hence providing 2 days between doses.
Safety follow-up: participants will be asked to participate in an end-of-study safety assessment upon discharge from the clinical study unit, ie, on Day 8 of the study.

开始日期2024-03-25

申办/合作机构

Sanofi

ChiCTR2300069707

/ Completed临床1期IIT

A Phase 1, Single-center, Open-label Study to Evaluate the Pharmacokinetics, safety and Tolerability of Rilzabrutinib (PRN1008/ SAR444671) in Chinese Healthy Male and Female Subjects

开始日期2023-03-23

申办/合作机构-

100 项与利扎布替尼相关的临床结果

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项与利扎布替尼相关的文献（医药）

2025-03-01·AMERICAN JOURNAL OF HEMATOLOGY

Efficacy and Safety Results With Rilzabrutinib, an Oral Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor, in Patients With Immune Thrombocytopenia: Phase 2 Part B Study

Article

作者: Sholzberg, Michelle ; Garg, Mamta ; Tarantino, Michael D. ; Kuter, David J. ; Goncalves, Isaac ; Ypma, Paula F. ; McDonald, Vickie ; Daak, Ahmed ; Diab, Remco ; Percy, Charles ; Cooper, Nichola ; Gernsheimer, Terry B. ; Jansen, A. J. Gerard ; Bird, Robert ; Yao, Mengjie ; Bogdanov, Lachezar H. ; Mayer, Jiří ; Košťál, Milan

ABSTRACT:

Current treatments for persistent or chronic immune thrombocytopenia (ITP) are limited by inadequate response, toxicity, and impaired quality of life. The Bruton tyrosine kinase inhibitor rilzabrutinib was evaluated to further characterize safety and durability of platelet response. LUNA2 Part B is a multicenter, phase 1/2 study in adults with ITP (≥ 3 months duration, platelet count < 30 × 109/L) who failed ≥ 1 ITP therapy (NCT03395210, EudraCT 2017–004012‐19). Oral rilzabrutinib 400 mg bid was given over 24 weeks, with optional long‐term extension (LTE). Primary endpoints were safety and platelet counts ≥ 50 × 109/L on ≥ 8 of the last 12 weeks of main treatment without rescue medication. From 22 March2018 to 31 January2023, 26 patients were enrolled. Patients had baseline median platelet count 13 × 109/L, ITP duration 10.3 years, and six prior ITP therapies (46% splenectomized). Nine (35%) patients achieved the primary endpoint. Platelet counts ≥ 50 × 109/L or ≥ 30 × 109/L and doubling from baseline without rescue therapy were sustained for a mean 9.3 weeks. 11 (42%) LTE‐eligible patients were ongoing with median LTE platelet > 80 × 109/L. Three (12%) patients received rescue medication during main treatment, none in LTE. Clinically meaningful improvements were observed in fatigue and women's health. With a median treatment duration of 167 days (main treatment), 16 (62%) patients had ≥ 1 treatment‐related adverse event (AE), mainly grade 1, including diarrhea (35%), headache (23%), and nausea (15%). There was no treatment‐related grade ≥ 2 bleeding/thrombotic events/infections, serious AE, or death. Rilzabrutinib continues to demonstrate durable platelet responses with favorable safety profile in previously treated ITP patients.Trial Registration: NCT03395210, EudraCT 2017‐004012‐19

2024-11-12·Blood Advances

Selective Btk inhibition by PRN1008/PRN473 blocks human CLEC-2, and PRN473 reduces venous thrombosis formation in mice

Article

作者: Ivanova, Vanesa-Sindi ; Brown, Helena C. ; Nunn, Philip A. ; Storek, Michael ; LaStant, Jacob ; Chauhan, Abhi ; Watson, Steve P. ; Foulke, Matthew C. ; Theodore, Lindsay N. ; Cunningham, Adam F. ; Hicks, Alexandra ; Mukai, Shin ; Owens, Tim ; Langrish, Claire ; Garcia-Quintanilla, Lourdes ; Perez-Toledo, Marisol ; Rookes, Kieran ; Smith, Christopher W. ; Brill, Alexander ; Thomas, Mark R. ; Jossi, Sian ; Francesco, Michelle ; Campos, Joana ; Harbi, Maan ; Jooss, Natalie J. ; Nicolson, Phillip L. R.

Abstract:

Platelet C-type lectin-like receptor 2 (CLEC-2) is a hem-immunoreceptor tyrosine–based activation motif-containing receptor that has a critical role in venous thrombosis but minimal involvement in hemostasis. CLEC-2 can be blocked by Btk inhibitors. Treatment with ibrutinib is associated with increased bleeding due to off-target inhibition of Src family kinases (SFKs). Patients with X-linked agammaglobulinemia (XLA) who lack Btk, however, do not bleed, suggesting selective Btk inhibition as a viable antithrombotic strategy. We assessed the effects of selective Btk inhibitors PRN1008 (rilzabrutinib) and PRN473 on platelet signaling and function mediated by CLEC-2 and glycoprotein-VI. We used healthy donors and XLA platelets to determine off-target inhibitor effects. Inferior vena cava (IVC) stenosis and Salmonella infection mouse models were used to assess antithrombotic effects of PRN473 in vivo. PRN1008 and PRN473 potently inhibited CLEC-2–mediated platelet activation to rhodocytin. No off-target inhibition of SFKs was seen. PRN1008 treatment of Btk-deficient platelets resulted in minor additional inhibition of aggregation and tyrosine phosphorylation, likely reflecting inhibition of Tec. No effect on G protein-coupled receptor-mediated platelet function was observed. PRN473 significantly reduced the number of thrombi in podoplanin-positive vessels after Salmonella infection and the presence of IVC thrombosis after vein stenosis. The potent inhibition of human platelet CLEC-2 and reduced thrombosis in in vivo models, together with the lack of off-target SFK inhibition and absence of bleeding reported in rilzabrutinib-treated patients with immune thrombocytopenia, suggest Btk inhibition as a promising antithrombotic strategy.

2024-11-01·AMERICAN JOURNAL OF HEMATOLOGY

2025 update on clinical trials in immune thrombocytopenia

Review

作者: Al‐Samkari, Hanny

Abstract:

Although the development and regulatory approval of the thrombopoietin receptor agonists revolutionized aspects of the immune thrombocytopenia (ITP) treatment landscape over the past two decades, there remain many areas of high unmet need. Therefore, a number of investigational and repurposed agents are currently undergoing clinical development in ITP. In a departure from historical trials, which largely focused on the indefinite treatment of persistent or chronic ITP, ongoing trials run the gamut of disease phases, and include novel agents being evaluated in early phases of the disease to attempt to modify the disease course. Many agents in development target disease pathophysiologic mechanisms not previously targeted by agents in current use, including platelet autoantibody recycling, B‐cell maturation and differentiation, long‐lived plasma cells, and the complement system, among others. These agents represent promising treatment options for patients with otherwise refractory disease or who are intolerant of currently available therapies. Additionally, with our increasing understanding of the diverse immune mechanisms at play in ITP, the expansion of the therapeutic armamentarium to include agents targeting diverse pathophysiologic mechanisms may allow a more personalized therapeutic selection in the future. This manuscript provides an up‐to‐date, in‐depth overview of recently completed and ongoing clinical trials in ITP.

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项与利扎布替尼相关的新闻（医药）

2025-02-11

·E药经理人

自免疯狂内卷，赛诺菲登顶，罗氏、诺华“狂飙”，谁压力山大？

守擂、夺嫡、救主……自免之王开启下一战。撰文| Kathy 曾有人将2024年视作自免领域的关键拐点，不管是“孕育”重磅炸弹的数量，还是BD热潮，自免与肿瘤，难分伯仲。若从2024年全球畅销药TOP10排位赛上来看，自免再次与肿瘤“分庭抗礼”，分别抢下三席。不过从疾病领域市场规模来说，肿瘤依然没有悬念排名首位，自免次席。只是看上去“略占下风”的自免，却是一片与肿瘤存量红海竞争完全不同的超级蓝海，全球TOP级大药企们的“诸神之战”，也在十年的时间里，逐渐从肿瘤转向自免。从艾伯维修美乐行至专利悬崖算起，自免之王成了比全球药王归属一度更具悬念的事。这条千亿赛道的下一个药王会是谁？赛诺菲在2024年凭借度普利尤单抗实现新王登基；艾伯维虽然失了修美乐，但下一代利奇生珠单抗飞速崛起，“咄咄逼人”；自免赛道的老大哥强生也不甘落后，动作频频；传统三强外，罗氏与诺华也开始竞逐…… 赛诺菲：新药王单骑救主仅用了八年就登顶 “自免药王” 的度普利尤单抗，无疑是最大赢家。自2017年首次获批上市以来，就开启了其在自免领域的狂飙。从作用机制来看，度普利尤单抗是全球首个获批上市的抗IL-4Rα全人源单抗，能有效抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）通路的信号传导，从根源上对炎症性疾病起到治疗作用。度普利尤单抗的不断拓展的适应证直接带动了度普利尤单抗销售额的爆发式增长，是助力其登顶的关键因素。 2017年，它首次获批用于局部处方制剂无法充分控制症状或不适用的中重度特应性皮炎成人患者，为特应性皮炎患者带来了新的治疗希望。此后，其适应证不断拓展，到目前度普利尤单抗已在全球范围内获批了7个适应证，包括哮喘、结节性痒疹和慢性阻塞性肺疾病。适应证开疆拓土的成果也直接反映在销售额上。上市首年（2017年）销售额仅2亿欧元，但短短2年后，其2019年销售额就已经翻了超10倍，达到21亿欧元，到了去年上半年时，更是超越了昔日药王艾伯维的修美乐、力压强生的乌司奴单抗，成为新一代自免“药王”。年末更是毫无悬念，以23.1%的增速突破140亿美元大关，达到141.79亿美元，直接让新一代自免药王没了悬念。目前来看，赛诺菲在自免赛道仅能依靠度普利尤单抗单枪匹马，但从其管线来看，还有6款药物销售额峰值有望达到20亿-50亿欧元，3款药物销售额峰值有望超过50亿美元。小分子BTK抑制剂Tolebrutinib和Rilzabrutinib用于治疗多发性硬化MS，Rilzabrutinib的免疫性血小板减少症已被FDA授予快速通道资格。再加上IL-33靶点的Itepekimab、IL-13/TSLP双抗Lunsekimig、TL1A靶点药物TEV’574，OX40L靶点的Amlitelimab以及CD40L靶点的Frexalimab。虽然这些药物还未上市，但在未来有望成为赛诺菲自身免疫性疾病领域的新力量。推荐阅读 * AZ超罗氏，礼来追赛诺菲，诺华掉出前五，全球制药营收TOP10洗牌 * 152亿！强生“提刀”杀入“自免一哥”抢位赛！与诺华赛诺菲艾伯维相互“围剿”，谁赢？艾伯维：后修美乐时代，依然All in自免失去修美乐的艾伯维，还在守擂。从2022年的212亿美元骤降至2023年的144.04亿美元，2024年，修美乐再次下滑超30%至89.93亿美元。虽然已经跌落专利悬崖，但修美乐暂时还是“瘦死的骆驼比马大”，仍能位居2024全球畅销药排名第14位。面对急剧萎缩的市场占有率，艾伯维的新一代自免产品，正在扛起自免大旗。彼时在修美乐“羽翼”之下的利奇生珠单抗和乌帕替尼正填补修美乐专利到期后的市场空白，二者在2024年都取得了超50%的业绩增速。 2019年才上市的利奇生珠单抗，今年新晋成为超级重磅炸弹俱乐部的成员，复合增长率比度普利尤单抗还要高。作为白细胞介素-23（IL-23）抑制剂，利奇生珠单抗目前除了斑块状银屑病、银屑病关节炎外，还在克罗恩病等领域积极布局。此前Nature曾预测，利奇生珠单抗将与度普利尤单抗在创新药物研发投入、临床试验进展、市场渠道拓展等维度展开激烈角逐，下一代自免霸主之争尚待时间揭晓。 JAK1选择性小分子抑制剂乌帕替尼也被视作修美乐的重要继任者之一。乌帕替尼已经涵盖了类风湿关节炎、特应性皮炎、银屑病关节炎等多个自免疾病领域，在美国和中国一举拿下7个适应证，乌帕替尼在2024年同样其销售额继续攀升，增速大涨超50%，达到59.71亿美元。艾伯维在去年还在全球多地提交了用于治疗成人巨细胞动脉炎的新适应证申请。此外乌帕替尼目前还有4项III期临床，针对斑秃、遗传性球形红细胞增多症、系统性红斑狼疮等疾病。随着新适应证的披荆斩棘和市场推广的深入，乌帕替尼成为下一个超级重磅炸弹只是时间问题。即使有两个开疆拓土的“继任者”，艾伯维依然“不踏实”，在自研、合作与收购多个维度丰富自身的自免产品线。过去一年，艾伯维研发投入逆势增长，激增66.66%到121.91亿美元，这也是历史新高水平。艾伯维自免“守擂”还体现在BD层面，过去一年16笔并购/BD项目中，自免领域占了近半数，高达7笔，从项目标的来看，几乎都是潜在FIC。强生：自免 “老大哥” 正在坚守乌司奴单抗、古塞奇尤单抗、英夫利昔单抗、戈利木单抗……强生无疑是全球自免赛道中一位资历深厚且实力强劲的 “老大哥”，多年来，强生凭借其在自免领域的多款明星产品和持续的研发投入，始终保持着在这一领域的优势地位，也成为了众多药企在自免赛道上的重要参考和竞争对象。乌司奴单抗是如今强生自免产品线里的销售“扛把子”，自上市已获批用于中重度斑块型银屑病、活动性银屑病关节炎、中重度克罗恩病、中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者等多个适应证。作为强生在自免领域的一款核心王牌产品，在2021、2022年徘徊在百亿美元销售额门槛前，直到2023年，销售额达到108.58亿美元，终于突破成为了超级重磅炸弹。只是好景不长，乌司奴单抗开始面临专利到期的问题，虽然2024年销售额仍保持在百亿美元之上，却已经是负增长。具体来看，其欧洲市场已经开始受到生物类似药的“攻击”，而到了2025年，在美国市场也将迎来专利悬崖的挑战，用不了多久，生命周期或像“修美乐”一样加速陨落。乌司奴单抗不是强生唯一一个受专利到期影响的自免药物。曾经给强生带来超900亿营收的英夫利西单抗，因专利到期其2024年全年收入仍在下跌，仅16.05亿美元；戈利木单抗则微跌0.3%，过去一年营收21.90亿美元。谁能接棒？外界普遍看好古塞奇尤单抗。过去一年里，古塞奇尤单抗保持双位数的增长，2024年的销售额达到了36.70亿美元，增速16.6%。当然，仅靠古塞奇尤单抗并不足以支撑起强生的自免阵营。数年前强生以65亿美元从Momenta公司引进的一款FcRn单抗Nipocalimab，正在被寄予厚望。Nipocalimab目前已经被FDA授予突破性疗法认定，用于治疗患有中度至重度干燥症的成人患者，该疾病目前尚无批准的先进治疗方法可用。这一适应证已经是Nipocalimab第二次斩获突破性疗法认定，第一次是Nipocalimab被批准用于治疗患有严重胎儿和新生儿溶血性疾病高风险的同种异体免疫孕妇。罗氏&诺华：自免新势力崛起在传统自免“三强”之外，罗氏与诺华正在崛起成为新势力，或在不久的将来，实现“三强”变“五霸”。传统的肿瘤霸主罗氏在自免领域虽然起步相对较晚，但如今已经迅速在自免市场中占据了一席之地，奥瑞珠单抗已经凭借76.8亿美元的销售额冲进了2024年全球自免领域药品销售Top5，而其适应证仅有用于治疗复发型和原发进展型多发性硬化症。换言之，在适应证打天下的自免赛道，奥瑞珠单抗似乎远未到天花板。此外值得注意的是，作为第二代CD20单抗，奥瑞珠单抗在自免领域的“造诣”已经突破了全球首款CD20单抗利妥昔单抗（美罗华），2024年销售额超越了美罗华的巅峰时期。诺华在自免领域，以其独特管线布局和精准的市场策略开疆拓土。说起诺华的自免产品线，全球首个全人源白介素-17A（IL-17A）抑制剂司库奇尤单抗正是明星产品。IL-17A在银屑病、强直性脊柱炎等多种自身免疫性疾病的发病机制中起着关键作用，司库奇尤单抗通过特异性地结合并抑制IL-17A，阻断炎症信号传导，从而达到治疗疾病的目的。目前司库奇尤单抗获批的适应证有化脓性汗腺炎、银屑病关节炎、斑块型银屑病、强直性脊柱炎和活动性幼年银屑病关节炎等。司库奇尤单抗也已经成为销售额超50亿美元的重磅炸弹，假以时日或将成为诺华首个超级重磅炸弹。司库奇尤单抗之外，小分子的血小板生成素受体激动剂Promacta/Revolade、靶向CD20的Kesimpta和补体B因子抑制剂Fabhalta也都是自免产品线中的重要“战将”。一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐 CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化｜猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 | 荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药｜再鼎医药｜亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元

快速通道上市批准

2025-02-05

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2024 MNC财报：罗氏、武田、赛诺菲、诺华

罗氏2024财报：制药部门产品销售强劲，全年增长7% 罗氏公布了其2024财年第四季度和全年财报，该集团全年销售额同比增长7%，达到604.95亿瑞士法郎（663.4亿美元）。集团总收入为623.95亿瑞士法郎（684.2亿美元），也增长了7%。从业务部门来看，制药部门销售额同比增长8%，达到461.71亿瑞士法郎（506.3亿美元）；而诊断业务的销售额为143.24亿瑞士法郎，同比增长4%。制药业务：中国市场稳定增长6% 来看制药部门，全球主要增长动力包括：眼科药物罗视佳（法瑞西单抗）销售额增长68%，达到38.6亿瑞士法郎（42.3亿美元）；多发性硬化症治疗药物Ocrevus（奥瑞利珠单抗）增长9%，达到67.4亿瑞士法郎（73.9亿美元）；过敏和哮喘药物茁乐（奥马珠单抗）增长16%，达到24.7亿瑞士法郎（27亿美元）；以及淋巴瘤药物优罗华（维泊妥珠单抗）增长39%，达到11.2亿瑞士法郎（12.3亿美元）。罗氏按地区市场收入见表1。值得注意的是，国际市场的增长最为强劲，达到17%，其中中国市场增长了6%。中国的增长动力包括乳腺癌药物赫赛莱（恩美曲妥珠单抗）、PD-L1抑制剂泰圣奇（阿替利珠单抗）、ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）疗法安圣莎（阿来替尼）和安维汀（贝伐单抗），对罗视佳的市场需求（该药物于年底被纳入医保），以及新推出的优罗华。管线调整：放弃5种新分子实体财报显示，罗氏大幅调整了在研管线。共有五个新的分子实体（NME）的I期试验被取消：4-1BB激动剂RG7827；HER2/CD3双抗RG6194（runimotamab）；IL-15 免疫疗法 RG6323（efbalropendekin alfa）；以及来自日本中外制药的两种药物：一款glypican-3/CD3双抗药物，以及正在开发用于治疗MAPK通路改变的实体瘤的口服药物SPYK04。值得注意的是，4-1BB激动剂RG7827停止开发的是与CEA/CD3双抗cibisatamab的联合治疗，其单药治疗和与其它药物联合治疗的试验仍在进行中。武田2024Q3财报：前三季度收入224亿美元，产品收入增长14.6% 2025年1月30日，武田（TSE：4502/NYSE：TAK）公布2024财年前三季度（2024年4月1日至12月31日，报告期）财报。报告期内集团收入35282亿日元（约合224亿美元，根据武田财报PPT），同比增长4.5%（按固定汇率计算），得益于增长期和新上市产品持续取得进展，销售同比增长14.6%。第三季度收入14411亿日元，同比增长3.4%。按业务板块划分，胃肠道疾病（GI）板块收入最高，报告期内收入10393亿日元，同比增长11%，其中主要驱动为维得利珠单抗（ENTYVIO），销售额6990亿日元（+12.9%）；罕见病领域收入5790亿日元，同比增长10.4%，其中拉那利尤单抗销售额最高，达680亿日元（+23.2%）；血浆衍生疗法（PDT）领域收入7842亿日元，同比增长16.3%，其中核心产品为人免疫球蛋白皮下制剂（Immunoglobulin），销售额5760亿日元（+18.6%）；肿瘤领域收入4284亿日元，同比增长23.7%；神经疾病领域收入4565亿日元，同比下滑3.9%；疫苗领域收入499亿日元，同比增长69.1%；其他收入（含阿齐沙坦AZILVA和碳酸镧FOSRENOL）收入1909亿日元，同比下滑16.1%。按市场划分，美国市场收入18414亿日元，占总收入比例的52.2%，其次为欧洲和加拿大市场，收入占比22.5%，增长和新兴市场收入占比16.1%，日本市场收入占比9.2%。公司目前继续推进多个后期项目，并有望在2025年（自然年）完成三项Ⅲ期临床数据读出。公司预计在2025财年至2026财年将提交三项监管申请，并在2027财年至2029财年提交五项额外的监管申请。其中六个后期项目预计有潜力实现总计100亿~200亿美元的峰值收入，并为长期增长做出贡献。公司将全年（2024财年）收入预期从44800亿日元上调至45900亿日元。赛诺菲2024财报：新产品上市推动全球收入增长11.3%，乐唯初狂增214% 法国制药巨头赛诺菲（NYSE:SNY）近日发布2024年财报显示，第四季度业绩强劲：净收入同比增长10.3%（按固定汇率计算，下同），达到1056.4万欧元（1100万美元）。其中，新上市药品增长56.5%，达必妥（度普利尤单抗）增长16%，疫苗增长8%，帮助该公司摆脱了第四季度中国市场下降10.4%的影响。中国市场下降的主要原因是医保目录相关库存变动和带量采购的影响。 2024全年，赛诺菲净收入为410.81亿欧元（428亿美元），同比增长11.3%。在此期间，美国市场最强劲，同比增长16.2%，而中国表现“大致稳定”，同比下降0.5%。第四季度和全年按地区收入见表2。此外，赛诺菲预计2025年销售额预计将以“中高个位数”的百分比增长，每股收益（EPS）预计将以较低的两位数百分比增长，主要得益于该公司最近的成本削减计划。赛诺菲还计划在2025年进行50亿欧元的股票回购。产品表现过敏和哮喘重磅药物达必妥全年销售额同比增长23.1%，达到130.72亿欧元（136亿美元）。该药物在美国和欧盟市场获批用于治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD），不过在欧盟，该适应证最初仅在德国上市，今年或获得多个欧盟市场医保报销覆盖。赛诺菲的甘精胰岛素产品来得时和来优时由于竞品供应中断，销售情况优异，来得时2024年销售额同比增长了20.8%，达到16.3亿欧元（17亿美元），来优时增长了13.4%，达到12.3亿欧元（12.8亿美元）。这种意料之外的强劲销售额在2024年第四季度开始消退，到2025年业绩应该会恢复正常。 2024年，疫苗产品组合销售额同比增长13.5%，达到83亿欧元（87亿美元），由呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗乐唯初的持续供应推动的，该疫苗的销售额在12个月内同比增长214.4%，达到16.9亿欧元（17.6亿美元）。最后，新上市的八种药物在12个月内做出了28.5亿欧元（29.7亿美元）的卓越贡献，同比增长71.4%。领先的新产品包括血友病药物Altuviiio(抗血友病因子[重组],Fc-VWF-XTEN融合蛋白-ehtl]，年销售额增长330%，达到6.82亿欧元；庞贝氏症治疗药物耐而赞（艾夫糖苷酶α）同比增长61.2%，达到6.67亿欧元（6.95亿美元）。研发管线在财报电话会议上，赛诺菲全球研发负责人Houman Ashrafian博士强调了赛诺菲向纯生物制药公司转型的进展，表示该公司“更加注重科学”和内部研发。该公司在2024年有 “八项III期临床试验产生了积极的数据 ”。该公司已经启动了18项中后期研究，其中7项为III期试验，6项新的分子实体进入临床开发”。2025年，赛诺菲正在为三项新产品的推出做准备：用于治疗继发性进行性多发性硬化症（SPMS）的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂tolebrutinib，用于罕见疾病免疫性血小板减少症（ITP）的另一种BTK抑制剂利扎布替尼，以及治疗血友病的小干扰RNA疗法费妥赛仑。此外，达必妥由于新的适应证批准将呈现持续增长：在2024年第四季度，欧盟批准该药物用于治疗嗜酸性食管炎（EoE），此外，还向美国FDA提交了慢性自发性荨麻疹（CSU）和大疱性类天疱疮（BP）的补充上市申请。 2024年第四季度停止开发的项目：赛诺菲财报显示，四季度有多种管线停止开发。值得注意的是，尽管tolebrutinib已提交上市申请用于SPMS，但该药物未能证明对复发性多发性硬化症的有效性，并且该适应症的III期开发已经结束。赛诺菲取消了用于实体瘤的IL-2抑制剂pegenzileukin（SAR444245）的I期临床试验，该分子由赛诺菲在2019年以25亿美元收购Synthorx公司获得。另外两种药物也在I期阶段停止了开发，即通过2018年46亿美元收购Ablynx 获得的两种纳米抗体药物：正在开发用于炎症性疾病的抗CX3CR1纳米抗体SAR445611，以及有抗肿瘤前景的靶向GPC3/TCR的纳米抗体SAR444200。诺华2024年报：增收12%至503.17亿美元 2025年1月31日，诺华公布2024年第四季度（2024Q4）及全年业绩。公司全年净销售额增长12%至503.17亿美元，核心营业利润增长22%至194.94亿美元；Q4净销售额增长16%至131.53亿美元，核心营业利润增长29%至48.59亿美元。全年净销售的增长主要由心血管治疗药物诺欣妥（沙库巴曲，缬沙坦）（78.22亿美元，+31%）、自免药物可善挺（司库奇尤单抗）（61.41亿美元，+25%）、多发性硬化症治疗药物全欣达（奥法妥木单抗）（32.24亿美元，+49%）、乳腺癌药物凯丽隆（瑞波西利）（30.33亿美元，+49%）、放射配体疗法（RLT）Pluvicto（13.92亿美元，+42%）和降血脂药物乐可为（英克司兰）（7.54亿美元，+114%）的持续强劲表现驱动。 Q4期内，诺华取得多个业绩里程碑。STAMP抑制剂Scemblix获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于一线治疗费城染色体阳性（Ph+）慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）。凯丽隆获得欧洲药品管理局（EMA）委员会批准新适应证，用于治疗激素受体阳性（HR+）/人类表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的II期和III期早期乳腺癌（eBC）。口服替代补体途径的B因子抑制剂Fabhalta（iptacopan）向FDA提交用于治疗C3肾小球病（C3G）的申请，并获得优先审评资格。脊髓性肌萎缩症（SMA）新药OAV101发布III期STEER研究积极结果。 2023年，诺华完成了向“纯”创新药企业的转型，公司首席执行官Vas Narasimhan表示，2024是诺华作为一家纯粹的创新药企的首个财年，也是公司有史以来财务表现最强劲的年份之一。此次财报中，诺华还公布了2025年业绩指引，预计净销售额将实现中至高个位数增长，核心营业利润预计将实现高个位数至低双位数增长。全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

财报临床3期

2025-01-30

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赛诺菲2024年财报：自免销冠诞生，度普利尤单抗收入142亿美元

1月30日，赛诺菲公布2024年业绩，营收410.81亿欧元（约445.61亿美元，按2024年平均汇率1欧元=1.0847美元换算，下同），同比增长11.3%（按固定汇率计算，下同）。从收入的地域分布上看，美国市场依旧是赛诺菲的主战场，贡献了199.86亿欧元（约216.79亿美元，+16.2%）的收入，增速较去年有较大提升（+4.8%）；中国市场收入26.66亿欧元（约28.92亿美元），增长微微下滑（-0.5%）。在完成消费者保健业务（Opella）的拆分后，赛诺菲对其业务板块重新进行划分，由原先笼统的制药、疫苗和消费者保健三大业务细分至免疫、罕见病、神经、肿瘤、疫苗以及其他类六大板块，这六项业务分别实现了134.96亿欧元（约146.39亿美元）、59.00亿欧元（约64.00亿美元）、3.79亿欧元（约4.11亿美元）、9.44亿欧元（约10.24亿美元）、82.98亿欧元（约90.01亿美元）和120.63亿欧元（约130.85亿美元）的收入。在免疫领域，赛诺菲已经依靠王牌产品度普利尤单抗（Dupixent）建立起了领导地位。2024年，随着度普利尤单抗陆续在欧美中三地斩获慢阻肺病（COPD）适应症，成为慢阻肺病领域第一款生物靶向制剂，其年销售额再次来到新的高点，达到130.72亿欧元（约141.79亿美元，+23.1%），顺利达到此前预设的130亿欧元目标，也成为了目前最畅销的自免产品。有机构统计，慢阻肺病市场规模在2028年将直逼200亿美元。度普利尤单抗在该领域尚无竞争者出现，未来其销售额仍将继续增长。度普利尤单抗开响了“对因治疗”慢阻肺病的第一枪，不过慢阻肺病的攻克仍然任重道远，需要更多靶向治疗药物的出现。在到达慢阻肺病里程碑后，度普利尤单抗又向下一站——慢性自发性荨麻疹（CSU）和大疱性类天疱疮（BP）发起了冲刺。目前，美国仅奥马珠单抗（Xolair）一款生物制剂获批用于治疗CSU，而BP领域尚无靶向治疗选择，这两项适应症若能顺利获批，度普利尤单抗也将迎来新的业绩增长点。度普利尤单抗在免疫性疾病领域风光无限也为IL-4Rα靶点持续提供热度，吸引了一批玩家入局。同赛道竞争者已在2024年出现——司普奇拜单抗（康诺亚/石药集团）于2024年9月在中国获批上市，打破了度普利尤单抗一枝独秀的局面。其余对手也在快马加鞭赶上，来自中国药企的8款IL-4Rα单抗正处于III期临床开发阶段，其中comekibart（康哲药业/麦济生物）在注射频率（每月一针）上实现了差异化优势。 III期在研IL-4Rα单抗作为免疫巨头，赛诺菲在度普利尤单抗之外也储备了多样化的管线项目，例如itepekimab（IL-33单抗）、amlitelimab（OX40L单抗）、rilzabrutinib（BTK抑制剂）等药物，围绕一系列免疫性疾病进行全面布局。其中rilzabrutinib在2024年成功完成了针对免疫性血小板减少症（ITP）的III期研究，今年有望成为ITP领域首个治疗选择。赛诺菲在BTK赛道采取双头并进策略，另一款产品tolebrutinib也已递交上市申请，有望为多发性硬化症患者带来全新的治疗选择。此外，今年也是BTK抑制剂在自免领域的当打之年，来自罗氏和诺华的几款产品也将迎来上市和III期研究结果披露里程碑。在疫苗领域，呼吸道合胞病毒（RSV）中和抗体尼塞韦单抗（Beyfortus）正在成为赛诺菲的支柱产品。这款产品是目前RSV领域唯一一款婴幼儿用中和抗体，自上市以来的商业表现一直不错，2024年更是迅猛增长，销售额达到16.86亿欧元（约18.29亿美元，+214.4%），晋升“重磅炸弹”。在罕见病领域，赛诺菲打造了丰富的产品矩阵，已推出Altuviiio（efanesoctocog alfa）、Nexviazyme（艾夫糖苷酶α）、Xenpozyme（olipudase alfa）等12款产品。其中，血友病药物Altuviiio才刚上市两年，累计销售额已经达到8.41亿欧元（约9.10亿美元），今年加入“重磅炸弹”药物行列已无悬念。在血友病领域，赛诺菲的另一款重要产品fitusiran已经在2024年递交了上市申请，该药物有望成为血友病领域首款RNAi疗法。神经领域和肿瘤领域尚未成为赛诺菲的核心业务，正在等待发力。在神经领域，赛诺菲仅有一款老产品Aubagio（特立氟胺）。这是一款治疗多发性硬化症的药物，已上市12年之久。在该领域，赛诺菲已有产品接棒，即rilzabrutinib和frexalimab。在肿瘤领域，赛诺菲寄希望于CD38单抗Sarclisa（艾沙妥昔单抗），但该产品存在强力竞争对手——Darzalex（达雷妥尤单抗）已在多发性骨髓瘤领域纵横9年。 2024年，赛诺菲在消费者保健业务（Opella）的拆分事宜上花费了部分精力，在BD交易上较为低调。在完成拆分后，赛诺菲计划后续加倍投资管线，致力于成为世界领先的免疫学公司。展望2025年业绩，赛诺菲预计营收增长率在中-高个位数。推荐阅读全球首个治疗“慢性排异”ROCK2抑制剂正式纳入医保报销强生2024年财报出炉！达雷妥尤单抗116亿美元，传奇CAR-T同比增长92.7% 罗氏2024年财报：眼科双抗Vabysmo大卖44亿美元，中国区收入近61亿美元 Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

财报疫苗临床3期上市批准

100 项与利扎布替尼相关的药物交易

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D11873	-	-	-

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫性血小板减少症	申请上市	中国	Sanofi Srl	2024-12-30
免疫性血小板减少症	申请上市	中国	Genzyme Corp.	2024-12-30
天疱疮	临床3期	美国	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	阿根廷	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	澳大利亚	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	巴西	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	保加利亚	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	加拿大	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	克罗地亚	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	法国	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08

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临床结果

适应症

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评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2024	N/A	温热型自身免疫性溶血性贫血	-	Rilzabrutinib 400 mg bid	壓獵範簾憲壓艱選餘憲(鬱膚廠鬱顧繭顧網醖築) = 23% 顧簾淵遞構憲衊窪鏇觸 (觸窪鏇鹽鬱築廠壓鬱繭 ) 更多	-	2024-12-09
				Concomitant CS
NCT04562766 (LUNA 3, ASH2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	202	rilzabrutinib	襯顧蓋蓋糧齋夢鑰蓋鏇(製積觸獵範憲願選鑰鏇) = 築餘襯觸積構觸繭製鹽窪鏇蓋獵廠廠淵網淵願 (觸願構製築獵遞顧鏇醖 ) 达到更多	积极	2024-12-08
				placebo	襯顧蓋蓋糧齋夢鑰蓋鏇(製積觸獵範憲願選鑰鏇) = 構觸壓選艱選願構蓋膚窪鏇蓋獵廠廠淵網淵願 (觸願構製築獵遞顧鏇醖 ) 达到更多
ASH2024	N/A	免疫性血小板减少症	-	Rilzabrutinib 400 mg bid	壓廠繭鏇淵膚鹹糧鏇網(繭淵醖鏇壓獵網廠醖築) = 醖膚繭窪窪願網鬱憲簾顧鬱鹽觸廠衊醖夢積糧 (網廠鹹鬱觸衊鹹鏇觸醖 ) 更多	-	2024-12-08
				Placebo	廠鬱膚夢積糧齋襯選蓋(製襯鏇範鬱觸齋廠鹽範) = 鹹範遞壓憲窪窪鹽鬱醖鏇醖願鹹繭願鑰淵顧壓 (艱夢顧鹹簾構築鹽積淵, 2.9) 更多
NCT05104892 (ATS2024) 人工标引	临床2期	哮喘	64	Rilzabrutinib 400 mg BID	壓糧願鹽觸積憲繭願鬱(鬱繭鬱觸積膚廠積壓艱) = 製簾衊鹹醖艱蓋選範製鑰糧壓艱淵襯構齋構廠 (鹹鑰鏇選構糧艱網遞鑰 ) 更多	积极	2024-05-22
NCT03395210 (LUNA 2, EHA2024) 人工标引	临床2期	免疫性血小板减少症二线	71	Rilzabrutinib 400 mg bid	餘膚觸繭夢窪願壓艱艱(網獵願願膚醖積衊淵鏇) = 鹽鬱壓獵艱憲願鬱淵願醖觸築鑰窪夢築範齋鏇 (壓衊餘獵構積淵衊築壓 ) 更多	积极	2024-05-14
				Rilzabrutinibhrombopoietin-receptor agonists (TPO-RA) or corticosteroids (CS)	蓋遞遞製齋襯鏇鏇鑰網(夢觸膚膚壓繭遞蓋範憲) = 顧範鹽製網醖觸憲鏇觸夢淵製窪顧鑰積襯艱糧 (壓鏇壓構蓋壓鬱製淵窪 ) 更多
EHA2024	N/A	免疫性血小板减少症	-	Rilzabrutinib 400 mg bid	廠鏇糧築窪壓壓壓蓋鹹(網淵淵艱繭窪艱獵醖製) = In the main and LTE periods, 11 (41%) patients had treatment-related adverse events (TRAEs). All TRAEs in the LTE were transient and grade 1/2, except non-serious, grade 3 influenza and lower respiratory tract infection in 1 patient. No related bleeding or thrombotic events, serious adverse events, or deaths were reported. 餘糧憲蓋鏇觸糧觸範廠 (選鹹窪鑰構網願遞襯選 )	-	2024-05-14
				Concomitant ITP therapy
NCT04562766 (LUNA 3, EHA2024)	临床3期	免疫性血小板减少症	202	Rilzabrutinib 400 mg bid	窪襯選窪淵築夢蓋糧鬱(網蓋簾壓繭願鑰鑰艱鑰) = 鬱築蓋遞夢鑰醖衊構醖糧衊鹹顧繭廠觸壓醖糧 (廠鏇醖遞構構範衊獵選 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT03395210 (Pubmed) 人工标引	临床1/2期	免疫性血小板减少症	16	Rilzabrutinib 400 mg	襯鹽鬱襯願襯願餘鹽積(簾齋餘製窪衊艱壓構遞) = Adverse events related to treatment were grade 1 or 2 and transient, with no bleeding, thrombotic, or serious adverse events. 獵鹽鹹鹽選鹹鏇餘壓獵 (製鏇簾製壓襯夢鹽醖蓋 )	积极	2024-04-09
NCT05107115 (RILECSU, AAAAI2024) 人工标引	临床2期	慢性荨麻疹	160	rilzabrutinib 400mg once-every-evening	鏇網廠衊壓積膚醖網鹹(鏇艱醖襯艱壓糧齋遞觸) = Rilzabrutinib was well tolerated; adverse events occurring at a higher frequency with rilzabrutinib vs placebo included headache, nausea, and diarrhea. 簾願構築繭觸選鏇築鬱 (選積顧遞網壓壓衊糧鏇 )	积极	2024-02-24
				rilzabrutinib 400mg twice-a-day
NCT03395210 (Part B, ASH2023)	临床1/2期	免疫性血小板减少症	9	Rilzabrutinib 400 mg bid	築窪鏇夢鹽範鏇淵糧鑰(願鹽獵衊壓選繭選鹽憲) = 鹹衊簾壓鏇淵鬱鬱襯願網製壓壓築窪壓顧製艱 (簾齋憲鬱廠淵製獵鑰鹹, 17% ~ 56)	-	2023-12-11