A Parallel-group Treatment, Phase 2a, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Umbrella Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Frexalimab, SAR442970, and Rilzabrutinib in Participants Aged 16 to 75 Years With Primary Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS) or Minimal Change Disease (MCD)

This is a parallel, Phase 2a, double-blind, 6-arm study for the treatment of primary focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) or primary minimal change disease (MCD).
The purpose of this study is to measure the change in proteinuria and its impact on the rates of remission of nephrotic syndrome with frexalimab, SAR442970, or rilzabrutinib compared with placebo in participants with primary FSGS or primary MCD aged 16 to 75 years.
Study details for each participant include:
The study duration will be up to 76 weeks. The treatment duration will be 24 weeks. There will be up to 18 visits.

开始日期2024-12-19

申办/合作机构

Sanofi

NCT06342700

/ Completed临床1期

A Randomized, Open-label, Single-dose, 4-period, 4--sequence, Crossover Phase I Relative Bioavailability Study Comparing Crystalline Formulation Tablet Versus Reference Amorphous Formulation Tablet of Rilzabrutinib (SAR444671) in Fasted and Fed Conditions in Healthy Male and Female Participants

This is a cross-over, Phase 1, 4-arm study. The purpose of this study is to measure the relative bioavailability and food effect of crystalline formulation rilzabrutinib and amorphous formulation rilzabrutinib in healthy male and female participants aged 18 to 55 years of age.
The total study duration per participant is expected to be up to 36 days, including:
Screening: up to 4 weeks
Treatment periods: once successfully screened, enrolled participants will be randomized to 1 of 4 treatment sequences with 4 single dose treatment periods.
Washout: One day washout is planned after each treatment period hence providing 2 days between doses.
Safety follow-up: participants will be asked to participate in an end-of-study safety assessment upon discharge from the clinical study unit, ie, on Day 8 of the study.

开始日期2024-03-25

申办/合作机构

Sanofi

ChiCTR2300069707

/ Completed临床1期IIT

A Phase 1, Single-center, Open-label Study to Evaluate the Pharmacokinetics, safety and Tolerability of Rilzabrutinib (PRN1008/ SAR444671) in Chinese Healthy Male and Female Subjects

开始日期2023-03-23

申办/合作机构-

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2025-04-01·DRUGS

Update on the Treatment of Chronic Spontaneous Urticaria

Review

作者: Kolkhir, Pavel ; Marcelino, Joao ; Metz, Martin ; Kocatürk, Emek ; Okas, Tiia-Linda ; Li, Philip H ; Fok, Jie Shen

Chronic spontaneous urticaria (CSU) is a mast cell-mediated skin disease that presents with wheals, angioedema, or both for more than 6 weeks. Less than 10% of patients have complete control of their CSU (the main goal of CSU treatment) with second generation H1-antihistamines, the first-line treatment. About 70% of patients with antihistamine-refractory CSU do not reach complete control with omalizumab, the second-line treatment. Novel therapies are especially needed for patients with mast cell-activating immunoglobulin (Ig)G autoantibodies (autoimmune CSU) associated with nonresponse or late response to omalizumab. Furthermore, there is a lack of disease-modifying treatments that induce long-term CSU remission after drug withdrawal. Several emerging treatments can address these unmet needs including Bruton tyrosine kinase inhibitors, e.g., remibrutinib and rilzabrutinib; anti-KIT monoclonal antibodies, e.g., barzolvolimab; and anti-cytokine therapies, e.g., dupilumab. In clinical trials, 30-31%, 28-32%, and 38-51% of patients with CSU showed complete response to treatment with dupilumab (phase 3, week 24), remibrutinib (phase 3, week 24), and barzolvolimab (phase 2, week 12), respectively. The most common adverse events were injection site reactions for dupilumab (12%), respiratory tract infections (11%), headache (6%), and petechiae (4%) for remibrutinib and changes in hair color (14%), neutropenia / decreased neutrophil count (9%) and skin hypopigmentation (1%) for barzolvolimab. This review provides an update on the current state of development of treatments for CSU.

2025-03-01·AMERICAN JOURNAL OF HEMATOLOGY

Efficacy and Safety Results With Rilzabrutinib, an Oral Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor, in Patients With Immune Thrombocytopenia: Phase 2 Part B Study

Article

作者: Sholzberg, Michelle ; Garg, Mamta ; Tarantino, Michael D. ; Kuter, David J. ; Goncalves, Isaac ; Daak, Ahmed ; Ypma, Paula F. ; McDonald, Vickie ; Diab, Remco ; Percy, Charles ; Cooper, Nichola ; Gernsheimer, Terry B. ; Jansen, A. J. Gerard ; Bird, Robert ; Yao, Mengjie ; Bogdanov, Lachezar H. ; Mayer, Jiří ; Košťál, Milan

ABSTRACT:

Current treatments for persistent or chronic immune thrombocytopenia (ITP) are limited by inadequate response, toxicity, and impaired quality of life. The Bruton tyrosine kinase inhibitor rilzabrutinib was evaluated to further characterize safety and durability of platelet response. LUNA2 Part B is a multicenter, phase 1/2 study in adults with ITP (≥ 3 months duration, platelet count < 30 × 109/L) who failed ≥ 1 ITP therapy (NCT03395210, EudraCT 2017–004012‐19). Oral rilzabrutinib 400 mg bid was given over 24 weeks, with optional long‐term extension (LTE). Primary endpoints were safety and platelet counts ≥ 50 × 109/L on ≥ 8 of the last 12 weeks of main treatment without rescue medication. From 22 March2018 to 31 January2023, 26 patients were enrolled. Patients had baseline median platelet count 13 × 109/L, ITP duration 10.3 years, and six prior ITP therapies (46% splenectomized). Nine (35%) patients achieved the primary endpoint. Platelet counts ≥ 50 × 109/L or ≥ 30 × 109/L and doubling from baseline without rescue therapy were sustained for a mean 9.3 weeks. 11 (42%) LTE‐eligible patients were ongoing with median LTE platelet > 80 × 109/L. Three (12%) patients received rescue medication during main treatment, none in LTE. Clinically meaningful improvements were observed in fatigue and women's health. With a median treatment duration of 167 days (main treatment), 16 (62%) patients had ≥ 1 treatment‐related adverse event (AE), mainly grade 1, including diarrhea (35%), headache (23%), and nausea (15%). There was no treatment‐related grade ≥ 2 bleeding/thrombotic events/infections, serious AE, or death. Rilzabrutinib continues to demonstrate durable platelet responses with favorable safety profile in previously treated ITP patients.Trial Registration: NCT03395210, EudraCT 2017‐004012‐19

2024-11-12·Blood Advances

Selective Btk inhibition by PRN1008/PRN473 blocks human CLEC-2, and PRN473 reduces venous thrombosis formation in mice

Article

作者: Ivanova, Vanesa-Sindi ; Brown, Helena C. ; Nunn, Philip A. ; Storek, Michael ; LaStant, Jacob ; Chauhan, Abhi ; Watson, Steve P. ; Foulke, Matthew C. ; Theodore, Lindsay N. ; Cunningham, Adam F. ; Hicks, Alexandra ; Mukai, Shin ; Owens, Tim ; Garcia-Quintanilla, Lourdes ; Langrish, Claire ; Perez-Toledo, Marisol ; Rookes, Kieran ; Smith, Christopher W. ; Brill, Alexander ; Thomas, Mark R. ; Jossi, Sian ; Francesco, Michelle ; Campos, Joana ; Harbi, Maan ; Jooss, Natalie J. ; Nicolson, Phillip L. R.

Abstract:

Platelet C-type lectin-like receptor 2 (CLEC-2) is a hem-immunoreceptor tyrosine–based activation motif-containing receptor that has a critical role in venous thrombosis but minimal involvement in hemostasis. CLEC-2 can be blocked by Btk inhibitors. Treatment with ibrutinib is associated with increased bleeding due to off-target inhibition of Src family kinases (SFKs). Patients with X-linked agammaglobulinemia (XLA) who lack Btk, however, do not bleed, suggesting selective Btk inhibition as a viable antithrombotic strategy. We assessed the effects of selective Btk inhibitors PRN1008 (rilzabrutinib) and PRN473 on platelet signaling and function mediated by CLEC-2 and glycoprotein-VI. We used healthy donors and XLA platelets to determine off-target inhibitor effects. Inferior vena cava (IVC) stenosis and Salmonella infection mouse models were used to assess antithrombotic effects of PRN473 in vivo. PRN1008 and PRN473 potently inhibited CLEC-2–mediated platelet activation to rhodocytin. No off-target inhibition of SFKs was seen. PRN1008 treatment of Btk-deficient platelets resulted in minor additional inhibition of aggregation and tyrosine phosphorylation, likely reflecting inhibition of Tec. No effect on G protein-coupled receptor-mediated platelet function was observed. PRN473 significantly reduced the number of thrombi in podoplanin-positive vessels after Salmonella infection and the presence of IVC thrombosis after vein stenosis. The potent inhibition of human platelet CLEC-2 and reduced thrombosis in in vivo models, together with the lack of off-target SFK inhibition and absence of bleeding reported in rilzabrutinib-treated patients with immune thrombocytopenia, suggest Btk inhibition as a promising antithrombotic strategy.

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项与利扎布替尼相关的新闻（医药）

2025-04-01

·生物制品圈

2024年全球药企研发预算TOP10大揭秘

在从2023年的惊人高位回落的过程中，默沙东公司仍然保住了我们年度制药研发预算排行榜的首位。尽管默沙东2024年的研发支出与2023年相比暴跌了近130亿美元，但这家新泽西的制药公司仍然比其最接近的竞争对手强生公司领先7亿美元。默沙东在2023年斥资102亿美元收购Prometheus Biosciences以及与第一三共达成55亿美元的合作协议后，2023年的大手笔交易被一系列较小的赌注所取代，这些赌注加在一起足以帮助其保住研发王座。对于强生来说，第二名似乎已经习以为常。但这次获得银牌并非没有努力，该公司打破了2023年自身151亿美元的研发支出纪录，增加了20多亿美元，增幅接近14%。我们名单上的许多公司从去年开始增加了研发支出，有些增幅相当大。艾伯维的研发预算增加了66%，而阿斯利康和百时美施贵宝分别增加了24%和20%。在竞争激烈的制药行业，公司需要不断增加支出才能保持原地不动。一个典型的例子是赛诺菲，其研发预算从去年增加了约10%，并决定出售其在消费者健康业务Opella中的控股股权，以“进一步优先考虑研发”。所有这些努力只是为了保住最后一位，即今年的第10名。尽管排名有所变动，但今年名单上的每一个名字都是熟悉的面孔，所有上榜的制药公司都在去年的名单上——以及前年的名单上。葛兰素史克今年以约77.7亿美元的研发预算紧追赛诺菲，但未能跻身前10名。2025年会有一个新的挑战者出现并占据我们名单上的一个位置吗？现在，我们呈现Fierce Biotech的2024年十大制药研发预算名单。1.默沙东公司研发预算：179亿美元与2023年的变化：-41% 2024年总收入：642亿美元研发预算占收入的百分比：28%默沙东为了应对Keytruda专利保护到期，增加了内部研发支出。默沙东公司默沙东公司的研发支出从2023年因交易而膨胀的高位暴跌，然而仍然比其最近的挑战者领先7亿美元。研发支出的近130亿美元下降反映了默沙东在2023年创纪录的交易活动之后的收缩。在2023年支付102亿美元收购Prometheus Biosciences以及与第一三共达成55亿美元的合作协议后，该公司去年进行了一系列较小的赌注。只有一笔交易——即以13.5亿美元收购EyeBio——超过了10亿美元，相比之下，默沙东在前一年签署了三笔超过10亿美元的交易。随着默沙东在交易方面有所放松，其研发团队加大了对新旧资产的支出。默沙东研究实验室（公司的人类健康研发部门）直接产生的成本去年增加了11亿美元。默沙东将这一增长归因于更高的薪酬和福利成本，部分原因是其员工数量增加，以及更高的临床开发支出，包括最近收购的药物。随着默沙东为Keytruda的独占权丧失做准备，研发活动正在增加。自2016年成为重磅炸弹以来，Keytruda每年为默沙东带来数十亿美元的收入，去年其销售额超过了290亿美元。现在，繁荣岁月的结束已经指日可待。默沙东正在发动一场多方面的交易和研发闪电战，以建立一个能够抵消预期的Keytruda销售下降的增长驱动因素组合。在2025年3月的一次TD Cowen活动中，默沙东首席财务官Caroline Litchfield表示，该公司目前的后期资产是3.5年前的三倍，并且可能在未来几年内推出20种产品。Litchfield相信其中许多产品可能会成为重磅炸弹，她表示，到2030年代中期，这一系列新药有望实现超过500亿美元的收入。这一预测是默沙东声称其面临专利山丘而非悬崖的基础。通过在两年内累计近500亿美元的研发支出，默沙东正在努力攀登这座山丘，以展望其后Keytruda的未来。2.强生公司研发预算：172亿美元与2023年的变化：14% 2024年总收入：888亿美元研发预算占收入的百分比：19%由于临床试验结果不佳，强生公司抛弃了一批神经科学资产。安格斯·刘/《 fierce pharma》强生公司总是伴娘，从未当过新娘。在连续多年位居罗氏之后后，强生已经连续第二年在我们的排名中位居默克公司之后。强生获得第二名并非没有努力。这家新泽西的制药巨头打破了2023年自身151亿美元的研发支出纪录，增加了20多亿美元，增幅接近14%。该公司用于研发的收入份额也有所增加，从2023年的17.7%上升到19.4%。强生在2024年伊始就大放异彩，斥资20亿美元收购Ambrx Biopharma以及该公司位于圣地亚哥的抗体-药物偶联物ARX517，这是一种针对前列腺癌的前景。在交易之后，强生重申了其在2023年首次概述的三个治疗支柱的重点：肿瘤学、免疫学和神经科学。这种转变的重点在2月带来了连锁反应，当时该公司关闭了位于加利福尼亚的一个从事新兴基因和RNA疗法以及研究视网膜和传染病的R&D设施。当该公司在2024年晚些时候停止了针对阿尔茨海默病的seltorexant的2期试验、抛弃了针对双相情感障碍患者重度抑郁发作的中期资产，并结束了一个测试名为JNJ-0376的帕金森病的1期项目时，其支柱之一开始摇摇欲坠。随后该公司在2025年伊始斥资146亿美元收购专注于CNS的Intra-Cellular Therapies，强生将如何平衡其三个支柱还有待观察。这位永恒的银牌得主是否会全力以赴研发，试图在明年的名单中占据首位？只有时间会告诉我们答案。3.罗氏研发预算：130.4亿瑞士法郎（约合146.3亿美元）与2023年的变化：-1.5% 2024年总收入：604.9亿瑞士法郎（约合686.1亿美元）研发预算占收入的百分比：21.5%罗氏并不急于重新夺回我们榜单上的头把交椅，预计其在2025年的研发支出将保持平稳。罗氏罗氏在近十年来一直统治着这份名单，但这家瑞士制药公司在2023年被赶下了首位，并在2024年保持了第三位。年初，该公司清理了八个早期和中期的肿瘤学和神经学候选药物，为最近以27亿美元收购专注于肥胖症的Carmot Therapeutics带来的新药腾出空间。但发生变化的不仅仅是罗氏的管线。该公司的子公司基因泰克在去年4月也进行了广泛的裁员，随后关闭了位于南旧金山的癌症免疫学研究部门，将特定的研究功能与公司的分子肿瘤学工作合并。转向更令人振奋的消息，罗氏进入减肥药物领域的举措似乎最有希望。Carmot的CT-388的1b期试验结果显示，平均安慰剂调整后的体重减轻了18.8%，这表明它可以在日益拥挤的领域中站稳脚跟。罗氏随后对CT-388的兄弟药物CT-996的早期疗效进行了初步观察，其口服给药和快速减轻体重也似乎很有前景。当谈到罗氏的肥胖症管线时，士气仍然高涨，罗氏代谢研发负责人Manu Chakravarthy博士在2024年10月告诉Fierce，他们希望CT-388最终能在后期试验中显示出25%的体重减轻。在其他地方，罗氏的抗TIGIT抗体tiragolumab在2024年经历了典型的喜忧参半的数据。2024年初在食管癌的3期试验中取得胜利，随后在2/3期肺癌试验中该抗体输给了Keytruda，然后在11月又在肺癌试验中失败。那么，我们是否可以期待罗氏明年在研发排名中上升？根据罗氏制药首席执行官Teresa Graham在2025年J.P.摩根医疗保健大会上发表的评论，这种情况不太可能发生。她表示，该公司预计2025年的研发支出将保持不变。“随着我们从我们的组合中剔除了如此多的东西，我们释放出了大量的空间，真正投资于可能来自内部或外部的新项目，”这位罗氏高管当时表示。4.阿斯利康研发预算：136亿美元与2023年相比的变化：24% 2024年总收入：540亿美元研发预算占收入的百分比：25%阿斯利康专注于投资能够推动其到2030年及以后增长的“变革性新技术和模式”。阿斯利康在前一年将研发支出增加了12%之后，阿斯利康在2024年再次做到了这一点，将其预算增加了24%，在我们的名单上占据了第4位。与去年类似，阿斯利康的研发预算约占总收入的四分之一。开启2024年的是，在日本进行的3期临床试验中，心脏病药物acoramidis取得了成功，阿斯利康在日本拥有该药物的权利。BridgeBio在美国拥有这种TTR稳定剂的权利，该药物于11月在美国获得批准。然而，这一高峰迅速被低谷所取代，几天后，由于2b期数据令人失望，阿斯利康砍掉了针对糖尿病肾病的抗体项目。这种模式在年底再次出现，当时英国制药公司的COVID - 19抗体sipavibart在3期临床试验中表现强劲，而与第一三共合作的ADC在晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌中未能显示出总体生存益处，尽管合作伙伴已经将其提交给美国食品药品监督管理局（FDA）批准。随后，双方撤回了申请，而是根据更具积极结果的亚组分析，在患者亚组中重新提交申请。阿斯利康在2024年大手笔投入，以加强其研发管线的两端，最引人注目的是签署了一项价值20亿美元的协议，将放射性药物公司Fusion Pharmaceuticals及其处于2期临床试验的前列腺癌前景项目纳入其肿瘤部门。该公司还继续对罕见疾病表现出兴趣，以8亿美元收购了Amolyt Pharma及其针对罕见甲状腺疾病的3期资产。一系列较小的交易构成了阿斯利康临床前交易活动的大部分，该公司为一家新的肥胖症生物技术公司投入了8000万美元，为临床前癌症抗体投入了1900万美元，为开发一种临床前表皮生长因子受体（EGFR）降解剂投入了4500万美元。阿斯利康表示，其重点是投资于能够推动公司增长到2030年及以后的“变革性新技术和新模式”，其中某些领域，如T细胞接合剂和肥胖症，在整个行业中的受欢迎程度越来越高。5.艾伯维研发预算：128亿美元与2023年相比的变化：66.5% 2024年总收入：560亿美元研发预算占收入的百分比：23%芝加哥地区的艾伯维公司从去年榜单的底部一跃升至第5位，其研发预算大幅增加了66%。艾伯维艾伯维在2024年以一项引人注目的收购拉开帷幕，然而，此次收购的核心资产却陷入了困境。2024年8月，艾伯维完成了对Cerevel Therapeutics的87亿美元收购，从而获得了治疗精神分裂症的前景药物emraclidine。大约100天后，该药物在两项2期临床试验中失败，登上了Fierce评选的年度十大临床试验失败榜单。然而，艾伯维并非全无好消息，其研发预算大幅增加了66.5%，从上一年度的支出排行榜底部跃升至第5位。Cerevel的另一项资产，治疗帕金森病的药物tavapadon，在3期临床试验中取得了三连胜，使艾伯维得以准备在2025年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交申请。正如Cerevel的活动所显示的那样，神经科学是艾伯维在2024年的主要关注领域。这家位于芝加哥地区的制药巨头支付了14亿美元收购Aliada Therapeutics，从而获得了原本从强生公司获得许可的阿尔茨海默病候选药物。该公司还与Gilgamesh Pharmaceuticals签署了一项协议，以开发针对精神疾病的下一代疗法，并支付了2500万美元的预付款，与AbbVie的明星抗精神病药物Vraylar（卡利拉嗪）的原研公司Gedeon Richter达成了一项神经药物发现协议。艾伯维是从2020年收购Allergan的交易中继承了Vraylar和Gedeon Richter合作伙伴关系。艾伯维今年研发预算大幅增长的另一个主要贡献领域是炎症。这家大型制药公司支付了2.5亿美元现金，收购了Celsius Therapeutics及其主要的炎症性肠病（IBD）资产。这笔交易是在2023年6月从中国公司FutureGen Biopharmaceutical购买了一种临床前IBD候选药物之后的一个月进行的。FutureGen交易标志着艾伯维在抗TL1A领域的迟到，该领域始于2023年，当时Roivant和Prometheus均公布了针对该蛋白的中期试验的有希望的数据。其他参与者包括默克公司、赛诺菲和罗氏。在年底，艾伯维在IBD领域三倍下注，以2亿美元收购了罗氏分拆出来的NimbleTherapeutics，从而获得了一种临床前银屑病和IBD候选药物。6.百时美施贵宝研发预算：112亿美元与2023年相比的变化：20% 2024年总收入：483亿美元研发预算占收入的百分比：23%预计2025年对于百时美施贵宝来说将是数据发布的平静一年，真正的重磅产品将在2026年亮相。安格斯·刘/《fierce pharma》百时美施贵宝在Christopher Boerner博士担任首席执行官的第一个完整年度中，在其带来的变革背景下增加了研发支出。百时美施贵宝寻求在2025年底之前节省15亿美元，为此，该公司大力削减了未能达到其新开发标准的候选药物。这家大型制药公司终止了与Agenus、Century Therapeutics、Eisai和Immatics的合作伙伴关系，并对其内部候选药物采取了同样无情的态度。百时美施贵宝在进入3期临床试验几个月后就砍掉了一种癌症前景药物，并且尽管在关键试验中取得了胜利，还是废弃了一种过敏资产。这家大型制药公司将其行动描述为专注于其具有优势的变革性药物，并试图创建一个“显著更年轻、更多样化和降低风险的产品组合”。百时美施贵宝表示，该产品组合到2030年可能会推出超过10种新药。百时美施贵宝有望实现这一目标的证据最早可能要到2026年才会出现。该公司2025年的即将到来的催化剂名单中没有任何新药注册数据，今年的数据发布仅限于生命周期管理项目和早期阶段更新。计划于2025年进行的早期阶段更新包括百时美施贵宝的CD19导向CAR - T细胞疗法在自身免疫适应症中的数据。真正的重磅产品将在2026年推出。百时美施贵宝已计划在2026年进行五次新药注册数据发布，这将使其成为抗凝剂milvexian和肺病前景药物admilparant等候选药物未来发展的一个关键时期。百时美施贵宝需要其中一些试验取得成功，以帮助抵消2028年4月Eliquis独占权到期带来的损失。与仿制药制造商达成的和解协议意味着，当独占权到期时，可能会有八种Eliquis的非专利版本上市，这导致百时美施贵宝预计其重磅抗凝剂的销售额将迅速下降。该公司已经投资了可能替代失去的收入的资产，同时为未来的药物候选浪潮奠定了基础。百时美施贵宝分别于2023年和2024年在马萨诸塞州剑桥和印度海得拉巴开设了研发基地，并计划于2026年在圣地亚哥的新设施开始工作。7.礼来公司研发预算：109.9亿美元与2023年的变化：18% 2024年总收入：450亿美元研发预算占收入的百分比：24%礼来公司由于Zepbound和Mounjaro的销售大增而获得了显著的销售增长，但它并没有因此而自满。礼来公司礼来公司在2024年取得了出色的销售业绩，年收入增长超过100亿美元，同时其研发预算也从2023年的93.1亿美元增长到接近110亿美元。然而，这一巨大的收入增长使其研发预算占销售额的比例从27%下降到24%，尽管如此，这一比例仍然相当健康，并足以保持其在去年报告中获得的第七名。礼来的销售成功主要得益于其tirzepatide糖尿病和肥胖症产品系列，包括Zepbound和Mounjaro。该产品系列为印第安纳州的大型制药公司带来了重磅炸弹级的销售额，并有望在2025年实现更大的收入增长。但礼来并没有满足于现状。该公司正在向其研发管线投入更多资金，以寻求下一个大的突破。这包括寻找其内部研究单位之外的机会，并将部分新资金用于新的交易。最近的一个例子是与Magnet Biomedicine达成了一项潜在价值12.5亿美元的交易，以利用其分子胶平台开发新的分子胶版本。年初，礼来还以25亿美元的价格收购了Scorpion Therapeutics及其PI3Kα管线，以增强其在癌症领域的研发工作。此外，礼来也在内部进行大规模的计划，围绕其众多内部肠促胰岛素疗法展开。在2024年2月与投资者的交流中，该公司高管概述了一项新战略，计划在神经学和免疫学适应证中测试一些肠促胰岛素药物，远远超出了肠促胰岛素通常获批的糖尿病和肥胖症用途。然而，并非一切顺利。去年秋天，礼来公司放弃了其以24亿美元收购Dice Therapeutics的主要候选药物，从其2期管线中移除了DC-806银屑病项目，并转向Dice指定为其主要资产的快速跟随者——另一种口服IL-17候选药物DC-853。8.辉瑞公司研发预算：108亿美元与2023年的变化：-1.3% 2024年总收入：636亿美元研发预算占收入的百分比：17%辉瑞遭遇了今年最大的研发挫折之一：其晚期杜氏肌营养不良症基因疗法的失败。照片由David L. Ryan/《波士顿环球报》通过Getty Images提供辉瑞公司在我们的名单上继续逐年下降，从2023年的第6位下降到去年的第8位。这家大型制药公司的主要成本削减活动延续到了2024年，目标是每年节省40亿美元。广泛的重组包括终止多个项目，例如一种早期的呼吸道合胞病毒（RSV）和流感联合疫苗，以及一种口服抑制剂，该抑制剂是通过以5.25亿美元收购ReViral获得的，旨在治疗儿童和成人的RSV。除了管线重组之外，辉瑞在2024年经历了最大的研发挫折之一：其杜氏肌营养不良基因疗法的失败。这种名为fordadistrogene movaparvovec的后期资产与一名男孩的死亡有关，并且在3期研究中未能达到改善运动功能的主要目标，与安慰剂相比没有显著差异。关键的次要终点，如10米行走/跑步速度和起身时间，也未能显示出与安慰剂的显著差异。辉瑞随后放弃了这种基因疗法，给该制药公司的季度财务状况带来了2.3亿美元的缺口，并导致北卡罗来纳州一个制造基地裁员150人。2025年初，辉瑞进一步远离基因疗法领域，停止了已获批的血友病产品Beqvez。这一举措标志着该公司没有任何活跃的基因疗法项目。该公司重组了其肿瘤学团队，在2023年收购ADC专家Seagen之后，更加专注于癌症治疗。该公司还对其领导团队进行了调整，长期担任首席科学官和研发负责人的Mikael Dolsten博士退休。辉瑞前首席肿瘤官兼执行副总裁Chris Boshoff博士随后担任了最高研发职位。2025年初，前FDA药物评估与研究中心主任Patrizia Cavazzoni博士担任首席医疗官兼执行副总裁。9.诺华公司研发预算：100亿美元与2023年的变化：-12.6% 2024年总收入：503亿美元研发预算占收入的百分比：20%尽管诺华精简了其研发管线，但它仍继续签署协议，其中两项价值10亿美元或以上。安格斯·刘/《fierce pharma》在2024年，诺华公司在我们的名单上下降了五个名次，研发支出削减了超过10亿美元。近年来，这家大型制药公司将其临床阶段项目减少了近40%，首席执行官Vas Narasimhan博士在2024年11月向投资者表示。“历史数据表明，诺华在药品获批数量方面一直是领导者，但在这些药品的价值方面很少进入前四分之一或前半部分，”Narasimhan说。“我们认真对待这些数据，并真正重新思考我们如何对待我们的管线。”尽管该公司削减了管线，但仍在签署交易，通过以10亿美元收购Mariana Oncology，扩大其放射性药物遗产。诺华特别关注Mariana对放射性金属元素锕的关注，而瑞士制药公司的其他获批放射性配体疗法使用的是镥。通过Mariana，该公司可以扩展到其他放射性同位素。该公司还以29亿美元现金收购了MorphoSys，获得了pelabresib，这是一种正在与Incyte的Jakafi联合测试用于骨髓纤维化患者的3期疗法，以及tulmimetostat，这是一种早期的EZH2/EZH1蛋白双重抑制剂。然而，在透露可能推迟pelabresib获批计划数年的安全信号后，诺华遇到了麻烦。瑞士制药公司表示，需要“更长时间的随访，与卫生当局协商，以确定pelabresib在骨髓纤维化中的监管路径”。在年底，诺华还同意支付11亿美元的预付款和潜在里程碑付款，以收购基因疗法生物技术公司Kate Therapeutics。这家总部位于圣地亚哥的临床前生物技术公司专注于杜氏肌营养不良、面肩肱型肌营养不良和强直性肌营养不良1型。今年，诺华预计将在IgA肾病中获得atrasentan的批准，并提交remibrutinib用于慢性自发性荨麻疹的批准。10.赛诺菲公司研发预算：73.9亿欧元（约合79.8亿美元）与2023年的变化：9.8% 2024年总收入：410亿欧元（约合447.1亿美元）研发预算占收入的百分比：17.9%首席执行官保罗·哈德逊强调“2024年在成为一家专注的、以科学为驱动的生物制药公司方面取得了显著进展。”照片由爱德华·贝尔特洛/盖蒂图片社提供尽管其研发预算增加了超过5亿欧元，赛诺菲公司仍然连续第三年位列我们名单的底部。研发在2024年无疑是赛诺菲公司的首要议程，首席执行官Paul Hudson在该公司全年财报中强调“2024年在成为一家专注的、以科学为驱动的生物制药公司方面取得了显著进展”。这一转变的最明显迹象之一是决定出售其在消费者健康业务Opella中的控股股权，以“进一步优先考虑研发”，Hudson说。在财报电话会议上，首席执行官指出，2024年的三个3期胜利他认为为该公司今年的潜在推出奠定了基础。其中包括rilzabrutinib，这是一种口服、可逆的BTK抑制剂，作为收购Principia的一部分获得。该资产达到了成人血小板反应持久性的主要终点，这是一种名为慢性免疫性血小板减少症的凝血障碍。赛诺菲将rilzabrutinib吹捧为“多适应证重磅炸弹”，预计从药物推出中获得110亿美元的收入，这使得37亿美元的Principia收购价格看起来像是明智的投资。另一种BTK抑制剂、多发性硬化症（MS）药物候选药物tolebrutinib的3期数据则不太明确。该疗法仅在三项晚期研究中的一个目标——非复发性继发性进展型MS——中达到了目标，而在复发性MS中出现了两次失败。即使在tolebrutinib出现这些参差不齐的3期结果之前，赛诺菲就已经让投资者适应了关注减缓残疾进展而非预防复发的目标——这一直是许多晚期MS试验的目标。专注于其单一试验胜利，该公司表示仍计划将tolebrutinib提交给监管机构。一个肯定没有成功的临床赌博是losmapimod，赛诺菲曾为获得该药物的美国以外权利向Fulcrum Therapeutics支付了8000万美元。尽管该候选药物在2021年未能通过2b期研究，但Fulcrum和赛诺菲还是投入资金用于面肩肱型肌营养不良项目，但该药物去年未能通过3期试验。参考资料：https://www.fiercebiotech.com/special-reports/top-10-pharma-rd-budgets-2024识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。

并购专利到期

2025-03-19

·PRNewswire

CABLIVI Market Reports Positive Growth - Strong Momentum Expected to Continue | DelveInsight

Developed by Sanofi, CABLIVI is the first FDA-approved nanobody therapy for this condition. Increasing awareness, improved diagnostic rates, and rising demand for targeted therapies in hematology drive the market growth. With its niche indication and high treatment costs, CABLIVI holds a strong position in the rare disease therapeutics segment. LAS VEGAS, March 19, 2025 /PRNewswire/ -- DelveInsight's " CABLIVI Market Size, Forecast, and Market Insight Report" highlights the details around CABLIVI, a von Willebrand factor (vWF)-directed antibody fragment. The report provides product descriptions, patent details, and competitor products (marketed and emerging therapies) of CABLIVI. The report also highlights the historical and forecasted sales from 2020 to 2034 segmented into 7MM [the United States, the EU4 (Germany, France, Italy, and Spain), the United Kingdom, and Japan]. Ablynx NV's CABLIVI (caplacizumab-yhdp) Overview CABLIVI is an antibody fragment that targets von Willebrand factor (vWF) and is used to treat adult patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) in combination with plasma exchange and immunosuppressive therapy. It works by binding to the A1-domain of vWF, preventing its interaction with platelets, which helps reduce vWF-mediated platelet adhesion and consumption. CABLIVI is approved in both the US and EU for treating aTTP. In 2024, CABLIVI sales reached €249 million, reflecting a 9.7% increase, driven by a rise in the number of patients identified for suitable treatment in the US, as well as new launches in Europe and other regions. The recommended CABLIVI dosing schedule is as follows: Day 1: Administer an 11 mg intravenous bolus injection at least 15 minutes before plasma exchange, followed by an 11 mg subcutaneous injection after the exchange on the same day. During Plasma Exchange Therapy: Administer 11 mg subcutaneously once daily after each plasma exchange session. After Plasma Exchange Therapy: Continue with 11 mg subcutaneous injections once daily for 30 days after the final plasma exchange. If signs of persistent underlying disease, such as low ADAMTS13 activity, are still present, treatment can be extended for up to 28 additional days. CABLIVI treatment should be discontinued if the patient experiences more than two recurrences of aTTP while on the medication. Learn more about CABLIVI projected market size for thrombocytopenia @ CABLIVI Market Potential Thrombocytopenia is a medical condition where the platelet count in the blood drops below the normal level (<150,000/µL). Common causes include heparin-induced thrombocytopenia, chemotherapy-induced thrombocytopenia, thrombocytopenia linked to chronic liver disease, immune thrombocytopenia (ITP), and thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP). Among the 7MM, the United States reported the highest number of thrombocytopenia cases, accounting for about 40% of the total cases in 2023, according to DelveInsight. Treatment for thrombocytopenia varies based on its cause and severity, with the primary goal of preventing bleeding-related complications and improving patient outcomes. Approved therapies for thrombocytopenia in the US include MULPLETA, DOPTELET, TAVALISSE, PROMACTA, NPLATE, CABLIVI, GAMMAPLEX, OCTAGAM, RHOPHYLAC, and PRIVIGEN. Additionally, danaparoid, argatroban, and lepirudin are approved for treating thrombosis in patients with heparin-induced thrombocytopenia. For severe thrombocytopenia related to chronic liver disease, treatment options include platelet transfusion, splenic artery embolization, splenectomy, and transjugular intrahepatic portosystemic stent shunt (TIPSS) placement. The US holds approximately 60% of the thrombocytopenia market share, surpassing the combined market size of the EU4, the UK, and Japan. Market growth is expected to be driven by an increasing patient population, the introduction of new therapies, and deeper market penetration within the 7MM. Discover more about the thrombocytopenia market in detail @ Thrombocytopenia Market Report Emerging Competitors of CABLIVI The potential therapies that can mark a significant change in the thrombocytopenia treatment landscape and give tough competition to CABLIVI include Rilzabrutinib (Sanofi), Ianalumab (Novartis), Mezagitamab (Takeda), PF-06835375 (Pfizer), Povetacicept (Vertex), Cevidoplenib (Genosco/Oscotec), and Efgartigimod (ARGX-113) (Argenx), among others. In December 2024, Sanofi shared encouraging Phase III results at ASH for rilzabrutinib, its investigational oral BTK inhibitor, in patients with ITP. In June 2024, Takeda reported late-breaking Phase IIb data on Mezagitamab, highlighting its potential to revolutionize the treatment of Primary ITP. In Novartis' Q2 2024 update, the company forecasted key trial results: VAYHIT1 (NCT05653349) for first-line therapy, expected in 2026, and VAYHIT2 (NCT05653219) for second-line therapy, anticipated in 2025. Novartis also aims to file for ianalumabin approval in both first- and second-line ITP treatment by 2027 or later. To know more about the number of competing drugs in development, visit @ CABLIVI Market Positioning Compared to Other Drugs Key Milestones of CABLIVI In June 2022, at the 27th Annual European HematologyAssociation (EHA) Congress, Sanofi presented long-term safety and efficacy results from the post-HERCULES trial (NCT02878603), a three-year prospective follow-up study of patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) who completed the Phase 3 HERCULES trial. In February 2019, the FDA approved CABLIVI (caplacizumab-yhdp) injection as the first therapy specifically indicated for treating adult patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP), a rare and life-threatening blood clotting disorder. It is to be used in combination with plasma exchange and immunosuppressive therapy. In September 2018, the European Commission approved CABLIVI (caplacizumab) for marketing, authorizing its use in treating adults experiencing an episode of acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP), a rare blood-clotting disorder. CABLIVI is the first therapy specifically designed for aTTP treatment. In July 2017, Ablynx announced a research collaboration and global exclusive licensing agreement with Sanofi, aiming to develop and commercialize Nanobody-based therapies for treating various immune-mediated inflammatory diseases. Discover how CABLIVI is shaping the thrombocytopenia treatment landscape @ CABLIVI FDA Approval CABLIVI Market Dynamics The primary driver of CABLIVI's market growth is the increasing recognition and diagnosis of aTTP, coupled with improved access to specialized treatments. Growing awareness among healthcare providers and advancements in diagnostic capabilities have facilitated early and accurate diagnosis, thereby boosting the demand for targeted therapies like CABLIVI. The drug's ability to prevent microthrombi formation, shorten the duration of plasma exchange, and reduce the risk of relapses has positioned it as a preferred option in the treatment landscape for aTTP. Moreover, Sanofi's robust commercial infrastructure and strategic marketing efforts have further contributed to market penetration and adoption. Despite its therapeutic benefits, CABLIVI faces challenges related to its high cost and reimbursement complexities. The specialized nature of aTTP treatment, combined with the requirement for hospital-based administration and close monitoring, adds to the overall cost burden on healthcare systems and patients. Additionally, competition from alternative therapies, including plasma exchange and immunosuppressive treatments, may limit its market expansion. Regulatory hurdles and the need for long-term safety data could also impact the drug's market trajectory. The CABLIVI market is expected to grow steadily, driven by ongoing clinical research and potential label expansions into related thrombotic disorders. Increased investments in rare disease treatments and orphan drug incentives are likely to support market growth. Moreover, the rise in strategic collaborations and partnerships to improve patient access and streamline reimbursement processes could enhance market uptake. However, balancing pricing pressures with broader patient access will remain a key factor in sustaining long-term market performance. Dive deeper to get more insight into CABLIVI's strengths & weaknesses relative to competitors @ CABLIVI Market Drug Report Table of Contents Related Reports Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura Pipeline Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura Pipeline Insight – 2025 report provides comprehensive insights about the pipeline landscape, pipeline drug profiles, including clinical and non-clinical stage products, and the key acquired thrombotic thrombocytopenic purpura companies, including Sanofi, TargED Biopharmaceuticals, Takeda, Genentech, Alexion Pharmaceuticals, among others. Thrombocytopenia Market Thrombocytopenia Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast – 2034 report deliver an in-depth understanding of the disease, historical and forecasted epidemiology, as well as the market trends, market drivers, market barriers, and key thrombocytopenia companies including Sanofi, Principia Biopharma, Baxalta, Takeda, Argenx, Millennium Pharmaceuticals, Biotest, GC Pharma, Genosco (Subsidiary of Oscotec), Rigel Pharmaceuticals, Kissei Pharmaceutical, Shionogi & Co., Ltd, Amgen, Novartis, Zenyaku Kogyo, among others. Thrombocytopenia Pipeline Thrombocytopenia Pipeline Insight – 2025 report provides comprehensive insights about the pipeline landscape, pipeline drug profiles, including clinical and non-clinical stage products, and the key thrombocytopenia companies, including Takeda, Argenx, Keros Therapeutics, Principia Biopharma, Momenta Pharmaceuticals, Veralox Therapeutics, Novartis Pharmaceuticals, Pfizer, HUTCHMED, Principia Biopharma, Genosco, UCB, among others. Immune Thrombocytopenia Market Immune Thrombocytopenia Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast – 2034 report deliver an in-depth understanding of the disease, historical and forecasted epidemiology, as well as the market trends, market drivers, market barriers, and key immune thrombocytopenia companies including Rigel Pharmaceuticals, Kissei Pharmaceutical, Sobi (Dova Pharmaceuticals), Amgen, Argenx, among others. About DelveInsight DelveInsight is a leading Business Consultant and Market Research firm focused exclusively on life sciences. It supports pharma companies by providing comprehensive end-to-end solutions to improve their performance. Get hassle-free access to all the healthcare and pharma market research reports through our subscription-based platform PharmDelve . Contact Us Shruti Thakur [email protected] +14699457679 Logo: SOURCE DelveInsight Business Research, LLP WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED

临床结果引进/卖出临床3期上市批准

2025-03-13

·CPHI制药在线

从三生国健all in，看海内外药企如何布局自免赛道

关注并星标CPHI制药在线近日，三生国健发布公告，公司为进一步聚焦核心优势资产，优化业务结构及资源配置，拟与三生制药签署《许可协议》，拟将公司612项目和708项目独家授予给沈阳三生。该两项目都是三生国健自主研发的抗肿瘤临床产品。612是一款新型抗HER2人源化单克隆抗体；708则是靶向PD-1/TGF-β的双特异性抗体，目前两项目都处在临床前阶段。根据协议，三生国健将获得1.02亿元的首付款，以及里程碑付款和15%的管线销售额作为后续权利金。从2023年至今，三生国健几乎剥离了所有非自免领域管线，并将全力聚焦自免领域产品开发。三生国健的战略改变，再次让我们看到药企对自免领域的执着。如今，在肿瘤领域陷入红海存量竞争后，自免正在成为药界“诸神之战”。自免疾病是一类以局部或全身性异常炎症免疫反应为特征的炎症免疫性疾病，包括类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、多发性硬化、强直性脊柱炎、银屑病、克罗恩病、自身免疫性肝病、特应性皮炎等多种疾病。这类疾病患者群体庞大，病程长，市场需求可观。那么，海内外药企在这一赛道有哪些主要布局？ “自免三强”的布局从2024年全球畅销药排位赛上来看，赛诺菲、艾伯维、强生可以称之为“自免三强”。赛诺菲的度普利尤单抗（Dupixent，dupilumab），在2024年夺得“自免药王”宝座。这是一款由赛诺菲和再生元联合开发的IL-4Rα靶向人源化单抗，其通过与白介素-4（IL-4）和IL-13受体复合物共有的IL-4Rα亚基特异性结合而抑制IL-4和IL-13的信号传导，进而抑制2型炎症反应。 2017年3月，度普利尤单抗首次在美获批，用于中重度特应性皮炎的治疗，是全球首款获批的IL-4Rα单抗药物。2019年6月，度普利尤单抗再次获FDA批准，用于18岁及以上慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）患者的辅助维持治疗，成为首款治疗CRSwNP的生物制剂。此后，度普利尤单抗还陆续获批了哮喘、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹、嗜酸性食管炎等。今年2月，FDA还受理了度普利尤单抗用于治疗成人大疱性类天疱疮 (BP) 的补充生物制品许可申请 (sBLA) 的优先审查，PDUFA日期为2025年6月20日。如果获得批准，度普利尤单抗将成为美国第一个也是唯一一个治疗BP的靶向药物。广泛的适应症布局催生巨额收益。2017年其销售额仅为2亿欧元，但2019年，销售额就已经翻了超10倍，达到21亿欧元。2022年，全年营收更是高达82.93亿欧元。2023年，度普利尤单抗销售额达到116亿美元，同比增长33%。2024年，更是以141.79亿美元的销售额超越艾伯维的阿达木单抗和强生的乌司奴单抗，成为新一代“自免药王”。除度普利尤单抗外，赛诺菲在自免领域的在研产品还有BTK抑制剂Tolebrutinib（多发性硬化症）和Rilzabrutinib（免疫性血小板减少症）；IL-33单抗Itepekimab（慢性阻塞性肺病）；用于哮喘及伴有慢性鼻窦炎的IL-13/TSLP双抗Lunsekimig；用于溃疡性结肠炎的TL1A单抗TEV’574等。艾伯维作为自免领域曾经的霸主，随着王牌产品阿达木单抗（修美乐）迎来专利到期，其在自免领域的市场逐渐萎缩。好在有自免双星利生奇珠单抗（risankizumab，Skyrizi）和乌帕替尼（upadacitinib），正在带领艾伯维走向新的辉煌。利生奇珠单抗是一种白细胞介素-23（IL-23）抑制剂，IL-23是一种参与炎症过程的细胞因子，与许多慢性免疫介导疾病有关。利生奇珠单抗通过与IL-23 p19亚基结合来选择性阻断IL-23，进而阻断炎症因子释放。 2019年，利生奇珠单抗首次获FDA批准，用于斑块状银屑病的治疗。目前，已斩获5项适应症：斑块状银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病、泛发性脓疱型银屑病以及红皮病型银屑病。用于溃疡性结肠炎的适应症申请正在审评中。对于利生奇珠单抗，艾伯维依然采取了专利丛林策略，开展的相关临床研究多达60项。2024年，利生奇珠单抗的销售额高达117.18亿美元，同比增长50.9%。《Nature》预测该产品将进入2025年全球畅销榜前5名，约达137亿美元。乌帕替尼是一种选择性JAK抑制剂，对JAK1显示出的抑制效力大于对JAK2、JAK3和TYK2。2019年，乌帕替尼获FDA批准上市，目前已获批适应症有特应性皮炎、类风湿关节炎、活动性银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病、活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）、活动性强直性脊柱炎（AS）等。用于治疗成年巨细胞动脉炎（GCA）的新适应症已提交上市申请。 2024年，乌帕替尼全球销售额达到59.71亿美元，同比增长50.4%。为了重回自免顶流，在2024年，艾伯维达成了7笔自免BD项目。强生在自免领域布局由来已久。其重磅产品乌司奴单抗、古塞奇尤单抗、英夫利昔单抗、戈利木单抗等一直带来源源不断的财富。乌司奴单抗（Stelara）是一款靶向IL-12和IL-23共有的p40亚基的单抗。2009年1月，乌司奴单抗首次在欧盟获批上市。目前已获批7项适应症：成人中重度斑块状银屑病；≥12岁青少年中重度斑块状银屑病；儿童（≥6岁）中重度斑块状银屑病；4）成人活动性银屑病关节炎（PsA）；成人中重度活动性克罗恩病（CD）；成人中重度溃疡性结肠炎（UC）；幼年活动性PsA（≥6岁儿童）。 2024年，乌司奴单抗的全球销售额为103.6亿美元。由于其核心专利在2023年已到期，目前正受到生物类似药的围攻，市场有可能进一步萎缩。古塞奇尤单抗是一种白介素23（IL-23）抑制剂，它不仅可以直接结合IL-23，还能够定位到主要产生IL- 23 的 CD64+ 炎症细胞，从而有效阻断炎症信号通路。古塞奇尤单抗已获批治疗中/重度斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎、中度至重度活动性溃疡性结肠炎。此外，其治疗中度至重度活动性克罗恩病的新适应症上市申请也已获FDA受理。2024年，古塞奇尤单抗销售额达到了36.70亿美元，同比增长16.6%。2024年，艾伯维还进行了多笔BD交易，来扩大自己在自免领域的布局。自免赛道上的大药企，除了“自免三强”外，还有罗氏、诺华等新生力量。在这一需求巨大的蓝海赛道上，国内玩家更是不甘落后。国内头部药企竞相布局从国内企业的布局情况来看，中国目前还没有出现自免领域的巨头公司，并且只专注于该领域的公司数量也相对较少，除三生国健外，恒瑞医药、荃信生物、智翔金泰、康方生物、康诺亚等值得关注。恒瑞医药在自免领域已有17条管线进入临床。管线涉及IL-17A、URAT1、MASP-2、IL-4Rα和TSLP等靶点，用于治疗斑块状银屑病、强直性脊柱炎、高尿酸血症、IgA肾病、特应性皮炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉和哮喘等。荃信生物经过多年的深耕，目前已在自免赛道形成多个创新品种的产品管线，适应症覆盖银屑病、特应性皮炎、强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮、哮喘、炎症性肠病等，是目前国内在自身免疫性疾病及过敏性疾病方面获最多临床试验申请（IND）批准的药企之一。去年3月，荃信生物以自免第一股的身份成功在港交所挂牌上市。智翔金泰的自免管线覆盖IL-17、IL-4R、TSLP、IFNAR1等靶点。其研发的1类新药赛立奇单抗（一款重组全人源抗IL-17单克隆抗体）在去年8月获CDE批准，打破了IL-17A单抗药物被外资垄断的局面。另外，其在研的狂免双抗、抗TSLP双抗均为全球首创。自免领域，不论从患者规模、用药周期还是从渗透率来讲，都有着未被挖掘的市场需求，同时一个靶点赛道甚至能覆盖百种疾病类型，因此，自免领域向来出大药。海内外，自免正逐步取代肿瘤，成为全球医药市场增长的核心引擎，也日益成为全球大小药企必争之地，自免领域的市场活力正在被快速激活。主要参考资料： 1.https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-submits-regulatory-applications-to-fda-and-ema-for-upadacitinib-rinvoq-in-giant-cell-arteritis-302195344.html. 2.https://www.jnj.com/media-center/press-releases/tremfya-guselkumab-demonstrates-superiority-versus-stelara-ustekinumab-in-phase-3-crohns-disease-program. 3.《免疫疾病用药深度二：踏时代浪潮，自免药物乘风而起》，中信建投证券研究，2024年07月08日。【2025CPHI思享会预告】扫码领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

优先审批引进/卖出申请上市上市批准

100 项与利扎布替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11873	-	-	-

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫性血小板减少症	申请上市	中国	Sanofi Srl	2024-12-30
免疫性血小板减少症	申请上市	中国	Genzyme Corp.	2024-12-30
天疱疮	临床3期	美国	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	阿根廷	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	澳大利亚	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	巴西	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	保加利亚	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	加拿大	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	克罗地亚	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08
天疱疮	临床3期	法国	Principia Biopharma, Inc.	2019-01-08

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05002777 (ASH2024)	临床2期	温热型自身免疫性溶血性贫血	-	Rilzabrutinib 400 mg bid	廠範憲蓋襯觸醖蓋壓鑰(夢壓觸襯窪夢簾遞製網) = 23% 選鹹廠鬱簾蓋願淵鏇鏇 (衊膚膚鬱築蓋遞網鹹鏇 ) 更多	-	2024-12-09
				Concomitant CS
NCT04562766 (LUNA 3, ASH2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	202	rilzabrutinib	夢網繭窪艱顧糧鬱鬱窪(製製窪壓壓憲醖遞襯鏇) = 範襯壓鹹選築選製鏇艱夢餘鹽觸網蓋遞鏇鏇憲 (構顧廠鹹鹽遞糧鑰糧構 ) 达到更多	积极	2024-12-08
				placebo	夢網繭窪艱顧糧鬱鬱窪(製製窪壓壓憲醖遞襯鏇) = 繭繭鏇製衊齋鏇觸壓繭夢餘鹽觸網蓋遞鏇鏇憲 (構顧廠鹹鹽遞糧鑰糧構 ) 达到更多
ASH2024	N/A	免疫性血小板减少症	-	Rilzabrutinib 400 mg bid	簾淵願壓鹹壓襯顧糧衊(齋鑰鹹壓遞顧築襯遞網) = 壓膚蓋願窪憲壓糧願衊廠構鹽範衊顧鹽衊簾顧 (獵醖鬱築廠窪繭艱襯構 ) 更多	-	2024-12-08
				Placebo	糧衊醖築廠觸淵膚鹽製(鑰壓觸製餘齋鏇鹹壓齋) = 鏇齋壓衊觸鑰範廠選醖廠艱夢鑰醖構顧衊衊壓 (淵築憲顧構襯夢網艱積, 2.9) 更多
NCT05104892 (ATS2024) 人工标引	临床2期	哮喘	64	Rilzabrutinib 400 mg BID	網鹹獵鹹壓鬱築廠顧繭(繭衊壓壓膚顧廠築餘膚) = 壓糧構夢艱遞鬱範窪簾獵齋襯憲獵範鹹簾醖鏇 (願鏇願遞艱製鹹願壓簾 ) 更多	积极	2024-05-22
NCT03395210 (LUNA 2, EHA2024) 人工标引	临床2期	免疫性血小板减少症二线	71	Rilzabrutinib 400 mg bid	淵憲齋襯繭憲鹽糧選鑰(糧範艱鹹獵鹽選醖醖繭) = 餘淵鹽鏇艱積鏇獵廠繭構襯構鬱顧襯簾鏇夢壓 (構艱築鏇範鹹鑰遞糧襯 ) 更多	积极	2024-05-14
				Rilzabrutinibhrombopoietin-receptor agonists (TPO-RA) or corticosteroids (CS)	鬱觸獵鑰鏇壓鬱蓋繭遞(蓋選鑰築製鬱艱範醖遞) = 鬱淵築遞糧齋積鹹壓夢蓋築繭窪憲廠繭壓範夢 (膚齋鹹廠齋衊醖築鑰願 ) 更多
NCT04562766 (LUNA 3, EHA2024)	临床3期	免疫性血小板减少症	202	Rilzabrutinib 400 mg bid	憲鏇選遞顧顧夢顧餘鑰(蓋鏇積鬱選繭獵艱範淵) = 夢網衊鑰顧糧襯蓋築蓋鏇顧淵夢選鏇範範繭鏇 (鹽鑰繭鬱鑰廠構憲淵壓 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT03395210 (EHA2024)	临床2期	免疫性血小板减少症	-	Rilzabrutinib 400 mg bid	壓製糧鬱製餘網簾鑰餘(廠製襯願鑰醖艱獵繭鑰) = In the main and LTE periods, 11 (41%) patients had treatment-related adverse events (TRAEs). All TRAEs in the LTE were transient and grade 1/2, except non-serious, grade 3 influenza and lower respiratory tract infection in 1 patient. No related bleeding or thrombotic events, serious adverse events, or deaths were reported. 窪艱鏇鏇鹹醖觸遞鹽襯 (繭壓膚衊積夢糧齋壓餘 )	-	2024-05-14
				Concomitant ITP therapy
NCT03395210 (Pubmed) 人工标引	临床1/2期	免疫性血小板减少症	16	Rilzabrutinib 400 mg	壓鹽餘膚醖憲選衊窪築(淵衊遞鏇餘餘壓窪淵糧) = Adverse events related to treatment were grade 1 or 2 and transient, with no bleeding, thrombotic, or serious adverse events. 觸廠鏇窪鹹觸簾蓋簾簾 (製醖選願膚範艱遞觸顧 )	积极	2024-04-09
NCT05107115 (RILECSU, AAAAI2024) 人工标引	临床2期	慢性荨麻疹	160	rilzabrutinib 400mg once-every-evening	遞繭繭廠構淵積醖鬱範(憲獵淵鹹衊淵蓋範壓顧) = Rilzabrutinib was well tolerated; adverse events occurring at a higher frequency with rilzabrutinib vs placebo included headache, nausea, and diarrhea. 範製廠選餘壓觸積衊衊 (範齋窪餘鏇壓網蓋廠願 )	积极	2024-02-24
				rilzabrutinib 400mg twice-a-day
NCT03395210 (Part B, ASH2023)	临床1/2期	免疫性血小板减少症	9	Rilzabrutinib 400 mg bid	鬱淵範淵膚觸獵築選醖(膚壓觸齋壓遞襯選醖獵) = 簾窪觸憲觸構鹹齋膚積襯構積廠積憲憲顧壓願 (淵襯範憲遞衊鹹鏇膚淵, 17% ~ 56)	-	2023-12-11