VICTORY: A Pilot Study to Investigate Safety and Efficacy of Weekly Combination of Intravenous Vinblastine With Oral Type II RAF Inhibitor Tovorafenib in Pediatric Patients With Recurrent/Progressive RAF Altered Low Grade Gliomas

This is a Pilot, multicenter, open-label study of patients less than or equal to 25 years, with recurrent or progressive LGG harboring a CRAF or BRAF alteration, including BRAF V600 mutations and KIAA1549: BRAF fusions. Patients with BRAF or CRAF alterations will be identified through molecular assays as routinely performed at Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) of 1988 or other similarly certified laboratories.
The study will be conducted in two sequential phases:
Phase A: A Feasibility (combination dose finding) phase, followed by Phase B: An Efficacy phase. The maximum tolerated dose (MTD)/Recommended Phase 2 Dose (RP2D) of the combination as determined in Phase A would be the dose used in Phase B. The patients on Phase A who were below the MTD/RP2D would be eligible for intra-patient dose escalation to MTD/RP2D subject to criteria outlined later

开始日期2024-03-21

申办/合作机构

The Hospital for Sick Children

[+1]

NCT05566795

/ Recruiting临床3期

LOGGIC/FIREFLY-2: A Phase 3, Randomized, International Multicenter Trial of DAY101 Monotherapy Versus Standard of Care Chemotherapy in Patients With Pediatric Low-Grade Glioma Harboring an Activating RAF Alteration Requiring First-Line Systemic Therapy

This is a 2-arm, randomized, open-label, multicenter, global, Phase 3 trial to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of tovorafenib monotherapy versus standard of care (SoC) chemotherapy in participants with pediatric low-grade glioma (LGG) harboring an activating rapidly accelerated fibrosarcoma (RAF) alteration requiring first-line systemic therapy.

开始日期2023-02-27

申办/合作机构

Day One Biopharmaceuticals, Inc.

NCT05465174

/ Recruiting临床2期IIT

Nivolumab and Tovorafenib for the Treatment of Newly Diagnosed or Recurrent Craniopharyngioma in Children and Young Adults

The current study assesses the tolerability and efficacy of combination therapy with PD-1 (nivolumab) and pan-RAF-kinase (Tovorafenib) inhibition for the treatment of children and young adults with craniopharyngioma.

开始日期2022-09-12

申办/合作机构

The University of California, San Francisco

[+2]

100 项与 Tovorafenib 相关的临床结果

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100 项与 Tovorafenib 相关的转化医学

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100 项与 Tovorafenib 相关的专利（医药）

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项与 Tovorafenib 相关的文献（医药）

2025-06-01·Pharmacological Research

Properties of FDA-approved small molecule protein kinase inhibitors: A 2025 update

Review

作者: Roskoski, Robert

Because of the deregulation of protein kinase action in many inflammatory diseases and cancer, the protein kinase family has become one of the most significant drug targets in the 21st century. There are 85 FDA-approved protein kinase antagonists that target about two dozen different enzymes and four of these drugs were approved in 2024 and a fifth was approved in 2025. Of these drugs, five target dual specificity protein kinases (MEK1/2), fourteen inhibit protein-serine/threonine protein kinases, twenty-one block nonreceptor protein-tyrosine kinases, and 45 target receptor protein-tyrosine kinases. The data indicate that 75 of these drugs are prescribed for the treatment of neoplasms. Seven drugs (abrocitinib, baricitinib, deucravacitinib, deuruxolitinib, ritlecitinib, tofacitinib, upadacitinib) are prescribed for the management of inflammatory diseases (atopic dermatitis, rheumatoid arthritis, psoriasis, alopecia areata, and ulcerative colitis). Of the 85 FDA-approved agents, about two dozen are used in the treatment of multiple diseases. The following four drugs received FDA approval in 2024 - deuruxolitinib (alopecia areata), ensartinib and lazertinib (non-small cell lung cancer), and tovorafenib (pediatric glioma) while mirdametinib was approved in 2025 for the treatment of type I neurofibromatosis (von Recklinghausen disease). Apart from netarsudil, temsirolimus, and trilaciclib, the approved protein kinase blockers are orally bioavailable. This article summarizes the physicochemical properties of all 85 FDA-approved small molecule protein kinase inhibitors including the molecular weight, number of hydrogen bond donors/acceptors, ligand efficiency, lipophilic efficiency, polar surface area, and solubility. A total of 39 of the 85 FDA-approved drugs have a least one Lipinski rule of 5 violation.

2025-04-14·Clinical Cancer Research

FDA Approval Summary: Tovorafenib for Relapsed or Refractory BRAF-Altered Pediatric Low-Grade Glioma

Article

作者: Aungst, Stephanie L. ; Bi, Youwei ; Tang, Shenghui ; Li, Xiaoxue ; Bradford, Diana ; Pazdur, Richard ; Kim-McOlash, Sarah ; Fourie Zirkelbach, Jeanne ; Saber, Haleh ; Drezner, Nicole ; Scepura, Barbara ; Miller, Claudia P. ; Shord, Stacy S. ; Chatterjee, Somak ; Rahman, Nam Atiqur ; Bulatao, Ilynn ; Wang, Ying-Hong ; Singh, Harpreet ; Sun, Jielin ; Singh, Sonia ; Kraft, Jeffrey ; Skinner, Amy M. ; Donoghue, Martha ; Udoka, Opeyemi ; Xiong, Ye ; Yang, Yuching ; Charlab, Rosane

AbstractOn April 23, 2024, the FDA granted accelerated approval to tovorafenib, a type II RAF kinase inhibitor, for the treatment of patients 6 months of age and older with relapsed or refractory pediatric low-grade glioma (pLGG) harboring a BRAF fusion or rearrangement or BRAF V600 mutation. Efficacy was evaluated in FIREFLY-1 (NCT04775485), a single-arm, open-label, multicenter trial that enrolled patients 6 months to 25 years of age with relapsed or refractory pLGG with an activating BRAF alteration who had received prior systemic therapy. The major efficacy outcome measure was the radiologic overall response rate, defined as the proportion of patients with complete response, partial response, or minor response as determined by blinded independent central review using Response Assessment in Pediatric Neuro-Oncology criteria. A key secondary endpoint was duration of response. In an efficacy population of 76 patients, the overall response rate was 51% (95% confidence interval, 40–63), and the median duration of response was 13.8 months (95% confidence interval, 11.3–not estimable). The required postmarketing clinical trial (FIREFLY-2) was well underway at the time of accelerated approval. This represents the first FDA approval of a systemic therapy for the treatment of patients with pLGG with BRAF fusions or rearrangements.

2025-04-01·Pediatric Blood & Cancer

Striped Hair Colour Change on Tovorafenib in an 18‐Year‐Old Boy With a Brainstem Low‐Grade Glioma

Letter

作者: André, Nicolas ; Revon‐Rivière, Gabriel ; Donzé, Caroline

162

项与 Tovorafenib 相关的新闻（医药）

2025-04-20

·精准药物

FDA 2024年新药治疗年度报告

1引言创新与患者需求驱动药物审批2025年1月美国食品药品监督管理局（FDA）药物评价与研究中心（CDER）的2024年度报告《Advancing Health Through Innovation: New Drug Therapy Approvals 2024》展示了其在推动安全有效药物上市方面的核心作用。报告不仅列举了50种新药的批准情况，还深入分析了加速审批机制、罕见病治疗药物的进展以及生物类似药的里程碑式成就。这份报告不仅是对2024年药物审批工作的总结，更是对全球医药创新生态的深刻洞察。主要章节包括：• 执行摘要：概述年度审批亮点与整体趋势• 2024年CDER创新药物批准：按类别（首创新药、罕见病药物等）详细列出• 加速开发与审评路径的应用：分析快速通道、突破性疗法等工具的使用• PDUFA目标达成情况：评估审评时效性• 新适应症与儿科扩展：已批准药物的新用途及儿童患者覆盖• 生物类似药批准：推动市场竞争与患者可及性• 其他重要审批：新剂型、非处方药转换等创新22024年新药审批亮点创新与效率的平衡01执行摘要2024年，CDER共批准50种创新药物（含新分子实体与生物制剂），同比2022年增加了13例获批新药，而比2023年少5例。下图显示，从2015年到2024年，CDER平均每年有47种新药获批。（图片源于FDA官网）其中：• 52%（26种）针对罕见病，覆盖尼曼-匹克病C型、杜氏肌营养不良等无药可治的疾病。• 48%（24种）为“首创新药”（First-in-Class），具有全新药理机制，如抗精神分裂药物Cobenfy（首个毒蕈碱受体激动剂）。• 66%（33种）通过加速审评路径（快速通道、突破性疗法等）获批，缩短上市时间。• 94%的申请在PDUFA目标日期前完成审评，体现高效流程管理。重点领域：感染性疾病、癌症、神经系统疾病（如阿尔茨海默病新药Kisunla）、心血管疾病及孤儿药。022024年CDER创新药物批准1.首创新药（First-in-Class）2024年，CDER批准了50种新药（novel drugs），其中包括24种首创新药（first-in-class drugs）。这些药物覆盖了从阿尔茨海默病到罕见遗传病的广泛疾病领域。（图片源于FDA官网）例如：• Anktiva：首个膀胱内灌注疗法，用于卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌。• Cobenfy：首个毒蕈碱受体激动剂，通过调节乙酰胆碱信号改善精神分裂症状。• Lumisight：术中荧光成像剂，辅助乳腺癌手术精准切除。• Rezdiffra：加速批准的首个MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）治疗药物。衍生思考：首创新药占比高达48%，表明基础研究向临床转化的效率正在提升。然而，首创新药的高昂研发成本是否会导致其可及性受限？如何在鼓励创新与保障患者可负担性之间找到平衡，是未来政策制定的关键。2.罕见病药物2024年批准的26种罕见病药物中，包括针对尼曼-皮克病C型（Niemann-Pick disease type C）和WHIM综合征的疗法。这些疾病此前几乎无药可用，新药的批准为患者带来了希望。• Aqneursa：治疗C型尼曼匹克病患者的神经症状，填补空白。• Crenessity：经典先天性肾上腺皮质增生症的首个靶向疗法。• Ojemda：儿童低级别胶质瘤的RAF突变靶向药。• Xolremdi：WHIM综合征（免疫缺陷罕见病）的首个疗法。衍生思考：罕见病药物的高额研发成本和小市场规模导致其价格居高不下。以Zolbetuximab（Vyloy）为例，其治疗胃癌的年费用可能超过30万美元。这种“孤儿药悖论”是否会加剧医疗资源分配的不平等？如何缓解这一矛盾也需要思考。3.其他重要创新药物• Kisunla：阿尔茨海默病新药，靶向淀粉样蛋白斑块。• Zevtera：广谱抗生素，覆盖金黄色葡萄球菌血流感染等重症。• Exblifep：复合抗生素，治疗复杂尿路感染。03加速开发与审评路径的应用66%的新药通过了加速审批通道（如快速通道、突破性疗法等），CDER通过四大加速工具提升效率：• 快速通道（Fast Track）：44%新药获此资格，允许滚动提交与优先沟通。快速通道通过提高FDA和药物开发人员之间的沟通水平以及使CDER能够滚动审查药物申请的部分内容来加快新药和生物制剂的开发和审查。• 突破性疗法（Breakthrough Therapy）：36%新药入选，提供高强度指导。突破性疗法的指定包括所有快速通道项目的特点，并在药物开发过程中提供强化的FDA指导，包括高级管理人员的参与。• 优先审评（Priority Review）：56%申请缩短至6个月内完成。如果CDER确定药物治疗严重疾病，并且如果批准，将在治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性方面提供显着改进，则药物将获得优先审查。• 加速批准（Accelerated Approval）：14%新药基于替代终点提前上市，需后续验证（如Rezdiffra）。与传统的审批途径相比，该计划能以更快的速度将某些满足不了医疗需求（unmet medical needs）的药物推向市场。对于治疗严重疾病的新药来说，加速审批可能是一种选择，这种新药与现有疗法相比具有显著优势。对于符合加速审批条件的药物，在确定其安全性和有效性时，将不以直接的临床疗效为依据，而是以两个替代终点之一为依据：(1) 有可能预测临床疗效的替代终点（ a surrogate endpoint that is reasonably likely to predict clinical benefit）；或 (2) 有可能预测临床疗效的中间临床终点（an intermediate clinical endpoint that is reasonably likely to predict clinical benefit）。使用这些终点可以使药物的研究时间比传统审批的典型时间更短，并根据这些研究结果获得加速审批。但重要的是，对于通过加速审批途径批准的产品，FDA要求进行批准后研究，以确认临床获益，而且，除其他外，FDA还可能通过加速程序从市场上撤回未能确认临床获益的加速审批产品。典型案例：• Imdelltra（小细胞肺癌）：通过加速批准上市，基于肿瘤缓解率数据。• Ziihera（胆道癌）：基于客观缓解率加速批准，后续需验证生存获益。衍生思考：加速审批机制虽然缩短了药物上市时间，但也可能降低对长期安全性和有效性的要求。以加速审批的药物为例，后续确认性试验失败的概率是否高于传统审批路径？如何在加速审批与科学严谨性之间建立动态平衡需要申请人和监管长远考量。04审评效率与PDUFA目标达成• 94%的新药在PDUFA目标日期前获批，反映CDER审评流程的高度可预测性。• 74%的申请在“首轮审评”中通过，归因于早期与申办方的清晰沟通。• 68%新药在美国率先获批，彰显其全球药物创新领导地位。05新适应症与儿科扩展1.新适应症批准• Enhertu：从HER2阳性乳腺癌扩展至所有HER2高表达实体瘤。• Wegovy：减肥药新增心血管事件风险降低适应症。• Xolair：哮喘药扩展用于IgE介导的食物过敏。2.儿科人群扩展• Dupixent（达必妥）：嗜酸性食管炎治疗年龄下限降至1岁。• Farxiga（达格列净）：2型糖尿病适应症扩展至10岁以上儿童。• Veklury（瑞德西韦）：COVID-19治疗覆盖新生儿（出生时体重至少1.5公斤的患者）。3生物类似药降低成本与扩大可及性的双刃剑2024年，CDER批准了18种生物类似药，创下历史新高。其中包括9种可互换生物类似药（interchangeable biosimilars），如Bkemv（eculizumab-aeeb）和Jubbonti（denosumab-bbdz）。这些药物可在无需医生干预的情况下替代原研药，类似于仿制药的模式。2024年CDER批准18种生物类似药，创年度纪录，涉及8个参照产品：• Bkemv（首款可互换的依库珠单抗类似药）：用于PNH与aHUS。• Jubbonti/Wyost（地诺单抗类似药）：治疗骨质疏松与癌症骨事件。• Opuviz/Yesafili（阿柏西普类似药）：眼底疾病治疗。衍生思考：生物类似药的推广虽然降低了治疗成本，但也引发了对原研药企业研发动力的担忧。以Humira（修美乐）为例，其好几个种生物类似药的获批是否会导致原研药企业减少对下一代药物的研发投入？这种“创新-竞争”悖论是否需要通过专利补偿或市场独占期延长来缓解？其他重要审批• Neffy：首个鼻用肾上腺素，急救过敏性反应。• Aurlumyn：冻伤治疗新药，减少截肢风险。• Tecentriq Hybreza：首个皮下注射PD-L1抗体，提升患者便利性。4新药审批趋势与未来展望01罕见病治疗的突破2024年罕见病药物占比过半，反映监管机构对未满足医疗需求的重视。基因疗法与精准靶向药（如Xolremdi针对WHIM综合征）成为趋势，但定价与可及性仍是挑战。未来需探索医保覆盖与全球准入策略。02加速审评的平衡加速路径虽加快新药上市，但依赖替代终点可能增加疗效不确定性（如Rezdiffra需后续验证）。需强化上市后研究监管，确保风险收益比透明化。03生物类似药的竞争格局生物类似药数量激增，但市场渗透率受专利诉讼与医生偏好影响。但需加强公众教育与政策支持。04儿科用药的扩展儿科适应症扩展体现“儿童不是小大人”的研发理念，但儿童临床试验仍面临招募难与伦理争议。自适应试验设计与真实世界证据或成突破口。05阿尔茨海默病的希望与争议Kisunla等淀粉样蛋白靶向药获批，延缓认知衰退，但疗效幅度有限且副作用显著。未来需探索多靶点联合疗法与早期干预策略。06监管建立/优化动态审批框架例如推动全球监管协调，通过跨国审批机制降低重复性试验成本。对罕见病药物实施分级定价策略，根据患者收入水平调整费用。— 结语 —2024年新药审批展现了FDA在创新与效率间的平衡，既推动突破性疗法上市，又坚守安全性与科学性。未来，随着AI辅助审评、真实世界数据应用深化，监管科学有望进一步提速，但核心仍在于以患者为中心的价值医疗导向。参考来源：https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2024声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！长按关注本公众号粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手觉得本文好看，请点这里↓

突破性疗法加速审批孤儿药生物类似药

2025-04-18

·同写意

Drug RA | FDA 2024年新药治疗年度报告

以“医药健康产业的变革与新生”为主题，汇聚行业领袖，聚焦创新药械和消费医疗，探讨产业变革，交流商业保险与AI技术带来的机遇，助力行业新生。火热报名中1引言创新与患者需求驱动药物审批2025年1月美国食品药品监督管理局（FDA）药物评价与研究中心（CDER）的2024年度报告《Advancing Health Through Innovation: New Drug Therapy Approvals 2024》展示了其在推动安全有效药物上市方面的核心作用。报告不仅列举了50种新药的批准情况，还深入分析了加速审批机制、罕见病治疗药物的进展以及生物类似药的里程碑式成就。这份报告不仅是对2024年药物审批工作的总结，更是对全球医药创新生态的深刻洞察。主要章节包括：• 执行摘要：概述年度审批亮点与整体趋势• 2024年CDER创新药物批准：按类别（首创新药、罕见病药物等）详细列出• 加速开发与审评路径的应用：分析快速通道、突破性疗法等工具的使用• PDUFA目标达成情况：评估审评时效性• 新适应症与儿科扩展：已批准药物的新用途及儿童患者覆盖• 生物类似药批准：推动市场竞争与患者可及性• 其他重要审批：新剂型、非处方药转换等创新22024年新药审批亮点创新与效率的平衡01执行摘要2024年，CDER共批准50种创新药物（含新分子实体与生物制剂），同比2022年增加了13例获批新药，而比2023年少5例。下图显示，从2015年到2024年，CDER平均每年有47种新药获批。（图片源于FDA官网）其中：• 52%（26种）针对罕见病，覆盖尼曼-匹克病C型、杜氏肌营养不良等无药可治的疾病。• 48%（24种）为“首创新药”（First-in-Class），具有全新药理机制，如抗精神分裂药物Cobenfy（首个毒蕈碱受体激动剂）。• 66%（33种）通过加速审评路径（快速通道、突破性疗法等）获批，缩短上市时间。• 94%的申请在PDUFA目标日期前完成审评，体现高效流程管理。重点领域：感染性疾病、癌症、神经系统疾病（如阿尔茨海默病新药Kisunla）、心血管疾病及孤儿药。022024年CDER创新药物批准1.首创新药（First-in-Class）2024年，CDER批准了50种新药（novel drugs），其中包括24种首创新药（first-in-class drugs）。这些药物覆盖了从阿尔茨海默病到罕见遗传病的广泛疾病领域。（图片源于FDA官网）例如：• Anktiva：首个膀胱内灌注疗法，用于卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌。• Cobenfy：首个毒蕈碱受体激动剂，通过调节乙酰胆碱信号改善精神分裂症状。• Lumisight：术中荧光成像剂，辅助乳腺癌手术精准切除。• Rezdiffra：加速批准的首个MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）治疗药物。衍生思考：首创新药占比高达48%，表明基础研究向临床转化的效率正在提升。然而，首创新药的高昂研发成本是否会导致其可及性受限？如何在鼓励创新与保障患者可负担性之间找到平衡，是未来政策制定的关键。2.罕见病药物2024年批准的26种罕见病药物中，包括针对尼曼-皮克病C型（Niemann-Pick disease type C）和WHIM综合征的疗法。这些疾病此前几乎无药可用，新药的批准为患者带来了希望。• Aqneursa：治疗C型尼曼匹克病患者的神经症状，填补空白。• Crenessity：经典先天性肾上腺皮质增生症的首个靶向疗法。• Ojemda：儿童低级别胶质瘤的RAF突变靶向药。• Xolremdi：WHIM综合征（免疫缺陷罕见病）的首个疗法。衍生思考：罕见病药物的高额研发成本和小市场规模导致其价格居高不下。以Zolbetuximab（Vyloy）为例，其治疗胃癌的年费用可能超过30万美元。这种“孤儿药悖论”是否会加剧医疗资源分配的不平等？如何缓解这一矛盾也需要思考。3.其他重要创新药物• Kisunla：阿尔茨海默病新药，靶向淀粉样蛋白斑块。• Zevtera：广谱抗生素，覆盖金黄色葡萄球菌血流感染等重症。• Exblifep：复合抗生素，治疗复杂尿路感染。03加速开发与审评路径的应用66%的新药通过了加速审批通道（如快速通道、突破性疗法等），CDER通过四大加速工具提升效率：• 快速通道（Fast Track）：44%新药获此资格，允许滚动提交与优先沟通。快速通道通过提高FDA和药物开发人员之间的沟通水平以及使CDER能够滚动审查药物申请的部分内容来加快新药和生物制剂的开发和审查。• 突破性疗法（Breakthrough Therapy）：36%新药入选，提供高强度指导。突破性疗法的指定包括所有快速通道项目的特点，并在药物开发过程中提供强化的FDA指导，包括高级管理人员的参与。• 优先审评（Priority Review）：56%申请缩短至6个月内完成。如果CDER确定药物治疗严重疾病，并且如果批准，将在治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性方面提供显着改进，则药物将获得优先审查。• 加速批准（Accelerated Approval）：14%新药基于替代终点提前上市，需后续验证（如Rezdiffra）。与传统的审批途径相比，该计划能以更快的速度将某些满足不了医疗需求（unmet medical needs）的药物推向市场。对于治疗严重疾病的新药来说，加速审批可能是一种选择，这种新药与现有疗法相比具有显著优势。对于符合加速审批条件的药物，在确定其安全性和有效性时，将不以直接的临床疗效为依据，而是以两个替代终点之一为依据：(1) 有可能预测临床疗效的替代终点（ a surrogate endpoint that is reasonably likely to predict clinical benefit）；或 (2) 有可能预测临床疗效的中间临床终点（an intermediate clinical endpoint that is reasonably likely to predict clinical benefit）。使用这些终点可以使药物的研究时间比传统审批的典型时间更短，并根据这些研究结果获得加速审批。但重要的是，对于通过加速审批途径批准的产品，FDA要求进行批准后研究，以确认临床获益，而且，除其他外，FDA还可能通过加速程序从市场上撤回未能确认临床获益的加速审批产品。典型案例：• Imdelltra（小细胞肺癌）：通过加速批准上市，基于肿瘤缓解率数据。• Ziihera（胆道癌）：基于客观缓解率加速批准，后续需验证生存获益。衍生思考：加速审批机制虽然缩短了药物上市时间，但也可能降低对长期安全性和有效性的要求。以加速审批的药物为例，后续确认性试验失败的概率是否高于传统审批路径？如何在加速审批与科学严谨性之间建立动态平衡需要申请人和监管长远考量。04审评效率与PDUFA目标达成• 94%的新药在PDUFA目标日期前获批，反映CDER审评流程的高度可预测性。• 74%的申请在“首轮审评”中通过，归因于早期与申办方的清晰沟通。• 68%新药在美国率先获批，彰显其全球药物创新领导地位。05新适应症与儿科扩展1.新适应症批准• Enhertu：从HER2阳性乳腺癌扩展至所有HER2高表达实体瘤。• Wegovy：减肥药新增心血管事件风险降低适应症。• Xolair：哮喘药扩展用于IgE介导的食物过敏。2.儿科人群扩展• Dupixent（达必妥）：嗜酸性食管炎治疗年龄下限降至1岁。• Farxiga（达格列净）：2型糖尿病适应症扩展至10岁以上儿童。• Veklury（瑞德西韦）：COVID-19治疗覆盖新生儿（出生时体重至少1.5公斤的患者）。3生物类似药降低成本与扩大可及性的双刃剑2024年，CDER批准了18种生物类似药，创下历史新高。其中包括9种可互换生物类似药（interchangeable biosimilars），如Bkemv（eculizumab-aeeb）和Jubbonti（denosumab-bbdz）。这些药物可在无需医生干预的情况下替代原研药，类似于仿制药的模式。2024年CDER批准18种生物类似药，创年度纪录，涉及8个参照产品：• Bkemv（首款可互换的依库珠单抗类似药）：用于PNH与aHUS。• Jubbonti/Wyost（地诺单抗类似药）：治疗骨质疏松与癌症骨事件。• Opuviz/Yesafili（阿柏西普类似药）：眼底疾病治疗。衍生思考：生物类似药的推广虽然降低了治疗成本，但也引发了对原研药企业研发动力的担忧。以Humira（修美乐）为例，其好几个种生物类似药的获批是否会导致原研药企业减少对下一代药物的研发投入？这种“创新-竞争”悖论是否需要通过专利补偿或市场独占期延长来缓解？其他重要审批• Neffy：首个鼻用肾上腺素，急救过敏性反应。• Aurlumyn：冻伤治疗新药，减少截肢风险。• Tecentriq Hybreza：首个皮下注射PD-L1抗体，提升患者便利性。4新药审批趋势与未来展望01罕见病治疗的突破2024年罕见病药物占比过半，反映监管机构对未满足医疗需求的重视。基因疗法与精准靶向药（如Xolremdi针对WHIM综合征）成为趋势，但定价与可及性仍是挑战。未来需探索医保覆盖与全球准入策略。02加速审评的平衡加速路径虽加快新药上市，但依赖替代终点可能增加疗效不确定性（如Rezdiffra需后续验证）。需强化上市后研究监管，确保风险收益比透明化。03生物类似药的竞争格局生物类似药数量激增，但市场渗透率受专利诉讼与医生偏好影响。但需加强公众教育与政策支持。04儿科用药的扩展儿科适应症扩展体现“儿童不是小大人”的研发理念，但儿童临床试验仍面临招募难与伦理争议。自适应试验设计与真实世界证据或成突破口。05阿尔茨海默病的希望与争议Kisunla等淀粉样蛋白靶向药获批，延缓认知衰退，但疗效幅度有限且副作用显著。未来需探索多靶点联合疗法与早期干预策略。06监管建立/优化动态审批框架例如推动全球监管协调，通过跨国审批机制降低重复性试验成本。对罕见病药物实施分级定价策略，根据患者收入水平调整费用。— 结语 —2024年新药审批展现了FDA在创新与效率间的平衡，既推动突破性疗法上市，又坚守安全性与科学性。未来，随着AI辅助审评、真实世界数据应用深化，监管科学有望进一步提速，但核心仍在于以患者为中心的价值医疗导向。参考来源：https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2024

突破性疗法加速审批孤儿药生物类似药上市批准

2025-04-18

·美通社

益普生2025年第一季度实现稳健业绩增长并确认全年业绩指引

在所有三个治疗领域的推动下，其中Iqirvo和蓓尔唯的贡献不断增加，以固定汇率计算，总销售额增长11.6% [1] ，以报告汇率计算增长11.7%。向EMA [2] 递交了Tovorafenib用于儿科低级别胶质瘤的注册申请。确认2025年全年财务指引。巴黎 2025年4月18日 /美通社/ -- 全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext：IPN；ADR：IPSEY）于4月16日公布了2025年第一季度的财务业绩。 2025 年第一季度百万欧元变化百分比 % 实际变化百分比 % CER [ 1] 肿瘤 655.0 8.5 % 8.0 % 神经科学 193.5 8.0 % 9.6 % 罕见病 70.3 78.4 % 74.6 % 总销售额 918.8 11.7 % 11.6 % 益普生首席执行官David Loew表示："益普生在2025年强劲开年，并推动了公司的转型。我们继续落实战略，实现了强劲的收入增长和研发管线推进。我很高兴看到我们的罕见胆汁淤积性肝病专营业务迅速发展，两款创新药物已获批用于五种适应症。对益普生而言，2025年将是重要的一年，多个产品即将上市，我们的产品组合有望达成多项里程碑。" 全年指引益普生确认了2025年全年财务指引：以固定汇率计算，总销售额增长超过5.0%。基于2025年3月的平均汇率水平，预计汇率对总销售额的影响有限。核心营业利润率超过总销售额的30.0%，预期的早期和中期外部创新机会产生的额外研发费用已包含在内指引涵盖了由于美国和欧洲仿制药竞争加剧而对索马杜林销售产生的预期负面影响，并排除了潜在的后期（Ⅲ期临床开发或之后）业务开发交易的任何影响。即将达到的里程碑益普生预计将在2025年达到产品组合的几项关键里程碑，包括： Cabometyx（CABINET试验）-欧盟针对晚期胰腺（pNETs）和胰外（epNETs）神经内分泌肿瘤（NETs）的监管决策。 Fidrisertib（FALKON试验）-进行性骨化性纤维发育不良（FOP）关键性Ⅱb期试验的数据读出。 LANT [3] （LANTIC试验）-概念验证数据读出，评价其在医美方面的潜力。 Q1 研发管线进展 EMA已接受Tovorafenib的注册申请，以在欧盟进行审查，标志着这一针对儿童低级别胶质瘤的潜在治疗方法研发迈出了重要一步，并彰显了益普生在罕见且难以治疗的癌症领域不断创新的坚定承诺。益普生还启动了IPN01195（一种RAF抑制剂）的Ⅰ期临床试验，其与IPN01194（一种ERK抑制剂）和Tovorafenib，靶向MAPK通路的另外两项资产，相辅相成。集团再融资益普生于3月19日宣布成功完成其首次5亿欧元的评级公募债券发行，票面利率为3.875%，于2032年3月到期。在S&P和Moody授予投资级评级后，此次交易反响热烈，获得了多元化且实力雄厚的机构投资人的大量超额认购。这笔交易是益普生再融资计划的一个重要组成部分，该计划还包括成功续签15亿欧元银团循环信贷额度，延长了益普生的债务期限。欲获得完整信息，请点击 https://www.ipsen.com/press-releases/ipsen-delivers-strong-sales-in-the-first-quarter-2025-and-confirms-its-full-year-guidance-3062256/ 查看益普生于2025年4月16日发布的报告说明所有财务数据均以百万欧元（€m）为单位。除非另有说明，否则业绩涵盖2025年3月31日之前的3个月（2025年第一季度），而进行数据对比的对象为2024年3月31日之前的3个月（2024年第一季度）。关于益普生益普生是一家全球性生物制药公司，专注于在肿瘤、罕见病和神经科学三个治疗领域的革新型药物。我们的研发管线由内部和外部创新推动，并由近100年的开发经验以及位于美国、法国和英国的全球中心提供支持。我们的团队遍布全球40多个国家，在世界各地均有合作伙伴，这使我们能够为100多个国家的患者提供药物。益普生在巴黎（泛欧交易所：IPN）上市并通过赞助的I级美国存托凭证项目（ADR：IPSEY）在美国上市交易。有关益普生的更多信息，请访问 ipsen.com 。关于益普生中国益普生集团于1992年进入中国，2019年在上海设立创新中心，是全球四个研发中心之一。益普生于2021年在上海成立中国区总部，并于2022年根据集团业务变动，同步剥离多元健康业务，专注于特药领域，针对三大疾病领域（肿瘤、罕见病、神经科学）、八大适应症，益普生上海创新中心将持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。益普生—有关前瞻性声明的警示说明本文所含前瞻性声明、目的和目标基于集团的管理战略、当前观点和假设。此类声明涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与本文所预期的大不相同。上述所有风险均可能影响集团在未来实现其财务目标的能力，财务目标是基于现今可用信息在合理的宏观经济条件下设定的。"相信"、"期望"和"期待"等词语和类似表述的使用是为了明确前瞻性声明，包括集团对未来事件的期望，此类事件包括监管文件和决定。此外，本文所述目标的制定未考虑外部增长假设和潜在未来收购，而这两者可能会使指标发生变化。目的的依据是集团认为合理的数据和假设。目标取决于将来可能发生的条件或事实，而不仅取决于历史数据。考虑到某些风险和不确定性的发生，实际结果可能与这些指标有很大出入，明显表现为在早期研发阶段或临床试验中有前景的产品可能最终永远不会投放市场或达到其商业目标，尤其是由于注册或竞争原因。集团必须面对或可能面对来自仿制药的竞争，这可能会转化为市场份额的损失。此外，研发过程涉及多个阶段，每个阶段都涉及重大风险，即集团可能无法实现其目标并被迫放弃就自身已投入大量资金的产品所做的努力。因此，集团不能确定在临床前试验中获得的有利结果是否会在随后的临床试验中得到确认，也不能确定临床试验的结果是否足以证明相关产品的安全性和有效性。不能保证产品将获得必要的注册批准或该产品将被证明在商业上是成功的。如果基本假设证明不准确或证实出现风险或不确定性，则实际结果可能与前瞻性声明中的结果有很大不同。其他风险和不确定性包括但不限于一般行业条件和竞争；一般经济因素，包括利率和货币汇率波动；制药行业法规和医疗保健立法的影响；全球医疗成本抑制趋势；竞争对手获得技术进步、新产品和专利；新产品研发中固有的挑战，包括获得监管部门的批准；集团准确预测未来市场状况的能力；生产困难或延误；国际经济的金融不稳定和主权风险；对集团专利的有效性和创新产品的其他保护的依赖；以及可能面临的诉讼，包括专利诉讼和/或监管诉讼。此外，集团依赖第三方来研发和销售某些产品，这些产品可能会产生大额特许权使用费用；这些合作伙伴的行为可能会对集团的活动和财务结果造成损害。集团不能确定其合作伙伴将履行各自的义务。集团可能无法从这些协议中获得任何利益。集团任何合作伙伴违约均会产生低于预期的收益。此类情况可能会对集团的业务、财务状况或业绩产生负面影响。集团明确声明，除非适用法律有所要求，否则其不承担更新或修订本新闻稿中所包含的任何前瞻性声明、目标或假设的任何义务，以反映此类声明所依据的事件、条件、假设或情况的任何变化，也不会就此作出任何承诺。集团的业务受制于其在法国金融市场监管机构备案的注册文件中概述的风险因素。该文件中所列风险和不确定性并非详尽无遗，建议读者参阅集团网站（ ipsen.com ）上集团的最新通用注册文件。 [1]以固定汇率（CER）计算，即通过应用前一时期使用的汇率重新计算相关时期的业绩，排除任何外汇影响。 [2]EMA：欧洲药品管理局 [3]长效神经毒素

财报临床2期临床3期申请上市

100 项与 Tovorafenib 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB15266

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
BRAF 融合或重排阳性的低级别胶质瘤	美国	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2024-04-23
BRAF V600 突变的低级别胶质瘤	美国	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2024-04-23
低级神经胶质瘤	美国	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2024-04-23

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
低级神经胶质瘤	临床3期	西班牙	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2023-02-27
低级神经胶质瘤	临床3期	瑞士	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2023-02-27
低级神经胶质瘤	临床3期	丹麦	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2023-02-27
低级神经胶质瘤	临床3期	斯洛文尼亚	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2023-02-27
低级神经胶质瘤	临床3期	约旦	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2023-02-27
低级神经胶质瘤	临床3期	意大利	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2023-02-27
低级神经胶质瘤	临床3期	中国台湾	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2023-02-27
低级神经胶质瘤	临床3期	芬兰	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2023-02-27
低级神经胶质瘤	临床3期	挪威	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2023-02-27
低级神经胶质瘤	临床3期	奥地利	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2023-02-27

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04985604 (ESMO2024)	临床1/2期	实体瘤 \| 复发性黑色素瘤	-	Tovorafenib 600 mg	製淵網艱衊廠網壓觸淵(膚築糧簾鏇窪衊範壓艱) = 39% 獵簾糧繭願選製淵願蓋 (醖願觸鏇窪獵觸糧壓鏇 ) 更多	-	2024-09-14
NCT03429803 (ASCO2024) 人工标引	临床1期	低级神经胶质瘤 MAPK pathway activated	35	Tovorafenib 530 mg/m2	(願齋製選膚窪網遞艱積) = 壓窪衊艱壓繭淵齋膚觸鑰廠鹹膚淵醖鏇壓廠艱 (簾衊壓衊範構鏇網蓋齋 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT04775485 (FIREFLY-1, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	BRAF V600 突变的低级别胶质瘤 \| BRAF 融合或重排阳性的低级别胶质瘤 \|	137	OJEMDA	(鬱艱範簾鹽鹹製鑰顧壓) = 襯構築淵鏇憲夢憲齋顧壓築鬱糧艱壓廠鑰鹹遞 (鹽積獵餘製鬱蓋遞鏇範, 40 ~ 63) 更多	积极	2024-04-23
NCT04775485 (FIREFLY-1, ASCO2023) 人工标引	临床2期	低级神经胶质瘤	77	Tovorafenib 420 mg/m2	(憲餘艱壓壓獵簾繭構鏇) = 鏇願餘遞餘壓構築鬱夢膚範願鏇艱鬱積構淵膚 (壓廠蓋廠憲襯獵艱製選 ) 更多	积极	2023-05-31
NCT04775485 (FIREFLY-1, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	低级神经胶质瘤	22	Tovorafenib	(襯壓鬱構齋齋醖齋積壓) = 築築顧憲膚廠願齋壓積繭廠壓壓製觸鑰夢醖廠 (獵鹹窪壓願餘鑰鹹廠鑰 ) 更多	积极	2022-06-12
NCT02723006 (CTgov)	临床1期	黑色素瘤 \| 转移性黑色素瘤 \| 局部晚期黑色素瘤	22	Nivolumab+TAK-580 (Arm 1: TAK-580 + Nivolumab)	膚製繭鑰範齋鏇憲鑰鏇(鏇糧鑰顧夢鹹蓋顧築糧) = 構鏇鬱鹽築壓衊窪壓醖憲餘鏇夢窪膚膚壓淵製 (齋艱夢選獵醖選窪鑰膚, 簾積艱願衊顧鑰簾顧糧 ~ 鹹廠簾壓遞壓網餘糧窪) 更多	-	2021-04-01
NCT02723006 (CTgov)	临床1期	黑色素瘤 \| 转移性黑色素瘤 \| 局部晚期黑色素瘤	22	Nivolumab+TAK-202 (Arm 2: TAK-202 + Nivolumab)	膚製繭鑰範齋鏇憲鑰鏇(鏇糧鑰顧夢鹹蓋顧築糧) = 築鬱鹹醖衊鹽廠製糧獵憲餘鏇夢窪膚膚壓淵製 (齋艱夢選獵醖選窪鑰膚, 壓簾鏇憲鏇齋襯窪選窪 ~ 齋顧壓鬱糧繭願築壓願) 更多	-	2021-04-01