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更新于：2025-05-31

Nedometinib

更新于：2025-05-31

概要

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

2-((2-fluoro-4-iodophenyl)amino)-N-(2-hydroxyethoxy)-1-methyl-1H-pyrrolo[2,3-b]pyridine-3-carboxamide、NFlection Therapeutics/Stanford University/H Lee Moffitt Cancer Center、NFX 179

+ [1]

靶点

MEK

作用方式

抑制剂

作用机制

MEK抑制剂(双特异性丝裂原活化蛋白激酶激酶抑制剂)

治疗领域

在研适应症

非在研适应症

原研机构

在研机构

NFlection Therapeutics, Inc.

非在研机构

H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute, Inc.

Stanford University

权益机构

NFlection Therapeutics, Inc.

Stanford University

最高研发阶段临床2期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)

登录后查看时间轴

结构/序列

分子式C17H16FIN4O3

InChIKeySENAOZROGSYRTD-UHFFFAOYSA-N

CAS号2252314-46-6

关联

项与 Nedometinib 相关的临床试验

NCT05195762

/ Withdrawn临床2期IIT

12-Week Clinical Study to Determine the Safety, Tolerability, and Clinical Effect of NFX-179 Gel in Subjects With Epidermal Nevi

This study of NFX-179 is an open-label study, evaluating safety, tolerability, pharmacodynamic activity, and the clinical effect in subjects with Epidermal Nevus(ENS). NFX-179 is formulated as a gel for topical administration. NFX-179 has been shown in animal studies and in human extracts to suppress p-ERK with systemic absorption of NFX-179 following topical application to be extremely low, based on serum values observed in animal studies.
Primary objectives:
* To determine the pharmacodynamic activity of NFX-179 Gel as defined by suppression of phospho-ERK (p-ERK) levels in Target EN in treatment group after 12 weeks of once-daily (QD) application
* To determine the safety and tolerability of treatment with NFX-179 Gel 1.50% applied QD for 12 weeks.
Secondary objectives:
-Clinical effect of NFX-179 Gel 1.5% defined as the percent change in EN volume after 12 weeks of QD application

开始日期2023-06-01

申办/合作机构

Stanford University

[+1]

NCT05005845

/ Completed临床2期

A Randomized, Double-Blind, Vehicle-Controlled, Parallel Group Phase 2 Dose-Response Study to Determine Safety and Effectiveness of Two Concentrations of NFX-179 Gel in Subjects With Cutaneous Neurofibromas

This is a randomized, double-blind, vehicle-controlled, parallel group dose response study evaluating the safety and effectiveness of 2 concentrations of NFX-179 Gel in subjects with cutaneous neurofibromas. At Visit 1, the investigator will identify 10 Target cNFs that fulfil the enrollment criteria. The Target cNFs must be located on the subject's face, anterior trunk, or upper extremities. Two Target cNFs must be on the face and 8 must be on the anterior trunk or upper extremities. The study medication will be applied topically QD to the Target cNFs for 182days (26 weeks). During the duration of the study subjects will be evaluated for safety and efficacy.

开始日期2021-09-20

申办/合作机构

NFlection Therapeutics, Inc.

NCT04435665

/ Completed临床2期

A Randomized, Double-Blind, Vehicle-Controlled, Parallel Group Phase 2a Study to Determine Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamic Activity of NFX-179 Gel in Subjects With Cutaneous Neurofibromas

This study will enroll and treat subjects with cutaneous neurofibromas with NFX-179, a topical study drug. Eligible subjects will receive treatment for 28 days and be observed by a study doctor for approximately 56 days. Subjects will be randomly assigned to 1 of 4 treatment groups. 3 of the treatment groups will receive a specific dose NFX-179, and 1 group will receive placebo. The subject, study doctor, and NFlection Therapeutics will not know what treatment group each subject is assigned. Study participation requires at least 7 clinic visits, blood, urine, and tissue collection, images of the treated cutaneous neurofibromas, electrocardiograms, and information regarding the subject's medical and disease history.

开始日期2020-08-21

申办/合作机构

NFlection Therapeutics, Inc.

100 项与 Nedometinib 相关的临床结果

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100 项与 Nedometinib 相关的转化医学

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100 项与 Nedometinib 相关的专利（医药）

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项与 Nedometinib 相关的文献（医药）

2024-05-03·Science Advances

Effect of NFX-179 MEK inhibitor on cutaneous neurofibromas in persons with neurofibromatosis type 1

Article

作者: Kincaid, John ; Dhawan, Sunil ; DuBois, Janet ; Horwath, Patrice ; Tu, John H. ; Shahryari, Jahanbanoo ; Bradshaw, Mark ; de Souza, Mark P. ; Kochendoerfer, Gerd G. ; Webster, Guy F. ; O'Mara, Chris ; Powala, Christopher ; Sarin, Kavita Y. ; Wilson, David ; Le, Lu Q. ; Plotkin, Scott R. ; Kempers, Steven

This phase 2a trial investigated the efficacy of NFX-179 Topical Gel, a metabolically labile MEK inhibitor, in the treatment of cutaneous neurofibromas (cNFs) in neurofibromatosis type 1. Forty-eight participants were randomized to four treatment arms: NFX-179 Topical Gel 0.05%, 0.15%, and 0.5% or vehicle applied once daily to five target cNFs for 28 days. Treatment with NFX-179 Topical Gel resulted in a dose-dependent reduction in p-ERK levels in cNFs at day 28, with a 47% decrease in the 0.5% NFX-179 group compared to the vehicle ( P = 0.0001). No local or systemic toxicities were observed during the treatment period, and systemic concentrations of NFX-179 remained below 1 ng/ml. In addition, 20% of cNFs treated with 0.5% NFX-179 Topical Gel showed a ≥50% reduction in volume compared to 6% in the vehicle group by ruler measurement with calculated volume ( P = 0.021). Thus, NFX-179 Topical Gel demonstrated significant inhibition of MEK in cNF with excellent safety and potential therapeutic benefit.

2023-10-11·Science translational medicine1区 · 医学

Development of a MEK inhibitor, NFX-179, as a chemoprevention agent for squamous cell carcinoma

1区 · 医学

Article

作者: Morefield, Elaine ; de Souza, Mark P ; Kochendoerfer, Gerd G ; Kincaid, John ; Nguyen, Jonathan ; Tsai, Kenneth Y ; de Moran Segura, Carlos ; Shahryari, Jahanbanoo ; Wootton, Michael A ; Chavez-Chiang, Omar ; Bronson, Roderick T ; Powala, Christopher ; Sun, Wenchao ; Prieto, Karol ; Fenn, Peter ; Plotkin, Scott R ; Duncton, Matthew A J ; Sell, Brittney ; Sarin, Kavita Y

Cutaneous squamous cell carcinoma (cSCC) is the second most common skin cancer. Although cSCC contributes to substantial morbidity and mortality in high-risk individuals, deployment of otherwise effective chemoprevention of cSCC is limited by toxicities. Our systematic computational drug repurposing screen predicted that selumetinib, a MAPK (mitogen-activated protein kinase) kinase inhibitor (MEKi), would reverse transcriptional signatures associated with cSCC development, consistent with our genomic analysis implicating MEK as a chemoprevention target. Although systemic MEKi suppresses the formation of cSCC in mice, systemic MEKi can cause severe adverse effects. Here, we report the development of a metabolically labile MEKi, NFX-179, designed to potently and selectively suppress the MAPK pathway in the skin before rapid metabolism in the systemic circulation. NFX-179 was identified on the basis of its biochemical and cellular potency, selectivity, and rapid metabolism upon systemic absorption. In our ultraviolet-induced cSCC mouse model, topical application of NFX-179 gel reduced the formation of new cSCCs by an average of 60% at doses of 0.1% and greater at 28 days. We further confirmed the localized nature of these effects in an additional split-mouse randomized controlled study where suppression of cSCC was observed only in drug-treated areas. No toxicities were observed. NFX-179 inhibits the growth of human SCC cell lines in a dose-dependent manner, and topical NFX-179 application penetrates human skin and inhibits MAPK signaling in human cSCC explants. Together, our data provide a compelling rationale for using topical MEK inhibition through the application of NFX-179 gel as an effective strategy for cSCC chemoprevention.

Science Translational Medicine

Development of a MEK inhibitor, NFX-179, as a chemoprevention agent for squamous cell carcinoma

作者: Tsai, Kenneth Y. ; Morefield, Elaine ; Kincaid, John ; Nguyen, Jonathan ; Duncton, Matthew A. J. ; Segura, Carlos de Moran ; Shahryari, Jahanbanoo ; de Souza, Mark P. ; Wootton, Michael A. ; Kochendoerfer, Gerd G. ; Chavez-Chiang, Omar ; Powala, Christopher ; Bronson, Roderick T. ; Sun, Wenchao ; Fenn, Peter ; Prieto, Karol ; Plotkin, Scott R. ; Sarin, Kavita Y. ; Sell, Brittney

Cutaneous squamous cell carcinoma (cSCC) is the second most common skin cancer.Although cSCC contributes to substantial morbidity and mortality in high-risk individuals, deployment of otherwise effective chemoprevention of cSCC is limited by toxicities.Our systematic computational drug repurposing screen predicted that selumetinib, a MAPK (mitogen-activated protein kinase) kinase inhibitor (MEKi), would reverse transcriptional signatures associated with cSCC development, consistent with our genomic anal. implicating MEK as a chemoprevention target.Although systemic MEKi suppresses the formation of cSCC in mice, systemic MEKi can cause severe adverse effects.Here, we report the development of a metabolically labile MEKi, NFX-179, designed to potently and selectively suppress the MAPK pathway in the skin before rapid metabolism in the systemic circulation.NFX-179 was identified on the basis of its biochem. and cellular potency, selectivity, and rapid metabolism upon systemic absorption.In our UV-induced cSCC mouse model, topical application of NFX-179 gel reduced the formation of new cSCCs by an average of 60% at doses of 0.1% and greater at 28 days.We further confirmed the localized nature of these effects in an addnl. split-mouse randomized controlled study where suppression of cSCC was observed only in drug-treated areas.No toxicities were observedNFX-179 inhibits the growth of human SCC cell lines in a dose-dependent manner, and topical NFX-179 application penetrates human skin and inhibits MAPK signaling in human cSCC explants.Together, our data provide a compelling rationale for using topical MEK inhibition through the application of NFX-179 gel as an effective strategy for cSCC chemoprevention.

项与 Nedometinib 相关的新闻（医药）

2024-11-08

·CPHI制药在线

MEK抑制剂研究进展

关注并星标CPHI制药在线在癌症治疗领域，针对细胞内信号通路的靶向治疗一直是研究的热点。MEK（丝裂原活化蛋白激酶激酶）作为MAPK（丝裂原活化蛋白激酶）信号通路中的关键激酶，其抑制剂的研究取得了显著的进展，为肿瘤治疗带来了新的希望。或许很多人会说：“我从来没有听说过MEK这个靶点呀？”但是，肯定有很多人听说过一条颇有名气的信号通路——MAPK。在包括NSCLC、黑色素瘤和结肠癌在内的多种肿瘤中，这一通路均被发现存在激活。一、什么是MEK？ MEK处于 RAS-RAF-MEK-ERK通路的中间环节，该通路在细胞增殖、分化和存活中发挥着重要作用。当这一通路发生异常激活时，会导致细胞的异常生长和癌症的发生发展。因此，抑制MEK 的活性成为了一种有潜力的癌症治疗策略。 MEK是一种双重特异性蛋白激酶（线粒体活性蛋白激酶）的编码基因，除此之外，它还有一个非常洋气的名字叫做MAP2K。所谓激酶，我们可以理解为使其它分子“激动”的酶。当MEK把自身ATP的高能磷酸“献给”另一个蛋白（也称作底物分子磷酸化）的时候，这个蛋白的某些氨基酸便能够“激动地”收获这一磷酸，该蛋白也因此获得了更高的能量。我们可以把MAPK信号通路想象成从细胞表面通往细胞核的一条高速公路，那么该通路的每一个分子都是一个重要的传递使者（细胞内信使），它们通过磷酸化方式来传递信息。我们所关注的MEK蛋白激酶位于MAPK信号通路的中游，在上游，它可以被RAS和RAF相继激活；而在下游，MEK能够作用于该通路最后的一个信号分子——ERK。当磷酸化的ERK进入细胞核内时，便有可能改变细胞从生长发育到增殖分化的多种生理过程，给身体健康带来很大的麻烦。 MAPK信号通路示意图图片来源：http://dx.doi.org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1016/j.ctrv.2016.12.001 这些信使分子看似有点陌生，但在比如非小细胞肺癌NCCN指南所推荐的八大检测靶点中，EGFR、KRAS和BRAF三个靶点的突变都与MAPK信号通路异常有关。并且，这三个基因在NSCLC中一点也不罕见，发病率加起来甚至能够达到70%~80%。由于迄今为止，ERK仍然是MEK 蛋白激酶唯一已知的作用分子。这种紧密的选择性使得MEK在把控MAPK通路的信号传递上发挥了重要的战略作用，许多针对该信号通路的药物也将研发目标放在抑制这一关键的蛋白上。目前已知的蛋白激酶的根据其作用位点主要分为丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶、酪氨酸蛋白激酶和组氨酸蛋白激酶。而MEK之所以属于双重性激酶，正是因为其作用位点不是一个，而是两个！它既可以选择性地磷酸化底物分子的丝氨酸/苏氨酸，同时也能够磷酸化酪氨酸。除了能够激活其它蛋白外，MEK的独特意义也体现在其自身能够被其上游的蛋白激活。了解了蛋白的功能后，再来看其结构或许会容易许多。MEK有三个关键结构域（图1），其中部的核心结构域包含有ATP和催化位点，其它的两个结构域则分别起着连接的功能，负责与其它蛋白相互作用。实际上，MEK属于一个庞大的蛋白家族，该家族成员能够由7个不同的基因所编码，其中的MEK1和MEK2具有重要意义。二、MEK抑制剂有哪些靶向药获批上市了？近年来，多种 MEK抑制剂被研发出来，并在临床试验中展现出了一定的疗效。这些抑制剂通过与MEK 蛋白结合，阻断其磷酸化活性，从而抑制下游信号的传递。截止2024年5月，全球已上市5款MEK1/2抑制剂： 1.阿斯利康：司美替尼（Selumetinib、科赛优），国内已上市，可医保报销；作用靶点：MEK 规格剂量：10毫克*60粒；25毫克*60粒中国上市：2023年5月国内首次获批上市医保报销适应症/报销条件：医保乙类，用于 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 1 型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗；医保报销前价格：10毫克*60粒（11187元/盒）；25毫克*60粒（22560元/盒）用法用量：服用方法是空腹（餐前2小时或餐后1小时），用水送服，不可掰开胶囊或咀嚼，剂量为25mg/m2每天两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。临床效果：司美替尼的获批是基于开放标签、多中心的单臂研究SPRINT试验（NCT01362803），参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。试验结果显示，司美替尼的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均达到部分缓解，且有82%的患者持续缓解至少12个月。 2.诺华：曲美替尼(Trametinib、迈吉宁)，国内已上市，可医保报销；作用靶点：BRAF V600E 中国上市：2022年3月，首次国内获批上市 2024年最新价格：9976.5元/盒医保报销：医保乙类，可医保报销用法用量：口服，2mg，每日一次，需联合甲磺酸达拉非尼治疗，直至出现疾病进展或不可耐受的毒性反应。 3.罗氏/Exelixis：考比替尼（Cobimetinib）；药品英文名：Cobimetinib 美国获批上市：2015年11月首次获批上市美国版价格：8103美金/盒中国上市：国内未获批上市医保报销：未在国内上市，不能医保报销适应症：1、考比替尼是一种激酶抑制剂，适用为患者有不能切除或转移黑色素瘤有一个BRAF V600E或V600K突变，与威罗菲尼联用的治疗。2、使用限制：考比替尼不适用为有野生型BRAF黑色素瘤患者的治疗。用法用量：推荐剂量：每28天一个疗程，前21天每天一次口服60 mg，28天为一周期，直至疾病进展或不可接受毒性。临床效果：黑色素瘤：维莫非尼联合考比替尼治疗BRAF突变的晚期黑色素瘤患者，无进展生存期PFS为12.3个月，比威罗非尼单药组（PFS7.2月）延长5个月。结直肠癌：PDL1单抗阿特朱单抗联合考比替尼治疗KRAS突变的结直肠癌患者，有效率ORR是20%。试验中也包含微卫星稳定MSS的结直肠癌患者，此类患者单用免疫治疗的疗效一般，但联合考比替尼后可以改善免疫微环境来提高MSS患者的整体免疫疗效。 4.辉瑞：比美替尼（Binimetinib）；美国上市：2018年6月份首次获批上市中国获批上市：国内未获批上市适应症：比美替尼是一种激酶抑制剂，与康奈非尼（encorafenib）联合用于治疗患有BRAFV600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。 5.科州制药：妥拉美替尼（tunlametinib，商品名：科露平），国内已上市。作用靶点：MEK1/2 2024年最新价格：9390元/瓶规格剂量：3mg*56粒/瓶中国上市时间：2024年3月医保报销适应症：截止2024年9月份，尚未纳入医保报销目录，不能医保报销首次获批适应症：NRAS突变的晚期黑色素瘤，适用含抗 PD-1/PD-L1 治疗失败的 NRAS 突变的晚期黑色素瘤患者。用法用量：科露平可用于含抗PD-1/PD-L1 治疗失败的NRAS 突变的晚期黑色素瘤患者，推荐剂量是每次12mg，每日两次口服（约每12小时服用一次），空腹或随餐均可。临床效果：在 2023 ASCO 年会上公布了妥拉美替尼针对晚期 NRAS 突变黑色素瘤患者的?Ⅱ 期关键注册临床研究结果。该研究共纳入 100 例晚期 NRAS 突变黑色素瘤患者，采用妥拉美替尼 12 mg 每日两次连续给药口服治疗。95 例受试者纳入有效性分析，主要研究终点——经独立影像评估委员会确认的?ORR 为 34.7%，中位 PFS 为 4.2 个月，DCR 为 72.6%，其中既往接受过免疫治疗患者 ORR 高达 39.1%。所有患者均纳入安全性分析，安全性数据显示，妥拉美替尼安全耐受性性良好，未发现非预期不良事件，本研究未发生与研究药物相关导致死亡的 AE。三、部分在研MEK抑制剂目前，多个MEK抑制剂已经进入不同的研发阶段，涉及的企业包括复星医药、罗氏、NFlection Therapeutics、武田、恒瑞医药、辉瑞/Springworks Therapeutics、正大天晴、基石药业、璧辰医药以及Pasithea Therapeutics等。 1、FCN-159，2024年5月20日，复星医药的「FCN-159片」被CDE拟纳入优先审评，用于治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）；2024年4月，该药被CDE纳入优先审评，用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤。 2、Avutometinib，由罗氏研发，处于II期临床阶段，针对卵巢癌、胰腺癌、宫颈癌等多种癌症。美国食品和药物管理局（FDA）批准了突破性治疗指定，将Avutometinib 和Defactinib（一种选择性 FAK 抑制剂）的研究组合用于治疗所有复发性低级别浆液性癌症（LGSOC）患者，无论其在一种或多种先前的治疗方案（包括基于铂的化疗）后的 KRAS 状态如何。Avutometinib 单独或与 defactinib 联合使用也被美国食品药品监督管理局授予孤儿药指定，用于治疗 LGSOC。 3、NFX-179，由NFlection Therapeutics研发，同样处于II期临床阶段，用于治疗1型神经纤维瘤病等。 4、TAK-733，由武田研发，针对家族性腺瘤性息肉和胃癌。 5、SHR-7390，由恒瑞医药研发，用于治疗乳腺癌等实体瘤。 6、Mirdametinib，由辉瑞和Springworks Therapeutics共同研发，针对丛状神经纤维瘤和实体瘤。 7、TQ-B3234，由正大天晴研发，处于I期临床阶段，用于治疗1型神经纤维瘤病。 8、CS-3006，由基石药业研发，针对实体瘤。 9、ABM-168，由璧辰医药研发，用于治疗晚期实体瘤。 10、CIP-137401，由Pasithea Therapeutics研发，目前处于临床前阶段，用于治疗1型神经纤维瘤病和努南综合征。总之，MEK 抑制剂在癌症治疗中的研究进展令人鼓舞，但仍有许多问题需要进一步解决。随着研究的不断深入，相信MEK 抑制剂将在癌症治疗中发挥更重要的作用，为患者带来更多的生存获益和生活质量的提高。未来，我们期待更多关于 MEK 抑制剂的创新性研究成果，为癌症治疗开辟更广阔的前景，实现更精准、更有效的肿瘤治疗，为众多癌症患者带来新的曙光。参考文献：【1】Yaeger R, Corcoran R B. Targeting Alterations in the RAF-MEK Pathway. Cancer Discov. 2019 Mar;9(3):329-341. 【2】Arcila ME, Drilon A, Sylvester BE, Lovly CM, Borsu L, Reva B, Kris MG, Solit DB, Ladanyi M. MAP2K1 (MEK1) Mutations Define a Distinct Subset of Lung Adenocarcinoma Associated with Smoking. Clin Cancer Res. 2015 Apr 15;21(8):1935-43. 【智药研习社线上研习会报名】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

临床研究

2021-08-22

·e药环球

欧盟批准多发性骨髓瘤细胞疗法，更多内容尽在一周罕闻药事

▎药明康德内容团队编辑随着生命科学领域的研究进步，越来越多罕见病关联靶点为人们所熟知，新策略催生的疗法也不再局限于常规小分子类别。抗体疗法、肽类疗法、基因疗法、RNA疗法、细胞疗法……多种新疗法悄然兴起，欣欣向荣，共同构建了生机勃发的罕见病疗法研发生态，也为患者带来了更多治疗选择。一周罕闻药事，让我们一起来看看近期有哪些疗法进展。 2021年8月12日，Allogene Therapeutics公司宣布，美国FDA已授予ALLO-715治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格。ALLO-715是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的AlloCAR-T疗法，是治疗多发性骨髓瘤和其他BCMA阳性恶性肿瘤的一种潜在新型疗法。 >>阅读原文 19日，百时美施贵宝（BMS）宣布，欧盟委员会（EC）已授予Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel）附条件上市许可，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。 >>阅读原文药明康德内容团队制图 18日，QSAM Biosciences宣布，美国FDA已授予其靶向放射疗法CycloSam孤儿药资格，用于治疗骨肉瘤（osteosarcoma）。CycloSam能够有选择地对骨骼系统进行定向辐射，适用于缓解疼痛。 >>阅读原文药明康德内容团队制图 12日，Marinus Pharmaceuticals公司宣布获得美国FDA授予其候选药物ganaxolone的孤儿药资格，用于治疗结节性硬化症（TSC）。此后公布的开放标签2期研究主要数据显示，该疗法可有效降低患者癫痫发作频率。 >>阅读原文 16日，Edgewise Therapeutics宣布，美国FDA已授予其小分子药物EDG-5506治疗贝克肌营养不良（BMD）的快速通道资格。 >>阅读原文同日，Avadel Pharmaceuticals公司宣布，已在睡眠研究协会期刊SLEEP上发表羟丁酸钠制剂FT218的关键3期研究REST-ON的数据，显示每晚一次用药对于发作性睡病（narcolepsy）成人患者的日间过度嗜睡（EDS）和猝倒发作的治疗潜力。 SLEEP 同日，Avadel Pharmaceuticals公司宣布，已在睡眠研究协会期刊SLEEP上发表羟丁酸钠制剂FT218的关键3期研究REST-ON的数据，显示每晚一次用药对于发作性睡病（narcolepsy）成人患者的日间过度嗜睡（EDS）和猝倒发作的治疗潜力。 >>阅读原文药明康德内容团队制图 18日，AMO Pharma宣布AMO-02（tideglusib）已获得英国药品及保健品管理局（MHRA）授予的创新许可和获取途径（innovative licensing and access pathway, ILAP）认定。AMO-02是一种在研小分子疗法，用于治疗先天性强直性肌营养不良1型（CDM1）。 >>阅读原文同日，NFlection Therapeutics宣布美国FDA已授予其NFX-179孤儿药资格，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）。NFX-179是一种局部给药、易代谢降解的“first-in-class”MEK抑制剂，目前正在开展治疗NF1的2期临床试验。 >>阅读原文同为18日，百济神州宣布，瑞士医药管理局（Swissmedic）已受理其Brukinsa（泽布替尼）的上市许可申请（MAA），用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者。 >>阅读原文了解更多罕见病相关知识及研究进展请点击访问我们的小程序题图来源：123RF 注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「e药环球」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。如有其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com 推荐阅读预防和控制血友病A出血，又一款重组人凝血因子Ⅷ获批上市治疗血友病A，首个中国国产重组人凝血因子Ⅷ获批上市亨廷顿舞蹈病治疗新选择！丁苯那嗪在中国正式获批！尼替西农胶囊获批，中国Ⅰ型酪氨酸血症患者迎来首款治疗药物增加血小板生成！治疗血液疾病的药物在中国获批欢迎扫码关注 “ e药环球 ” 欢迎扫码关注“e药环球”微信公众号，我们为您带来靠谱和前沿的好医新药全球资讯。，欢迎扫码关注“e药环球”微信公众号，我们为您带来靠谱和前沿的好医新药全球资讯。 About us e药环球 | 药明康德团队打造点“在看”，分享健康新知

细胞疗法孤儿药小分子药物免疫疗法抗体

100 项与 Nedometinib 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
表皮痣综合征	临床2期	美国	NFlection Therapeutics, Inc.	2023-06-01
皮脂腺痣	临床2期	美国	NFlection Therapeutics, Inc.	2023-06-01
神经纤维瘤病1型	临床2期	美国	NFlection Therapeutics, Inc.	2020-08-21
鳞状细胞癌	临床前	英国	NFlection Therapeutics, Inc.	2020-06-06
鳞状细胞癌	临床前	英国	Stanford University	2020-06-06
鳞状细胞癌	临床前	英国	H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute, Inc.	2020-06-06

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05005845 (PRNewswire) 人工标引	临床2期	神经纤维瘤病1型	199	NFX‑179 0.5%	顧壓蓋夢衊衊鏇觸壓繭(齋遞顧壓醖鏇鹹積窪鏇) = 衊鹽範簾簾鬱獵選繭淵繭餘鑰淵憲獵齋鹽蓋顧 (遞構製窪築齋糧選襯顧 )	积极	2023-11-13
				NFX‑179 1.5%	顧壓蓋夢衊衊鏇觸壓繭(齋遞顧壓醖鏇鹹積窪鏇) = 鹽廠蓋簾遞艱糧壓觸願繭餘鑰淵憲獵齋鹽蓋顧 (遞構製窪築齋糧選襯顧 )
NCT04435665 (CTgov)	临床2期	神经纤维瘤病1型	48	Placebo (Vehicle Arm (Placebo))	憲衊遞觸淵選衊繭選齋(積繭鑰簾膚蓋觸餘鏇淵) = 糧繭鏇網構獵淵膚網廠襯廠顧壓醖觸鬱膚製範 (齋齋築醖衊壓襯遞繭鏇, 0.1369) 更多	-	2022-08-09
				NFX-179 (NFX-179 Gel Low (0.05%))	憲衊遞觸淵選衊繭選齋(積繭鑰簾膚蓋觸餘鏇淵) = 構鬱範淵顧艱衊構顧壓襯廠顧壓醖觸鬱膚製範 (齋齋築醖衊壓襯遞繭鏇, 0.1257) 更多