A Phase III Multi-center, Randomized, Open-label Study to Evaluate the Efficacy and Safety of [177Lu]Lu-DOTA-TATE in Patients Newly Diagnosed With Grade 1 and Grade 2 (Ki-67 <10%) Advanced GEP-NET With High Disease Burden (NETTER-3)

The purpose of the current study is to evaluate the efficacy and safety of [177Lu]Lu-DOTA-TATE plus octreotide long-acting release (LAR) versus octreotide LAR alone in newly diagnosed patients with somatostatin receptor positive (SSTR+), well differentiated Grade1 and Grade 2 (G1 and G2) (Ki-67 <10%) advanced gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors (GEP-NETs) with high disease burden

开始日期2025-05-06

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06456359

/ Recruiting临床2期IIT

Pasireotide as Maintenance Treatment With Monthly Deep Intramuscular Injection in SSTR2/3/5-Expressing Synovial Sarcoma and Desmoplastic Small Round Cell Tumor

PAMSARC is a non-commercial interventional Phase 2 clinical trial of academic research institutions, with its primary goal being to improve medical treatment of fusion driven Desmoplastic small round cell tumor (DSRCT) and Synovial sarcoma (SySa) in young adults and adolsecents with male predominance.
Current management of DSRCT and SySa includes chemotherapy, radiation and aggressive cytoreductive surgery. Despite advances in multimodal therapy, outcomes remain poor with frequent disease recurrence and very limited options for patients with advanced disease.
Selected somatostatin receptor (SSTR) family members, i.e., SSTR2, SSTR3 and SSTR5, are frequently overexpressed in DSRCT and SySa, providing the rationale for treatment with somatostatin analogues (SSA).
Pasireotide is a SSA with high affinity for SSTR1, -2, -3, and -5 and is approved for the treatment of Cushing's disease and acromegaly and has also shown activity in other cancers. In patients with advanced stage DSRCT and SySa, conventional chemotherapeutic approaches frequently lead to disease response, however, the duration of progression-free time after chemotherapy is short. The targeted approach with pasireotide after initial intensive multimodal treatment may have the potential to significantly improve outcome.

开始日期2024-12-19

申办/合作机构

University Hospital Heidelberg

NL-OMON57054

/ SuspendedN/AIIT

*Managing pasireotide-associated hyperglycaemia in acromegaly with eucaloric very-low carbohydrate ketogenic diet versus diabetes medication: a multicentre, randomized, open-label proof-of-concept study* - PasiAcroKeto

开始日期2024-07-01

申办/合作机构-

100 项与门冬氨酸帕瑞肽相关的临床结果

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100 项与门冬氨酸帕瑞肽相关的转化医学

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100 项与门冬氨酸帕瑞肽相关的专利（医药）

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778

项与门冬氨酸帕瑞肽相关的文献（医药）

2025-03-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF PHARMACEUTICS

Long-term controlled release with reduced initial burst release utilizing calcium ion-triggering nanoaggregates of pasireotide-loaded fattigated albumin nanoparticles

Article

作者: Nguyen, Hy Dinh ; Lee, Beom-Jin ; Gil, Myung-Chul ; Baek, Eun Jin ; Ngo, Hai Van

The aim of this study was to investigate the long-term controlled release of peptide-loaded fattigated albumin nanoparticles via calcium ion-triggering nanoaggregation with minimal initial burst release. Fattigated albumin nanoparticles were prepared via sonication by the self-assembly of human serum albumin (HSA)-oleic acid conjugates (AOC) with three different substitution ratios of oleic acid (OA) to modulate hydrophobicity. Then, pasireotide pamoate (PAS) as a model peptide was encapsulated into the hydrophobic core of HSA-OA nanoparticles (PAS-AONs). The critical micelle concentration of AOC decreased as OA substitution ratio increased. The loading efficiency of PAS increased owing to the strong hydrophobic-hydrophobic interactions between PAS and the hydrophobic block in the AONs. The release rate was also delayed, whereas the initial burst release was minimized, as the hydrophobicity of AOC increased. Interestingly, calcium ions triggered the formation of nanoaggregates of negatively charged PAS-AONs via electrostatic interactions, resulting in a further decrease in the release rate for one month via a reduced surface area while minimizing the initial burst release in a calcium ion concentration-dependent manner. The modulation of OA substitutions and calcium ion concentration of AONs could provide the potential for long-term delivery of peptide drugs while minimizing the initial huge burst release and controlling the release rate.

2025-02-01·MOLECULAR DIVERSITY

Investigation into in silico and in vitro approaches for inhibitors targeting MCM10 in Leishmania donovani: a comprehensive study

Article

作者: Sharma, Anupama ; Saha, Satabdi ; Kumar, Diwakar ; Bhowmik, Deep

Visceral Leishmaniasis (VL), the second neglected tropical disease caused by various Leishmania species, presents a significant public health challenge due to limited treatment options and the absence of vaccines. The agent responsible for visceral leishmaniasis, also referred to as "black fever" in India, is Leishmania donovani. This study focuses on L. donovani Minichromosome maintenance 10 (LdMcm10), a crucial protein in the DNA replication machinery, as a potential therapeutic target in Leishmania therapy using in silico and in vitro approaches. We employed bioinformatics tools, molecular docking, and molecular dynamics simulations to predict potential inhibitors against the target protein. The research revealed that the target protein lacks homologues in the host, emphasizing its potential as a drug target. Ligands from the DrugBank database were screened against LdMcm10 using PyRx software. The top three compounds, namely suramin, vapreotide, and pasireotide, exhibiting the best docking scores, underwent further investigation through molecular dynamic simulation and in vitro analysis. The observed structural dynamics suggested that LdMcm10-ligand complexes maintained consistent binding throughout the 300 ns simulation period, with minimal variations in their backbone. These findings suggest that these three compounds hold promise as potential lead compounds for developing new drugs against leishmaniasis. In vitro experiments also demonstrated a dose-dependent reduction in L. donovani viability for suramin, vapreotide, and pasireotide, with computed IC₅₀ values providing quantitative metrics of their anti-leishmanial efficacy. The research offers a comprehensive understanding of LdMcm10 as a drug target and provides a foundation for further investigations and clinical exploration, ultimately advancing drug discovery strategies for leishmaniasis treatment.

2025-02-01·Pituitary

Medical management pathways for Cushing’s disease in pituitary tumors centers of excellence (PTCOEs)

Article

作者: Laws, E ; Nachtigall, L B ; Haberbosch, L ; Casanueva, F F ; Chanson, P ; Barkan, A ; Popovic, V ; Lely, A J van der ; Lamberts, S ; Biermasz, N R ; Freda, P ; Frara, S ; Schilbach, K ; Uygur, M M ; Melmed, S ; Giustina, A ; Kaiser, U B ; Wass, J A H ; Gadelha, M

PURPOSE:

A recent update of consensus guidelines for the management of Cushing's disease (CD) included indications for medical therapy. However, there is limited evidence regarding their implementation in clinical practice. This study aimed to evaluate current medical therapy approaches by expert pituitary centers through an audit conducted to validate the criteria of Pituitary Tumors Centers of Excellence (PTCOEs) and provide an initial standard of medical care for CD.

METHODS:

Based on the activities of nine international PTCOEs between 2018 and 2020, we evaluated patients under medical treatment and their biochemical control rates.

RESULTS:

The median number of active patients with CD per center was 117 (35-279), with a median number of 10 new patients with CD managed annually in the endocrinology units of PTCOEs (4-42). The median percentage of patients with CD receiving medical treatment was 13.3% (4.8-82.9). Ketoconazole was the most frequently used drug, with a median rate of usage of 26.5% (5-66.7) of those receiving medical therapy. The median rates of metyrapone and pasireotide use were 17.2% (0-50) and 9.3% (0-51.7), respectively. For cabergoline and osilodrostat, therapy, the median rates of use were 2.8% (0-33.3), and 1.7% (0-25), respectively. Combination therapy was reported to be utilized in 13.6% (0-45.5) of medically treated patients. Mifepristone was used in a single center, representing 1.1% of its medically treated patients. Overall, the median control rate in patients with CD receiving medical treatment was 75% (10-100).

CONCLUSION:

Adrenal steroidogenesis inhibitors were the most commonly used medications amongst the centers. Despite the use of combination therapy, up to 25% of patients did not achieve disease control even in PTCOEs, highlighting the need for either more efficient combination therapies or novel therapeutic options.

项与门冬氨酸帕瑞肽相关的新闻（医药）

2025-04-10

·国际糖尿病idiabetes

IDF 2025中国之声 | 四川大学华西医院谭惠文团队7项前沿研究，揭示中国多种内分泌疾病的临床特征

IDF 2025微专辑扫描二维码可查看更多内容编者按：2025年4月7~10日，国际糖尿病联盟（IDF）世界糖尿病大会在曼谷盛大召开。会议期间，《国际糖尿病》在会场设置独家“遇见IDF·每日精粹”直播间，为大家带来了一系列丰富多样的附加内容。其中，四川大学华西医院谭惠文团队展示了7项前沿成果，内容涵盖长效帕瑞肽对肢端肥大症患者糖脂代谢的影响、ACTH依赖性库欣综合征患者的临床特征及糖代谢分析、Kallmann综合征的葡萄糖代谢和临床特征分析、全球糖尿病智能健康管理系统的开发趋势等多个议题，现整理如下，以飨读者！长效帕瑞肽对肢端肥大症患者糖脂代谢的影响（一）作者：刘宇珂, Sumita Cholekho, Haseeb Mohammad, 谭惠文, 余叶蓉.01目的观察长效生长抑素受体激动剂——帕瑞肽长效缓释注射剂单药治疗肢端肥大症患者的疗效及其对糖代谢的影响。 02方法本研究为单中心前瞻性研究，纳入四川大学华西医院连续就诊的肢端肥大症成年患者21例（9例男性和12例女性，平均年龄37.48±8.10岁）。其中19例曾接受经蝶窦手术（TSS），15例接受过放射治疗（伽玛刀）。患者每28天接受一次帕瑞肽LAR注射（16例每月40 mg，5例每月60 mg）。从基线到第12周和第24周，检测生长激素（GH）和胰岛素样生长因子（IGF-1）浓度，并评估糖脂代谢情况。图1. 入组患者的治疗方案03结果在21例患者中，1例因方案违背停用帕瑞肽，其余20例完成中位24周的帕瑞肽治疗，IGF-1水平均控制在≤1.3倍正常上限（ULN），其中13例（65%）达到完全生化缓解。治疗后，IGF-1水平显著降低（41.79±26.09 μg/L vs. 79.86±29.41 μg/L，P<0.001）。同时，治疗期间糖化血红蛋白（HbA1c）（5.62±0.42% vs. 6.26±0.61%，P=0.000）和空腹血糖（FBG）水平显著升高（5.38 ±0.69mmol/L vs. 6.36 ±0.85mmol/L，P=0.000）。此外，20例患者中有8例出现血糖升高，采用口服降糖药物和（或）胰岛素治疗，血糖均可控和改善良好。图2. 肢端肥大症患者HbA1c和空腹血糖的变化04结论帕瑞肽可有效控制GH和IGF-1分泌，是肢端肥大症的有效治疗手段，但可能引起空腹血糖及HbA1c水平轻度升高值得临床医师重视。专家点评谭惠文教授指出，生长抑素受体配体（SRLs）可能会影响内分泌罕见疾病（如肢端肥大症或库欣病等神经内分泌疾病）患者的糖代谢。因此，内分泌医生、神经外科医生及相关科室在使用SRLs类药物时，需密切监测患者的糖脂代谢变化。ACTH依赖性库欣综合征患者的临床特征及糖代谢分析（二）作者：刘宇珂, Sumita Cholekho, 张斯羽, 李建薇, 谭惠文.01背景库欣综合征（CS）是一种由皮质醇增多引起的多系统功能障碍的罕见疾病，分为ACTH依赖性和ACTH非依赖性库欣综合征。其皮质醇增多可导致胰岛细胞损伤，从而引起高血糖并增加代谢紊乱的风险。02目的比较ACTH依赖性库欣综合征的临床特征和糖代谢情况，并探讨ACTH依赖性库欣综合征患者糖代谢异常的风险因素，旨在为选择适当的抗高血糖策略提供参考或指导。03方法对2014年1月至2024年8月在中国四川大学华西医院确诊为“ACTH依赖性库欣综合征”的患者进行回顾性分析，比较他们的临床特征和糖代谢特点。04结果研究共纳入127例ACTH依赖性库欣综合征患者，其中异位ACTH综合征（EAS）患者30例，库欣病（CD）患者97例。在30例EAS患者中，男性16例，女性14例，平均年龄较大（49.93±14.37岁 vs. 42.87±12.82岁，P<0.05）。EAS的病变部位包括纵隔14例，胰腺3例，甲状腺、肾脏、眼眶和腹膜后各1例，未明确发现异位部位的有9例。在97例CD患者中，男性19例，女性78例。EAS组的空腹血糖（FBG）水平高于CD组（6.44 mmol/L vs. 5.26 mmol/L，P<0.05）。EAS组的HOMA-β低于CD组（86 vs. 155.2，P<0.05），表明EAS组的胰岛细胞损伤更为严重。EAS组的血浆皮质醇（PTC）、ACTH水平和24小时尿游离皮质醇（24-UFC）显著高于CD组（P<0.05）。然而，两组在糖化血红蛋白（HbA1c）、胰岛素抵抗指数（TyG）或HOMA-IR方面无统计学显著差异。05结论EAS患者诊断年龄较大，CD患者中女性较多。EAS患者的糖代谢紊乱和胰岛细胞损伤更为严重。专家点评谭惠文教授：在临床工作中，ACTH依赖性库欣综合征（CS）的鉴别诊断极富挑战性，要区分垂体来源的ACTH瘤,也就是库欣病（CD）还是异位ACTH综合征(EAS）需要结合实验室检查、影像学甚至双侧岩下窦采血（BIPSS）。如果能通过深入分析这类CS患者的糖代谢特征，通过代谢谱将有助于临床医生更好地鉴别EAS和CD，这对CS临床诊断和鉴别诊断工作具有积极意义。同时，本研究也提示临床医生不仅要关注疾病本身，还要关注其并发的代谢紊乱。值此“国际库欣关爱日”之际，我们在IDF 2025会议中汇报华西医院的库欣综合征的单中心研究成果，希望助力ACTH依赖性库欣综合征患者的临床诊疗，改善患者的疗效和生活质量。Kallmann综合征的葡萄糖代谢和临床特征分析（三）作者：刘宇珂, Sumita Cholekho, Y. Gao, 张斯羽, Muhammad Haseeb, 谭惠文.01背景Kallmann综合征（KS）是一种罕见的疾病，主要特征为生殖功能和嗅觉功能障碍。激素变化可能会导致血糖升高，并增加代谢问题的风险。02目的分析KS的临床特征和糖脂代谢特征。03方法回顾性分析2010年1月至2024年6月在四川大学华西医院住院的28例被诊断为KS患者的临床数据，排除了9例缺乏口服葡萄糖耐量试验（OGTT）的葡萄糖代谢数据的病例。在收集临床数据之前，没有KS患者接受过性激素替代治疗。17例具有完整葡萄糖代谢数据的KS患者通过OGTT进行评估。根据OGTT结果，将具有血糖代谢数据的KS患者分为糖尿病组（DM-KS）、糖耐量受损组（IGT-KS）和正常葡萄糖耐量组（NGT-KS）。基于匹配的体质指数（BMI），将10例仅有异常葡萄糖代谢的患者（DM/IGR，n=10）和10例具有正常葡萄糖耐量的患者（NGT，n=10）纳入对照组。04结果在17例患者中，16例为男性（94.12%），1例为女性（5.88%），诊断年龄范围为17至33.1岁，平均年龄为（23.56±5.06）岁。所有KS患者均有不同程度的性发育异常和嗅觉障碍。2例（11.76%）KS患者合并DM-KS，3例（17.65%）为IGT-KS，12例（70.59%）为NGT-KS。9例KS患者（52.94%）存在胰岛素抵抗（IR）。与NGT-KS患者相比，合并DM/IGT的KS患者中高血压和异常脂质代谢的构成比更高（P<0.05）。DM-KS组的年龄高于IGT-KS组和NGT-KS组（P<0.05）。与DM/IGR对照组相比，DM/IGT-KS组的HOMA-IR更高（P<0.05），表明胰岛素敏感性降低。05结论年龄较大的KS患者更可能出现异常的葡萄糖代谢，胰岛素敏感性降低的发病时间更早，并且更倾向于表现为IGT甚至DM。专家点评谭惠文教授：华西医院内分泌代谢科垂体疾病亚专业组不仅致力于库欣、肢端肥大症、催乳素瘤，TSH瘤等功能性垂体神经内分泌瘤等疾病，还非常关注罕见病研究，如Kallmann综合征、多发性内分泌腺瘤病（MEN4案例系中国首例报道）等。本次研究发现，Kallmann综合征患者需要关注其代谢紊乱。关注这类患者的内分泌和代谢异常，可能为罕见病患者的综合管理提供了新的临床依据，这也是团队临床科研工作的价值所在。全球糖尿病智能健康管理系统的开发趋势：专利计量经济学分析（四）作者：谭智文, 谭惠文, 刘宇珂, Muhammad Haseeb, Sumita Cholekho.01背景探讨T1DM的异质性、内在型的存在及其在临床发病时对免疫治疗的可能差异反应。02目的探索全球人工智能（AI）和移动糖尿病健康管理系统的专利，并比较这些专利在国内和国际上的现状及趋势。03方法截至2024年9月12日，通过关键词“健康管理”“糖尿病/血糖管理/监测系统”以及“人工智能 + 糖尿病健康管理”进行检索，共获得179项专利。在排除化学制药类和同族专利后，使用德温特数据分析器（DDA）对53项相关专利进行了分析。通过气泡图、技术功能矩阵和词云等可视化工具呈现数据。04结果全球智能糖尿病健康管理系统的专利申请始于1998年，中国于2003年加入。首个基于人工智能的专利出现在2021年，显示出增长缓慢且应用有限。主要参与者包括美国（18项专利）、中国（12项）、欧盟（11项）、日本（5项）和韩国（2项）。大多数专利是在本国申请的，其中中国尤其专注于国内市场（98%为国内申请）。与美国相比，中国企业主导的专利申请较少。05结论美国和中国在糖尿病健康管理专利的技术和市场存在方面占据主导地位。然而，中国的国际专利申请和商业化率需要加强。未来的糖尿病健康管理系统的研发可能会集中在移动和智能健康信息系统上。这一简要分析在字符限制范围内突出了关键发现，重点关注全球糖尿病健康管理专利的最重要趋势和数据点，特别强调了美国和中国的作用以及需要改进的领域。专家点评谭惠文教授：AI的快速发展和广泛应用的确对医疗行业产生了深远影响。如，华西医院正在推进的黉医系统，在原有医学公用信息系统基础上与华为、科大讯飞等企业进行合作，开展了门诊智能病历和住院智能医疗系统开发，有效提高了临床中医生的工作效率，也有助于医疗质控。我们关注慢病管理智能系统领域的专利情况，因为这是AI技术助力医疗健康事业的重要时期，期待与该领域交叉学科同行共同推进其发展。催乳素瘤中的代谢失调：一项关于糖脂异常及临床意义的长期研究（五）作者：Sumita Cholekho, 刘宇珂,范祖莉，张斯羽，谭惠文,01背景催乳素瘤是垂体腺瘤中最常见的类型，与多种代谢紊乱相关，包括糖脂异常、胰岛素抵抗、肥胖和血脂异常。这些代谢问题受到肿瘤大小、催乳素水平和性别的影响。最近的研究表明，催乳素瘤引起的代谢失调在男性和女性之间存在差异，特别是在催乳素水平、肿瘤大小和代谢指标方面。本研究旨在评估男性和女性催乳素瘤患者在临床特征、代谢参数和激素谱方面的性别差异，重点关注肿瘤大小与催乳素水平之间的相关性。02方法本研究为为回顾性队列研究（2015年1月至2024年12月），在四川大学华西医院开展，旨在评估催乳素瘤患者在临床特征和代谢参数方面的性别差异。在应用排除标准后，共确认558例催乳素瘤病例。收集的数据包括人口统计学信息、肿瘤大小、激素和代谢谱。03目的共558例患者按性别分类，其中男性212例（37.99%），女性346例（62.01%）。男性诊断时的中位年龄（35岁）高于女性（30岁），且男性的体质指数（BMI）显著更高（26.32 kg/m2 vs.22.34 kg/m2）、腰围和臀围更大（P< 0.001）。男性患者的血压测量值也更高。男性的催乳素水平显著升高，中位数为1141 ng/mL，而女性为133 ng/mL（P< 0.001）。代谢参数在两性之间存在差异，男性的空腹血糖（FBG）水平更高（5.05 mmol/L vs. 4.97 mmol/L；P=0.006），并且甘油三酯-葡萄糖（TYG）指数和甘油三酯水平显著升高，提示潜在的性别相关代谢风险（表1）。男性的肿瘤大小更大（中位直径：24 mm vs.8 mm；P <0.001）。观察到肿瘤大小与催乳素水平之间存在强正相关（图3）。表1. 研究患者的基线特征及性别划分下激素和代谢谱图3. 左:催乳素(PRL)与催乳素瘤中肿瘤长径的相关性；右：大泌乳素瘤中催乳素(PRL)与肿瘤长径的相关性04结论本研究强调了催乳素瘤患者在临床特征和代谢失调方面存在显著的性别差异。男性表现出更高的PRL水平、更大的肿瘤、更高的BMI、血压以及更明显的代谢紊乱。在大腺瘤中，尤其是男性患者中，识别到肿瘤大小与催乳素水平之间存在强正相关。此外，代谢综合征在巨大催乳素瘤的男性患者中更为普遍。这些发现突显了定期监测和早期管理代谢参数的重要性，尤其是在患有较大肿瘤的男性患者中，以预防心血管疾病等长期并发症。专家点评谭惠文教授：我们目前研究主要聚焦于男性催乳素瘤患者，尽管女性发病率更高，但男性患者常因症状不明显而导致诊断延迟，部分患者通常因视力受损等占位效应就诊才能被发现。研究发现，男性催乳素瘤患者睾酮水平下降、PRL水平升高、代谢紊乱和垂体占位效应更突出。因此，通过监测代谢指标变化，可及早识别和诊断此类患者，并制定科学合理的个性化治疗方案，改善患者的疗效和预后。未来，本团队也将深入研究催乳素瘤多巴胺激动剂耐药机制及解决方案。糖尿病酮症酸中毒患者死亡原因的回顾性研究（六）作者：郭庆, 范祖莉, 李建薇, 谭惠文.01目的研究四川大学华西医院糖尿病酮症酸中毒（DKA）患者的治疗结果及死亡原因。02方法对2018年12月1日至2024年5月31日期间入住四川大学华西医院的DKA患者进行了回顾性分析。主要评估的结果包括住院期间的血糖控制和死亡率。03结果共有736例DKA患者纳入研究，其中男性447例（60.7%）。研究队列的平均年龄为46.24±17.45岁。入院时，患者的平均血糖水平为20.20±12.85 mmol/L，平均糖化血红蛋（HbA1c）为11.40%±3.04%，β-羟丁酸水平介于0.86mmol/L~6.27 mmol/L之间，平均25-羟维生素D水平为38.87±17.67 mmol/L。大多数患者（661例，89.81%）病情好转后出院，18例患者（2.45%）在住院期间死亡（表1）。在死亡患者中，男性10例，女性8例，男女比例为1.25:1。死亡患者的年龄范围为21至89岁。具体而言，4例患者年龄小于45岁，5例患者年龄在45至65岁之间，9例患者年龄大于65岁。DKA的主要诱因为感染，包括COVID-19感染。此外，药物中断，特别是胰岛素中断，也被认为是DKA发病的促发因素。表2. 研究患者的人口学和临床特征04结论感染是糖尿病患者DKA的诱发因素，积极预防诱因并及时规范治疗DKA对于降低死亡率至关重要。专家点评谭惠文教授：胰岛素的广泛应用显著降低了糖尿病患者的严重不良结局（如死亡），尤其对1型糖尿病（T1DM）患者意义重大。然而，随着人口老龄化加剧，部分病程较长且并发症/合并症复杂的的2型糖尿病（T2DM）患者因感染、药物中断等因素可能出现DKA，甚至导致严重不良结局，直至威胁生命安全。因此，对老年糖尿病患者的血糖管理以及DKA的预防具有重要的临床意义。酮症易患糖尿病的风险因素分析及TyG指数的预测价值（七）作者：范祖莉, 刘宇珂, 张斯羽, S. Cholekho, H. Muhammad, 谭惠文.01背景甘油三酯葡萄糖（TyG）指数简单灵活，反映了葡萄糖和脂质代谢紊乱的混合维度。02目的探讨酮症易患糖尿病（KPD）发病的风险因素，并分析TyG指数对KPD发病风险的预测价值。03方法本研究回顾性分析了2018年1月至2024年6月在四川大学华西医院住院的396例KPD患者，并选取188例无酮症倾向的新发2型糖尿病（T2DM）患者作为对照组。比较两组的基本信息、病历、家族史、血压、体重、腰围和体质指数（BMI），并检测空腹血糖、血脂（包括甘油三酯、总胆固醇、高密度脂蛋白胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇）和糖化血红蛋（HbA1c）。采用Logistic回归分析酮症发病的风险因素，并开发预测模型以评估TyG指数对新诊断T2DM患者发生酮症的预测价值。04结论TyG指数可作为监测T2DM患者发生酮症倾向的早期预警指标。点评范祖莉医师：很荣幸能代表华西团队分享我们在糖尿病并发症研究方面的进展。在DKA方面，援疆项目中也开展了糖尿病与代谢综合征的相关队列研究，发现相关代谢紊乱指标可帮助识别高风险患者。当前，国家高度重视的体重管理，肥胖2型糖尿病患者的酮症预测和管理还亟待加强。主要研究者介绍谭惠文教授华西医院内分泌代谢科副主任医师，硕士生导师，四川大学华西临床医学院留学生内科学课程负责人获得内分泌代谢专业硕士和博士学位，国家留学基金委公派美国斯坦福大学医学院内分泌代谢暨老年病学中心联合培养博士华西医院院史展览馆兼职项目主管，中组部第九批援疆医生/克拉玛依市特聘医疗专家中国垂体瘤协作组委员，中国医师协会内分泌代谢科医师分会第六届委员会垂体学组委员，中国高等教育学会医学教育专业委员会诊断学分会青年委员，中国抗癌协会神经内分泌肿瘤专业委员会委员，四川省医学会内科学分会委员，目前担任华西医院垂体瘤及相关疾病诊疗中心秘书获第三批中央单位对口支援新疆克拉玛依市优秀干部人才、教育部高校微课大赛教学设计奖、华西医院首届刘进住院医师规范化培训基金优秀带教老师、Western University Kilborn Scholar等荣誉。刘宇珂四川大学华西医院内分泌代谢科 2023级在读硕士研究生曾以第一作者或共同第一作者在Frontiers in Endocrinology、《中华内分泌代谢杂志》、《罕见病研究》、《中南大学学报<医学版>》等多个杂志上发表论文谭智文四川大学华西医院门诊部全程管理中心，负责慢病系统、随访系统、专病数据库等系统的建设四川大学华西医院门诊部2024年“部门年度先进个人”SUMITA CHOLEKHO四川大学华西医院内分泌代谢科2022级在读硕士研究生郭庆四川大学华西医院内分泌代谢科2024级在读硕士研究生范祖莉四川大学华西医院内分泌代谢科在职研究生，四川大学华西医院宜宾医院.宜宾市第二人民医院全科医学科主治医师国家优质服务基层行评审专家曾以第一作者在《成都医学院学报》、《重庆医科大学学报》、《中国高等医学教育》等杂志发表文章，曾在《Frontiers in endocrinology》发表文章。声明：本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。最新《国际糖尿病》读者专属微信交流群建好了，快快加入吧！扫描左边《国际糖尿病》小助手二维码（微信号：guojitnb），回复“国际糖尿病读者”，ta会尽快拉您入群滴！（来源：《国际糖尿病》编辑部）版权声明版权属《国际糖尿病》所有。欢迎个人转发分享。其他任何媒体、网站未经授权，禁止转载。

临床结果放射疗法

2025-02-06

·化学经纬

书籍分享||新药化学全合成路线手册

内容介绍本书归纳和综述了新药的化学合成路线。覆盖范围为近5年美国FDA批准上市的新分子实体药共109个。针对每一个药物，本书给出了药物简介，药物化学结构信息，产品上市信息，药品专利保护和市场独占权保护信息，化学全合成路线和参考文献等。这些合成路线大多是目前制药工业中正在使用的化学合成工艺，有较高的实用性和学术价值。对参与反应的起始原料、中间体、反应产物都给出了详细的化学结构。每一步化学合成反应都给出了重要的化学试剂、催化剂、所使用的溶剂、合成反应条件及文献出处等。本书的特点是：作者从浩如烟海的科技文献中，精心挑选出最新、最有实用价值的合成方法，汇编成化学合成路线图，内容简洁，深入浅出，逻辑性强，容易理解，以最少的篇幅表达最多的技术信息，可帮助读者很快找到他们需要的药物合成方法及最可靠的原始科学论文。读者对象： 1.任何从事与化学合成、药物合成、精细化工相关专业的科研人员、企业管理人员。 2.有机化学专业、药学专业、生物制药专业等大专院校的高年级学生、研究生、教师及科研人员。 3.从事客户委托的药物原料与药物中间体合成的科研人员、企业管理人员。编辑推荐对于制药企业而言,一个好的药物全合成路线, 可以大大缩短生产周期,简化生产工艺,降低生产成本,节约能源,减少或消除对环境的化学污染与排放。本书为了顺应我国近年来生物制药及医药工业飞速发展的潮流编写的，详细介绍了近五年美国FDA批准上市的所有（109个）新分子实体药的化学全合成路线。这些全合成路线多数是国外制药厂目前正在使用的工艺，其经济效益及社会效益都是极为显著，因此本书既有较高的科学价值又有很大的实用性。作者简介陈清奇，旅美药学家和化学家，担任美国MedKoo生物医药科研公司总裁，同时兼任美国数家生物制药公司的技术顾问，中国国内数个大学的客座教授。研究领域为药物化学，纳米医学体外诊断技术。书籍目录 Abiraterone Acetate（醋酸阿比特龙）001 Aclidinium Bromide（阿克利溴铵）006 Afatinib（阿法替尼）009 Alcaftadine（阿卡他定）014 Alogliptin（阿格列汀）017 Apixaban（阿哌沙班）022 Apremilast（阿普斯特）028 Avanafil（阿伐那非）033 Axitinib（阿西替尼）038 Azilsartan Kamedoxomil（阿齐沙坦酯钾盐）044 Bazedoxifene（巴多昔芬）048 Bedaquiline（贝达喹啉）053 Belinostat（贝利司他）060 Boceprevir（波西普韦）064 Bosutinib（博舒替尼）071 Cabozantinib（卡博替尼）075 Canagliflozin（卡格列净）078 Carfilzomib（卡非佐米）083 Ceftaroline Fosamil（头孢洛林酯）087 Ceftolozane（噻呋特啰嗪）094 Ceritinib（色瑞替尼）098 Clobazam（氯巴占）101 Cobicistat（可比司他）104 Crizotinib（克里唑蒂尼）112 Dabigatran Etexilate Mesylate（甲磺酸达比加群酯）118 Dabrafenib（达拉菲尼）123 Dapagliflozin（达格列净）127 Dasabuvir（达沙布韦）132 Deferiprone（去铁酮）136 Dienogest（地诺孕素）138 Dolutegravir（度鲁特韦）141 Droxidopa（屈昔多巴）145 Efinaconazole（艾氟康唑）149 Eliglustat（依利格鲁司特）152 Elvitegravir（埃替格韦）155 Empagliflozin（依帕列净）161 Enzalutamide（恩杂鲁胺）166 Eribulin Mesylate（甲磺酸艾日布林）168 Eslicarbazepine Acetate（艾利西平醋酸酯）175 Estradiol Valerate（雌二醇戊酸酯）180 Ezogabine（依佐加滨）185 Finafloxacin（非那沙星）193 Fingolimod Hydrochloride（盐酸芬戈莫德）197 Florbetapir F 18（氟比他匹）205 Flutemetamol F 18（富特米他）211 Gabapentin Enacarbil（加巴喷丁恩那卡比）214 Gadobutrol（钆布醇）218 Gadoterate Meglumine（钆特酸葡甲胺）224 Ibrutinib（依鲁替尼）227 Icatibant（艾替班特）232 Idelalisib（艾代拉里斯）234 Indacaterol （茚达特罗）236 Ingenol Mebutate（巨大戟醇甲基丁烯酸酯）240 Ioflupane 123I（碘[123I]氟潘）242 Ivacaftor（依瓦卡特）247 Ledipasvir（雷迪帕韦）250 Linaclotide（利那洛肽）259 Linagliptin（利拉利汀）261 Lomitapide（洛美他派）267 Lorcaserin（氯卡色林）270 Lucinactant（芦西纳坦）274 Luliconazole（卢立康唑）276 Lurasidone（鲁拉西酮）279 Macitentan（马西替坦）283 Miltefosine（米替福新）286 Mipomersen Sodium（米泊美生钠）290 Mirabegron（米拉贝隆）292 Naloxegol（纳罗克格）296 Netupitant（奈妥吡坦）299 Nintedanib（尼达尼布）303 Olaparib（奥拉帕尼）307 Olodaterol（奥达特罗）311 Omacetaxine Mepesuccinate（高三尖杉酯碱）315 Ombitasvir（艾姆伯韦）319 Ospemifene（奥培米芬）323 Paritaprevir（帕瑞它韦）327 Pasireotide（帕瑞肽）331 Peramivir（帕拉米韦）333 Perampanel（吡仑帕奈）337 Pirfenidone（吡非尼酮）343 Pomalidomide（泊马度胺）345 Ponatinib（泊那替尼）351 Regorafenib（瑞戈非尼）355 Rilpivirine（利匹韦林）357 Riociguat（利奥西呱）366 Rivaroxaban（利伐沙班）370 Roflumilast（罗氟司特）378 Ruxolitinib（鲁索替尼）384 Simeprevir（司美匹韦）388 Sofosbuvir（索非布韦）396 Suvorexant（苏沃雷生）401 Tafluprost（他氟前列腺素）405 Tasimelteon（他司美琼）409 Tavaborole（它瓦波罗）413 Tedizolid Phosphate（磷酸特地唑胺）415 Telaprevir（替拉瑞韦）418 Teriflunomide（特立氟胺）426 Ticagrelor（替格瑞洛）430 Tofacitinib（托法替尼）438 Trametinib（曲美替尼）443 Umeclidinium（芜地溴铵）447 Vandetanib（凡德他尼）450 Vemurafenib（威罗菲尼）456 Vilanterol（维兰特罗）460 Vilazodone Hydrochloride（盐酸维拉佐酮）463 Vismodegib（维莫德吉）468 Vorapaxar（沃拉帕沙）470 Vortioxetine（沃替西汀）473 附录1本书使用的期刊名称缩写表477 附录2专利文献代码481 附录3美国药品专利中的用途代码定义484 附录4美国药品市场独占权代码定义530 附录5美国FDA于2010—2014批准上市的药物名单563 英文索引607 中文索引611 CAS登记号索引613 下载方式现在，这份资料分享给大家。小编在公众号设置了自动回复功能，在公众号后台回复关键词：新药全合成 ●书籍分享||有机氧化反应原理与应用 ●书籍分享||有机卤化反应原理及应用 ●推荐合成书籍【有机缩合反应原理与应用】 ●推荐合成书籍【有机环合反应原理与应用】 ●书籍分享||有机还原反应原理与应用 ●ChemDraw使用让你从化学菜鸟变成老鸟 ●干货分享||有机合成: 策略与控制 ●干货分享||有机合成工艺研发-副反应抑制法 ●基础有机化学(邢其毅)第3、4版教材+习题解析 ●ChemDrawV20最新版详细安装图文教程 ●干货分享||核磁共振二维谱 ●书籍分享||全合成中的经典:更多的目标、战略和方法 ●书籍分享||实用药物化学 ●书籍分享||基于模仿创新的小分子药物发明 ●书籍分享||制药工艺开发-目前的化学与工程挑战 ●书籍分享||手性合成:不对称反应及其应用(第5版) ●书籍分享||新药研发案例研究--明星药物如何从实验室走向市场 ●书籍分享||英汉·汉英化学化工词汇 ●书籍分享||有机化学结构与功能（第四版） ●书籍分享||过渡金属有机化学(原著第6版） ●重磅书籍分享||不对称催化基础 ●书籍分享||药物设计学-唐赟

上市批准高管变更

2025-01-20

·医学新视点

预见未来 | 2025年有望在中国加速获批上市的30款新药

▎药明康德内容团队报道 2025年已经到来，医药行业锐意创新的脚步始终不停。2025年1月已有治疗高胆固醇血症及混合型血脂异常的注射用瑞卡西单抗、2型糖尿病的普卢格列汀片及肺癌的利厄替尼片等多款新药获批。今年还有哪些创新疗法有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享30款有望于2025年在中国获批的新药*，仅供读者参阅。（*注：本文仅分享部分已经在中国申报上市，且被CDE正式纳入优先审评的新药；统计范围为2023.1.1~2024.12.31；新药*仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药，不含疫苗类产品；本文按CDE优先审评公示日期先后排序）图片来源：123RF 必贝特医药：注射用双利司他作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤双利司他是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂，该产品在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。2023年7月，注射用双利司他的新药上市申请获CDE纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。百济神州：注射用泽尼达妥单抗作用机制：HER2双抗适应证：胆道癌泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2023年11月，CDE公示百济神州申报的注射用泽尼达妥单抗纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。海思科：安瑞克芬作用机制：KOR选择性激动剂适应证：腹部手术术后镇痛、慢性肾脏疾病相关性瘙痒安瑞克芬（HSK21542注射液）是海思科研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经于2023年10月获CDE受理。2024年6月，该产品的第二项上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。泰诺麦博：斯泰度塔单抗作用机制：抗破伤风毒素单抗适应证：成人破伤风紧急预防斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。该产品具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。和黄医药：醋酸索乐匹尼布片作用机制：Syk抑制剂适应证：原发慢性免疫性血小板减少症索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2023年12月，和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，拟定适应证为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。恒润达生：润达基奥仑赛注射液作用机制：靶向CD19的CAR-T疗法适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤润达基奥仑赛注射液（拟定）是恒润达生研发的一款靶向CD19的CAR-T疗法。2023年12月，该产品的上市申请获得CDE受理。该产品此前已经被CDE纳入优先审评，拟用于治疗复发/难治性CD19阳性的弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。辉瑞（Pfizer）：elranatamab注射液作用机制：BCMA×CD3双抗适应证：多发性骨髓瘤 Elranatamab是辉瑞公司研发的一款皮下注射BCMA×CD3双特异性抗体，其一端与骨髓瘤细胞上的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，使它们结合在一起并激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。2024年1月，elranatamab注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗作用机制：GPRC5D×CD3双抗适应证：多发性骨髓瘤塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。2024年2月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，单药治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。锐康迪医药：注射用双羟萘酸帕瑞肽微球作用机制：第二代生长抑素类似物适应证：肢端肥大症双羟萘酸帕瑞肽微球是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate），为第二代生长抑素类似物（SRL）。该产品已经获美国FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。2024年3月，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。罗氏（Roche）：伊那利塞片作用机制：PI3Kα抑制剂适应证：乳腺癌伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年4月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。赛诺菲（Sanofi）：fitusiran注射液作用机制：小干扰RNA疗法适应证：血友病A或B Fitusiran注射液是一款针对血友病开发的小干扰RNA疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。该产品采用皮下注射，有望为所有类型血友病患者提供预防性治疗。2024年5月，该产品的上市申请被CDE受理。此前该产品已经被CDE纳入优先审评，作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B（先天凝血因子VIII或IX功能缺陷）的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。加科思：戈来雷塞片作用机制：KRASG12C抑制剂适应证：非小细胞肺癌戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRASG12C抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRASG12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈来雷塞及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。加科思保留戈来雷塞及JAB-3312在该地区以外的所有权利。和美药业：莫米司特片作用机制：PDE4抑制剂适应证：斑块状银屑病莫米司特（Hemay005）是和美药业自主研发的一款小分子PDE4抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为中度至重度斑块状银屑病。复星医药：复迈替尼作用机制：MEK1/2选择性抑制剂适应证：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2024年4月和5月，该产品的两项适应证的上市申请先后被CDE纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。诺诚健华、Incyte公司：坦昔妥单抗作用机制：靶向CD19的单抗适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。诺诚健华和Incyte公司达成合作，获得坦昔妥单抗在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化权益。2024年6月，坦昔妥单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为联合来那度胺用于治疗复发或难治性且不适合自体干细胞移植（ASCT）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。和黄医药、益普生：他泽司他作用机制：EZH2甲基转移酶抑制剂适应证：滤泡性淋巴瘤他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应证为EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。精准生物：普基仑赛注射液作用机制：CAR-T细胞治疗药物适应证：B细胞急性淋巴细胞白血病普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。2024年8月，普基仑赛注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。信念医药：BBM-H901注射液作用机制：AAV基因治疗药物适应证：血友病B BBM-H901是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2024年7月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗血友病B成年患者。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。瑞迪奥医药：锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液作用机制：放射性核素偶联药物适应证：未披露瑞迪奥医药致力于放射性药物研发。2024年8月，该公司申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（简称99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽被CDE纳入优先审评，暂无适应证信息披露。公开资料显示，简称99mTc-3PRGD2是一款由瑞迪奥医药研发的放射性核素偶联药物（RDC），该产品已经完成在在健康志愿者体内的药代动力学和安全性的1期临床研究，以及一项用于肺部肿瘤淋巴结转移诊断的有效性和安全性的自身对照临床研究。赛诺菲：替利珠单抗注射液作用机制：CD3单抗药物适应证：1型糖尿病替利珠单抗（teplizumab）是一款CD3单抗药物，它能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病。该药于2022年11月在美国获批，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。2024年8月，赛诺菲申报的替利珠单抗注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液作用机制：重组人血清白蛋白适应证：低白蛋白血症 2024年8月，禾元生物申报的1类新药植物源重组人血清白蛋白注射液被CDE纳入优先审评，拟定适应证为低白蛋白血症。恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗作用机制：靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）适应证：非小细胞肺癌瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适应证为：用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗作用机制：靶向EGFR的ADC 适应证：鼻咽癌维贝柯妥塔单抗是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂适应证：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区开发该药。2024年9月，该产品被CDE纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。诺华（Novartis）：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液作用机制：靶向PSMA的放射性配体疗法适应证：前列腺癌镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto，此前已获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。该产品的上市申请已经获得CDE受理，并被纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。同时，诺华申报的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒上市申请也同步获得受理，并被纳入优先审评，该产品经68Ga放射性标记后可作为放射性诊断试剂使用，适用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别PSMA阳性病灶。北海康成：注射用维拉苷酶β 作用机制：酶替代疗法适应证：I型和III型戈谢病维拉苷酶β是北海康成针对戈谢病开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法（ERT），它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。恒瑞医药：SHR2554片作用机制：EZH2抑制剂适应证：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。2024年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，后者获得SHR2554除中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。亚盛医药：力胜克拉片作用机制：Bcl-2选择性抑制剂适应证：CLL/SLL 力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。诺华：盐酸阿曲生坦片作用机制：内皮素A受体拮抗剂适应证：IgA肾病阿曲生坦（atrasentan）是一款在研口服内皮素A受体（ERA）拮抗剂。ETA受体的激活导致蛋白尿升高，这与IgAN患者的肾脏损伤、纤维化和肾功能丧失有关。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，适用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗作用机制：靶向BCMA的ADC 适应证：多发性骨髓瘤玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的ADC，由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。2024年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！推荐阅读疾病控制率超85%！新药治疗肺癌迎来新进展，针对“难以成药”靶点无进展生存期近乎翻倍！NEJM：新药有望延缓乳腺癌患者病情进展口服用药，降脂近86%！JAMA：新药有望使800多万患者获益长效降糖又减重！NEJM：新药让约90%患者血糖逆转为正常参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。分享，点赞，在看，传递医学新知

优先审批上市批准疫苗抗体药物偶联物申请上市

100 项与门冬氨酸帕瑞肽相关的药物交易

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D10497	门冬氨酸帕瑞肽	H01CB05	DB06663

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
生长激素过多	日本	Recordati Rare Diseases, Inc.	2016-09-28
库欣综合征	中国	Novartis Europharm Ltd.	2015-05-27
HIV感染	澳大利亚	Recordati Rare Diseases	2013-11-01
肢端肥大症	欧盟	Recordati Rare Diseases, Inc.	2012-04-24
肢端肥大症	冰岛	Recordati Rare Diseases, Inc.	2012-04-24
肢端肥大症	列支敦士登	Recordati Rare Diseases, Inc.	2012-04-24
肢端肥大症	挪威	Recordati Rare Diseases, Inc.	2012-04-24
垂体ACTH分泌过多	欧盟	Recordati Rare Diseases, Inc.	2012-04-24
垂体ACTH分泌过多	冰岛	Recordati Rare Diseases, Inc.	2012-04-24
垂体ACTH分泌过多	列支敦士登	Recordati Rare Diseases, Inc.	2012-04-24
垂体ACTH分泌过多	挪威	Recordati Rare Diseases, Inc.	2012-04-24

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
胃肠胰神经内分泌肿瘤	临床3期	-	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-05-06
胰腺癌	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2009-10-01
胰腺瘘	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2009-10-01
恶性类癌综合征	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2008-04-01
恶性类癌综合征	临床3期	阿根廷	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2008-04-01
恶性类癌综合征	临床3期	奥地利	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2008-04-01
恶性类癌综合征	临床3期	比利时	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2008-04-01
恶性类癌综合征	临床3期	巴西	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2008-04-01
恶性类癌综合征	临床3期	加拿大	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2008-04-01
恶性类癌综合征	临床3期	法国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2008-04-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT01794793 (B2412, CTgov)	临床4期	垂体ACTH分泌过多 \| 倾倒综合征 \| 垂体肿瘤 ... 更多	337	Cabergoline+Pasireotide (Pasireotide Subcutaneous)	淵觸糧觸遞憲範壓窪艱 = 築醖選鑰膚範顧壓範鹹鬱淵遞網廠鑰願簾製鹹 (築齋艱憲願積遞選壓鏇, 醖襯鑰積繭獵膚築築壓 ~ 廠遞醖衊齋壓範積淵壓) 更多	-	2024-08-28
NCT01794793 (B2412, CTgov)	临床4期	垂体ACTH分泌过多 \| 倾倒综合征 \| 垂体肿瘤 ... 更多	337	Pasireotide LAR (Pasireotide Long Acting Release (LAR))	淵觸糧觸遞憲範壓窪艱 = 衊積鬱艱製選衊鹹壓衊鬱淵遞網廠鑰願簾製鹹 (築齋艱憲願積遞選壓鏇, 範壓廠鏇願夢鏇衊獵糧 ~ 窪糧願顧鬱糧鹽壓鏇築) 更多	-	2024-08-28
NCT02310269 (ENDO2024)	临床3期	垂体ACTH分泌过多	152	Pasireotide sc (new use)	簾膚網廠窪鏇衊糧醖鬱(鬱膚襯鬱淵選觸遞淵觸) = 襯糧糧製製窪繭觸鑰遞糧窪鏇醖範淵齋鑰餘製 (積鏇膚淵繭廠顧積構廠, 49 ~ 141) 更多	积极	2024-06-01
NCT02310269 (ENDO2024)	临床3期	垂体ACTH分泌过多	152	Pasireotide sc (prior use)	簾膚網廠窪鏇衊糧醖鬱(鬱膚襯鬱淵選觸遞淵觸) = 鹹壓醖築願艱餘製憲獵糧窪鏇醖範淵齋鑰餘製 (積鏇膚淵繭廠顧積構廠, 41 ~ 152) 更多	积极	2024-06-01
IMBANACO CLINIC CALI -COLOMBIA (ENDO2024)	N/A	肢端肥大症 GH \| IGF-1 \| HbA1c	14	Pasireotide	鹹醖醖餘顧簾廠選壓廠(鏇顧鏇艱鹹齋鑰憲壓鏇) = 夢膚鬱窪廠憲鹹鑰繭夢艱獵糧鹹鹹艱窪選齋艱 (餘餘範鏇製構製鏇襯構, 3.2) 更多	积极	2024-06-01
NCT01794793 (B2412, ENDO2023)	临床4期	-	341	Pasireotide LAR	顧淵簾繭繭築壓獵衊窪(構淵鹹選積鑰窪鑰鬱網) = 鹽糧製齋憲餘鏇艱窪衊範窪糧鑰淵選獵網顧觸 (願築膚鬱餘鹽襯醖鏇範 )	积极	2023-10-05
NCT01794793 (B2412, ENDO2023)	临床4期	-	341	Pasireotide sc	顧淵簾繭繭築壓獵衊窪(構淵鹹選積鑰窪鑰鬱網) = 壓製顧鏇觸夢獵網淵醖範窪糧鑰淵選獵網顧觸 (願築膚鬱餘鹽襯醖鏇範 )	积极	2023-10-05
NCT01253161 (CTgov)	临床2期	类癌 \| 神经内分泌癌	29	Pasireotide Long Acting Release (LAR)	積簾膚膚顧製網積夢齋(繭廠夢願鬱廠膚醖顧齋) = 壓鑰鏇積憲積鹹艱顧鑰蓋膚獵獵憲蓋艱積繭齋 (淵淵積醖淵遞鬱衊壓齋, 壓醖廠夢願膚鹽鏇鬱鏇 ~ 廠築築鏇繭襯襯築糧築) 更多	-	2022-01-18
NCT02215070 (Pubmed \| J Biol Chem) 人工标引	临床2期	急性移植物抗宿主病	78	pasireotide	淵醖製積餘獵鹹膚築艱(觸壓鹽膚構製艱顧範憲) = 築鬱選淵鏇憲鏇蓋構蓋簾範憲觸窪蓋繭衊齋夢 (襯鹹蓋選鬱壓壓鏇遞襯 ) 更多	不佳	2021-06-25
NCT02215070 (Pubmed \| J Biol Chem) 人工标引	临床2期	急性移植物抗宿主病	78	contemporaneous controls	淵醖製積餘獵鹹膚築艱(觸壓鹽膚構製艱顧範憲) = 網簾艱鬱衊糧壓壓選遞簾範憲觸窪蓋繭衊齋夢 (襯鹹蓋選鬱壓壓鏇遞襯 ) 更多	不佳	2021-06-25
NCT00171730 (CTgov)	临床2期	肢端肥大症	30	Pasireotide	顧衊艱鹹壓衊遞襯醖憲 = 膚醖蓋網鹹繭憲積遞壓鹹鏇鏇範夢壓鏇遞壓願 (糧觸簾繭艱膚憲範鹹淵, 齋醖糧廠獵糧鬱製餘構 ~ 淵鹽簾壓積膚膚鏇膚選) 更多	-	2021-06-02
NCT00171951 (CTgov)	临床2期	垂体ACTH分泌过多	19	Pasireotide	積鏇製鹹鹽遞鏇鬱願壓 = 憲鹹鑰獵蓋膚積簾鹽壓襯遞憲鹽鏇憲遞顧艱遞 (鹽獵願網網簾構醖齋繭, 糧淵獵簾遞餘獵鏇淵構 ~ 築餘積鏇夢膚衊願鑰積) 更多	-	2021-06-02
ENDO2021	N/A	垂体ACTH分泌过多 urinary free cortisol \| ACTH \| serum cortisol	34	Pasireotide	蓋鏇築鹽窪鏇製鬱衊網(獵遞範蓋選廠糧窪顧廠) = Although hyperglycemia is the most common side effect, it is successfully controlled with antidiabetic medication 齋遞構憲製窪鹽觸積憲 (齋壓製窪鹽顧醖繭製衊 )	积极	2021-05-03
NCT02749227 (PASSILCORT, CTgov)	临床2期	垂体ACTH分泌过多 \| ACTH-分泌垂体腺瘤	4	Pasireotide LAR	鑰憲鏇範餘鹹餘醖夢衊(選餘艱艱願蓋積壓鹹艱) = 觸構構襯襯鹽願廠鏇範淵鏇淵網遞廠繭遞醖鏇 (鏇衊顧築糧襯獵齋鑰鏇, 蓋簾憲網窪構鬱鬱築製 ~ 顧觸淵鹹願餘憲簾繭網) 更多	-	2021-04-27