Immune Globulin (Human)(Grifols)

XEMBIFY is the first and only 20% subcutaneous immunoglobulin (SCIg) with FDA-approved dosing for treatment-naïve patients, enabling them to go straight to SCIg without initial intravenous therapy Approval, which also includes biweekly dosing, follows phase 4 study data demonstrating comparable total Ig levels when administering XEMBIFY every two weeks versus weekly The expanded label for XEMBIFY provides added flexibility and convenience for patients with primary humoral immunodeficiencies Increasing adoption of XEMBIFY is part of Grifols’ broader Ig business strategy focused on treating immunodeficiencies, which represent more than half of the total Ig market and whose growth is expected to outpace other indications BARCELONA, Spain, July 29, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Grifols (MCE: GRF, MCE: GRF.P NASDAQ: GRFS), one of the world’s leading producers of plasma-derived medicines, today announced that the United States Food and Drug Administration (FDA) has approved an expanded label for XEMBIFY®, the company’s 20% subcutaneous immunoglobulin (SCIg), to include treatment-naïve patients with primary humoral immunodeficiencies (PI). XEMBIFY becomes the first 20% SCIg with this extended label, allowing patients to begin SCIg therapy without first having intravenous administration. FDA approval of the Supplemental Biologics Application (sBLA) also includes biweekly dosing and is supported by phase 4 clinical trial (NCT04566692) data shared last year. XEMBIFY met its primary endpoint, demonstrating that patients with PI treated with XEMBIFY every two weeks achieved non-inferiority in total Ig levels compared with those who received the medication every seven days. There were no unique safety issues identified in the trial and the tolerability profiles were consistent between biweekly and weekly administration. The phase 4 trial was a multicenter, single-sequence, open-label study that included 27 subjects across 18 U.S. sites. Greater adoption of XEMBIFY forms part of Grifols’ wider Ig business strategy. The global market for Ig is expected to grow in the high single digits in the coming years as a result of the increase in PI and secondary immunodeficiencies (SID), which together account for up to 55% of the total Ig market.1 Ig treatment for immunodeficiencies is expected to outpace all other indications. “The XEMBIFY label expansion eliminates the need for patients to have initial intravenous treatment, which differentiates XEMBIFY from other SCIg therapies, plus offers patients greater convenience and flexibility with biweekly dosing,” said Joerg Schuettrumpf, Grifols Chief Scientific Innovation Officer. “Grifols plans to launch the new label in the U.S. in the third quarter of 2024 as part of the company’s commitment to increasing options for patients and adapting to their needs and lifestyles.” The biweekly dosing option is already available in the European markets where XEMBIFY is commercialized, including Czech Republic, France, Iceland, Norway, Slovakia, Spain and Sweden. The company is also working on launching XEMBIFY in other European countries. XEMBIFY is indicated for PI in the U.S. and both PI and select SID in Europe, Canada and Australia. About XEMBIFY® Grifols XEMBIFY® is a 20% solution of purified human immunoglobulin (primarily immune globulin G [IgG]) made from large pools of human plasma via modifications of the Immune Globulin (Human), 10% Caprylate/Chromatography Purified (IGIV-C 10%) manufacturing process. INDICATION XEMBIFY® (immune globulin subcutaneous, human–klhw) is a 20% immune globulin solution for subcutaneous injection indicated for treatment of primary humoral immunodeficiency (PI) in patients 2 years of age and older. XEMBIFY® is for subcutaneous administration only.IMPORTANT SAFETY INFORMATION WARNING: THROMBOSIS Thrombosis may occur with immune globulin products, including XEMBIFY®. Risk factors may include: advanced age, prolonged immobilization, estrogens, indwelling vascular catheters, hyperviscosity, and cardiovascular risk factors. Thrombosis may occur in the absence of known risk factorsFor patients at risk of thrombosis, administer XEMBIFY® at the minimum dose and infusion rate practicable. Ensure adequate hydration in patients before administration. Monitor for signs and symptoms of thrombosis and assess blood viscosity in patients at risk of hyperviscosity Contraindications XEMBIFY® is contraindicated in patients who have had an anaphylactic or severe systemic reaction to the administration of human immune globulin. It is contraindicated in IgA-deficient patients with antibodies against IgA and a history of hypersensitivity. Warnings and Precautions Aseptic meningitis syndrome (AMS). AMS may occur with human immune globulin treatment, including XEMBIFY®. Conduct a thorough neurological exam on patients exhibiting signs and symptoms to rule out other causes of meningitis. Discontinuation of treatment has resulted in remission within several days without sequelae. Thrombosis. Thrombosis may occur following treatment with immune globulin products, including XEMBIFY®. Thrombosis may occur in the absence of known risk factors. In patients at risk, administer at the minimum dose and infusion rate practicable. Ensure adequate hydration before administration. Monitor for signs and symptoms of thrombosis and assess blood viscosity in patients at risk of hyperviscosity. Hypersensitivity. Severe hypersensitivity reactions may occur with immune globulin products, including XEMBIFY®. In case of hypersensitivity, discontinue infusion immediately and institute appropriate treatment. XEMBIFY contains IgA. Patients with known antibodies to IgA may have a greater risk of developing potentially severe hypersensitivity and anaphylactic reactions. Renal dysfunction/failure. Acute renal dysfunction/failure, acute tubular necrosis, proximal tubular nephropathy, osmotic nephrosis, and death may occur with use of human immune globulin products, especially those containing sucrose. XEMBIFY® does not contain sucrose. Ensure patients are not volume-depleted prior to starting infusion. In patients at risk due to preexisting renal insufficiency or predisposition to acute renal failure, assess renal function prior to the initial infusion of XEMBIFY® and again at appropriate intervals thereafter. If renal function deteriorates, consider discontinuation. Hemolysis. XEMBIFY® may contain blood group antibodies that may cause a positive direct antiglobulin reaction and hemolysis. Monitor patients for clinical signs and symptoms of hemolysis. If signs and symptoms are present after infusion, perform confirmatory lab testing. Transfusion-related acute lung injury (TRALI). Noncardiogenic pulmonary edema may occur in patients following treatment with immune globulin products, including XEMBIFY®. Monitor patients for pulmonary adverse reactions. If TRALI is suspected, perform appropriate tests for the presence of antineutrophil and anti-HLA antibodies in both the product and patient serum. TRALI may be managed using oxygen therapy with adequate ventilatory support. Transmissible infectious agents. Because XEMBIFY® is made from human blood, it may carry a risk of transmitting infectious agents, eg, viruses, the variant Creutzfeldt-Jakob disease (vCJD) agent, and, theoretically, the Creutzfeldt-Jakob disease (CJD) agent. No cases of transmission of viral diseases, vCJD, or CJD have ever been associated with the use of XEMBIFY®. Interference with lab tests. After infusion of XEMBIFY®, passively transferred antibodies in the patient’s blood may yield positive serological testing results, with the potential for misleading interpretation. Adverse Reactions The most common adverse reactions in ≥ 5% of subjects in the clinical trial were local adverse reactions, including infusion-site erythema (redness), infusion-site pain, infusion-site swelling (puffiness), infusion-site bruising, infusion-site nodule, infusion-site pruritus (itching), infusion-site induration (firmness), infusion-site scab, infusion-site edema, and systemic reactions including cough and diarrhea. Drug InteractionsPassive transfer of antibodies may transiently interfere with the immune responses to live attenuated virus vaccines (eg, measles, mumps, rubella, and varicella). You are encouraged to report negative side effects of prescription drugs to the FDA. Visit www.fda.gov/medwatch or call 1-800-FDA-1088. Please see full Prescribing Information for XEMBIFY® or visit www.xembify.com Globally, prescribing information varies; refer to the individual country product label for complete information. About Grifols Grifols is a global healthcare company founded in Barcelona in 1909 committed to improving the health and well-being of people around the world. A leader in essential plasma-derived medicines and transfusion medicine, the company develops, produces and provides innovative healthcare services and solutions in more than 110 countries. Patient needs and Grifols’ ever-growing knowledge of many chronic, rare and prevalent conditions, at times life-threatening, drive the company’s innovation in both plasma and other biopharmaceuticals. The company is focused on treating conditions across a broad range of therapeutic areas: immunology, hepatology and intensive care, pulmonology, hematology, neurology and infectious diseases. A pioneer in the plasma industry, Grifols continues to grow its network of donation centers, the world’s largest with over 390 across North America, Europe, Africa and the Middle East and China. As a recognized leader in transfusion medicine, Grifols offers a comprehensive portfolio of solutions designed to enhance safety from donation to transfusion, in addition to clinical diagnostic technologies. It provides high-quality biological supplies for life-science research, clinical trials, and for manufacturing pharmaceutical and diagnostic products. The company also supplies tools, information and services that enable hospitals, pharmacies and healthcare professionals to efficiently deliver expert medical care. Grifols, with more than 24,000 employees in more than 30 countries and regions, is committed to a sustainable business model that sets the standard for continuous innovation, quality, safety and ethical leadership. The company’s class A shares are listed on the Spanish Stock Exchange, where they are part of the Ibex-35 (MCE:GRF). Grifols non-voting class B shares are listed on the Mercado Continuo (MCE:GRF.P) and on the U.S. NASDAQ through ADRs (NASDAQ:GRFS). For more information, please visit www.grifols.com MEDIA CONTACT: Media Press Officemedia@grifols.comTel. +34 93 571 00 02 INVESTORS: Investors Relations Department & Sustainabilityinversores@grifols.com - investors@grifols.com Tel. +34 93 571 02 21 LEGAL DISCLAIMER The facts and figures contained in this report that do not refer to historical data are “future projections and assumptions”. Words and expressions such as “believe”, “hope”, “anticipate”, “predict”, “expect”, “intend”, “should”, “will seek to achieve”, “it is estimated”, “future” and similar expressions, insofar as they relate to the Grifols group, are used to identify future projections and assumptions. These expressions reflect the assumptions, hypotheses, expectations and predictions of the management team at the time of writing this report, and these are subject to a number of factors that mean that the actual results may be materially different. The future results of the Grifols group could be affected by events relating to its own activities, such as a shortage of supplies of raw materials for the manufacture of its products, the appearance of competitor products on the market, or changes to the regulatory framework of the markets in which it operates, among others. At the date of compiling this report, the Grifols group has adopted the necessary measures to mitigate the potential impact of these events. Grifols, S.A. does not accept any obligation to publicly report, revise or update future projections or assumptions to adapt them to events or circumstances subsequent to the date of writing this report, except where expressly required by the applicable legislation. 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2022年底，河北的一些原发性免疫缺陷患者自诉用不上丙球（静注用人免疫球蛋白，PH4，也可称静丙），所有人一开始都认为这只是个短暂事件。出乎意料的是，在长达一年多的时间，在某些地区基层医院缺丙球、三甲医院开不出丙球的现象，仍没有得到缓解。而此前发生在河南、河北、东北等地的零星案例，在全国其它地区也有出现。 跨省、跨市打丙球，是原发性免疫缺陷患者群体这一年多时间里的常态。由于免疫力低下，他们很容易受到感染，继而身体某些器官可能发展成严重的疾病，定期输丙球是当前唯一的“续命”方式。但这一群体在寻医问药中，常会遭受医院的闭门羹。 今年年初，中国原发性免疫缺陷患者公益组织“PID加油宝贝关爱中心”开展了关于静丙用药可及性的问卷调查。调查显示，43.23%的患者反映医院采购不到药物，26.13%的患者反映药物用量不够。问卷的最后一项是自由提意见——通常这是很多人忽略，也不太愿意浪费时间填写的项目。但300多份问卷的最后一栏，都填写了关于静丙短缺的意见，理事长曲萌意识到问题的紧迫性。在之后的一次国家级别的血制品学术会议上，她提出丙球短缺，罕见病原发性免疫缺陷病患者正遭遇断药危机的现状，但并没有激起太大反应。 在医院端缺货的丙球，在产业供给则是逐年增长的。根据近期血制品公司发布的年报，天坛生物、华兰生物、博雅生物等公司营收都实现10%～20%的增长。据不完全统计，2023年我国新增在营浆站33家，全年采浆量同比增长近19%。业绩增势一片大好的情况下，很难想象那些靠着丙球续命的患者，却在缺药的困境中挣扎求生。 医保保基本的大原则下，难免有少数的患者群体面临缺药的严重局面。在这一过程中，除了医保选择主动解决问题外，一些地区的医院和产业端，也逐渐开始做一些努力。 01 基层缺丙球 回县城的路上，已经是傍晚时分。吴彤又扛过了一个28天。 从自己所在的县城到要去的省会医院有100多公里，长达6个小时的往返车程。为了避免被感染，他们出门会尽量避开人群。即便如此，他的呼吸道疾病还是经久不愈，好几次住进了重症监护室。 他和孩子都是原发性免疫缺陷病患者，每隔28天需要输一次丙球。丙球是从健康人群血浆中提取的一种免疫球蛋白，多用于治疗与免疫相关的疾病。最近半年，因为县、市里的医院都缺丙球，他被迫换了五家医院。有的医院丙球库存少，只能住院输一次；有的医院偶尔会有货，但具体什么时候有，时间不确定。 找到市卫健委，也只能给他一个本地医院去年丙球的进货单，最多的一年进货量也只有200克，他和两个小孩一次就需要用掉60克。其他医院的进货量在三四十瓶左右，等吴彤电话打过去的时候，库存已经用完了。今年的情况更糟糕，只有当地市人民医院进了为数不多的丙球，其他医院都没进。 无奈之下，他选择跨市去打丙球。但去一趟外地的三甲医院，光输一次丙球的医药费，医保报销后，三个人加起来的自费费用7000多元，还不包括出行的打车费、餐费。 医院没有丙球的时候，就只能拖着。裴清记得，最长的时候，两个孩子拖到将近50天才打上丙球。而当初医生的建议是每隔21天一输。 老大被确诊为免疫力缺陷时，全国才只有二十例。如今老大已经二十四岁了，老二也都二十岁了。他们从一岁多开始发病，反复地发烧感染。附近医院问遍了，却说不出个所有然，后来去了北京才被确诊。尽管政府对家里两个孩子很照顾，报销方面也都是尽力减轻他的压力。但一家四口的重担，还是砸在他一个农村务工人身上。 在丙球没有进入医保之前，他总想着把丙球省下来。看着老二体质好点，每个月，就给他少输一两瓶丙球。几年下来，老二的腿肿大，后来烂得都成豆腐样。到了全国有名的儿童医院，院长都没辙。光治腿，花了一二十万。从那以后，他再不敢在丙球上省半分。 乡镇卫生院本来不缺货。疫情前，进货最多就延迟个五六天。疫情后，货源变得紧张，到货的时间越延越久。有时卫生院进一瓶丙球的话，需要额外买一瓶狂犬疫苗。如果不买，他们就不卖。没有办法的时候，他就找县里医药代理自费买药。经理对裴清的孩子极为关照，每次裴清缺药了，会第一时间帮裴清找货。再后来，县医药代理公司也进不来货，都只能干等着。 在省会的患者王勇，并不比住在县城的患者好多少。半年里，他给医院挨个打电话，哪里有丙球，他就去哪里输。2023年初，市里顶尖的大三甲医院告诉他没有丙球，他就自费从药店购买，一支715元，一次需要买上14瓶，他再拿到小诊所去输。 家里一个亲戚可怜他，托了关系找到了区下属的一家乡镇卫生院的院长。院长好心，也应允了进药。王勇便在这家乡镇卫生院输了五六次丙球，住一次，医保报销后只需要花费1000元，而在几百米处不远的三甲医院，输一次丙球医保报销后的花费是3000元。 卫生院一开始还是能从医药代理公司拿到货。但后来，医药代表告诉他，为王勇进一支丙球，卫生院必须捆绑销售，得进另外两种同价位的疫苗产品。一个小小的卫生院，进了别的疫苗，肯定是销不出去。为了不给它添麻烦，王勇再没有出现在卫生院了。 02 开不出药的大三甲 乡镇卫生院缺丙球后，王勇去遍了当地的三甲医院。整个省会，和王勇一样的病号总共只有4个。一个做了干细胞移植，没有成功，已经离世。另外两个都是儿童，每个月丙球用量比较少，都被收治在儿童医院。 像王勇这样每个月丙球需求量大的成人，处于就医无门尴尬的境地。在省里一所三甲医院，他陆续输了四次，有时输10瓶，有时是14瓶，有时只有7瓶。到了第五次输丙球的时候，医院告诉他没有药了。他不得不辗转到另一家三甲医院，重新做系列检查、住院。出院的时候，医生挑明了，“你这种病人我们不愿意收，药占比太高，医院会罚我们。” 市里的其他医院，王勇会挨个给住院药房打电话，询问有没有丙球。有的一听是病号，态度就变了，用“你找大夫开药，大夫能开出来就有，开不出来就没有。”搪塞。有时候王勇在电话里会假装自己风湿免疫科的某个大夫，对方会告诉他库房还有80多支丙球。等他再和大夫沟通时，却被告知没有药。 被拒绝的理由五花八门。当地最好的三甲医院告诉他，有药，但不收治成人，只收儿童患者；儿童医院开始说有丙球，但一听他是成人，改变了说辞，“我们这个地方收的都是一些呼吸病号，你过来的话，可能会有感染的风险。”另一家三甲医院给出的理由是王勇不满足风湿免疫科的住院指征，他没有发生重度感染，体内的指标也稳定。而五个月前，王勇在这个科室住院输了四五次丙球。 风湿免疫科的大夫建议王勇去血液科试试看，血液科告知，“科室不管这个病。”但王勇知道，这个科室前不久收治过一个和自己一样的病号。 王勇姐姐的孩子也是原发性免疫缺陷，由于出生在富裕的江浙一带，就从未缺过丙球。在王勇断药的几个月里，姐姐带着他到江苏的一家医院输丙球，这家医院距离王勇所在的城市有1000多公里。 辗转了一年多，王勇终于遇到了一位好心的科室主任。这位主任在科室会议上做病例分享时说，王勇这个病号，就得靠丙球去维持。没有这个药，他的身体会出现一系列毛病，咳嗽、发烧、肺炎，再严重癌症都有可能。“只要医院有药，在我能力范围之内，王勇什么时候来都可以。” 老冯没有这么幸运。他的孩子患的是原发性免疫缺陷病的其中一种叫X-连锁无丙种球蛋白血症的病种，也是需要终身每月去医院住院输丙球。由于武汉的居民医保政策是一级医疗机构住院治疗可以报销80%，老冯孩子一直在卫生院治疗，一是离家近，二是花费少。 情况在2023年2月发生改变。当地开始实施DRG付费后，根据DRG每月结算账表显示，孩子疾病诊断入组至“QR15:网状内皮及免疫性疾患，不伴有并发症与合并症”，该病组权重仅0.2，每月回款仅1402.65元，每次光药品费用就高达4800元。卫生院无奈告诉老冯，他们是基层医疗卫生机构，收治的患者大多以老年病等基础病为主，长此以往，该病组的回款金额将严重影响正常运转。医生建议老冯去药店自费买药，但每个月8瓶丙球，一瓶售价800元的价格，令老冯进退两难。 华北地区的一位患者遭遇同样困境。孩子需要每隔三周定期去家附近的基层医院输静丙治疗，但在当地开始落实DRG支付方式改革后，在当地的算法下，医院发现，患者每个月输6瓶丙球，医院会亏800多块钱。随着孩子年龄、体重的增长，每个月用到的丙球数量会越来越多。在亏损压力之下，医院一度建议转院。 当地市级医保局得知患者情况下，对这一例罕见病进行了特病单议。当地医保局官员认为，医保给的支付额度是医疗机构基本上都能接受的一个均值，但他也承认，总有一些照顾不到的病种，比如罕见病，或者是长期住院、重症监护的病例。针对这些照顾不周的病种，就要对DRGs的规则打补丁，设置特殊机制来解决。很多地市医保局每个月将一定百分比的高倍率病例挑出来，经过与临床专家的讨论与协商，将其按项目付费。 于是老冯也向武汉相关部门申请了特病单议，但相关部门称，特病单议得由医院提出。老冯孩子所在的社区医院人微言轻。而一个市里面的X-连锁无丙种球蛋白血症罕见病患者寥寥无几，在申请特病单议的时候，往往被忽略。 医保DRG付费方式改革、医院药占比绩效考核政策，如果在执行时一刀切，失去管理的精细化后，都在悄然导致了大三甲有丙球，用药量大的罕见病患者却拿不到药。 去年9月份，郑州一家三甲医院医生告诉张英，无法再给她的孩子开丙球了。因为药占比问题，医院那一个月扣了他1万多块钱工资。她的孩子一次得输8瓶丙球，一年要输13次，如果医保不报销，一年光药费近6万。更早前，另一家三甲医院医生告诉张英，“你们这样的患者过来，我们很为难，我们不能拒诊你们，但收治后，工资肯定会被扣掉。” 当张英把这些问题反映到了卫健委后，卫健委给出了一个暂时的解决方案，要求医院固定一个医生给张英的孩子开丙球。 03 丙球供不应求背后： 用量和厂家销售策略 何杨是西南一家血制品公司的高层。他告诉深蓝观，随着医院对于丙球认知提高导致了销量增长。丙球的供应产能虽然在增长，但速度远比不上需求的攀升。厂家和医药销售公司在有限货源的情况下，都会首先保证大三甲医院的应用。这就导致了货往大医院流，不往小医院跑。 各个血制品厂家采浆量的增长率稳定在15%～20%左右。但建血站毕竟是一个持续渐进的过程，今年建的是血浆站，后年才有产能释放。据了解，采浆和生产平均周期9个月，时间最长的就是静丙，国外的生产周期一般是12个月。 医院的使用量增长速度目前远大于丙球产量。何杨提及，以前面对重症感染的患者时，很多医院不知道用丙球，大剂量上抗生素和激素，经过这么一轮疫情之后，所有人都认识到了丙球在重症感染方面应用的有效性。成都某一家大三甲医院，原来一个月的丙球用量是5000支，如今增加到七八千支。 在一些大三甲医院，医生会主动建议肿瘤患者直接上丙球，增加抵抗力。一些人为了日常保健需求，也会自行购买丙球。 在一次血制品行业交流会上，血制品公司代表提及，2003年非典之前静丙销售量很少，全国3000吨，一半都是倒掉的。2003年之后，4000吨静丙都不够了。因而每次疫情之后，都会提高静丙认知度。2023年9月份之前采浆量同比增长10%。但需求量太大，仅成都市2000万人口就需要100多万支。 供需不对等之下，基层医院原先的丙球份额就会被三甲医院挤压。“大厂家只供大三甲医院，小一点基本上都不供。”何杨回忆，以前县级市场只要有需求，所有厂家都会让商业医药公司留有库存。经济发达省份的县级市场，一个月可能有100支左右，经济不发达省份可能就二三十支。 所有医药公司都处于缺货状态下，厂家和医药销售公司会先供应大医院。“小医院本身就不是我们的重要客户，它们的丙球使用量和认知度都不高，也不会表现出短缺的状态。这实际上是厂家战略导向的问题。”但何杨也承认这种取舍忽略掉了需要丙球续命的罕见病患者。这些患者分散在全国各个基层，由于数量很少，成为厂家统计数据中的可有可无的符号。 由于院内院外价差大，一部分丙球流向了零售终端市场。丙球进入医保后，厂家院内价格限制在561元左右。零售终端是一个自由定价的卖方市场，价格几乎在七八百元左右。紧缺时，丙球院外市场一度被炒至上千。随着反腐风暴持续升级，集采降价常态化，药品的中间水分被挤掉，医药代理商处境日趋艰难。在追利因素驱动下，医药代理商看到院外市场的商机，它们不敢动大三甲医院的市场份额，但它可以把原本属于基层医院的丙球份额投到零售市场。患者走投无路的情况下，只能去药店自费购买高价丙球。 极小部分的丙球产量出口到了海外。国内静丙的出厂价约500元/瓶。据上药控股四川生物制品有限公司官网显示，中国、美国、英国这一产品的售价是620元/瓶、1300元/瓶、800元/瓶。海内外差价巨大。血制品龙头天坛生物年报显示，2023年，其国外市场的毛利率增长了10.78%；派林生物自2019年开始持续推进海外出口，继2023年8月在巴基斯坦取得静丙的上市批文后，今年3月与当地经销商3A签订长达10年的独家经销协议。 04 大医院为何有货不用 当王勇把三甲医院风湿免疫科拒收自己的事情向当地卫健委反映时。当地卫健委把重点转移到医保规则上，他们解释，丙球本身是高附加值的药品，属于医保局重点监控药品，“医院为了不惹麻烦，进的量都很少”。丙球的保质期短，一旦过期，医院也不敢用，因而在进货的时候就比较谨慎。 在有限库存下，医院会选择优先供应重症监护的患者，少数的罕见病患者往往成为被忽略掉的人群。 医院药占比与医保总额控费的限制，又导致医生在开丙球时有诸多顾虑。唐山市医学会罕见病分会主任委员宋海提及，唐山地区某家三甲医院曾治疗过一例罕见病黏多糖贮积症患者，科室被扣4000多元绩效奖，还有一家三甲医院治疗过一例罕见病SMA患者，科室被扣了三个月的绩效奖。很多医院不愿意接收罕见病患者，在于治疗罕见病的主要花费集中在药费上，因为没有太多的检查检验与手术费用等，致使药占比很高。在国家严控医药费用大背景下，收治用药量大与占床久的患者，在一刀切的执行中，医生的压力很大。 遭遇到这种情况后，唐山市人民医院并没有简单将责任推往医保，反倒主动去解决问题。医院将罕见病的治疗发展作为重点，并且鼓励医生收治罕见病患者。在对医生的绩效考核中，剔除掉了罕见病的药占比。这打消了医生的顾虑，他们不再因为这一群体药费过高、影响绩效考核收入，而拒收罕见病患者。周围城市的罕见病患者陆续慕名而来，这让医院在疑难杂症的治疗上更进一步。 为了真正解决原发性免疫缺陷病患者的丙球用药问题。国内血制品厂家开始加大研发力度，推出国外原发性免疫缺陷病患者使用多年、同时也非常方便的皮下注射人免疫球蛋白产品（简称皮下丙球）。 为中国原发性免疫缺陷病患者用药问题奔走多年，曲萌了解到，在许多欧美发达国家的数据显示，原发性免疫缺陷病患者使用人免疫球蛋白的用量占整个人免疫球蛋白总量的首位或第二位。国内对于这一疾病的认知度非常有限，患者们长期面临着缺药少药、诊断治疗困难、药物可及性不够等诸多问题，而国内静丙更广泛用在危急重症患者身上。如果皮下丙球——这种可为原发性性免疫缺陷患者定制的剂型能够上市，就意味着，国内数万名原发性免疫缺陷病患者不用定期到医院住院静脉输丙球，自己在家就可以输丙球。 全球已有多款皮下丙球产品上市，比如为GRIFOLS公司的Xembify、Takeda公司的CUVITRU、CSL Behring AG公司的Hizentra。但国内市场，一直是空白存在。直到2015年，蓉生药业才启动20%蛋白浓度皮下丙球产品的研发。 皮下丙球的研发启动，与前几年创新药爆火的行业环境相关。一家CRO公司负责人称，对于血制品公司而言，丙球向来是不愁卖的产品。疫情后，更是如此。所以很多血制品公司没有动力再花大价钱去开发新的适应症，或者是新的剂型。但是行业竞争足够加剧，以及创新态势席卷产业时，想要保持增速、求变的血制品公司在“卷完大产品后，开始卷小领域。” 继蓉生之后，多家血制品公司开始关注皮下丙球的开发。上述人士称，博雅生物、蜀阳等厂家都在布局皮下丙球。成都蓉生的皮下丙球已经完成三期临床研究受试者访视，在数据整理，报批阶段，获批在望。“皮下丙球一旦上市、进入医保，会缓解原发性免疫缺陷患者的用药困境。最起码，罕见病患者们不会与危急重症患者一同去抢静丙的量。” 在这一波血制品公司研发热潮中，吴彤很幸运地被选上成为一家血制品公司皮下丙球临床试验的患者，起码好几个月的时间里，他不会为缺丙球犯愁。 曲萌也与国内连锁零售药店一起讨论如何推动丙球进入双通道。她希望原发性免疫缺陷病患者在药店购买丙球的时候，也能享受医保待遇，这就不用挤占三甲医院的医疗资源。医院也不需要为罕见病患者的高额药费而在收不收治上，左右为难。但要打通双通道，首先静丙需要是国谈药品、还要解决门诊限额等等问题，这又是另外一个复杂的医疗话题。 为了解决原发性性免疫缺陷患者找药难的问题，何杨希望厂家们能联合推出一个找药地图，厂家们在上面登记，哪些医院有丙球。患者就不至于像无头苍蝇一样挨个医院打电话。“这比厂家在罕见病日的时候，捐几瓶药更有意义。” （文中吴彤、裴清、老冯、张英、何杨系化名） 来源 | 深蓝观（药智网获取授权转载） 撰稿 | 谭卓曌 责任编辑 | 八角 声明：本文系药智网转载内容，图片、文字版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间删除。 商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦