Obeticholic acid

☝ 点击上方 一键预约 ☝   最新最热的医药健康新闻政策 本周，又有中国生物科技企业被美国盯上。9月12日，美国商务部工业与安全局以“违背美国国家安全或外交政策利益”为由，将23家中国实体列入实体清单，其中包括3家IVD企业。 9月9日，江苏吴中医药连发两则公告，其全资子公司因骗取出口退税案迎来一审判决，被罚没超2400万元，原董事长杨锋犯骗取进出口退税罪，判处有期徒刑三年六个月，并处罚金12.3万元。对公安机关扣押被告单位进出口公司退缴的违法所得1600万元，依法予以没收，上缴国库。此外，控股股东所持公司全部股份被轮候冻结。 跨国药企相继撤离英国。9 月 12 日，阿斯利康的发言人对外证实，公司已暂停在英国剑桥研发基地一项 2 亿英镑的扩建计划。无独有偶，9月10日，默沙东也宣布，取消其在伦敦原计划投资10亿英镑的研发中心项目，同时终止其在英国的早期研发项目。 整理更多资讯如下： 重磅政策一览 1、HPV疫苗将纳入国家免疫规划 9月11日，国务院新闻办公室举行“高质量完成‘十四五’规划”系列主题新闻发布会，介绍“十四五”时期卫生健康工作发展成就。据介绍，今年国家将推出面向适龄女生的HPV疫苗接种服务，并将HPV疫苗纳入国家免疫规划，保护女性健康。 2、创新药审批增设30日通道 9月12日，国家药监局发布实施《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，进一步优化创新药临床试验审评审批工作，在药物临床试验60日默示许可基础上，增设创新药临床试验审评审批30日通道，以支持国家重点研发品种，鼓励全球早期同步研发和国际多中心临床试验。 3、王文君任国家医保局副局长 9月11日，人社部消息，任命王文君（女）为国家医疗保障局副局长。公开资料显示，王文君，女，汉族，1975年3月生，山东威海人，1994年10月加入中国共产党，1997年8月参加工作，在职研究生学历，管理学博士学位。 王文君曾经先后担任过国家医疗保障局规划财务和法规司司长和国家医保局医保中心主任，现任国家医疗保障局党组成员、副局长。 4、13个中成药集采正式启动 9月8日，北京市医保局发布通知，启动2022年北京市中成药带量谈判期满接续药品医疗机构报量工作。此次集采拟纳入13个中成药，包括灯盏生脉胶囊、肺力咳合剂、康莱特软胶囊等，涉及心脑血管、呼吸、泌尿等多个治疗领域。本次集采报量将作为协议采购量核算基数、集采执行情况考核及监测是否存在有量不报、报而不采、采而不足等问题的重要依据。 医药卫生事件 1、默沙东研发业务撤出英国 9月10日，有消息指出默沙东将在2025年底前撤出英国，包括伦敦生物科学创新中心、和弗朗西斯·克里克研究所的实验室，一共将影响约125个岗位。英国本土的研发业务，将全部转移至美国。就在一年前，默沙东宣布，将花费10亿英镑在伦敦建一个研发中心兼英国总部。 2、诺和诺德将裁员9000人 医药巨头宣布裁员9000人！ 9月10日，诺和诺德宣布启动全公司转型，旨在精简组织架构，提高决策速度，并将资源重新分配至公司在糖尿病和肥胖症领域的增长机会。作为转型的一部分，诺和诺德计划在全球裁员约9000人，其中预计将在丹麦裁员约5000人。公司声明称，预计裁员措施到2026年底可实现年化节余80亿丹麦克朗。 3、贝达药业重启港股上市 9月10日，贝达药业发布公告，董事会和监事会审议通过了《关于公司发行H股股票并在香港联合交易所有限公司主板上市的议案》等相关议案，为进一步提升公司资本实力和综合竞争力，深入推进公司国际化进程，贝达药业申请在香港主板挂牌上市。这是贝达药业自2021年来第二次启动赴港上市计划。 据悉，贝达药业此次H股发行数量不超过发行后公司总股本的15%，拟将募资的40%用于未来5年在中国及海外的现有及未来创新药物研发计划，30%用于通过股权投资、收购或授权安排为潜在合作提供资金。 4、3家IVD企业被美国列入实体清单 9月12日，美国商务部工业与安全局（BIS）发布公告，以存在“违背美国国家安全或外交政策利益”的行为为由，宣布将23家中国实体列入实体清单，其中涉及三家IVD企业，分别是主营基因序列检测分析的北京天一辉远生物、合成生物学高新技术企业北京擎科生物、全球大型DNA合成定制产品生产商、中国大型一代测序服务商生工生物。 5.中国药师协会发布《专家共识》 国谈药品迎来重大利好！ 2024年9月8日，中国药师协会发布关于《医疗机构国家医保谈判药品管理中国专家共识》（以下简称《专家共识》）征求意见的通知，旨在通过规范化、精细化的管理措施，解决国家医保谈判药品（以下简称“国谈药品”）在医疗机构落地过程中面临的“进院难、处方难”等瓶颈问题，提升患者用药可及性。该共识的制定旨在推进谈判药品的稳健落地。意见反馈截止时间为2025年9月30日。 一周药械盘点 1、泰它西普干燥综合征适应症申报上市 9月9日，CDE网站显示，荣昌生物的泰它西普申报新适应症，用于治疗原发性干燥综合征，这是干燥综合征领域全球首个申请上市的生物药。 今年8月13日，泰它西普治疗pSS的III期临床研究达到方案设计的临床试验主要研究终点。临床研究结果显示，泰它西普可持续有效改善干燥综合征患者的临床症状，显示出良好的疗效和安全性。 2、三迭纪拿下全国首张3D打印药品生产许可证 9月4日，江苏省药监局向南京三迭纪医药，核发了全国首张应用于3D打印技术药品生产的《药品生产许可证》，标志着中国3D打印制药技术首次迈过“合规生产”门槛。 本次许可核发给全球最大商业化产能的三迭纪3D打印数字化药品生产基地。该基地位于南京市江宁区生命科学加速带园区，具备高达3亿片3D打印药品的年生产能力。 3、首个国产HER2双抗申报上市 9 月 11 日，石药集团和康宁杰瑞宣布，双方合作开发的 HER2 双抗 KN026的新药上市申请已获受理，适应症为联合化疗用于至少接受过一种系统性治疗（必须包含曲妥珠单抗联合化疗）失败的HER2 阳性局部晚期、复发或转移性的胃/胃食管结合部腺癌。 KN026 是康宁杰瑞自主研发的一种抗 HER2 双特异性抗体，可同时结合 HER2 的两个非重叠表位，导致 HER2 信号阻断。 4、奥贝胆酸将在美国撤市 9月11日，Intercept 制药公司宣布，自愿从美国市场撤出原发性胆汁性胆管炎（PBC）治疗药物奥贝胆酸，这一决定是根据美国FDA的要求做出的。此外，FDA已要求暂停Intercept经美国IND批准开展的所有涉及奥贝胆酸的临床试验。 （来源：健识局 作者：方涛之） 药闻康策 新媒体矩阵微信公众号 点击下方  一键关注 【免责声明】 1.“械闻康策”部分文章信息来源于网络转载是出于传递更多信息之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如对内容有疑议，请及时与我司联系。2.“械闻康策”致力于提供合理、准确、完整的资讯信息，但不保证信息的合理性、准确性和完整性，且不对因信息的不合理、不准确或遗漏导致的任何损失或损害承担责任。3.“械闻康策”所有信息仅供参考，不做任何商业交易或医疗服务的根据，如自行使用“械闻康策”内容发生偏差，我司不承担任何责任，包括但不限于法律责任，赔偿责任。 欢迎转发分享、收藏、点赞、点在看

9月11日，Intercept Pharmaceuticals宣布，应FDA要求，自愿将其肝病药物OCALIVA®（奥贝胆酸）从美国市场撤回。这一决定意味着，这款曾被视为“突破性疗法”的药物，在经历了近十年的起伏后，最终退出美国。 图源：Intercept pharma 同时，FDA已对Intercept经IND批准的所有奥贝胆酸临床试验实施了“临床暂停”。 奥贝胆酸是一种法尼醇X受体（FXR）激动剂，通过激活FXR来调节胆汁酸代谢，从而减轻肝脏炎症和纤维化。它于2016年获得FDA加速批准，用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足或不耐受的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。PBC是一种罕见的慢性自身免疫性肝病，多见于40岁以上女性，约万分之一的发病率，可能进展为肝硬化、肝移植或死亡。在奥贝胆酸之前，UDCA是标准治疗，但近一半患者反应不佳，奥贝胆酸曾为他们带来新希望。 不过，奥贝胆酸的临床风险获益比一直存在争议。早在2017年，FDA就警告，不正确用药可能导致严重肝损伤甚至死亡。2018年，FDA增加黑框警告，明确禁止用于晚期肝硬化PBC患者。这些信号早已提示该药存在安全隐患。 FDA的担忧主要来自后续研究。2023年，FDA胃肠药物顾问委员会以12:1的投票结果反对Intercept所提交的数据。委员们对试验结果并不信服。FDA会前简报指出，该药可能增加患者肝移植或死亡的风险。 据报道，使用OCALIVA的肝硬化患者，不论代偿期还是失代偿期，出现肝失代偿和肝衰竭，有些导致死亡或肝移植。上市后数据显示，代偿期患者发生失代偿（如新发腹水）的中位时间为4个月；失代偿期患者出现新事件（如肝性脑病）的中位时间为2.5个月。 图源：Intercept pharma 部分病例发生在超剂量使用的失代偿患者中，但即便按推荐剂量服药，相关病例仍持续发生。 临床试验中也观察到肝毒性。在最高推荐剂量5倍的范围内，OCALIVA显示出剂量相关毒性，包括黄疸、腹水加重和PBC急性发作，最早在用药一个月后出现。这些发现来自早期PBC患者的安慰剂对照试验。 严重瘙痒也是常见问题。一项12个月的双盲随机试验显示，OCALIVA 10 mg组有23%患者出现严重瘙痒，滴定组为19%，安慰剂组为7%。严重瘙痒定义为干扰日常生活或睡眠、需医疗干预的剧烈症状。建议应对方式包括加用树脂或抗组胺药、减量或暂停服药。 图源：Intercept pharma 2024年，FDA进一步审查确认，使用奥贝胆酸的患者肝移植和死亡风险显著升高，如今最终要求企业撤市。 Intercept Pharmaceuticals成立于2002年，总部位于纽约，专注于肝病和胃肠疾病创新疗法。2023年，Intercept被意大利制药公司Alfasigma收购。Alfasigma是一家有75年历史的跨国企业，专注胃肠、血管和风湿领域。奥贝胆酸曾是Intercept唯一上市产品，此次撤市对Alfasigma的业务也将造成影响。 撤市将直接影响患者的治疗选择，特别是对UDCA反应不佳的PBC患者，将失去一个用药选项。目前其他新药可能迎来机会，例如吉利德的seladelpar（Livdelzi）和益普生与Genfit的elafibranor（Iqirvo），这两款药物分别于2024年6月和8月获FDA加速批准用于PBC二线治疗。它们有望填补奥贝胆酸留下的空白，但仍需证明自身安全性。 在中国市场，奥贝胆酸原研药尚未上市，国内已有多家企业提交了奥贝胆酸仿制药的上市申请，并获得了国家药监局的受理。其中，泰州复旦张江药业已完成III期临床并提交了上市申请，恒瑞医药也提交了上市申请，但未获批。2024年10月，泰州复旦张江药业的奥贝胆酸片用于治疗原发性胆汁性胆管炎的药品上市申请获得国家药监局受理。然而，2025年8月，正大天晴的奥贝胆酸片上市申请遭到驳回，业内推测这可能与奥贝胆酸原研药在欧洲撤市相关。中国监管机构显然也在密切关注奥贝胆酸的全球安全性更新，可能会对国内仿制药的审批采取谨慎态度。 尽管奥贝胆酸撤市，Intercept仍表示“致力于肝病创新，满足患者和医生需求”。公司研发管线中除奥贝胆酸外，还有一款二代FXR激动剂，正处于二期临床，拟用于严重酒精性肝炎。不过，鉴于奥贝胆酸的经验，监管、投资和医疗界对这款新药可能会更谨慎。 随着奥贝胆酸离场，PBC治疗空白亟待填补，但也为新药带来机遇，国内药企的仿制药策略可能相应调整。一款药物的起伏，折射出肝病治疗探索之艰难，也为整个制药行业提供了重要经验。 信息来源： Intercept pharma官网 一度医药.突发！奥贝胆酸美国撤市. 摩熵医药. NMPA二拒正大天晴奥贝胆酸片申请，原研撤市安全性存疑. 立即扫码加入药事纵横交流群