Acetazolamide

CAMBRIDGE, Mass.--( BUSINESS WIRE )-- Obsidian Therapeutics, Inc. , a clinical-stage biotechnology company pioneering engineered cell and gene therapies, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation to OBX-115 for the treatment of patients with unresectable or metastatic melanoma that is resistant to immune checkpoint inhibitor (ICI) therapy. OBX-115 is a novel engineered tumor-derived autologous T cell immunotherapy (tumor-infiltrating lymphocyte [TIL] cell therapy) armored with membrane-bound IL15 (mbIL15) that is pharmacologically regulated using FDA-approved small molecule drug acetazolamide. This second FDA designation follows a July 2024 announcement of Fast Track designation for OBX-115. “RMAT designation for OBX-115 highlights the unmet need in ICI-resistant melanoma and OBX-115’s potential to provide patient-centric, transformative care in this setting,” said Parameswaran Hari, M.D., Chief Development Officer of Obsidian. “In an oral presentation at the 2024 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting, initial Phase 1 data showed that OBX-115 exhibited a favorable safety profile relative to what has been observed historically from IL2-dependent non-engineered TIL cell therapy, encouraging efficacy in patients with heavily pre-treated disease, and compatibility with non-surgical core needle biopsy tumor tissue procurement . We look forward to continued collaborative interaction with the FDA as we advance OBX-115 clinical development in both melanoma and non-small cell lung cancer (NSCLC).” Established under the 21st Century Cures Act, RMAT designation is a dedicated program that includes the benefits of Fast Track and Breakthrough Therapy designations and is designed to expedite the development and review processes for certain promising drug candidates, including cell therapies. An investigational cell therapy is eligible for RMAT designation if it meets the definition of regenerative medicine therapy, is intended to treat, modify, reverse, or cure a serious or life-threatening disease or condition, and preliminary clinical evidence indicates that the therapy has the potential to address unmet medical needs for that disease. RMAT designation provides early and frequent interactions with the FDA, including intensive guidance on efficient drug development. Candidates receiving RMAT designation may also be eligible for Accelerated Approval and Priority Review. About OBX-115 Obsidian’s lead investigational cytoTIL15™ program, OBX-115, is a novel engineered tumor-derived autologous T cell immunotherapy (tumor-infiltrating lymphocyte [TIL] cell therapy) armored with pharmacologically regulatable membrane-bound IL15 (mbIL15). OBX-115 has the potential to become a meaningful therapeutic option for patients with advanced or metastatic melanoma and other solid tumors by leveraging the expected benefits of mbIL15 and Obsidian’s proprietary, differentiated manufacturing process to enhance persistence, antitumor activity, and clinical safety of TIL cell therapy. Obsidian is investigating OBX-115 in a multicenter trial in patients with advanced melanoma or relapsed / refractory NSCLC ( NCT06060613 ). About Obsidian Therapeutics Obsidian Therapeutics, Inc. is a clinical-stage biotechnology company pioneering engineered cell and gene therapies to deliver transformative outcomes for patients with intractable diseases. Obsidian’s proprietary cytoDRiVE® technology is designed to precisely regulate the timing and level of protein function by using FDA-approved small-molecule drugs. Obsidian is headquartered in Cambridge, MA. The Company has collaborations with Bristol Myers Squibb and Vertex Pharmaceuticals. For more information, please visit www.obsidiantx.com and follow us on LinkedIn.

精彩内容 近日，人福医药发布了2024上半年业绩，营业收入达128.6亿元再创新高，公司的拳头领域神经系统用药销售收入增长约11.2%，千亿市场龙头地位稳固。公司的新药研发陆续进入丰收期，化药1类新药注射用苯磺酸瑞马唑仑2023年在中国公立医疗机构终端的销售额突破2亿元，生物药1类新药重组质粒-肝细胞生长因子注射液即将报产，改良新药氨酚氢可酮缓释片也启动了III期临床。公司首款经典名方芍药甘草颗粒获批，6大产品抢夺国内首仿，人福医药进入了发展新阶段。 千亿市场封王，1类新药破2亿，大品种新适应症亮眼 作为人福医药的拳头领域，近几年公司的神经系统用药销售收入实现快速增长，2024上半年再有约11.2%的增长，收入达37.4亿元左右，其中在非麻醉科室实现销售收入约12.86亿元，同比增长约18%。 图1：近几年人福医药的神经系统用药销售收入情况（单位：亿元）来源：公司年报、半年报 公司的产品越来越受市场肯定，助力人福医药登顶千亿神经系统用药市场。据米内网数据显示，2023年在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端神经系统药物（化+生）市场规模重回1000亿元水平，人福医药首登TOP1集团宝座，市场份额从2013年的2.97%升至2023年的8.83%，与TOP2集团扬子江药业的份额差距接近1.3%，人福医药优势明显。 表1：人福医药TOP10神经系统药物近三年的增长情况来源：米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局 注射用盐酸瑞芬太尼是人福医药最畅销的神经系统药物，2023年在中国公立医疗机构终端的销售额已突破36亿元。早前该产品获批的适应症为“全麻诱导和全麻中维持镇痛”，2024年2月该产品新适应症“重症监护患者机械通气时的镇痛”获批。 枸橼酸舒芬太尼注射液2023年在中国公立医疗机构终端的销售额已突破28亿元，已获批的适应症为“用于气管内插管，使用人工呼吸的全身麻醉：作为复合麻醉的镇痛用药；作为全身麻醉大手术的麻醉诱导和维持用药”。2024年7月，人福医药提交了枸橼酸舒芬太尼注射液新适应症“用于重症监护患者的镇痛”临床申请获批。 注射用苯磺酸瑞马唑仑是人福医药在神经系统领域首个获批的化药1类新药，2020年获批的适应症为“结肠镜检查的镇静”，2022年3月和7月获批了新适应症“全身麻醉诱导和维持”、“用于支气管镜诊疗镇静”。该新药进入市场后，在中国公立医疗机构终端飞速飙涨，2021年大涨超2500%，2023年再涨149%，销售额已突破2.2亿元。 注射用磷丙泊酚二钠是公司在神经系统领域第二个获批的化药1类新药，2021年获批的适应症为“用于成人全身麻醉的诱导”，2024年3月，公司提交了注射用磷丙泊酚二钠新适应症“用于成人重症监护患者的镇静”、“用于成人全身麻醉的诱导和维持”的临床申请均获得批准。 首个经典名方获批，6个首仿药在路上，12个产品备战新国采 人福医药在2024上半年年报中提到，公司的研发费同比增长了10.08%，主要是公司坚持自主研发创新，围绕既定产品线布局，加快创新产品、特色仿制药的开发进度。米内网数据显示，今年以来人福医药及子公司有1个中药新药和8个高端仿制药获批（不含新适应症）。 表2：今年以来人福医药及子公司获批的新产品来源：米内网中国申报进度（MED）数据库 芍药甘草颗粒是中药3.1类新药（即按古代经典名方目录管理的中药复方制剂），处方来源于东汉张仲景所著《伤寒论》，已列入《古代经典名方目录（第一批）》，该新药目前为人福医药的独家产品，用于阴血不足，筋脉失养所致挛急疼痛诸证。 麦考酚钠肠溶片、盐酸艾司氯胺酮注射液分别为国产第二家、国产第三家获批，公司的抢仿实力依然强劲。 值得注意的是，人福医药早前在内分泌治疗领域（化+生）暂无产品获批，恩扎卢胺软胶囊是公司首款获批的内分泌治疗用药，为公司打开百亿市场大门。 表3：人福医药及子公司报产在审的产品来源：米内网中国申报进度（MED）数据库 2021年至今，人福医药及子公司共有35个化学仿制药和1个中成药仿制药报产在审，其中布洛氢可酮片、酒石酸托特罗定缓释胶囊、利斯的明透皮贴剂、盐酸他喷他多片、萘普生钠软胶囊、屈螺酮炔雌醇片6个化学药（按产品名统计）目前暂无国产仿制药获批，人福医药将参与国内首仿争夺。 开拓新市场方面，注射用福沙匹坦双葡甲胺有望成为公司首款获批的止吐药和止恶心药，而盐酸达泊西汀片则有望成为公司首款获批的性功能障碍类药物。2023年中国公立医疗机构终端止吐药和止恶心药的市场规模超过50亿元，在中国城市实体药店终端和网上药店终端性功能障碍类药物的合计市场规模在90亿元以上。 截至2024年8月5日，人福医药及子公司过评/视同过评的产品达到75个，已有14个产品中标前九批国采。 各批次国采落地执行后，公司的对乙酰氨基酚片、盐酸克林霉素胶囊、醋酸奥曲肽注射液、琥珀酸美托洛尔缓释片、盐酸左布比卡因注射液、氟马西尼注射液等10个产品在中国公立医疗机构终端的市场份额快速提升，目前公司已成为盐酸美金刚缓释胶囊的TOP1企业，维生素B6片、布洛芬片、格列齐特缓释片、米索前列醇片的TOP3企业。 第十批国采是2024年医药行业备受关注的大事之一，截至目前人福医药过评且暂未纳入国采的产品中，竞争企业（原研+过评）≥5家的产品有12个。 表4：过评未纳入国采且竞争企业≥5家的产品注：销售额低于1亿元用*表示来源：米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局 人福医药的麦考酚钠肠溶片、舒更葡糖钠注射液、富马酸伏诺拉生片、乙磺酸尼达尼布软胶囊、莫匹罗星软膏、恩扎卢胺软胶囊、艾地骨化醇软胶囊、枸橼酸托法替布缓释片、帕拉米韦注射液9个产品均属于2022-2024年间按新分类获批并视同过评的“光脚产品”，若最终上述产品顺利进入第十批国采并中标，有望提振公司业绩。 20多款新药加速冲刺，首款生物药1类新药来了 2024年7月26日，人福医药发布公告称，公司的化药1类新药注射用RFUS-250获批临床，拟用于治疗瘙痒和疼痛，该新药是小分子阿片受体激动剂，国内目前尚无同类型产品上市。注射用RFUS-250是人福医药今年首个获批临床的1类新药，目前公司已有19款新药（1类及2类，不含2.4类新适应症）正在快速推进临床。 表5：人福医药及子公司部分已开展临床的新药情况注：已终止的项目不纳入统计来源：米内网中国临床试验数据库 据人福医药2024上半年年报显示，公司的治疗用生物制品1类新药重组质粒-肝细胞生长因子注射液目前已进入III期临床试验总结及申报生产准备阶段，有望成为公司首款生物药1类新药，并为公司开拓千亿生物药市场。 2024年2月，中药1类新药复方薏薢颗粒进入II期临床；4月，化药1类新药RFUS-144注射液进入II期临床；5月，化药1类新药HW060015胶囊进入I期临床……人福医药正抓紧推进1类新药的研发进度。 改良新药方面，HZ-J001乳膏在今年3月启动了I期临床，而氨酚氢可酮缓释片也在3月启动了III期临床，有望成为下一个报产的新药。 2024年6月和8月，人福医药旗下武汉人福创新药物研发中心分别提交了HW071021片、HW211026软膏的临床申请已获得CDE承办，上述两款新药均为化药1类新药，公司的新药矩阵越来越强大。 美国仿制药销售创新高，ANDA增至230多个 经过30多年的发展，人福医药已在国内神经系统用药、甾体激素类药物、维吾尔民族药等细分领域形成领导或领先地位，近年来逐步拓展美国仿制药业务。 图2：近几年人福医药的美国仿制药业务销售收入情况（单位：亿元）来源：公司年报、半年报 2021-2023年人福医药的美国仿制药业务销售保持双位数增长，2023年突破20亿元关口，2024上半年再有6.4%的增长，销售收入达10.14亿元，全年有望再创新高。 表6：今年以来人福医药获得的ANDA情况来源：公司半年报 人福医药表示，子公司正加快海外产品的开发与申报，今年以来已获得非诺贝特片、乙酰唑胺片、双氟泼尼酯眼用乳液等产品的美国ANDA文号，目前拥有ANDA文号的数量超过230个，继续稳守制剂出海第一梯队。 资料来源：米内网数据库、公司半年报及公告等注：米内网《中国公立医疗机构终端竞争格局》，统计范围是：中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院，不含民营医院、私人诊所、村卫生室；米内网《中国城市实体药店终端竞争格局》，统计范围是：全国地级及以上城市实体药店，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至8月5日，如有疏漏，欢迎指正。 本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦