Pimicotinib

智通财经获悉，国元国际发布研报称，和誉-B(02256)是小分子创新药龙头。预计2025-27年收入分别为人民币6.50亿、6.80亿、7.30亿元，净利润分别为0.97亿、1.11亿、1.42亿元，根据DCF模型，目标价22.06港元，给予买入评级，较现价有48.5%的升幅。国元国际主要观点如下：全球BIC产品匹米替尼在ESMO公布优秀数据匹米替尼数据在2025年ESMO会议公布，匹米替尼在全球III期MANEUVER研究中，针对腱鞘巨细胞瘤患者展示了长期疗效和安全性数据。在中位随访14.3个月时，依据RECISTv1.1标准及肿瘤体积评分评估的ORR达到76.2%(95%CI:63.8,86.0)，中位缓解持续时间尚未达到(范围：0.03-19.81个月)。截至第73周，患者相对关节活动度较基线改善达23.9%。安慰剂组患者在第二部分改用匹米替尼后，ORR达到64.5%，临床结果评估也有所改善。已递交国内NDA;FDA的NDA申报有序进行中，预计25年Q4递交。匹米替尼第二个适应症：治疗慢性移植物抗宿主病患者的II期研究顺利推进中。创新药研发加快推进，肝癌新药依帕戈替尼前景广阔2025年8月，口服PD-L1抑制剂ABSK043与艾力斯KRASG12C抑制剂的联合用药IND申请获CDE批准，针对KRASG12C突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者;2025年3月双方此前已合作探索ABSK043与艾力斯甲磺酸伏美替尼片联合治疗晚期NSCLC，首例患者给药于2024年12月完成。ABSK061等处于二期临床阶段，061在软骨发育不全症及多种癌症方面潜力大。ABSK211(泛KRAS抑制剂)：已经进入IND申请阶段。ABSK141(KRASG12D)：有望于2025年下半年获得IND批准。依帕戈替尼单药已经开展用于治疗FGF19过表达的晚期肝细胞癌注册性临床试验。于2025年6月完成注册性研究的首例患者给药。计划入组约141名患者。目前晚期肝癌病人缺乏有效的治疗方案。FGF19过表达的患者往往预后更差，因此迫切需要新的治疗选择。全球约30%的HCC患者存在FGF19过表达。开发针对该信号通路的靶向疗法代表了治疗HCC的一种新颖的创新方法;联合阿替利珠单抗于25年7月在ESMO-GI大会上发布的II期研究结果，220mgBID剂量组中ORR≥50%，PFS≥7个月。

注：文件素材来源于自研海外研报系统：https://www.nash-ai.cn/foreign-rt.html，需要试用账号、原文或者翻译的稿件，可以联系本人微信（WU20250719） 一、行业整体趋势：中国小盘创新药企业迎来发展拐点1.行业周期背景：2021 年起中国创新药行业经历 4 年下行周期，小盘创新药企业面临多重困境，如今随着中国创新药资产获全球认可，行业进入从 “艰难求存” 到 “蓬勃发展” 的拐点。2.核心增长要素：通过借鉴美国小盘创新药企业 20 年（2005-2025 年）发展经验及中国行业下行周期总结，高效研发、差异化管线、坚定的全球合作是中国小盘创新药企业增长的关键推动因素。二、美国小盘创新药企业发展经验借鉴1.企业分化显著：2005-2025 年，美国小盘创新药企业中，“成长型企业”（市值年回报率超 3%）总市值增长 33 倍，“非成长型企业” 总市值萎缩至 2005 年的 34%。2.研发方向影响发展：◦专注罕见病领域的企业表现最佳，69% 此类企业跑赢标普 500（整体仅 42%），因罕见病药物研发成本低（临床试验规模小）、速度快（可走快速监管通道）、成功率高（未满足需求多）。◦微型市值企业（市值低于 25 百分位）面临 “过小难被收购” 问题，清算风险是较大市值企业（市值高于 75 百分位）的 4 倍。1.治疗领域表现差异：罕见病和免疫炎症（I&I）是表现最佳的治疗领域；肿瘤领域虽为主要方向，但仅 33% 企业跑赢标普 500，且并购是其主要增长途径；心血管代谢（CVM）领域表现滞后，不过抗肥胖药物（AOM）未来或成增长点。三、中国小盘创新药企业：差异化管线是核心1.行业环境与企业应对：2021 年起行业下行，小盘企业资源受限，需主动战略调整求生。部分企业（如和誉医药、基石药业等）通过聚焦差异化管线、高效资源重新分配（终止非核心管线、合作商业化）、快速执行战略转型实现转机。2.管线优先级框架：◦优先发展：具有差异化药物特性、有利竞争地位、潜在市场规模（TAM）可观且无明显研发 / 商业化障碍的资产。◦放弃 / 降级：非核心、疗效 / 竞争优势弱、研发成本高或商业化难度大的管线（如难以脱颖而出的管线、需大量投入自建商业化团队的项目）。1.现金流管理策略：企业通过两种策略延长现金跑道，一是转向早期研发，依赖 CSO（合同销售组织）而非自建商业化团队，如基石药业裁员缩减非研发部门；二是 portfolio 重新定位，聚焦另一后期资产并保留商业化团队，如 Everest 聚焦肾脏疾病 /mRNA 领域。四、全球合作的重要性1.合作价值：全球合作伙伴能为小盘企业提供后期研发（如 III 期临床试验）、全球审批、商业化布局等关键资源，是企业 “从生存到发展” 的关键。2.案例佐证：◦传奇生物（LEGN）与强生（JNJ）合作，借助强生全球临床研发、生产扩张及商业化资源，使 Carvykti 成为增长最快的细胞基因治疗（CGT）药物。◦科伦博泰与默克（MSD）合作，默克为其 TROP2 ADC（sac-TMT）开展 14 项全球 III 期试验，提升药物全球前景及企业估值。五、和誉医药（2256.HK）深度分析：首次覆盖评为 “买入”1.核心投资逻辑：目标价 27.10 港元（隐含 91% 上行空间），有望成长为精准医疗领域全球创新药企业，因具备高效研发、差异化管线、强全球合作（德国默克）三大核心要素。2.管线与核心资产：◦Pimicotinib（CSF-1R 抑制剂）：▪潜力：同类最佳（BIC），用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）和慢性移植物抗宿主病（cGvHD），高盛预计风险调整后全球销售峰值达 16 亿美元。▪优势：疗效优（TGCT 的 ORR 达 54%）、耐受性好（停药率 < 2%）、服用便捷（每日口服一次）。▪进展：中国 NDA 已提交（2025 年 6 月），美国 NDA 预计 2025 年 Q4 提交，欧盟 NDA 预计 2026 年 Q1 提交。◦其他管线：FGFR franchise（如 irpagratinib 用于肝癌）、口服 PD-L1（ABSK043 用于 NSCLC）等，覆盖肿瘤领域，同时推进 “三步走” 战略（小分子肿瘤药→下一代 ADC→自身免疫 / 代谢疾病）。1.全球合作优势：与德国默克达成 Pimicotinib 全球授权合作（总金额 6.055 亿美元），默克 2024 年全球销售额 212 亿欧元（覆盖 65 国）、员工超 6.3 万人，为药物全球商业化提供强支持。2.研发实力：深耕小分子研发，2025 年 6 月研发团队 226 人，创始人团队在多个药物研发中贡献突出，为管线扩张奠定基础。3.估值与假设：采用风险调整贴现现金流（DCF）估值，贴现率 11%（考虑 Pimicotinib 风险降低及默克支持），终端增长率 3%（体现 “三步走” 战略增长潜力），并对产品获批时间、市场份额、定价等做合理假设。4.风险提示：核心资产 Pimicotinib 全球价值未达预期风险、早期管线临床研发风险、人才招聘与留存风险、商业化生产及销售经验不足风险。六、其他中国小盘创新药企业调整1.估值调整：下调基石药业（2616.HK）和加科思（1167.HK）的加权平均资本成本（WACC），反映其商业化现金流可见性提升。2.目标价调整：◦德琪医药（6996.HK）：目标价从 2.99 港元上调至 5.74 港元（+92%），因 ATG-022（CLDN18.2 ADC）II 期数据积极。◦加科思（1167.HK）：目标价从 5.30 港元上调至 9.50 港元（+79%），因 JAB-23E73（泛 KRAS 抑制剂）I 期数据良好。◦歌礼制药（1672.HK）：目标价从 14.75 港元下调至 12.84 港元（-13%），因 ASC40 销售不及预期，短期研发投入增加。◦基石药业（2616.HK）：目标价从 7.05 港元上调至 7.31 港元（+4%），仅因 WACC 调整，业绩预期未变。