Tazemetostat Hydrobromide

根据 Insight 数据库「中国上市策略 & 时长预测」模块， 2025 年预计将有 40 款抗肿瘤新药首次在国内获批上市。本文将节选其中 15 个潜在重磅抗肿瘤新药信息进行分享，仅供读者参阅（以下排名不分先后）。 强生：塔奎妥单抗 CD3 × GPRC5D 双抗 2024 年 2 月 8 日，强生塔奎妥单抗在国内报上市，单药治疗既往接受过至少三种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。该申请已经被纳入优先审评，预计 2025 年 Q1 获批。 塔奎妥单抗是一款靶向 CD3 × GPRC5D 的 T 细胞衔接双特异性抗体，由 Genmab 和强生合作开发。2023 年 8 月，FDA 加速批准塔奎妥单抗上市，用于治疗既往至少接受过四种疗法的 R/R MM 成人患者，该批准基于 MonumenTAL-1 临床结果。 截图来源：Insight 数据库 阿斯利康：CapivasertibAKT 抑制剂 2023 年 10 月 10 日，阿斯利康的 ATK 抑制剂 Capivasertib 在国内报上市，推测适应症为治疗 HR 阳性、HER2 阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者，预计于 2025 年 Q1 获批。如若顺利获批，这将是国内首款获批上市的小分子 AKT 抑制剂。 此次申报基于关键 Ⅲ 期 CAPItello-291 研究，结果显示，在主要人群中，Capivasertib+氟维司群比氟维司群组降低了 40% 的疾病进展或死亡风险（HR=0.60）， mPFS 分别为 7.2 vs 3.6 个月。 在 PI3K/AKT/PTEN 信号通路亚组中，mPFS 分别为 7.3 vs 3.1 个月，与氟维司群组相比，Capivasertib+氟维司群组疾病进展或死亡风险降低 50%（HR=0.50）。 强生：埃万妥单抗EGFR × c-MET 双抗 Insight 数据库预测，2025 年强生的 EGFR × c-MET 双抗埃万妥单抗将有至少三个适应症在国内获批，推测适应症可能为：单药治疗非小细胞肺癌（NSCLC）、联合化疗用于 NSCLC（一线或者二线）、联合兰泽替尼用于 EGFR 敏感突变的局部晚期或转移的 NSCLC 患者的一线治疗，预计获批时间为 25 年 Q1 和 Q2 。 此前，埃万妥单抗的静脉注射剂型已在美国、欧盟、日本等国家或地区获得批准，是全球首个获批的 EGFR × c-MET 双抗。此外，强生还开发了埃万妥单抗的皮下注射剂型，并已在 2024 年分别向美国 FDA 、中国 NMPA 等药监机构提交了上市申请。 埃万妥单抗（静脉注射）研发进度时光轴截图来源：Insight 数据库 泽璟制药：吉卡昔替尼JAK 抑制剂 2022 年 10 月 17 日，泽璟制药的 JAK/ACVR1 双抑制剂吉卡昔替尼上市申请获受理，用于治疗中、高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（Post-PV-MF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（Post-ET-MF），预计将于 2025 年 Q2 获批。 该上市申请基于一项关键 Ⅲ 期临床试验 ZGJAK016 ，结果表明吉卡昔替尼不仅在脾脏、症状和贫血方面表现出良好的获益，而且从 48 周的长期治疗中也可以看到持久的效果。 截图来源：Insight 数据库 目前，吉卡昔替尼片还正在开展多项免疫炎症性疾病和纤维化疾病的临床研究。吉卡昔替尼乳膏目前正在开展斑秃的Ⅰ/Ⅱ 期临床试验，并于 2024 年 4 月获批开展治疗 12 岁及以上青少年和成人非节段型白癜风患者的 Ⅱ /Ⅲ 期临床试验。 复星医药 ：复迈替尼MEK1/2 抑制剂 2024 年 5 月和 6 月，复星医药 MEK1/2 选择性抑制剂复迈替尼 (FCN-159) 有两项适应症先后在国内报上市，分别用于：治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤；以及用于治疗 2 岁及 2 岁以上儿童 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 相关的丛状神经纤维瘤（PN）。这两个适应症均已被纳入优先审评，预计都会在 2025 年 Q2 获批。 临床结果显示，FCN-159 对组织细胞肿瘤患者的治疗效果显著，包括所有基因型和疾病亚型。 截图来源：Insight 数据库 FCN-159 在 NF1 相关丛状神经纤维瘤患儿中表现出了良好的耐受性和显著的抗肿瘤活性。 截图来源：企业官网 百济神州：泽尼达妥单抗 HER2 双抗 2024 年 6 月 7 日，百济神州的 HER2 双抗泽尼达妥单抗上市申请获受理，用于既往接受过全身治疗的 HER2 高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。该申请已被纳入优先审评，预计 2025 年 Q2 获批。 泽尼达妥单抗的权益是几经周转。该药最初由 Zymeworks 开发。早在 2018 年，百济神州就通过一项 4.3  亿美元的合作，获得了它和另一款双抗 ADC 在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家权益。22 年 10 月，Jazz 又与 Zymewarks 达成一项高达 17.6 亿美元的合作，获得了它在美国、欧洲、加拿大、日本等地区的权益。 2024 年 11 月，泽尼达妥单抗获得美国 FDA 加速批准上市，用于治疗经治、不可切除、局部晚期或转移性 HER2 阳性胆道癌患者。Insight 数据库显示，这是全球首个获批用于 HER2+ 胆道癌的 HER2 双抗。 泽尼达妥单抗在美国的获批是基于临床 Ⅱb 期试验 HERIZON-BTC-01 的数据。2024 年 12 月公布的 HERIZON-BTC-01 研究亚洲亚组总生存期和长期随访结果显示：患者的 ORR 为 42%，mDoR 为 11.2 个月，mPFS 为 5.5 个月，mOS 为 13.4 个月。 截图来源：Insight 数据库 辉瑞：ElranatamabCD3 × BCMA 双抗 2024 年 1 月 31 日，辉瑞的 Elranatamab 在国内申报上市，用于治疗既往接受过治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。该申请已被纳入优先审评，预计将于 2025 年 Q2 获批。 Elranatamab 是一款靶向 CD3 × BCMA 的 T 细胞衔接器，其对 BCMA 结合亲和力得到了优化提高，体外研究表明，生理水平的可溶性 APRIL 或 BAFF 不影响 Elranatamab 的药效。 2023 年 8 月，FDA 基于 MagnetisMM-3 研究的积极数据加速批准 Elranatamab 上市。在接受过至少 4 种治疗方案且未接受过 BCMA 靶向治疗的 97 名患者中，ORR 为 57.7%，获得缓解的患者中 82.3% 在 9 个月时维持缓解。 强生：兰泽替尼第三代 EGFR-TKI 2024 年 1 月 26 日，强生的兰泽替尼上市申请获 CDE 受理，推测适应症为联合埃万妥单抗用于 EGFR 敏感突变的局部晚期或转移的 NSCLC 患者的一线治疗，预计 2025 年 Q2 获批。 兰泽替尼是一款口服、脑渗透性的三代 EGFR-TKI，靶向 T790M 突变和激活型 EGFR 突变，同时保留野生型 EGFR。 2018 年，强生与韩国制药公司 Yuhan Corporation 签订协议，以 5000 万美金首付款、12.05 亿美金潜在开发和商业里程碑付款获得了兰泽替尼的全球独家权利（除韩国外）。 和黄医药：他泽司他EZH2 抑制剂 2024 年 7 月，和黄医药引进的 EZH2 抑制剂他泽司他在国内报上市，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。该申请已被纳入优先审评，预计将于 2025 年 Q2 获批。根据 Insight 数据库，他泽司他是首个在国内申报上市的 EZH2 抑制剂。 他泽司他是由益普生旗下 Epizyme 公司开发的一款 EZH2 甲基转移酶抑制剂，此前已获 FDA 批准用于治疗晚期上皮样肉瘤和复发/难治性滤泡性淋巴瘤，是全球首个获批上市的 EZH2 抑制剂。2021 年 8 月，和黄医药以 2500 万美元首付款、1.1 亿美元里程碑付款，及高达 1.75 亿美元的销售里程碑付款获得他泽司他在大中华地区的开发、生产和商业化权。 据悉本次在中国的上市申请得到了一项在中国开展的多中心、开放标签的 II 期桥接试验，以及 Epizyme 在中国以外地区开展的临床研究的支持。其中，在中国开展的 II 期桥接研究共纳入 42 名患者，研究的主要目的是评估他泽司他用于治疗伴有 EZH2 突变的复发/难治性 FL 患者的客观缓解率 (ORR)。 在国内，他泽司他之外，恒瑞医药的 EZH2 抑制剂 SHR2554 已于 24 年 10 月申报上市，用于治疗外周 T 细胞淋巴瘤。此外，还有多款 EZH2 抑制剂已在国内进入临床，包括信诺维的 XNW 5004、中科拓苒的 TR 115、辉瑞的 Mevrometostat 等。 国内 EZH2 抑制剂研究进度概览 截图来源：Insight 数据库 恒瑞：瑞康曲妥珠单抗HER2 ADC 2024 年 9 月 14 日，CDE 受理了恒瑞的 1 类新药瑞康曲妥珠单抗的上市申请，用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性 HER2 突变成人非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗，这也是首个在国内申报 NSCLC 适应症的国产 HER2 ADC。该申请已被纳入优先审评，预计将于 2025 年 Q3 获批。 瑞康曲妥珠单抗由曲妥珠单抗、可裂解多肽连接子、以及 Exatecan 衍生物 SHR9265 组成，可特异性结合肿瘤细胞表面上的 HER2，通过组织蛋白酶水解释放游离毒素，从而抑制 DNA 拓扑异构酶Ⅰ的活性，最终诱导肿瘤细胞的凋亡。 24 年 6 月，瑞康曲妥珠单抗治疗 HER2 突变 NSCLC 患者的 II 期临床试验（SHR-A1811-I-103）主要研究终点结果已达到方案预设的优效标准。研究结果表明，与预设的历史数据相比，瑞康曲妥珠单抗单药在 HER2 突变 NSCLC 患者中取得了显著且有临床意义的改善，且安全性可控。 第一三共/阿斯利康：德达博妥单抗TROP2 ADC 2024 年 3 月 16 日，第一三共/阿斯利康 TROP2 ADC 德达博妥单抗在国内报上市，用于治疗既往接受过系统治疗的 HR 阳性、HER2 阴性的不可切除或转移性乳腺癌成人患者，预计将于 2025 年 Q3 在国内获批。 德达博妥单抗是一款靶向 TROP2 的 DXd 抗体偶联药物 (ADC)，最初由第一三共开发。2020 年 7 月，第一三共与阿斯利康达成一项超 60 亿美元的合作，在全球（日本除外）联合开发和商业化德达博妥单抗，这也是继 HER2 ADC 德曲妥珠单抗（优赫得®、DS-8201）之后，双方在 ADC 领域达成的第 2 项合作。此前，该药已在日本和美国获批。 关键性 III 期临床研究 TROPION-Breast 01 结果显示，在既往接受过内分泌治疗且至少一种全身系统性治疗、无法手术或转移性 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌患者中，德达博妥单抗治疗组的 mPFS 达 6.9 个月（vs 化疗组 4.9 个月），可将患者的疾病进展或死亡风险降低 37%。 恒瑞医药：SHR2554 EZH2 抑制剂 2024 年 10 月，恒瑞 EZH2 抑制剂 SHR2554 片上市申请获受理，且被纳入优先审评，用于既往接受过至少 1 线系统性治疗的复发或难治外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）。Insight 数据库显示，这是首个在国内报上市的国产 EZH2 抑制剂，预计将于 2025 年 Q3 获批。 SHR2554 是一种新型口服 EZH2 抑制剂。2023 年 2 月，恒瑞将 SHR2554 在除大中华区以外的全球开发、生产和商业化的独占权利授予美国 Treeline 公司。 恒瑞曾在 24 年 1 月公布了 SHR2554 用于 PTCL 患者的 1 期亚组分析结果。数据显示，ORR 为 61% ，59%（10/17）的缓解患者仍在持续缓解；预估的中位 DoR 为 12.3 个月，中位 PFS 为 11.1 个月，12 个月总生存率为 92%。 SHR2554 申报上市是基于一项关键 Ⅱ 期临床试验（SHR2554-I-101）。24 年 6 月，该研究的主要研究终点结果达到方案预设的优效标准。研究数据表明，与预设的历史数据相比，SHR2554 单药在复发或难治 PTCL 患者中取得了显著且有临床意义的改善。 亚盛医药：力胜克拉首个国产 BCL-2 抑制剂 2024 年 11 月 16 日，亚盛医药力胜克拉片（APG-2575 片）上市申请获得 CDE 受理。该申请已被纳入优先审评，用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。力胜克拉是首个报上市的国产 BCL-2 抑制剂，预计 2025 年 Q4 获批。 23 年 ASH 年会上，亚盛公布了力胜克拉对接受过大量治疗的 CLL 患者的最新疗效和安全性结果。结果显示： CLL 患者的 ORR 为 73.3%（33/45），CR/CRi 率为 24.4%（11/45），且 CR/CRi 率随剂量增加呈上升趋势。 外周血 MRD 检测患者中，38.9%（7/18）达到 MRD 阴性状态。通过骨髓 MRD 检测患者中，66.7%（4/6）为 MRD 阴性。 首次缓解中位时间为 2.07 个月，中位 PFS 为 18.53 个月，30 个月 OS 率为 86.3%，意味着力胜克拉具有为 CLL 患者带来长期生存获益的潜力。 此外，APG-2575 也在 R/R CLL 患者中表现出了良好的安全性和耐受性。 Insight 数据库显示，BCL-2 抑制剂赛道，国内目前仅有艾伯维的维奈克拉获批上市，用于治疗急性髓系白血病（AML）。除了维奈克拉和力胜克拉，国内还有十多款在研项目进入临床阶段，竞争最激烈的适应症领域是 CLL/SLL、AML。 其中，在 CLL/SLL 适应症领域，国内尚无 BCL-2 抑制剂获批，亚盛的力胜克拉是首个提交该适应症 NDA 的 BCL-2 抑制剂。这意味着，国产 BCL-2 抑制剂有望赶超外企，抢先在国内拿下 CLL/SLL 适应症。目前，亚盛还在探索力胜克拉在 CLL/SLL 一线治疗中的潜力。 诺华：镥 [177Lu] 特昔维匹肽PSMA 靶向放射性配体疗法 2024 年 11 月 13 日，诺华的镥 [177Lu] 特昔维匹肽上市申请获 CDE 受理。该申请已被纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者，预计将于 2025 年 Q4 获批。 镥 [177Lu] 特昔维匹肽（177Lu-PSMA-617）是一款 PSMA 靶向放射性配体疗法，于 2022 年 3 月在美国获批上市（海外商品名 Pluvicto），是 FDA 批准的首个针对去势抵抗性前列腺癌患者的靶向放射性配体疗法。 关键性 III 期临床试验 VISION 结果显示：与标准治疗（SoC）相比，Pluvicto+SoC 可显著延长影像学无进展生存期（rPFS，8.7 vs 3.4 个月）和总生存期（OS，15.3 vs 11.3 个月）。而且，与 SoC 相比，Pluvicto+SoC 可降低患者的死亡风险，以及患者出现放射学疾病进展或死亡的风险。 Pluvicto 的市场表现也非常有潜力。上市后第二年（2023 年），它的销售额就达到了 9.8 亿美元，同比增速高达 263%。诺华最新财报显示，Pluvicto 2024 年的销售额已达 13.92 亿美元，成为了诺华的又一个重磅炸弹药物。 GSK： 玛贝兰妥单抗全球首个 BCMA ADC  2024 年 12 月 7 日，葛兰素史克的注射用玛贝兰妥单抗上市申请获得受理。该申请已被纳入优先审评，适应症为玛贝兰妥单抗与硼替佐米+地塞米松联合治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤（MM）成年患者，预计将于 2025 年 Q4 获批。 玛贝兰妥单抗是全球首款申报上市的 BCMA ADC。在 Ⅲ 期临床试验 DREAMM-7 中，研究人员评估了玛贝兰妥单抗+硼替佐米+地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性，对照组为达雷妥尤单抗 +硼替佐米+地塞米松。研究主要终点是 PFS。 2024 年 ASCO 年会上公布的数据显示，在意向治疗人群 (ITT) 中： 中位 PFS 方面，玛贝兰妥单抗组为 36.6 个月，显著高于达雷妥尤单抗组的 13.4 个月; 与标准治疗达雷妥尤单抗组相比，玛贝兰妥单抗组将患者病情进展或死亡风险降低了 59%； ORR 方面，玛贝兰妥单抗组为 82.7%，高于达雷妥尤单抗组的 71.3%； 此外，玛贝兰妥单抗组治疗在总体生存率方面呈现出强劲、具有临床意义的趋势，死亡风险降低了 43%。 勃林格殷格翰：宗格替尼 口服 HER2 抑制剂 2025 年 1 月 15 日，勃林格殷格翰递交的 1 类新药宗格替尼上市申请获得CDE受理。此前，该药已被纳入优先审评，用于治疗携带 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统治疗的不可切除或转移性 NSCLC 成人患者，预计将于 2025 年 Q4 获批。 宗格替尼 (Zongertinib) 是勃林格殷格翰开发的一款不针对 EGFR 野生型的选择性 HER2 抑制剂。临床前研究显示，它对所有主要的 HER2 突变（包括 HER2 YVMA 插入等位基因）均具有强效抑制的活性。 本次在国内的上市申请主要基于一项 Ib 期临床研究 BEAMION LUNG-1 试验的结果。2024 年 12 月，勃林格殷格翰在 ESMO 亚洲大会公布了宗格替尼治疗 HER2 突变阳性晚期 NSCLC 经治患者的 Ib 期临床（BEAMION LUNG-1）队列 1 数据。 结果显示，宗格替尼（剂量为每日 120 毫克，单次服用，n=75 例患者）具有卓越疗效，客观缓解率（ORR）为 71%，疾病控制率（DCR）高达 93%。初步生存数据表明，宗格替尼缓解持久，6 个月无进展生存期（PFS）和缓解持续时间（DoR）比例分别为 69% 和 73%。 2024 年 4 月，中国生物制药已与勃林格殷格翰达成战略合作，双方将共同在中国内地研发和商业化勃林格殷格翰的肿瘤药物管线，其中就包括宗格替尼。 除了上述药物，还有许多其它新药有望于 2025 年在国内迎来首次获批，欲了解更多详情，可以点击文末阅读原文，前往 Insight 数据库「中国上市策略 & 时长预测」模块查询。 封面来源：站酷海洛 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：馨药 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 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▎药明康德内容团队报道 2025年已经到来，医药行业锐意创新的脚步始终不停。2025年1月已有治疗高胆固醇血症及混合型血脂异常的注射用瑞卡西单抗、2型糖尿病的普卢格列汀片及肺癌的利厄替尼片等多款新药获批。今年还有哪些创新疗法有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享30款有望于2025年在中国获批的新药*，仅供读者参阅。 （*注：本文仅分享部分已经在中国申报上市，且被CDE正式纳入优先审评的新药；统计范围为2023.1.1~2024.12.31；新药*仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药，不含疫苗类产品；本文按CDE优先审评公示日期先后排序） 图片来源：123RF 必贝特医药：注射用双利司他 作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤 双利司他是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂，该产品在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。2023年7月，注射用双利司他的新药上市申请获CDE纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。 百济神州：注射用泽尼达妥单抗 作用机制：HER2双抗 适应证：胆道癌 泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2023年11月，CDE公示百济神州申报的注射用泽尼达妥单抗纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。 海思科：安瑞克芬 作用机制：KOR选择性激动剂 适应证：腹部手术术后镇痛、慢性肾脏疾病相关性瘙痒 安瑞克芬（HSK21542注射液）是海思科研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经于2023年10月获CDE受理。2024年6月，该产品的第二项上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。 泰诺麦博：斯泰度塔单抗 作用机制：抗破伤风毒素单抗 适应证：成人破伤风紧急预防 斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。该产品具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。 和黄医药：醋酸索乐匹尼布片 作用机制：Syk抑制剂 适应证：原发慢性免疫性血小板减少症 索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2023年12月，和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，拟定适应证为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。 恒润达生：润达基奥仑赛注射液 作用机制：靶向CD19的CAR-T疗法 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 润达基奥仑赛注射液（拟定）是恒润达生研发的一款靶向CD19的CAR-T疗法。2023年12月，该产品的上市申请获得CDE受理。该产品此前已经被CDE纳入优先审评，拟用于治疗复发/难治性CD19阳性的弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。 辉瑞（Pfizer）：elranatamab注射液 作用机制：BCMA×CD3双抗 适应证：多发性骨髓瘤 Elranatamab是辉瑞公司研发的一款皮下注射BCMA×CD3双特异性抗体，其一端与骨髓瘤细胞上的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，使它们结合在一起并激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。2024年1月，elranatamab注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。 强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗 作用机制：GPRC5D×CD3双抗 适应证：多发性骨髓瘤 塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。2024年2月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，单药治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 锐康迪医药：注射用双羟萘酸帕瑞肽微球 作用机制：第二代生长抑素类似物 适应证：肢端肥大症 双羟萘酸帕瑞肽微球是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate），为第二代生长抑素类似物（SRL）。该产品已经获美国FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。2024年3月，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。 罗氏（Roche）：伊那利塞片 作用机制：PI3Kα抑制剂 适应证：乳腺癌 伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年4月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。 赛诺菲（Sanofi）：fitusiran注射液 作用机制：小干扰RNA疗法 适应证：血友病A或B Fitusiran注射液是一款针对血友病开发的小干扰RNA疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。该产品采用皮下注射，有望为所有类型血友病患者提供预防性治疗。2024年5月，该产品的上市申请被CDE受理。此前该产品已经被CDE纳入优先审评，作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B（先天凝血因子VIII或IX功能缺陷）的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。 加科思：戈来雷塞片 作用机制：KRASG12C抑制剂 适应证：非小细胞肺癌 戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRASG12C抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRASG12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈来雷塞及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。加科思保留戈来雷塞及JAB-3312在该地区以外的所有权利。 和美药业：莫米司特片 作用机制：PDE4抑制剂 适应证：斑块状银屑病 莫米司特（Hemay005）是和美药业自主研发的一款小分子PDE4抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为中度至重度斑块状银屑病。 复星医药：复迈替尼 作用机制：MEK1/2选择性抑制剂 适应证：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN） 复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2024年4月和5月，该产品的两项适应证的上市申请先后被CDE纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。 诺诚健华、Incyte公司：坦昔妥单抗 作用机制：靶向CD19的单抗 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤 坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。诺诚健华和Incyte公司达成合作，获得坦昔妥单抗在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化权益。2024年6月，坦昔妥单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为联合来那度胺用于治疗复发或难治性且不适合自体干细胞移植（ASCT）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。 和黄医药、益普生：他泽司他 作用机制：EZH2甲基转移酶抑制剂 适应证：滤泡性淋巴瘤 他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应证为EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。 精准生物：普基仑赛注射液 作用机制：CAR-T细胞治疗药物 适应证：B细胞急性淋巴细胞白血病 普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。2024年8月，普基仑赛注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。 信念医药：BBM-H901注射液 作用机制：AAV基因治疗药物 适应证：血友病B BBM-H901是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2024年7月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗血友病B成年患者。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。 瑞迪奥医药：锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液 作用机制：放射性核素偶联药物 适应证：未披露 瑞迪奥医药致力于放射性药物研发。2024年8月，该公司申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（简称99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽被CDE纳入优先审评，暂无适应证信息披露。公开资料显示，简称99mTc-3PRGD2是一款由瑞迪奥医药研发的放射性核素偶联药物（RDC），该产品已经完成在在健康志愿者体内的药代动力学和安全性的1期临床研究，以及一项用于肺部肿瘤淋巴结转移诊断的有效性和安全性的自身对照临床研究。 赛诺菲：替利珠单抗注射液 作用机制：CD3单抗药物 适应证：1型糖尿病 替利珠单抗（teplizumab）是一款CD3单抗药物，它能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病。该药于2022年11月在美国获批，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。2024年8月，赛诺菲申报的替利珠单抗注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。 禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液 作用机制：重组人血清白蛋白 适应证：低白蛋白血症 2024年8月，禾元生物申报的1类新药植物源重组人血清白蛋白注射液被CDE纳入优先审评，拟定适应证为低白蛋白血症。 恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2的抗体偶联药物（ADC） 适应证：非小细胞肺癌 瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适应证为：用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。 乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗 作用机制：靶向EGFR的ADC 适应证：鼻咽癌 维贝柯妥塔单抗是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。 箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片 作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂 适应证：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区开发该药。2024年9月，该产品被CDE纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。 诺华（Novartis）：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液 作用机制：靶向PSMA的放射性配体疗法 适应证：前列腺癌 镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto，此前已获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。该产品的上市申请已经获得CDE受理，并被纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。同时，诺华申报的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒上市申请也同步获得受理，并被纳入优先审评，该产品经68Ga放射性标记后可作为放射性诊断试剂使用，适用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别PSMA阳性病灶。 北海康成：注射用维拉苷酶β 作用机制：酶替代疗法 适应证：I型和III型戈谢病 维拉苷酶β是北海康成针对戈谢病开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法（ERT），它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。 恒瑞医药：SHR2554片 作用机制：EZH2抑制剂 适应证：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。2024年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，后者获得SHR2554除中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。 亚盛医药：力胜克拉片 作用机制：Bcl-2选择性抑制剂 适应证：CLL/SLL 力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。 诺华：盐酸阿曲生坦片 作用机制：内皮素A受体拮抗剂 适应证：IgA肾病 阿曲生坦（atrasentan）是一款在研口服内皮素A受体（ERA）拮抗剂。ETA受体的激活导致蛋白尿升高，这与IgAN患者的肾脏损伤、纤维化和肾功能丧失有关。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，适用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。 葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗 作用机制：靶向BCMA的ADC 适应证：多发性骨髓瘤 玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的ADC，由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。2024年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。 除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！ 推荐阅读 疾病控制率超85%！新药治疗肺癌迎来新进展，针对“难以成药”靶点 无进展生存期近乎翻倍！NEJM：新药有望延缓乳腺癌患者病情进展 口服用药，降脂近86%！JAMA：新药有望使800多万患者获益 长效降糖又减重！NEJM：新药让约90%患者血糖逆转为正常 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 分享，点赞，在看，传递医学新知