Bleximenib

▎药明康德内容团队报道 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料，本周（9月16日~9月22日），有15款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND），药物类型包括了小分子药物、单抗、双抗、多特异性抗体以及抗体偶联药物（ADC）、放射性药物等。这些产品拟用于治疗各类实体肿瘤、白血病、渐冻症、哮喘、终末期肾病等。本文将根据公开资料对这些产品进行介绍。 图片来源：123RF 恒瑞医药：注射用HRS-2183；HRS-2129片 作用机制：化药1类新药 适应症：革兰阴性菌引起的严重感染；急性疼痛 恒瑞医药两款1类新药首次获批临床，其中注射用HRS-2183拟开发用于革兰阴性菌引起的治疗选择有限或无治疗选择的严重感染（包括碳青霉烯耐药菌感染）；HRS-2129片拟开发用于急性疼痛。目前尚未从公开渠道查询到这两款产品的作用机制，从受理号可知两款产品均为化药。 挚盟医药：CB03-154片 作用机制：KCNQ2/3选择性开放剂 适应症：成人ALS 挚盟医药1类新药CB03-154片获批临床，拟开发治疗成人肌萎缩侧索硬化（又称“渐冻症”，ALS）。公开资料显示，这是挚盟医药研发管线中的一款针对中枢神经的创新药，为一款KCNQ2/3钾离子通道开放剂，它具有较好的离子通道选择性、化学和代谢稳定性、抗神经过度兴奋等活性。该产品此前治疗ALS适应症已经获得美国FDA授予孤儿药资格。 CSL Behring：CSL300（clazakizumab） 作用机制：靶向IL-6配体的单克隆抗体 适应症：终末期肾病透析患者 CSL Behring公司申报的clazakizumab获批临床，拟开发用于降低接受维持性透析的成人患者的心血管死亡和心肌梗死风险，他们有系统性炎症证据并且患有动脉粥样硬化性心血管疾病或糖尿病。公开资料显示，clazakizumab是一种靶向白细胞介素-6（IL-6）配体的单克隆抗体，拟开发适应症包括治疗慢性活动性抗体介导的排斥反应（AMR）， AMR是肾移植受者长期排斥反应的主要原因，目前在国际范围内处于3期临床阶段；以及用于终末期肾病(ESKD)透析患者，目前在国际范围内处于2期临床阶段。 普方生物：注射用PRO1286 作用机制：EGFR与cMET靶向双特异性ADC 适应症：实体瘤 普方生物（已被Genmab公司收购）1类新药注射用PRO1286获批临床，拟用于治疗实体瘤患者。根据普方生物公开资料，这是一款在研的EGFR与cMET靶向双特异性抗体偶联药物（ADC）。它由一种对EGFR和cMET具有微调亲和力的双特异性人IgG1抗体和专有的基于拓扑异构酶1抑制剂的连接药物sesutecan组成。Sesutecan是普方生物研发的新型亲水性载荷连接子，它极其亲水稳定并可裂解的，有望改善了小分子载荷的疏水性，并优化了ADC的整体理化性质。 信诺维：注射用亚胺培南西司他丁钠福诺巴坦 作用机制：抗菌药物复方制剂 适应症：医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎 信诺维医药申报的注射用亚胺培南西司他丁钠福诺巴坦获批临床，拟用于18岁及以上的患者，治疗由对本品敏感的革兰阴性菌，包括鲍曼不动杆菌，大肠杆菌（如肺炎克雷伯杆菌，大肠埃希菌），铜绿假单胞菌引起的以下感染：医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）。公开资料显示，亚胺培南、西司他丁钠均为抗生素产品，福诺巴坦（XNW4107）是信诺维正在研发的新一代β-内酰胺酶类广谱抗耐药菌药物，目前正在进行全球多中心3期临床研究。 强生：Bleximenib胶囊 作用机制：Menin-KMT2A相互作用抑制剂 适应症：急性髓系白血病 强生（Johnson & Johnson）1类新药bleximenib胶囊获批临床，拟用于治疗携带组蛋白-赖氨酸N-甲基转移酶2A重排（KMT2Ar）或核磷蛋白1基因突变（NPM1m）的复发/难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。公开资料显示，bleximenib是一款Menin-KMT2A相互作用抑制剂，正在国际范围内开展1/2期临床研究。目前，Menin抑制剂被认为是一种治疗白血病的有前景的新疗法，尤其是对那些携带KMT2A基因重排或NPM1基因突变的AML患者。 希格生科：SIGX1094R片 作用机制：靶向FAK的创新药 适应症：晚期实体瘤 希格生科1类新药SIGX1094R片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据希格生科新闻稿介绍，这是该公司整合类器官疾病模型与AI研发出的针对FAK的创新靶向药物，拟用于治疗弥漫性胃癌及其他晚期实体瘤。该产品在弥漫性胃癌以及晚期腹水的临床前模型中表现出较好的治疗潜力，并在卵巢癌、三阴性乳腺癌及胰腺癌等恶性转移性癌症的治疗中展现出优异效果。目前该药物已获美国FDA和中国NMPA的IND批件，即将在中美开展临床试验。 Areteia Therapeutics：dexpramipexole片 作用机制：小分子嗜酸性粒细胞成熟抑制剂 适应症：重度嗜酸性粒细胞性哮喘 Areteia公司申报的dexpramipexole片获批临床，拟用于成人和≥12岁青少年重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的新型（非甾体类）口服附加维持治疗。公开资料显示，dexpramipexole是一种口服小分子药物，研究人员在临床开发过程中验证该产品具有嗜酸性粒细胞靶向作用，它可以通过抑制骨髓中的嗜酸性粒细胞的成熟和释放，治疗嗜酸性粒细胞性哮喘。该产品目前正在开展国际多中心3期临床研究，是一款潜在“first-in-class”嗜酸性粒细胞成熟抑制剂。 蓝纳成生物：18F-LNC1007注射液 作用机制：双靶点放射性体内诊断药物 适应症：诊断FAP和αvβ3阳性的成人实体瘤 蓝纳成生物1类新药18F-LNC1007注射液获批临床。这是一种新型双靶点放射性体内诊断药物，同时靶向成纤维细胞活化蛋白（FAP）和整合素αvβ3（αvβ3)，拟用于诊断FAP和αvβ3阳性的成人实体瘤。根据蓝纳成新闻稿介绍，18F-LNC1007可以进一步提高肿瘤的诊断效率，在临床前研究和临床转化研究中，该产品能够显著延长肿瘤摄取时间、提升肿瘤靶向效率，并具有良好的肿瘤成像质量，有希望在未来成为一种非侵入性示踪剂用于FAP和/或αvβ3阳性表达患者的临床诊断。 正大天晴：TQB2253注射液 作用机制：生物制品1类新药 适应症：晚期恶性肿瘤 正大天晴1类新药TQB2253注射液获批临床，拟开发治疗晚期恶性肿瘤。目前尚未从公开渠道查询到该产品的作用机制，从受理号可知这是一款生物制品新药。 汇宇海玥医药：注射用HY07121 作用机制：靶向PD-1/TIGIT/IL-15的三靶点抗体融合蛋白 适应症：晚期实体瘤 根据汇宇制药公告，注射用HY07121（项目研发代号为HY-0007）为该公司全资子公司汇宇海玥自主研发的抗PD-1、抗TIGIT、IL-15/IL-15Rα双抗融合蛋白。体外药效学研究表明，该产品通过特殊设计获得的多抗分子在等摩尔数情况下，刺激人免疫细胞因子IFN-γ分泌水平比三个靶点联合用药表现出更优的潜力。该产品具备增强肿瘤免疫治疗疗效及克服免疫耐药的作用机制，本次获批临床的适应症为晚期实体瘤。 康方生物：AK137注射液 作用机制：CD73/LAG-3双抗 适应症：晚期恶性肿瘤 康方生物1类创新药AK137注射液获批临床，适应症为晚期恶性肿瘤。公开信息显示，AK137注射液是一款CD73/LAG-3双特异性抗体。根据公开渠道查询，目前全球以CD73或以LAG-3为靶点的在研新药已经处于后期临床研究阶段，但尚无同时靶向CD73及LAG-3的双抗新药获批临床。 百利药业：GNC-077多特异性抗体注射液 作用机制：多特异性抗体 适应症：实体瘤 百利药业申报的GNC-077多特异性抗体注射液获批临床，拟用于包括但不限于非小细胞肺癌、小细胞肺癌、鼻咽癌、头颈癌、食管癌、结直肠癌、乳腺癌等实体瘤。根据百利天恒早前公布的招股书资料，这是百利天恒基于多特异性抗体开发平台（GNC平台）开发的创新多特异性抗体分子。其分子结构中有靶向T细胞CD3及靶向T细胞免疫检查点的抗体结构域，以及靶向肿瘤抗原的抗体结构域。GNC-077可有效诱导naïve T细胞的激活、分化、增殖，可引导激活的T细胞靶向杀伤肿瘤抗原阳性的肿瘤细胞。 百济神州：注射用BGB-C354 作用机制：靶向B7-H3的ADC 适应症：晚期实体瘤 百济神州1类新药注射用BGB-C354获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤患者。公开资料显示，BGB-C354是一款靶向B7-H3的ADC，是百济神州在实体瘤领域布局的一款新分子实体。百济神州此前已经在美国和澳大利亚启动一项1期临床研究，评估BGB-C354单独或与抗PD-1抗体替雷利珠单抗联合用于晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Sep 21，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

扫描二维码即可下载 《数图药讯》2024年第38期 目   录 政策解读 1. 国家医保局：关于发布2024年国家医保药品目录调整专家评审结果的公告 2. 国家药监局药审中心：关于发布2项指导原则的通告（2024年第38、39号） 3. 上海阳光医药采购网：关于规范注射剂挂网的工作提示 4. 贵州省医保局：关于做好陕西九省联盟部分药品集中带量采购协议期满后接续采购中选结果执行工作的通知 5. 昆明市医保局：昆明市第三批药品带量联动采购药品采购目录变更的通告 行业动态 1. 药讯动态：重磅获批 2. 药讯动态：重磅临床 3. 药企动态：市场动态 零售品类数据洞见 1. 胃溃疡治疗药品销售品种分析 2. 奥美拉唑零售放大市场销售企业分析 3. 兰索拉唑零售放大市场销售企业分析 政策解读 1、 国家医保局：关于发布2024年国家医保药品目录调整专家评审结果的公告 按照《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》，我局组织专家对2024年通过国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（简称2024年国家医保药品目录）调整形式审查的申报药品进行了评审。评审工作已结束，各相关申报企业可自行登陆国家医保服务平台（fuwu.nhsa.gov.cn)“2024年国家医保药品目录调整申报”模块查询评审结果。具体信息请登录国家医保局官网查看。 2、国家药监局药审中心：关于发布2项指导原则的通告（2024年第38、39号） 为鼓励新药研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《地舒单抗注射液生物类似药（肿瘤适应症）临床试验指导原则（试行）》和《治疗慢性心力衰竭药物临床试验技术指导原则》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 附件：1.地舒单抗注射液生物类似药（肿瘤适应症）临床试验指导原则（试行）.pdf           2.治疗慢性心力衰竭药物临床试验技术指导原则.pdf 相关文件请扫描上方二维码查看 3、上海阳光医药采购网：关于规范注射剂挂网的工作提示 根据《关于本市做好规范注射剂挂网工作的通知》（沪药事药品〔2024〕26号），要求已在上海市挂网的注射剂（含水针、粉针、输液等各类注射剂）统一按照最小制剂单位（具体如支、瓶、袋等，组合包装按套）重新申报挂网，不再按照实际包装（如盒）挂网。内含包装数量为“1”，包装单位为“支/瓶/盒”的药品编码可暂不申请编码转换。具体信息请登录上海阳光医药采购网官网查看。 4、贵州省医保局：关于做好陕西九省联盟部分药品集中带量采购协议期满后接续采购中选结果执行工作的通知 为贯彻落实《国务院办公厅关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》(国办发〔2021〕2号)等相关文件精神，根据《陕西省级（省际联盟）部分药品集中带量采购协议期满后接续采购文件》（SX-YPDL2023-01），现就做好陕西九省联盟部分药品集中带量采购协议期满后接续采购落地执行工作有关事项进行通知。具体信息请登录贵州省医保局官网查看。 附件：陕西九省联盟药品接续集采贵州省中选结果供应清单.xlsx 相关文件请扫描上方二维码查看 5、昆明市医保局：昆明市第三批药品带量联动采购药品采购目录变更的通告 按照国家和省医保局相关文件精神，昆明市医疗保障局于2024年9月14日发布了《昆明市第三批药品带量联动采购工作方案》，由于药品目录中部分品种与外省近期集采目录重复，现将昆明市第三批药品带量联动采购药品目录变更如下，请企业根据最新药品采购目录（详见附件）按照工作方案要求按时进行申报。具体信息请登录昆明市医保局官网查看。 行业动态 01 药讯动态：重磅获批和重磅临床 最近重磅获批 默沙东（MSD）抗PD-1单抗帕博利珠单抗（Keytruda）获批新适应证，本次获批的适应证为不可切除或转移性黑色素瘤的一线治疗。  礼来（Eli Lilly and Company）GIP/GLP-1受体双重激动剂替尔泊肽注射液新适应症上市申请获得CDE受理，具体适应症尚未披露。  齐鲁制药申报的司美格鲁肽注射液的上市申请获得CDE受理，具体适应症尚未披露。  奥默医药和仙琚制药共同申报的1类新药奥美克松钠注射液的上市申请获得CDE受理。  乐普生物注射用维贝柯妥塔单抗拟纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。  恒瑞医药提交的1类新药瑞拉芙普-α注射液（SHR-1701）上市许可申请获中国NMPA受理，本品联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。 最近重磅临床 恒瑞医药1类新药SHR-1905注射液获批一项新的临床试验默示许可，拟开发用于12~17周岁的青少年哮喘患者。  上海医药申报的SPH4336片获得一项新的临床试验默示许可，拟定适应症为联合奥希替尼治疗KRAS突变型晚期实体瘤。  和记黄埔医药的化学1类新药HMPL-760胶囊获批一项新的临床试验默示许可，适应症为联合R-GemOx（利妥昔单抗+吉西他滨+奥沙利铂）治疗复发/难治弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。  普方生物申报的1类新药注射用PRO1286获得CDE批准临床，拟用于治疗实体瘤患者。  挚盟医药1类新药CB03-154片获批临床，拟开发治疗成人肌萎缩侧索硬化（ALS）。  强生（Johnson & Johnson）申报的1类新药bleximenib胶囊获得CDE批准临床，拟用于治疗携带组蛋白-赖氨酸N-甲基转移酶2A重排（KMT2Ar）或核磷蛋白1基因突变（NPM1m）的复发/难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。  02 药企动态：市场动态 9月17日，生物技术公司Capricor Therapeutics 宣布与日本新药株式会社签订了具有约束力的条款清单。条款表示，日本新药株式会社将在欧洲商业化和分销 Capricor 的主要资产 deramiocel，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。Capricor 将以 20% 的溢价获得 1500 万美元的股权投资，并在签署最终协议后获得 2000 万美元的预付款，其中潜在里程碑金额高达 7.15 亿美元，产品收入占比达到两位数，综合分销协议的潜在里程碑目前总额约为 15 亿美元。 9月18日，欧加农（Organon）宣布将收购Roivant子公司Dermavant Sciences。该交易预计将于2024年Q4完成。欧加农预计该交易不会导致其资本配置的优先级发生变化。根据协议条款，收购总交易额约为12亿美元，包括1.75亿美元的首付款、7500万美元的监管里程碑付款以及9.5亿美元的某些商业里程碑付款。此外，欧加农将向Dermavant Sciences股东支付净销售额的分层特许权使用费。交易完成后，作为收购价格对价的一部分，欧加农将承担Dermavant Sciences的负债（截至2024年6月30日，负债约为2.86亿美元）。 零售品类数据洞见 01 胃溃疡治疗药品销售分析 图1：2019-2023年胃溃疡治疗药品零售（放大市场）品种销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 胃溃疡的病因与胃酸分泌合成过多、胃黏膜受损、幽门螺旋杆菌感染等因素有关，所以在治疗方面，常用的治疗方法有。所以在治疗方面，可以分别针对病因进行抑酸治疗、抗幽门螺杆菌（Hp）治疗和治疗胃黏膜保护治疗。  02 奥美拉唑零售放大市场销售企业分析 图2: 2019-2023年奥美拉唑零售（放大市场）企业销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 奥美拉唑是一种抑酸药，适用于治疗胃溃疡等上消化道疾病，也可用于胃酸相关症状的对症治疗，还可用于根除幽门螺杆菌、治疗上消化道出血。根据PDB数据库，奥美拉唑零售（放大市场）销售额排名前三的企业分别是阿斯利康制药有限公司、AstraZeneca AB和石药集团欧意药业有限公司。  03 兰索拉唑零售放大市场销售企业分析 图3: 2019-2023年兰索拉唑零售（放大市场）企业销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 兰索拉唑属第二代新型质子泵抑制剂，可作为目前治疗和酸分泌有关的各种消化道疾病的首选药物。根据PDB数据库，奥美拉唑零售（放大市场）销售额排名前三的企业分别是湖南华纳大药厂股份有限公司、扬子江药业集团四川海蓉药业有限公司和辰欣药业股份有限公司。 来源：医药地理、国家药监局、腾讯、新浪等。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001