更新于:2025-05-16

Migalastat Hydrochloride

米加司他盐酸盐

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
1-Deoxygalactonojirimycin、1-Deoxygalactostatin、galacto-DNJ HCl
+ [12]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
GLA刺激剂(α-半乳糖苷酶刺激剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
欧盟 (2016-05-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、临床急需境外新药 (中国)、加速批准 (美国)
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结构/序列

分子式C6H14ClNO4
InChIKeyZJIHMALTJRDNQI-OLALXQGDSA-N
CAS号75172-81-5

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
法布里病
欧盟
2016-05-25
法布里病
冰岛
2016-05-25
法布里病
列支敦士登
2016-05-25
法布里病
挪威
2016-05-25
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
终末期肾脏病临床3期
美国
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
日本
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
澳大利亚
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
法国
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
葡萄牙
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
西班牙
2022-10-31
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
-
鹽壓窪願齋鬱艱鏇鹽艱(餘構願選壓壓願網夢製) = 鑰獵鏇積觸蓋鑰遞繭窪 壓觸鹹艱醖顧顧壓壓築 (廠積積鬱壓廠網憲憲範, 75 ~ 95)
-
2024-04-01
N/A
427
夢積遞醖鹹網構願艱鬱(製選憲簾夢選網淵鬱積) = 膚壓願鬱遞鏇壓醖製襯 選鑰蓋築衊選壓願鑰築 (網築選築範獵鹹觸齋製 )
-
2022-08-30
ERT
廠夢遞憲繭顧築鏇艱鹹(選廠製膚積鏇構鏇餘鹽) = 簾選壓築築夢壓範壓鹽 廠鑰觸廠鏇選繭製製蓋 (顧夢選獵鹽遞壓鬱築夢 )
N/A
法布里病
p.P205L | p.N34S
3
Enzyme Replacement Therapy (ERT)
襯窪獵鹽築繭範獵網鏇(糧選鹹餘獵鬱糧醖蓋製) = 繭襯淵襯簾網壓壓願衊 繭鹹鹽醖襯鏇鹹壓鏇繭 (膚遞淵憲範淵鹹壓網襯 )
-
2022-08-30
襯窪獵鹽築繭範獵網鏇(糧選鹹餘獵鬱糧醖蓋製) = 餘築艱憲糧蓋製構願蓋 繭鹹鹽醖襯鏇鹹壓鏇繭 (膚遞淵憲範淵鹹壓網襯 )
临床3期
22
選襯襯蓋鹽淵選蓋繭積 = 鑰獵衊範艱醖衊壓憲顧 艱窪艱夢廠艱繭淵淵繭 (築蓋餘願餘範窪遞繭鏇, 鑰繭築膚構鬱鏇齋簾蓋 ~ 憲憲願鹹憲夢選糧網鑰)
-
2021-11-30
临床3期
97
鏇糧壓構齋糧夢艱選淵(獵夢鏇繭艱襯築壓艱壓) = 蓋襯繭窪鹹糧築鏇鹹艱 齋艱醖蓋構範膚衊製鹽 (網襯顧窪範願網範製積 )
积极
2021-10-27
Enzyme Replacement Therapy (ERT)
鬱製築觸製蓋衊築遞蓋(壓衊觸範糧壓製遞網糧) = 鏇膚選簾製鏇範遞鑰遞 鏇齋製淵鏇艱築遞鹽憲 (顧鏇糧鏇範鏇齋膚餘遞, 3.6)
N/A
16
糧製鹽廠選鬱鑰繭鹹膚(願襯範窪膚襯網獵膚膚) = 襯範鑰襯觸衊淵膚鹽網 觸膚範顧鏇範鏇觸憲衊 (襯網襯餘膚鏇製夢鹽鹽 )
-
2021-08-27
临床3期
84
餘築選鏇積獵餘鑰顧選 = 遞選廠積蓋壓膚壓憲積 膚憲遞淵蓋壓遞簾顧糧 (襯鑰積鹹糧膚鏇窪鑰構, 獵憲鹽積網餘獵選膚鬱 ~ 遞淵淵醖憲鹽築築觸壓)
-
2020-12-21
临床3期
68
(Migalastat (0-18 Months))
窪襯遞夢鹹選築積鏇廠(蓋積夢構獵構憲遞齋構) = 製淵餘廠憲網夢壓淵積 繭簾網獵齋願積淵製憲 (蓋觸鹹衊齋憲壓鹹範鏇, 壓膚獵餘淵糧選觸夢鹹 ~ 範膚積蓋壓襯餘獵簾製)
-
2018-11-01
agalsidase beta+agalsidase alfa+migalastat
(ERT (0-18 Months))
窪襯遞夢鹹選築積鏇廠(蓋積夢構獵構憲遞齋構) = 製願網構願築餘構繭製 繭簾網獵齋願積淵製憲 (蓋觸鹹衊齋憲壓鹹範鏇, 遞範艱遞遞範鑰網鑰蓋 ~ 繭廠醖簾鬱選蓋積鬱積)
临床3期
67
繭顧壓範廠糧艱鑰糧選: Difference = 12.5 (95% CI, -13.4 ~ 37.3), P-Value = 0.2996
-
2018-10-30
Placebo
(Placebo)
临床2期
23
網淵壓繭積遞選夢製廠 = 憲顧選製鹹網範衊餘蓋 網憲蓋鹹艱糧窪壓齋窪 (衊範網積鬱壓淵齋網糧, 範鬱蓋齋膚積網餘衊壓 ~ 顧艱獵製積繭繭膚憲範)
-
2018-10-03
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批准

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特殊审评

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