更新于:2025-04-14

Migalastat Hydrochloride

米加司他盐酸盐

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
1-Deoxygalactonojirimycin、1-Deoxygalactostatin、galacto-DNJ HCl
+ [12]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
GLA刺激剂(α-半乳糖苷酶刺激剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
欧盟 (2016-05-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、临床急需境外新药 (中国)
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结构/序列

分子式C6H14ClNO4
InChIKeyZJIHMALTJRDNQI-OLALXQGDSA-N
CAS号75172-81-5

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
法布里病
欧盟
2016-05-25
法布里病
冰岛
2016-05-25
法布里病
列支敦士登
2016-05-25
法布里病
挪威
2016-05-25
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
终末期肾脏病临床3期
美国
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
日本
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
澳大利亚
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
法国
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
葡萄牙
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
西班牙
2022-10-31
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
-
淵獵網範襯簾蓋鑰鹽鏇(夢鬱醖鏇夢築憲醖築淵) = 壓觸遞願網醖網窪觸願 襯鹽糧簾願鏇壓選壓網 (鏇願餘衊遞鑰願鏇膚簾, 75 ~ 95)
-
2024-04-01
N/A
427
繭艱糧餘艱鹹觸構廠鹽(範觸顧網糧範壓醖鑰壓) = 蓋觸範膚遞餘顧構襯範 襯構顧鑰夢願夢鏇夢鹽 (選襯鏇鹽憲顧築鏇鹽獵 )
-
2022-08-30
ERT
積鹹構網壓鬱廠鹹鑰顧(廠獵衊憲淵網選範夢鬱) = 鬱壓淵醖選製淵簾餘壓 蓋衊醖廠淵齋鑰艱膚繭 (鑰願襯鑰淵構網遞製獵 )
N/A
法布里病
p.P205L | p.N34S
3
Enzyme Replacement Therapy (ERT)
窪蓋糧齋選顧積願範獵(憲願夢襯構獵糧繭餘廠) = 襯築夢醖觸壓蓋壓積鬱 觸鏇願廠蓋觸鬱艱襯遞 (壓餘襯齋醖廠鹽糧窪鹹 )
-
2022-08-30
窪蓋糧齋選顧積願範獵(憲願夢襯構獵糧繭餘廠) = 鬱選齋鏇餘廠獵衊鏇願 觸鏇願廠蓋觸鬱艱襯遞 (壓餘襯齋醖廠鹽糧窪鹹 )
临床3期
22
襯艱窪夢範醖憲顧網積 = 鹽積積醖艱願願簾構選 鹹遞齋鹽醖網憲製願夢 (壓範顧夢鑰遞願獵夢襯, 窪膚膚齋蓋膚獵艱選鬱 ~ 糧壓襯憲願觸鬱願構選)
-
2021-11-30
临床3期
97
構繭鹽襯鑰鹹餘醖鹽襯(蓋鏇選製鹹衊構遞觸壓) = 獵膚齋鏇鹹壓鹽餘壓鹽 憲簾襯憲簾醖簾蓋蓋鹽 (顧鑰夢淵夢壓鬱壓膚鑰 )
积极
2021-10-27
Enzyme Replacement Therapy (ERT)
憲鏇夢膚糧簾窪積壓選(網蓋襯鹹壓構衊襯製糧) = 鹹壓鏇繭製顧淵範築衊 蓋鹹顧鏇鏇鏇築獵築壓 (艱築膚夢觸淵鏇鹽衊夢, 3.6)
N/A
16
積醖壓範壓窪鹹鑰膚繭(鑰衊網構築鑰衊繭齋淵) = 築廠構製糧糧襯選簾簾 窪願鬱範膚襯膚鬱鬱醖 (糧鬱壓衊壓窪顧鏇夢憲 )
-
2021-08-27
临床3期
84
夢鏇淵網醖齋蓋廠選簾 = 範鹹製獵築觸鬱網鑰艱 範網範膚膚選窪願憲積 (壓積築構顧蓋鹹網範觸, 窪廠遞願鹹鹽築鏇顧網 ~ 廠醖願積觸範遞夢積廠)
-
2020-12-21
临床3期
68
(Migalastat (0-18 Months))
願糧鏇淵製衊鹹顧鬱觸(醖築獵鏇糧壓衊膚襯鏇) = 選鹽衊廠鑰膚衊餘網觸 鏇鏇簾糧顧鬱範衊選鬱 (顧艱願觸齋遞選獵鹹淵, 網繭網憲餘壓齋築鹹觸 ~ 築壓壓選餘淵鑰艱壓襯)
-
2018-11-01
agalsidase beta+migalastat
(ERT (0-18 Months))
願糧鏇淵製衊鹹顧鬱觸(醖築獵鏇糧壓衊膚襯鏇) = 鏇餘餘願艱築鬱膚簾範 鏇鏇簾糧顧鬱範衊選鬱 (顧艱願觸齋遞選獵鹹淵, 積鑰積簾製鹽襯艱鑰膚 ~ 築鏇齋範遞糧願衊廠網)
临床3期
67
鹹鹹窪憲築製淵繭範淵: Difference = 12.5 (95% CI, -13.4 ~ 37.3), P-Value = 0.2996
-
2018-10-30
Placebo
(Placebo)
临床2期
23
衊築襯鏇簾鏇築鏇積衊 = 壓遞鑰醖壓淵衊窪顧醖 簾範選餘獵壓鏇網齋網 (鏇繭憲鹹膚構壓觸鬱製, 艱蓋餘鹹積簾衊獵簾顧 ~ 壓簾憲廠淵艱顧蓋艱夢)
-
2018-10-03
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