Dordaviprone

点击蓝字 关注我们 *展会预登记火热进行中，👆扫描二维码免费领票！ 本周，最具看点的就是各大医药巨头财报了。先来看审评审批方面，很值得一说的就是，博安生物BA5101获批上市，成为全球首个获批上市的度拉糖肽生物类似药；其次看研发方面，多个药取得重要进展，比如，礼来口服减肥药Ⅲ期临床成功，计划申报上市；再次看交易及投融资方面，AI制药第一股晶泰科技以60亿美元授权DoveTree开展合作；再次看上市方面，国内老牌药企东阳光药顺利登陆港交所；最后是财报方面，司美格鲁肽上半年已超过K药成全球药王，替尔泊肽或成最大黑马。 本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资、上市以及财报五大板块，统计时间为2025.8.2-8.8，包含27条信息。  审评审批 NMPA 上市 批准 1、8月5日，NMPA官网显示，阿斯利康的长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液获批新适应症，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，每8周给药1次。该药于2025年4月首次国内获批上市，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。 2、8月7日，NMPA官网显示，阿斯利康的本瑞利珠单抗注射液（benralizumab）获批新适应症，用于儿童（6至＜12岁）重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）的维持治疗。本瑞利珠单抗是精准靶向嗜酸性粒细胞的抗IL-5R生物制剂，此前已在中国获批用于成人和12岁及以上青少年SEA的维持治疗。 3、8月8日，NMPA官网显示，博安生物的度拉糖肽注射液（BA5101）获批上市，用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。这是全球首个获批的度拉糖肽生物类似药。度拉糖肽是一种长效GLP-1受体激动剂，每周给药一次。原研药为礼来的度易达，已在国内获批用于治疗2型糖尿病、糖尿病患者的心血管事件二级预防、糖尿病患者的心血管事件一级预防。 4、8月8日，NMPA官网显示，强生的EGFR/c-MET双抗埃万妥单抗（Amivantamab）获批第三项新适应症，联合兰泽替尼适用于携带表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。 申请 5、8月2日，CDE官网显示，诺华的Onasemnogeneabeparvovec鞘内注射液（OAV101注射液，Zolgensma）申报上市，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，适用于治疗6月龄及以上5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。此前该适应症已被CDE纳入优先审评。 6、8月5日，CDE官网显示，石药集团2.2类化药司美格鲁肽注射液申报上市，预测用于降糖和减重。石药集团开发的司美格鲁肽注射液使用的原料完全通过化学合成法制备，目前，国内还有多款司美格鲁肽生物类似药已申报上市，包括九源基因、丽珠医药、齐鲁制药、联邦生物、华东医药/派金生物。 临床 批准 7、8月4日，CDE官网显示，海思科的HSK47388片获批临床，拟用于治疗银屑病。HSK47388片是海思科自主研发的口服、强效、高选择性的药物，拟用于自身免疫疾病的治疗。临床前研究结果显示，HSK47388可以剂量依赖地抑制大鼠炎症反应，同时也表现出了良好的耐受性和较大的安全窗。 8、8月6日，CDE官网显示，艾博生物1类新药ABO2102注射剂获批临床，拟ABO2102单药或联合信迪利单抗治疗KRAS突变的局部晚期或转移性实体瘤。ABO2102是艾博生物研发的可同时覆盖多种KRAS突变的新型mRNA肿瘤疫苗，适用于携带KRAS5种常见突变中任意突变的实体瘤患者。该产品已于2025年5月获FDA批准临床。 9、8月7日，CDE官网显示，百奥泰的BAT1308注射液获批临床，联合BAT4706注射液及注射用BAT8008治疗晚期实体瘤。BAT1308注射液是百奥泰自主研发的人源化抗PD-1单克隆抗体，BAT4706注射液是百奥泰开发的一项经无岩藻糖基化优化的IgG1类全人源单克隆抗体候选药物，BAT8008是百奥泰开发的靶向Trop2的ADC。 10、8月7日，CDE官网显示，明慧医药的注射用MHB042C获批临床，用于治疗晚期实体瘤患者。这是该药首次获批临床。MHB042C是一款c-MetADC，目前全球范围内有17款c-MetADC在研，仅艾伯维TelisotuzumabVedotin获批上市，用于非鳞状非小细胞肺癌。除此之外，恒瑞SHR-1826、荣昌生物RC108、宜联生物/罗氏YL211等均已进入临床阶段。 申请 11、8月4日，CDE官网显示，康宁杰瑞自主研发的JSKN022申报临床，即将开展用于晚期恶性实体瘤的首次人体临床研究。JSKN022是康宁杰瑞基于糖基定点偶联平台开发的创新双抗ADC药物，可同时识别并结合肿瘤细胞表面的PD-L1与αvβ6整合素。 12、8月4日，CDE官网显示，东阳光药自研乙肝小核酸新药HECN30227申报临床。HECN30227是东阳光药自主研发并拥有全球知识产权的1类新药，也是其基于小核酸技术平台开发的首款siRNA药物，，可同时消除cccDNA和intDNA来源的HBsAg。 13、8月6日,CDE官网显示，迈威生物的7MW4911申报临床，预测用于多种肿瘤。7MW4911是靶向钙黏蛋白17（CDH17）的ADC药物，采用CDH17高特异性单抗Mab0727、新型可裂解连接子、以及为克服多药耐药机制设计的专有DNA拓扑异构酶I抑制剂MF-6载荷，已同步在国内申报临床。 突破性疗法 14、8月7日，CDE官网显示，正大天晴1类新药罗伐昔替尼片（TQ05105）被纳入突破性疗法，用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治疗。罗伐昔替尼为一款JAK/ROCK双重小分子抑制剂。目前，其用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）国内处于上市审评阶段；慢性移植物抗宿主病的治疗在中国处于Ⅲ期临床，在美国已获准开展Ⅱ期临床。 15、8月7日，CDE官网显示，博生吉医药开发的CD7CAR-T疗法PA3-17注射液拟纳入突破性疗法，适应症为用于治疗成人复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤。在Ⅰ期临床中，PA3-17治疗这类患者显示出了高达84.6%的客观缓解率（ORR）。 FDA 上市 批准 16、8月6日，FDA官网显示，Jazz Pharmaceuticals的Dordaviprone获批上市，用于治疗1岁及以上成人和儿童复发性H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者。这是首款获批用于该患者群体的治疗药物。Dordaviprone是一种口服、可穿透血脑屏障的小分子药物，早在2020年，华润三九就获得了该药在大中华区的独家开发、生产与商业化权益。 临床 批准 17、8月5日，FDA官网显示，信达生物的IBI3032获批临床。IBI3032是一种新型口服小分子胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA），Ⅰ期临床试验将在中美同步推进，将于2025年下半年开始在健康受试者及超重或肥胖人群中给药。 快速通道资格 18、8月6日，FDA官网显示，迪哲医药自主研发的first-in-class、可完全穿透血脑屏障的非共价LYN/BTK双靶点抑制剂DZD8586被授予快速通道认定（FTD），用于既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者。 孤儿药资格 19、8月6日，FDA官网显示，恒瑞医药的注射用瑞康曲妥珠单抗被授予孤儿药资格认定，联合阿得贝利单抗和化疗用于胃癌或胃食管结合部腺癌。瑞康曲妥珠单抗是一款HER2ADC，目前国外已上市的同类产品有罗氏的Kadcyla和阿斯利康和第一三共的Enhertu。 研发 临床状态 20、8月4日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，东阳光药登记了一项单中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评价HEC-007注射液在健康受试者中单次给药和在超重或肥胖受试者中多次给药的安全性、耐受性、药代动力学及药效学。HEC-007注射液属于1类新药，是一种脂肪酸侧链修饰GLP-1/GCG/GIP三靶点多肽新药。 临床数据 21、8月7日，礼来宣布，小分子GLP-1R激动剂orforglipron治疗肥胖的Ⅲ期ATTAIN-1研究取得了积极结果。结果显示，从治疗效果角度评估，治疗第72周时，6mg、12mg、36mg剂量组受试者的体重分别减轻了7.8%、9.3%、12.4%，而安慰剂组减轻0.9%。此外，6mg、12mg、36mg剂量组体重至少减轻10%的受试者比例分别为35.9%、45.1%、59.6%，而安慰剂组这一比例为8.6%。 交易及投融资 22、8月5日，晶泰科技宣布，与DoveTree签订协议。根据协议，晶泰科技将利用其基于“AI+机器人”的端到端人工智能药物发现平台，为DoveTree选定的多个主要针对肿瘤学、免疫及炎症、神经系统及代谢失调领域的靶点，发现和开发小分子及抗体类候选药物，DoveTree将获得全球独家开发商业化权利。晶泰科技已收到5100万美元的首付款，并有资格获得金额达58.9亿美元的潜在监管里程碑及商业里程碑付款等。 上市 23、8月7日，东阳光药正式在港交所上市，独家保荐人为中金公司。本次东阳光药采用的是「合并私有化+介绍方式」在香港主板上市。东阳光药成立于2003年，是一家综合制药公司，专注于创新药，亦涉及改良新、仿制药和生物类似药，在不同国家及地区（包括中国、美国及欧洲）拥有150款获批药物，在中国及境外市场分别销售48种、23种药品。 财报 24、8月5日，辉瑞发布2025H1财报。2025上半年，辉瑞总营收283.67亿美元（+1%）。其中，肿瘤板块销售额卖得最好的依旧是CDK4/6抑制剂Ibrance（哌柏西利），重磅抗凝药Eliquis（阿哌沙班）和Prevnar家族肺炎球菌疫苗（Prevnar20&13）销售额分别为39.26亿美元、30.43亿美元，但阿哌沙班将于2026年面临专利悬崖的挑战。 25、8月6日，百济神州发布2025年H1财报。2025年上半年，百济神州实现营业总收入175.18亿元，同比增长46.0%。产品收入达173.60亿元，同比增长45.8%。其中，BTK抑制剂泽布替尼再次突破市场预期，上半年全球销售额达125.27亿元，同比增长56.2%。在美国市场，泽布替尼销售额达89.58亿元，同比增长51.7%。 26、8月6日，诺和诺德发布2025年H1财报。2025上半年，诺和诺德实现营收1549.44亿丹麦克朗（约合228.54亿美元），同比增长18%。司美格鲁肽上半年销售额为1127.56亿丹麦克朗（约合166.32亿美元），占诺和诺德总营收的73%。这款产品上半年销售额已经超过了K药（151.61亿美元）。 27、8月7日，礼来发布2025H1业绩，礼来上半年实现营收282.862亿美元，同比增长41%。Trulicity（度拉糖肽）上半年收入已经下降至21.874亿美元，替尔泊肽包括降糖版Mounjaro和减肥版Zepboun。降糖版Mounjaro保持势头，同比增长85%至90.407亿美元；减肥版Zepboun上半年大卖56.933亿美元，增速高达223%，两者合计销售额147.34亿美元。 END 智药研习社近期直播预告 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

当地时间8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布加速批准dordaviprone（研发代号：ONC201）上市，适应症为“1岁及以上成人和儿童复发性 H3K27M突变弥漫性中线脑胶质瘤”，这也是FDA首次批准用于该适应症的药物上市。华润三九拥有ONC201在大中华区（含中国大陆、香港、澳门、台湾）的独家开发、生产及商业化权益，目前正在国内开展Ⅰ/Ⅱ期临床研究。 公开信息显示，脑胶质瘤是最常见的脑部肿瘤。其中H3K27M突变弥漫性中线脑胶质瘤常发生于儿童及青少年，侵袭性高，预后差，由于该肿瘤多发于脑室、脑干和脊髓等“险要”部位且呈浸润性生长，难以通过手术进行完全切除。在ONC201获批前，放疗是唯一认为能够提供短暂获益的标准治疗干预措施，多数患者在确诊后的中位总生存期仅有一年左右。 ONC201是线粒体酪蛋白水解酶ClpP 激动剂和多巴胺 D2 受体拮抗剂，可以透过血脑屏障，为H3K27M突变弥漫性中线脑胶质瘤患者提供了新的治疗方案。 本次ONC201在美国获批，将为该产品在中国的研发带来新的契机，华润三九将积极与监管部门沟通，加速推进ONC201在国内的研发进程。华润三九也将积极利用海南博鳌乐城临床急需药品政策和北京天竺综合保税区的罕见病药品保障先行区等政策，以期推动该药物加速惠及国内患者。