HS-20093

截止11月1日，上周CDE官网公告的三款“拟纳入突破性疗法”的国产新药已完成公示，正式被纳入突破性疗法名单，分别是宜联生物的注射用YL201、翰森生物的注射用HS-20093以及诗健生物与东曜药业的重组人源化抗Trop2单抗-SN38偶联物。 图片来源：CDE官网 至此，10月被纳入“突破性疗法”的品种数已达5款，截止10月底，2024年被纳入“突破性疗法”的品种数已达76款。 更值得注意的是，截至目前今年“突破性疗法”数量已超2023全年，并且抗肿瘤适应症仍是国内新药产业的主攻区域，尤其是“非小细胞肺癌”与乳腺癌。 01 2024突破性疗法数量超76个 几年的创新实践后，现如今，无论是传统药企还是biotech企业在创新药领域都有了一定的经验可谈，但越是随着创新事业的推进，企业却越是发现，做真正满足临床需求的创新有多难，真正能做出满足临床需求新药的企业有多稀缺。 如今，随着医药资本寒冬来临，投资人不再如以往一般热衷于热门赛道与明星团队，转而思考新药创新背后真正的逻辑，即“哪些新药能真正满足临床核心需求，哪些新药的未来市场更具确定性”。 以往被忽略的“突破性疗法”重新进入了资本的视野。 所谓突破性疗法，最初于2020年被CDE引入国内，允许创新药物与改良型新药研发企业在三期临床开展前申请突破性治疗药物程序，其要旨集中于两点： 用于加快治疗严重危及生命或严重影响生存质量的疾病新药落地，从而尽早满足患者的治疗需求。 针对适应症尚无有效治疗手段或药物，新药较现阶段治疗手段具有足够证明其临床优势。 简单来讲就是，想要获得突破性疗法，那么就一定要具备强大、可靠的临床意义。 从2020年8月，西达基奥仑赛注射液获批国内首款“突破性疗法”，用于单药治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，截至目前，CDE已累计授予了279款药品（受理号计）突破性疗法称号。 数据来源：CDE官网 从历年获批数据来看，尽管近两年新药前端融资困难、研发动力有所下降，但CDE获批突破性疗法的产品数量却仍呈现反向上升趋势，截至目前，加上刚正式纳入突破性疗法的三款新药，2024年已有76款（受理号）产品获批，赶超2023全年水平。 02 肺癌，2024突破性疗法集中领域 从获批适应症层面看，抗肿瘤治疗仍是目前突破性疗法的主要集中地，占据2024年适应症总数的66.75%，显示出肿瘤治疗领域的高度活跃与研究重视程度。 数据来源：CDE官网、公开资料整理 而在细分疾病领域，非小细胞肺癌与乳腺癌则是今年“突破性疗法”的主攻地带，刚纳入突破性疗法的三款新药，就有两款新药适应症为非小细胞肺癌，2024年非小细胞肺癌领域累计共有13个受理号下的12款新药获批突破性疗法，后者则有9个受理号下的8款新药获誉。 数据来源：CDE官网、公开资料整理 另外，值得注意的是，非小细胞肺癌领域也是海外MNC与国内药企在CDE突破性疗法申请中竞争最激烈的板块。 MNC企业方面，艾伯维的Telisotuzumab Vedotin、阿斯利康的甲磺酸奥希替尼片、勃林格殷格翰的BI 1810631片、拜耳的BAY 2927088片等4款新药以非小细胞肺癌适应症获突破性疗法。 国内企业方面，则有百利药业的BL-B01D1、苏中药业的马来酸苏特替尼胶囊、艾力斯医药的甲磺酸伏美替尼片、江苏豪森的甲磺酸阿美替尼片、香雪精准医疗的TAEST16001、基石药业的Lorlatinib、迪哲医药的DZD9008等7款新药获突破性疗法。 不过，企业布局相同适应症的同时，也不约而同地选择了不同突变类型来形成差异化竞争，如艾力斯甲磺酸伏美替尼突破性疗法适应症是针对EGFR-20外显子插入突变的NSCLC，而阿斯利康的甲磺酸奥希替尼则是（EGFR）外显子19缺失（Ex19del）或外显子21(L858R）置换突变NSCLC。 其实，对于肺癌领域而言，中国作为全球肺癌最高发地区，中国本土企业的研究兴趣明显高于其他癌症领域。资料显示，中国内地处于临床II期及以上的非小细胞肺癌管线数量远超境外，几乎占据了全球该领域的管线的60%以上，而目前III期管线数量虽不及海外，但以目前国内企业对该领域的热情来看，赶超海外或许也只是时间问题。 或许，未来肺癌适应症还可能成为国产药企走向全球市场的优势领域。 03 2024突破性疗法格局已变 受目前国内新药的市场需求、研发投入和战略调整等因素的影响。近年来，CDE突破性疗法的获批主体已不再以MNC企业为主，越来越多国内biotech企业上榜。 其中，恒瑞医药、百利药业、信达药业等国产创新药中坚力量，在2024年突破性疗法方面贡献度巨大，分别有7个、4个与3个受理号获批突破性疗法。 数据来源：CDE官网，公开资料整理 以恒瑞医药为例，作为2024年获批突破性疗法最多的企业，恒瑞医药共有6款药品的7个适应症的获此殊荣，分别是SHR-A1811、SHRA-1921、氟唑帕利、甲磺酸阿帕替尼、SHR-1918与HR19042。 其中，前4款药物均为抗肿瘤药物，既有重磅的ADC产品，也有最新的小分子抑制剂，尤其是ADC领域，作为恒瑞近年来的重点布局方向，取得了不少可观的成绩，截至目前，其管线中已有超过8个的临床阶段ADC产品。而SHR-A1811作为恒瑞医药最重要且进展最快的ADC管线，是一款直接对标于第一三共T-DXd（DS-8201）的HER2 ADC新药，目前其已推进至3期临床，前后共6款适应症被CDE纳入突破性治疗品种。 而后两款“突破性疗法”管线，没有选择之前一样的抗肿瘤方向，转而瞄向了代谢与免疫领域，这或许有看重了两大非肿瘤赛道增长潜力的原因，也或许是迫于如今抗肿瘤领域愈发增长的竞争压力，但无论如何，恒瑞多维度的产品布局，很大程度上也会构建出独属于恒瑞医药这样大型药企的竞争壁垒。 对比之下，来自MNC企业的突破性疗法在今年已开始陷入颓势，获批产品与适应症的创新程度也与前几年有所差距。 2024年3月1日，BMS的纳武利尤单抗与伊匹木单抗的联合治疗方案，用于一线治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）结直肠癌（CRC），被纳入突破性治疗药物程序。 2024年5月31日，拜耳BAY 2927088（片与溶液）用于治疗携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过一种全身性治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌的适应症，被纳入突破性治疗药物程序。 2024年3月25日，罗氏GDC-0077哌柏西利和内分泌疗法联合用药适用于治疗PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、局部晚期或转移性乳腺癌的适应症，被纳入突破性治疗药物程序。 04 结语 很明显，目前中国本土创新事业在经历多年试水后，取得了不少可圈可点的成果，市场格局也发生了质的变化。 尤其是目前，国内企业逐渐取代MNC企业成为CDE突破性疗法新的主体后，更是极大的提振了行业本土创新的信心。 未来，随着国产药企们的研发实力进一步提升，MNC逐渐退出CDE突破性疗法舞台也不无可能。 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。 责任编辑 | 青霉素 转载开白 | 马老师 18996384680（同微信） 商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦

2024年11月1日，翰森制药集团有限公司 (以下简称“翰森制药”，03692.HK)，中国领先的创新驱动型制药企业今日宣布，公司自主研发的B7-H3靶向抗体-药物偶联物（ADC）注射用HS-20093获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）批准纳入“突破性治疗药物”，拟定适应症为经标准一线治疗（含铂双药化疗联合免疫）后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。 2023年12月，翰森制药与葛兰素史克（GSK）订立许可协议，授予GSK全球独占许可（不含中国内地、香港、澳门及台湾），以开发、生产及商业化HS-20093（亦称GSK5764227)，该药物目前正由GSK开展全球Ⅰ期临床试验。2024年8月，GSK宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予GSK5764227突破性疗法认定，用于含铂化疗期间或之后进展的（复发或难治性）ES-SCLC患者治疗。 HS-20093先后获得FDA“突破性疗法”与NMPA“突破性治疗药物”认定，有望进一步加快其在中国及全球的开发与审批速度。作为中国领先的创新驱动型制药企业，翰森制药将持续深耕自主研发与国际化合作，围绕未被满足的临床需求，高效推进更多全球领先技术和创新产品的研发和转化落地，造福广大患者。 HS-20093是一种新型B7-H3靶向ADC，由全人源抗B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂(TOPOi)有效载荷共价连接而成，目前正在中国开展用于小细胞肺癌的Ⅲ期临床研究，以及肉瘤、头颈癌、食管癌及其他实体瘤的多项Ⅰ期及Ⅱ期临床研究。 肺癌是全世界最常见的癌症之一。在小细胞肺癌患者中，70%的患者患有广泛期肺癌，这意味着癌症已经扩散到单肺或双肺和/或身体的其他部位。ES-SCLC是一种侵袭性和难治性癌症，治疗选择有限，5年生存率约为3%1。大多数ES-SCLC患者在初次治疗后复发，中位数复发性ES-SCLC患者采用当前标准护理治疗的总体生存期为5-6个月2。 根据《国家药品监督管理局关于发布突破性治疗药物审评工作程序（试行）等三个文件的公告》（2020年第82号），突破性治疗药物程序适用范围为——药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药等。 针对纳入突破性治疗药物程序的药物，CDE优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发；并且经评估符合相关条件的，也可以在申请药品上市许可时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。 翰森制药是中国领先的创新驱动型制药企业，下属豪森药业、常州恒邦药业、翰森生物医药等子公司，重点关注抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域，致力于通过持续创新提高人类生命质量。截至2024上半年，公司已上市7款创新药，创新产品营收占比达77.4%。公司连续多年位居全球制药企业百强、中国医药研发产品线最佳工业企业前3强，是国家重点高新技术企业、国家技术创新示范企业。公司于2019年6月在香港联交所挂牌上市（股票代码：03692.HK）。 参考文献： 1.SEER Explorer Surveillance Research Program, US National Cancer Institute, accessed 23 January 2024. 2.Topotecan USPI accessed 11 March 2024. 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。