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全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（不含中国）共有8个新药获批上市。其中，NDA批准1个，BLA批准1个，新适应症批准5个，新制剂批准1个。与上次统计周期相比，本次统计周期增加3个全球批准新药。 12月27日，百济神州宣布FDA已批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合含铂和氟尿嘧啶类化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部（G/GEJ）癌成人患者一线治疗。研究表明这一治疗选择可带来具有统计学显著性和临床意义的总生存期（OS）获益，百泽安®联合研究者选择的化疗方案组的患者中位OS为15.0个月，而安慰剂联合化疗组的患者中位OS为12.9个月，前者的死亡风险降低20%。 12月28日，FDA宣布已批准BMS的皮下注射Opdivo Qvantig（Nivolumab加透明质酸酶）上市，用于所有已批准的Opdivo适应症。这些适应症包括单药治疗，完成Opdivo联合Yervoy（ipilimumab）治疗后的Opdivo单药维持治疗，或与化疗或Cabozantinib联合治疗的情况。分析显示，与静脉输注Opdivo相比，皮下注射Opdivo Qvantig在28天的时间段内平均血清浓度和稳态血清低谷浓度指标上表现出非劣效性。此外，通过BICR评估，Opdivo Qvantig组的ORR为24%，静脉输注Opdivo组为18%。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（不含中国）共有3个新药申报上市。其中，NDA申报3个。与上次统计周期相比，本次减少9个NDA/BLA申报。 12月25日，澳宗生物宣布TTYP01依达拉奉片已向FDA正式递交了NDA，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。依达拉奉是目前唯一具有充分循证医学证据的神经保护剂。澳宗生物通过固体分散体技术研发，结合关键辅料，将口服生物利用度提高至近60%，药物可及性、便利性和依从性显著提高。 NDA/BLA申报 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（不含中国）共有2个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个。与上次统计周期相比，本次减少5个获监管机构特殊资格认定的药物。 12月23日，盟科药业自主研发的抗感染新药MRX-5获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗非结核分枝杆菌（NTM）感染。MRX-5是一种新型苯并硼唑类抗生素，属于新型抗耐药NTM感染新药，对常见的NTM具有良好的抗菌活性，且在动物试验和人体试验中均显示出良好的安全性和药代动力学特性。此外，MRX-5具有相互作用少、不易耐药、可口服的特点，适用于长期服用以治疗慢性感染。 12月23日，葆元医药宣布FDA已接受该公司的Taletrectinib的新药上市申请。Taletrectinib是一种在研的下一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗晚期ROS1+ NSCLC。研究结果显示，在未接受过TKI治疗的患者中，ORR为88.8%，颅内ORR为76.5%，FPS为45.6个月，DOR为44.2个月；在接受过TKI治疗的患者中，ORR为55.8%，颅内ORR为65.6%，PFS为9.7个月，DOR为16.6个月；在既往接受过治疗且携带ROS1 G2032R突变的患者中，ORR为61.5%。 监管机构特殊资格认定药物 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计15条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、神经疾病、感染以及眼部疾病等共计8个领域。 其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为3条：生物药3条。 近日，Gain Therapeutics宣布已在澳大利亚获批启动一项Ib期临床试验，评估GT-02287在帕金森病（PD）患者中的安全性和耐受性。在临床前模型中，GT-02287恢复了GCase酶功能，减少了聚集的α-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，提高了多巴胺水平，改善动物的运动功能和认知能力，显著降低了NfL水平。I期研究表明GT-02287表现出良好的安全性和耐受性，统计显示葡萄糖脑苷酶（GCase）活性显著增加了50%。 12月25日，Otsuka和Lundbeck宣布，布瑞哌唑（Brexpiprazole）联合舍曲林（Sertraline）治疗成人创伤后应激障碍（PTSD）的III期试验的全部结果已在JAMA Psychiatry上发表。研究结果显示，在成人PTSD患者中，与舍曲林联合安慰剂组（-13.6）相比，Brexpiprazole联合舍曲林组患者CAPS-5总分（-19.2）的改善有统计学意义，最小二乘（LS）平均差为-5.59。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（含中国）医药交易时间共计17起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有5个新药获NMPA批准上市。其中，BLA批准3个，新适应症批准2个。与上次统计周期相比，本次增加2个NMPA批准新药。 12月17日，NMPA官网最新公示，齐鲁制药以生物制品3.3类递交的帕妥珠单抗生物类似药的上市申请已正式获批。帕妥珠单抗是一种靶向HER2受体的单克隆抗体药物，原研产品已在中国获批治疗乳腺癌。研究结果显示，QL1209组和对照组的tpCR分别为42.75%和45.17%。两组tpCR的率比为0.95，90% CI完全落在预设的等效区间界值0.76-1.32之内，证实QL1209在疗效上与原研药等效；研究者评估的tpCR率比为0.92，bpCR分别为48.64%和51.35%，QL1209组和对照组的ORR分别为82.49%和81.85%。 12月17日，NMPA官网最新公示，华润生物医药旗下华润昂德生物递交的注射用重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物的新适应症上市申请已获得批准，用于治疗急性缺血性卒中（AIS）患者的溶栓。数据显示：瑞通立®治疗组获得良好功能预后的受试者比例为79.5%，阿替普酶治疗组为70.4%，RR值及其95% CI为1.13 (1.05–1.21)，置信区间下限不仅达到非劣效标准，同时在统计学上呈现优于阿替普酶治疗组的结果。 国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有22个新药获临床默示许可，涉及28个受理号。其中，化学药11个，治疗用生物制品8个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次减少67个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有8个新药申报上市，涉及12个受理号。其中，化药6个，治疗用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次增加3个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有65个新药申报临床，涉及105个受理号。其中，化学药34个，治疗用生物制品31个。与上次统计周期相比，本次增加20个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药2个。本次统计周期获监管机构特殊资格认定的药物与上次持平。 NMPA药物特殊资格认定相关进展情况 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内新药临床研发状态更新共计2条，涉及肿瘤领域。其中，化学药1条，生物药1条。与上次统计周期相比，本次减少4条国内新药临床研发状态更新。 12月25日，海创药业宣布其在研口服蛋白降解靶向嵌合体药物HP518片完成中国II期临床试验首例受试者入组。HP518片是海创药业自主研发的用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的口服PROTAC药物。HP518是一款雄激素受体（AR）PROTAC药物，作为新一代AR降解剂，其能降解野生型AR蛋白及突变型AR蛋白，抑制肿瘤细胞生长，从而达到治疗前列腺癌的目的。HP518片已完成在澳大利亚用于治疗mCRPC的I期临床试验，数据显示，HP518拥有良好的安全性和耐受性，在mCRPC患者中表现出有效性信号。 国内新药研发进展 05 国内新药研发领域政策法规动态 国家药监局药审中心关于发布《多糖结合疫苗药学研究及评价技术指导原则（试行）》的通告（2024年第51号） 为鼓励、规范和指导多糖结合疫苗的研发，加快国内多糖结合疫苗的高质量发展，药审中心组织制定了《多糖结合疫苗药学研究及评价技术指导原则（试行）》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。 06 国内新药研发领域热点新闻 商业化加快，重磅新药获批在即，泽璟制药开始“逆袭” 2024年的医药行业日子依旧不好过。今年以来，截至12月24日，A股498家医药公司中，有362家公司股价下跌，占比超过70%；基本面上，498家公司中三季报营收正增长的只有248家。 然而，就在这一片萧索之中，原本不被看好的泽璟制药实现了逆流而上。三季报显示，泽璟制药实现营收3.84亿元，同比增长36.16%，单季度增长130.6%。 在资本市场的舞台上，泽璟制药的A股股价自二月初的低点强势上扬，涨幅已然超过80%，这一出色的市场表现背后，是其商业化进程的顺利推进以及潜在创新价值的兑现，成功赢得了资本的青睐。更多资讯，请阅读原文 进击的GLP-1 自2022年GLP-1/GIP双受体激动剂替尔泊肽（Tirzepatide，礼来）获批上市，拉开了GLP-1双靶点研究的序幕。 目前，多项GLP-1R的双靶点或三靶点研究正在如火如荼地进行着。其中，由于成药性得到验证的原因，GLP-1R/GIPR双靶点研究备受关注。 进入临床中后期的GLP-1R/GIPR药物大多为双受体激动剂，然而，近期，在这一赛道上涌现出了不可忽视的新生力量：安进的GLP-1激动剂/GIP拮抗剂MariTide（AMG133）公布了最新临床2期数据：52周平均减重约20%。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0102周报”，即可下载。