Neoadjuvant Umbrella Trial Directed by Next Generation Sequencing for Patients With Unresectable Stage III NSCLC Harboring Rare Mutations (Without EGFR Sensitizing Mutations)

This umbrella trial directed by next generation sequencing (NGS) includes patients with treatment-naive unresectable stage III non-small-cell lung cancer (NSCLC). The aim of the umbrella study is to evaluate the efficacy of induction NGS-directed targeted therapies followed by surgery for stage III NSCLC patients whose tumor harbors a rare mutation.

开始日期2024-12-01

申办/合作机构

中山大学

NCT05783323 / Recruiting临床2期IIT

Larotrectinib to Enhance RAI Avidity in Patients With Differentiated Thyroid Cancer Harboring NTRK Fusions

Papillary thyroid cancer (PTC) is the most common form of differentiated thyroid cancer (DTC). The traditional first line treatment for patients with advanced DTC after surgical resection is radioactive iodine (RAI) therapy. However, less than a quarter of patients with lung metastases will achieve a complete response to RAI therapy, and this therapy carries the risk of pulmonary fibrosis and an increasingly recognized risk of secondary malignancies.

开始日期2024-02-14

申办/合作机构

The Children's Hospital of Philadelphia

[+1]

NCT05725200 / Recruiting临床2期IIT

Study to Investigate Outcome of Individualized Treatment Based on Pharmacogenomic Profiling & Ex Vivo Drug Sensitivity Testing of Patient-derived Organoids in Patients With Metastatic Colorectal Cancer

The purpose of the study is to investigate the effect and side effects of personalized cancer treatment in patients with metastatic colorectal cancer (bowel cancer). All patients included must have metastatic bowel cancer and receive or have received at least two lines of standard chemotherapy. The cancer must not be available for surgery with curative intent.

开始日期2022-09-27

申办/合作机构

Oslo universitetssykehus HF

100 项与硫酸拉罗替尼相关的临床结果

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100 项与硫酸拉罗替尼相关的转化医学

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100 项与硫酸拉罗替尼相关的专利（医药）

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374

项与硫酸拉罗替尼相关的文献（医药）

2024-11-01·CNS DRUGS

Current Landscape of NTRK Inhibition for Pediatric CNS Tumors

Review

作者: Robinson, Giles W. ; Robinson, Giles W ; Mikkelsen, Margit ; Moreira, Daniel C ; Moreira, Daniel C.

Over the last decade, as molecular platforms have permitted the characterization of the genomic landscape of pediatric central nervous system (CNS) tumors, pediatric neuro-oncology has dramatically transformed. NTRK fusions are oncogenic driver alterations that have been found in a multitude of tumor types, including pediatric CNS tumors. In recent years, NTRK inhibitors have emerged as a promising class of targeted therapies for pediatric CNS tumors with NTRK gene fusions. The use of larotrectinib and entrectinib in the relapsed setting for pediatric CNS tumors has resulted in rapid and robust responses in an important fraction of patients. These agents are well tolerated, although close to 20% of patients have spontaneous bone fractures. Given the existing data for patients with relapsed disease, clinical trials using NTRK inhibitors in the upfront setting is the next natural progression of efficacy testing and many are currently underway. There are still several challenges that need to be addressed to optimize the use of NTRK inhibitors and identify the patients with NTRK fusion-positive CNS tumors who are most likely to benefit from them. As these agents are more broadly used, resistance will become a more pervasive issue and strategies will need to be determined for this scenario. This article summarizes the current status of NTRK inhibitors for pediatric CNS tumors and discusses the opportunities and challenges of their expanding use in the future.

2024-10-01·ARCHIV DER PHARMAZIE

Current scenario of pyrazole hybrids with anti‐breast cancer therapeutic applications

Review

作者: Ma, Mengyu

Abstract:

Breast cancer stands as the leading cause of cancer‐related deaths among women globally, but current therapy is restricted to the serious adverse effects and multidrug resistance, necessitating the exploration of novel, safe, and efficient anti‐breast cancer chemotherapeutic agents. Pyrazoles exhibit excellent potential for utilization as effective anti‐breast cancer agents due to their ability to act on various biological targets. Particularly, pyrazole hybrids demonstrated the advantage of targeting multiple pathways, and some of them, which are exemplified by larotrectinib (pyrazolo[1,5‐a]pyrimidine hybrid), can be applied for breast cancer therapy. Thus, pyrazole hybrids hold great promise as useful therapeutic interventions for breast cancer. The aim of this review is to summarize the current scenario of pyrazole hybrids with in vitro and/or in vivo anti‐breast cancer potential, along with the modes of action and structure–activity relationships, covering articles published from 2020 to the present, to streamline the development of rational, effective and safe anti‐breast cancer candidates.

2024-10-01·EUROPEAN JOURNAL OF MEDICINAL CHEMISTRY

Discovery of novel indazole derivatives as second-generation TRK inhibitors

Article

作者: Sun, Yixiang ; Lu, Shuyu ; Li, Zhuo ; Cheng, Maosheng ; Wu, Tianxiao ; Liu, Nian ; Wang, Xin ; Qin, Qiaohua ; Zhang, Haoyu ; Zhao, Dongmei ; Fu, Qinglin ; Guo, Zhiqiang

NTRK gene fusion leads to the activation of downstream signaling pathways, which is a oncogenic driver in various cancers. NTRK fusion-positive cancers can be treated with the first-generation TRK inhibitors, larotrectinib and entrectinib. Unfortunately, the patients eventually face the dilemma of no drugs available as the emergence of certain resistance mutations. The development of efficient and broad-spectrum second-generation TRK inhibitors is still of great significance. Here, we analyzed the binding modes of compounds 6, 10 with TRKA protein, respectively, a series of novel indazole TRK inhibitors were designed and synthesized using molecular hybridization strategy. Among them, the optimal compound B31 showed strong antiproliferative activities against Km-12, Ba/F3-TRKA^G595R, and Ba/F3-TRKA^G667C cell lines with IC₅₀ values of 0.3, 4.7, and 9.9 nM, respectively. And the inhibitory effect against TRKA^G667C (IC₅₀ = 9.9 nM) was better than that of selitrectinib (IC₅₀ = 113.1 nM). Further, compound B31 exhibited moderate kinase selectivity and excellent plasma stability (t_1/2 > 480 min). In vivo pharmacokinetic studies in Sprague-Dawley rats showed that B31 had acceptable pharmacokinetic properties.

153

项与硫酸拉罗替尼相关的新闻（医药）

2024-11-07

·今日头条

突发！台湾著名女星自曝患癌，“温柔癌”≠无害

据“明报新闻网”2024年11月7日报道，现年49岁的台湾著名徐姓女星，确诊患癌噩耗。她于今年初确诊甲状腺癌0期，幸运的是，由于发现及时且分期较早，在紧急手术后，目前情况已受控。虽然在手术后失声近3个月，但她在伤口愈合后，随即进行喉咙复健，并积极接受物理治疗、训练肌肉及发声练习，现正在慢慢恢复健康，且状态良好。在癌症的大家族中，甲状腺癌受到了越来越多的关注，它就像一个隐藏在暗处的对手，对人们的健康构成威胁，但随着医学的发展，我们对它的认识和应对能力也在不断提高。尤其随着分子靶向药的迅速发展，已有多款治疗甲状腺癌的靶向药相继问世，为越来越多的甲状腺癌患者带来了康复的曙光！ ▲图源“news.mingpao”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除一、“温柔的”甲状腺癌≠无害，也可能致命甲状腺，这个位于颈部前方、形似蝴蝶的内分泌器官，虽然体积不大，但对人体的新陈代谢、生长发育等生理过程有着至关重要的作用。而甲状腺癌，就是一种起源于甲状腺滤泡上皮或滤泡旁上皮细胞的恶性肿瘤，也是头颈部最为常见的恶性肿瘤。近年来，全球范围内甲状腺癌的发病率增长迅速。甲状腺癌早期一般可能会先出现颈部结节或肿块，但多数可能不明显而容易被忽略。随着病情发展，可能引起颈部甲状腺周围疼痛、淋巴结肿大、声音嘶哑、吞咽困难、呼吸困难等症状。甲状腺癌主要有几种类型，包括髓样甲状腺癌、分化型甲状腺癌、未分化甲状腺癌等。甲状腺癌主要以手术切除为主，还可辅以放射治疗、靶向治疗等方式。尤其是近年年，随着分子靶向药物和免疫治疗的迅速发展，为甲状腺癌患者提供了新的治疗选择。二、多款靶向药问世，为甲状腺癌患者带来曙光（一）拉罗替尼：83%患者肿瘤显著缩小甚至消失！拉罗替尼（larotrectinib，Vitrakvi®）是全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药，于2022年4月13日，获得中国国家药品监督管理局批准并正式上市，用于治疗成人和儿童NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤。该药的最大优势在于，它是一款针对特定基因突变，而非针对特定癌症种类的抗癌新药，这也意味着它对25种存在NTRK融合的癌症均有效，包括甲状腺癌（11%）、肺癌（10%）、结直肠癌（7%）、婴儿纤维肉瘤（18%）等。近期，公布了拉罗替尼治疗难治性甲状腺癌的惊艳临床数据。本次研究共入组184例非髓性晚期甲状腺癌患者，对其进行NTRK基因融合检测后发现，4%为NTRK融合阳性。其中4例NTRK1、2例NTRK3基因融合的难治性甲状腺癌患者，入组接受拉罗替尼治疗。结果显示：从TRK抑制剂治疗伊始，中位无进展生存期（PFS）长达23个月（详见下图）。客观缓解率（ORR）高达83% ，其中 2例患者更是幸运地获得了完全缓解（CR）。 ▲图源“SPRINGER NATURE Link”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除案例分析值得一提的是，其中一例67岁的甲状腺滤泡癌患者，既往曾接受氢化可的松+乐伐替尼等治疗效果不佳，病情持续进展，并出现了肺、肝脏、淋巴结转移。为寻求更有效的治疗方案，该患者进行了全基因组测序，并惊喜的发现存在SQSTM1/NTRK3基因融合，这也意味着该患者有拉罗替尼治疗的条件。幸运的是，她在接受拉罗替尼治疗仅4周，Tg就降至1690 ng/mL 。在拉罗替尼治疗30个月时，该患者播散性肝转移转移性病灶显著缩小，达到部分缓解（PR）（详见下图）。 ▼该患者接受拉罗替尼治疗前后影像学对比 ▲图源“SPRINGER NATURE Link”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除注： ①图b：脑部MRI显示，在仑伐替尼治疗期间，出现新的垂体转移； ②图c：肝脏MRI显示，在仑伐替尼治疗期间，出现播散性肝转移性； ③图d：在拉罗替尼治疗过程中，肿瘤显著缩小； ④图e：拉罗替尼治疗后，放射学随访显示肝转移瘤达到部分缓解（PR）。（二）塞尔帕替尼：无进展生存率超86% 塞尔帕替尼（Selpercatinib，LOXO-292）是一款首创、高选择性、强效且可穿透大脑的 RET 激酶抑制剂。2024 年 9 月 27 日，获得美国FDA批准，用于治疗RET 突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌。本次获批主要是基于一项3 期 LIBRETTO-531临床试验 (NCT04211337) 的惊艳数据。该研究共入组291例晚期或转移性甲状腺髓样癌患者，将其随机分为两组，即selpercatinib组（接受塞尔帕替尼治疗）、对照组（接受卡博替尼或凡德他尼治疗），经过12个月的中位随访，结果显示： 1、中位无进展生存期（PFS）：疾病进展或死亡风险降低了72% ， 12个月PFS率分别为86.8%（selpercatinib组） vs 65.7%（对照组）（详见下图）。 ▲图源“N Engl J Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 2、总缓解率：总缓解率分别为69.4% （selpercatinib组） vs 38.8%（对照组）。综上，对RET突变型髓样甲状腺癌患者，Selpercatinib治疗，可带来比卡博替尼或凡德他尼更长的无进展生存期和无治疗失败生存期。三、小编寄语甲状腺癌就像一个狡猾的“潜伏者”，生长相对缓慢，在早期可能没有明显的症状，往往在体检时偶然被发现。其治疗和预后取决于癌症的类型和发现的时期，如果能早期发现、并及时治疗对提高患者生存率至关重要。随着医学研究的进展，靶向治疗和免疫治疗等新型治疗手段，为甲状腺癌患者提供了更多的治疗选择，只要不放弃希望、积极配合治疗，我们有信心战胜病魔！如果您还想了解甲状腺癌治疗的更多讯息，可将治疗经历、影像学及近期病理检查结果，提交至全球肿瘤医生网医学部，进行初步评估。四、参考资料 [1]Koehler V F,et al.NTRK fusion events and targeted treatment of advanced radioiodine refractory thyroid cancer[J]. Journal of Cancer Research and Clinical Oncology, 2023, 149(15): 14035-14043. https://link-springer-com.libproxy1.nus.edu.sg/article/10.1007/s00432-023-05134-x\ [2]Hadoux J,et al.Phase 3 trial of selpercatinib in advanced RET-mutant medullary thyroid cancer[J]. New England Journal of Medicine, 2023, 389(20): 1851-1861. https://www-nejm-org.libproxy1.nus.edu.sg/doi/full/10.1056/NEJMoa2309719 [3]https://news.mingpao.com/pns/%E5%A8%9B%E6%A8%82/article/20241107/s00016/1730911286110/49%E6%AD%B2%E5%BE%90%E8%8B%A5%E7%91%84%E6%82%A3%E7%94%B2%E7%8B%80%E8%85%BA%E7%99%8C-%E5%85%AC%E9%96%8B%E8%BF%91%E7%85%A7%E5%A0%B1%E5%B9%B3%E5%AE%89-%E6%88%91%E7%8F%BE%E5%9C%A8%E5%BE%88%E5%A5%BD [4]https://www.onclive.com/view/fda-approves-selpercatinib-for-ret-fusion-positive-medullary-thyroid-cancer 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

免疫疗法放射疗法

2024-10-30

·今日头条

从临终关怀到奇迹重生！一款神奇药物让11岁恶性肿瘤女孩重返校园

无论多么罕见难治的癌症类型，无论长在什么部位，无论是否扩散...对于存在NTRK融合的患者来说，拉罗替尼是一款可能改变生死的新药。从临终关怀到奇迹重生！“传奇”抗癌药拉罗替尼成功救下11岁恶性肉瘤女孩 2017年夏天，11岁的Ann突然出现了背部和腿部的疼痛，过了一个月左右，这种疼痛丝毫没有好转，于是父母带她去医院进行了详细的检查，结果显示，Ann的腹部长了一个巨大的橙子般大小的肿瘤（ 9.6 × 7.4 厘米）。医生说这是一种恶性程度很高的未分化肉瘤，更糟的是，位置十分凶险，包裹着主动脉并且侵袭到了椎体，根本无法手术。为了尽快控制病情，Ann开始接受化疗，遗憾的是，2周期后肿瘤仍在疯狂进展，并且肿瘤已经在内部形成了主动脉假性动脉瘤，导致下腔静脉移位和输尿管压迫，并且仍在不断进展，医生对此束手无策，建议进入临终关怀，Ann的生命进入了倒计时！ Ann的父母没有放弃任何希望，带着她去了美国治疗儿童肿瘤最好的医院之一，为了挽救她的生命，专家们进行了一场非常复杂的手术，切除了 13.5 × 10.5 × 6.5 厘米的肿瘤，并重建腹主动脉，结扎并切除下腔静脉，切除乙状结肠并进行结肠造口术，并放置了双侧输尿管支架，但是Ann的椎体内仍在残存肿瘤，并且术后出现了长时间的梗阻，全身水肿和腹水。专家们仍然没有放弃任何希望，立即用手术的肿瘤组织送到了最好的基因检测公司之一--FoundationOneHeme进行全基因组测序，希望能为她找到靶向药，结果出来后医生兴奋的告诉Ann的父母，他们检测到了Ann存在一种非常罕见的融合类型-- STRN-NTRK2融合！非常幸运的是，针对这种特定的特变类型，一款名为 larotrectinib (拉罗替尼，Vitrakvi®; 代号LOXO-101) 的药物正在进行临床试验，一些NTRK融合的患者接受治疗后，肿瘤大幅消退。这意味着Ann有救了！手术两个月后，Ann参加了拉罗替尼的儿童 I 期试验。当时她的状态非常糟糕：腹部膨胀紧实，大量腹水，背部疼痛，需要每日服用麻醉性止痛药，存在肺转移，腹膜后手术的部位多个迅速生长的肿瘤（最大的 1.5 × 5.3 cm）。神奇的是，开始使用拉罗替尼 14 天后，她的疲劳感明显减轻，腹水消退，背部疼痛也已缓解。PET影像结果显示：所有肿瘤均消失，腹水消退，残留肺转移和腹膜后肿瘤显著减小，评效达到了部分缓解（PR）。治疗5个月后，医生顺利关闭了结肠造口并移除了丹佛分流管。 22 个月的拉罗替尼治疗后，所有的症状持续好转，肺转移完全消退，椎体肿瘤侵袭部位 PET扫描显示已转为阴性组织，Ann的体力也早已恢复正常，顺利重返校园！基线时（左）已经扩展到延髓；治疗3 周时显着消退（中）；拉罗替尼治疗 12 周时肿瘤完全消失（右） 64%患者生存期超过4年！针对25类癌症有效的“传奇”抗癌药已上市拉罗替尼带来这个治疗奇迹并不是个例，这个全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者。值得所有中国病友们振奋的是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有 NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！该药的最大看点在于：一：不区分肿瘤来源，对25类癌症有效它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。因此，只要基因检测存在有NTRK的融合，不管是什么类型的癌症，不论早期还是晚期，不论成人还是儿童，都可以尝试拉罗替尼。研究证实，拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤 25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型，最常见的是：软组织肉瘤（STS [43%]，包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他类型[25%]）、甲状腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和结肠直肠（7% ）等。二：长期生存，64%患者生存时间超4年近期对 larotrectinib 的临床研究进行的汇总分析报告了其对多种癌症类型的长期疗效。总客观缓解率高达 69% ，其中64名幸运的患者（26%）肿瘤全部消失，达到完全缓解（CR，影像学检查靶病灶全部消失），104（43%）部分缓解；更值得一提的是，48 个月总生存率（OS）为 64%，这意味着，参加临床试验中 64%的NTRK融合患者生存时间都超过了4年！治疗持续时间从 0.1 至 67.9 个月，最长的患者治疗持续长达近6年！三：强大的入脑活性，迄今为止在原发性中枢神经系统癌症中最大规模的 TRK 抑制剂研究（NCT02637687、NCT02576431）结果显示：所有患者的客观缓解率（ORR）为 30% ，24 周的疾病控制率为 73%，这意味着，30%的患者肿瘤显著缩小30%以上甚至消失， 82% 的患者肿瘤不同程度的缩小（23/28）。因此，在 TRK 融合阳性中枢神经系统肿瘤患者中，拉罗替尼具有强大的入脑活性，展现出快速和持久的反应、高疾病控制率和良好的安全性。（注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上提交病历至全球肿瘤医生网医学部。）中国患者福音：多款广谱靶向药启动招募拉罗替尼的问世，为原本走投无路的癌症患者带来了完美的结局。好消息是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药--larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有 NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！同时也有了响当当的大名- 维泰凯®。更值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代！除了拉罗替尼，针对成人实体瘤和儿童实体瘤的多款美国及中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验，已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症！以前这些美国研发上市的抗癌新药对于国内的患者来说遥不可及，近两年随着国家的重视，加快了各类抗癌药物研发上市的审批速度，相信这些效果好的抗癌药都会加快在我国上市和纳入医保的步伐，让更多的百姓获益，让我们共同期待吧！参考资料： https://ascopubs-org.libproxy1.nus.edu.sg/doi/10.1200/PO.18.00101

临床结果临床1期

2024-10-30

·今日头条

50天肿瘤缩小83%！传奇抗癌药拉罗替尼让16公分巨大肿瘤患者重生

16公分无法手术的巨大肿瘤患者，在接受了一款神奇的靶向药物治疗后，肿瘤完全清除，肺转移灶完全消失！ 50天肿瘤缩小83%！传奇抗癌药拉罗替尼让16公分巨大肿瘤患者重获新生！ 2021年夏天，35岁的M女士因为右侧胯部出现疼痛肿胀，同时还有恶心、发烧、麻木等症状前往医院进行检查。万万没想到的是，MRI结果竟然显示她的盆腔内有一个巨大的肿物，测量值为 16.5 x 12.9 x 10.4 cm ，已经有小皮球那么大了，并且这个巨大的肿物已经增殖出汲取养分的血管，浸润周围的肌肉组织和右髂后骨...医生告诉她，这是一种恶性程度很高的肉瘤，更糟的是，因为肿瘤太大，并且位置复杂危险，根本无法进行手术。为了寻找更好的治疗方案，医生为M女士进行了全基因组测序，结果竟然发现存在 STRN-NTRK2融合。医生兴奋的告诉M女士，针对这种非常罕见的融合类型，有一款专门针对这种突变的新药--拉罗替尼已经获批上市。临床试验数据证实，接受拉罗替尼治疗的患者中，超过 75％的患者反应良好，肿瘤缩小或消失。这款药物每年可以帮助成千上万的人，无论是成人还是儿童，拉罗替尼已经给各类晚期癌症患者带来了新的希望。在进行了多学科会诊后，确定的治疗方案是一线使用拉罗替尼治疗。令M女士惊讶的是，没有进行手术、放化疗，每天只需要口服拉罗替尼胶囊，她的疼痛迅速缓解，并停掉了所有止痛药。这款药物的快速起效令M女士难以置信，治疗 7天后，她明显看到肿瘤在缩小。在治疗后第 50天，MRI检查的结果让大家喜出望外，肿瘤大小相比之前减少了 83% 。右侧脊旁肌肉组织的病灶已经消失！更好的消息是，医生评估后认为肿瘤已经缩小到了可手术的范围，2022年初，M女士成功接受了右臀软组织肉瘤和右髂骨的根治性切除，病理显示高级别未分化肉瘤，切缘阴性，一切顺利。术后为了清除体内残存的癌细胞，M女士又接受了放疗，放疗后的6周未服用拉罗替尼，M女士出现了胸痛、呼吸急促，检查后发现肺部出现了一个7公分左右的转移灶。M女士恢复拉罗替尼治疗后仅60天，复查结果显示肺部转移病灶已完全消失！至此，M女士已持续接受拉罗替尼治疗 22个月，响应良好。（注：为保护患者隐私，文中均使用化名，病情及治疗经过略有删减，想查看原文献的可以点击文末链接。）当检测出NTRK基因融合时，无论什么类型的癌症，无论肿瘤有多大，无论是否出现转移，拉罗替尼已经让全球各地的患者看到了肿瘤消退的“奇迹”。可治疗25类癌症，“传奇”抗癌药拉罗替尼已上市！拉罗替尼带来这个治疗奇迹并不是个例，这个全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者： 1.IV 期肺癌晚期肺癌 SOSTM1-NTRK1融合，接受拉罗替尼治疗 6 周后，不仅最大的那个病灶明显缩小（6 × 5 cm 至 4.6 × 4.2 cm），全身的肿瘤数量也出现了骤减（肺部病灶由之前扫描的100个减少到25个）， 75个病灶消失！肺及纵隔病灶：治疗前治疗6周治疗20周 2.结直肠癌晚期肠癌TPR-NTRK1基因融合，接受拉罗替尼治疗5周后，腹部CT显示，最大的转移灶已经迅速从9.6cm缩小到3.9cm，达到了手术根治的标准，术后所有标本均为癌阴性（达到完全病理缓解）！此后长达26个月（2年多）的时间，没有任何疾病复发的迹象。这样的案例数不胜数.... 值得所有中国病友们振奋的是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有 NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。因此，只要基因检测存在有 NTRK的融合，不管是什么类型的癌症，不论早期还是晚期，不论成人还是儿童，都可以尝试拉罗替尼。研究证实，拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤 25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型，最常见的是：软组织肉瘤（STS [43%]，包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他类型[25%]）、甲状腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和结肠直肠（7% ）等。（注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上提交病历至全球肿瘤医生网医学部申请是否有机会接受新药治疗）中国患者福音：多款广谱靶向药启动招募拉罗替尼的问世，为原本走投无路的癌症患者带来了完美的结局。好消息是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药--larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有 NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！同时也有了响当当的大名- 维泰凯®。更值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代！除了拉罗替尼，针对成人实体瘤和儿童实体瘤的多款美国及中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验，已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症！以前这些美国研发上市的抗癌新药对于国内的患者来说遥不可及，近两年随着国家的重视，加快了各类抗癌药物研发上市的审批速度，相信这些效果好的抗癌药都会加快在我国上市和纳入医保的步伐，让更多的百姓获益，让我们共同期待吧！参考资料： https://www.springermedizin.de/identification-of-dual-strn-ntrk2-rearrangements-in-a-high-grade/26210094

100 项与硫酸拉罗替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11138	硫酸拉罗替尼	L01XE53	DB14723

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
局部晚期恶性实体瘤	澳大利亚	Bayer Australia Ltd.	2020-09-07
NTRK融合阳性实体瘤	欧盟	Bayer AG	2019-09-19
NTRK融合阳性实体瘤	冰岛	Bayer AG	2019-09-19
NTRK融合阳性实体瘤	列支敦士登	Bayer AG	2019-09-19
NTRK融合阳性实体瘤	挪威	Bayer AG	2019-09-19
肿瘤	加拿大	Bayer, Inc.	2019-07-10
实体瘤	美国	Bayer HealthCare Pharmaceuticals, Inc.	2018-11-26

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
分化型甲状腺癌	临床2期	美国	Bayer AG	2024-02-14
晚期恶性实体瘤	临床2期	美国	Bayer AG	2015-12-16
晚期恶性实体瘤	临床2期	澳大利亚	Bayer AG	2015-12-16
晚期恶性实体瘤	临床2期	加拿大	Bayer AG	2015-12-16
晚期恶性实体瘤	临床2期	丹麦	Bayer AG	2015-12-16
晚期恶性实体瘤	临床2期	法国	Bayer AG	2015-12-16
晚期恶性实体瘤	临床2期	德国	Bayer AG	2015-12-16
晚期恶性实体瘤	临床2期	爱尔兰	Bayer AG	2015-12-16
晚期恶性实体瘤	临床2期	意大利	Bayer AG	2015-12-16
晚期恶性实体瘤	临床2期	荷兰	Bayer AG	2015-12-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ESMO2024 人工标引	N/A	复发性胶质母细胞瘤 BRAF V600E	17	Dabrafenib-trametinib	餘廠醖窪遞鹹糧夢網窪(簾壓築網鏇蓋蓋選膚蓋) = None 鬱鹽餘壓繭齋廠廠網願 (齋鏇築衊蓋鬱膚衊遞廠 )	积极	2024-09-16
ESMO2024 人工标引	N/A	复发性胶质母细胞瘤 BRAF V600E	17	Larotrectinib	餘廠醖窪遞鹹糧夢網窪(簾壓築網鏇蓋蓋選膚蓋) = None 鬱鹽餘壓繭齋廠廠網願 (齋鏇築衊蓋鬱膚衊遞廠 )	积极	2024-09-16
NCT02576431 \| NCT02637687 \| NCT02122913 (SCOUT, ESMO2024) 人工标引	N/A	肿瘤一线 NTRK gene fusions	100	Larotrectinib	願窪鑰願淵餘夢齋蓋夢(鹽夢選蓋選鏇窪膚簾鏇) = 願憲鏇築選廠構選選壓醖憲糧齋網願艱衊壓窪 (蓋襯範選構鑰醖製築糧, 65 ~ 86) 更多	积极	2024-09-14
	N/A	肿瘤一线 NTRK gene fusions	100	Larotrectinib (adults)	觸壓鏇製壓範蓋餘鹽夢(淵餘襯鹹壓糧壓淵鬱衊) = 糧簾製築憲窪衊蓋觸淵觸糧簾襯觸簾艱選餘製 (廠壓觸遞鏇築艱衊膚壓, 54 ~ 79)	积极	2024-09-14
NCT02576431 \| NCT02637687 \| NCT02122913 (SCOUT, ESMO2024) 人工标引	N/A	中枢神经系统肿瘤 NTRK gene fusions	302	Larotrectinib	醖餘鹽觸築蓋範壓觸網(選蓋餘鏇顧願鏇鑰淵繭) = 觸壓鏇製網膚願窪築積製鬱淵選醖廠鹹壓顧醖 (艱糧窪艱餘艱壓廠夢簾, 59 ~ 70) 更多	积极	2024-09-14
NCT02576431 \| NCT02122913 (WCLC2024) 人工标引	N/A	肺癌 NTRK Rearrangement	32	Larotrectinib 100 mg	獵膚廠範膚壓願窪遞鹽(遞蓋簾鑰艱餘餘醖範構) = 繭膚顧製膚餘觸網鹹選遞艱糧夢觸淵餘觸鹽憲 (窪簾夢築構淵壓觸醖範 ) 更多	积极	2024-09-10
ASCO2024 人工标引	N/A	NTRK融合阳性实体瘤 NTRK1 \| NTRK3 \| NTRK2	21	Larotrectinib	醖鑰襯鑰餘獵壓構淵選(顧願衊糧網膚憲廠廠蓋) = 鑰繭觸齋鏇鬱糧築夢構壓餘鬱廠鑰積艱蓋鬱獵 (範鏇觸網選膚顧醖蓋製 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT05192642 (VICTORIA, ASCO2024) 人工标引	N/A	肿瘤 TRK fusion	164	Larotrectinib	衊簾獵鏇齋糧憲憲廠鬱(鑰製廠衊壓製顧鹽獵製) = 構艱顧範鏇糧衊淵鏇鹽醖築鬱淵製繭糧艱糧淵 (簾壓衊憲範鑰憲襯顧鬱 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT05192642 (VICTORIA, ASCO2024) 人工标引	N/A	肿瘤 TRK fusion	164	non-TRK inhibitor therapies	衊簾獵鏇齋糧憲憲廠鬱(鑰製廠衊壓製顧鹽獵製) = 襯壓蓋糧淵積糧鹹顧範醖築鬱淵製繭糧艱糧淵 (簾壓衊憲範鑰憲襯顧鬱 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT02576431 \| NCT02122913 (ASCO2024) 人工标引	N/A	肺癌 TRK fusion	32	Larotrectinib 100 mg	夢鬱願艱夢選鑰鏇構觸(鑰鑰衊顧餘鏇憲蓋觸鹽) = Treatment-related adverse events (TRAEs) were predominantly Grade 1/2. 醖鹹壓顧製艱製遞鑰選 (繭構衊範醖襯鹽壓遞壓 )	积极	2024-05-24
NCT02576431 \| NCT02637687 \| NCT02122913 (ASCO2024)	N/A	RET融合阳性甲状腺癌	31	Larotrectinib 100 mg	鏇憲蓋簾壓獵鹽廠壓製(憲鑰艱獵齋鑰願鏇觸積) = Treatment-related adverse events (TRAEs) were predominantly Grade 1/2. Grade 3/4 TRAEs were reported in 3 (10%) pts. There were no treatment discontinuations due to TRAEs. 窪醖膚繭廠窪鹽願蓋網 (艱壓餘願蓋網憲餘獵觸 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT02576431 \| NCT02122913 (ESMO_ELCC2024) 人工标引	N/A	肺癌 NTRK gene fusion	27	Larotrectinib 100 mg	齋襯夢鹹鏇衊繭鹹夢齋(艱鬱顧網製齋壓觸鬱遞) = Treatment-related adverse events were mostly Grade 1/2 壓窪齋鏇鬱顧獵鹹範夢 (選醖餘壓廠繭鏇製築願 )	积极	2024-03-22
ESMO_SRC2024	N/A	一线 NTRK gene fusions	37	larotrectinib	襯膚範餘衊範顧鑰網構(艱願築獵鬱鹽觸簾構糧) = 鑰蓋鑰獵願廠艱膚鏇襯鏇齋鏇願範蓋蓋鏇艱鬱 (積齋鏇襯窪壓鹽鹹襯選, 87 ~ 100) 更多	积极	2024-03-15