Teprotumumab-TRBW

2025年3月13日，上海佰翊医疗科技有限公司（以下简称“佰翊医疗”）自主研发的甲状腺眼病（TED）智能检测设备“自动眼征测量仪”（型号：BY-O1A）获得NMPAⅡ类医疗器械注册证（沪械注准20252160092）。作为全球首款针对甲状腺相关眼病（TED）的诊断评估设备，该产品以亚毫米级量化检测技术为核心，可辅助医生完成对患者眼球突出度、眼裂宽度、眼球活动度及结膜充血百分比4项TED核心测量的指标，解决了当前甲状腺眼病检测主观性强、可重复性差、精度低、不可追溯、标准化程度低等问题，填补了甲状腺眼病全病程管理的国际空白，有望成为该领域临床评估的“金标准”。佰翊医疗自研的自动眼征测量仪01早期发现难、活动性判断模糊、疗效评估滞，TED诊疗缺乏全病程管理甲状腺相关眼病（TED），又称Graves眼病（GO），是与甲状腺疾病密切相关的一种器官特异自身免疫性疾病，位居成人眼眶疾病发病率首位。TED的临床表现复杂，可引起单眼或双眼眼睑退缩、眼球突出、复视、限制性斜视、暴露性角膜病变和视神经病变等，是一种危及视力且损伤外貌的器官特异性自身免疫性疾病。但需要注意的是，并不是眼球突出或眼外肌增粗就一定是TED。TED的诊断一方面需要结合临床表现、实验室检查和影像学检查做出综合分析，同时还需关注内分泌代谢紊乱与眼部器质性病变。当前TED诊断体系存在早期发现难、活动性判断模糊、疗效评估滞后等核心痛点，在一定程度上影响了TED的诊断和治疗效果。国际权威指南（如EUGOGO）就曾多次指出，缺乏标准化量化工具是制约TED诊疗的核心障碍。而之所以会出现这样的诊断难题，原因在于现有的TED诊疗方式多依赖医生主观视觉评分或分散式影像检查，易导致“头痛医头，脚痛医脚”——内分泌科聚焦激素调控，眼科侧重症状缓解，二者数据割裂、协同不足，易造成误诊漏诊，且难以实现全病程管理。02攻克光学结构设计、AI算法等核心技术，打造智能检测设备佰翊医疗联合上海交通大学医学院附属瑞金医院、上海市内分泌代谢研究所王卫庆教授团队，历时5年攻关，突破传统静态测量局限，开发出全球首款甲状腺相关眼病（TED）专用动态检测设备——自动眼征测量仪。自动眼征测量仪根据临床反馈的数次迭代其核心专利“眼球运动轨迹动态追踪系统”，可实时捕捉自然状态下的眼征参数，可彻底解决“医生间评估差异大”的临床难题，为TED诊疗提供了一种客观且可重复、精准且可溯源的标准化测量方法和评估体系。佰翊医疗直击临床诊疗三大痛点：● 病因复杂性：TED发病与甲状腺激素水平、自身免疫反应等多因素交织，单一学科视角难以全面溯源。● 评估碎片化：传统诊疗中，内分泌指标（如TSH受体抗体）与眼征参数（如眼球突出度）分属不同科室检测，数据整合效率低。● 治疗脱节：激素治疗与手术干预缺乏动态联动，易出现治疗过度或不足。佰翊医疗的“自动眼征测量仪”实现两大突破：● 数据互联：设备同步采集眼球突出度、眼裂宽度、眼球活动度及结膜充血百分比4项眼征动态参数，构建甲状腺相关眼病（TED）专病诊疗数据库。● 决策协同：AI算法基于多维度数据生成《甲状腺眼病诊断图谱》，为医生提供激素调整、药物治疗、手术时机的客观数据，显著提升综合治疗效率。此外，该设备体积小巧，不会过多占用科室空间；无需暗房等特殊环境，可在正常诊疗环境中使用；用户界面友好、操作便捷，医生仅需引导患者坐在设备前，通过语音提示操作即可启动检测程序，设备会自动引导用户完成后续步骤并处理数据生成报告。根据第三方检测报告，在其自研的自动眼征测量仪获批前，国内外均无同类产品。这意味着自动眼征测量仪在设计、技术研发以及制造过程中都必须从零开始，自行探索并建立标准，是真正的中国原始创新的医疗设备。为攻克上述难题，佰翊医疗采取了以下策略：首先是临床驱动研发，公司由上海瑞金医院的内分泌科成果转化而来，与临床团队保持紧密合作，并不断通过临床验证与反馈持续打磨迭代；其次公司积极申请创新医疗器械认定，得到了相关部门的大力支持和辅导；最后是全流程自研体系，佰翊医疗从光学结构设计到AI算法开发均实现自主知识产权布局，形成“技术突破→临床反馈→标准制定”的闭环创新模式。03药械协同打通“药物干预-影像监测-数据反馈”闭环，赋能精准、个性化TED诊疗自动眼征测量仪作为TED诊疗的革新工具，正在重构甲状腺相关眼病（TED）的临床决策路径。在内分泌科，该设备可应用于甲亢患者治疗周期的全程监测，通过动态追踪甲亢患者治疗周期内的眼征参数变化，为其疗效评估提供量化基准；在眼科领域，其术前术后对比数据则成为眼眶减压术、斜视矫正术等手术效果客观验证的核心依据。值得特别注意的是，随着甲状腺眼病治疗领域的创新突破，国际上已有美国Amgen公司的 Tepezza与信达生物的信必敏®两款靶向药物获批上市。然而，现有诊疗体系中仍存在药物疗效评估手段不足的问题，难以精确量化治疗反应，可能导致治疗方案调整的滞后性——自动眼征测量仪的创新价值正在于填补这一空白。这种药械协同监测模式通过客观量化的数据采集，不仅为个体化治疗方案的制定提供科学依据，更通过及时的反馈机制打通了“药物干预-影像监测-数据反馈”的完整闭环，进而又提升了个体化用药方案调整的时效性，使得甲状腺眼病管理正式迈入数字化精准时代。04医工交叉驱动甲状腺诊疗创新，打造甲状腺诊疗一体化生态方案技术产品的创新必然依托一支具备创新基因的团队。佰翊医疗深耕甲状腺疾病诊疗领域，通过与上海市内分泌代谢病研究所建立医工交叉深度融合的合作关系，精准捕捉甲状腺疾病临床需求痛点，突破基础医学与临床实践间的转化壁垒，在甲状腺疾病解决方案领域实现转化医学的创新突破。佰翊医疗获得的荣誉随着本次自动眼征测量仪的获批上市，佰翊医疗将构建“直销+代理”的立体化市场网络，加速商业化进程。同时，公司围绕甲状腺疾病诊疗全周期，已布局多款与甲状腺相关的产品矩阵，形成从精准诊断到术后管理的一体化生态方案。如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。动脉网，未来医疗服务平台

◆ ◆ ◆ ◆Paul's Insight2025年5月5日-5月11日◆ ◆ ◆ ◆在过去一周（5月5日至11日），全球药事监管与行业机构动作频繁：美国FDA在“美国造”战略、海外“突袭式”检查与AI审评三大领域持续发力；美国药典USP发布年度药品短缺报告，揭示供应链隐忧；欧洲EMA启动疫苗安全审查、AI与数据五年规划，并就ATMP生产指南征求意见；英国MHRA批准甲状腺眼病新药和环保吸入器、提示囊性纤维化药物心理风险；国际协调会议ICH和行业组织PDA、ISPE则在指南培训、疫苗制造速度和数字化转型等方面提供指导和思考。美国FDA监管的“三驾马车”1. “美国造”重启：行政令与供应链安全5月5日，美国总统特朗普签署《促进国内关键药品生产的监管减负》行政命令，明确要求FDA与其他联邦机构简化审批流程、提高可预测性，同时对海外原料药生产加强监管并可能公开不合规设施名单，以削弱对外依赖、保障国家安全。行政令还指示EPA加速关键设施建设审批，旨在缩短通常需要五年甚至更长的生产线落地时间，以推动罗氏、诺华等制药巨头进一步在美投资。此外，政府考虑对进口关键药品及其活性成分实施关税，以平衡贸易逆差并迫使生产回流，但具体方案尚处于内部评估阶段。图：美国总统特朗普签署《促进国内关键药品生产的监管减负》行政命令https://www.whitehouse.gov/presidential-actions/2025/05/regulatory-relief-to-promote-domestic-production-of-critical-medicines/2. 突袭检查：消弭“双重标准”5月6日，FDA宣布扩大无预警检查在海外药品及食品生产厂的应用，把此前仅在试点国家（中国、印度）进行的项目推广至全球所有出口美国的相关设施，强调“海外企业不再享有提前通知的特权”。FDA局长Marty Makary指出，此举有助于与美国本土同等标准对标，防范供应链中可能存在的质量风险。图：FDA官宣“突袭”式检查机制https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-expanded-use-unannounced-inspections-foreign-manufacturing-facilities3. AI赋能：审评流程“提速降本”5月8日，FDA发布新闻稿，宣布将在6月30日前在全机构内部署生成式AI辅助科学审评系统，目标是将原需三天的文本分析与文献检索任务压缩至数分钟，被誉为“游戏规则改变者。该系统由CDER的Jinzhong Liu副主任试点，结果显示审评效率提升逾90%，极大减轻专家负担，并可将更多精力投入到复杂临床与生物等关键问题的深入评估。未来，FDA还计划将AI工具扩展至药物安全监测和临床试验数据分析，以全面构建“智能监管”体系。 图：FDA宣布全面部署AI辅助审评系统https://content.govdelivery.com/accounts/USFDA/bulletins/3df85e7美国药典USP《年度药品短缺报告》核心洞见5月7日，美国药典委员会（USP）发布《年度药品短缺报告》，指出2024年总短缺案列从2023年的125例降至98例，但长期短缺（≥1年）仍占90%以上，平均持续时间从约3年增至4年以上，且无菌注射剂占短缺总量69%。报告强调，生产地域集中度、低价仿制药利润微薄、复杂制造与质量检验难度大等因素交织，导致行业缺乏应对外部冲击（自然灾害、地缘风险、政策调整）的缓冲空间。超过40种药品短缺已超三年，其中5种无菌注射剂（如硫酸阿托品、盐酸利多卡因等）短缺达十年以上；近三分之一的短缺口服固体药物单价低于1美元，44%的短缺注射剂售价低于5美元。USP副总裁Vimala Raghavendran呼吁，通过数据共享与可视化工具，促进上下游协同，探索可持续定价与采购模式，以确保质量、韧性与创新投资三者兼顾。图：美国药典委员会（USP）发布《年度药品短缺报告》https://www.usp.org/news/long-lasting-drug-shortages-drive-average-duration-higher-disrupting-patient-care美国PDA实现“100天疫苗使命”5月7日，美国注射剂协会PDA刊文阐述了流行病防备创新联盟（CEPI）“100天使命”（100 Days Mission）的背景、目标及其在化学、制造与控制（CMC）流程中推动技术创新的具体举措，旨在通过一系列前沿工艺和平台优化项目，将新发疫苗从病原体识别到紧急使用授权的时间大幅缩短，以提升全球对未来大规模疫情暴发的快速响应能力。2021年启动的“100天使命”旨在实现在今后疫情暴发时，从病原体基因序列发布起100天内完成疫苗初步授权及早期生产。PDA文章指出，COVID-19疫情期间疫苗在326天内获批，已展示了跨平台快速开发的潜能，但要真正缩短至100天，则需在制造环节进行深度革新。PDA强调，实现“100天使命”不仅需要技术突破，还需监管机构、制造商和供应链合作伙伴在预先批准流程、全球试验网络以及多区域生产能力上的协同，方能在未来疫情来袭时做到“既快又稳”。图：PDA撰文——加速疫苗供应，以应对疾病威胁的紧急用途https://www.pda.org/pda-letter-portal/home/full-article/the-need-for-manufacturing-speed欧盟EMA监管双擎驱动1.  Ixchiq疫苗安全审查5月7日，欧洲药品管理局EMA安全委员会（PRAC）针对Valneva基孔肯雅减毒活疫苗Ixchiq启动审查，因全球报告17例62–89岁接种者中出现严重不良事件（含2例死亡），建议在审查期间禁止65岁及以上人群接种，同时提醒免疫功能低下者慎用。此次审查基于临床研究数据主要来自65岁以下群体，监管机构将评估该疫苗风险收益平衡，并可能调整适应症和警示条款。图：EMA 开始审查 Ixchiq（基孔肯雅减毒活疫苗）https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-starts-review-ixchiq-live-attenuated-chikungunya-vaccine2. AI与数据五年规划同日， EMA发布《2025–2028年药品监管中的数据与AI》工作计划，描绘了人用与兽用药品监管网络中数据互操作、质量管理与高级分析的路线图，并强调符合欧洲健康数据空间（EHDS）、互联欧洲法案与AI法案的安全伦理规范，为未来监管决策提供坚实技术支撑。该计划涵盖数据治理、资产目录、元数据标准与机器学习应用等多项重点任务，旨在缩短审批周期并提高监管透明度。图：欧盟发布AI战略，打造“未来药监”体系https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-starts-review-ixchiq-live-attenuated-chikungunya-vaccine3. ATMP生产指南修订概念文件5月8日，EMA发布《ATMP专属GMP指南第IV部分修订概念文件》，提出将2023年新版无菌生产附录1新增要求纳入ATMP指南范畴，强调需独立评估新技术与风险管理发展，面向利益相关方开放公众咨询至7月8日。该举措有助于统一基因与细胞治疗产品的高风险制造标准，并促进企业在新技术采用时保持合规。图：欧盟GMP附录1拟纳入ATMP专属指南https://ec.europa.eu/eusurvey/runner/Concept_paper_part_IV_guidelilnes_GMP_for_ATMPs英国MHRA疗法创新与环保并进1. Teprotumumab获批：首个TED靶向疗法5月7日，MHRA批准Amgen的teprotumumab（Tepezza）用于中度至重度甲状腺眼病（TED）成人患者，填补英国在该自身免疫性疾病领域的治疗空白。该药在287例患者的四项III期试验中，每3周一次输注共8次，显著改善眼球突出与复视等症状，安全性可控。图：英国首个TED靶向疗法获批https://www.gov.uk/government/news/mhra-approves-teprotumumab-as-the-first-uk-treatment-for-adults-with-moderate-to-severe-thyroid-eye-disease-ted?2. Kaftrio心理副作用风险提示5月7日，MHRA发布药物安全更新，警示囊性纤维化三联疗法Kaftrio可能引发焦虑、抑郁、睡眠障碍等心理不良反应，截至2月25日累计300份黄卡报告，涵盖9391名患者；监管机构建议医护人员及早识别并干预相关症状。媒体报道，2024年实现年销售额超过100亿美元的药品合计达12款，这是其中一款。图：Kaftrio心理副作用风险提示https://www.gov.uk/drug-safety-update/kaftriov-ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor-risk-of-psychological-side-effects3. 批准使用“更环保”推进剂的阿斯利康吸入器5月12日，MHRA批准阿斯利康Trixeo Aerosphere低碳推进剂版，将HFA-134a替换为近零GWP的HFO-1234ze(E)，预计2025年下半年在英上市。该举措支持英国COPD患者治疗需求，同时响应制药行业碳减排承诺，推动至2045年实现90%绝对排放减少目标。图：英国批准使用“更环保”推进剂的阿斯利康吸入器https://www.gov.uk/government/news/mhra-approves-worlds-first-low-carbon-version-of-copd-inhaler-trixeo-aerosphere国际ICH发布Q5A(R2)培训材料5月6日，ICH发布Q5A(R2)《源自人或动物细胞系的生物技术产品的病毒安全性评价》培训材料0–3模块，面向行业与监管机构详细阐释2023年修订要点，并通过案例辅助实施。图：ICH发布Q5A(R2) 培训材料https://www.ich.org/news/ich-q5r2-viral-safety-evaluation-biotechnology-products-derived-cell-line-human-or-animal?ISPE三部曲监测、数字化与Pharma 4.0™ISPE本周继续撰文，对其即将举行的2025 ISPE年会主题进行了介绍。1. 数字化路线图进展数字化转型已非生物制药行业的未来愿景，而是深刻改变制造与质量控制流程的现实力量。ISPE即将在2025年生物技术大会上，汇聚终端用户、解决方案提供商与咨询机构的经验分享，从六场数据驱动、实践导向的专题演讲中揭示行业在运营、分析、质量与合规等方面的最新进展与挑战。图：IPSE探讨数字化路线图https://ispe.org/pharmaceutical-engineering/ispeak/where-are-we-digital-road-map-find-out-2025-ispe-biotechnology2. Pharma 4.0™进程Pharma 4.0™代表制药行业的数字化与数据驱动转型，旨在通过引入先进技术与稳健数据解决方案，提升生产效率、柔性和合规性，从而更快、更可靠地将创新药物推向患者。ISPE年会上将设立ATMP、数字转型、运营卓越等五大分会，搭建对话平台，推动合规与创新协同发展。图：IPSE探讨Pharma 4.0https://ispe.org/pharmaceutical-engineering/ispeak/journey-pharma-40tm-are-we-there-yet结 语从简化审批到突袭检查，从AI加持到数据驱动，从安全审查到环境可持续，各方监管与行业机构正跨界协同，以应对复杂多变的全球医药挑战。展望未来，随着AI与大数据持续渗透监管决策，全球药事监管生态可能会将更加高效、透明与韧性，为保障药品质量安全及公众健康提供坚实支撑。END声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。活动推荐5月16日 | 线上 | VHP生物指示剂的应用5月15日-16日 | 线下 | 2025中国制药工程设备产业大会5月20日 | 线上 | “药品注册申报中的质量研究”系列课程—“显微拉曼技术在药物制剂逆向工程中的应用”5月22日 | 线下 | 2025中国无菌药品制造创新发展论坛5月28日 | 线上 | 计算机化系统合规高效管理分享6月25日 | 线下 | 2025 CPHI 生物药商业化生产与创新论坛——分论坛：抗体药物生产能力建设研讨会6月25日 | 线下 | 2025 CPHI 生命科学与技术创新发展论坛——论坛二：细胞药物质量控制法规与技术论坛