Osteonecrosis

Vaughn Wilson 被确诊患上与其姐姐相同的白血病后，医生迅速采取了积极的治疗措施。一年过去，他的父母对他的身体状况感到非常意外和惊喜。 在不久的将来，年仅 16 岁的 Vaughn Wilson 可能会保护我们的家园，甚至挽救我们的个人生命。 他正忙于完成高中学业，同时也在考虑上大学的事情，心中怀揣着宏大的梦想。Vaughn 是个十足的航空迷，13 岁就加入了“雏鹰计划”（一个面向青少年的航空教育项目），开始翱翔天际。他渴望有朝一日能驾驶直升机，无论是作为消防员，还是医疗救援队的一员，将伤员迅速送往医院。 在某种意义上，拯救陌生人的生命对 Vaughn 而言，是对他曾接受过帮助的回馈。因为正是一位来自德国的陌生干细胞捐献者，给了他第二次生命。 在洛杉矶洛斯费利兹社区长大的 Vaughn，从不放过任何一次可以尽情奔跑、快速滑行或是翻滚的机会。他骄傲地说道：“我喜欢骑自行车、滑雪。我还热爱汽车和飞机，并且喜欢爬山。” Vaughn Wilson 与飞机原型机合影 他似乎总是充满活力，不知疲倦，直到 2022 年秋天的一天，一次骑行后他突然感到极度疲惫，背部疼痛难忍。不久后，在感恩节的一次外出滑雪活动中，Vaughn 不慎摔倒，之后恢复起来十分困难。 急诊室的医生并未察觉到任何异常之处。通常，急诊室里受伤的青少年都是包扎一下就走了。然而，Vaughn 的父母 Brian 和 Renee Dake Wilson却 心存疑虑。Vaughn 的姐姐 Collette 刚刚经历了一场与白血病的漫长抗争，并因此患上了骨坏死（一种导致骨骼脆弱并频繁骨折的疾病），需要接受多次手术。 另一起事件发生在圣诞假期期间。Vaughn 和几位朋友驾驶卡丁车进行竞速比赛，不幸的是，像往常一样，他们发生了碰撞。其他人都没什么事，起身离开了，但 Vaughn 却没能站起来。 “他当时疼得直哭，表情十分痛苦。” Renee 回忆道。 这时，急诊室的医生们开始将这些情况联系起来，尤其是在查阅了家族病史并了解到 Collette 的情况后。他们决定为 Vaughn 安排血液检查。“Vaughn 的血钙水平高得惊人，高血钙有时可能是癌症的信号。”Renee接着说道。 前体-B淋巴细胞白血病 很快，诊断结果出来了。和姐姐一样，Vaughn 也患有前体-B淋巴细胞白血病。这是一种侵袭性疾病，患者的骨髓和血液中会出现大量的未成熟白细胞。 “这真的太糟糕了。” Vaughn 说道，“事实上，我感到非常惊讶，因为我觉得我们两个患上同一种病的几率应该很低。” 这个消息让 Vaughn 的父母震惊不已。 “我们以为一切都结束了。”Renee 说道，“我们本打算去旅行，去滑雪……”她的声音渐渐低沉了下来，“但就在 Collette 做完最后一次手术后，Vaughn 也被确诊了。这彻底改变了 Vaughn 的人生轨迹。” “她为我制定了一个周密的计划。听到这个消息，我感觉好多了。” ——Vaughn Wilson 在聊到自己的医生 Nicole Karras 医学博士时表示 虽然从统计学角度来看，两个兄弟姐妹患上同一种癌症的几率极低，但肿瘤学专家指出，这种情况确实有可能发生。事实上，尽管急性淋巴细胞白血病仍然是一种罕见的疾病，但如果家中已有兄弟姐妹患过此病，那么其他兄弟姐妹被诊断出患病的几率就会有所增加。儿童白血病有时可能与遗传有关，但对 Vaughn 姐弟进行的遗传检测并未发现任何遗传因素。此外，研究人员还推测，某些免疫力较低的患者若之前感染过病毒，可能会因此患上某些类型的白血病。 幸运的是，白血病在年轻人中的治疗效果通常很好，存活率接近 75% 或更高。起初，Vaughn 接受了与姐姐 Collette 相同的标准化疗方案，并经历了预期的副作用，包括疲劳、恶心和脱发。为了应对脱发问题，他尝试了许多奇特的发型。 干细胞移植 幸运的是，Vaughn 没有像他的姐姐那样遇到骨骼方面的问题。然而，化疗未能完全清除他体内的癌细胞。此时，他只剩下一个选择：进行干细胞移植。于是，他的父母联系到了希望之城。 希望之城的骨髓和造血干细胞移植项目是美国最大的移植项目之一；迄今为止，该项目已完成近 20,000 例移植手术。 “我有几个朋友在希望之城做过移植手术。”Renee 说道。 他们很快就结识了儿科血液肿瘤专家 Nicole Karras 医学博士，她每天都在治疗患有白血病的孩子。 Nicole A. KarrasM.D. 希望之城儿童癌症中心的临床副教授 Karras 医生表示：“小朋友们都非常可爱，而 Vaughn 是个非常出色的青少年，他喜欢爬山，参加各种学校活动。”  然而，Collette 的经历还是给家人留下了一些担忧。（Collette 并非在希望之城接受治疗。）  “他们非常紧张。” Karras 医生继续说道，“他们担心 Vaughn 会出现和他们女儿一样可怕的副作用。我向他们解释，每个病例都是不同的，每个人的反应也不同。”  Vaughn 和他的家人对 Karras 医生直截了当且贴心的沟通方式表示赞赏。 “她为我制定了一个周密的计划，听到这个消息，我放心多了。” Vaughn 说道。 Renee 接着说道：“而且她给了我们充分的时间，让我们提出心中疑问，向我们展示各种图表。她让一切都变得简单明了，我们感到很安心。” 寻找干细胞捐献者 当务之急是找到一位干细胞捐献者。这段时间往往令人焦虑不安，因为家人既困惑又担忧未来的走向。但如果患者是白人且具有欧洲血统，那么成功的几率还是相当可观的。“我很乐观。” Karras 医生说。 搜寻工作持续了大约两个月，在找到的潜在捐献者中，Karras医生选择了一位来自德国的年轻女性。 实际的移植过程类似于静脉输液，非常简单，花费的时间也相对较少。患者面临的最大难关在于移植前的准备工作以及移植后的恢复阶段。 起初，Vaughn 通过便携式装置接受了几周的免疫疗法药物 blinatumomab 治疗。随后，他住院 10 天，接受了放射治疗和远超以往的大剂量化疗——“以彻底摧毁他的骨髓”，Karras 解释说，从而为捐赠的细胞腾出空间。 化疗对 Vaughn 的消化系统造成了严重损害。他回忆道：“我当时状态非常差。” “但移植后的那段时间才是最难熬的。” 在那段艰难的日子里，Vaughn 的家人、朋友以及希望之城支持性护理专家纷纷伸出援手，共同为他提供帮助。 在爱宠的陪伴下，Vaughn 在家中进行康复 捐献的细胞需要数周时间才能成功接合，患者的病情才会逐渐好转。Brian 和 Renee 采取了“轮班制”，每人轮流在 Vaughn 的病床前守候三天，然后回家休息三天，同时照顾家中的其他成员以及他们共同经营的建筑公司。 Vaughn 在希望之城支持性护理团队的帮助下，尤其是儿科、青少年及年轻成人活动协调员 Davis Wideman 的帮助下，让自己不再空虚，而是总是有事可做。 “Davis真的很棒”， Vaughn 说，“我们一起玩了很多桌上足球。他还带我上楼去和一群狗狗玩耍！”（宠物疗法在希望之城非常受欢迎。） 对抗移植物抗宿主疾病 Vaughn 和许多移植患者一样，经历了一些轻微的移植物抗宿主疾病。他依然记得自己出现口腔溃疡时，“希望之城派来了一位专门处理‘口腔溃疡’的医护人员，每天两次来为他提供各种不同的治疗方法”。 然而，这些时刻都无法与 Vaughn 被宣布足够健康可以回家的那一刻相提并论。“那是最幸福的时刻，”他说，“能再次见到我的狗，睡在自己的床上，再也不用半夜被人叫醒检查血压了。” 如今，Vaughn 已经恢复了健康 一年后，Vaughn 和他的父母对他的健康状况感到无比惊讶，几乎已经忘记了他曾经病得多么严重。Vaughn 已经停止服用免疫抑制剂，重返校园，再次做起了他最喜欢的事情。Karras 医生将继续对他进行监测，确保他彻底康复。“两年后，我会真正松一口气。”她微笑着说。 Renee 表示，如果说从这件事中学到了什么，那就是耐心。 “我的意思是，Collette 的病情有所好转，Vaughn的病情也缓解了，这都是让人欣慰的好消息，”她说，“重要的是要记住，疾病总有终结的时候。可能需要很长时间才能看到希望的曙光，但最终一定会好起来的。” 希望之城的支持性护理医学部(The Department of Supportive Care Medicine) 是美国第一个全面整合支持性护理专业并融入到患者临床护理的部门，并且是当今此类项目中最大的项目之一。该项目为癌症患者提供全面的身心、社会和实践支持服务，包括护理导航、生存计划、癌症和衰老专家、儿童医疗辅助服务专家、心理和精神咨询、疼痛管理、整合医学(如瑜伽、按摩和冥想等)。所有这些服务全部着眼于最大程度地提升患者理、整合医学(如瑜伽、按摩和冥想等)。所有这些服务全部着眼于最大程度地提升患者和家庭的优势、生活质量以及积极参与治疗过程的能力等。受益于来自比勒家族基金会(Biller Family Foundation)的赠款，希望之城正在努力将这一服务扩展至整个癌症护理系统，并倡导将支持性护理作为美国癌症护理标准的最佳实践。

近 20 年来，生命科学和生物技术领域取得了飞速发展，基因编辑、合成生物学、 脑科学、干细胞、生物信息存储、生物育种等前沿科学技术不断涌现。这些技术 不仅深刻改变了人类对生命本质及其运行规律的认识，还推动了新药开发、个性化医疗。此外，人工智能的应用加速了行业创新，使得基因测序和基因编辑技术得以广泛应用，促进了精准医学和合成生物学的发展。生物经济时代，生命科学领域的原创性技术不断涌现，为未来社会带来了巨大的潜力和机遇。生物医药是上海市重点发展的三大先导产业之一，当前正处于换挡提质时期。为进一步打造全球生物医药重大战略产业高地。而宝山区是上海市合成生物产业布局最早的区域，生物医药，尤其是合成生物学也被认为是未来健康产业的主攻方向之一， 将推动在创新药研发、微生物菌株试验等领域实现更大突破。 路演信息 路演主题：Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） 主办单位：“科创中国”生物医药产业科技服务团                 临港南桥科技城                 佰傲谷BioValley 路演时间：2024 年 10 月 17 日 下午 路演地点：上海市 · 临港南桥科技城 11 号楼 2F 扫码报名 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 确认投资人 陈宇涛 上海生物医药基金 高级投资经理 陈宇涛博士有在生物医药和健康产业多个国家、多个领域、多个职能的从业经历。在加入上海生物医药基金之前，他曾就职于赛诺菲（中国和加拿大）、Theranos（美国）和碧迪（美国）。 陈宇涛博士拥有美国杜克大学生物学博士学位，加拿大多伦多大学工商管理硕士（MBA）学位，以及北京大学生物科学学士学位。 屈集平 临港司南基金 投资副总裁 屈集平，中国药科大学硕士，上海交通大学安泰经管学院MBA，现任司南园科基金投资副总裁。 曾先后就职于广药集团、和记黄埔医药，从事研发、生产、市场等领域工作多年，具有丰富生物医药行业产业经验。2016年起从事生物医药行业股权投资，曾主导投资或孵化爱萨尔生物、澳斯康生物、辰光医疗、特科罗生物、泌码生物、纽伦捷生物、标新生物等生物医药企业。2022年起作为创始团队成员共同创立司南园科基金并担任投资负责人，司南园科基金围绕早期高校或科研院所成果转化，打造“孵化+服务+投资”闭环模式，分享创新企业成长红利，重点关注精准医疗、创新药、医疗器械各细分赛道创新科技的孵化与投资。 徐 聪 礼来亚洲基金 董事总经理 徐聪博士拥有超过10年在肿瘤学临床前研究及医学事务的工作经验。现任礼来亚洲基金董事总经理；在此之前，他曾任礼来医学总监，曾领导各种肿瘤新药的开发及运营，包括阿贝西利（abemaciclib，一种CDK4/6抑制剂）。曾主导投资项目包括：博雅辑因, 艾力斯, 迪哲医药, Mirati, Cullinan, 宜明昂科等。 杨骏晟 赋远投资 执行董事   复旦大学临床医学博士学位，曾任华山医院骨科医生，济峰资本高级分析师，现任赋远投资执行董事。 钟 靖 国投创业 投资总监   加州大学全奖博士，芝加哥大学最高奖学金EMBA，北卡大学硕士，武汉大学本科保送中国科学院大学研究生。曾任华大基因投资总监，国科嘉和执行董事，迪康药业高管。百华协会会员，健康中国五十人论坛青年理事，美中药协会员，美国病毒学会获奖会员，美国科学促进会年会科学评审，中国创新创业大赛评委，英文学术期刊编委。 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 活动日程 13:30-13:40 主办方致辞 13:40-14:00 项目一：细胞外蛋白酶解疗法：新型口服肠道吸收蛋白酶 通络酶生物科技（筹） 14:00-14:20 项目二：组织特异性靶向LNP药物递送平台 汉信生物 14:20-14:40 项目三：基于创新纳米抗体技术的新药开发 武汉班科生物技术有限公司 14:40-15:00 项目四：基于 Crispr 的病原核酸快速检测技术 江苏为真生物医药技术股份有限公司 15:00-15:20 项目五：AI驱动的免疫关键蛋白降解调节剂的研发 CMATE Bioscience 对3、4类药，宁波市和宁海县两级补助总共可达850万 支持器械研发创新 对二类医疗器械注册证书产品，市县两级最高补助390万元 对三类医疗器械注册证书产品，市县两级最高补助1010万元 15:20-15:40 项目六：重组人源胞外基质蛋白产业化 菏山堂（苏州）生命科技有限公司 15:40-16:00 项目七：创新型补胶法防治骨质疏松——关注骨健康 古医堂中医研发团队 对3、4类药，宁波市和宁海县两级补助总共可达850万 支持器械研发创新 对二类医疗器械注册证书产品，市县两级最高补助390万元 对三类医疗器械注册证书产品，市县两级最高补助1010万元 16:00-16:20 项目八：基于细胞衰老的底层机制研发逆转自体干细胞衰老的CGT药物 上海复壮生物科技有限公司 16:20-16:40 项目九：基于核酸适配体人工智能平台在体外诊断与新药设计应用 艾伯特生物医药有限公司（拟注册江苏常州） 16:40-17:00 项目十：利用SSRH–mAb技术制备单克隆抗体及其产业化 标诚科技（海宁）有限公司 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 路演项目 *请上下滑动查看十大路演精彩介绍 01 细胞外蛋白酶解疗法：新型口服肠道吸收蛋白酶 1.分子来源：从特殊菌株中发酵纯化出新型蛋白酶。 2.作用机制：通过口服肠道吸收+老靶点+新分子类型的非占位作用机制，水解纤维蛋白、胶原蛋白、免疫复合物和淀粉样蛋白等病理聚集物，用于治疗血栓性疾病、纤维化疾病、自身免疫病和淀粉样变病。 3.颠覆性创新点：解决了人体细胞外的血栓、纤维化、免疫复合物和淀粉样蛋白等聚集物深度交联后，难以被内源蛋白酶和大多数外源蛋白酶水解的病理难题。 4.探索试药发现：对肺水肿(白肺）、慢性便秘、白塞病、慢性肝炎肝纤维化、类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、股骨头坏死的疗效，远优于现有一线药物。 5.产品优势：全球首创新药，全球无竞品，多适应症，大适应症，可专利，口服便利，高效无毒，潜在超级重磅炸弹。 6.创始人和团队：施忠辉个人研发，拥有商业秘密，技术已贯通，已用于60多个志愿患者试药。 7.融资需求：种子轮融资1亿元人民币，用于临床前研发和全球专利布局，出让股权10%；完成融资后再招商落地、注册公司和组建团队。 02 组织特异性靶向LNP药物递送平台 我们团队成立于2024年4月，团队成员主要来自清华大学，武汉大学，四川大学，宾夕法尼亚大学、哥伦比亚大学等国内外知名院校，以及来自礼来，罗氏/基因泰克，拜耳等知名企业。项目团队核心成员前期与2023年诺贝尔奖得主Drew Weissman教授合作开发多种创新的可电离脂质，相较市场当前递送技术，可增强递送效率5-10倍，还激发更强的对抗多种新冠病毒变种的能力。 我们打造领先的基于脂质纳米粒（LNP）技术的药物递送平台。旨在突破专利壁垒、肝外靶向递送难和递送效率低等“卡脖子”技术。构建高通量、低成本合成可降解分支类脂质（DB-lipidoids）的策略。自主开发的AID-lipid助力肺、脾的精准靶向mRNA递送。可降解、无毒的LNP高效递送系统。 前期相关研究内容已发表在nature chemistry等期刊。已入选2024年第一批苏州市工业园区创业领军人才项目。目前汉信生物现已突破技术瓶颈，研发了新一代可电离脂质，正在筛选中，递送效率可增强10-100倍，并能去到脾等其他脏器。引入AI实现高通量的筛选。已跟多家企业展开合作，订单交付中。 03 基于创新纳米抗体技术的新药与抗病毒相关产品开发 公司自主研发了新型纳米抗体研发平台，致力于抗病毒防治药物、针对病毒引起的肿瘤以及其它抗肿瘤相关创新药开发。目前公司已获得湖北省高新技术企业认证，拥有授权和受理国家发明专利10项；2022年完成了超千万元的天使轮融资，同时获得“光谷瞪羚”企业称号。 呼吸道合胞病毒（RSV）每年造成3000多万人感染，主要患者为婴幼儿、老年人及免疫低下人群，可出现重症肺炎并导致死亡。针对RSV，缺乏有效的治疗性药物。本项目通过C-型纳米抗体平台筛选到一株针对RSV的中和性C-型纳米抗体Cm1，在动物体内预防（滴鼻）和治疗性（雾化吸入）给药，肺部病毒滴度均显著降低。已完成构建高表达Cm1的稳转酵母菌株，后续计划申报并获得临床试验批件。 04 基于 Crispr 的病原核酸快速检测技术 继PCR、NGS后，CRISPR被誉为“新一代分子诊断平台”。迥异于PCR和NGS的实验室操作技术，基于CRISPR-恒温扩增技术可实现核酸现场快检和核酸自测。从实践来说，CRISPR诊断技术面临诸多产业化“瓶颈”，包括高稳定性/高活性的关键原料酶及反应蛋白、恒温扩增和CRIPSR反应体系的常温储存（>1年）、一步法反应体系、高敏核酸试纸条（目测）、荧光或自测一体化反应装置等。 为真生物在CRISPR核酸快检产业化方面具备国际领先水平，已经申请十五项发明专利，建立深度技术产业化的护城河，从关键原料、冻干微芯制备工艺、一体化卡盒和全自动设备等建立系统化的壁垒。 05 AI驱动的免疫关键蛋白降解调节剂的研发 根据自身免疫疾病、恶性肿瘤等疾病中的免疫调节新机制，利用AI驱动的创新药物研发平台，开发靶向免疫关键蛋白降解的小分子调节剂：1）肿瘤抗原降解抑制剂 (TM01及衍生物)，能够提高肿瘤免疫治疗的反应率，已完成IIT临床试验（172位肿瘤患者）；2） CTLA4蛋白降解剂，既保持抗肿瘤的免疫治疗效果又减轻副作用，已获药物临床试验批件；3）CTLA4蛋白稳定剂：治疗类风湿关节炎、移植器官排斥等自身免疫疾病，处于临床前研发阶段。 06 重组人源胞外基质蛋白产业化 公司是由一批深耕生命科学领域的留美回国科学家创办的新型生物再生材料公司。公司于 2024 年 5 月份成立于江苏省昆山市的沪昆医美产业基地。公司产品主要涵盖创伤修复、医疗美容和功效护肤三大领域，其中创始团队自主研发国际领先水平的重组人源胞外基质融合蛋白为医美领域首创产品，其结构为 III 型胶原蛋白-纤连蛋白-弹性蛋白“三位一体”的多功能域嵌合基质蛋白，公司的明星产品还包括全长三螺旋重组人 III 型胶原蛋白，公认为业界同类型产品中功效表现最优选择。公司仍在积极探索更多的未知领域，积极提升蛋白制备表达平台技术，以此推动并引领重组人源胞外基质蛋白这一整形修复和医疗美容领域“超级”生物再生材料的全面产业升级。 07 创新型补胶法防治骨质疏松——关注骨健康 骨骼是由钙质和胶质组成的。西方医学将骨质疏松病因归结为钙质的流失，需要补钙+维D；治疗，雌激素等；本项目从现代科学的研究结果、人体生长发育的自然规律、两个实验的结论，依据《黄帝内经》的医理、古中医的医疗实践，得出中医结论：病因：骨骼中胶质的缺失，防治：补充骨骼中的胶质。 本项目申请了发明专利，通过酶法制备等现代化工艺，把羊、猪等家畜骨骼，制易溶于水、易被身体吸收的“小分子”羊骨胶、猪骨胶，补充骨骼中的胶质；又寒热属性不同，能防治不同类型骨质疏松。 颠覆性创新，开创全新市场领域：四大市场，两个是空白。可应用于食品、保健食品、药品等。 08 基于细胞衰老的底层机制研发逆转自体干细胞衰老的CGT药物 本公司是一家医药研发商，通过细胞衰老的底层机制聚焦全新的生物科技。关于细胞为什么会衰老，国内外还处于探索之中。创始人黄必录分析了国内外五花八门的衰老理论，发现漏洞百出，无法自圆其说，为了揭开细胞衰老之谜，提出了“细胞衰老的端粒DNA和核糖体DNA共调控假说“，通过了二年的实验验证，证明本假说是完全正确的。我们用基因敲除技术降低了rDNA拷贝数，同时检测了返老还童的iPS细胞，正如我们预期那样：rDNA拷贝数减少导致细胞衰老标志物都强烈的上调，同时细胞分裂次数显著减少，返老还童的iPS细胞端粒和rDNA都延长了。也就是说，我们已经发现了导致细胞衰老的底层机制，接下来将是利用这一最新理论研制让衰老的干细胞返老还童的生物技术，用于彻底治愈各种与衰老有关的退行性疾病和大幅度延长人类寿命。 09 基于核酸适配体人工智能平台在体外诊断与新药设计应用 抗体药是近10年最成功的生物药，全球药物销售额排名TOP30中抗体药占13款，但传统蛋白抗体药存在分子量大/组织渗透性不佳、免疫原性及安全性不佳、生产成本高、使用环境限制、ADCC/CDC效应、易绕开专利保护等蛋白质药物固有问题。本项目核酸适配体（又称为核酸抗体、化学抗体）是20~100bp的单链DNA/RNA，可结合目标蛋白或小分子，合成成本低、低/无免疫原性、安全性高等优势，可广泛应用于IVD检测和靶向药物开发，与抗体药物存在错位互补、弥补抗体药应用空白。既往核酸适配体产业化难度主要为其复杂、低效的筛选过程，本项目为复旦大学团队独家开发的一种全新的AI驱动的核酸适配体从头设计方法，相比传统的筛选技术，高效、自由、便捷地设计出高亲和力适配体，能够广泛应用于免疫诊断、新药开发。本项目计划先期进行产业化链条较短、快速产生现金流的诊断和家庭消费级检测项目开发，待条件成熟开展新药管线的研究开发。 10 利用SSRH–mAb技术制备单克隆抗体及其产业化 标诚科技（海宁）有限公司成立于2023年12月，自主研发了第四代单克隆抗体制备技术——SSRH–mAb技术。与现有的B细胞测序、噬菌体文库和转基因鼠等抗体制备技术相比，SSRH–mAb技术是目前唯一实现了从人（兔）外周血单B淋巴细胞高效克隆IgG抗体轻重链全长基因制备单抗的技术，能够制备全天然结构的治疗性人源单抗，彻底解决了由于免疫原性导致的成药性低，以及由于单抗制备效率低下，难以应对病原体的快速变异的问题；制备高灵敏度兔源检测性单抗规避了兔骨髓瘤细胞的专利壁垒问题，该技术目前已经申请相关专利2项。 SSRH–mAb技术被《E药经理人》杂志评为2022-2023年度“中国医药创新价值发现100佳”。公司在2024第十二届“潮起东方•赢在海宁”创业大赛决赛中荣获初创组三等奖。 随着全球单克隆抗体药物市场将持续增长，SSRH–mAb技术优势使其在制备治疗性人源单抗，以及高灵敏度检测性兔源单抗的市场中具有广泛的应用前景。 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 参会指南 参会签到 签到时间 2024年10月17日  13:00开始 签到地点 临港南桥科技城11号楼2F（点击进入地图）-上海市奉贤区金海公路 6055 号 签到方式 届时请参会者前往签到处，凭报名手机号签到，领取参会证、活动单页等会议资料 交通路线 园区停车 地上停车免费，但数量有限，先到先得； 地下停车收费标准，第一小时免费，后面3元/小时，每天10元封顶。 公交前往 地铁无直达 公交457路：到茂源路漕园路站下车，步行6-10分钟 公交浦卫线-金齐农业园区：到茂源路漕园路站下车，步行6-10分钟 公交奉贤40路：东方美谷大道金海公路站到茂源路漕园路站下车，步行6-10分钟 驾车交通 ①上海虹桥站：距离40公里，约50分钟 ②上海站：距离43公里，约1小时 ③上海南站：距离25公里，约40分钟 ④上海虹桥国际机场：距离32公里，约40分钟 ⑤上海浦东国际机场：距离52公里，约1小时 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 往期回顾 1 2023.11—Bio-ONE项目路演 往期路演 这是一个机会与风险并存的时代，长周期的生物创新药投入与风险都影响着行业的前行。见微知著，Bio-one会务组聚焦生物药工艺与药物创新前端的中小企业，推动资本与产业的再次对话，共度寒冬，砥砺前行。 左右滑动查看更多 2 2024.4—第九届宁波生物产业大会项目路演 往期路演 第九届宁波生物产业大会围绕满足产业化发展的实际需求，促进生物医药、医疗器械领域科技型企业成果转化、融通资本，以“定力至上，资本赋能”为主题，汇聚宁波政产学研资等各行业领袖专家，合作创造共赢，沟通启迪思路，与医药届人士于春夏之间，游宁海，在交流之中，谈发展! 左右滑动查看更多 3 2024.4—SBC合成生物项目路演 往期路演 2024“建物致知，建物致用”第二届SBC合成生物学产业嘉年华召开的同时，将同步举办“赢在南京，科创未来”合成生物项目路演活动。本次路演将继续围绕合成生物技术研发、平台构建、产品特点等，邀请来自创投机构、产业领域的数位深资专家，共同探讨发展趋势，全面展示最有投资价值、最具未来领先潜力的合作项目，寻找创新想法及无限可能，打造中国合成生物的创新落地闭环，帮助企业与资方内求心定，外得共生，互利双赢，共谋发展。 左右滑动查看更多 - Show your Case—生物科技路演系列活动（第一期） - 长期招募 *欢迎点击图片链接，报名更多路演活动~ END

10月14日晚，恒瑞医药发布公告，HR19042胶囊被国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“药审中心”）纳入突破性治疗品种名单。 图片来源：企业公告 01 迫切的临床需求 据公告内容显示，自身免疫性肝炎作为一种现阶段无法治愈的自免疾病，疾病负担重且危及生命，10年累计死亡率为26.4%，疾病进展的最终结果为肝硬化或终末期肝病，约1/3的患者在初诊时即为肝硬化表现，20%—25%的患者还表现为急性发作，急性重症AIH可迅速发展为急性肝衰竭，不进行肝移植生存率仅66%。 现阶段临床一线治疗方式通常为糖皮质激素联合硫唑嘌呤，且治疗至少要维持2年，患者服药顺应性不足，约70%的患者在停药后复发。更关键的是，长期服用糖皮质激素伴随较多明显的不良反应，如库欣综合征、骨质疏松、股骨头坏死、2型糖尿病等，临床上迫切需要一系列不良反应小的激素类药物。 02 良好的竞争格局 据悉，HR19042胶囊是由恒瑞医药自主研发并具有知识产权的改良型新药，拟用于治疗活动性自身免疫性肝炎。 在“自身免疫性肝炎”上市新药方面，目前全球仅有GSK与田边三菱的“硫唑嘌呤”获批上市。 在“自身免疫性肝炎”在研新药方面，布地奈德与伊利尤单抗在自身免疫性肝炎适应症下的全球临床进展较快，目前已进入了临床III期；其次有6款新药进入了临床II期，恒瑞HR-19042正是其中之一。并且，更值得一提的是，所有在研新药该适应症下，也仅有恒瑞HR-19042的具有中国临床进展。 表1 部分“自身免疫性肝炎”新药 数据来源：药智数据 在“自身免疫性肝炎”的仿制药方面，国内获批用于该适应症的化药仅有“硫唑嘌呤”（雷公藤多苷片等中药不在范围内），根据药智数据上市数据库显示，国内该药共有6家企业进行仿制药生产，分别是上药信谊、诚意药业、浙北药业、嘉林药业与天方药业。 国内“自身免疫肝炎”上市药品 图片来源：药智数据 综上所述，恒瑞医药这款HR19042胶囊拟纳入突破性治疗品种，意味着该产品也有望更快惠及患者。在目前我国尚无同类产品获批该适应症的情况下，恒瑞医药HR19042一旦成功上市，必将快速攻占市场，未来可期。 声明：本文系整合内容，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间删除。 责任编辑 | 青霉素  阅读原文，是受欢迎的文章哦