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上海 2024年1月29日 /美通社/ -- 专注于泌尿生殖系统肿瘤的全球化创新药公司亚虹医药（股票代码：688176.SH）近日宣布，公司在2024年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO GU）上以壁报（摘要编号：593）的形式，公布了膀胱癌诊断和管理药物APL-1706（通用名：灌注用盐酸氨酮戊酸己酯） III期临床试验数据和真实世界研究数据。 本次试验共158例患者纳入随机对照研究（RCT，Randomized Controlled Trial），其中37例为训练组患者，6例被随机分配不进行BLC组，1例退出。114例患者构成全分析集。19例患者纳入真实世界研究（RWS，Real World Study）。在确诊为Ta、T1或CIS的患者中，RCT中的42/97例（43.3%）和RWS中的4/12例（33.3%）患者至少有一个BLC检出而WLC未检出的确诊病灶（p<0.0001）。RCT的11/114（9.6%）CIS患者和RWS的1/14（7.1%）例CIS患者在BLC下额外检出了1个或多个WLC未发现的CIS病灶。RCT中PUNLMP、CIS、Ta、T1和T2 ~ T4肿瘤的BLC检出率为NA、94.7%、100%、98.2%和100%，WLC的检出率为NA、42.1%、76.1%、91.2%和100%。在RWS中，PUNLMP、CIS、Ta、T1和T2 ~ T4肿瘤的BLC检出率为NA、100%、100%、100%;WLC的检出率分别为NA、50%、81%、100%和100%; RCT和RWS均证实了APL-1706联合BLC在中国人群中对膀胱癌的检出优于WLC，尤其是在CIS人群，且耐受性良好。 APL-1706的新药上市申请(NDA)已于2023年11月获得国家药品监督管理局（NMPA）受理。 关于亚虹医药 亚虹医药（股票代码：688176.SH）成立于2010年3月，是一家专注于泌尿生殖系统肿瘤及其它重大疾病领域的全球化创新药公司。秉承"改善人类健康，让生命更有尊严"的企业使命，亚虹医药立志成为在专注治疗领域集研发、生产和商业化为一体的国际领先制药企业，为中国和全球患者提供最佳的诊疗一体化解决方案。 公司坚持以创新技术和产品为核心驱动力，通过打造自有的研发平台和核心技术，深入探索药物作用机理，高效率筛选评价候选药物。通过内部完善的研发体系和全球药物开发经验专长，亚虹医药致力于在专注治疗领域推出全球首创（First-in-Class）药物和其它存在巨大未被满足治疗需求的创新药物。 同时，亚虹医药通过自主研发和战略合作，围绕泌尿生殖系统疾病进行产品管线的深度布局，高度关注该领域的技术前沿和治疗发展趋势，洞察并挖掘未被满足的临床需求，前瞻性地进行产品规划和生命周期管理，打造涵盖疾病诊断到治疗的优势产品组合，从而造福更多的中国和全球患者。欲了解更多信息，请访问www.asieris.cn。

▎药明康德内容团队报道11月29日，亚虹医药宣布其用于膀胱癌诊断和管理的药物APL-1706（通用名：灌注用盐酸氨酮戊酸己酯）的新药上市申请（NDA）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。APL-1706此前已在海外获批，为辅助膀胱癌诊断和管理的显影剂类药物，其联合使用蓝光膀胱镜作为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）管理的方法已被纳入全球专家共识指南及《中国泌尿外科和男科疾病诊断治疗指南》。截图来源：CDE官网公开资料显示，APL-1706是一款新一代荧光显影剂类药物，其活性成分为5-氨基酮戊酸己酯（HAL）。由于其可以被肿瘤组织高度选择性吸收，通过与蓝光膀胱镜的联合使用可以提高NMIBC的检出率，使切除手术更完全，以降低肿瘤复发率。2021年1月，亚虹医药从Photocure公司引进了APL-1706在中国大陆及台湾地区的独家注册及商业化权利。亚虹医药在今年10月举行的国际泌尿外科学会年会（SIU）上以口头报告形式首次发布了APL-1706的3期临床试验数据，且该临床结果入选Late-Breaking Abstract（LBA）。该研究证实了在中国患者中，APL-1706联合蓝光膀胱镜（BLC）在膀胱癌检测方面优于白光膀胱镜（WLC），尤其是原位癌的检出，并且其耐受性良好。具体而言，该研究共纳入158例患者，37例患者为培训病例，6例患者被随机分配至标准WLC对照组，1例患者退出，剩余114例患者构成全分析集（FAS）。在97例确诊为膀胱癌病灶（Ta、T1和CIS期）的患者中（mFAS），与标准WLC相比，共有42例（43.3%）受试者经APL-1706联合BLC额外检出一个或多个膀胱癌病灶。114例患者中，13例（11.4%，13/114）的患者存在原位癌病灶，其中11例 （84.6%，11/13）的原位癌患者在BLC下额外检出了一个或多个WLC未发现的原位癌病灶。BLC组PUNLMP、CIS、Ta、T1和T2-T4肿瘤病灶的检出率分别为NA、94.7%、100%、98.2%和100%；WLC组分别为NA、42.1%、76.1%、91.2%和100%。BLC和WLC的假阳性率分别为23.2%和16.0%。共95例患者报告了200例不良事件，均为轻中度，其中191例与APL-1706无关。该研究未发现严重不良反应报告。亚虹医药首席开发官吴虹博士表示：“NMPA受理APL-1706的新药申请是我们聚焦专科领域、布局膀胱癌全病程管理的重要一步。我们将继续以患者为中心，深度挖掘他们的痛点和未被满足的临床需求，努力推进药物的临床开发，为患者提供创新的解决方案，提高膀胱癌的诊断和治疗标准。”膀胱癌是最常见的泌尿系统肿瘤之一，可分为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）和肌层浸润性膀胱癌（MIBC），前者的标准治疗手段是经尿道膀胱肿瘤切除术，术后辅助以膀胱化疗灌注治疗，以降低肿瘤复发率。然而，膀胱灌注治疗是一种侵入性的给药方式，需要插入导尿管，患者经常经历疼痛、尿路感染、出血等不良反应，且治疗疗程通常时间长，甚至长达一年，而患者多为老年男性，这样的治疗方式使患者痛苦不堪。而灌注治疗失败以及进展为MIBC的患者，则只能接受根治性膀胱全切手术，术后患者需要终身佩带尿袋，严重影响生活质量。亚虹医药创始人、董事长、首席执行官潘柯博士早先接受药明康德内容团队采访时表示：“泌尿生殖系统疾病领域是一个容易被忽视却有着庞大临床需求的领域。以膀胱癌为例，早期患者生存期较长，因此存量人群庞大，他们在整个治疗周期中需要接受一系列产品的服务，然而目前的治疗选择却极其有限，或者侵入性较强。亚虹医药的初心就是希望为这部分患者提供更好的治疗方式。”参考资料：[1]新药上市申请获NMPA受理！亚虹医药膀胱癌诊断和管理药物APL-1706最新进展. Retrieved Nov 29，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/IRQEddoVRMyW8TwH99A1-A[2]首次公布III期临床试验数据！亚虹医药用于膀胱癌诊断或手术的显影药物APL-1706试验数据在2023 SIU正式发表. Retrieved Oct 12，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/3D_4IkL_YsmI24eRUnCrjQ本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

「  本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条天港医诺创新靶点单抗获批临床。天港医诺自研新型免疫检查点单抗药物TGI-5获FDA临床许可。TGI-5能够同时恢复NK细胞和T细胞的抗癌免疫功能。在临床前研究中，该抗体在肝癌、结直肠癌、黑色素瘤等动物模型中表现出强大的抗肿瘤活性；TGI-5联合PD-1疗法也具有协同抗癌潜力。目前，国内外尚无同靶点的产品获批上市。国内药讯1.恒瑞JAK1抑制剂新适应症报产。恒瑞1类化药SHR0302片的上市申请获CDE受理，推测申报的适应症为“用于类风湿关节炎的治疗”。SHR0302是一款JAK1抑制剂，可通过抑制JAK1信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应。此前，SHR0302已向CDE递交用于治疗中重度特应性皮炎（AD）和活动性强直性脊柱炎（AS）的新药申请。2.神州细胞PD-1单抗报产。神州细胞旗下神州细胞工程开发的PD-1单抗菲诺利单抗注射液（SCT-I10A）的上市申请获CDE受理，用于治疗头颈部鳞状细胞癌。目前，该产品已开展多项临床试验，其中包括一线治疗复发性和/或转移性头颈部鳞状细胞癌的Ⅲ期临床研究、一线治疗晚期肝细胞癌的Ⅱ/Ⅲ期试验、二线治疗晚期肺鳞癌的Ⅲ期临床研究等。3.亚虹膀胱癌诊断显影剂中国报产。亚虹医药与PhotocureASA联合开发的5.1类化药“灌注用盐酸氨酮戊酸己酯”的上市申请获CDE受理，应用于膀胱癌诊断和管理。APL-1706是一款显影剂类药物，联合使用APL-1706和蓝光膀胱镜（BLC）作为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）管理的方法已被纳入全球专家共识指南。在III期临床中，与标准白光膀胱镜（WLC）相比，APL-1706联合BLC额外检出一个或多个膀胱癌病灶的患者比例达到43.3%（p<0.0001）。4.济民可信KRAS抑制剂拟纳入突破性品种。济民可信KRAS抑制剂JMKX001899（JMKX1899）片获CDE拟纳入突破性治疗品种，用于治疗KRAS G12C突变的晚期或转移性非小细胞肺癌。JMKX1899通过与KRAS（G12C）结合以抑制下游通路的激活，抑制胞外调节蛋白激酶（ERK）磷酸化，阻止肿瘤细胞的增殖和生长，促进细胞凋亡。2021年11月，济民可信已将JMKX1899的大中华区以外的独家权益授予沪亚生物国际。5.罗氏CD20/3双抗拟纳入优先审评。罗氏CD20/CD3双特异性抗体RO7030816获CDE拟纳入优先审评，用于三线及以上治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。Lunsumio（RO7030816）是全球首个获批的CD20/CD3双抗，可为这类复发或难治性FL患者提供一种无化疗、现货型的新免疫治疗选择；该产品通过静脉输注给药，可应用于门诊。在Ⅱ期GO29781研究中，RO7030816达到80%的客观缓解率。6.泰诺麦博破伤风抗体拟纳入优先审评。泰诺麦博自主研发的重组抗破伤风毒素（TT）天然全人源单抗TNM002注射液获CDE拟纳入优先审评，用于被动免疫预防成人破伤风感染。该产品无需额外皮试，给药12小时及超过100天后的“末次访视”时，血药浓度均超过“破伤风保护效价”。此前，该产品已被CDE纳入突破性治疗品种。去年8月，FDA授予TNM002快速通道资格。7.上海医药溶瘤病毒获批实体瘤临床。上海医药从亦诺微医药引进的“T3011疱疹病毒注射液”获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于晚期实体瘤的治疗。T3011是基于对野生HSV-I型疱疹病毒骨架的全新设计开发，确保病毒在肿瘤细胞内拥有强劲的复制能力的同时，在正常细胞内复制能力得到抑制，实现最优减毒效果。上海医药拥有该产品在大中华区的独家开发和商业化权益。国际药讯1.Karuna公司精神分裂症新药报NDA。Karuna公司口服M1/M4型毒蕈碱型乙酰胆碱受体激动剂KarXT（xanomeline-trospium）的上市申请获FDA受理，用于治疗成人精神分裂症，PDUFA日期为明年9月26日。在EMERGENT系列研究中，KarXT均达到主要终点，KarXT治疗患者的阳性和阴性综合征量表 (PANSS) 总分的降低较安慰剂均具有统计学显著性。再鼎医药拥有该新药在大中华区的独家权益。2.艾伯维c-Met靶向ADC肺癌Ⅱ期临床积极。艾伯维靶向c-Met的ADC新药telisotuzumab-vedotin（Teliso-V）治疗c-Met过表达、EGFR野生型、晚期/转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅱ期LUMINOSITY试验结果积极。在c-Met高度表达和中度表达的患者中，独立中心审评（ICR）评估的缓解率分别为35%和23%，中位缓解持续时间分别为9个月和7.2个月，中位总生存期分别为14.6个月和14.2个月。Teliso-V总体耐受性良好。3.眼用贝伐珠单抗拟明年重报BLA。基于与FDA在A类会议中的沟通结果，Outlook公司宣布其贝伐珠单抗眼用制剂ONS-5010将开展一项为期3个月的非劣效性研究，评估ONS-5010与雷珠单抗治疗初治湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者的疗效和安全性。Outlook公司计划在2024年年底前重新提交ONS-5010用于治疗wAMD的BLA。原研贝伐珠单抗（Avastin）是罗氏开发的一种抗VEGF-A单抗，目前只适用于肿瘤患者。4.BI超5亿美元布局难治性癌症新靶点。勃林格殷格翰与Phenomic AI公司将利用后者scTx单细胞转录组学平台和靶标识别和间质生物学方面的专长，合作开发靶向富含间质（stroma rich）癌症的候选疗法。根据协议，Phenomic负责靶点的发现并验证，将获得900万美元的前期和近期付款，超过5亿美元的临床、监管和商业里程碑付款；勃林格殷格翰将负责所有非临床和临床开发，以及相关癌症疗法的商业化。5.RASP抑制剂干眼症NDA遭拒。Aldeyra公司小分子反应性醛类物质（RASP）抑制剂Reproxalap滴眼液用于治疗干眼症的上市申请（NDA）收到FDA的完整回复函（CRL）。FDA要求该公司至少补充一项额外的充分且对照良好的研究，以证明该产品对干眼症的眼部症状有积极的治疗效果。目前，Aldeyra已提交一项干燥眼室交叉临床试验（拟议试验）的特殊方案评估（SPA）。预计可在2024年上半年获得关键结果。6.FDA调查CAR-T治疗患者继发性癌症风险。FDA生物制剂部门将开展对CAR-T细胞疗法的继发性癌症风险的进一步调查。自2017年首批CAR-T疗法以来，FDA收到19例来自临床试验和上市后不良事件（AE）报告。报告显示，接受CD19、BCMA靶点的自体CAR-T治疗的部分患者出现T细胞恶性肿瘤的严重风险，甚至造成一些严重的患者住院或死亡。报告涉及的六款产品包括吉利德Yescarta和Tecartus，诺华Kymriah，百时美施贵宝Breyanzi和Abecma和传奇生物Carvykti。医药热点1.阿斯利康肺癌事业部一把手换人。根据多家媒体报道，阿斯利康中国副总裁、肿瘤肺癌事业部负责人刘明由于个人发展原因，决定离开阿斯利康中国。阿斯利康中国官网已无法查找到刘明的相关信息。原辉瑞疫苗事业部总经理张凌燕将于12月1日加入阿斯利康，担任中国区副总裁、肿瘤肺癌事业部负责人。2.快走可降低患Ⅱ型糖尿病风险。伊朗塞姆南医学与卫生服务大学研究人员最新发表在《英国运动医学杂志》网站上的一项最新研究显示，无论步行时间有多长，与步速低于3公里/小时的人相比，平均或正常步速为3—5公里/小时的人患Ⅱ型糖尿病的风险降低15%。同样，以5—6公里/小时的速度快走，Ⅱ型糖尿病的风险降低24%。快走或以超过6公里/小时的速度大步行走，风险降低约39%，相当于每100人中Ⅱ型糖尿病病例减少2.24例。评审动态  1. CDE新药受理情况（11月30日) 2. FDA新药获批情况（北美11月29日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.83%涨幅前三     跌幅前三新 赣 江 +16.61%  翰宇药业-8.42%英 诺 特 +11.35%  京新药业-7.74%博雅生物+10.26%  民生健康-5.03%【华兰生物]收到国家药监局下发的《药物临床试验批准通知书》，由公司申报的“人凝血因子IX”临床试验申请获得批准，同意开展凝血因子IX缺乏症(B型血友病)患者的出血治疗的临床试验。【莱美药业]近日收到国家药监局核准签发的替米沙坦片(规格:80mg)的《药品补充申请批准通知书》。【奥泰生物]截至2023年11月30日，杭州奥泰生物技术股份有限公司以集中竞价交易方式已累计回购公司股份40万股，占公司总股本0.5045%，回购价为55.11-58.01元/股，支付的资金总额为人民币2264万元。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。