艾伯维JAK抑制剂乌帕替尼缓释片拟纳入突破性治疗品种，针对白癜风

2024年5月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，艾伯维（AbbVie）递交的upadacitinib片（乌帕替尼缓释片）拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗12岁及以上的青少年和成人非节段型白癜风患者。

乌帕替尼是一种每日口服一次、选择性和可逆性JAK抑制剂，它对JAK1显示出的抑制效力明显大于JAK2、JAK3和TYK2。该药于2019年8月在美国首次获批上市，用于治疗类风湿关节炎；于2022年2月在中国获批，用于适合系统性治疗的成人和12岁及12岁以上青少年中重度特应性皮炎患者。JAK家族是一类非受体酪氨酸激酶，包括JAK1、JAK2、JAK3、TYK2四种亚型，它们在多种I型和II型细胞因子受体的信号级联中具有重要的作用，由JAK介导的信号通路与细胞增殖、分化、凋亡以及炎症等过程有关。其中JAK1在免疫介导的疾病的病理生理过程中发挥重要作用，这使得JAK1抑制剂有潜力治疗多种疾病。截至目前，乌帕替尼已有7个获批适应症，目前正在几种免疫介导疾病中进行研究。

本次乌帕替尼拟纳入突破性治疗品种针对的是一项新适应症——非节段型白癜风（NSV）。2023年10月，艾伯维宣布乌帕替尼缓释片在治疗非节段性白癜风成人患者的2b期临床试验中达到了主要终点。数据显示：在第24周，与安慰剂相比，11mg和22mg剂量的乌帕替尼达到了面部白癜风面积评分指数（F-VASI）较基线变化的百分比（%CFB）的主要终点；此外，在所有乌帕替尼剂量组中，第52周时F-VASI较基线的平均下降百分比在数值上大于第24周的结果。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 JAK靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年5月19日，JAK 靶点共有在研药物248个，包含的适应症有338种，在研机构298家，涉及相关的临床试验2346件，专利多达30348件……2022年JAK抑制剂市场已达近百亿美元，凭借着先发优势，一代泛JAK抑制剂仍占据主流市场地位，而以艾伯维为首的二代JAK抑制剂乌帕替尼正在逐步蚕食一代JAK抑制剂的市场份额。乌帕替尼在2022年的全球销售已达到了25.22亿美元，表现非常亮眼。同时据艾伯维预期，2025年乌帕替尼的销售额将超过75亿美元。期待乌帕替尼有更多新适应症能够开发成功，为患者带来新的治疗选择。