近日,Apellis Pharmaceuticals宣布,《柳叶刀》杂志发表了评估Syfovre(pegcetacoplan)治疗继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地图样萎缩(GA)的3期OAKS和DERBY研究的24个月积极结果。结果显示,每隔一个月和每月一次的Syfovre治疗都能显著减少GA病变的生长。
Pegcetacoplan是一种由13个氨基酸组成的双环肽分子,能够抑制C3转化酶的形成,进而在源头抑制补体通路。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身,具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性;同时,由于它们分子量较小,使得其能够快速深入地渗透组织。2020年10月,Sobi与Apellis就Pegcetacoplan达成合作。据协议,Sobi获得该药美国以外市场的商业权益,同时将向Apellis支付对价为2.5亿美元预付款+9.15亿美元里程碑金额+8000万美元研发费用+销售额两位数的特许权使用费。2021年5月,Syfovre获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。
OAKS(共纳入637人)和DERBY(共纳入621人)是多中心、随机双盲临床研究,在继发于AMD的GA患者中,比较Syfovre与假性注射液对照的疗效和安全性。这些研究评估了每月和隔月注射Syfovre对GA患者的疗效,疗效通过眼底自发荧光测量的GA病变总面积与基线相比的变化进行评估。论文的研究结果显示,在1200多名患者中,每隔一个月和每月一次的Syfovre治疗都表现出了有临床意义的GA病变生长减少效果,而且随着时间的推移,效果会越来越明显,安全性也得到了充分的证明。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 C3靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息),截止到 2023 年10月31日,C3靶点共有在研药物30个,包含的适应症有53种,在研机构35家,涉及相关的临床试验80件,专利多达487942件……除了Pegcetacoplan,目前全球还有多款在研C3靶向药,药物类型涉及多肽(如ZP 10068)、融合蛋白、siRNA(如ARO-C3)、双抗(如LP-005)和化药(如APL-1030)等。期待Pegcetacoplan能够在该赛道脱颖而出。