FDA接受新一代CD19 CAR-T疗法obe-cel上市申请，76%患者获完全缓解！

近日，Autolus Therapeutics公司宣布，美国FDA已经接受了其为CAR-T疗法obecabtagene autoleucel（obe-cel）递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。FDA预计在今年11月16日之前给出审评结果。

Obecabtagene Autoleucel（Obe-cel）是Autolus Therapeutics开发的一种可快速解离CD19结合域的自体CD19 CAR-T。Obe-cel的独特之处在于，设计的嵌合抗原受体在与CD19结合后具有较快的解离速度（fast off-rate），从而能够尽量减少T细胞的过度激活，在降低毒副作用的同时，不易发生T细胞耗竭，提高CAR-T疗法的持久性。Obe-cel已被美国FDA和EMA授予孤儿药资格，并获得了美国FDA授予的先进再生医学疗法（RMAT）认定、以及EMA授予的PRIME认定，用于治疗成人r/r B-ALL。2023年11月，Autolus Therapeutics宣布已向美国FDA提交了其CAR-T细胞疗法obecabtagene autoleucel（obe-cel）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗复发/难治性（r/r）成人B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者。

这一BLA申请是基于obe-cel的关键性2期临床试验FELIX的数据。试验结果显示，在接受治疗的94位患者中，76%的患者获得完全缓解（CR）或CR伴不完全的血液学恢复（CRi）。在这一患者队列中，112名成年患者入组，其中94名患者接受了治疗。在获得缓解的患者中，97%的患者没有检测到最小残留病（MRD）。此外，在中位随访期为9.5个月时，61%获得缓解的患者在没有接受新抗癌疗法治疗的情况下仍然维持缓解。Autolus计划在2024年上半年向欧洲药品管理局（EMA）提交obe-cel治疗复发/难治性急性淋巴细胞性白血病的上市许可申请。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达CD19靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年1月25日，CD19靶点共有在研药物463个，包含的适应症有234种，在研机构406家，涉及相关的临床试验1107件，专利多达31006件……obe-cel已获得孤儿药资格、FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定以及EMA的PRIME认定，显示了其在治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病方面的潜力。期待这款CAR-T疗法早日上市。