维昇药业新药TransCon CNP II期研究成功，治疗儿童软骨发育不全

2023年11月16日，维昇药业公布了TransCon CNP（每周1次，皮下注射）治疗2-10岁软骨发育不全（ACH）儿童患者的中国II期研究数据。

TransCon CNP是Ascendis Pharma开发的一种长效C型-利钠肽（CNP），靶向NPR，维昇药业拥有其中国权益。TransCon CNP已同时获得美国食品和药品监督管理局和欧盟委员会授予的孤儿药资格认定。国家卫生健康委员会于2023年9月20日宣布，软骨发育不全（ACH）等86种罕见疾病纳入国家第二个罕见病目录，这86种疾病覆盖了包括血液学、皮肤学和儿科等17个医学疾病领域。TransCon CNP是基于TransCon技术平台TransCon是指“暂时连接”（Transient Conjugation）。TransCon技术平台通过创新的技术开发新的治疗方案，以优化包括有效性、安全性和给药频率在内的治疗效果。TransCon分子包括3个部分：未经修饰的原型药物，保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接结构。当3部分结合后，载体分子可以使得原型药物失活并且不被人体清除。当注射至人体内，在生理条件的pH和体温下，有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来。由于原型药物是未经修饰的，因此可以维持其原有的药理机制。TransCon技术可以广泛的应用于各种治疗领域的蛋白质、多肽或小分子，可以全身或局部应用。

这是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，共招募了24例ACH患儿。试验组包括50μg CNP/kg/周和100μg CNP/kg/周两个剂量队列。结果显示，每周接受100μg CNP/kg治疗52周后，患者的年化生长速率（AGV）显著大于安慰剂组（5.939 vs. 4.760cm/年，组间差异为1.180cm/年，P=0.018），达到主要终点。此外，总体上来看，TransCon CNP具有良好的安全性和耐受性。中国II期研究结果与全球II期ACcomplisH研究结果一致，进一步支持在后续研究中探索100μg/kg/周剂量方案的疗效和安全性。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达NPR靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年11月18日，NPR靶点共有在研药物12个，包含的适应症有15种，在研机构21家，涉及相关的临床试验88件，专利多达2065件……软骨发育不全是短肢侏儒症的最常见类型，全世界范围内约有25万人受其影响。软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和合并症。期待TransCon CNP早日获批，为国内患者带来新的治疗选择。