Kazia Therapeutics脑胶质瘤新药Paxalisib II/III期临床成功，先声药业拥有中国权益

2024年7月10日，Kazia Therapeutics宣布，旗下Paxalisib对比标准治疗（SOC）用于胶质母细胞瘤的II/III期GBM-AGILE研究取得了积极结果，达到了总生存期（OS）这一主要终点，非甲基化的新发胶质母细胞瘤（NDU）患者的总生存期有临床意义的改善。

paxalisib是Kazia的先导候选药物，这是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂，于2016年底从罗氏旗下基因泰克获得授权，于2018年进入II期临床试验。在2018年2月，FDA还授予了paxalisib治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格（ODD），这是最常见和最具侵袭性的原发性脑癌。2021年3月，先声药业与Kazia Therapeutics签署独家许可协议，引进Paxalisib在大中华地区（中国大陆、香港、澳门和台湾）所有适应症的开发和商业化的权益。根据协议约定，先声将负责Paxalisib在大中华地区的开发、注册及商业化，Kazia Therapeutics将获得首付、里程碑付款及在中国的销售分成。 

初步分析显示，Paxalisib组NDU患者（n=54）的中位OS为14.77个月，而标准治疗组中位OS为13.84个月。在预先指定的二次分析中，Paxalisib组（n=54）中位OS延长至15.54个月，而对照组（n=46）则减至11.89个月；同时，预先指定的敏感性分析也显示出相似的中位OS差异，两组分别为15.54个月、11.70个月。在该研究中，Paxalisib耐受性良好，未发现新的安全信号。此外，研究还显示，在复发病人中，Paxalisib并未展现出优效性，患者中位OS为8.05个月（n=100），而对照组患者9.69个月（n=113）。基于这项研究的结果，Kazia表示将与FDA讨论是否合适加速批准Paxalisib上市。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达PI3K/AKT/mTOR通靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年7月12日，PI3K/AKT/mTOR通靶点共有在研药物2个，包含的适应症有13种，在研机构8家，涉及相关的临床试验20件，专利多达3012件……数据显示，Paxalisib可能有助于增强脑转移肿瘤的放疗效果。期待这款疗法能够获得更好的试验结果，造福更多患者。