大冢制药第三代Bcr-Abl抑制剂「泊那替尼」国内获批上市，针对慢性髓性白血病

9月9日，NMPA官网显示，大冢制药的泊那替尼（ponatinib）的上市申请已获得批准，用于：1）既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；2）复发或难治性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）；3）T315I阳性慢性髓性白血病（CML）或T315I阳性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。

泊那替尼是一款克服T315I突变的第三代Bcr-Abl抑制剂，对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷，该药还对其他激酶有一定的抑制作用，包括VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和SRC家族的激酶，以及KIT、RET、TIE2和FLT3。泊那替尼最早于2012年12月获FDA批准上市。2014年，大冢制药与ARIAD Pharmaceuticals达成合作，大冢制药以7750万美元的预付款和后续的里程金获得了在10个亚洲国家共同开发和商业化泊那替尼的权益。据医药魔方数据库，2023年泊那替尼为大冢制药带来了5340万美元的收入，2023年泊那替尼的全球收入为5.82亿美元。

两项使用泊那替尼临床试验（PACE和OPTIC）的最新结果，重点关注CML-CP患者，PACE和OPTIC试验中分别有63%和18%的患者以及34%和4%的患者。发生严重治疗引起的不良事件和严重动脉闭塞事件（AOE）；然而，在OPTIC试验患者中，接受较低剂量（15mg/d）普纳替尼的94名患者中，只有3名（3.2%）在第1年至第3年之间出现AOE，并且3年总生存率与最初患者相似分配给45或30mg/d的剂量水平。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达Bcr-Abl靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年9月10日，Bcr-Abl靶点共有在研药物93个，包含的适应症有288种，在研机构147家，涉及相关的临床试验1551件，专利多达10963件……泊那替尼是国内第二款上市的第三代 Bcr-Abl 抑制剂，第一款是亚盛医药的奥巴雷替尼。期待泊那替尼早日开出处方，为患者带来新的治疗选择。