强生口服泛FGFR抑制剂厄达替尼国内申报上市，治疗晚期尿路上皮癌

2023年12月15日，CDE官网显示，强生厄达替尼（erdafitinib，商品名：Balversa）片上市申请获受理，用于治疗晚期尿路上皮癌。

Balversa (erdafitinib，厄达替尼) 是强生开发的一款口服泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，具有抗肿瘤活性，该药是首款被FDA批准的口服FGFR抑制剂。2019年4月，FDA加速批准厄达替尼用于治疗携带有FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者，包括新辅助或辅助铂化疗12个月内的患者。FGFRs是一类典型的受体酪氨酸激酶（receptor tyrosine kinases，RTKs），其家族包括FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4四种受体。研究表明FGFR的高表达、突变等导致其信号通路异常激活，异常激活使肿瘤细胞以"自给自足"的方式维持生长，促进细胞增殖、上皮间质转化和血管生成以及肿瘤细胞的侵袭、转移和对治疗的耐受，与乳腺癌、肺癌、尿路上皮癌、子宫内膜癌、卵巢癌等多种疾病的发生发展密切相关。

2019年4月，该产品获FDA加速批准用于治疗携带FGFR2/3突变，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者，成为全球首款获FDA批准上市的FGFR抑制剂，也是首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。厄达替尼治疗晚期尿路上皮癌的III期临床（CTR20182097）在今年10月完成，旨在评估其与化疗或派姆单抗相比，在既往一线治疗后进展且携带特定FGFR异常的晚期尿路上皮癌受试者中的疗效及安全性。该研究在国际招募了629名受试者，在国内招募了44名受试者。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达FGFRs靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年12月16日，FGFRs靶点共有在研药物8个，包含的适应症有53种，在研机构27家，涉及相关的临床试验633件，临床试验结果334件，专利多达1674件……erdafitinib在具有FGFR基因突变的晚期实体瘤患者中具有良好的疗效，能使大批患者受益，能够为已经没有治疗选择的患者群体提供一种有效的治疗手段。这些结果将支持Erdafitinib在晚期实体瘤患者中的继续研究和开发。