FDA正式批准Mirdametinib新药用于神经肿瘤治疗
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2月11日，SpringWorks Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准其研发的MEK抑制剂GOMEKLI™ (mirdametinib) 用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）且患有症状性丛状神经纤维瘤（PN）的成人，以及两岁及以上的儿童患者。这些患者由于肿瘤的复杂性或部位问题而无法进行完整切除。值得注意的是，mirdametinib此前已获得孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病的各种指定。
GOMEKLI™ (mirdametinib)是一种用于口服的小分子MEK抑制剂，目前已进入2b期临床试验，主要用于治疗NF1相关的丛状神经纤维瘤。此外，mirdametinib与lifirafenib的联合疗法正处于1b期临床试验中，探索其对晚期或难治性实体肿瘤患者的治疗效果。而mirdametinib的其它研究，包括单药治疗或与其他药物联合，对一系列基因定义的实体瘤患者进行疗效评估，这其中包含了低级别胶质瘤儿童和年轻患者的1/2期临床试验。
FDA的批准源于2b期ReNeu试验结果的支持。该试验共招募了114名年满2岁的NF1-PN患者，其中包括58名成年人和56名儿童。在盲法独立中央审查评估下，试验显示了令人鼓舞的确认客观缓解率（ORR）：成年患者的ORR为41%，而儿童患者则达到了52%。此外，肿瘤体积的缩小不仅显著而且持久，成年患者的目标PN体积变化中位数为-41%，儿童为-42%。包括疼痛和生活质量在内的多项患者报告结果工具显示，两组患者均在早期和持续阶段得到了显著改善。
GOMEKLI展示了较好的安全性与耐受性，常见的不良事件（超过25%）包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。NF1-PN是一种罕见的周围神经鞘肿瘤，常伴随严重的疼痛并引发显著的外观改变。
SpringWorks Therapeutics, Inc.成立于2017年，位于美国康涅狄格州斯坦福德市，是由辉瑞公司孵化的医药创新公司，专注于为罕见病和癌症患者开发创新疗法。公司已有的FDA批准产品包括OGSIVEO™ (nirogacestat)，它是一种口服的小分子伽马分泌酶抑制剂，现在正用于III期DeFi试验，专为纤维瘤设计。Nirogacestat目前也在II期试验中，研究它作为单一疗法对抗卵巢颗粒细胞瘤（GCT）的可能性。2023年11月，OGSIVEO™已被批准用于需全身治疗的进展性纤维瘤成人患者。此外，SpringWorks还在研发Brimarafenib (BGB-3245)，一种可抑制BRAF突变的口服选择性小分子抑制剂。
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