易慕峰EpCAM CAR-T产品IMC001获FDA孤儿药资格，针对胃癌

2023年9月17日，易慕峰宣布其自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品（IMC001）近期获得美国FDA的孤儿药资格，用于治疗胃癌患者。

IMC001是易慕峰自主开发的一款靶向EpCAM的自体CAR-T产品。EpCAM是循环肿瘤细胞（CTC）的生物标志物，它在消化系统肿瘤的转移灶和原位灶中均表达高，而在正常组织中表达量较低；EpCAM在正常组织中表达在免疫细胞不易接触到的细胞基底侧面，而在肿瘤恶性转化过程中EpCAM表达模式转变为在细胞膜上均匀分布。基于EpCAM在正常组织和肿瘤组织间表达量和表达模式的差异，IMC001能够区分肿瘤组织和正常组织，具有良好的剂量窗口，且在临床前研究中显示出极具潜力的抗肿瘤活性。

2023年6月5日，易慕峰宣布在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会壁报展示环节公布了EpCAM CAR-T产品IMC001用于治疗晚期消化系统肿瘤的临床研究数据，这是继该公司在2022年欧洲肿瘤内科学年会（ESMO）上口头报告IMC001临床数据后的首次数据更新。此次在ASCO年会上展示的临床试验由上海长海医院、浙江大学附属第一医院和易慕峰合作进行，在患有晚期消化系统肿瘤的末线患者中证明了IMC001的安全性和初步疗效。初步疗效数据显示，在低剂量和中剂量下，6名晚期胃癌患者中有2名患者被评定为部分缓解（PR），3名患者仍为疾病稳定（SD）。中剂量组三例患者的存活时间均已超过7个月，其中1例PR患者在IMC001输注后28周成功进行了胃癌根治手术。长海医院研究者罗天航教授指出，IMC001是一款有系统性临床数据报道的针对EpCAM靶点的CAR-T疗法。该疗法表现出良好的安全性，在晚期胃癌的末线患者中，低剂量和中剂量水平下显示出较好的抗肿瘤效果。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 EpCAM 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年9月19日，EpCAM靶点共有在研药物50个，包含的适应症有36种，在研机构60家，涉及相关的临床试验67件，专利多达15516件……EpCAM靶点目前有着非常大的潜力可以挖掘，期待有更多该靶点的新药进入研究，给消化系统肿瘤患者带来新的治疗选择。中国每年有约40万胃癌新发病人，有巨大的未满临床需求，IMC001大有可为。