最新资讯

CRISPR Therapeutics旗下基因编辑疗法exa-cel获FDA批准,治疗β地中海贫血

2024-01-18
阅读时长 2分钟

2024116日,CRISPR Therapeutics宣布,美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcelexa-cel,商品名:Casgevy)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。这是继去年12月获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后,exa-celFDA批准的第2项适应症。

exa-cel是一款自体细胞疗法,它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑,使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。exa-cel可以提高HbF水平,帮助缓解TDT患者的输血需求,并减少SCD患者的疼痛和血管闭塞性危象(VOC)。20236月,Vertex PharmaceuticalsCRISPR Therapeutics宣布,美国FDA已受理exagamglogene autotemcelexa-cel)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗严重镰状细胞病(SCD)和输血依赖性地中海贫血(TDT)。FDA授予SCD适应症优先审评资格,PDUFA日期为2023128日,TDT适应症的PDUFA日期为2024330日。

20231117日,Vertex PharmaceuticalsCRISPR Therapeutics共同宣布,英国药品和健康产品管理局(MHRA)已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevyexagamglogene autotemcelexa-cel)有条件上市许可,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。这是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。2023128日,美国FDA批准Casgevy上市,用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰刀型细胞贫血病(SCD)患者。

Casgevy用以治疗TDT患者的全球临床试验中,试验达到主要终点,即患者至少连续12个月不需进行输血,显示Casgevy具有一次治疗,提供功能性治愈的潜力。此前公布的试验结果显示,在接受治疗的44TDT患者中,42名在随访时间为1.2-37.2个月时,不再需要接受输血,剩余两名患者接受的输血水平分别降低75%89%。在这些正在进行的研究中,迄今为止接受Casgevy治疗的97例患者的安全性特征与白消安清髓性预处理和造血干细胞移植基本一致。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达CRISPR/Cas药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息),截止到 2024 118日,CRISPR/Cas这一药物类型共有在研药物44个,包含的适应症有41种,靶点15个,在研机构23家,涉及相关的临床试验30……CRISPR/Cas疗法是非常具有想象力的新药,在众多基因相关疾病中有着广泛的用途。由于该类疗法在各国监管机构中处于非常谨慎的审批态度,整体临床开发进度较慢,期待其未来的发展。

再生元/赛诺菲重磅抗炎药Dupixent再获FDA积极监管决定,针对难治性湿疹
最新资讯
阅读时长 2分钟
再生元/赛诺菲重磅抗炎药Dupixent再获FDA积极监管决定,针对难治性湿疹
2024-01-18
度普利尤单抗是赛诺菲和再生元合作开发的一款人源性单克隆抗体,靶向IL-4Rα。
阅读 →
诺诚健华BCL2抑制剂ICP-248在美国获批临床,针对血液肿瘤
最新资讯
阅读时长 2分钟
诺诚健华BCL2抑制剂ICP-248在美国获批临床,针对血液肿瘤
2024-01-17
ICP-248是一款新型口服高选择性BCL-2抑制剂,旨在单药或与BTK抑制剂等其他药物联合治疗非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴细胞白血病 (ALL)等恶性血液系统肿瘤。
阅读 →
通化东宝URAT1抑制剂THDBH130片IIa期研究达到主要终点,治疗高尿酸血症
最新资讯
阅读时长 2分钟
通化东宝URAT1抑制剂THDBH130片IIa期研究达到主要终点,治疗高尿酸血症
2024-01-17
THDBH130片是通化东宝自主开发的一种特异性作用于尿酸排泄通路的高活性、高选择性、高安全性的尿酸转运体URAT1抑制剂
阅读 →
迪哲医药启动JAK1抑制剂戈利昔替尼对比西达本胺国际多中心III期研究
最新资讯
阅读时长 2分钟
迪哲医药启动JAK1抑制剂戈利昔替尼对比西达本胺国际多中心III期研究
2024-01-17
戈利昔替尼是一款高选择性JAK1抑制剂,其首个适应症为复发/难治性外周T细胞淋巴瘤(r/r PTCL),正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展关键性临床试验。
阅读 →
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。