Aspen即将正式启动自体细胞疗法ANPD001的临床试验，治疗帕金森病
日前，Aspen Neuroscience宣布，美国FDA已经批准了其自体细胞疗法ANPD001的新药临床试验（IND）申请，不久后将正式启动ANPD001的临床试验。该疗法通过替代因病损失的多巴胺神经元来治疗帕金森病（PD）。
ANPD001是Aspen Neuroscience开发的的自体神经元替代品，用于治疗帕金森病。Aspen的个性化三步制造方法始于患者自身的皮肤细胞，并利用诱导多能干细胞（iPSC）将其转变为多巴胺神经元前体细胞（DANPCs），然后通过手术将DANPCs移植到患者体内，以替换已因疾病丢失或受损的细胞。在每个制造阶段，都会使用Aspen专有的基于人工智能的基因组学测试来评估细胞的质量。ANPD001试验标志着Aspen向个性化再生医学的迈进。这项研究将是美国首个自体iPSC衍生疗法的多中心1/2a期临床试验。
帕金森病（Parkinson′s disease），也称震颤麻痹，是一种老年神经系统退行性疾病，主要与大脑黑质多巴胺能神经元的变性死亡有关，临床上以静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势平衡障碍为主要特征，除此之外，还表现为抑郁焦虑、嗅觉减退等症状，严重影响患者的生活质量。流行病学调查研究显示：欧美国家60岁以上帕金森病患病率达1%，80岁以上超4%，我国65岁以上人群患病率为1.7%，与欧美国家相似。我国是世界上人口最多的国家，未来，我国帕金森病患病人数将从2005年的199万人上升到2030年的500万人，几乎占全球帕金森病患病人数的一半。随着疾病的进展，帕金森病的运动和非运动症状会逐渐加重，严重损害患者本身的日常活动能力。iPSC是近几年生物医药领域的热门赛道,有望在帕金森病展现出优秀的治疗潜力。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 iPSC 药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年8月12日，iPSC这一药物类型共有在研药物94个，包含的适应症有82种，靶点8个，在研机构63家，涉及相关的临床试验30件……iPSC是近年来干细胞领域最重大的突破之一，自诞生便成为国际干细胞界的研究焦点，已成为生命科学领域的一个重要方向，但临床应用刚开始发展，产业应用尚属早期阶段。期待ANPD001能够顺利推进临床，为帕金森患者带来新的治疗选择。
