金赛药业1类新药新适应症临床试验获批，聚焦矮小症治疗新突破

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根据11月3日的信息，在国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的官方网站上，金赛药业的新药GenSci134注射液获得了一项新的临床试验适应症的批准，计划用于治疗特发性身材矮小。这一进展代表了金赛药业在特殊内分泌疾病治疗领域的又一突破。

 

GenSci134是一种由金赛药业自主研发的生物制品1类药物，主要用于治疗生长激素缺乏症（GHD），涵盖成人（AGHD）和儿童（PGHD）的生长激素缺乏症治疗，以及针对非生长激素缺乏症患者的使用。此前，该药物已在国内获批针对成人生长激素缺乏症展开临床研究，并用于因内源性生长激素缺乏导致的儿童生长缓慢。

 

此次获得批准的临床研究为特发性身材矮小症（ISS）这一特殊适应症。ISS是指一组原因尚不明确、具高度异质性的矮小疾病，约占儿童矮身材病例的60%-80%。ISS的患者其身高通常低于同龄、同性别和同种族标准的平均水平的两个标准差，或低于第3百分位数。其治疗主要目标为帮助患者达到遗传目标身高或在儿童时期达到正常身高。这些患者通常需要长期的生长激素治疗，市场上对此存在尚未满足的医疗需求。

 

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