诺华22亿美元引进siRNA疗法
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Arrowhead Pharmaceuticals近日宣布，与诺华公司达成了一项关于ARO-SNCA的全球许可和合作协议。该协议旨在推进Arrowhead开发的针对α-突触核蛋白的siRNA疗法，该疗法处于临床前阶段，主要用于治疗帕金森病等突触核蛋白相关疾病。此外，协议还涉及利用Arrowhead专有的TRiM™平台在其他靶点上的合作。依据协议条款，交易完成后，诺华将向Arrowhead支付2亿美元的预付款。同时，Arrowhead有望在开发、监管和销售达到里程碑时获得高达20亿美元的额外付款，并在商业销售中获得最高可达两位数的分层版税。预计该交易将在2025年下半年完成。
通过此次合作，诺华将获得全球独家许可，开展ARO-SNCA的研究、开发、制造及商业化工作。该项目利用Arrowhead的TRiM™平台，旨在通过皮下注射将siRNA递送到中枢神经系统，以靶向编码α-突触核蛋白的基因，为帕金森病和其他相关疾病患者提供一种新型治疗手段。根据协议内容，诺华将在Arrowhead现有使用的TRiM™平台产品线之外，选择其他有潜力的合作靶点。
在协议框架下，Arrowhead将负责进行并完成所有许可项目的必要临床前研究，以便能够提交临床试验申请（CTA）。此后，诺华将全面负责这些项目的开发、制造、医疗事务和商业化活动。
Arrowhead Pharmaceuticals自1989年成立以来，在siRNA领域一直走在前沿，并于2004年在纳斯达克上市。公司以沉默致病基因的手段专注于治疗顽疾。其开发的疗法利用多样化的RNA化学组合和高效递送系统，触发RNAi机制，从而有效抑制靶基因的病理蛋白生成。目前，Arrowhead的产品线已经涵盖了针对肝、肺、肌肉和神经系统的多种疾病，包括乙型肝炎、代谢紊乱和心血管疾病等。在16项产品管线中，已有5款进入了临床III期。
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