艾棣维欣生物治疗性疫苗获FDA儿科罕见病资格，专用于复发性呼吸道乳头状瘤病
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近日，艾棣维欣生物公司公布了其2024年度报告，报告中披露了一项重大进展：其研发的治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（Recurrent Respiratory Papillomatosis，简称RRP）的DNA疫苗（项目编号：ADV2104）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。这是全球首个在该领域获得该认证的新药，标志着其在疫苗研发方面迈出了重要一步。
复发性呼吸道乳头状瘤病，又称喉乳头状瘤，是一种罕见且具有复发性、难治性的良性肿瘤，主要影响呼吸道的健康。其病因大部分是由于感染了低危型的人乳头状瘤病毒（HPV）6型和11型所致。数据表明，青少年型RRP的发病率约为每10万人中有4例，而成年型则为10万人中有2到3例。此病多见于2到3岁的儿童，男女发病率并无显著差异。患者通常表现为声音嘶哑、呼吸困难，甚至失声，有时伴有痰中带血或喉喘鸣，肿瘤主要出现在声带，并可能波及上、下呼吸道。
虽然RRP被归为良性肿瘤，但约1%到3%的病例可能会恶化为浸润性鳞状细胞癌。目前，RRP仍无特效治愈手段，手术切除是标准疗法。然而，由于复发频繁，患者往往需多次接受手术，美国的RRP儿童患者平均每年手术次数达4.4次，终生累积手术次数可超过40次。为了提高治疗效果，部分患者还接受如干扰素、西多福韦、贝伐珠单抗和因多尔-3-碳醇等辅助治疗。
艾棣维欣生物研发的ADV2104疫苗，采用了DNA疫苗技术，通过在细胞内生成HPV 6型和11型的靶蛋白抗原，激发体液和细胞免疫系统进行应答，最终目标是清除病毒、缩小病灶或延缓病情发展。目前在全球范围内，其他研发速度较快的RRP新疗法还有Precigen公司的PRGN-2012和INOVIO公司的INO-3107，二者同样获得了FDA的孤儿药资格认定。
RRP作为一种复发性难治疾病，临床上迫切需要新的治疗手段。ADV2104的RPDD认定代表着FDA对其潜在临床价值的认可，该疫苗的成功研发与上市有望填补现有治疗手段的空白，为众多患者带来新的希望。
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