石药集团创新药物有望获批为突破性治疗，聚焦罕见肉瘤
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2月20日，石药集团的一项重要研发成果出现在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网上。该公司申报的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）药物，被纳入了突破性治疗品种，适应症为恶性血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）。这是我国首个进入临床实验阶段的针对该适应症的药物。
血管周围上皮样细胞瘤是一种罕见且复杂的肿瘤，病因尚不明确，但可以发生于身体的多处，如子宫、肺、泌尿系统等，且以女性患者居多。PEComa有可能展现出侵袭性病程，包括转移及致命风险。目前，医疗界主要依赖于手术和传统的放化疗方式进行PEComa治疗，但效果有限。据数据库统计，全球仅有一款专门针对该病症的新药——百时美施贵宝旗下的新基医药公司研发的西罗莫司白蛋白，此药已于2021年11月获得美国FDA的批准。
西罗莫司，学名雷帕霉素，作为一种免疫抑制剂，主要通过特异性抑制mTOR信号通路来发挥作用。石药集团通过其创新的纳米技术，将西罗莫司与人血清白蛋白结合，以克服以往口服制剂在药效浓度上的限制，旨在提高药物的疗效及靶向性。
石药的研究不仅实现了西罗莫司的注射给药，还无需患者进行激素预处理，同时拓宽了药物的临床应用领域。临床前研究表明，注射用西罗莫司（白蛋白结合型）在多种实体及血液肿瘤模型中表现出良好的抗肿瘤活性，为进一步的临床实验带来了希望。
自2022年开始，石药集团在国内针对晚期PEComa患者展开了一项I/II期临床研究（NCT05625919），目前其具体结果仍在研究中。到2024年，该药物的Ib/III期临床试验已进入关键的III期阶段，分别在多家医院进行其安全性与有效性验证。
石药集团在蛋白纳米制剂领域积累了丰富的经验和技术储备。除了此次拟突破性治疗的注射用西罗莫司，其研发的米托蒽醌脂质体、多西他赛白蛋白纳米粒及其他创新药物均在稳步推进中。推动医药创新发展，石药集团将继续扎根前沿科技，为患者带来更多生存希望。
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