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点击蓝字 关注我们 本周，主要有两个大热点，一个就是两个创新药获批上市，另一个就是2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会召开，不少重磅药公布了最新进展。下面我们来详细看一下：先看审评审批方面，大冢制药第三代Bcr-Abl抑制剂泊那替尼获批上市以及首款国产IL-4Rα单抗获批上市；再来看研发方面，多个重磅药公布了最新研究进展，康方生物/正大天晴一线治疗肝癌数据积极以及度普利尤单抗两项Ⅲ期研究成功；最后看交易及投融资方面，宝济药业就一款融合蛋白新药与欧加隆达成合作，首付款1200万美元。 本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资三大板块，统计时间为9.9-9.14，包含34条信息。  审评审批 NMPA 上市 批准 1、9月9日，NMPA官网显示，大冢制药的泊那替尼片（ponatinib）获批上市，用于：1）既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；2）复发或难治性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）；3）T315I阳性慢性髓性白血病（CML）或T315I阳性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。该药是一款克服T315I突变的第三代Bcr-Abl抑制剂。 2、9月9日，NMPA官网显示，Revance Therapeutics和复星医药联合申报的注射用A型肉毒毒素获批上市，用于暂时性改善成人因皱眉肌/或降眉间肌活动引起的中度至重度皱眉纹。这是复星医药超8000万美元引进的一款新一代A型肉毒素产品（代号为RT002），美国FDA已批准其用于治疗成人的中度至重度眉间纹，这款疗法有望只需每年注射两次就可以维持常年除皱。 3、9月9日，NMPA官网显示，圣和药业1类新药甲磺酸瑞厄替尼片（商品名：圣瑞沙）第二项适应症获批，用于表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。瑞厄替尼是圣和药业自主研发的第三代EGFR-TKI，此前该产品已于2024年6月获批。 4、9月12日，NMPA官网显示，康诺亚的司普奇拜单抗（商品名：康悦达）获批上市，用于治疗成人中重度特应性皮炎。司普奇拜单抗成为首款获批上市的国产IL-4Rα单抗。目前，国内除了司普奇拜单抗，还有度普利尤单抗（赛诺菲/再生元）和司普奇拜单抗两款IL-4Rα单抗获批上市。此外，还有8款IL-4Rα单抗处于Ⅲ期阶段，来自恒瑞医药、正大天晴、康方生物等药企。 申请 5、9月12日，CDE官网显示，罗氏（Roche）的利司扑兰片（risdiplam）申报上市。利司扑兰是罗氏的一款神经罕见病创新药物，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），该药物的口服溶液剂型已在中国获批上市，此次上市申请的剂型为片剂。 6、9月13日，CDE官网显示，恒瑞医药1类新药注射用瑞康曲妥珠单抗（研发代号：SHR-A1811）申报上市，用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。该产品是恒瑞医药自主研发的、以HER2为靶点的抗体药物偶联物（ADC），拟用于HER2表达或突变的晚期实体瘤的治疗。 临床 批准        7、9月9日，CDE官网显示，阿斯利康1类新药AZD0780薄膜衣片获批临床，拟用于在标准治疗基础上低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）未达标的患者中进行血脂异常的治疗。AZD0780是一种口服PCSK9小分子抑制剂。 8、9月9日，CDE官网显示，正大天晴1类新药TQC3721吸入粉雾剂获批临床，拟开发用于慢性阻塞性肺病（COPD）患者的维持治疗。TQC3721是一款PDE3/4双重抑制剂。此前正大天晴开发了吸入用TQC3721混悬液剂型，目前正在中国开展治疗中重度COPD的Ⅱ期临床研究。 9、9月9日，CDE官网显示，融捷康1类新药RJK-RT2831注射液获批临床，拟开发治疗恶性血液肿瘤。RJK-RT2831注射液为靶向恶性血液肿瘤细胞表面特异性抗原的双特异性纳米抗体药物，在非临床研究中显示出了优秀的安全性和药效。该产品此前已经在美国获批临床。 10、9月10日，CDE官网显示，神州细胞1类新药SCTB35注射液获批临床，适应症为B细胞介导的自身免疫性疾病。SCTB35是神州细胞自主研发的一款CD20xCD3双特异性抗体。此前，该产品已经获批一项临床，用于治疗复发/难治性CD20阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤。 11、9月10日，CDE官网显示，海擘生物1类新药注射用NC527-X获批临床，拟作为荧光造影剂用于实体瘤术中辅助识别恶性病变。这是其开发的近红外荧光肿瘤精准成像药物，它被设计为靶向低氧通路，有望成为全瘤种术中成像产品。 12、9月10日，CDE官网显示，君实生物抗PD-1单抗特瑞普利单抗注射液获批临床，拟联合西妥昔单抗用于复发或转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗。截至目前，特瑞普利单抗已在中国内地获批10项适应症，涵盖黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、食管鳞癌、非小细胞肺癌、肾细胞癌、小细胞肺癌、三阴性乳腺癌。 13、9月11日，CDE官网显示，轶诺药业1类新药ENC0653软膏获批多项临床，针对适应症包括特应性皮炎和银屑病。ENC0653软膏是一款小分子化药。轶诺药业聚焦免疫及代谢并发症，正在针对免疫调节中的关键节点研发新型的抑制剂，用于自身免疫及慢性炎症性疾病的治疗。 14、9月12日，CDE官网显示，晶锐医药1类新药JRD-018片获批临床，拟开发治疗晚期恶性肿瘤。JRD-018是一款可入脑的BET抑制剂，能有效抑制c-Myc基因表达，达到抑制肿瘤生长疗效。该产品此前已经获美国FDA批准开展Ⅰ期临床研究。 15、9月13日，CDE官网显示，康诺亚生物1类新药CM380获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。CM380是一种GPRC5DxCD3双特异性抗体，可同时靶向识别并特异性结合多发性骨髓瘤细胞表面的GPRC5D，以及T细胞表面CD3受体，将免疫T细胞招募至靶细胞周围，诱导T细胞介导的肿瘤细胞杀伤（TDCC）作用杀伤骨髓瘤细胞。 16、9月13日，CDE官网显示，诺诚健华1类新药ICP-248片获批两项临床试验，拟联合阿扎胞苷治疗急性髓系白血病。ICP-248是诺诚健华在研的一款新型口服高选择性BCL2抑制剂。ICP-248可激活内源性线粒体凋亡通路，从而导致癌细胞迅速凋亡，发挥抗肿瘤作用。 17、9月13日，CDE官网显示，辉瑞（Pfizer）1类新药PF-06821497片获批两项临床试验，适应症为：拟联合恩扎卢胺用于未使用过针对转移性前列腺癌的新型内分泌治疗或化疗的转移性去势抵抗性前列腺癌男性患者的治疗。PF-06821497是一款在研的EZH2抑制剂。 18、9月14日，CDE官网显示，时迈药业1类新药注射用CMDE005获批临床，拟开发治疗EGFR阳性晚期实体瘤。这是该公司研发的重组人源抗EGFR-CD3酶控双特异性抗体，采用“遮蔽肽”封闭CD3结合活性。 申请 19、9月10日，CDE官网显示，百济神州1类新药BGB-58067片申报临床，预测用于治疗实体瘤。BGB-58067是一款PRMT5抑制剂，为百济神州实体瘤在研产品，预计于2024年进入临床研究阶段，这是该产品首次在中国申报临床。 突破性疗法 20、9月9日，CDE官网显示，海思科1类新药HSK31858片拟纳入突破性疗法，适应症为非囊性纤维化支气管扩张。HSK31858属于一种口服、强效和高选择性的二肽基肽酶1（DipeptidylPeptidase1,DPP1）小分子抑制剂，正处于Ⅱ临床研究阶段。 21、9月11日，CDE官网显示，天境生物1类新药普那利单抗注射液拟纳入突破性疗法，适应症为复发难治性风湿性疾病相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（R/R MAS）。普那利单抗注射液（plonmarlimab，又称TJM2）是一款抗人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的中和抗体。 FDA 上市 批准  22、9月11日，FDA官网显示，强生的古塞奇尤单抗（商品名：Tremfya）补充生物制品许可申请（sBLA）获批，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。古塞奇尤单抗是一款白介素-23（IL-23）抑制剂，2017年7月，古塞奇尤单抗率先在美国获批上市，用于治疗中重度斑块状银屑病。2019年，古塞奇尤单抗进入中国市场。 23、9月13日，FDA官网显示，罗氏旗下基因泰克的阿替利珠单抗皮下制剂获批上市，适用于阿替利珠单抗在美国获准用于成人的所有静脉注射适应症，包括某些类型的肺癌、肝癌、皮肤癌和软组织癌。这是美国地区首个也是唯一一个用于皮下注射的PD-(L)1抑制剂。 24、9月14日，FDA官网显示，罗氏的ocrelizumab&hyaluronidase（商品名：OcrevusZunovo）皮下制剂获批上市，用于治疗复发性多发性硬化（RMS）和原发性进展型多发性硬化（PPMS）。OcrevusZunovo是首个获批用于治疗RMS和PPMS的皮下制剂，该药物每年仅需注射两次，每次注射时间仅需10分钟。Ocrevus是一种人源化单克隆抗体，旨在靶向CD20阳性B细胞，2023年7月在国内申报上市。 研发 临床状态 25、9月11日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，康方生物启动了AK112（依沃西单抗）联合AK117（莱法利单抗）对比帕博利珠单抗（K药）治疗头颈部鳞状细胞癌的头对头Ⅲ期研究。这是首个在实体瘤中探索CD47药物疗效的Ⅲ期研究。AK112是一款同时靶向PD-1和VEGF-A的IgG1亚型人源化双抗，AK117是新一代抗CD47的人源化IgG4亚型单抗。 26、9月13日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞子公司山东盛迪医药启动了一项在二甲双胍治疗后血糖控制不佳的成人2型糖尿病受试者中评价HRS-7535与达格列净相比的有效性和安全性的随机、双盲、Ⅲ期研究。这是首个进入Ⅲ期临床的国产小分子GLP-1R激动剂，进度仅次于礼来的小分子GLP-1R激动剂orforglipron。 临床数据 27、9月10日，普米斯生物公布了双特异性抗体PM8002/BNT327联合化疗治疗EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅱ临床结果，结果显示，截至2024年4月12日，64例患者接受了PD-L1 TPS检测，所有患者均可进行安全性和有效性评估。总体ORR为54.7%，DCR为95.3%。在PD-L1 TPS<1%组，ORR为35.7%，DCR为92.9%；在TPS 1%~49%组，ORR为56.5%，DCR为100%；在TPS≥50%组，ORR为92.3%，DCR为92.3%。 28、9月10日，优卡迪生物（Unicar-Therapy）公布了ssCART-19治疗难治/复发急性淋巴细胞白血病（包括中枢神经系统白血病）的最新临床结果。疗效数据显示，在可评估疗效的患者(n=16)中，3个月内的ORR达到87.5%，完全缓解（CR）率为62.5%，完全缓解伴血液学不完全恢复（CRi）率为25.0%。DL1、DL2和DL3的6个月中位缓解持续时间（DOR）比例分别为100.0%、80.0%和0.0%。其中7例患者持续缓解6个月以上。此外，在ssCART-19输注前发生2级中枢神经系统浸润的患者没有发生ICANS，并且在ssCART-19治疗后持续缓解。 29、9月11日，赛诺菲宣布，度普利尤单抗（Dupilumab、商品名：Dupixent）治疗大疱性类天疱疮（BP）的Ⅱ/Ⅲ期ADEPT研究和治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的Ⅲ期LIBERTY-CUPID研究C部分均取得了积极结果。这也是BP领域第一款在后期研究中取得积极进展的生物制剂。度普利尤单抗是一种全人源IL-4Rα单克隆抗体。 30、9月13日，华东医药与誉颜制药合作的注射用重组A型肉毒毒素YY001治疗中、重度眉间纹适应症的Ⅲ期临床研究（代号YY001-001）完成，数据显示，YY001在大规模人群的Ⅲ期临床试验中表现出与已完成的Ⅰ/Ⅱ期临床结果的高度一致性；其有效性、安全性和免疫原性都达到了既定的临床试验终点，与对照药相比表现优异。YY001是由誉颜制药自主研发的注射用重组A型肉毒毒素，华东医药拥有YY001在中国大陆、香港、澳门医美适应症领域的独家商业化权益。 31、9月13日，康方生物和正大天晴公布了抗PD-1抗体派安普利单抗联合安罗替尼一线治疗晚期肝细胞癌的Ⅲ期研究结果，数据显示，在对PFS进行最终分析时（数据截至2023年6月5日），相比于索拉非尼组，安罗替尼+派安普利单抗的中位PFS显著改善（6.9个月vs2.8个月）；在对OS的中期分析中(数据截止日期:2024年1月29日)，相比于索拉非尼组，安罗替尼+派安普利单抗的中位OS显著延长（16.5个月vs13.2个月）。 32、9月13日，齐鲁制药公布了PD-1/CTLA-4双抗QL1706（艾帕洛利单抗/托沃瑞利单抗）一线治疗晚期肝细胞癌的Ⅱ/Ⅲ研究结果，数据显示，截至数据截止(2024年7月12日)，中位随访时间为6.7个月。ORR和DCR见上表。此时无进展生存期（PFS）尚不成熟。上述4组患者6个月PFS分别为78.5%、64.3%、53.8%和50.3%。4组患者中≥3级治疗相关不良事件发生率分别为46.7%、50.0%、46.7%和37.9%。。 交易及投融资 33、9月12日，赛诺菲宣布，与RadioMedix和OranoGroup子公司OranoMed就开发AlphaMedix达成许可协议。AlphaMedix是一种靶向生长激素抑制素受体（SSTR）的α粒子激发的多肽偶联核素药物。根据协议，赛诺菲将负责AlphaMedix的全球商业化，而OranoMed将负责AlphaMedix的生产。RadioMedix和OranoMed将获得1亿欧元（约1.09亿美元）的预付款和高达2.2亿欧元（约2.39亿美元）的销售里程碑付款，并有资格获得分层特许权使用费。 34、9月12日，宝济药业及其全资子公司晟济药业宣布，与欧加隆就SJ02达成供应和转让协议，欧加隆中国将获得SJ02在中国大陆的独家商业化权益。根据协议，宝济药业及其全资子公司晟济药业将获1200万美元的首付款，并将根据商业化进程等获得额外款项。SJ02是由宝济药业全资子公司晟济药业自主研发的一款长效重组人促卵泡激素-CTP融合蛋白注射液（FSH-CTP），正处于中国上市申请阶段。 END 【智药研习社直播预告】 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

本文研究结果阐明了iPSC模型在解释由染色体结构改变所引起的增强子劫持中的精确分子机制，同时还发现了用于癌症治疗的潜在治疗性候选药物分子。 涉及增强子劫持的结构突变会诱导异常癌基因表达并导致肿瘤发生。近日，一篇发表在国际杂志British Journal of Haematology上题为“Modelling and drug targeting of a myeloid neoplasm with atypical 3q26/MECOM rearrangement using patient-specific iPSCs”的研究报告中，来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究利用由MECOM和MYC基因之间的罕见染色体重排所引起的髓系肿瘤（myeloid neoplasm）患者机体所产生的iPS细胞成功建立了一种特殊的癌症模型，从而就能更深入地理解髓系肿瘤的致病机制并测试潜在的药物疗法。 引起癌症的原因很多，但癌症发生的一个主要原因就是染色体的重排，其能促使促癌基因从其它基因中劫持增强子元件从而增加其异常表达；比如，3号染色体上的反复重排（inv(3)(q21.3q26.2) or t(3;3)(q21.3;q26.2)）就能将GATA2增强子放置在MECOM (EVI1)启动子附近，并通过异常增强MECOM的基因表达来驱动血液恶性肿瘤的发生。研究者表示，一种称之为骨髓增生异常综合征（MDS）/急性髓性白血病（AML）的白血病就具有非典型的3q26重排，其包括t(3;8)(q26.2;q24)，其中染色体的改变会导致MECOM的异常高表达。 尽管这些染色体重排非常少见，但由此所产生的癌症的预后也相对较差，患者的中位生存期仅有6个月，因此，WHO于2022年将其指定为具有MECOM重排的新型AML类别。为了深入了解这种新分类的疾病并识别出潜在的治疗性策略，研究人员成功从携带t(3;8)(q26.2;q24)的MDS患者机体中建立了iPS细胞（MDS-iPSCs），其或能展现出与最初从患者身上收集的细胞相同的染色体异常现象。具体而言，染色体断裂点位于3q26.2上的MECOM（MDS1-EVI1 and EVI1）启动子的上游区域和8q24上MYC超级增强子的上游区域，研究人员随后将这些MDS-iPSCs分化为造血祖细胞（MDS-HPCs），并将其作为研究MDS疾病的疾病模型。 科学家有望利用iPS细胞技术揭示人类髓系肿瘤发生背后的分子机制 图片来源：British Journal of Haematology (2024). DOI:10.1111/bjh.19720 正如预期的那样，MDS-HPCs能表现出白血病的形态并展现出了向髓系（粒细胞和单核细胞）和红系（红细胞）谱系细胞分化的缺陷。研究者表示，通过RNA测序进行基因表达分析或能揭示很多功能异常的基因，其中对于造血分化非常重要的多种因子的表达都会下降，相反，相比等基因正常iPS细胞所产生的HPCs而言，MDS-HPCs中对于维持HSC非常重要的很多调节子的表达都会被增强。值得注意的是，MDS-HPCs能表现出AML样的基因表达特征，此外，MECOM基因表达也会在MDS-HPCs中显著增加，这就与该疾病的假设因果作用一致了。 表观遗传学分析结果表明，MDS1-EVI1和EVI1启动子的活性在MDS-HPCs中会显著增加，这就与因MYC超级增强子易位导致患者机体HPCs中的MECOM表达增强相一致。BRD4是溴结构域和外链(BET)蛋白家族的一员，其会在超级增强子中积累，于是研究人员推测，抑制BRD4的功能或许能抑制致癌基因的表达，为了验证这一假设，研究人员利用BRD4抑制剂JQ1对MDS-HPCs进行处理，并监测MECOM的表达情况。尽管JQ1疗法并不会影响对照HPCs，但却会显著降低MDS-HPCs中的MECOM表达，与此相一致的是，基于荧光报告的分析结果表明，JQ1能有效降低来自EVI1位点中的基因表达。 然而，重要的是，JQ1疗法也会以一种剂量依赖性的方式导致MDS-HPCs中细胞死亡的增加，但却并不会影响对照HPCs，这或许就显示出了抵御MDS/AML的强大治疗潜力。本文研究结果再次证明了iPS细胞技术在模拟人类疾病中的巨大潜力，并增强了其或能作为一种有效的手段测试有前途的疗法疗效，而且这些疗法也能在诊所中用作治疗措施。 综上，本文研究结果阐明了iPSC模型在解释由染色体结构改变所引起的增强子劫持中的精确分子机制，同时还发现了用于癌症治疗的潜在治疗性候选药物分子。（生物谷Bioon.com） 参考文献： Momoko Nakamura, Kazuhisa Chonabayashi, Megumi Narita, et al. Modelling and drug targeting of a myeloid neoplasm with atypical 3q26/MECOM rearrangement using patient‐specific iPSCs, British Journal of Haematology (2024). DOI:10.1111/bjh.19720

01 行业新闻 丨美国《生物安全法案》通过 当地时间9月9日，美国众议院宣布以306票对81票通过了H.R.8333号法案，即《生物安全法案》（The Biosecure Act）。该法案以“国家安全”为由，限制美国联邦机构与外国生物技术公司展开业务往来，并点名了5家中国公司，分别是中国合同研究组织（CRO）巨头药明康德、其姊妹公司药明生物、华大基因集团、华大基因关联公司华大智造以及华大基因子公司Complete Genomics。这些中国公司均否认它们对美国构成任何安全威胁。按照美国立法相关流程，该法案正式成为法律前，需要经过参议院、众议院各院全体会议表决通过，并将两院通过的版本协调一致，最终递交美国总统签署。 9月10日早间，药明康德在港交所公告，本次通过的立法草案系基于此前众议院监督与问责委员会于2024年5月15日投票所通过的版本作出，其中包括将药明康德指定为“予以关注的生物技术公司”，公司强烈反对这种未经正当程序的预设性且不合理的指定。 此外，药明生物在港交所公告，由于法案草案成为法律须经美国参议院批准，其内容于余下立法程序期间仍有待进一步审阅及修改。美国参议院待定立法路径在现阶段亦尚未明朗。药明生物表示，作为全球生物药CRDMO平台，公司既没有人类基因组学业务，亦未在其全球任何业务中收集人类基因组数据。（第一财经、药明康德） 丨国务院：将医疗新技术、新药品、新器械应用纳入健康保险保障范围 9月11日，媒体发布消息称，国务院日前印发《关于加强监管防范风险推动保险业高质量发展的若干意见》。其中提出，提升健康保险服务保障水平。扩大健康保险覆盖面。丰富商业医疗保险产品形式，推动就医费用快速结算。将医疗新技术、新药品、新器械应用纳入保障范围。发展商业长期护理保险。持续做好大病保险服务保障。推动商业健康保险与健康管理深度融合。鼓励面向老年人、慢病患者等群体提供保险产品。试行区域保险药械目录。探索建立第三方服务机构“黑名单”制度。（第一财经） 02 企业动态 丨诺诚健华奥布替尼在美获准3期临床 9月9日，诺诚健华发布公告，近日，公司成功完成与美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）关于奥布替尼治疗多发性硬化症（简称“MS”）临床开发的“临床2期结束后”会议，并与FDA就奥布替尼在原发进展型多发性硬化症（简称“PPMS”）患者中启动三期临床研究达成一致。这是公司致力于开发创新有效疗法，以满足MS患者未被满足临床需求的一个重要里程碑。FDA还建议公司启动第二项三期临床试验，针对继发进展型多发性硬化症。公司将加速上述项目的进展，致力于将这些急需的疗法尽快带给MS患者以改善他们的生活质量。（诺成健华） 丨正大天晴PDE3/4抑制剂1类新药再获批临床 9月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，正大天晴1类新药TQC3721吸入粉雾剂获批临床，拟开发用于慢性阻塞性肺病（COPD）患者的维持治疗。根据正大天晴公开资料，TQC3721是一款PDE3/4双重抑制剂。此前正大天晴开发了吸入用TQC3721混悬液剂型，目前正在中国开展治疗中重度COPD的2期临床研究。本次为吸入粉雾剂剂型首次在中国获批临床。根据中国生物制药公开资料，TQC3721是一款吸入性PDE3/4抑制剂，通过双靶点抑制，可以降低脱靶效应，并在一个化合物中结合支气管扩张和抗炎的双重活性。（正大天晴、中国生物） 丨拜耳阿柏西普8mg预充式注射器在欧盟获批上市 9月9日，拜耳（Bayer）宣布欧洲药品管理局在欧盟批准预充式注射器用于Eylea™ 8mg（114.3mg/ml注射液）的给药。新的预充式注射器OcuClick™将为眼科医生提供一种高效便携的方法，精准给药70微升剂量的Eylea 8mg，用于治疗新生血管（湿性）年龄相关性黄斑变性 （nAMD） 和糖尿病性黄斑水肿 （DME）。德国将成为首批上市新型预充式注射器的市场。Eylea 8mg（阿柏西普8mg，114.3mg/ml注射液）目前已在40多个市场获批，用于治疗新生血管（湿性）年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿。Eylea 8mg在其他市场的注册申请正在进行中。（拜尔） 丨百济神州1类癌症创新药申报临床 9月10日，CDE官网公示，百济神州申报的1类新药BGB-58067片临床试验申请获得受理。根据百济神州公开资料，BGB-58067是一款PRMT5抑制剂，为百济神州实体瘤在研产品，预计于2024年进入临床研究阶段。根据CDE官网查询，这是该产品首次在中国申报临床。PRMT5是“合成致死”领域的新靶点。研究发现，与PRMT5构成“合成致死”的基因是MTAP，它是一种抑癌基因，常在肿瘤中缺失。研究表明在MTAP缺失型肿瘤中抑制PRMT5活性有望杀死癌细胞，成为一种治疗癌症的新型策略。（百济神州） 丨君实生物抗PD-1单抗再获批临床 9月10日，CDE官网公示，君实生物抗PD-1单抗特瑞普利单抗注射液获得一项新的临床试验默示许可，拟联合西妥昔单抗用于复发或转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗。据悉，特瑞普利单抗至今已在全球（包括中国、美国、东南亚及欧洲等地）开展了覆盖超过15个适应症的40多项由该公司发起的临床研究。正在进行或已完成的关键注册临床研究在多个瘤种范围内评估特瑞普利单抗的安全性及疗效。截至目前，特瑞普利单抗已在中国内地获批10项适应症，涵盖黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、食管鳞癌、非小细胞肺癌、肾细胞癌、小细胞肺癌、三阴性乳腺癌。（君实生物） 丨神州细胞1类新药SCTB35注射液获批临床 9月10日，CDE官网公示，神州细胞1类新药SCTB35注射液获批临床，适应症为B细胞介导的自身免疫性疾病。公开资料显示，SCTB35是神州细胞自主研发的一款CD20xCD3双特异性抗体。早前，该产品已经获批一项临床，用于治疗复发/难治性CD20阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤。公开信息显示，SCTB35注射液作为一款CD20xCD3双特异性抗体，通过介导T细胞与肿瘤细胞的结合形成免疫突触，实现有效的T细胞激活及肿瘤细胞杀伤。根据药物临床试验登记与信息公示平台官网，目前一项SCTB35在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的首次人体研究正在开展中。（神州细胞） 丨晶锐医药小分子癌症新药获批临床 9月11日，CDE官网公示，晶锐医药1类新药JRD-018片获批临床，拟开发治疗晚期恶性肿瘤。根据晶锐医药公开资料，JRD-018是一款可入脑的BET抑制剂，此前已经获美国FDA批准开展1期临床研究。晶锐医药拟开启1期临床试验并将针对晚期实体瘤患者进行招募，继而扩展到血液瘤、脑转移或原发性脑瘤，旨在探索JRD-018在患者中的安全性、耐受性、药代动力学以及初步抗肿瘤活性。根据CDE官网查询，本次为该产品首次在中国获批临床。作为一种BET抑制剂，JRD-018能有效抑制c-Myc基因表达，达到抑制肿瘤生长疗效。（CDE、晶锐医药） 丨诺和诺德公布口服GLP-1新疗法数据 9月11日，诺和诺德在欧洲糖尿病研究协会（EASD）年会上公布了口服Amycretin（NN9487）的首个减肥I期研究数据，服用研究药丸的患者在第12周体重减轻了13%，这明显大于安慰剂组患者体重的平均变化。研究人员在EASD摘要中称这一结果显著，并指出患者似乎没有停滞不前，这意味着在更长的时间内可能会进一步减少。并表示，他们正在计划进行更长时间、更大规模的研究，以进一步探索Amycretin的潜力。在主要终点，Novo报告说，Amycretin和GLP-1受体共激动剂的不良事件大多是轻度到中度。最常见的是肠胃不适，如恶心、呕吐和食欲下降。这些事件具有剂量依赖性，因此较高剂量的患者最初的耐受性较低。（诺和诺德） 丨罗氏SMA口服疗法利司扑兰片在中国申报上市 9月12日，CDE官网公示，罗氏申报的利司扑兰片上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。公开资料显示，利司扑兰是罗氏的一款神经罕见病创新药物，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。该药物的口服溶液剂型已在中国获批上市，此次上市申请的剂型为片剂。利司扑兰是一种SMN2基因mRNA剪接修饰剂。它通过双位点特异性调控SMN2的剪接，促进保留外显子7，提高功能性SMN蛋白水平。该药还可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周，提高全身多系统SMN蛋白水平，且保持稳定。（罗氏） *声明：本文不构成任何投资建议，仅出于传递更多信息之目的。 ------------------------------ 「长按」二维码添加小达「进群」 与更多行业伙伴共探市场前沿资讯 艾美达医药咨询 艾美达（北京）医药信息咨询有限公司，成立于2014年4月，是一家专业的医药行业咨询服务提供商。公司致力于将产业政策研究与真实世界的数据挖掘深度结合，洞悉行业政策对市场的影响，通过专业的研究提供前瞻性的市场分析，为企业产品上市后的市场准入提供整体解决方案。