In this double-blind parallel placebo controlled intervention study the effects of 3 times daily 500 mg gamma-aminobutyric acid (GABA) supplementation on glucose tolerance and cardiovascular health will be assessed in prediabetics.

开始日期2020-09-29

申办/合作机构

Wageningen University

[+3]

NCT04531137

/ Unknown statusN/AIIT

Conjugated Linoleic Acid Combined With Nutrition Counseling Consequences on Body Weight and Body Fat Mass in Overweight and Obese Adult

This study has purpose to assess the effect of conjugated linoleic acid (CLA)-fortified milk powder with nutrition counseling and nutrition module in body weight and body fat mass among overweight and obese adult in Indonesia

开始日期2020-08-05

申办/合作机构

University of Indonesia

[+1]

NCT05037890

/ Unknown statusN/AIIT

The Effects of Plant Sterol and Plant Stanol Ester Enriched Foods on Liver Inflammation in Subjects at Risk to Develop NASH

This study is a randomized, placebo-controlled, double blinded pilot study to assess the effect of consuming plant sterol or plant stanol esters (3 grams/day) for 6 months on ALT concentrations in subjects with elevated ALT concentrations, i.e. who are at risk to develop NASH.

开始日期2020-02-20

申办/合作机构

Maastricht UMC+

[+2]

100 项与 BASF SE 相关的临床结果

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0 项与 BASF SE 相关的专利（医药）

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3,897

项与 BASF SE 相关的文献（医药）

2025-12-01·TRANSGENIC RESEARCH

Do confined field trials add value for the environment risk assessment of genetically modified Brassica napus L. in Japan?

Article

作者: Nakai, Shuichi ; Inoue, Koichi ; Takamoto, Kei ; Tsuda, Mai ; Inazu, Kaori

The environmental risk assessment (ERA) of genetically modified (GM) crops in Japan requires collecting data from a comparative study of a GM and non-GM control in an in-country confined field trial (CFT). This in-country CFT requirement is used to address concerns that differences in the local environmental conditions may lead to differences in growth and/or risks of GM crops. However, this requirement for in-country CFT has recently been exempted for certain GM maize and GM cotton traits, and instead CFT data from other countries are used to inform the ERA of these GM events. However, in-country CFTs continue to be required for GM B. napus. Our objective is to assess whether using B. napus as a host crop increases the potential for differences between GM B. napus and conventional B. napus that may have an impact on biodiversity occurring only under the Japanese environment. In this paper agronomic data was compiled from seven local CFTs of GM B. napus events to assess the potential for differences between GM and non-GM B. napus for three key areas; competitiveness, potential to produce harmful substances, and outcrossing. Considering these elements, the need for conducting CFTs locally for ERA of future GM B. napus traits is discussed. The assessment concluded that conducting CFT locally is not necessary for GM B. napus events if traits do not bring competitive advantage or produce harmful substances only under Japanese environment.

2025-02-19·ACS Applied Materials & Interfaces

Cationic Nanoparticle Networks (CNNs) with Remarkably Efficient, Simultaneous Adsorption of Microplastics and PFAS

作者: Dubray, Kamryn A. ; Reuther, James F. ; Shahrokhinia, Ali ; Morefield, David J. ; Shuster, Dylan B. ; Ruhamya, Dorcas M. ; Tafazoli, Shayesteh ; Rijal, Sahaj

Of the past decade, micro/nanoplastics (MP/NP) and per- and polyfluoroalkyl substances (PFAS) have become two of the most pervasive persistent organic pollutants leading to significant accumulation within waterways.Various sorbent materials have been evaluated for PFAS and MP/NP removal, but their simultaneous removal has rarely been explored.Herein, we report a library of polymer-based, cationic nanoparticle networks (CNN) with systematic variation in surface charge d., polymer mol. weight, and nanoparticle size for the removal of anionic MP/NP and PFAS from aqueous solutionsThese materials are synthesized in three, one-pot steps starting with polymerization-induced self-assembly (PISA) followed by rapid photocuring and quaternary ammonium salt formation resulting in 3D networks consisting solely of cationic polymer nanoparticles.Our best performing CNN material demonstrated record-high MP removal capacities of Q_max = 1865 mg/g and K_F = 58.0 (mg/g)(L/mg)^1/n based on Langmuir and Freundlich isotherm model estimations, resp.Furthermore, the CNN materials demonstrated efficient removal of NPs and MPs in complex water media, such as in seawater and at different pH values, demonstrating the overall material applicability.Finally, simultaneous and efficient removal of MPs and perfluorooctanoic acid (PFOA) was accomplished with similar Q_max (MP) = 478.4 mg/g and Q_max (PFOA) = 134.6 mg/g allowing for dual use.

2025-02-01·JOURNAL OF ENVIRONMENTAL SCIENCE AND HEALTH PART B-PESTICIDES FOOD CONTAMINANTS AND AGRICULTURAL WASTES

Understanding factors that affect dislodgeable foliar residues of pyrimethanil and their dissipation: How relevant is the crop-type for human exposure?

Article

作者: Schnurr-Pütz, Silvia ; Blaschke, Udo ; Wiemann, Christiane

Pesticide dislodgeable foliar residues (DFR) and their dissipation half-time (DT₅₀) after application are important parameters for exposure and risk assessment from intended reentry activities or unintended dermal contact with treated crops. To understand the impact of agronomic factors on residue level a statistical based evaluation was conducted using ten DFR studies, with pyrimethanil applied in Scala^® to strawberries, raspberries, peppers, apples, and grapes, 30 trials in total. Influences on initial DFR (DFR0) and DT₅₀ were investigated by multivariate linear regression analysis. The application rate and the crop itself indicate a potential influence on DFR0 when related to ground area applied which is not notable for three dimensional crops regardless of indoor/outdoor cultivation, when related to leaf wall area (LWA). DFR0 values for pyrimethanil do not depend on the number of applications as the range of DT₅₀ values determined for pyrimethanil is consistently small (0.3-2.3 days). All DT₅₀ are significantly lower than the European default (30 days). The noted difference in DT50 of peppers to strawberries is likely attributable to indoor cultivation. A proposal is made how to refine the exposure assessment of pyrimethanil making use of the available DFR0 and DT₅₀ data for other crop types.

390

项与 BASF SE 相关的新闻（医药）

2025-01-02

·医药观澜

预见未来 | 2025年有望在中国加速获批上市的31款新药

▎药明康德内容团队报道 2025年已经到来，医药行业锐意创新的脚步始终不停。今年有哪些创新疗法有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享31款有望于2025年在中国获批的新药*，仅供读者参阅。（*注：本文仅分享部分已经在中国申报上市，且被CDE正式纳入优先审评的新药；统计范围为2023.1.1~2024.12.31；新药*仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药，不含疫苗类产品；本文按CDE优先审评公示日期先后排序）图片来源：123RF 必贝特医药：注射用双利司他作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤双利司他是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂，该产品在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。2023年7月，注射用双利司他的新药上市申请获CDE纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。百济神州：注射用泽尼达妥单抗作用机制：HER2双抗适应症：胆道癌泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2023年11月，CDE公示百济神州申报的注射用泽尼达妥单抗纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。海思科：安瑞克芬作用机制：KOR选择性激动剂适应症：腹部手术术后镇痛、慢性肾脏疾病相关性瘙痒安瑞克芬（HSK21542注射液）是海思科研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经于2023年10月获CDE受理。2024年6月，该产品的第二项上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。泰诺麦博：斯泰度塔单抗作用机制：抗破伤风毒素单抗适应症：成人破伤风紧急预防斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。该产品具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。和黄医药：醋酸索乐匹尼布片作用机制：Syk抑制剂适应症：原发慢性免疫性血小板减少症索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2023年12月，和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，拟定适应症为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。恒润达生：润达基奥仑赛注射液作用机制：靶向CD19的CAR-T疗法适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤润达基奥仑赛注射液（拟定）是恒润达生研发的一款靶向CD19的CAR-T疗法。2023年12月，该产品的上市申请获得CDE受理。该产品此前已经被CDE纳入优先审评，拟用于治疗复发/难治性CD19阳性的弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。辉瑞（Pfizer）：elranatamab注射液作用机制：BCMA×CD3双抗适应症：多发性骨髓瘤 Elranatamab是辉瑞公司研发的一款皮下注射BCMA×CD3双特异性抗体，其一端与骨髓瘤细胞上的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，使它们结合在一起并激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。2024年1月，elranatamab注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗作用机制：GPRC5D×CD3双抗适应症：多发性骨髓瘤塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。2024年2月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，单药治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。锐康迪医药：注射用双羟萘酸帕瑞肽微球作用机制：第二代生长抑素类似物适应症：肢端肥大症双羟萘酸帕瑞肽微球是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate），为第二代生长抑素类似物（SRL）。该产品已经获FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。2024年3月，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。罗氏（Roche）：伊那利塞片作用机制：PI3Kα抑制剂适应症：乳腺癌伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年4月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。赛诺菲（Sanofi）：fitusiran注射液作用机制：小干扰RNA疗法适应症：血友病A或B Fitusiran注射液是一款针对血友病开发的小干扰RNA疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。该产品采用皮下注射，有望为所有类型血友病患者提供预防性治疗。2024年5月，该产品的上市申请被CDE受理。此前该产品已经被CDE纳入优先审评，作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B（先天凝血因子VIII或IX功能缺陷）的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。加科思：戈来雷塞片作用机制：KRAS G12C抑制剂适应症：非小细胞肺癌戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRAS G12C抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈来雷塞及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、台湾、香港及澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。加科思保留戈来雷塞及JAB-3312在该地区以外的所有权利。和美药业：莫米司特片作用机制：PDE4抑制剂适应症：斑块状银屑病莫米司特（Hemay005）是和美药业自主研发的一款小分子PDE4抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为中度至重度斑块状银屑病。复星医药：复迈替尼作用机制：MEK1/2选择性抑制剂适应症：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2024年4月和5月，该产品的两项适应症的上市申请先后被CDE纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。诺诚健华、Incyte公司：坦昔妥单抗作用机制：靶向CD19的单抗适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。诺诚健华和Incyte公司达成合作，获得坦昔妥单抗在大中华区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化权益。2024年6月，坦昔妥单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为联合来那度胺用于治疗复发或难治性且不适合自体干细胞移植（ASCT）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。铂生生物：艾米迈托赛注射液作用机制：人脐带间充质干细胞注射液适应症：急性移植物抗宿主病艾米迈托赛注射液是铂生生物研发的人脐带间充质干细胞注射液。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。和黄医药、益普生：他泽司他作用机制：EZH2甲基转移酶抑制剂适应症：滤泡性淋巴瘤他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、香港、澳门和台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症为EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。精准生物：普基仑赛注射液作用机制：CAR-T细胞治疗药物适应症：B细胞急性淋巴细胞白血病普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。2024年8月，普基仑赛注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。信念医药：BBM-H901注射液作用机制：AAV基因治疗药物适应症：血友病B BBM-H901是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2024年7月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗血友病B成年患者。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。瑞迪奥医药：锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液作用机制：放射性核素偶联药物适应症：未披露瑞迪奥医药致力于放射性药物研发。2024年8月，该公司申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（简称99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽被CDE纳入优先审评，暂无适应症信息披露。公开资料显示，简称99mTc-3PRGD2是一款由瑞迪奥医药研发的放射性核素偶联药物（RDC），该产品已经完成在在健康志愿者体内的药代动力学和安全性的1期临床研究，以及一项用于肺部肿瘤淋巴结转移诊断的有效性和安全性的自身对照临床研究。赛诺菲：替利珠单抗注射液作用机制：CD3单抗药物适应症：1型糖尿病替利珠单抗（teplizumab）是一款CD3单抗药物，它能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病。该药于2022年11月在美国获批，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。2024年8月，赛诺菲申报的替利珠单抗注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液作用机制：重组人血清白蛋白适应症：低白蛋白血症 2024年8月，禾元生物申报的1类新药植物源重组人血清白蛋白注射液被CDE纳入优先审评，拟定适应症为低白蛋白血症。恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗作用机制：靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）适应症：非小细胞肺癌瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适应症为：用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗作用机制：靶向EGFR的ADC 适应症：鼻咽癌维贝柯妥塔单抗是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂适应症：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在大中华区开发该药。2024年9月，该产品被CDE纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。诺华（Novartis）：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液作用机制：靶向PSMA的放射性配体疗法适应症：前列腺癌镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto，此前已获FDA批准治疗前列腺癌患者。该产品的上市申请已经获得CDE受理，并被纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。同时，诺华申报的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒上市申请也同步获得受理，并被纳入优先审评，该产品经68Ga放射性标记后可作为放射性诊断试剂使用，适用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别PSMA阳性病灶。北海康成：注射用维拉苷酶β 作用机制：酶替代疗法适应症：I型和III型戈谢病维拉苷酶β是北海康成针对戈谢病开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法（ERT），它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。恒瑞医药：SHR2554片作用机制：EZH2抑制剂适应症：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。2024年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，后者获得SHR2554除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。亚盛医药：力胜克拉片作用机制：Bcl-2选择性抑制剂适应症：CLL/SLL 力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。诺华：盐酸阿曲生坦片作用机制：内皮素A受体拮抗剂适应症：IgA肾病阿曲生坦（atrasentan）是一款在研口服内皮素A受体（ERA）拮抗剂。ETA受体的激活导致蛋白尿升高，这与IgAN患者的肾脏损伤、纤维化和肾功能丧失有关。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，适用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗作用机制：靶向BCMA的ADC 适应症：多发性骨髓瘤玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的ADC，由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。2024年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

优先审批上市批准疫苗申请上市

2024-12-14

·药明康德

多款缓解率超90%的CAR-T疗法；使100%患者近20个月无复发的细胞疗法…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。多款嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在早期临床研究中表现亮眼，总缓解率（ORR）/客观缓解率超90%。源于人类多能干细胞的再生细胞候选疗法NRTX-1001用于治疗耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）患者，接受低剂量治疗的前两名患者在单次治疗两年后仍报告癫痫发作减少>97%。现货型γδ T细胞疗法INB-100用于接受减低强度预处理（RIC）后进行半相合造血干细胞移植（HSCT）的老年血液系统恶性肿瘤患者，在一项1期临床试验中使所有（100%）急性髓系白血病（AML）患者在中位随访时间为19.7个月时仍处于完全缓解（CR）状态，包括3名具有高风险细胞遗传学特征的AML患者。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ 强生（Johnson & Johnson）公司公布了3期临床试验CARTITUDE-4的最新研究结果。结果显示，在接受过1至3种治疗方案（包括蛋白酶体抑制剂），且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，单次输注与传奇生物联合开发的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向CAR-T细胞疗法Carvykit（cilta-cel），与标准治疗方案相比，显著提高了患者的微量残留病（MRD）阴性率。在中位随访期为34个月时，可评估患者的MRD阴性率在cilta-cel治疗组中是标准治疗组的两倍以上（89%比38%；p<0.0001）。在接受治疗后30个月时，cilta-cel治疗组中持续（12个月或更长时间）达到MRD阴性完全缓解或更好的可评估患者比例是标准治疗组的五倍（52%比10%；p<0.0001）。 ◇ Protara Therapeutics公司公布了开放标签2期临床试验ADVANCED-2的最新结果。该试验评估了其基于一种失活的化脓性链球菌（Streptococcus pyogenes）菌株的在研细胞疗法TARA-002对携带高风险原位癌的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的疗效，包括对卡介苗（BCG）无应答或为BCG初治患者。结果显示，在所有患者中，接受治疗后6个月时的CR率为72%（13/18），任意时间点的CR率为70%（14/20）。在3位随访时间达到9个月的可评估患者中，有2位在9个月时仍保持CR。此外，在对BCG无应答的患者队列中，接受治疗6个月时的CR率为100%（4/4），任意时间点的CR率为80%（4/5）。 ◇ Beacon Therapeutics公司公布了在研基因疗法laru-zova（AGTC-501），在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的2期临床试验DAWN中获得的3个月中期数据。数据显示在低亮度视力（LLVA）这一关键视觉功能指标上，接受laru-zova治疗3个月的患者有早期改善的良好迹象。Laru-zova是一款基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，表达全长RPGR蛋白，因此有望解决XLRP导致的所有感光细胞的损伤，包括杆状细胞和锥状细胞的丧失，代表了针对XLRP患者渐进性视力丧失的潜在“best-in-class”治疗方案。 ◇ Arcellx公司公布了其BCMA靶向CAR-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel（anito-cel）用于治疗RRMM的关键性2期研究iMMagine-1的积极数据。截至2024年10月31日的数据，中位随访时间为9.5个月，86例疗效可评估患者的ORR为97%（83/86），CR/严格CR（sCR）率为62%（53/86），非常好的部分缓解或更佳（≥VGPR）率为81%（70/86）。6个月时的无进展生存率和总生存率分别为93.3%和96.5%，12个月时的无进展生存率和总生存率分别为78.5%和96.5%。在此前的1期研究中，中位随访时间为38.1个月时，RRMM患者的中位无进展生存期为30.2个月。迄今为止，在此前的1期研究和iMMagine-1研究中给药的150多名患者中未观察到anito-cel导致的迟发性神经毒性。 ◇ Poseida Therapeutics公司公布了其BCMA靶向同种异体CAR-T疗法P-BCMA-ALLO1用于治疗RRMM患者的1期试验的中期数据。结果显示，优化淋巴细胞清除组（C组）患者的ORR为91%，既往未接受过BCMA靶向治疗患者的ORR为100%，而既往接受过至少一种BCMA和/或GPRC5D靶向治疗患者的ORR为86%。此外，该研究还取得了显著的安全性成果，无剂量限制性毒性反应（DLT），细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞神经毒性综合征（ICANS）发生率低（均≤2级），无移植物抗宿主病（GVHD）或帕金森病。 ◇ Lyell Immunopharma公司公布了其CD19/CD20双靶向自体CAR-T细胞疗法IMPT-314治疗大B细胞淋巴瘤患者的多中心1/2期研究的初步数据。截至2024年10月22日的数据，17例疗效可评估患者的客观缓解率为94%，CR率为72%，这些患者既往接受过至少2线治疗，但未接受过CAR-T细胞疗法治疗。IMPT-314的安全性可控，无高级别CRS且3级ICANS发生率低，这些不良事件可通过标准治疗方案得到解决。 ◇ Synthekine公司公布了其CD19靶向自体CAR-T细胞疗法SYNCAR-001联用工程化改造的聚乙二醇化IL-2细胞因子STK-009治疗复发或难治性CD19阳性血液系统恶性肿瘤的1期研究的初步结果。截至2024年10月8日的数据，该组合疗法展现良好的安全性，未观察到DLT或IL-2相关毒性，无>2级的CRS或>1级的ICANS。所有（100%）接受该组合疗法治疗的非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者均达到了CR并在数据截止时保持CR，最长的CR持续时间超过480天。 ◇ Neurona Therapeutics公司公布了其源于人类多能干细胞的再生细胞候选疗法NRTX-1001用于治疗耐药性内侧颞叶癫痫的1/2期临床试验结果。结果显示，低剂量组患者的中位失能性癫痫发作次数比基线减少92%，80%的患者在用药后7-12个月的主要疗效评估期间报告癫痫发作减少>75%。接受低剂量细胞疗法的前两名患者在单次治疗两年后仍报告癫痫发作减少>97%。高剂量组患者的中位失能性癫痫发作次数比基线减少78%，60%的患者在用药后4-6个月的中期评估期间报告癫痫发作减少>75%。在两个剂量组中，均未发现临床上显著的认知和生活质量损害，部分受试者的测试成绩显著提高。此外，迄今为止，高剂量和低剂量的NRTX-1001均耐受性良好。 ◇ AAVantgarde Bio公司公布了1/2期开放标签临床试验LUCE-1中前两名受试者的安全性数据。该研究旨在评估以AAV8为载体的视网膜内基因疗法AAVB-081用于治疗Usher综合征1B型（USH1B）相关的视网膜色素变性患者的安全性和耐受性。AAVB-081使用两个AAV8载体，每个载体都携带目标基因的一半信息，两个基因片段在细胞核内重新组合为一个完整的基因，从而能够生成治疗水平的MYO7A蛋白。此次公布的结果显示，两名接受低剂量治疗的受试者的最佳矫正视力（BCVA）在2周内恢复到治疗前的水平。所有不良事件都是轻微的，无需进一步干预即可解决。迄今为止，尚未观察到DLT。 ◇ CRISPR Therapeutics公司公布了其下一代CD19靶向同种异体CAR-T细胞疗法CTX112用于治疗复发或难治性CD19阳性B细胞恶性肿瘤的1/2期临床试验数据。结果显示，CTX112在所有剂量水平上均具有良好的耐受性，并在所有剂量水平下均产生了缓解。12名接受治疗的患者中有5名患者的缓解持续了超过6个月。1名接受剂量1治疗的患者在初始输注后的一年内仍保持CR。 ▲CTX112的临床疗效结果（图片来源：参考资料[12]） ◇ IN8bio公司公布了其在研现货型γδ T细胞疗法INB-100用于接受减低强度预处理后进行半相合造血干细胞移植的老年血液系统恶性肿瘤患者的1期试验的最新数据。历史数据显示，大约25%接受HSCT的AML患者预计在移植后的100天内会出现复发，其中高达50%的患者会在一年内复发。此次公布的结果显示，中位随访时间为19.7个月时，接受INB-100治疗的所有（100%）AML患者仍处于CR状态，包括3名具有高风险细胞遗传学特征的AML患者，他们在未接受维持治疗的情况下，仍然保持CR超过三年。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ Chroma Medicine公司和Nvelop Therapeutics公司宣布合并，将表观遗传编辑技术和下一代体内递送技术相结合，以成立一家名为nChroma Bio的公司重新定义基因药物的未来。在合并的同时，nChroma公司还完成了7500万美元的超额认购融资，为公司提供额外的资金，以推动其主导项目获得有意义的临床数据，并建立强大的下一代肝脏和肝外靶向治疗管线。该公司的主导项目CRMA-1001是一种肝脏靶向表观遗传编辑疗法，具有潜在“best-in-class”的效力和推动慢性乙型肝炎和丁型肝炎功能性治愈的潜力。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] CARVYKTI®▼ (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) demonstrated significantly higher rates of minimal residual disease negativity compared to standard therapies in the CARTITUDE-4 study. Retrieved December 11, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/10/2994233/0/en/CARVYKTI-ciltacabtagene-autoleucel-cilta-cel-demonstrated-significantly-higher-rates-of-minimal-residual-disease-negativity-compared-to-standard-therapies-in-the-CARTITUDE-4-study.html [2] Beacon Therapeutics Announces Positive 3-Month Data from Phase 2 DAWN Trial of laru-zova (AGTC-501) in Patients with X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP). Retrieved December 6, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/beacon-therapeutics-announces-positive-3-month-data-from-phase-2-dawn-trial-of-laru-zova-agtc-501-in-patients-with-x-linked-retinitis-pigmentosa-xlrp-302324627.html [3] Protara Announces Positive Results from the Ongoing Phase 2 ADVANCED-2 Trial of TARA-002 in Patients with NMIBC. Retrieved December 5, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/05/2992222/0/en/Protara-Announces-Positive-Results-from-the-Ongoing-Phase-2-ADVANCED-2-Trial-of-TARA-002-in-Patients-with-NMIBC.html [4] Arcellx Announces New Positive Data for Its iMMagine-1 Study in Patients With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma to be Presented During an Oral Presentation at the 66th ASH Annual Meeting and Exposition. Retrieved December 12, 2024, from https://ir.arcellx.com/news/news-details/2024/Arcellx-Announces-New-Positive-Data-for-Its-iMMagine-1-Study-in-Patients-With-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma-to-be-Presented-During-an-Oral-Presentation-at-the-66th-ASH-Annual-Meeting-and-Exposition/default.aspx [5] Poseida Therapeutics Highlights Positive Interim Phase 1 Results for P-BCMA-ALLO1 and Preclinical Data for Dual CAR-T P-CD19CD20-ALLO1 at the 66th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting. Retrieved December 12, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/poseida-therapeutics-highlights-positive-interim-phase-1-results-for-p-bcma-allo1-and-preclinical-data-for-dual-car-t-p-cd19cd20-allo1-at-the-66th-american-society-of-hematology-ash-annual-meeting-302325606.html [6] Lyell Presents Positive Initial Clinical Data from the Phase 1-2 Clinical Trial of IMPT-314 for the Treatment of B-cell Lymphoma at the 2024 ASH Annual Meeting. Retrieved December 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/10/2994158/0/en/Lyell-Presents-Positive-Initial-Clinical-Data-from-the-Phase-1-2-Clinical-Trial-of-IMPT-314-for-the-Treatment-of-B-cell-Lymphoma-at-the-2024-ASH-Annual-Meeting.html [7] Synthekine Presents Positive Initial Results from Phase 1 Clinical Trial of CD19 CAR-T (SYNCAR-001) and Orthogonal IL-2 (STK-009) Combination Therapy for Treatment of Hematologic Malignancies at ASH 2024 Annual Meeting. Retrieved December 12, 2024, from https://www.synthekine.com/news/synthekine-presents-positive-initial-results-from-phase-1-clinical-trial-of-cd19-car-t-syncar-001-and-orthogonal-il-2-stk-009-combination-therapy-for-treatment-of-hematologic-malignancies-at-ash-2/ [8] AAVantgarde presents safety data of the LUCE-1 study of AAVB-081 for RP related to Usher 1B. Retrieved December 12, 2024, from https://www.aavantgarde.com/en/news/aavantgarde-presents-safety-data-of-the-luce-1-study-of-aavb-081-for-rp-related-to-usher-1b/ [9] Neurona Therapeutics Presents Positive Clinical Update: New Data from NRTX-1001 Cell Therapy Trial in Drug-resistant Epilepsy Announced at 2024 Annual Meeting of the American Epilepsy Society. Retrieved December 12, 2024, from https://www.neuronatherapeutics.com/news/press-releases/120624/ [10] IN8bio Reports Continued Progression-Free Survival in Phase 1 Investigator-Sponsored Trial of INB-100 Allogeneic Gamma-Delta T Cells for Leukemias at the 2024 American Society of Hematology Annual Meeting. Retrieved December 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/10/2994365/0/en/IN8bio-Reports-Continued-Progression-Free-Survival-in-Phase-1-Investigator-Sponsored-Trial-of-INB-100-Allogeneic-Gamma-Delta-T-Cells-for-Leukemias-at-the-2024-American-Society-of-H.html [11] CRISPR Therapeutics Presents Data at the 2024 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting. Retrieved December 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/09/2993974/0/en/CRISPR-Therapeutics-Presents-Data-at-the-2024-American-Society-of-Hematology-ASH-Annual-Meeting.html [12] Chroma Medicine and Nvelop Therapeutics Unite to Form nChroma Bio, Securing $75 Million to Accelerate Genetic Medicines. Retrieved December 12, 2024, from https://chromamedicine.com/2024/12/10/chroma-medicine-and-nvelop-therapeutics-unite-to-form-nchroma-bio-securing-75-million-to-accelerate-genetic-medicines/ 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

细胞疗法临床结果基因疗法免疫疗法临床1期

2024-11-05

·Business Wire

Excipients in Pharmaceuticals Markets to 2029, with Focus on Leading Players ADM, Asahi Kasei, Ashland, BASF, Croda International, Evonik Industries, Ingredion, Kerry Group and Roquette Freres - ResearchAndMarkets.com

DUBLIN--( BUSINESS WIRE )--The "Excipients in Pharmaceuticals: Global Markets to 2029" report has been added to ResearchAndMarkets.com's offering. The Excipients in Pharmaceuticals Market was valued at USD 9.7 billion in 2024, and is expected to reach USD 12.4 billion by 2029, rising at a CAGR of 5.10%. This report provides a comprehensive summary of pharmaceutical excipients, along with a discussion of the competitive landscape and profiles of key market players that highlight revenues, product portfolios, and recent activities. The report analyzes trends and dynamics, including drivers, limitations, challenges and opportunities. This research study discusses historical, current and potential market size. The report will enable market players and new entrants to make informed decisions about the production and licensing of goods and services. Organizations, distributors and exporters will find useful information about market developments and trends. The report segments the market by three product types: organic, inorganic or water that meets the standards of the U.S. Pharmacopeia (USP). Regional and country-level market analysis is provided for all the major segments. The market is divided into segments as follows: By excipient material type: Organic Inorganic USP water By organic type: Carbohydrates Petrochemicals Oleochemicals Proteins Other organic excipients By inorganic type: Calcium salts Halites Metal oxides Silicates Other inorganic excipients By dosage form: Solid dosage form Liquid dosage form Semisolid dosage form Other dosage forms By administration route: Oral Injectable Topical Advanced drug delivery By end user: Pharmaceutical companies Contract formulators Research institutes Other end users For each area, for the base year of 2023, the analyst identified the current products in the market as well as market drivers; measured the current market size; quantified current company market shares; and made forecasts for 2029. The report includes: 73 data tables and 33 additional tables An overview of the global market for excipients in pharmaceuticals industry Analysis of global market trends, featuring historical revenue data from 2021 to 2023, estimated figures for 2024, and projected CAGRs through 2029 Evaluation of the current market's size and revenue growth prospects, along with a market share analysis by material, product type, dosage form, route of administration, end user and region A look at the innovations, technological advances, clinical trials, and recent product launches Analysis of the industry's regulatory framework and policies A discussion of ESG challenges and ESG practices in the industry An analysis of the key companies' market shares, proprietary technologies, strategic alliances and patents Profiles of the leading players in the excipients in pharmaceuticals market including ADM, BASF, Roquette Freres, Ashland Global, and Croda International. Key Attributes: Report Attribute Details No. of Pages 105 Forecast Period 2024 - 2029 Estimated Market Value (USD) in 2024 $9.7 Billion Forecasted Market Value (USD) by 2029 $12.4 Billion Compound Annual Growth Rate 5.1% Regions Covered Global Key Topics Covered: Chapter 1 Executive Summary Market Outlook Scope of Report Market Summary Chapter 2 Market Overview Role of Excipients in Pharmaceuticals Functions of Excipients Chapter 3 Market Dynamics Market Drivers Increasing Pharmaceutical and Biopharmaceutical Consumption Increasing Demand for Functional Excipients Increasing Demand for Novel Excipients Instant Sourcing of Excipients Market Restraints High Development Costs Lack of Independent Regulatory Body for Novel Excipients Stringent Pharmaceutical Regulations Market Opportunities Growing Demand for Biologics, Biosimilars and Specialty Drugs Market Challenges Supply Chain Disruptions Chapter 4 Emerging Technologies and Developments 3D Printing in Drug Formulations AI in Excipient Selection Novel Excipients Clinical Trials Selected Trials Chapter 5 Global Market for Pharmaceutical Excipients Segmentation Breakdown Market Breakdown by Material Type Organic Excipients Market, by Type Market for Inorganic Excipients, by Type Market for USP Water, by Type Market Breakdown by Dosage Form Market Breakdown by Route of Administration Market Breakdown by End User Market Breakdown by Region Market Breakdown by Product Regional and Country-level Markets for Organic Excipients Regional and Country-level Markets for Inorganic Excipients Chapter 6 Competitive Intelligence Industry Scenario Company Shares Competitive Landscape Chapter 7 Sustainability in the Market for Pharmaceutical Excipients: An ESG Perspective Introduction to ESG Concluding Remarks Company Profiles ADM Asahi Kasei Corp. Ashland BASF Croda International Evonik Industries Ingredion Kerry Group Roquette Freres For more information about this report visit https://www.researchandmarkets.com/r/7rwptq About ResearchAndMarkets.com ResearchAndMarkets.com is the world's leading source for international market research reports and market data. We provide you with the latest data on international and regional markets, key industries, the top companies, new products and the latest trends.

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2025年03月09日管线快照

管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期

临床前

临床3期

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药物(靶点)	适应症	全球最高研发状态

ω-3酸乙酯(Trygg Pharma AS) ( Lipid x Triglyceride )	心血管疾病更多	临床3期
r-hirudin(Knoll AG) ( prothrombin )	血栓栓塞更多	临床前
Icosabutate ( CETP x GPR120 )	家族性混合型高脂血症更多	终止
依莫帕米 ( P-gp )	偏头痛更多	终止
Tetradecylthioacetic acid ( PPARα )	2型糖尿病更多	终止