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Clinical Study on Efficacy, Safety and Cytopharmacokinetics of RD13-02 Cell Injection in the Treatment of Patients With Recurrent or Refractory CD7-positive Hematologic Malignancies
This is a single-arm, open-label, single-center, phase I study. The primary objective is to evaluate the safety of CD7 CAR-T therapy for patients with CD7-positive relapsed or refractory T-ALL/LBL, and to evaluate the pharmacokinetics of CD7 CAR-T in patients.
Efficacy, Safety and Cytopharmacokinetics of RD13-02 Cell Injection in the Treatment of Patients With Recurrent or Refractory CD7-positive Hematologic Malignancies
This is a single-arm, open-label, single-center, phase I study. The primary objective is to evaluate the safety of CD7 CAR-T therapy for patients with CD7-positive relapsed or refractory T-ALL/LBL, and to evaluate the pharmacokinetics of CD7 CAR-T in patients.
A Study on the Efficacy, Safety and Cellular Pharmacokinetics of RD13-02 Cell Injection in Patients With Relapsed or Refractory CD7-positive Hematological Malignancies
This is a single-arm, open-label, single-center, phase I study. The primary objective is to evaluate the safety of CD7 Chimeric Antigen Receptor-T(CAR-T) therapy for patients with CD7-positive relapsed or refractory T-Acute Lymphoblastic Leukemia(ALL)/Lymphoblastic Lymphoma(LBL)/Acute Myelogenous Leukemia(AML), and to evaluate the pharmacokinetics of CD7 CAR-T in patients。
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肿瘤免疫细胞疗法包含CAR-T、TCR-T、TIL和CAR-NK等多个疗法,CAR-T作为首个打开市场之门的破局者,是肿瘤免疫细胞疗法赛道上最热门的分支。近日,Iovance Biotherapeutics的Lifileucel许可申请(BLA)获美国FDA加速批准,用于PD-1/PD-L1治疗PD-1治疗后进展的晚期黑色素瘤,成为全球首款获批的TIL疗法,一时间让业界对肿瘤免疫细胞疗法的关注,由CAR-T转移到了TIL。在TIL的逼近下,CAR-T未来还有无生存空间?比技术姜还是老的辣自全球首款CAR-T产品Kymriah获批至今已过将近7年,在这段时期,CAR-T研发热情一直处于高峰,据Nature Reviews Drug Discovery文稿显示,截至2022年4月,全球共有2756项处于不同临床阶段的免疫细胞治疗产品的研发,其中,CAR-T一马当先,成为免疫细胞疗法中最耀眼的存在。图片来源:恒润达生招股书最成熟的技术,没有之一。目前全球获批上市的CAR-T产品,如Kymriah、Yescatra和Tecartus等,均为第二代CAR-T,但其实CAR-T技术已发展至第五代,第五代CAR-T为“现货”通用型CAR-T,无个体限制,可异体移植,能实现规模化生产和治疗,值得一提的是,通用型CAR-T早已被推向临床阶段。图片来源:西南证券北恒生物的CTA101是国内首个IND获批的通用型CAR-T产品,据药渡数据显示,目前处于1期临床阶段,探索性临床研究(IIT)数据显示,6例既往经重度治疗患者,5例获得MRD阴性完全缓解(CR),CR率为83.3%,2例获得长期缓解,且安全性良好,未发生剂量限制性毒性(DLTs)、移植物抗宿主病(GvHD)和神经毒性及基因组编辑相关不良事件。最重要的是,通用型CAR-T无需配型,即时使用,能显著降低患者治疗周期,与疾病进展争抢时间,且能降低治疗成本,撕下数百万一针的昂贵标签。图片来源:北恒生物官网反观TIL疗法,暂且先不谈疗效,仅从技术发展上,其落后CAR-T较远。作为全球首个TIL产品获批的拥有者,Iovance Biotherapeutics已成为TIL疗法领域的领导者,其也在极力更新TIL技术,缩短制备周期,据其研发管线显示,进入临床阶段的第三代TIL产品LN-145 Gen 3虽然能缩短制备周期,但也要16天时间,且并不属于通用型。图片来源:Iovance Biotherapeutics官网适应症多,市场空间更大。CAR-T在血液瘤领域已闯出一片天地,虽然在实体瘤领域,不如TIL,但TIL来自肿瘤组织的独特性,让其在血液瘤领域暂无施展身手,且CAR-T一直在积极探索实体瘤领域,据统计,截至2022年,CAR-T对实体瘤的临床试验数量达62个,占实体瘤细胞疗法的44.3%,尽管TIL对实体瘤的临床试验数量增长迅速,但CAR-T依然是主力军。此外,CAR-T还在向自免领域进军,驯鹿生物的伊基奥仑赛已有2项自免适应症临床试验申请获批,阿斯利康也通过收购亘喜生物,寻求在自免疾病中实现免疫重置的临床潜力。比进展中美称霸全球截至目前,全球已有10款CAR-T产品获批上市,分别为诺华的Kymriah,吉利德的Yescarta和Tecartus,BMS的Breyanzi和Abecma,复星凯特的阿基仑赛,药明巨诺的瑞基奥仑赛,强生/传奇的Carvykti,信达生物/驯鹿生物的伊基奥仑赛,以及合源生物的纳基奥仑赛。数据来源:根据各药企财报整理美国称雄,中国紧随。美国不仅是全球首个批准CAR-T产品上市的国家,且10款CAR-T产品中的6款均由美国FDA批准上市,其中,吉利德已成为CAR-T市场的大拿,2款产品2023年合计销售额达18.68亿美元,占6款产品合计销售额的50.32%。而中国也不甘落后,自2021年以来,已批准上市4款CAR-T产品,尽管阿基仑赛是复星凯特引进的Yescarta技术,以及瑞基奥仑赛是药明巨诺在Breyanzi产品平台基础上开发,但伊基奥仑赛则由信达生物和驯鹿生物联合开发,且是全球首个全人源靶向BCMA的CAR-T产品。值得一提的是,信达/驯鹿在全人源BCMA CAR-T研发上获得国外药企青睐,2022年1月,信达/驯鹿将关键成分结构的非独家商业权授予Sana,获得一笔首付款及有资格获得最多6个产品、约2.04亿美元潜在开发、注册里程碑付款和销售分成。此外,合源生物的纳基奥仑赛是中国全自主研发的CAR-T产品,拥有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构,在成人r/r B-ALL注册临床研究中细胞药物生产成功率达100%,曾获美国FDA“孤儿药”资格认定。而最值得国研骄傲的是,Carvykti是由传奇生物研发,2017年,传奇生物以3.5亿美元预付款,及有资格在开发、生产绩效、监管和销售里程碑获得额外付款等获益,授予强生旗下杨森中国以外的全球权利,Carvykti由此成为首个中国自主研发在海外获批上市的CAR-T产品。Carvykti虽然在美国获批上市最晚,但市场表现最为迅猛,2023年销售额达5.0亿美元,值得注意的是,诺华的Kymriah在2023年出现5.22%的销售额下滑,Carvykti虽然“出生”最晚,但俨然已成为仅次于吉利德Yescarta的CAR-T产品。反哺强者,合作共赢。中国在CAR-T的研发上,虽然晚于美国,但凭借较强的实力,已在全球站稳脚跟,且表现出反哺强者的优势。从产品获批时间来看,诺华是CAR-T领域当之无愧的强者,其Kymriah是全球首个获批上市的CAR-T产品,不过由于Kymriah在部分适应症疗效上的表现弱于后来者,也直接导致了其销售额的下滑。图片来源:氨基观察公众号作为CAR-T领域的强者,诺华显然不甘于就此落寞,2024年1月,诺华与传奇生物完成一项许可交易,获得了传奇生物特定靶向DLL3的CAR-T疗法独家全球开发、制造和商业化权利,其中包括一款候选药物LB2102,传奇生物由此将获得1亿美元预付款。早些时候,LB2102用于治疗小细胞肺癌的临床试验申请已获美国FDA批准,且被授予“孤儿药”称号,根据协议,传奇生物将继续在美国进行I期临床试验,而诺华将进行所有其他开发。值得一提的是,诺华此次交易剑指实体瘤,LB2102是诺华首次将T-Charge平台应用于靶向实体瘤的细胞疗法候选药物,CAR-T对血液瘤的疗效优于实体瘤,T-Charge平台能否改写CAR-T劣势,值得期待。比拓展国研还有哪些看点CAR-T目前获批的适应症均为肿瘤癌症,在其他疾病领域有无价值,也正被药企踊跃一试。向自免领域拓展。2022年8月,驯鹿生物的伊基奥仑赛用于治疗抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病的临床试验申请获国内批准,成为全球首个CAR-T在NMOSD疾病领域的IND获批。据临床数据显示,12例患者中位随访5.5个月后,11例(92%)患者未观察到NMOSD复发,相较治疗前,伊基奥仑赛普遍降低了患者的EDSS(扩展的残疾状态评分量表)评分,其中,6例(50%)视力改善,8例(67%)行走能力改善,9例(75%)直肠膀胱功能改善,此外,患者在其他生活质量量表与疼痛量表方面观察到相应改善。而就在2024年1月,伊基奥仑赛第2个自免适应症难治性全身型重症肌无力(MG)临床试验申请再获国内批准。除了伊基奥仑赛,驯鹿生物在自免领域还有其他CAR-T产品布局,2022年10月,驯鹿生物授予Cabaletta可在其开发的以CD19为靶点的CAR-T候选产品CABA-201中使用CD19序列,驯鹿生物不仅有资格获得最多2款产品,还包括累计约1.62亿美元首付款和潜在开发、商业化里程碑付款和销售分成。截至目前,CABA-201已有2项自免适应症临床申请获美国FDA批准,分别为特发性炎症肌病(IIM)和系统性红斑狼疮(SLE)。多个全球潜在同类首创。科济药业是目前中国上市公司中CAR-T管线产品最多的药企,管线中共有11款CAR-T产品,其中,已有8个产品分别在中国、美国和加大拿获批临床。图片来源:科济药业官网CT011是一款全球潜在同类首创的靶向GPC3的CAR-T产品,且是国内首个获批IND的实体瘤CAR-T产品。据临床数据显示,13名两年内至少复发两次的HCC患者接受治疗后,ORR达20%,治疗3年、1年和6个月患者总生存率分别为10.5%、42%和50.3%,中位总生存期(OS)为278天,无3级及以上神经毒性(NT)。CT041同样是一款全球潜在同类首创的靶向CLDN18.2的CAR-T产品,其治疗胃癌/食管胃结合部腺癌(GC/GEJ)或胰腺癌(PC)1b期临床试验结果,在2024年美国临床肿瘤学会年会胃肠肿瘤研讨会(ASCO GI)上得以展示。数据显示,中位随访8.9个月,所有剂量组中GC/GEJ患者的确认ORR为42.9%,CBR为57.1%,DL3组中,1例GC/GEJ患者达到完全缓解,GC/GEJ或PC患者的CBR为71.4%;所有剂量组中,GC/GEJ患者中位无进展生存期(mPFS)和中位缓解持续时间(mDOR)分别为5.7个月和6.9个月,DL3组中,GC/GEJ或PC患者中位总生存期(mOS)为12.9个月;所有剂量组中,GC/GEJ或PC患者中位总生存期为8.9个月。自体制备周期提速。亘喜生物的FasTCAR平台,能将自体CAR-T的三个主要生产步骤“激活、转导和扩增”缩短为“同步激活-转导”一步完成,将生产时间缩短到次日生产完毕,管线中的主要产品GC012F为BCMA/CD19双靶点自体CAR-T产品,依托FasTCAR平台,具备“次日完成生产”的优势,目前正在开展多项适应症的临床试验。图片来源:亘喜生物据在第65届美国血液学会年会上公布的一项GC012F治疗NDMM IIT数据显示,ORR高达100%,微小残留病灶阴性严格完全缓解率(MRD-sCR)高达95.5%。此外,恒润达生的DASH CAR-T技术,能在48小时完成产品制备,且具有高度细胞扩增能力及肿瘤杀伤能力,曾亮相2022年欧洲肿瘤内科学会(ESMO),基于DASH CAR-T技术,恒润达生正在开发2款CAR-T产品,分别为HR016和HR017。图片来源:恒润达生官网国研CAR-T的产品及技术亮点还有很多,这里不再一一列举,总之,中国在CAR-T领域的实力已独树一帜。小结对于患者来说,疗效无国界,中美在CAR-T领域的实力显然已在全球挂帅,分则两伤,合则两利,2023年底,亘喜生物与阿斯利康达成收购协议,共同开启细胞疗法治疗癌症和自免病的新征程。然而,美国参众两院却以“保护基因数据和国家安全”为由,在2024年1月提出针对药明康德等中国生物公司的《美国生物安全法案》(草案),该行为值得其深思。参考来源西南证券恒润达生招股书相关药企官网、官微
活动名称 |【不用卷,行更远】 CGT产业升级系列·园区行——第三站 南京生物医药谷主办单位 | 医疗创新生态联盟(Healthcare Innovative Ecosystem Alliance ,HIEA)联合主办 | 行诚生物、翌圣生物、乐纯生物、香港奥星集团、云舟生物、灵赋生物、丹纳赫生命科学、君联资本承办单位 | 动脉新医药活动时间 | 2024年1月23日(周二)13:30活动地点 | 南京江北新区探秘路73号树屋十六栋13号楼BioMatrix Center 1楼活动报告厅CGT产业升级系列·园区行—第三站将于1月23日在南京生物医药谷召开!产业链服务企业联合发起,发挥各家优势,通过设备、原料、耗材、工艺设计及好的检测方法等方面助力创新企业开发出好药,推动CGT的产业升级。日程安排嘉宾介绍刘肖 | 行诚生物 商务和市场副总裁,中国药企管理协会MAH专委会副主任委员刘肖,法国蒙彼利埃大学战略博士,南开大学EMBA,曼彻斯特大学生物学硕士,香港大学金融学研究生,在读美国亚利桑那州立大学心理学硕士。UCMT产业教授,GDA荣誉理事。全国测量测试与仪器仪表高级工程师。法国蒙彼利埃大学健康管理博士/工商管理博士/工商管理硕士论文指导老师,香港大学商学院工作坊特聘讲师,南开大学商学院工作坊特聘讲师,北京大学医学部生物药高级领导力培训班讲师,亦弘商学院特约讲师。中国药企管理协会MAH专委会副主任委员,E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员,中国生物医药基建联盟特约研究员。《ChatCGT》栏目策划人/主持人。曾任丹纳赫生物科技集团大中华区市场部负责人,以及Cytiva,GE生命科学,珀金埃尔默,赛默飞世尔科技等公司亚太区市场总监,大中华区市场总监,耗材销售管理,业务拓展经理,产品经理等职位。高进权 | 灵赋生物 副总经理兼大动物模型开发部总经理高进权,毕业于中国医学科学院医学实验动物研究所,专注于动物手术、疾病模型构建及药效评价,成功建立多种疾病大动物模型,尤其擅长NHP神经系统疾病模型制备,包括帕金森疾病模型、肌萎缩侧索硬化症模型、老年痴呆症模型、脊髓损伤模型、脑卒中模型等,已为多家CNS药物研发企业提供模型开发与药效服务。具有优秀的手术技能和动物实验技术,熟悉动物B超、CT、PET-CT及MRI影像学检测,同时具有猕猴脑立体定位注射专项技术,熟练猕猴超排、取卵和胚胎移植及剖腹产等技术。参与多项国家重大专项课题与疾病模型研发项目。徐玲丽 | 丹纳赫生命科学 高级科学家徐玲丽,负责丹纳赫生命科学生物药和细胞基因治疗整体解决方案和市场推广相关工作。2012年进入丹纳赫,先后在贝克曼库尔特和SCIEX从事毛细管电泳仪及毛细管电泳基因分析仪相关的技术支持和市场工作,熟悉分子生物学、蛋白检测相关的技术,以及在生物药和细胞基因治疗表征质控和临床检测中的应用。曾帮助过上海华东医院、北京儿童医院、河北儿童医院、国家CDC病毒所等多家单位建立了基于毛细管电泳基因分析仪的多重基因检测方法,如HPV分型,CYP2C19 SNP,白血病基因分型等检测项目,并署名帮助其发表过数篇基于毛细管电泳基因分析仪的SCI文章。主导以及参与过毛细管电泳的多个标准方法的建立,如与中检院细胞室合作的质粒拓扑结构分析的方法(该方法发表过两篇文章,目前已通过药典会,近期会公示)。与上海计量院合作的毛细管电泳校正规范等标准建立工作。任江涛 | 北恒生物 CEO任江涛,中科院上海生命科学研究院细胞生物专业博士,美国宾夕法尼亚大学 Carl June 实验室免疫治疗、基因治疗博士后,北京大学光华管理学院高级工商管理硕士。湖南大学研究生校外导师、江苏省淋巴瘤专业委员会常委。曾任NOVARTIS基因编辑研发科学家、TCR² Therapeutics通用型TRuC-T工艺开发科学家,现任北恒生物CEO、首席科学官。学术水平和研发能力:曾以通讯作者、第一作者身份在《Cell Stem Cell》、《Cell Research》 等杂志发表论文20篇,多篇文章单篇引用超过400次,总引用超过2000次;申请了细胞和基因治疗发明专利75件(授权10件),其中PCT专利21件,多项专利技术 license out;参与5个1类生物创新药物研发,合作参与基因治疗国自然重点项目, 国家重点研发计划 “前沿生物技术” 重点专项等;多次受邀在国际会议上展示研究成果。创新业绩:全球首次使用基因编辑技术敲除HLA分子建立通用型干细胞系,被国际同行广泛引用;与美国科学院院士 Carl June 教授合作,开发全球首款 “现货” 通用型 CAR-T 细胞(通用型 CAR-T 细胞奠基工作,2014年),为主要发明人;参与完成全球首款基因编辑 TCR-T 细胞临床试验(发表于Science,2020年)的工艺开发工作;荣获浙江省科技进步一等奖(CAR-T细胞治疗恶性血液病关键技术建立及其临床应用)。孙世超 | 奥罗生物 总经理助理孙世超,北京大学药理学博士,美国匹茨堡大学博士后。数十项大分子药物项目管理经验,擅长药理调研及创新药立项、临床前药物筛选及开发、项目协调管理和申报等工作;六年大型药企科研管理经历,涉及临床药理学、临床药物开发全过程管理,熟知GCP,ICH-GCP及相关法规。李军辉 | 行诚生物 科学技术生产副总裁李军辉,毕业于华东理工大学,生物化学工程博士,上海交通大学安泰管理学院MBA。拥有近20年生物药物研发和产业化经验。现任行诚生物的科学技术生产副总裁职位,曾任上海斯丹赛(ICT)公司生产总监,上海莱士血液制品(RAAS)公司经理、总监,负责研发、法规注册事务、质量管理等。熟悉质粒、慢病毒、CAR-T细胞制备工艺及质量质控。熟悉哺乳动物细胞平台工艺开发。熟悉病毒载体制备上游工艺开发和GMP生产。负责的多个项目获得IND批准。具有丰富的团队管理经验。袁军 | 乐纯生物BioService 负责人兼康晟生物CTO袁军,毕业于法国里昂中央理工大学,博士,拥有14年的生物制药行业工作经验,曾参与和负责创新蛋白药物的设计与开发工作,其中,完成研发中试10多项,成功申报临床7项,产业化项目2项。现任中山康天晟合生物技术有限公司副总裁。谭国胜 | 翌圣生物 大客户总监谭国胜,毕业于南京大学,多年药品及生物原料销售、市场经验,目前担任翌圣生物大客户总监,聚焦KA客户合作推动,参与公司CGT赛道相关产品布局和市场策略制定,熟悉CGT上下游产业链。郭泽彪 Bronson Koh | ETANA 总裁助理、中国区BD负责人Bronson Koh,前印尼BBI创始团 – 国内首批医药出海东南亚并牵涉技转的项目。在当地参与厂房的规划与建设,建立初始团队,协调中、印双方各合作的企业,把小分子原料药及制剂做技术转移到当地生产。现任 Etana 总裁助理、中国区BD负责人 – 项目引进,迎合当地政策把国内成熟的产品出口、技转到东南亚,并协助建立供应链及相应体系,期间也参与公司投融资项目。陈一军 | 元迈生物 CEO陈一军,毕业于新加坡国立大学医学院,有超过十年的生物技术和医药领域研究以及产业投资经验。先后供职于新加坡中央医院、新加坡Esco Group、远大医药(中国)。2008年开始从事反义核酸药物在神经退行性疾病领域的研究工作,随后主要从事肿瘤内分泌学,肿瘤转化医学,肿瘤精准医学研究工作,以及Biotech 产业投资。2019年加入远大医药集团海外事业部,随后成立 mRNA 药物研发公司南京奥罗生物科技有限公司(远大医药)并担任董事总经理。许效 | 迈迪思创CDMO事业部经理许效,法国国家科学中心药物化学博士。曾在积大制药北京研发中心主管创新药研发项目,作为创业合伙人,曾担任艾尔普再生医学高级副总裁。先后入选“南京市留学人员科技创新择优项目”、“江苏省留学回国人员创新创业计划”、“紫金山人才计划”,担任中国药科大学期刊《药学进展》青年编委。徐实 | 澄实生物 CEO徐实,本科毕业于中国科学技术大学,于美国南加州大学获得制药科学博士、药事管理硕士学位。徐实博士在美国生物医药产业拥有丰富的研发和商务经验,高度熟悉生物制品的开发流程和前沿技术。创办澄实生物以来,通过合理配置战略资源和组织技术攻关,使得澄实生物建立了自主知识产权的mRNA药物技术体系,找到了商业变现的最短途径。*以上嘉宾按议程排序,不分先后CGT产业升级系列 · 园区行第三站期待与您相遇~长按识别报名 ● 活动合作:傅女士 17851017836(微信同号)● 活动报名:毛细血管 17782369627(微信同号)近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
▎Armstrong昨晚JPM大会已经落幕,这也是此次JPM系列的最后一篇文章,来看看各种新药物形式(New Modality)的先驱biotech们都有什么声音。ADC:第一三共第一三共虽然不是第一代的ADC先驱,但其三代ADC技术引领了整个ADC的第二波发展浪潮,并发展到如今全行业竞相布局的程度,几年来累计交易金额超千亿美元。第一三共ADC新药临床进展迅速,第一三共的第一波3个ADC也变成了5个领先ADC,其中HER3 ADC刚刚递交上市申请。DS-8201在临床和商业上都一再取得突破,预计2023年销售额30亿美元。对于DXd-ADC,开发策略是向前线拓展,并扩展适应症,同时开发新一代ADC技术。第一代的ADC先驱Biotech很多已经被收购,如Seagen被辉瑞收购。执掌Seagen 20多年的Clay Siegall在家暴风波之后离职,2022年创立了一家biotech公司Immunome,此次也在JPM上亮相。该公司的核心管线IM-1021为一款ROR1 ADC,预计2025年一季度申报IND。国内方面,第三代ADC也兴起一波biotech,科伦博泰、映恩生物、宜联生物、百利天恒等都在JPM上亮相。siRNA:AlnylamAlnylam是小核酸领域的先驱biotech,2023年收入12.41亿美元,同比增长39%,手握24亿美元现金。TTR为其核心优势领域,销售额已经接近10亿美元,同时保持高速增长。Alnylam已经建立起丰富的研发管线,临床突破不断,后续管线梯队潜力巨大,扩展到许多常见病。如AGT siRNA与罗氏达成28亿美元合作,有望深刻改变高血压的治疗方式。Vutrisiran将扩展到野生型,显著扩展覆盖范围。肝外递送技术也不断取得新进展,预计到2025年将有针对4种不同组织的siRNA进入临床阶段。Alnylam将在2024年迎来多个里程碑。Arrowhead也在JPM会议上做了报告,2024年,APOC3 siRNA将获得三期临床数据,ANGPTL3 siRNA将启动三期临床。JPM会议前后这段时间,勃林格殷格翰与瑞博生物达成超20亿美元合作,诺华与舶望制药达成41.65亿美元合作协议,体现了中国企业在小核酸领域开始崭露头角,并进入MNC的射程。小核酸有充分的差异化空间,除此外,靖因药业、圣因生物、维亚臻、大睿生物、赫吉亚生物等Biotech也都进入临床阶段。ASO:ionisASO并没有被siRNA完全掩盖掉锋芒,Ionis也在2021年底开始触底反弹。2023年,Qalsody、Wainua陆续获批,与葛兰素史克合作的Bepirovirsen已经启动乙肝三期临床,IgA肾病的IONIS-FB-LRx也启动三期临床。未来一年将迎来更多临床进展。Ionis也在扩展技术平台,包括siRNA和DNA编辑等。mRNA:Moderna、BioNtechModerna在新冠之后,下一波是RSV疫苗和流感疫苗。再往后是CMV疫苗,肿瘤新抗原mRNA疫苗,这也是该领域的里程碑突破,目前与默沙东合作已经启动黑色素瘤、非小细胞肺癌两项三期临床。BioNTech策略明显不同,在肿瘤领域布局更重。从外部引进多款产品,包括昂科免疫CTLA-4抗体,映恩生物3款ADC,宜联生物HER3 ADC,普米斯PD-L1/VEGF双抗,最近又与药明生物宣布合作开发2款单抗新药。ADC布局很多,覆盖多个瘤种。疫苗管线如下。2026年起,肿瘤产品陆续上市,2030年后长期目标是横跨肿瘤、抗感染两个治疗领域,同时可能开拓心血管、神经退行性疾病、自免疾病等更多新领域。国内方面,mRNA疫苗第一波新冠没有抓到市场机会,目前竞争聚焦于下一代常规疫苗。达冕生物、深信生物的RSV mRNA疫苗在美国申报IND,嘉晨西海的带疱mRNA疫苗、艾美疫苗的狂犬mRNA疫苗都进入临床阶段。肿瘤方面,嘉晨西海、艾博生物、斯微生物都申报了IL-12 mRNA,新合生物、纽安津申报了肿瘤新抗原mRNA疫苗。环状RNA:Orna Therapeutics环状RNA先驱Orna Therapeutics累计融资超过5亿美元,可以支撑到2027年。Orna达成了多项外部合作,包括2022年8月与默沙东达成36.5亿美元合作。Orna的首发管线ORN-101为体内CAR-T疗法。严格来说这是一种泛CAR疗法,因为体内会同时转染T细胞、NK细胞、巨噬细胞。ORN-101靶向CD19,几次给药之后能达到与CAR-T细胞疗法类似的疗效。预计2024年进入临床,2025年获得人体实验数据。Orna围绕环状RNA的应用进行广泛探索,不会局限在一个特定领域,包括癌症、自免、癌症疫苗、不同器官递送、作为载体表达抗体、疫苗等。国内方面,环码生物、圆因生物等聚焦环状RNA的开发。PROTAC:ArvinasArvinas预计在2024年下半年拿到三期临床首个顶线数据。研发管线如下。ARV-766预计今年二季度与FDA讨论注册临床。临床前管线包括Bcl6 PROTAC、KRAS G12D PROTAC、LRRK2 PROTAC等。国内方面,众多公司都在布局PROTAC和分子胶,包括恒瑞医药、百济神州、开拓药业、正大天晴、海思科、诺诚健华、冰洲石、标新生物、珃诺生物、分迪药业、格博生物、海创药业、领泰生物、和正药业等已经进入临床阶段。CRISPR:Intellia、Beam、Editas、CRISPRIntellia的体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在2023年进入三期临床。2024年预计第2款体内基因编辑疗法NTLA-2002也将启动三期临床。研发管线如下。Beam聚焦碱基编辑技术,首发管线为地贫,体外基因编辑,后续有多款体内基因编辑疗法。2024年将迎来多个重要里程碑。Beam进行了广泛外部合作,深化技术平台价值。Editas同样先推进体外基因编辑疗法。CRISPR的Casgevy已经获批,成为首个基于CRISPR的疗法。研发管线如下。国内方面,尧唐生物申报了首个体内基因编辑疗法,锐正基因在IIT阶段。邦耀生物、瑞风生物等多家公司也在布局体内基因编辑。前抗体:CytomxCytomx的前抗体技术Probody已经做了很多年,但一直没有实现临床突破,研发管线也发生多次变化。目前首发管线为EGFR/CD3双抗,计划2024年推进到1b期临床。与BMS合作的CTLA-4抗体处于二期临床,今年会看到初步POC数据。国内方面,天演药业等布局前抗体技术,并与赛诺菲达成授权合作。此外还有许多细胞因子企业也选择前药技术,都是类似的设计逻辑。通用CAR-T:Allogene通用CAR-T不易,还需要继续观察临床进展。国内方面,北恒生物、济因生物、茂行科技包括很多CAR-T公司都在布局通用CAR-T疗法。体内CAR-T:UmojaUmoja为体内CAR-T先驱之一,此次JPM会议期间与艾伯维达成14亿美元合作协议。Umoja的体内CD20 CAR-T疗法比体外自体CAR-T疗法表现出更好的治疗潜力。研发管线如下。2024年CD19、CD22两款产品进入临床阶段。国内方面,博生吉等布局体内CAR-T。TCR-T:Adaptimmune靶向MAGE4的TCR-T疗法Afami-cel预计2024年2月递交上市申请,2024年8月获批上市。Afami-cel重塑了滑膜肉瘤的治疗格局。Lete-cel预计2026年获批上市,这两款产品合计销售峰值将达到4亿美元。研发管线如下,Lete-cel预计2026年获批上市。国内方面,香雪制药、天科雅、星汉德、普瑞金、可瑞生物、百吉生物等都进入临床阶段。TCR融合蛋白:ImmunocoreImmunocore聚焦开发TCR融合蛋白疗法,Kimmtrak已经获得FDA批准。Kimmtrak去年前三季度销售额1.68亿美元。肿瘤电场:NovocureNovocure的肿瘤电场疗法在2023年遇到一些临床挫折,但总体上还是在稳步前进。国内方面,海莱新创、赛福凯尔、安泰康成等都连续完成高额融资。AI制药:RelayRelay没有太多更新,手上还有8亿美元现金,足以支撑到202年下半年。整个行业层面,围绕AI制药的合作仍然持续不断。国内方面,AI制药在资本市场经历了一轮过山车,英矽智能、晶泰科技相继递表港股IPO,英矽智能走自研路线,连续完成重磅出海合作,USP1抑制剂授权给Exelixis,预付款8000万美元,KAT6抑制剂授权给美纳里尼,预付款1200万美元。晶泰科技以研发服务为主,2020-2022年,晶泰科技的营业收入分别为3564万元、6280万元、1.33亿元,2023年上半年收入8000万元。核药:诺华、拜耳等诺华持续加注核药领域,向更多适应症拓展。拜耳也对一期临床阶段的PSMA-TAC寄予厚望。资本市场上,核药公司融资持续火热,去年底BMS以41亿美元收购Rayzebio无疑给核药领域又填上了一把火。国内方面,治疗性核药发展时间不长,目前仅有几款产品申报IND,包括恒瑞医药(PSMA)、晶核生物(PSMA)、蓝纳成(PSMA、FAP)、先通国际(FAP)、诺宇医药(PSMA)等。总结可以看到,多种新药物形式正取得快速进展。小核酸药物加速向常见病扩展,肝外递送也初步取得初步概念验证。体内基因编辑取得初步POC之后,快速挺进关键三期临床。TCR-T将在2024年迎来首个产品上市。PROTAC在2024年下半年将拿到首个三期关键临床的顶线数据。肿瘤新抗原mRNA疫苗完成不出POC,密集启动不同瘤种的关键三期临床。体内CAR-T即将进入临床阶段。环状RNA(泛CAR)今年也将进入临床阶段。2024年,整个生物医药行业将迎来更多炫目的突破,中国药企在各个领域也开始扮演越来越重要的角色,一些领域甚至站在了同一起跑线上。Armstrong技术全梳理系列GPRC5D靶点全梳理;CD40靶点全梳理;CD47靶点全梳理;补体靶向药物技术全梳理;补体药物:眼科治疗的重要方向;Claudin 6靶点全梳理;Claudin 18.2靶点全梳理;靶点冷暖,行业自知;中国大分子新药研发格局;被炮轰的“me too”;佐剂百年史;胰岛素百年传奇;CUSBEA:风雨四十载;中国新药研发的焦虑;中国生物医药企业的研发竞争;中国双抗竞争格局;中国ADC竞争格局;中国双抗技术全梳理;中国ADC技术全梳理;Ambrx技术全梳理;Vir Biotech技术全梳理;Immune-Onc技术全梳理;亘喜生物技术全梳理;康哲药业技术全梳理;科济药业技术全梳理;恺佧生物技术全梳理;同宜医药技术全梳理;百奥赛图技术全梳理;腾盛博药技术全梳理;创胜集团技术全梳理;永泰生物技术全梳理;中国抗体技术全梳理;德琪医药技术全梳理;德琪医药技术全梳理2.0;和铂医药技术全梳理;荣昌生物技术全梳理;再鼎医药技术全梳理;药明生物技术全梳理;恒瑞医药技术全梳理;豪森药业技术全梳理;正大天晴技术全梳理;吉凯基因技术全梳理;基石药业技术全梳理;百济神州技术全梳理;百济神州技术全梳理第2版;信达生物技术全梳理;信达生物技术全梳理第2版;中山康方技术全梳理;复宏汉霖技术全梳理;先声药业技术全梳理;君实生物技术全梳理;嘉和生物技术全梳理;志道生物技术全梳理;道尔生物技术全梳理;尚健生物技术全梳理;康宁杰瑞技术全梳理;科望医药技术全梳理;科望医药技术全梳理2.0;岸迈生物技术全梳理;礼进生物技术全梳理;康桥资本技术全梳理;余国良的抗体药布局;荃信生物技术全梳理;安源医药技术全梳理;三生国健技术全梳理;仁会生物技术全梳理;乐普生物技术全梳理;同润生物技术全梳理;宜明昂科技术全梳理;派格生物技术全梳理;迈威生物技术全梳理;Momenta技术全梳理;NGM技术全梳理;普米斯生物技术全梳理;普米斯生物技术全梳理2.0;三叶草生物技术全梳理;贝达药业抗体药全梳理;泽璟制药抗体药全梳理;恒瑞医药抗体药全梳理;齐鲁制药抗体药全梳理;石药集团抗体药全梳理;豪森药业抗体药全梳理;华海药业抗体药全梳理;科伦药业抗体药全梳理;百奥泰技术全梳理;凡恩世技术全梳理。
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