近日， Atsena Therapeutics宣布其在研基因治疗产品 ATSN-201 获得美国FDA授予的“再生医学先进疗法（RMAT）”认定，用于治疗X连锁性视网膜劈裂症（XLRS）。这标志着ATSN-201已获得FDA四项关键认定包括：RMAT（再生医学先进疗法） Fast Track（快速通道） Rare Pediatric Disease（罕见儿科疾病） Orphan Drug（孤儿药认定）关于X连锁性视网膜劈裂症（XLRS）XLRS是一种由RS1基因突变引起的单基因X连锁遗传病。RS1编码的视网膜分泌蛋白（Retinoschisin）主要由视杆细胞、视锥细胞及双极细胞分泌。该病表现为视网膜结构的异常分层（即“劈裂”），导致不可通过眼镜矫正的视力下降，病情逐渐加重，最终可能导致失明。XLRS几乎仅影响男性，通常在儿童时期确诊，目前尚无获批疗法。关于AAV.SPRAAV.SPR是Atsena公司开发的一种新型腺相关病毒（AAV）衣壳，其特点是在视网膜下注射后可横向扩散，超出原始注射区域，有效转导中央视网膜（XLRS患者视网膜劈裂病灶主要集中区域）。非人灵长类动物的临床前研究显示，AAV.SPR可显著扩大转基因表达范围，相较于传统AAV载体，其不需要进行中央凹剥离手术便可有效转导中心凹视锥细胞，且具有良好的安全性。临床进展：正在进行I/II期“LIGHTHOUSE”临床试验（NCT05878860），招募6岁以上确诊XLRS的男性患者。RMAT认定意义重大RMAT认定可加速产品审批进程，获得FDA更密切的指导和监管支持，为后续BLA申请、优先审评等铺平道路。Atsena公司同时也在推进治疗LCA1的基因疗法ATSN-101，未来还将启动全球关键性临床试验。来源：Atsena Therapeutics关于派真生物

孤儿药基因疗法优先审批快速通道

2025-04-16

·同写意

“链”上中国智造，筑牢生物工艺供应链韧性

细胞疗法疫苗核酸药物

2025-04-15

·派真生物PackGene

全球首个青光眼基因疗法临床最新进展——北京同仁医院完成2例患者给药

2025年4月14日，本导基因宣布其研发的全球第一个青光眼基因治疗药物（BD113），由国际眼科科学院院士、青光眼领域著名专家王宁利教授和滕羽菲医生在北京同仁医院于2024年8月28日完成首例给药（图1）以及于2024年11月27日完成第2例给药。目前两例患者经过数月随访未发生与BD113相关的严重不良事件，初步显示了BD113在患者体内具有较好的安全性和耐受性。这标志我国的青光眼基因治疗走在了世界的前列，我们共同见证了这一历史性时刻！图1：王宁利教授与滕羽菲医生在手术室给患者前房内注射BD113BD113：VLP递送CRISPR基因编辑，全球FIC青光眼基因疗法BD113是本导基因在研的体内基因编辑治疗青光眼新管线，属于全球首创（First-in-class）在研的青光眼基因治疗药物。国际眼科科学院院士、青光眼领域著名专家王宁利教授团队及研究骨干滕羽菲医生，构建了MYOC基因变异小鼠模型，模拟人体基因突变病程，探索基因突变所致青光眼的发病机制和治疗策略。并探索不同递送载体对小梁网组织的基因编辑效率，对变异基因进行敲除，以达到根除病因的目的。在此基础上，结合本导基因开发的基于原创性基因递送工具VLP（类病毒载体）创新技术“瞬时CRISPR/Cas9基因编辑技术”，双方研究团队共同开发了针对遗传性青光眼基因瞬时编辑疗法（又称BD113），率先实现青光眼动物模型的疗效验证，并最先应用于临床人体（青光眼患者）。这种递送技术可以确保基因编辑酶在体内瞬时表达，高效地修饰青光眼基因突变，降低了基因编辑不良事件发生（比如免疫反应和脱靶风险），解决了基因编辑临床应用的瓶颈性问题。BD113是本导基因基于我国原创性基因治疗载体技术“BD-VLP平台”开发的一款体内基因编辑的基因治疗候选药物。采用了本导基因全球创新的VLP（类病毒载体）技术递送CRISPR基因编辑工具，有望一次性注射实现根治致病病因，从而达到有效治疗青光眼的长期或永久临床效果。相关技术发表在《Nature Biotechnology》、《Nature Biomedical Engineering》和《Nature Nanotechnology》等国际顶级期刊上。图2：BD113作用机制示意图BD113治疗MYOC突变青光眼临床研究进行中该项研究通过了北京同仁医院科学性审查委员会评审，并于2024年4月获取北京同仁医院伦理委员的审查同意。主要研究者是王宁利教授，执行研究者是北京市眼科研究所滕羽菲医生。截止2025年4月，首例患者已随访7个月余，第2例患者已随访4个月余，期间未发生与BD113相关的严重不良事件。前房给药后出现短暂性眼压升高，短暂性眼前段非特异炎性刺激，经处理后均得到了缓解。这些结果初步显示了BD113在患者体内具有较好的安全性和耐受性。目前，2例患者已经停用抗眼压药物治疗，眼压保持正常。2例患者的干预眼为完全无视力眼睛，其中首例患者在给药后，患者自述干预治疗后能分辨白天与夜晚，机理有待观察研究。在研究的下一阶段，将在携带MYOC基因突变青光眼患者中探索BD113的有效性和安全性。关于本导基因本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发企业，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。本导基因拥有国际领先VLP mRNA递送平台（BD-VLP）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条First-in-Class的产品管线，开展了多项First-in-Human临床研究；基于两大核心递送技术的管线BD111和BD211均进入了正式临床阶段。本导基因还与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型基因疗法的合作研发，是国内基因治疗领域的头部企业。本导基因在国际上率先开展了体内基因编辑抗病毒治疗的临床研究，在β-地中海贫血、青光眼和老年黄斑变性的基因治疗上也取得了重要的临床突破。公司核心技术发表于Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering、Nature Nanotechnology等国际权威期刊。公司拥有4000平方米的GMP中试基地和研发基地。与上海交通大学系统生物医学研究院共建了“基因治疗联合研发中心”。本导基因秉持“稳扎稳打、锐意创新”的企业精神，立足中国，服务世界，为重大难治性疾病提供首创性解决方案！转自：细胞与基因治疗领域关于派真生物

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