Anocca AB

SÖDERTÄLJE, Sweden, Sept. 09, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Anocca AB, a leading T cell receptor-engineered T cell (TCR-T) cellular therapeutics company, announces it will present its novel platform approach to therapeutic TCR discovery and preclinical data for its lead TCR-T cell therapy product at the European Society of Medical Oncology (ESMO) Congress 2024. Category: Investigational ImmunologyPoster title: Preclinical development of TCR-modified T-cell therapies against mutated KRAS Date and time: 9am-5pm local time on Saturday 14 SeptemberLocation: Hall 6, Fira Barcelona Gran Via, Barcelona, SpainLink: https://tinyurl.com/4n67775y The poster introduces Anocca’s programmable cellular technology platform that systematically recreates human T-cell biology to map T-cell targets and build TCR libraries for the generation of validated therapeutic TCRs, and describes the preclinical development of its lead therapeutic TCR-T product targeting KRAS-G12V that is being progressed into planned clinical trials. KRAS is the most frequently mutated oncogene and associated with highly fatal cancers of the pancreas, lung and colon. Due to its intrinsic properties, effective targeting strategies have historically been elusive, presenting significant unmet need. Hugh Salter, Chief Scientific Officer at Anocca, and presenter of the poster, added, "We are excited to present our technology platform and the details of our lead TCR-T product at ESMO. Our research demonstrates that TCR-T cell therapies offer a precise route, via autologous modification of patient CD8 cells, to directly address foundational driver events in solid tumours.” Members of the company’s management team, including CSO Hugh Salter, CMO Zahid Bashir, Clinical Science Lead Rehab Alnabhan, and Director of Clinical Operations Sheila Forsman, will be available for meetings at ESMO. About AnoccaAnocca is a fully integrated biopharmaceutical company developing libraries of T cell receptor-engineered T cell (TCR-T) therapies to redefine the treatment of solid tumours and other difficult to treat diseases, including infectious and autoimmune diseases. Its proprietary technologies have been designed to vastly expand TCR-T cell therapy development, allowing the systematic generation of treatments for the broadest patient populations that equip the immune system against the most difficult to treat solid tumours. Anocca operates an advanced research and development infrastructure, underpinned by a custom software ecosystem and in-house clinical manufacturing and process development facilities. Its unique discovery platform uses programmable human cells to recreate and manipulate T cell immunity. Follow Anocca on LinkedIn and visit our website Media Inquiries Anocca ABwww.anocca.com/contact Scius Communications (for Anocca AB)Katja StoutTel: +44 7789 435 990katja@sciuscommunications.com Daniel GoochTel: +44 7747 875 479daniel@sciuscommunications.com

近年来，细胞和基因疗法领域的格局一直在不断发展变化。尽管研发和制造的成本普遍很高，而且与其他科学领域相比，该领域的科学理解还处于起步阶段。不过，仅在过去一年里，针对罕见和危及生命的疾病的治疗方法有所增加。 细胞和基因疗法的治疗潜力给生物制药行业带来了范式转变的机遇和挑战。下面主要就非基因修饰细胞疗法的产品获批情况、在研情况以及相关的参与者、并购交易情况等进行概述。 1、产品获批情况 目前，已有74种细胞疗法获得批准（不包括基因修饰细胞疗法），用于治疗烧伤、骨科损伤和骨关节炎等疾病。主要参与者主要是非顶级制药公司或生物技术公司，包括施乐辉（Smith & Nephew）、帝人制药株式会社（Teijin Pharma）和蓝鸟生物（Bluebird Bio），而葛兰素史克（GSK）和赛诺菲（Sanofi）各有三种注册疗法。 图1：细胞疗法的顶级参与者（按批准的细胞疗法数量，不包括基因修饰细胞疗法） 表1：已批准的细胞疗法用于治疗的疾病（不包括基因修饰的细胞疗法） 自2023年以来，已有4种非基因修饰细胞疗法首次获得批准，用于治疗各种疾病。2023年6月，由已故患者来源的同种异体胰腺细胞组成的Lantidra获批，成为首个用于治疗1型糖尿病的细胞疗法，有望消除患者对胰岛素的需求。2024年3月，Amtagvi成为首个获批的用于治疗晚期黑色素瘤的细胞疗法。该方法是从肿瘤样本中提取肿瘤浸润淋巴细胞，对其进行强化后重新输注到患者体内。 表2：2023年初以来获批的非基因修饰细胞疗法 2、在研情况 从细胞疗法的在研情况看，有1323种处于临床前至注册前阶段，其中，处于晚期阶段（III期或注册前）的候选药物有59种，主要由非大型制药公司（每家拥有2-3项资产）主导。从适应症看，这些在研的细胞疗法主要集中在非肿瘤疾病上，如COVID-19、骨关节炎、心脏病和呼吸系统疾病。 图2：晚期开发阶段（III期至注册前）非基因修饰细胞疗法数量最多的公司 表3：晚期开发阶段（III期至注册前）非基因修饰细胞疗法针对的最常见疾病 3、参与企业 安斯泰来（Astellas）和武田（Takeda）分别拥有14种和11种活跃的细胞疗法产品组合，其主要竞争对手大多是生物技术公司，包括Anocca（15种）、Aavocyte和Adaptimmune（各自12种）。从疾病领域看，肿瘤学再次成为主要关注的疾病领域，包括实体瘤和非小细胞肺癌（NSCLC），尽管骨关节炎和I型糖尿病也占据主要地位。 图3：顶级参与者（按非改良疗法的数量（临床前到获批）） 表4：大多数由非改良细胞疗法靶向的流行疾病（临床前到获批） 4、交易并购情况 从交易情况看，近年来细胞治疗领域合作伙伴的投资相当持平，过去几年交易总额在40亿美元至68亿美元之间。2022年，罗氏与Jnana治疗公司合作的10笔交易中花费了68亿美元，利用其tsRAPID化学蛋白质组学平台，发现针对癌症、免疫介导和神经系统疾病的新型小分子药物。2023年，阿斯利康牵头斥资20亿美元收购Quell治疗公司，利用其多模块t调节细胞工程平台开发T1型糖尿病和炎症性肠病的治疗方法。双方达成了六笔交易，共花费了45亿美元。 近年来，细胞治疗领域的合伙投资一直相当平稳，总交易额在40亿美元至68亿美元之间徘徊。2022年，达成10项交易总计交易金额68亿美元，其中罗氏斥资20亿美元与Jnana Therapeutics合作，利用其tsRAPID化学蛋白质组学平台开发针对癌症、免疫介导疾病和神经系统疾病的新型小分子药物。2023年，达成6项交易总计交易金额45亿美元，其中阿斯利康主导斥资20亿美元收购QuellTherapeutics公司，利用其多模块T调节细胞工程平台针对1型糖尿病和炎症性肠病的治疗方法。 图4：2021-2023年用于细胞治疗的许可和并购的总交易资金 5、未来收入的驱动者 非基因修饰细胞疗法，特别是T细胞和干细胞疗法，预计将在2028年为规模较小的公司带来可观的收入： 总部位于美国的荷兰生物技术公司Iovance Biotherapeutics拥有两种抗PD-1、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）T细胞疗法，即Amtagvi（已获批用于治疗黑色素瘤）和LN-145（处于2期临床试验阶段，用于治疗宫颈癌和非小细胞肺癌），预计收入将分别达到5.72亿美元和3.87亿美元。 另一种T细胞疗法、处于商业化阶段的生物技术公司Immunocore的IMC-F106C靶向与黑色素瘤相关的特定抗原——黑色素瘤优先表达抗原（PRAME），预计将在黑色素瘤市场的收入为3.13亿美元。 间充质干细胞预计将成为Mesoblast公司的重要收入来源，其Revascor、MPC-06-D和Ryoncil分别用于治疗冠状动脉心力衰竭、下背痛和移植物抗宿主病，预计总收入将超过10亿美元。 Brainstorm公司还拥有NurOwn，这是一种间充质骨髓基质干细胞疗法，用于治疗肌萎缩侧索硬化症和原发性进行性多发性硬化症，预计收入约为3.5亿美元。 参考资料：Evaluating the Cell and Gene Therapy Landscape.Evaluate.APRIL 18, 2024. 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Breyanzi再获FDA加速批准，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）。原启生物（Oricell Therapeutics）的CAR-T药物OriCAR-017在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的1期临床试验中表现亮眼，患者的总缓解率达100%。全球首款肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法再传捷报，与PD-1抑制剂联用一线治疗晚期黑色素瘤的完全缓解率（CR）达30%。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF———✦研发进展✦———◇ 百时美施贵宝宣布，美国FDA已批准其CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）的扩展适应症，用于既往接受过至少2线系统性疗法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，包括曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者。根据新闻稿，Breyanzi是首个获美国FDA批准用于治疗四种不同亚型非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，使之能够治疗广泛的B细胞恶性肿瘤患者群体。在支持Breyanzi此次获批的临床试验中，根据2014 Lugano分类标准以及骨髓活检确认，85.3%（58/68）的患者有缓解，67.6%（46/68）的患者达到CR。51.4%的缓解者在12个月时仍保持缓解，38.8%的缓解者在18个月时仍保持缓解。Breyanzi是一种靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法，具有明确的组成和4-1BB共刺激域。它于2021年2月获FDA批准，用于治疗接受过两种或以上系统治疗的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。Breyanzi在今年获加速批准用以治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。◇ Iovance Biotherapeutics公司公布了其TIL疗法Amtagvi（lifileucel）与PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）联合用于一线治疗晚期黑色素瘤的最新临床数据。分析显示，接受治疗的晚期黑色素瘤患者获得深度、持久的应答，患者的客观缓解率达65%，CR率达30%。Iovance已经启动3期临床试验TILVANCE-301，评估这一组合疗法一线治疗晚期黑色素瘤的效果。Lifileucel是基于患者自身的肿瘤浸润淋巴细胞构建的细胞疗法，其可识别并靶向多种患者特异性新抗原，以介导肿瘤细胞死亡。Lifileucel在今年2月获FDA加速批准用于治疗晚期黑色素瘤。该疗法是全球首款获批的TIL疗法，也是首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法，是细胞疗法的又一里程碑。◇ Kiromic BioPharma公司公布了其在研γ-δ T细胞（GDT）疗法Deltacel（KB-GDT-01）用于治疗IV期转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的1期临床试验的积极早期疗效数据。该研究中，第二个队列首名患者接受治疗六周后的初步结果显示，Deltacel在控制肿瘤生长方面具有有效性，并显示出良好的安全性和耐受性。扫描显示患者的疾病稳定，未发现新的转移灶，肿瘤缩小了8.5%。此外，Deltacel治疗使患者无需使用处方止痛药，生活质量得到改善。Deltacel是一种同种异体细胞治疗产品，由未经修饰的供体来源GDT组成。Deltacel旨在利用GDT的天然效力靶向实体瘤，最初的临床开发重点是NSCLC（约占肺癌病例的80%至85%）。两项临床前研究的数据表明，Deltacel与低剂量放射治疗相结合具有良好的安全性和有效性。◇ Be Biopharma公司宣布美国FDA批准了其潜在“first-in-class”的自体B细胞疗法（BCM）BE-101的IND申请。BE-101旨在将人类FIX基因插入原代人类B细胞，从而表达可治疗血友病B的活性FIX。在临床前研究中，单次使用BE-101已被证明能够提供具活性和持续的FIX水平。数据证实了表达FIX的BCM能够在骨髓组织中按预期分布，并能在骨髓组织中长期稳定地定植。此外，BE-101的可重复给药性也得到了证实，血浆FIX水平如预期增加。该公司计划在2024年下半年启动一项1/2期临床试验，以评估BE-101在中重度至重度血友病B成年患者中的安全性和初步疗效。◇ 原启生物公布了其靶向GPRC5D的CAR-T药物OriCAR-017治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的1期临床试验的2年长期随访结果。截至2024年1月16日的数据，所有（10名）患者对OriCAR-017治疗应答良好，总缓解率为100.0%，严格完全缓解（sCR）率为80.0%，非常好的部分缓解率（VGPR）为20.0%。所有患者在第28天都达到了100%微小残留病灶阴性率（MRD），且在第3个月得到进一步检测确认为100%阴性。中位缓解持续时间（mDoR）为10.43个月；中位无进展生存期（mPFS）为11.37个月；中位总生存期（mOS）尚未达到。在高剂量组中（67%为BCMA CAR-T经治患者），其mDoR为17.23个月，mPFS为19.10个月。此外，OriCAR-017显示良好的安全性和耐受性。◇ 锐正基因公布了其体内基因编辑药物ART001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者的24周临床安全性和药效观察结果。研究结果显示，给药后4周，高剂量组受试者外周TTR蛋白较基线即可平均下降90%以上；给药24周后，高剂量组受试者ART001药效稳定在90%以上，并初步显示出一次性给药即可获得长期持续药效的潜力。在安全性方面，10例受试者未发生输注相关反应，未发生与药物相关的严重不良事件或严重不良反应，也未见肝毒性和免疫毒性。在脱靶编辑方面，ART001在人体细胞实验中，即使超过饱和剂量近80倍，都检测不到脱靶编辑。ART001注射液为锐正基因自主研发，以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达，从而避免产生淀粉样物质异常沉积。———✦融资、合作、M&A✦———图片来源：123RF◇ Anocca公司与Shinobi Therapeutics公司宣布建立战略合作伙伴关系，将Shinobi公司专有的免疫逃避iPS-T细胞平台结合由Anocca公司发现并验证的新型候选T细胞受体（TCR），开发一类用于治疗实体瘤的新型现货型同种异体TCR工程iPS-T细胞疗法（TCR-iPS-T）。Shinobi公司的“Katana”技术能以即插即用的方式将抗原靶向TCR和/或CAR构建体有效地导入其免疫逃避iPS-T细胞。Anocca开发了一种独特的发现平台，利用可编程的人体细胞能够重建和操纵T细胞免疫，并提供高度特异性、可临床应用的TCR候选库，用于治疗实体瘤。▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看）[1] Be Biopharma Announces FDA Clearance of IND Application for BE-101 in Hemophilia B. Retrieved May 31, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240528592948/en[2] Kiromic BioPharma Reports Favorable Results at Six Weeks from Fourth Patient in Deltacel-01 Clinical Trial. Retrieved May 31, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240529675813/en[3] U.S. Food and Drug Administration Approves Bristol Myers Squibb’s Breyanzi as a New CAR T Cell Therapy for Relapsed or Refractory Mantle Cell Lymphoma. Retrieved May 30, 2024 from https://news.bms.com/news/details/2024/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Bristol-Myers-Squibbs-Breyanzi-as-a-New-CAR-T-Cell-Therapy-for-Relapsed-or-Refractory-Mantle-Cell-Lymphoma/default.aspx[4] Iovance Biotherapeutics Announces Clinical Data in Frontline Advanced Melanoma at ASCO 2024 Annual Meeting. Retrieved May 24, 2024 from https://ir.iovance.com/news-releases/news-release-details/iovance-biotherapeutics-announces-clinical-data-frontline[5] 2024 ASCO: 原启生物OriCAR-017 口头报告摘要公布. Retrieved May 24 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/P7tofaL9SRqyv3zCJJcv6Q[6] 中国首个进入IIT临床研究的体内基因编辑产品锐正基因ART001将发布最新24周临床研究数据. Retrieved May 27 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/sD4xW6CJ8vamEK88IfckTQ[7] Anocca AB and Shinobi Therapeutics Announce Strategic Partnership to Develop Allogeneic TCR-T Cell Therapies in Oncology. Retrieved May 31, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/05/30/2890550/0/en/Anocca-AB-and-Shinobi-Therapeutics-Announce-Strategic-Partnership-to-Develop-Allogeneic-TCR-T-Cell-Therapies-in-Oncology.html免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新